身份不明的发言人
Thane Wettig（首席执行官）
David Delucia（首席财务官）
Gaia Vasiliver Shamis
身份不明的参会者
William Blair
Matthew Keller（Wainwright & Co）
感谢您的耐心等待，欢迎参加FibroGen 2025年第二季度业绩电话会议。此时，所有参会者都处于只听模式。在发言人演讲结束后，将进行问答环节。要在问答环节提问，您需要按电话上的星号11。如果您的问题已得到解答并希望退出队列，只需再次按星号11。提醒一下，今天的节目正在录音。现在，我想介绍今天节目的主持人，来自Life Science Advisors的Gaia Seamus。
请继续。
谢谢，Jonathan。大家下午好。感谢您今天加入我们，讨论FibroGen 2025年第二季度的财务和业务成果。我是LifeSci Advisors的Gaia Shamis。今天与我一起参加电话会议的有首席执行官Thane Weddig、首席财务官David delucia以及FG3246、FG3180和Roxadustat的产品团队负责人Carol Geddam。在准备好的发言之后，我们将开放电话会议进行提问。我想提醒您，今天电话会议中的发言包括关于FibroGen的前瞻性声明。此类声明可能包括但不限于与阿斯利康和安斯泰来的合作、财务指引、临床试验的启动、入组、设计、进行和结果、监管策略和潜在的监管结果、研发活动、商业成果和运营结果、与我们业务相关的风险以及某些其他业务事项。
每个前瞻性声明都受到可能导致实际结果和事件与该声明中预测的结果和事件存在重大差异的风险和不确定性的影响。这些和其他重大风险的更完整描述可以在FibroGen提交给SEC的文件中找到，包括我们最近的10K和10Q表格。FibroGen不承担任何公开更新任何前瞻性声明的义务，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。报告公司财务结果和业务更新的新闻稿以及今天电话会议的网播可以在fibrogen网站的投资者部分找到，网址是www.fibrogen.com。
说到这里，我想把电话会议交给首席执行官Stane Weddig。Stane
谢谢Gaia。大家下午好，欢迎参加我们2025年第二季度的业绩电话会议。在今天的电话会议上，我将提供关于我们正在进行的FibroGen转型工作的最新情况，重点关注我们的三个主要优先事项：FibroGen中国的出售、我们主要资产FG3246的推进（一种针对CD46的潜在首创抗体药物偶联物及其在转移性去势抵抗性前列腺癌中的伴随PET成像剂）以及Roxidustat用于治疗低风险骨髓增生异常综合征贫血的前进路径的明确化。然后，我们的首席财务官David Della Chia将回顾财务情况，之后我们将开放电话会议进行提问。在第3页幻灯片上。
我想向您更新我们的近期战略优先事项，首先是FibroGen中国出售给阿斯利康。正如我们之前所述，这对FibroGen来说是一次真正变革性的交易，因为它简化了我们的运营，允许偿还我们与摩根士丹利战术价值的定期贷款安排，并提供了获取公司在中国持有的现金的最有效途径。在2月份宣布时，出售的总对价预计约为1.6亿美元，其中包括8500万美元的股权价值和交易完成时预计在中国约7500万美元的净现金。
在我们5月份的第一季度业绩电话会议上，我们将中国预期净现金指引提高了2500万美元。我们很高兴地分享，我们现在预计总对价约为2.1亿美元，比我们最初的指引增加了5000万美元，比我们第一季度的指引增加了2500万美元，这是由于交易完成时中国的净现金高于预期。重要的是，现金的增加进一步延长了公司的现金跑道至2028年。中国国家市场监督管理总局的审查正在进行中，我们预计交易将在本季度获得批准并完成。
