身份不明的发言人
Roger Jeffs（首席执行官）
Michael Kaseta（首席运营官兼首席财务官）
Rajeev Saggar（首席医疗官）
Scott Moomaw（首席商务官）
Jason Adair（首席业务官）
Rusty Schundler（总法律顾问兼公司秘书）
身份不明的参会者
Julian Harrison（BTIG）
Ryan Deschner（Raymond James）
Jason Gerberry（美国银行证券）
Cory Jubinville（LifeSci Capital）
Serge Belanger（Needham & Company）
Tiago Fauth（富国银行）
大家早上好，欢迎参加Liquidia公司2025年第二季度财务业绩和公司更新电话会议。我是Nadia，今天担任会议接线员。目前所有参会者均处于只听模式。演讲结束后我们将进行问答环节。届时将提供提问排队说明。提醒大家本次电话会议正在录音。现在将会议转交给首席业务官Jason Adair。请开始。
谢谢接线员，大家早上好。很高兴欢迎大家参加Liquidia公司2025年第二季度财务业绩和公司更新电话会议。今天参会的有首席执行官Roger Jeffs博士、首席运营官兼CFO Michael Kaseta、首席医疗官Rajeev Saggar博士、首席商务官Scott Moomaw和总法律顾问Rusty Schunder。在开始前请注意，今天的电话会议将包含前瞻性陈述，包括关于未来业绩、未经审计的前瞻性财务信息以及公司未来表现和/或成就的陈述。这些陈述受已知和未知风险及不确定性的影响，可能导致实际结果或表现与预期存在重大差异。
更多信息请参阅提交给SEC的文件，可在我们网站上获取。现在请Roger进行准备好的发言。Roger？
谢谢Jason，大家早上好。我们非常高兴能与大家分享Utrepia的首个商业数据。这是一个非常出色的开端。就在11周前，我们自豪地推出了Utrepia，用于治疗肺动脉高压（PAH）和间质性肺病相关肺动脉高压患者。在获批后一周内，我们就开始向市场供货，支持医生，最重要的是为患者提供治疗。这不仅是一个产品上市，更是一次有目的、精准执行的发布，受到了我们服务的医生和患者群体的热烈欢迎。
今天我们将分享数据，并如承诺的那样提供关键指标的更多细节，以提高这次早期上市阶段的透明度。自5月以来，专业药房报告了超过900份独特的患者处方，导致超过550名患者开始使用Utrepia。这种采用速度在前列环素领域前所未有，凸显了我们打印技术赋能的前列环素产品的强大。我们对Utrepia的关键特性毫不怀疑，它能通过易于使用、低努力的设备实现深肺递送，支持多种剂量。老实说，在我多年在这个领域推出药物的经验中，这次的表现超出了所有预期，甚至超出了我自己的高期望。
这不仅表明了我们开发产品的价值，也表明现有产品在满足许多患者需求方面存在不足。在与处方医生的对话和患者的反馈中，易用性、耐受性（尤其是咳嗽方面）以及剂量调整至临床效果的能力代表了护理质量的显著和有意义提升。Utrepia的差异化产品特性，加上推动品牌认知的商业成功，导致了早期热情的使用，正如你们在处方和开始数字中看到的那样。实际上，从上市第一天起，我们就一直在全力冲刺。
我们看到心脏病专家和肺科医生的广泛需求，处方来自专科中心和社区诊所，他们治疗的患者群体广泛，包括从未使用过前列环素的患者、从Tyvaso和Tyvaso DPI转换的患者，甚至是从口服前列环素转换的患者。Utrepia确实取得了强劲的开端，并迅速定位为需要前列环素治疗患者的潜在最佳选择和首选。预计到强烈的兴趣，我们的市场准入团队准备了优质的白手套服务和报销支持，让患者能早期获得Utrepia。
