身份不明的发言人
Diane Weiser（高级副总裁，企业传播与投资者关系）
Robert Blum（总裁兼CEO）
Andrew Callos（执行副总裁，首席商务官）
Fady Malik（研发执行副总裁）
Stuart Kupfer（高级副总裁兼首席医疗官）
Sun Lee（执行副总裁兼首席财务官）
身份不明的参会者
Gena Wang（巴克莱银行）
Akash Tewari（杰富瑞金融集团）
Tessa Romero（摩根大通）
Salim Syed（瑞穗证券）
Cory Kasimov（Evercore ISI）
Emma（派珀桑德勒公司）
Jason Butler（Citizens JMP证券）
James Condulis（Stifel Nicolaus）
Leonid Timashev（加拿大皇家银行资本市场）
Alex（Truist证券）
Joseph Pantginis（H.C. Wainwright & Co.）
Jackie（美国银行）
William（B. Riley证券）
John（Needham & Company）
Mazy（Leerink Partners）
Ashwani Verma（瑞银集团）
感谢各位等待。我是Prilla，今天的电话会议主持人。欢迎参加Cytokinetics 2025年第二季度业绩电话会议。本次通话正在录音，所有参会者均处于只听模式。发言人发言结束后，我们将开放问答环节。每位参会者限提一个问题。如需提问，请按电话键盘上的星号键加数字一。如需撤回问题，请再次按星号加一。现在请Diane Weiser，Cytokinetics企业事务高级副总裁发言。
请开始。
下午好，感谢参加今天的电话会议。总裁兼首席执行官Robert Blum将首先概述本季度进展和近期动态。执行副总裁兼首席商务官Andrew Callos将介绍aficamten的商业化准备活动。研发执行副总裁Fady Malik将更新aficamten的临床开发项目及医学事务进展。高级副总裁兼首席医疗官Stuart Kupfer将介绍Omecamtiv McCarbil和CK586（现更名为Eulacampton）的临床开发进展。执行副总裁兼首席财务官Sun Lee将汇报上季度财务概况。
最后，Robert将总结发言并回顾2025年剩余时间的关键里程碑。请注意，以下讨论内容（包括问答环节）包含与未来事件和表现相关的陈述，构成前瞻性声明。实际结果可能与这些前瞻性声明存在重大差异。可能导致差异的因素详见我们提交给SEC的文件，包括今日提交的2025年第二季度财务业绩8-K表。
本次通话后我们无义务更新任何前瞻性声明。现在请Robert发言。
谢谢Diane，感谢各位参会。今年上半年我们稳步推进关键里程碑，更接近实现愿景——成为专注肌肉疾病的领先专业生物制药公司，通过全球创新药物显著改善患者生活。第二季度，FDA将aficamten治疗OHCM患者的NDA审评截止日延长至2025年12月26日。后期审评会议相应调整至9月，与三个月延期一致。我们认为这不会影响aficamten的获批可能性，期待与FDA的会议。
同时，FDA持续审评的相关活动按计划推进。例如，FDA已完成临床试验机构和Cytokinetics的GCP检查，未发现异常。我们与FDA保持建设性对话，回应其NDA审评问题。本季度我们还就提交的REMS计划与FDA召开协作会议，随后迅速提交更新版REMS方案。尽管PDUFA日期延期，我们对aficamten在美国的监管前景保持信心。
基于临床数据质量、REMS计划共识及与FDA的持续对话，我们坚信aficamten的数据支持其潜在FDA批准、独特获益风险特征，以及作为OHCM患者新治疗选择的差异化标签。同期，aficamten在欧洲和中国的审评持续推进。4月收到EMA关于欧洲MAA的120天问题清单，正按协议时间表准备回复。EMA检查结论认为III期试验符合法规，数据可靠。
我们仍有望在2026年上半年获得EMA批准，并计划在德国首发。在中国，我们与合作伙伴赛诺菲紧密合作，支持NMPA对aficamten的加速审评，预计今年下半年可能获批。过去几个月，我们强化了商业化准备，利用额外时间优化美国上市策略。Andrew将详细介绍第二季度进展：组建世界级销售团队、优化以患者为中心的治疗体验、对接支付方等关键利益相关方。
