身份不明的发言人
Raffi Mark Asadorian（首席财务官）
Vincent J. Angotti（首席执行官兼董事）
Shakil Aslam（首席医疗官）
身份不明的参会者
Eduardo Arce（WestPark Capital公司）
James Molloy（Alliance Global Partners）
Nazibur Rahman（Maxim Group）
欢迎参加Talphera 2025年第二季度财务业绩电话会议。本次电话会议通过Talphera官网投资者关系板块的"活动"页面进行网络直播，网址为www.talphera.com。您可以通过访问Talphera官网投资者关系板块收听本次网络直播的回放。现在，我将电话转交给Talphera首席财务官Raffi Asadorian。
谢谢Andrew，感谢大家今天参加我们的电话会议。今天我们发布了2025年第二季度财务业绩及相关业务更新新闻稿。今天与我一起参会的有我们的首席执行官Vince Angotti，以及Talphera首席医疗官Shakil Aslam博士。在开始之前，我想提醒听众，在本次电话会议中，我们可能会根据联邦证券法的定义作出前瞻性陈述。这些前瞻性陈述涉及Talphera运营和未来结果的风险和不确定性。请参阅我们的新闻稿以及公司提交给证券交易委员会的定期报告和年度报告，了解与这些前瞻性陈述相关的风险讨论。
这些文件可以在我们官网的投资者关系板块找到。现在我将电话转交给Vince。
谢谢Raffi。大家下午好，感谢各位参加今天的电话会议。我们对过去一个季度取得的进展感到兴奋，特别是在去年年底加速Nefro研究入组方面。在宣布Shakil Aslam博士成为Talphera首席医疗官后，我们开始重组Nephro临床研究，包括改变临床研究机构的目标特征，向FDA提交各种研究方案变更，包括将研究规模从166名患者减少到70名患者，并调整内部流程以确保加速研究入组，目标是在2025年底前完成研究。
我非常高兴地告诉大家，我们现在有证据表明所有这些变更确实是适当的调整，我们有信心正在朝着实现目标的正轨前进。在过去六周里，我们已经看到来自前三个新目标特征研究机构的入组率大幅提升。这个目标特征包括肾脏科医生、主要研究者和在医疗ICU筛查患者的机构。因此，自5月以来，入组患者总数已经翻了一番多。这些研究机构，加上预计将在本季度剩余时间开始入组的另外六个新目标特征研究机构，应该能让我们按计划在今年年底前完成研究。
Aslam博士和我最近刚刚访问了许多新研究团队所在的机构。除了观察他们的研究参与度外，我也对这些机构对NAFAMOSTAT的渴望感到非常鼓舞。根据他们的说法，如果获得批准，基于其特性及在其他国家的使用情况，nafamostat将成为CRRT的首选抗凝剂。虽然我们仍需完成研究，但这些研究者的反馈继续强化了我的信念，即如果获得批准，nafamostat将成为CRRT抗凝市场的主要产品。增加更多合适的临床研究机构和主要研究者对实现入组率提升至关重要。
提醒一下，新的研究机构特征特别集中在：1)进行研究所在的重症监护室类型，例如医疗ICU而非外科或心胸ICU，后者是许多原有研究机构的重点；2)主要研究者的专业，特别是肾脏科医生作为筛选入组患者的主要负责人，而非重症监护医生或其他专家，后者是原有研究机构PI的专业；3)机构启动新研究的行政效率。Aslam博士在评估初始研究机构后确定了这些特征，认为这对成功及时入组至关重要。
除了现有新特征研究机构入组加速以及随着我们增加新研究机构带来的机构参与兴趣外，我们认为还有其他有利因素支持nafamostat的市场潜力。这些包括：1)推进同情使用IDE。正如我们上次电话会议所述，我们已经收到多家机构的接洽，正在讨论在同情使用IDE下为特定患者群体使用FAMOSTAT，这些患者对其他可用的CRRT抗凝剂反应不佳；2)柠檬酸盐持续短缺和肝素潜在的供应链问题。鉴于肝素和柠檬酸盐反复短缺，医疗保健提供者正在询问nafamostat的及时可用性。