其次，我们仍然高度专注于推进FG3246和FG3180在转移性去势抵抗性前列腺癌或MCRPC中的应用，我们继续推进试验启动活动，并有望在今年第三季度开始FG3246和FG3180的二期单药治疗试验，与FibroGen中国出售的时间一致。第三，我们在7月中旬与FDA进行了积极的C类会议，并收到了该机构的正式会议纪要。我们在一项关键的三期试验的多个关键要素上达成了一致，该试验用于治疗高输血负担患者的低风险轻度骨髓增生异常综合征相关的贫血。
C类会议请求基于Matterhorn三期试验的事后亚组分析结果，其中roxidustat在基线时高输血负担的患者中显示出有意义的效果。这组患者需要并会受益于一种方便且持久的治疗。我们正在努力完成三期试验的研究设计，并计划在今年第四季度向FDA提交最终方案。最终，我们仍然相信，我们精炼的焦点、简化的资本结构以及跨两个临床项目的多个近期催化剂，使我们能够在近期为患者和股东创造价值。
我现在将概述我们在MCRPC中的FG3246和FG3180项目。第5页幻灯片强调了晚期前列腺癌中高度未满足的需求。在美国，每年约有29万名男性被诊断出患有前列腺癌，其中有6.5万名可药物治疗的患者，癌症已经转移并变得去势抵抗，导致五年生存率约为30%。对于能够延长这些男性生存期的新治疗方法，仍然存在重大机会。我们估计，仅在美国，这转化为一个可寻址市场，年销售额超过50亿美元。
FG3246可能是这种新的治疗选择。在第6页幻灯片上，我们强调了我们的靶点的新颖性，即CD46的肿瘤选择性表位，它具有几个显著特征。它在肿瘤发生过程中上调，并帮助肿瘤逃避补体依赖性细胞毒性。重要的是，CD46的表达在从局部去势敏感性前列腺癌进展到转移性去势抵抗性前列腺癌的过程中也上调，并在雄激素信号抑制剂治疗后进一步过表达。正如您在右侧图表中所看到的，与PSMA相比，CD46在MCRPC组织中高度表达，患者间变异性较低，中位表达较高，使其成为一个有吸引力的治疗靶点。
转到第7页幻灯片，FT3246是我们正在开发的用于转移性去势抵抗性前列腺癌的潜在首创ADC。ADC将YS5抗体与MMAE有效载荷结合，专门靶向CD46的肿瘤选择性表位。FG3246代表了一种雄激素受体无关的方法，在临床上将其与目前正在开发的其他前列腺癌治疗方法区分开来，其中大多数靶向PSMA。伴随PET成像剂FG3180利用与FG3246相同的YS5靶向抗体，也处于临床开发阶段。在临床前研究中，PET成像剂已证明对CD46阳性肿瘤细胞的特异性靶向和摄取。
我们相信，拥有患者选择生物标志物不仅可以在未来的三期试验中更好地丰富患者群体，还可以在前列腺癌治疗范式中区分FG3246。此外，FG3180作为FG3246的伴随诊断，可能代表一个重要的商业机会，类似于现有的PSMA PET剂。第8页幻灯片回顾了一期单药研究的主要结果。该研究包括56名转移性去势抵抗性前列腺癌患者，他们未进行生物标志物选择，并且在接受FG3246之前接受了中位数为5线的治疗。
在40名可评估疗效的患者中，观察到平均无影像学进展生存期为8.7个月。此外，根据RHESYST 1.1确认的总体缓解率为20%，36%的患者观察到PSA下降超过50%。不良事件与其他基于MMAE的ADC疗法观察到的一致。该研究的全部结果今年早些时候发表在《临床肿瘤学杂志》上，总的来说，在一期单药研究中，FG3246显示出我们认为令人信服的临床活性。在第9页幻灯片上将这些结果放在上下文中。
当我们查看RPFS结果时，FG3246在其一期研究中的公认监管终点与其他可比较的早期研究相比。FG3246在40名经过大量预处理的患者的强大样本量中展示了8.7个月的RPFS。虽然由于研究设计和先前前列腺癌治疗的差异，我们无法直接与这些试验进行比较，但这些RPFS结果令我们鼓舞。在第10页幻灯片上，我们强调了正在进行的由研究者赞助的与恩杂鲁胺联合研究的1B部分的先前报告的初步疗效数据。这些中期结果包括17名未进行生物标志物选择的患者的数据，其中70%之前接受过至少两种先前的arsi治疗。
除了确定FG3246的二期剂量外，该IST还展示了令人鼓舞的10.2个月的无影像学进展生存期，71%的可评估患者观察到PSA下降。我们有望在2025年第四季度报告二期的主要结果，其中还将包括用FG3180（我们的宠物生物标志物）治疗的患者的CD46表达数据。在IST的二期部分。在第11页幻灯片上，有一项交叉试验比较，比较了在大量预处理患者中的单药试验和FG3246联合试验的初步结果与晚期试验中二线治疗的RPFS结果。