医疗保健提供者对项目的共付援助和28天免费券反应积极，这是吸入前列环素治疗的首次。作为提供一些洞察的方式，上市前六周收到的处方有75%的处方到开始转换率。特别值得注意的是，尽管有市场新药阻碍和非处方集定位的常规期，我们仍取得了这种早期势头。随着我们在第三和第四季度继续扩大市场准入，我们看到了加速增长和可能更高转换率的潜力。
虽然商业团队一直在推动Utrepia的强劲更新，但我们的临床团队一直在分析正在进行的开放标签ASCENT研究的成熟数据，该研究在3月完全招募了54名PH-ILD患者。这一分析包括截至第16周的安全性和观察性探索性疗效数据。ASCENT研究特意设计为包括接受Utrepia治疗的真实世界PH-ILD人群。特别是，我们治疗的患者范围从轻度肺动脉高压到具有更严重血流动力学和用力肺活量损害的患者，甚至包括列入肺移植名单的患者。
第8周和第16周的观察结果确实令人印象深刻。耐受性仍然非常良好，只有18.5%的患者在第16周退出研究，没有因严重或药物相关不良事件（包括咳嗽）而退出的患者。作为背景，这种良好的耐受性与Tyvaso DPI的前瞻性数据形成对比，来自国家犹太健康中心（一个杰出的肺护理中心）的数据显示，69%的未接受过治疗的患者在仅40天的中位时间内停用Tyvaso DPI，主要原因是咳嗽和临床恶化。
稍微深入看一下我们在ASCENT研究中观察到的良好耐受性，在报告治疗相关咳嗽的患者中，绝大多数（26名患者中的24名）报告为轻度咳嗽，只有两名患者报告为中度咳嗽。然而，还应注意的是，在纵向分析中，平均日间简化咳嗽评分从基线到第16周基本保持不变，这表明咳嗽总体上是短暂的，不会因添加Utrepia而恶化，即使在剂量增加的情况下，因此可能与这些患者与潜在间质性肺病相关的历史咳嗽相似。
这种耐受性帮助患者增加到更高剂量。第8周的中位剂量为132.5微克（约相当于Tyvaso的15次呼吸），第16周为159微克（约相当于Tyvaso的18次呼吸），最高暴露量为318微克（约相当于Tyvaso雾化器每天四次36次呼吸）。更好的耐受性和更高达到的剂量的净结果也与稳健的疗效结果相关，观察到的6分钟步行距离中位改善在第8周为21.5米，第16周进一步增加到31.5米。总体而言，这一数据集继续突出了Utrepia在真实世界PH-ILD人群中的强大耐受性、剂量可调性、疗效和持久性。
我们期待在9月中旬的PH专业网络研讨会和10月的一个主要呼吸会议上与医学界分享详细数据。现在我将电话交给Mike，他将继续以稳健的财务管理和支持持续增长的眼光指导公司。
谢谢Roger，大家早上好。为了节省更多时间回答你们的问题，我只想简要介绍一下今天早上提交给SEC的财务报表和我们新闻稿中的要点。我们本季度结束时资产负债表上有超过1.73亿美元的现金和现金等价物，这是一个稳健的财务状况，将帮助我们在未来几个季度实现盈利，同时继续Utrepia的商业推广，投资我们的管线并扩大运营能力。在收入方面，我们在第二季度产生了880万美元，其中650万美元来自6月开始发货的Utrepia产品销售。
额外的230万美元服务收入来自我们与Sandoz正在进行的曲前列尼尔注射液的推广协议。本季度的费用符合我们的预期，因为我们完全过渡到商业化模式。展望年底，随着我们继续进行标签研究和准备启动L606的关键研究，我们预计季度研发费用会增加。在排除与Utrepia相关的非现金和可变成本后，销售费用在未来几个季度应保持平稳。我们计划的商业支出支持上市，但任何增加都将针对进一步加速Utrepia的采用。
