身份不明的发言人
Neil McFarlane（总裁兼首席执行官）
LaDuane Clifton（首席财务官兼财务主管）
Nichol Ochsner（投资者关系与企业传播副总裁）
Joshua Schafer（首席商务官）
Adrian Quartel（首席医疗官）
身份不明的参与者
Brandon Folkes（H.C. Wainwright）
Kristen Kluksa（Cantor Fitzgerald）
Jason Butler（Citizens）
Sumant Kulkarni（Canaccord Genuity）
Sami Corwin（William Blair）
Eddie Hickman（Guggenheim Partners）
下午好，感谢您参加Zebra 2025年第二季度财务业绩和公司更新电话会议。今天的电话会议正在录音，稍后将在公司网站的投资者关系部分提供。今天电话会议的主持人是Zebra投资者关系与企业传播副总裁Nicole Ochner。请继续。
谢谢，欢迎今天加入我们的各位。我们将概述我们最近的成就，然后回顾第二季度的财务业绩。我鼓励您阅读我们今天下午发布的财务新闻稿，该新闻稿可在我们网站的投资者关系部分找到。在开始电话会议之前，请注意今天分享的某些信息将包括前瞻性陈述。由于Devereaux业务相关的风险和不确定性，实际结果可能与任何前瞻性陈述中所述或暗示的结果存在重大差异。前瞻性陈述不是承诺或保证，本质上存在风险和不确定性以及其他可能导致实际结果与预测结果存在重大差异的重要因素，应与我们最近提交的10-Q表季度报告、10-K表年度报告以及提交给SEC的其他文件中的风险因素部分一起评估。
此外，我们将在今天的电话会议上披露某些非GAAP信息，特别是调整后的净亏损和调整后的每股净亏损。与GAAP的调节信息可以在我们的财务业绩新闻稿中找到。我很高兴欢迎Zebra的管理团队成员参加今天的电话会议。Zebra总裁兼首席执行官Neil McFarlane，我们的首席财务官Liz Wayne Clifton，以及我们的首席商务官Josh Schaefer。我们的首席医疗官Adrienne Cortel将参加今天的问答环节。现在，我很高兴将电话会议交给Neil。
谢谢Nicole，也感谢今天下午参加我们更新电话会议的各位。在Zebra，我们的愿景是建立一家领先的生命科学公司，其核心使命是通过为罕见病患者带来改变生命的治疗方法来服务患者。我们正在展示我们在复杂的监管、临床开发和商业环境中执行的能力，以推进有前景的疗法，采用一种平衡科学与患者需求的方法。提醒一下，这一愿景由我们公司的四大支柱驱动：商业卓越、管线与创新、人才与文化以及公司基础。
我们战略的执行在第二季度取得了显著的业绩，并为第三季度的持续势头奠定了坚实的基础。在今天的电话会议上，我们将重点介绍几项关键成就。第二季度净收入达到2590万美元，反映了强劲的需求和有效的运营执行。我们完成了PRV的出售，交易金额为1.5亿美元，这是一项加强我们资产负债表的战略性交易。我们还提交了Aramaqua Mall在欧洲的营销授权申请（MAA），这是我们地理扩张努力的重要里程碑。让我们深入了解MyQuadify在美国的上市情况，这是首个获批用于治疗被诊断为尼曼-匹克病C型（NPC）患者的治疗方法，也是唯一一种通过解决其潜在病理学而显示可以阻止疾病进展的治疗方法。
快速提醒一下，NPC是一种极其罕见、持续进展的神经退行性疾病，由遗传性溶酶体贮积症引起，并导致过早死亡。在美国，我们估计大约有300至350名患者被诊断为NPC，而估计有900人患有该疾病。Myplifa的获批标志着治疗范式的根本转变，我们相信其解决疾病进展的能力是一个重要的差异化因素，将带来长期成功。我们对团队为支持医疗社区和符合条件的患者所做的工作感到无比自豪，并怀着强烈的紧迫感。