虽然由于研究设计和先前前列腺癌治疗的差异，我们再次无法直接与这些试验进行比较，但我们相信基于这些结果，FT3246在单药和联合治疗环境中展示了有竞争力的RPFs结果。第12页幻灯片强调了将开始的二期单药剂量优化试验设计。
在第三季度。
今年我们计划招募75名。
在ARSI后化疗前设置中的患者，跨越三个剂量水平，以确定。
基于疗效、安全性和PKA参数的三期最佳剂量。重要的是要注意，FG3180将是研究的一个组成部分，因为我们试图证明在这个全人群队列中CD46表达与ADC反应之间的相关性。另一个重要的设计元素是使用GCSF作为主要预防措施，以减轻在MMAE有效载荷中常见的3级或更高中性粒细胞减少症，并且在一期单药试验中经历过。添加GCSF旨在减少剂量减少和中断，并可能在二期试验中使ADC治疗更耐受和更一致。
计划在2026年下半年对二期试验进行中期分析，并将包括疗效、安全性、PK和暴露反应数据，鉴于开放标签设计，我们将在数据可用时报告。第13页幻灯片阐述了为什么我们对二期研究进一步验证一期研究中的疗效潜力如此乐观，我们认为有三个因素可以驱动相对于一期单药试验中观察到的8.7个月的RPF改善。首先，利用一期剂量递增和扩展研究中暴露反应关系的初步证据，从而使二期研究能够集中在一期试验中的三个最高剂量上。
其次，利用GCSF的主要预防措施可能减轻中性粒细胞减少症，这可以使ADC的暴露更一致，在治疗早期减少剂量中断或调整。这可能会延长治疗持续时间，并可能增强ADC的疗效。第三，与一期试验中中位数五线先前治疗相比，在较早的治疗线中招募更健康的患者。总的来说，我们认为这些设计元素有可能改善一期结果，并实现10个月或更长的RPFS，我们认为这是商业竞争力的基准。
第14页幻灯片描绘了我们对FG3246和FG3180的长期开发策略，我们认为这在前列腺癌中提供了重要的可选性。我们在MCRPC的ARSI3后化疗设置中有一个强大的二期单药试验，以进一步建立在一期研究中看到的令人信服的8.7个月RPFs。此外，二期研究将探索CD46表达与ADC反应之间的相关性，可能验证FG3180作为未来研究中的预测性患者选择生物标志物。我们相信，FG3246的开发途径解锁了顺序或平行的注册途径，因为FG3246将在多线治疗中评估，无论是单药还是与ARSI联合，在全人群队列或高表达CD46的患者中。
第15页幻灯片强调了FG3246和FG3180项目近期和即将到来的催化剂。我们有望在本季度启动二期单药试验，其中所有患者都将接受FG3180治疗，以评估其诊断性能以及CD46表达与FG3246反应之间的潜在相关性。此外，在第四季度，我们预计FG3246和恩杂鲁胺的二期IST的主要结果以及FG3180的数据。正如我之前提到的，我们预计在2026年下半年报告二期单药试验的中期结果。
总结第16页幻灯片，FG3246以前列腺癌细胞上的新表位为靶点，具有潜在的首创性。鉴于目前没有其他CD46靶向项目处于临床开发阶段，FG3246靶向CD46已经在单药和联合治疗环境中展示了有希望的早期疗效信号和可接受的安全性。我们对即将到来的里程碑感到兴奋，并期待在研究进展时向您更新项目。转向Roxidustat，第18页幻灯片强调了在低风险MDs相关贫血患者中未满足的需求和Roxidustat的潜力。目前的治疗仅对约50%的患者有效，目前市场上或后期开发中没有口服选择。
Roxadustat存在一个重要的机会，为二线及以后的患者提供一种持久的、方便的口服新治疗。转到第19页幻灯片，我想详细说明基于其他低风险MDS开发计划在低风险MDS中存在的巨大机会。我们认为该适应症将支持孤儿药指定，如果获得批准，将在美国为我们提供七年的数据独占性。这种潜在的独占性，加上有吸引力的市场机会和高效的商业模式，代表了一个重大的经济机会。总的来说，我们认为这些市场动态可能转化为Roxidustat在低风险MDS相关贫血中的重大商业机会。