aficamten临床试验也取得重要进展：Maple HCM试验取得阳性顶线结果，完整数据将在本月欧洲心脏病学会年会公布；Acacia HCM（NHCM关键III期试验）已完成入组，顶线结果预计2026年上半年读出。NHCM领域存在巨大未满足需求，是aficamten的明确拓展机会。此外，COMET HF和AMBER HFpEF试验持续推进，分别评估Omecamtiv McCarbil和Eulacampton在晚期心衰中的应用。
总之，过去季度我们在监管、商业化准备和临床开发方面均取得进展，为2025年下半年关键里程碑蓄力。现在请Andrew发言。
谢谢Robert。我们调整计划利用PDUFA延期时间完善美国上市准备，优化推广活动和患者支持计划。近期重点是组建美国销售团队：4月虚拟招聘会收到超8,800份申请，已组建经验丰富的心血管销售团队。绝大多数区域已完成招聘，团队平均行业经验21年、心血管领域14年。销售团队将于第四季度完成培训，为2026年初aficamten上市做好准备。
我们还优化了 specialty药房分销网络，开发定制化患者支持计划，旨在为医患提供一体化、简便、以患者为中心的全流程体验。市场调研显示，80%的HCM专科中心HCP对aficamten有认知，这为社区心脏病学拓展奠定基础。基于Maple HCM数据的市场研究进一步支持处方扩展。针对HCP和患者的推广活动正处于最终市场测试阶段，将随差异化定位动态调整。
支付方对接仍是重点：第二季度我们向支付方普及Sequoia HCM结果及HCM临床经济负担，建立卫生经济学模型支持报销需求。在欧洲，我们扩充商业团队，准备2026年多国HTA材料，重点推进德国首发准备。总体对aficamten潜在获批前的定位感到满意。现在请Fady介绍临床试验和医学事务更新。
谢谢Andrew。第二季度Maple HCM显示aficamten较标准治疗美托洛尔显著改善峰值摄氧量，安全性更优。这是首个直接比较心肌肌球蛋白抑制剂与β受体阻滞剂的试验。完整结果将于8月30日在ESC年会公布，包括预设的心脏结构和功能分析。这些数据可能影响OHCM治疗指南和标准疗法。
ESC还将公布aficamten在OHCM患者中长达3年的安全性数据。Acacia HCM（NHCM III期试验）已完成516例患者入组，数据监测委员会建议继续试验无需修改方案。主要队列顶线结果（不含日本）预计2026年上半年公布。日本队列已开始入组，合作伙伴拜耳启动Camellia HCM试验支持日本上市申请。
CDER HCM（儿童OHCM试验）青少年队列预计今年下半年完成入组。医学事务团队本季度完成近600次HCP互动，包括200多位HCM KOL和50多位欧洲KOL，并参与AMCP等支付方会议。现在请Stuart介绍其他后期项目进展。
谢谢Fady。COMET HF（Omecamtiv McCarbil在射血分数＜30%的症状性心衰患者中的III期验证试验）持续推进：欧洲首批中心已启动，美国中心持续激活，预计2026年完成入组。WHO已批准CK586的国际非专利名"Eulacampton"。AMBER HFpEF（Eulacampton治疗射血分数≥60%的症状性心衰的II期试验）首队列入组顺利，新中心激活和研究者参与度良好。这两个项目代表我们心衰领域下一战略支柱。
尽管心衰治疗进步，该疾病谱仍存在巨大未满足需求，我们的药物可能产生影响。现在请Sun发言。
谢谢Stuart。2025年第二季度末现金及投资余额10.4亿美元，较第一季度减少。第二季度我们行使了与Royalty Pharma的Tranche 4贷款期权，获得7500万美元。Tranche 5的1亿美元期权可在11月25日前行使。研发支出1.126亿美元（2024年同期7960万美元），增长主要来自临床试验推进和人员成本。G&A支出6570万美元（2024年同期5080万美元），增长源于商业化准备投入。
净亏损1.344亿美元（每股1.12美元），去年同期净亏损1.433亿美元（每股1.31美元）。维持2025年全年财务指引：GAAP运营支出6.7-7.1亿美元，其中股权激励1.1-1.2亿美元。基于现有资金和融资渠道，我们为aficamten潜在上市和管线推进做好充分准备。现在请Robert总结。
谢谢Sun。2025年过半，我们对进展感到满意。公司正处于转型增长的关键时刻，这凝聚了25年科学创新、研发投入和对患者的承诺。团队的努力推动我们迈向期待已久的里程碑。基于坚实基础、清晰愿景和优秀团队，我们有望为患者和股东创造巨大价值，成为专业生物制药领域的领导者。