我们从患者和医生那里收到了积极的反馈，这反映在自上市以来的强劲表现中，截至第二季度末共有129份处方表格，其中7份是在本季度登记的。通过上市初期的快速采用，我们已经能够覆盖美国超过三分之一的NPC确诊患者。这一群体主要包括我们扩展访问计划（EAP）中的患者，他们已经接受my PLIPA治疗长达七年，大多数患者仍在接受治疗。在我们早期上市渗透成功后，我们的商业化努力集中在增加诊断和治疗可及性上。
我们关注的第二类患者是那些已经接受NPC诊断但可能或可能没有接受治疗的患者。这些患者通常在卓越中心被诊断，并与当地提供者协调进行持续护理。我们已经绘制了这些卓越中心之外的转诊模式，并正在与更广泛的处方者群体接触。我们患者的最后一部分是那些患有NPC但尚未被诊断的人。我们对患者社区的贡献和责任之一是提高对这种毁灭性疾病的认识并缩短诊断时间。
我们通过疾病状态意识活动展示领导力，以帮助推动早期诊断。NPC的治疗是多方面的，我们的计划为疑似溶酶体贮积症的个体提供教育和基因检测选择。随着对MY Plytha的认识不断提高，我们期待扩大我们的覆盖范围，为更多患者服务。我们与倡导组织的合作非常重要，我们的支持受到了热烈欢迎。我们还提供了更多关于我们在最近会议上的强大存在感的细节，Xevra和我们的专业药房与护理人员和NPC患者互动。这些是我们建立作为可靠合作伙伴声誉的一些方式。
Myplifer在欧洲的另一个令人兴奋的机会，我们估计大约有1,100人患有NPC。我们的优先事项之一是获得欧洲批准，并确定最佳的市场进入策略，以确保更多患者能够获得治疗。就在几周前，我们宣布向欧洲药品管理局提交了Aroma MAA，比我们2025年下半年指导的早期时间提前完成。这是Zebra的另一个重要且及时的里程碑。为了支持提交，我们收到了欧盟监管机构的指导，并组装了一个强大的数据包，包括自我们向FDA提交以来生成的新机制和长期临床数据。
我们已经展示了与Miglustat的协同效应，Miglustat在欧洲获批用于MPC，并且是这个更成熟市场的标准治疗，我们在那里建立了EAP计划，第二季度末增加到89名患者。为了进一步推动我们在科学和医学界的努力，我们开放标签扩展研究的数据最近发表在《分子遗传学与代谢杂志》上。该论文展示了在12个月关键试验结束后，NPC患者在48个月开放标签扩展阶段接受MY plipa治疗的令人印象深刻的长期疗效和安全性结果。
此外，我们发表的数据显示，MyPIPA上调了属于协调溶酶体表达和调节网络（CLEAR网络）的基因表达，针对NPC的潜在病理生理学，以改善自噬，减少胆固醇积累并防止细胞死亡。随着NPC市场的发展，制定治疗指南对NPC社区将变得更加重要。我们相信，我们通过最大的NPC临床试验患者数据集建立MY plipha的益处，并将这些数据发表在同行评审期刊上，将有助于指导治疗决策。现在转向Olprova，这是一种用于某些尿素循环障碍的治疗方法，我们之前讨论过我们在这一上市中经历的有限拉动，第二季度继续有一份处方登记表。
过去几个月中，我们改进的营销努力集中在确定最适合OLPRVA的患者，加强我们的患者支持服务，并解决报销挑战。然而，采用仍然缓慢，我们保持谨慎。Josh将在电话会议后期提供有关产品性能的更多细节，Lidlane将提供与当前趋势相关的非现金费用的财务细节。继续我们的管线，我们正在推进soliferolol作为血管埃勒斯-当洛斯综合征（VEDS）的潜在治疗方法，在第三阶段Discover试验中。VEDS是一种严重的遗传性结缔组织疾病，其特征是动脉、胃肠道和子宫的剥离和破裂风险。
Soliprolol是一种肾上腺素受体调节剂，被认为可以减少大动脉和中空器官血管壁的机械应力。在第二季度，我们在Discover试验中登记了7名患者，使总数达到39名患者，而完成试验所需的患者为150名。与患者倡导者、治疗医师和诊所合作，识别具有导致该疾病的COL3A1基因突变的患者的基因检测计划正在加速，提供了更高的可见性，并有可能加速未来的登记。我们正在通过专注于我们服务的患者，推进我们成为领先罕见病公司的愿景。
我们的战略平衡了近期的运营卓越与敏捷性和财务灵活性，以支持为患者和股东建立可持续价值的举措。让我将电话会议交给Josh，他将提供有关我们商业产品的更多细节。Josh