转到第20页幻灯片，我想强调来自Roxidustat三期Matterhorn研究中高输血负担的低风险MDS贫血患者亚组的事后分析数据。在这个分析中，我们使用了国际工作组对高输血负担的定义，即在两个连续的八周期间内四个或更多的红细胞单位。这个定义被科学界广泛接受，也将被用作我们提议的三期试验的纳入标准。正如您所看到的，Roxadustat显示出有意义的差异，36%的Roxadustat患者实现了大于或等于56天的输血独立性，而安慰剂组仅为7%，名义p值为0.041。
这些结果与最近批准的两种用于低风险mds相关贫血的疗法的关键试验结果非常相似。提醒一下，在2023年底在ASH上展示并在此前的电话会议中强调的事后分析中，较高的输血负担被定义为四周内两个或更多的单位。在该亚组中，36.1%的Roxadustat患者实现了输血独立性，而安慰剂组为11.5%。这两个事后分析结果的一致性使我们相信Roxadustat可以展示有意义的治疗效果。在专注于高输血负担人群的三期试验中，我们在7月与FDA进行了积极的C类会议，并收到了该机构的正式会议纪要。
我们在第21页幻灯片上总结的关键三期试验的重要设计要素上达成了一致。正如我在上一张幻灯片中提到的，研究人群将包括在随机化前两个连续的八周期间需要四个或更多红细胞单位的患者，这些患者对先前的红细胞生成刺激剂无效、耐受或不符合条件。我们还与FDA就剂量方案达成了一致，包括2.5毫克/公斤的起始剂量，以及通过试验资格、剂量调整和停药标准管理潜在的血栓形成风险。我们目前正在评估8周和16周的红细胞输血独立性作为试验的潜在主要终点。
根据我们从FDA收到的反馈，团队正在积极努力完成关键的三期研究设计，我们预计在2025年第四季度向FDA提交评估roxiducedat用于低风险MDS和高输血负担贫血患者的三期试验的最终方案。与此同时，我们继续探索我们的临床开发选项，包括将Roxidustat作为全资资产保留并自行进行三期试验，或者合作该项目。我们已经开始接触，并最终选择我们认为最符合股东利益的路径。
说到这里，我现在将电话会议交给Dave讨论公司的财务状况。Dave。
谢谢Thane。我将首先回顾更新的FibroGen中国交易细节，然后提供公司2025年第二季度的财务表现。提醒一下，我们的中国业务在整个财务报表中反映为终止经营。我们将继续报告我们的中国业务和终止经营。在第23页幻灯片上，我们强调了交易的关键财务条款摘要。根据协议条款，Fibrogen将获得8500万美元的企业价值加上交易完成时FibroGen在中国持有的净现金，现在估计约为1.25亿美元，总对价现在预计约为2.1亿美元。
这比我们2月份的初始净现金指引增加了5000万美元，比我们5月份的更新指引增加了2500万美元。提醒一下，Fibrogen在中国的净现金价值包括Fibrogen在Folly Kong净现金中的份额，这是FibroGen和阿斯利康共同拥有的联合分销实体。鉴于公司目前约4000万美元的市值。我们认为，交易完成时预期净现金的这些增加代表了股东的有意义的结果，并进一步延长了公司的现金跑道至2028年。重要的是，FibroGen将继续累积中国产生的现金，直到交易完成。
这次真正变革性的交易使我们能够偿还与mstv的高级定期贷款安排，完全获取我们在中国的现金，并将公司的跑道延长至2028年，以支持美国的开发计划。现在来看公司2025年第二季度的财务状况，2025年第二季度的总收入为130万美元，而2024年同期为100万美元。对于2025年全年，我们将收入指引的下限提高到600万美元，并预计总收入在600万美元至800万美元之间。现在来看损益表的下方，2025年第二季度的总运营成本和费用为1340万美元，而2024年第二季度为4740万美元，同比下降3400万美元，即72%。