最后，随着Utrepia获批，我们正在扩大在北卡罗来纳州的业务，并签署了额外制造空间的租约以支持持续增长，可能使我们的生产能力增加两倍。这个目标在2026年占用的先进设施将包括生产空间，容纳额外的打印制造线和分析实验室，以支持额外的Utrepia制造。我们继续执行我们的计划，我们的现金状况使我们有信心灵活地继续前进。说到这里，我将电话交还给Roger。
谢谢Mike。在短短两个多月的时间里，Utrepia在各个方面都取得了成功，品牌认知度增长，处方迅速增加，支付方准入扩大，临床数据成熟，具有清晰和差异化的产品特性，我们不仅为成功上市奠定了基础，还为在前列环素市场的长期领导地位奠定了基础。我要感谢我们整个团队，他们和我们的产品一样，都是最优秀的。在开始问答环节之前最后一点说明。我们计划在秋季举办一个研发日，届时我们将提供关于我们开放标签L606研究的更新，包括已经使用L606长达一年的患者数据。
我们对L606和Utrepia一样感到兴奋，但今天是Utrepia的焦点时刻。此外，L606值得有自己的舞台来适当突出其独特的产品特性。接线员，第一个问题，请。
谢谢。亲爱的参会者，提醒一下，如果您想提问，请在电话键盘上按星号11，等待您的名字被叫到。要撤回问题，请再次按星号11。然后Bao将整理问答队列。这需要一些时间，现在我们将接受第一个问题，来自BTIG的Julian Harrison。您的线路已开通。请提问。
嗨，早上好。祝贺强劲的上市，谢谢回答我的问题。这些数字非常令人印象深刻。我们有三个问题。首先，在每周基础上，Utrepia的增长看起来是连续的，还是早期有一些集中效应？第二，PAH与PH-ILD的混合比例，以及基础IPF诊断患者的百分比。您现在能披露这些数字吗？最后关于ASCENT，很高兴看到16周时非常强劲的6分钟步行数据。我好奇为什么您选择以中位6分钟步行变化而不是平均值为主导？为什么中位变化在这里更合适，这与竞争格局相比如何？
很好，Julian，谢谢你的问题。就采用情况而言，我们在发言稿中说的是随着时间的推移采用速度在加快。所以随着我们在市场上，你知道，仍然只有11周，每周似乎都比前一周好一点。我们希望这种趋势能继续下去，特别是随着我们继续改善支付方环境，消除一些像新药市场阻碍这样的问题，这些问题在首次推出药物时存在。所以，你知道，认知度推动了很大一部分。我认为我们专注于卓越中心、关键中心，那里的采用确实很快。
我认为信息传递得非常快。这就是结果。正如你在转诊和处方率中看到的，我们今天不会给出PAH与PH-ILD的分割。我们想确保如果我们这样做，我们对这一点有绝对的清晰度。只是因为一些数据收集的方式，我们无法真正准确确认治疗分割会是什么。然后对于ASCENT试验，也许我会让Rajeev谈谈为什么我们认为中位数据最合适，更具代表性。
但简单的答案是，我会交给Rajeev，你知道，它最小化了异常值的影响。特别是在开放标签研究中，你真的想看中位数，以给出一个更准确和反映我们研究人群的结果。所以，Rajeev，对此还有其他评论吗？
是的，Roger，Julian，很高兴听到你的声音。我完全同意。我认为它不太容易被异常值或极端值扭曲。在这些情况下提供集中趋势很重要，特别是对于小样本。而且，你知道，我认为它也更类似于通常如何传达更大的数据集。
我要说的是，你知道，我们将在即将到来的PHPN会议和10月的会议上展示更详细的细节。但我认为我们可以高度自信地说，平均值和中位数相当接近。所以我认为这一点也很重要。
非常有帮助。再次祝贺。
谢谢你，Julian。总是很高兴听到你的消息。接线员，下一个问题，请。
是的，当然。现在我们将接受下一个问题。问题来自Raymond James的Ryan Deschner。您的线路已开通。请提问。