谢谢Neil，下午好。让我们从用于NPC的myplifa开始。MYPLIFA与Miglustat联合使用是唯一一种在关键安慰剂对照研究中显示可以阻止疾病进展12个月的治疗方法，该研究使用NPC临床严重程度量表，这是唯一经过验证的NPC进展测量方法，评估临床有意义的标志物，如运动、认知、言语和吞咽障碍。在第二季度，我们收到了7份处方登记表，我们的产品净收入环比增长了26%，反映了新患者需求以及获取和保留。新登记定义为提交给我们专业药房的处方，开始福利调查过程以确定报销资格。
在第二季度，我们的覆盖范围达到了所有覆盖生命的52%。这与我们在上市阶段的预期一致，对于那些未被立即覆盖的其他患者，我们已通过医疗例外途径实现了报销。我们继续积极参与与支付方的讨论，以促进报销，我们目前的重点是向支付方展示MYPLIFA的临床价值，特别是利用我们的长期开放标签扩展数据，这些数据显示了长达五年的持久临床益处。我们的现场团队，包括案例经理，继续在前线发挥关键作用，与患者和医疗保健提供者合作，应对报销环境。
他们的努力在帮助克服获取障碍和让患者及时获得支持以确保覆盖方面发挥了重要作用。此外，我们的Amplify Assist计划是一个集中资源，协助临床医生、办公室和患者应对报销挑战，并支持我们所有商业化产品的覆盖，受到了热烈欢迎。进一步推动我们渗透到第二类患者，那些已被诊断并正在接受其他治疗或未接受治疗的NTC患者。我们有许多正在进行的举措。我们强调我们数据的稳健性，在科学、医学和倡导相关会议上展示，医生和患者可以更多地了解mykwaifa的治疗影响。上个月在国家尼曼-匹克病基金会会议上，关键意见领袖和西北大学Feinberg医学院教授Barbara Burton博士概述了MYCLIFFA和我们前所未有的长期数据。
我们在东南地区遗传学组会议上也有类似的强大存在感，展示了四张海报。正如Neil提到的我们开放标签扩展研究的最近发表，我们的长期48个月数据为医生突出了临床益处的持续时间。具体来说，在第一个评估时间点12周时看到了疾病进展的改善，然后在异质性NPC患者群体中持续了五年以上，没有新的安全性问题。这些结果与我们的关键试验数据一致，该数据显示，与安慰剂相比，MY Klifa与Miglustat联合使用在一年的研究期间阻止了疾病进展。
展示关键数据和见解，如这些最近出版物中提供的，是我们战略的重要组成部分，以提高对MY PLIFA对患者可能产生的临床有意义影响的认识，我们将继续执行我们的出版战略以支持处方决策。第三类患者，那些未被诊断的患者，对我们来说是一个重要的人群，缩短诊断时间以更快阻止疾病进展至关重要。我们的疾病状态意识活动“Learn Read between the Signs”旨在提供教育和基因检测资源，以支持新NPC患者的诊断。
该计划有助于提高对该疾病的认识，并识别以前未被诊断且可能是my Klifo候选者的患者。转向Alpruva，UCD是罕见的遗传性代谢紊乱，其特征是氨的过量积累，这可能具有神经毒性并导致神经认知损伤甚至死亡。尽管目前的治疗有效，但超过25%的高氨血症危机是由治疗依从性差引起的。Approvo的上市基于既定的疗效和安全性概况，但采用了一种创新的配方，提供了可口的选项，方便预测量单剂量包装，便于使用和随时控制氨。
我们相信Alpruva为UCD患者提供的益处。然而，我们看到的采用速度比预期慢。成熟的UCD市场和患者对现有治疗的满意度导致第二季度只有一份处方登记表。预计市场领导者的授权仿制药将进入市场，最终改变竞争动态。我们相信Alprova的概况以及我们的患者支持活动将使我们能够在这个变化的格局中竞争。我们积极参与与支付方的战略谈判以促进报销。在第二季度，我们的总体覆盖范围增加到79%。总之，我们的商业组织已达到临界规模，我们的能力优势正在我们的产品组合中得到利用。主要关注myfo，我们正在优先考虑并执行关键战略，为罕见病患者提供价值。现在将电话会议交给Ludwane，他将介绍2025年第二季度的财务结果。