2025年第二季度的研发费用为590万美元，而2024年第二季度为3240万美元，同比下降2650万美元，即82%。2025年第二季度的SGA费用为710万美元，而2024年第二季度为1490万美元，同比下降780万美元，即53%。在2025年第二季度，我们记录了来自持续运营的净亏损1370万美元，或每股基本和稀释净亏损3.38美元，而2024年第二季度的净亏损为4710万美元，或每股基本和稀释净亏损11.79美元。
对于2025年全年，我们更新了我们的总运营成本和费用指引，预计在6500万美元至7500万美元之间，这比我们之前的指引中点减少了500万美元。这也比2024年全年减少了61%，现在转向现金。截至6月30日，我们报告了2350万美元的现金、现金等价物和应收账款在美国，包括中国的余额在内，总合并现金、现金等价物和应收账款为1.421亿美元。公司在2025年第二季度实现了正向现金流，总合并基础上产生了1370万美元的现金流。
鉴于公司将继续从其中国业务中累积现金，直到出售交易完成，我们预计公司在2025年第三季度中国出售交易预期完成之前，将在合并基础上保持正向现金流。中国交易完成后，我们计划偿还与摩根士丹利战术价值的高级担保定期贷款，导致约8000万美元的现金流出。这包括7500万美元的本金余额、应计未付利息和适用的预付罚款，在我们的MSCV定期贷款偿还后。
我们预计公司将拥有至2028年的现金跑道。谢谢，现在我将电话会议交还给fain。
谢谢Dave。总之，我们对FG3246和Rocksadustat的临床开发计划感到非常兴奋。我们期待在不久的将来完成FIBERG中国的出售，并继续推进我们的美国开发计划。凭借我们强大的资产负债表和延长至2028年的现金跑道，我们在我们令人兴奋的管道中有多个近期催化剂。首先，即将启动FG3246的二期单药研究，我们的潜在首创ADC NFG3180，其在MCRPC中的伴随PET成像剂。其次，我们有望在今年第四季度报告FT3246与恩杂鲁胺联合的IST二期部分的主要结果。
第三，随着从FDA收到的积极反馈，我们现在有了推进Roxidustat用于治疗低风险MDs相关贫血的前进路径。我们正在完成关键的三期方案，并预计在2025年第四季度提交。总的来说，这些事件为2025年下半年及以后奠定了令人兴奋的基础。我们期待在未来几个月内向我们的利益相关者提供进一步的更新。我现在想把电话会议交给接线员进行问答。
当然。今天我们的第一个问题来自William Blair的Angie Shea。请提问。
哦，太好了。祝贺所有监管和业务发展进展，感谢您回答我们的问题。从SG3246开始，我很好奇您对此的看法。只是因为与一些KOLs交谈，他们越来越希望在第三阶段将多西他赛纳入对照组。我知道这还很遥远，但我很好奇，在开发这个资产时，是否有一些与多西他赛联合的数据很重要，以便为未来的三期计划做准备。第二部分主要是关于第四季度的更新。
我只是好奇您是否有任何特别关注的临床参数以及成功的标准，以便它们可以为3246的临床特征提供信息。我还有几个关于Rockset的后续问题。
好的，Andy，谢谢你的问题。显然，关于三期的问题，我们有点超前了。我认为我们已经做了一些思考，我将请Carol分享一些我们初步的想法。但再次，我想提醒一下，我们现在和最终的三期设计之间还有很多时间和空间。
设计可能看起来像。但Carol，你有什么想法吗？
谢谢Andy的问题。正如你所说，这是一个不断发展的领域，我们当然在观察正在发生的事情，并在适当的时候做出决定。关于我们三期的正确对照组是什么，我们当然认识到它可能包括一个医生选择的对照组，包括ARSI转换和潜在的多西他赛，也许还有其他。所以这是一个需要密切关注的发展领域。
谢谢Carol。然后Andy，关于与恩杂鲁胺联合试验的第四季度更新，我认为我们感兴趣的是看到更成熟的RPFS数据。所以我们之前披露的10.2个月是在17名患者中的。
在剂量递增阶段，将有额外的24名患者来自2.1毫克/公斤加恩杂鲁胺的扩展阶段。所以我认为我们想看看RPFS数字是否保持在那里。你知道，我们之前对10.2个月感到非常兴奋。如果我们在41名患者的更广泛人群中看到类似的结果，除了我们在剂量递增阶段的17名患者中看到的，我认为我们会相当满意。Carol，你还有什么补充吗？