早上好。祝贺Utrepia上市的强劲开端和ASCENT结果。报告的患者开始中有多少比例与付费药物相关？这符合您的预期吗？有多少比例的患者开始是从Tyvaso DPI或其他吸入/口服曲前列尼尔产品转换的？谢谢。
是的，Mike，如果你不介意回答付费药物的问题。Scott，我们的首席商务官，你可以谈谈比例，如果你可以。
是的，谢谢Roger和Ryan，很高兴和你交谈。就付费与新开始的比例而言。抱歉，作为免费药物，正如大家所知，我们有几个项目。我们有一个券项目，为新患者提供前28天的免费药物。然后我们还有一个桥梁项目，在患者旅程中的任何时间提供额外的28天供应。所以我要说的是，具体来说，你知道，付费与免费药物的比例，特别是通过券项目的使用。这与我们在其他上市中看到的预期一致。
你知道，不到50%使用了免费券药物。但我们想确保患者有机会立即尝试我们的药物，看看是否适合他们，并让我们开始保险裁决过程。但我们对提供的服务非常满意，特别是Scott和他的团队提供的市场准入服务，我认为这对我们启动Utrepia非常有帮助。
很好。Scott，如果你能处理第二个问题。
当然。早上好。就转换与从未使用前列环素的患者而言，我认为我们过去说过，我们的主要关注点是未使用过前列环素的患者。因此，与此相一致，我们当然看到了大部分患者是这类。我们也看到了转换。我认为这不是秘密，你知道，有许多患者在使用DPI或雾化吸入，要么正在使用，要么不满意或已经停用。所以正如Roger在准备好的发言中所说，我们对这些数量感到惊讶。
我们不会透露具体数字，我们也看到，正如Roger提到的，一些口服前列环素的转换。所以我们会继续关注，你知道，随着时间的推移，了解这方面的运行率。但目前情况就是这样。
谢谢，Scott。我想补充的唯一一点是，你知道，我们甚至我都对这里的上升空间感到惊讶。我认为这是因为这些转换。我们发现有许多不耐受咳嗽的患者仍在使用Tyvaso DPI，但停留在低剂量，所以并没有真正获得他们应得的前列环素益处。这些患者已经准备好接受Utrepia。所以这是近期的增量上升空间。我认为这将持续增长，特别是在新患者领域的经验向处方医生和患者展示这种药物非常非常有效，并且是我们希望的治疗典范。
下一个问题，请。
是的，当然。给我们一点时间。问题来自美国银行的Jason Gerberry。您的线路已开通。请提问。
早上好，各位。也祝贺上市。我的问题是关于下半年的，考虑到已经开始使用Utrepia的患者，我们应该如何看待总净额？假设他们已经度过了28天的券期，所以我只是好奇这些患者是否会全额通过，或者我们是否应该为这些患者假设一个总净额，以及那些可能从处方转诊转换为开始的患者，75%的转换率，另外25%没有转换，这是时间问题还是有什么结构性或阻碍？只是想了解一下这个过程是怎样的，以及从开始事先授权过程到确保覆盖的典型时间。
谢谢。很好。谢谢你，Jason。很好的问题。Mike，如果你不介意回答这些问题。
Mike，你可能静音了。
哦，抱歉。关于总净额，这不是我们谈论过要预测的内容。我的意思是，我认为我们一直说的是从支付方的角度来看，我们希望确保患者有机会选择Utrepia。正如Roger早些时候所说，你知道，有新的市场阻碍，特别是在我们的竞争对手有合同的地方，特别是在商业领域。我们现在已经与所有主要商业支付方签署了合同。我们预计这些新的市场阻碍将很快消除。
所以我们预计，正如我所说，随着今年推进，更多处方将受到回扣影响。但我们非常有信心Utrepia能在这个领域获胜，达到平价准入。我们从一开始就明确表示，我们希望确保患者有选择，我认为Scott和他的团队在这方面做得很好，我们期待在今年下半年进一步推进。