谢谢Josh，大家下午好。除了今天电话会议中包含的财务细节，我们鼓励您参考Zebra的10-Q表季度报告以获取更详细的信息，我们打算稍后提交。2025年第二季度，我们报告的净收入为2590万美元，其中包括2150万美元来自My Plifa，30万美元来自Olprova，260万美元来自法国EAP对MacCamal的净报销，120万美元来自Astaris许可下的特许权使用费和其他报销，以及300万美元来自Dextropin的许可前期付款。对于我们的商业产品My Plyza和Dulpruva，我们在专业药房收到货物时确认收入。
2025年第二季度的产品收入成本为1400万美元，其中包括160万美元的非现金无形资产摊销。我们根据OLPROVA的当前趋势（包括登记、付费授权以及市场和竞争格局动态）进行季度评估，以评估某些无形资产和库存的可收回性。截至2025年6月30日，我们确认了5870万美元的无形资产减值非现金费用和1170万美元的库存减值。第二季度的运营费用为2420万美元，与去年同期相比增加了110万美元。
2025年第二季度的研发费用为340万美元，与2024年第二季度相比减少了71万美元，原因是1077第二阶段试验完成后第三方和人员相关成本减少。2025年第二季度的SGA费用为2080万美元，增加了82万美元，原因是今年早些年代理权争夺相关的专业费用以及2025年第二季度商业活动的其他费用。我们还确认了1.479亿美元的其他收入，其中包括1.483亿美元的PRD资产出售净收益，该交易于2025年4月1日完成。
这一一次性交易为公司提供了重要的非稀释性资本，并进一步加强了我们的财务状况。本季度的净收入为7470万美元，或每股基本收益1.24美元和每股稀释收益1.21美元，不包括一次性PRD出售、一次性非现金减值费用和本季度确认的库存过时费用。调整后的净亏损为320万美元，或每股0.06美元。2025年第二季度的调整后每股基本和稀释净亏损与2024年同期的GAAP净亏损1990万美元或每股基本和稀释亏损0.48美元相比。
我们对MY PLYFA上市的早期阶段以及通过稳健执行继续建立公司基础的进展感到满意。我们的重点仍然是执行我们商业产品的上市和我们的管线开发，包括支持欧洲的Arimoclomol MAA和正在进行的soliferolol第三阶段试验。截至2025年6月30日，现金、现金等价物和投资总额为2.177亿美元，而上一季度末为6870万美元。总债务约为6070万美元。我们相信我们现有的资本资源仍然足以让我们独立于资本市场执行我们的战略优先事项。
现在我将电话会议交回给Neil进行结束语。
谢谢Lidlaine。我们很幸运处于一个独特的位置，拥有商业疗法、CL后期开发计划和稳健的资产负债表来执行我们的优先事项。我们将我们的成功和势头归功于坚持我们的使命以及我们团队的奉献精神，致力于对罕见病患者的生活产生影响。我们未来的重点仍然是坚定地执行我们的四大战略支柱，以加速我们的变革性增长和长期价值创造轨迹。谢谢。我们现在将开放电话会议进行提问。
接线员谢谢。此时，如果您想提问，请按电话键盘上的星号一。您可以通过按星号二从队列中移除自己。我们将首先回答来自HC Wainwright的Brandon folks的问题。
嗨，感谢回答我的问题，并祝贺所有进展。也许从美国开始，我是。第二季度大多数新患者。员工或任何。嗯，我想是登记？您在美国开始看到的任何趋势。在登记方面，他们可能来自哪里？
Brandon，你在评论的第一部分有点断断续续。听起来你是在问我们，myplifa和任何趋势，但我可以请你重复问题吗？
是的，当然。只是任何专业对新的贡献最大。第二季度患者登记以及自上市以来，只是您在美国看到的任何趋势。在患者方面。登记那些不在EAP计划中的人？
我会请Josh评论关于专业的细节，但也许我会借此机会谈谈从第一季度到第二季度的整体强劲表现。在第一季度，我们的my apply收入约为1710万美元，从第一季度到第二季度增长了26%，达到2150万美元。这很大程度上与我们的患者服务组和现场报销团队帮助推动患者通过报销障碍以获取商业产品的患者登记表格的拉动有关。