没有补充。
谢谢。
太好了。那么转向Vraksa，你概述了这里有趣的商业机会。还有来自孤儿药指定的70年独占性。所以我很好奇你对rocsa的IP格局的最新想法。你知道，关于组成和其他IP可以叠加的内容，以给我们一个关于美国潜在市场独占性的估计。这是第一个问题。第二个问题，既然你收到了会议纪要，我对在ESA治疗人群中的合理对照组有点好奇。我们应该考虑像安慰剂对照还是可能是一个活性对照？然后，也许你可以分享一些你的统计假设。
它是基于Matterhorn亚组分析还是考虑了一些误差范围？谢谢。
谢谢Andy。
第一个关于独占性的问题，我认为我们想要考虑的是，你知道，孤儿药指定的最低七年独占性。你知道，我们确实有其他机会通过各种形式的IP来延长这一点。所以我认为我们至少会考虑七年。但我们此时不会进一步评论，你知道，如果我们进入，你知道，与潜在合作伙伴的保密讨论，显然也会保留这一点。关于三期设计和，你知道，合理对照组。
这将是一个与机构商定的安慰剂对照试验。所以正如我们在评论中阐述的，这是在ESA后设置中。所以这些是对ESA无效、符合条件或不能耐受的患者。然后他们将随机分配到Roxidustat 2.5毫克/公斤起始剂量或安慰剂。我们现在不会评论任何统计假设。我们确实相信试验将大约有200名患者。这与IMERG和metalstat和luspatercept的medalist试验都非常一致。
luspatercept试验，我相信是229名患者。Metalstat是，我想，178名患者。所以我们考虑在这两个试验的中点或接近中点。但我们不会在统计考虑或假设方面进一步评论。Carol，还有什么要补充的吗？
只是我认为，有了Taine概述的那些纳入排除标准，我们将Ruxiducet定位在二线到三线设置中。所以是在ESA失败的患者中，我们允许先前的lewisbattercept，所以它是在二线三线设置中，将是一个安慰剂对照试验。
明白了。这很有帮助。非常感谢。
还有其他问题吗？
Andy，对我们来说就这些了。非常感谢。
不，非常感谢。
谢谢。我们的下一个问题来自H. C. wainwright的Matthew Keller。请提问。
嘿，大家下午好，感谢您回答我们的问题。我也加入祝贺法庭和监管更新的行列。但我的问题是，您已经触及了这个主题，但在3246一期数据发表之后，我很好奇您可能从医生社区收到了什么样的额外反馈，特别是关于那些结果。
是的，谢谢Matt的问题。
你知道，我们还没有，我会说，深入参与广泛的医生社区。显然，我们有一组密切的顾问，他们非常关注转移性去势抵抗性前列腺癌领域的持续发展。他们对数据感到鼓舞。我认为JCO出版物中的另一个数据点，我们不一定会经常谈论，但它显然在那里，那就是似乎有一个剂量反应，因为所有五个ORR都是在至少2.7毫克/公斤的患者中实现的。
但人们继续对这个项目感到兴奋，我们显然已经与临床站点进行了对话。我们已经选择了站点。所以我认为我们从临床站点听到的是，在这个ARSI后化疗前设置中，像FG3246这样的机会有一个明确的位置，带有伴随PET成像剂，不仅因为该领域未满足的需求，而且因为它提供了一个非PSMA的机会。这也是我们从许多这些临床站点听到的，他们对靶点感到兴奋，对现在有一种非PSMA方法可能帮助患者感到兴奋。
Carol，你也对此有很好的了解。所以你的任何补充评论都会。
受到赞赏
只是重申。
我们在二期准备工作中从站点得到了非常好的反馈，关于ADC可以真正适应的未满足需求的领域。谢谢。
是的，太好了。非常有帮助。不好意思，非常感谢。
还有其他问题吗，Matt？
没有了，对我们来说就这些。
好的，
谢谢。
这结束了今天节目的问答环节。我想把节目交还给Thane Wedding进行任何进一步的发言。
是的。谢谢John。我们感谢大家参加今天的第二季度业绩电话会议，并感谢您。
对FibroGen的持续兴趣。祝您度过愉快的一天。
谢谢大家。
谢谢各位女士们先生们参加今天的会议。这结束了节目。您现在可以断开连接。祝您有美好的一天。
SA。
SA It. SA。