以下是关键里程碑：推进aficamten的NDA审评，支持2025年下半年潜在美国批准；继续美国上市准备；推进德国市场策略及欧洲商业化准备（预计EMA 2026年上半年批准）；支持赛诺菲在中国潜在获批；本月ESC公布Maple HCM主要结果；2026年上半年公布Acacia HCM主要队列顶线结果；2025年完成日本队列入组；2025年下半年完成CDER HCM青少年队列入组。
对于Omecamtiv McCarbil：2025年持续COMET HF入组，2026年完成；Eulacampton：2025年完成AMBER HFpEF前两队列入组。临床前研究将持续推进肌肉生物学项目。现在开放问答环节。
感谢。现在进入问答环节。如需提问请按星号一。每位参会者限提一个问题。第一个问题来自巴克莱的Gena Wang。
谢谢提问。关于ESC数据，您提到Maple结果可能改变指南。能否具体说明预期疗效幅度？支付方和医生对一线使用或换药的接受度如何？
数据公布前难以详述，但Fady会尽力回答。
这是心脏病学领域少有的比较疗效试验。数据不仅显示两组差异，还将展示两种药物相对于基线的绝对获益。目前心肌肌球蛋白抑制剂被视为末线治疗，Maple数据可能改变这一认知，推动指南更新。具体需待数据公布。
谢谢。
谢谢Gina。
下一个问题来自杰富瑞的Akash Tewari。
Camzyos的ODYSSEY数据即将在ESC公布。投资者应关注哪些要点以支持Acacia成功假设？
需区分临床试验执行与机制差异。Acacia采用经II期验证的优化给药方案，由HCM专家团队严格把控患者筛选标准。Fady可补充。
ODYSSEY未达主要终点可能源于Mavacamten特性或试验执行问题。Acacia的II期数据强劲且与III期设计一致，这增强了我们对成功的信心。
谢谢Akash。
下一个问题来自摩根大通的Tessa Romero。
aficamten在OHCM的理想标签是怎样的？更新版REMS与原版有何差异？
理想标签应反映工程化特性和研究设计。我们设计了差异化特性并通过临床研究验证。Andrew可补充市场调研情况。
差异化标签需反映临床试验结果。市场调研显示80%专科中心医生已知晓aficamten，若标签体现差异化特性，预计将获得良好接纳并拓展至社区心脏病学。
谢谢Andrew。谢谢Tess。
下一个问题来自瑞穗的Salim Syed。
9月后期周期会议将讨论哪些内容？REMS协商有多少是在标签谈判后进行的？
会议目标是确认NDA审评按预期推进。我们已就REMS与FDA达成建设性对话并快速提交修订方案，希望会议确认可进入最终标签讨论阶段。
明白了，谢谢。
谢谢。
下一个问题来自Evercore ISI的Cory Kasimov。
Acacia的药物中断方案与ODYSSEY有何不同？特别是LVEF＜50%时的处理差异？
设计差异显著。Fady可具体说明。
NHCM无需左室流出道梯度缓冲。Acacia中EF＜50%时患者仅需减量，EF＜40%时才中断治疗一周（ODYSSEY需中断四周）。此外，Acacia测试的15-20mg剂量在II期显示明确疗效，而ODYSSEY引入的1-2.5mg剂量疗效未知。患者筛选标准也更严格。
非常有帮助，谢谢。
下一个问题来自派珀桑德勒的Emma。
欧美REMS差异及影响？
欧盟无正式REMS程序，风险管控通过标签实现。尽管形式不同，我们预期两地标签在风险管控、药物相互作用等方面将高度一致。
谢谢。
谢谢。
下一个问题来自CDP的David Leibowitz。
NHCM市场机会如何？未来销售团队规模是否需扩大？
Fady和Stuart可说明NHCM诊疗现状，Andrew可补充商业团队规划。
NHCM诊断难度高于OHCM。Stuart可详述。
NHCM无梯度特征，易与HFpEF混淆，且治疗指南更少，医疗需求更高。
NHCM与OHCM的目标医生群体重叠，初期无需扩大销售团队。若NHCM市场规模超预期（目前与OHCM相当），将适时调整团队规模。
下一个问题来自高盛的Paul Choi。
近期心脏病药物上市面临患者可及性挑战。aficamten有何差异化策略？
Andrew团队长期关注此领域。
商业医保预计平价可及，Medicare同理。差异化将体现在临床数据、REMS和患者支持项目（包括共付援助和无保险患者计划）。
明白了，非常感谢。
下一个问题来自Citizens JMP的Jason Butler。
欧洲商业化准备与美国有何异同？
欧洲采取分国策略。Andrew可详述。