团队在推动这一过程中做得非常出色。如果你看看我们从第一季度到第二季度的总登记数，我们在第一季度有122个总登记，第二季度末达到129个。这来自于一个相对较小的数字，但今天被诊断的300至350名患者中仍有三分之一。我会请Josh谈谈一些关于专业和趋势的内容。但请记住，就患者总数而言，这些都是小数字。
在美国，是的，谢谢你的问题。我们最初看到，正如我们预期的那样，早期患者来自那些参与我们EAP的临床医生，这些主要是神经科医生和儿科医生。现在，请记住，虽然许多这些临床医生可能接受过儿科医生培训，但他们正在治疗儿童和成人NPC患者。我们还看到医学遗传学家治疗这些患者，并且我们开始看到一小群精神病医生也在治疗这些患者。所以这与我们的预期非常一致，我们对目前看到的情况非常满意。
太好了。非常感谢。然后如果我可以转向欧洲。你们显然在美国的EAP转换方面做得非常出色。你们能帮助我们思考一下。在欧洲转换EAP患者的推动和拉动因素吗？如果你们在那里获得批准，与我们看到的在美国非常快速和出色的执行相比？
谢谢，Brandon。所以你说得对。你知道，如果你注意到，我们从去年这个时候的全球EAP中大约70到80名患者，主要是在欧洲少数市场。每个季度我们继续给你一个稍高的数字。我们在第二季度末有89名患者，这来自于我们拥有这个扩展访问计划的少数欧洲市场。
这些患者，如果我们考虑他们在治疗中的持久性以及他们在治疗中的时间长度，然后我们在每个市场层面获得批准后的能力，欧洲的报销将按国家进行。所以在实现这一点上是可变的。但我确实认为我们在欧洲EAP计划的持续增长，以及长期在计划中的患者的持久性，为我们一旦在这些国家获得报销就能够拉动这些患者提供了良好的基础。
太好了。非常感谢，并祝贺所有进展。
接下来是Cantor的Kristin Kloska。
大家好。祝贺又一个好季度。首先我想问你们谈到了不同的患者群体，其中之一是那些被诊断但尚未接受任何治疗的患者。你们能详细说明这意味着什么吗？这些是新诊断的患者，他们正在采取措施吗？他们对治疗感兴趣吗？希望了解更多。然后我有一个后续问题。
好的，Kristen，我今年要尝试四分卫，但这个问题我想直接交给Josh，谈谈我们被诊断的患者群体以及我们计划如何让其余患者接触到my pleifa。然后在我们继续解锁新诊断的患者的同时，我们也开始看到这一点。医生？
是的。具体来说，你的问题关于那些被诊断但未接受治疗的患者。这些通常是可能在一年前被诊断的患者，当时市场上没有任何治疗方法。当时，也许他们的症状不够严重，无法接受任何治疗。我们发现这些患者现在回到诊所，要么是他们的当地临床医生现在意识到治疗选择，要么是回到那些卓越中心。所以我们正在发现这些患者，现在我们已经上市大约九个月了，我们正在建立这种意识，并能够将那些以前未接受治疗的患者带到有资格接受my blythevil。
是的。Kristen，我可能只是跟进一下，Josh，也许从前一个问题来看，当我们想到这些卓越中心和那些与诊断卓越中心合作的当地医生时。正如我们在准备好的标记中谈到的，我们已经绘制了那些不在实际卓越中心的医生地图，我们的现场组织优化以确保我们能够教育和向这些医生提供my PLIFE，以防他们有一个以上的患者。
对吧。许多这些医生只见过一个患者，并且只有一个患者依赖那个卓越中心。现在他们有了my plipa的经验，我们有机会确保我们为他们提供疾病状态意识活动和其他一切，让他们知道如果他们见过一次，也许他们可以见两次。
好的，谢谢。然后你们能给我们一个概念，有多少比例的患者在使用付费mitzvah？然后我们的检查支持那些在使用联合疗法的患者。报销进展顺利，但好奇你们从你们的角度看到了什么。非常感谢。
再次，我可能会开始这个问题，Kristin。我们提供的指标是关于进来的处方登记表格的顶部。这允许我们展示漏斗的顶部，如果你愿意的话。然后我们提供那些覆盖生命。我们还提供报销。抱歉，收入数字。当我们谈论那些使用付费药物的患者时，你会看到从第一季度的1710万美元到第二季度的2150万美元。这是季度环比26%的增长。但从122个登记表格到129个，显然不是26%。