关于转换率的第二个问题，我要说的是，我们实施的包括报销专家在内的患者支持服务，以应对这一局面，我们预计，你知道，当你看看行业标准时，我认为这是一个非常好的百分比。正如Roger所说，早期有一些阻力，你知道，与这些新的市场阻碍有关，随着这些阻碍解除，我们认为这可能是一个加速器，随着我们进入今年后期，我们继续前进，确保患者有能力选择，我们非常有信心能够实现这一点。
Mike，如果我能快速跟进一个问题，关于Symphony数据的任何评论。你们是否查看了这些数据，我们应该如何解释未来的数据？
是的。所以我要说的是，这在行业中相当标准，这些信息通常不可用。我们显然已经看到了和你一样的数据。我不期望看到未来的数据出来。我们期待在每个季度财报电话会议中分享我们的结果。
谢谢。
现在我们将接受下一个问题。问题来自LifeSci Capital的Cory Jubinville。您的线路已开通。请提问。
早上好。祝贺所有进展。看起来到目前为止势头非常好，考虑到今年剩余时间的上市计划。有哪些近期杠杆可以拉动以加速增长？再次考虑到你们已经看到的势头，计划是基本保持原样还是拉动其中一些杠杆？你们还提到已经与三大商业支付方签署了合同。这些合同何时生效，你们何时开始通过它们获得报销？
是的，谢谢你的问题，Cory。所以我们先回答第二个问题，然后Scott，如果你能评论上市计划和未来可以拉动的杠杆。但我想我们会坚持计划，在接下来的几个季度里，我们认为支付方环境会改善，所以这将是一个加速器，正如我们所说。Scott，也许你可以谈谈未来可以拉动的杠杆，就上市而言。
是的，当然。首先我要指出的是，我认为我们有很大的机会从广度和深度上加以利用。举个例子，就广度而言，我认为我们说过目前有350名处方医生开过处方。但我们过去也说过，全国有6,500个目标。所以还有超过6,000名医生没有机会使用Utrepia。从广度上看，我们才刚刚开始。我的意思是，我们很高兴有医生有1、2、3、4、5名以上的患者，但更多的医生可以有这种深度，也会有这种深度。
从活动杠杆的角度来看，我认为，你知道，一个是继续加油。我们将继续与中心合作，识别Utrepia，我们当然已经有社区医生开处方。但我们现在将开始回到社区，获取PAH患者，也开始获取PH-ILD患者。然后纯粹从战术角度来看，我的意思是，我们将参加所有主要会议，从电子角度大声宣传。我们现在有一套完整的上市营销活动正在进行，当然会持续到今年年底。
Scott，我想补充一下。我认为所有这些活动显然对品牌有益。就杠杆而言，我可以想到五个，正如Scott所说，继续增加处方医生的广度和深度，特别是当我们更多地进入社区中心时，因为我认为在这个初始阶段，我们有点专注于主要中心。正如我们所说，我们将从支付方参与和覆盖中获得加速。第三是既然转换机会有吸引力，也许更广泛地利用这一点，更广泛地与处方医生分享这种经验，这样他们也可以从患者的转换中受益。
我认为第四个杠杆是专注于Utrepia的剂量灵活性以推动持久性。我认为与开始患者同样重要的是保持患者继续治疗。这显然将是我们商业企业未来的关键重点。然后我认为我们现在也应该开始从口服转换中捕捉这些初步数据，特别是当他们从UPTRAVI转换时，这是我们早期看到的，并开始可能专注于一项倡议来支持这一点，就如何告知医生如何做到这一点。所以，你知道，很多，很多杠杆可以拉动，都将推动未来的业务。
所以我认为这是一个非常有杠杆的业务，就我们未来能实现什么而言。接线员，下一个问题，请。
是的，当然。现在我们将接受下一个问题，来自Needham的Serge Belanger。您的线路已开通。请提问。