欧洲需逐国通过HTA定价谈判（德国有6个月自由定价期），处方集中在专科中心，无REMS程序。资源投入与报销获批挂钩，预计全欧上市需2-2.5年。
我们借鉴了欧洲成功与失败案例，采取审慎策略。
下一个问题来自Stifel的James Kandulis。
HFpEF数据明年公布，如何定义成功？NHCM成功是否对HFpEF有验证意义？
Fady和Stuart可说明两者关联。
Acacia结果对HFpEF有参考价值。Stuart可详述。
AMBER HFpEF评估症状改善（KCCQ、NYHA分级）、生物标志物（NT-proBNP、肌钙蛋白）和舒张功能参数。Redwood NHCM II期数据令人鼓舞，开放标签扩展试验Forest将进一步验证。
谢谢。
下一个问题来自RBC的Leonid Timashev。
商业化阶段将如何传递aficamten价值主张？梯度、症状改善还是心脏功能？
具体信息需待标签公布。我们相信差异化设计和支持数据将有助于扩大类别份额。Andrew可补充。
获批后医生最关注疗效、安全性和REMS。我们将清晰传递差异化优势，具体信息待标签公布。
下一个问题来自Truist的Kripa Diverakunda。
中国可能率先批准，市场动态和收入节奏如何？
与合作伙伴赛诺菲共同推进。Andrew可回答。
中国需通过NRDL进入医保（每年6月提交，次年1月执行），初期以自费市场为主。患者集中在1300家医院，赛诺菲熟悉当地市场。报销后增速将提升。
谢谢，祝贺进展。
谢谢。
下一个问题来自HC Wainwright的Joe Pantginis。
商业化准备中哪些工作可能因REMS调整而不必要？COMET HF研究者积极性如何？
我们与FDA的三次会晤已明确REMS方向，无需冗余准备。Stuart可说明COMET HF研究者热情。
研究者认识到严重心衰患者医疗选择有限，GALACTIC试验亚组显示显著疗效，试验设计精简，这些驱动了参与热情。
非常感谢。
谢谢。
下一个问题来自美国银行的Jason Szymanski。
Maple数据公布后，一线使用预期如何？医生和支付方接受度及时间表？
这是首个头对头比较研究，可能改变指南推荐。但美托洛尔作为仿制药经验丰富。Fady和Andrew可补充。
短期内β受体阻滞剂仍是一线（成本因素），但Maple将推动aficamten更早使用。长期需证明其延缓疾病进展的优势。
上市初期一线使用受限（支付方因素），预计先作为β阻滞剂附加治疗，再逐步替代。指南更新后一线使用需数年。
下一个问题来自B. Riley的Mayank Mumtani。
Maple数据如何支持Acacia？OHCM与NHCM的REMS是否相似？
Maple在OHCM中进行，Acacia人群不同。Fady和Stuart可说明。
Sequoia已显示aficamten改善舒张功能，Maple将补充相关数据。二者共同支持NHCM潜在获益。REMS和标签问题为时尚早。
aficamten的暴露-反应曲线平缓、半衰期短、PK稳定，这些特性支持NHCM耐受性。
Redwood II期NHCM队列显示显著疗效，开放标签扩展数据将进一步验证Acacia前景。
非常感谢。
下一个问题来自Needham的Serge Belanger。
COMET HF入组进度是否符合预期？
1800例患者的COMET HF入组按计划推进（GALACTIC的1/4规模），严重心衰亚组虽小但中心激活顺利，仍预计2026年完成入组。
该人群未被现有疗法满足，GALACTIC显示显著疗效，这推动了试验动力。
下一个问题来自Leerink的Rwana Ruiz。
aficamten与Eulacampton在肌球蛋白生物学机制上有何差异？
三者结合位点不同：aficamten、Omecamtiv/Mavacamten、Eulacampton分别作用于肌球蛋白三个位点，导致收缩功能差异。Eulacampton的EF下降更平缓、PKPD曲线更平，可逆性可能反映结合机制差异。
非常感谢。
好问题。
最后一个问题来自瑞银的Ashwani Verma。
后期会议延期是否会导致PDUFA日期再延期？
会议调整与PDUFA延期一致，基于当前互动仍预计按原定日期获批。
很好，谢谢。
谢谢。
无更多问题。请Robert Blum总裁总结。
感谢各位参会。年中进展表明我们正朝着潜在首个药物获批稳步前进。基于坚实基础、清晰愿景和优秀团队，我们有望为患者和股东创造价值，成为专业生物制药领导者。会议到此结束。
会议结束，感谢参与。