所以我们希望我们关于收入的指导，这是从底部出来的，能够提供关于付费表现的这一要点。是的。
我只想补充一下问题的这一部分，我们的患者服务团队在将登记转换为付费患者方面做得非常出色，并确保这些患者能够获得my place。同样重要的是，确保他们继续获得补充。所以这些患者的保留率也相当高。我想你还有第二个问题，实际上是关于联合疗法的。我们在患者接受联合疗法方面看到了什么？
是的。具体关于报销。抱歉，报销。
是的。嗯，我想提醒你，根据标签，接受my Klifa的患者也在接受miglustat。所以根据定义，这是这两种疗法的联合使用。我们没有看到任何推回或非常有限的推回从报销的角度来看。正如我们在准备好的评论中提到的，我们目前有52%的覆盖。对于那些没有被立即覆盖的患者，我们能够通过医疗例外途径获得报销。
再次感谢。
谢谢，Kristin。
再次，女士们先生们，按星号一。如果你有问题，我们将接下来回答来自citizens的Jason Butler的问题。
感谢回答问题，并祝贺第二季度。两个问题。我理解你们仍处于上市早期，可能需要时间来获得完全的清晰度。但你们现在。在几个季度之后，是否有感觉从登记表格到让患者获得报销药物的平均时间是多少？然后在保留方面，你们是否有足够的数据来谈论患者的保留率。那些不在EAP中的患者与你们在EAP中看到的保留率一致？谢谢。
是的，Jason，感谢来电。我会请Josh谈谈从登记表格到让这些患者通过系统然后进入商业药物的时间。肯定在改善。我会请Josh谈谈这一点。关于我们新用药物的患者保留率，我们只在上市的第二季度。对我们来说，很难告诉你关于持久性率和或处方依从率。只是第二个季度。你知道，一些患者只接受了一次商业补充，其他人接受了，你知道，七次。
所以我认为现在对我们来说还为时过早。通常我们需要大约六个季度才能真正获得持久性和依从率。所以我们需要更多时间来达到这一点。我能说的一件事是，我们的EAP患者转换为商业产品后，大多数这些患者一直在坚持用药，我们几乎没有或没有任何人停止用药。
我只想补充这一点，从支付方的角度来看，我们真的没有看到患者是否在EAP中的任何区别。所以我们更全面地看待保留率，并没有真正看到EAP患者和那些后来接受my plifa的新患者之间的任何实质性差异。所以我们的保留率在所有这些患者中仍然相当高。关于从登记到付费的时间，这根据患者可能参加的计划类型（商业或医疗补助）而有很大差异。
然后在商业内部，有高度的可变性。但我可以告诉你的是，所有支付方的时间框架都在大幅减少，以至于在某些情况下我们看到患者在72小时内获得覆盖。当然，不是所有人，但我们确实看到一些患者从登记到付费的转换非常快，我们继续看到季度环比改善。
太好了。然后我还有一个问题，关于显然你们在仔细考虑这里的战略。你们能谈谈在商业化产品方面的投资规模吗？这不直接与my plyfa重叠。只是想了解一下你们在产品上投入了多少以及你们如何考虑继续这一投资。
谢谢，Jason。所以希望我们在准备好的评论中已经说得很清楚了，我会在这里重申，我们今天的情况。我们有一个商业基础设施，实际上运行得非常好，当我们谈论处理我们的登记表格以及拉动这些患者通过我们的现场报销支持时。所有这些都是我们能够在第二季度为Myplifa提供强劲表现的工作。这与Old Prova完全协同。你问的问题，我想你是在问，如果我们拿出，你知道，my flight，运行opuva的成本会是多少？现实情况是，这与我们今天在SGA中看到的相当相似，因为高度的重叠和我们能够真正执行业务计划的能力，拥有这些卓越中心，你知道，全国大约40个，我们可以在整个链条中提供价值，从商业到医疗到疾病状态意识，真正帮助这个罕见病社区。
所以对我来说很难分开。在这方面非常有限，但协同效应对我们来说是巨大的。这为我们提供了一个很好的机会，能够真正做到这一点，赢得有一天再次这样做的权利。
太好了。谢谢。感谢回答问题。
接下来是Concord的Sumatra Kulkarni。