嗨，早上好，祝贺出色的开端。今天早上有一些技术问题，所以如果已经讨论过，请原谅。首先，关于650万美元，你能给我们渠道库存和患者需求之间的分割吗？其次，关于支付方覆盖，你能告诉我们目前的情况以及你预计下一季度的情况吗？覆盖是否与Tyvaso相似。我还有另一个跟进问题，但先从这里开始。
好的，谢谢你，Serge。Mike，你能回答这些问题吗？
是的，Serge，谢谢你的问题。具体关于收入的分割，我要说的是，特别是对于上市的第一个季度，绝大部分收入是加载到渠道中的。正如你可以想象的，你知道，正如我们之前谈到的，我们在6月的第一周将产品放入渠道。我们在不久后给第一位患者用药。但你知道，纯粹从时间角度来看，最初的大部分收入将是加载渠道。话虽如此，显然随着我们看到的加速患者数字，随着我们进入第二和第三季度，我们开始看到患者的叠加。
你知道，绝大部分已经被吸收，随着我们进入第三季度。关于支付方覆盖，正如我们一直说的，我们希望确保患者有选择。为了让患者有选择，我们需要确保他们能获得Utrepia。正如我之前所说，我们已经与三大商业支付方签署了合同。你知道，随着这些NDC阻碍被移除，我们非常有信心，正如我们所说，Utrepia的产品特性能够获胜，并成为前列环素的首选。正如Roger所说，与United Therapeutics处于平价状态，我们没有劣势。
随着这些生效，我们非常有信心这将是我们达到的位置，并对我们的增长能力非常有信心。
谢谢。也许还有一个问题给Rusty。关于327专利诉讼的更新。几周前有一个听证会，我想知道你预计何时会有潜在决定，以及可能的结果是什么。谢谢。
是的，谢谢你的问题，Serge。所以如你所知，审判是在6月底进行的。目前所有审判后的简报已经完成。法官设定了一个相对加速的审判后简报时间表。所以审判后简报现在已经完成。至于我们何时能得到决定，你知道，总是很难预测法院的行动速度。我认为在Andrews法官面前的第一次Hatch-Waxman审判中，从审判后简报完成到他的决定大约是两个半月。
显然在这里，他为审判后简报设定了加速时间表，这可能表明他的决定也会比上次快一点。但同样很难精确预测。最后关于潜在结果，你知道，和我们一直谈论的相同结果。你知道，再次像之前的诉讼一样，我们不会，你知道，预测结果会是什么，或者试图猜测法官会如何裁决。但这是任何Hatch-Waxman诉讼中可能出现的全部范围。
谢谢。亲爱的参会者，提醒一下，如果您想提问，请在电话键盘上按11。现在我们将接受下一个问题。问题来自富国银行的Tiago Fauth。您的线路已开通。请提问。
谢谢。我也要祝贺你们。我有个简短的问题。考虑到United的Seton研究。读透，有什么潜在的影响？关于孤儿药独占性有一些争论？对Utrepia或606的开发测试有什么影响？基本上你们如何看待这一点，如果该试验结果积极。谢谢。
谢谢，Tiago。我来回答。所以，你知道，我认为他们说过他们预计在9月会有结果，所以我没有必要试图预测那个试验结果会是什么或不会是什么。我认为如果他们成功，他们将在一段时间内拥有该适应症的孤儿药保护。所以我认为对我们来说，这将是为该适应症开发L606的问题，这样一旦孤儿独占权到期，我们也可以从那个市场中受益，如果他们成功的话。但我们很快就会看到结果如何。
谢谢。亲爱的参会者，最后提醒，如果您想提问，请在电话键盘上按星号11。亲爱的发言人，今天没有更多问题了。我现在将会议交给Roger Jeffs进行任何结束语。
谢谢大家参加今天的电话会议。我们感谢你们对上市初始阶段的热情。我们仍将专注于下半年的执行，期待推动持续采用，扩大支付方准入，并为更广泛的管线奠定基础。我们期待很快与你们交谈，特别是在秋季我们为L606举办研发日时。再次感谢。
今天的电话会议到此结束。感谢您的参与。您现在可以全部断开连接。祝您有愉快的一天。