下午好。感谢回答那个问题。你们说七个额外的患者登记。表格在my FAR上使你们的总数达到129，符合。你们在这个上市阶段的预期吗？我们应该如何考虑未来的患者登记表格增长？你们认为Acne ursa的可用性，它也在资助PIC类型C，如何影响患者登记？
是的，谢谢Suman，感谢这个问题。我们期待明天在你们的会议上与你们共度时光。你知道，你很好地设置了这个问题。当我们想到美国诊断的300至350名患者中有129名患者登记到我们的计划中时，坦白说，我对这个组织的交付感到无比自豪。当我们考虑前进和季度或月度登记的可变性时，解锁300至350名患者与900名美国流行患者之间的机会，我们希望更像欧洲在这方面。
你知道，十年前当Miglustat在欧洲获批时，实际上只有少数患者被诊断。在欧洲有1100名流行患者中，大多数这些患者现在已经被诊断并接受某种治疗。所以我会请Josh谈谈一些他正在做的事情的领域和事情，以确保我们能够继续推动美国的业绩，但我们在欧洲有一个很好的比较，向我们展示随着我们继续投资，我们可以更像这个成熟市场，在欧洲有一个获批一段时间的产品。
是的，我们真的专注于这两个患者群体，那些被诊断但可能尚未接受治疗的患者。这真的是关于建立意识和重新强调myplifa的临床差异化以及它带来的所有好处，就它是唯一一种在12个月内证明可以阻止疾病进展的药物而言。我们能够在第一个临床时间点12周时证明我们对疾病有影响。我们最近发表了关于作用机制的新数据，这真的在my PLIFA和其影响疾病潜在病理学的能力之间建立了强有力的联系。
然后重要的是最近的开放标签扩展数据显示，这种效果的持久性持续长达五年。我们真的强调这些数据，并利用每一个机会来加强这一点。对于未被诊断的患者，我们有许多不同的策略来尝试将尽可能多的这些患者带到诊断，以便他们能够尽快接受治疗并最终阻止疾病进展。我们有一个疾病意识活动“Read between the Signs”。与之相关的是一个基因检测能力，允许医生测试那些他们可能怀疑是否患有NPC的患者。
然后我们使用其他非常复杂的机器学习来根据NPC患者的概况识别尚未被诊断的患者的体征和症状，这将帮助我们继续教育临床医生如何识别这些患者。所以我们对这些事情感到非常兴奋，正如Neil提到的，我们将欧洲视为一个模型，可以帮助我们确定或展望我们如何看到诊断率随着时间的推移而增加。
是的，Suma，也许我只想再补充一件事。抱歉，继续。
哦，是的，我在。关于管线。所以你们在Saleprolol用于血管埃勒斯-当洛斯综合征的Discovery试验中登记了7名患者。你们对登记的进度有多满意？在什么时候你们会。能够让我们知道我们何时可以期待该试验的顶线数据？
Adrian和我们在一起，但我会开始并交给他。他，你知道，当我们想到在第三季度末，第四季度初，我们重新建立了这个试验的登记，并开始投资于筛选队列中优秀患者的策略。但还有一些我们一直在执行的策略，我会请Adrian多谈谈，以真正获得一个更高质量的call 3A1基因已识别的患者，然后可以进入试验并有机会被筛选然后登记。
我认为我们开始在这里看到一些牵引力。但Adrian，你能在这里提供一个更新吗？
是的，几个月前我们开始了一个基因检测计划，我们还与大多数这些患者实际被看到和治疗的中心联系。我指的是核心301阳性vets患者，我们有很多医生有兴趣将患者转介到试验中，并且患者兴趣很大。看到这一点实现需要一些时间，因为将这些患者带到筛选过程需要相当长的时间。
所以我们非常希望在下一季度报告积极的成果。
谢谢。
Suman，我之前想说的是，当我们想到美国的Nieman Fixi时，有时与我们一直在看的情况相反，我们正在用最大的NPC临床数据集上市myplifea产品，这些数据集曾经被放在一起。除此之外，我们不仅仅是用12个月的数据上市一个产品。我们现在用一个现在有五年的临床数据上市一个产品，加强了治疗效果的持久性。在上一季度发表的开放标签扩展研究中，我们现在也能够阐明我们谈到的机制作用工作。
我认为这只是开始。我们处于一个非常幸运的位置。通常你不会第一次用一个有五年的数据的产品上市。所以当Josh谈到拉动他的团队在利用我们的数据优势与支付方推动意识方面所做的工作时，这正是我们正在做的强劲表现或部分强劲表现的原因。我们能够将MAA作为一个新的MAA提交，具有这些新的非常强大的数据集。这使我们处于一个极好的位置，能够将my PLIFEA带到欧洲和全球其他地区，并照顾美国以外的NPC患者。
所以我们非常幸运，我们能够真正依靠许多在那里工作的人，并在这个疾病领域工作了很长时间，现在为NPC患者执行。
谢谢。明天我还有更多问题要问你们。
期待。
接下来是William Blair的Sami Corwin。
嘿，团队，祝贺本季度的进展，感谢回答我们的问题。我好奇现在有多少独特的MYPIPA处方者，以及过去一个季度这一数字的增长情况。以及你们是否接近处方者饱和，然后你们相比上一季度显著扩大了MYPIPA的覆盖生命，你们认为覆盖生命还能进一步扩展多少？你们是否知道还有任何政策正在最终确定中？谢谢。
谢谢，Sammy。我实际上会将这两个问题都交给Josh，独特的处方者以及是否有任何处方者疲劳，这绝对没有。
是的。所以我们看到处方者数量有了相当显著的增长。当我们最初上市并处理EAP患者时，这些患者是在少数EAP研究者的照顾下。你可能看到临床医生有12到8名患者。现在，随着我们进入下一批患者，我们看到临床医生治疗三、四名，也许一两名患者。所以自然地，处方者数量，独特的处方者，有了相当显著的增长。我们预计这将持续，因为这真的是一种超罕见疾病，现在我们进入那些一年内看到一两名患者的临床医生。
所以处方者基础将继续增长，我们预计生命和患者的数量也会增长。我想你问了一个关于报销和覆盖生命的问题，正如所指出的，我们今天达到52%，这与我们在上市阶段的预期非常一致。这更多反映了那些尚未将my Plifea提交给他们的PMT委员会的计划。一些计划在产品上市后等待九到12个月才做出这些决定。所以我们预计这个数字在我们的上市过程中会增加。
一个好的类比是看看Elprovo，它在市场上已经有一段时间了，在一个更成熟的市场。正如我们所指出的，它达到了79%。所以你可以看到我们绝对从今天的52%覆盖生命增长。
有帮助。谢谢。
欢迎。接下来是Guggenheim Securities的Eddie Hickman。
嗨。大家下午好。感谢回答我的问题。祝贺所有进展。我想跟进一个之前的问题，只是更详细地了解这种渗透。如果我们具体想想那些三分之二的被诊断患者，你知道，他们有MPC，而你们尚未渗透，我们应该期待在接下来的几个季度中新的患者登记表格的类似节奏吗？或者你们是否达到一个点，开始变得难以找到这些患者？这有点超出了寻找新患者，只是在这些已知的被诊断患者中。然后只是一个后勤问题，患者可以同时开始Miglustat和Myplifat吗？或者支付方是否曾经要求，或者医生是否曾经要求延迟让患者稳定在Miglustat上，然后再尝试为myplifa获得覆盖？感谢。
是的，谢谢，Eddie。我想这些问题我会交给Josh处理。是的。
所以回答你的第二个问题，患者绝对可以同时开始Miglustat和MyClife。我们看到一些新患者，新接受治疗的患者，同时开始这两种药物。所以这绝对是可能的。你的另一个问题真的是关于登记的节奏。我们在未来的季度中期待什么？我只想说，现在上市还为时过早，无法给你任何感觉，也无法给你任何趋势的感觉。我认为当你看看我们的登记情况时，这很好地反映了我们看到的需求。
我认为更重要的是，从dent销售表现的角度来看，26%的增长真的说明了我们能够转换那些进来的患者，并能够将他们转换为付费然后保留这些患者的能力。然后当我们真正开始执行我们一直在谈论的与新患者识别、建立临床差异化意识相关的举措时，我们预计登记将在接下来的几个季度中进来。但再次，现在可能还为时过早，无法给你任何趋势的感觉。
明白了。谢谢。
最后提醒按星号一，如果你有问题，看起来我们没有其他问题等待，这结束了今天电话会议的问答部分。我现在将程序交回给我们的主持人进行任何额外或结束语。
是的，谢谢接线员。也感谢今天参加电话会议的各位。我们期待在未来向你们通报进展。祝你们一周愉快。
谢谢。这结束了今天的节目。感谢您的参与。您可以随时断开连接。