现在，在我将电话转交给Aslam博士提供更多细节之前，让我提醒大家，如果获得批准，NIAID将成为FDA批准的唯一用于连续肾脏替代疗法的区域性抗凝剂。这一点很重要，因为目前使用的产品肝素（具有全身性）和柠檬酸盐（标签外使用）存在许多缺点。现在我将电话转交给Aslam博士。
谢谢Vince，大家下午好。入组率加速和新研究机构参与度都非常令人振奋。随着我们从原有研究机构转向之前描述的新目标特征研究机构，我们现在共有7个研究机构正在积极筛查。我们有4个原有或旧特征研究机构和3个新目标特征研究机构。这些新研究机构已经入组了迄今为止15名患者中的90%以上。重要的是，这三个新研究机构的入组率令人印象深刻，验证了我们改变研究机构目标特征的策略。
这些研究机构在过去六周内已经入组了9名患者，这符合我们的入组预测。我们终止了一个原有研究机构，因为其筛查数量低且未能入组任何受试者。我们预计将在第三季度增加6个新研究机构，全部具有新特征。事实上，其中几个最近已经激活，将很快开始入组。这让我相信，对NAFTA研究进行重大方案变更并转向具有不同特征的研究机构的重新启动是成功的。
随着本季度增加6个具有类似特征的新研究机构，我们预计研究入组率将进一步加快，因为这些是CRRT量高于原有研究机构的大型学术机构。正如我们上次电话会议所述，我们继续与一家大型机构推进同情使用IDE。该机构的医生认为，对于目前可用抗凝剂有禁忌症的特定患者群体，存在迫切需求，需要替代方案。我们正在向FDA提交同情使用IDE。这是一个为不能接受目前可用抗凝剂的患者提供替代方案的机会，这些患者因此经常出现CRRT回路凝血。
我们还没有确定时间表，但我们想分享这些信息，因为这不是我们收到的第一个此类请求。很明显，目前用于CRRT的抗凝剂并非理想产品，市场上没有FDA批准的区域性抗凝剂。我们将提供有关同情使用IDE提交进展的更多信息，说到这里，我将电话转回给Vince。
谢谢Aslam博士。在我将电话转交给Raffi之前，我想重申我们的观点，即Nafamostat项目的三个关键风险要素——临床、监管和商业风险——由于多种原因处于较低水平。首先，nafamostat在日本和韩国作为CRRT抗凝剂已有30多年的使用历史，我们知道其疗效和安全性记录，这最小化了临床风险。试验设计已与FDA达成一致，包括更广泛的纳入标准和减少患者数量，所有这些都有助于最小化研究执行风险。其次，我们有一条清晰的监管路径，包括FDA的突破性疗法认定，这为我们提供了与机构高效接触的机会，从而实现快速审查和响应时间。
最后，虽然我们知道总是存在商业风险，但我们认为鉴于目前用于CRRT回路抗凝的产品（即肝素和柠檬酸盐）的缺点，这种风险得到了缓解。正如您从Aslam博士那里听到的，市场显然需要一种FDA批准的区域性抗凝剂。现在我将电话转交给Raffi进行财务更新。
谢谢Vince。我们在加速临床研究入组的同时，继续关注效率。因此，我们将之前公布的2025年预期现金运营费用指引下调至1600万至1700万美元的范围，其中包括与执行和计划在今年年底前完成Nefro CRRT注册试验相关的预估费用。这比上一季度提供的1700万至1900万美元范围有所降低。我们2025年第二季度的现金运营费用（即研发和SG&A费用合计）为370万美元，而2024年第二季度为430万美元。
不包括非现金股票薪酬费用，2025年第二季度这些金额为350万美元，而2024年第二季度为400万美元。2025年第二季度现金运营费用的减少主要是由于人员费用和其他一般行政费用的减少。截至2025年6月30日，我们的现金余额为680万美元，包括4月2日完成的第一轮融资所得款项。提醒一下，融资分为三轮等额部分，第一轮在初始交割时收到，另外两轮在达到17名患者入组、35名患者入组以及股票交易价格在宣布每个里程碑后高于每股0.73美元时承诺。预计从另外两轮融资完成获得的资金，加上2025年6月30日的680万美元现金，应该能够支持公司到预计今年年底完成研究。
现在我将电话转回给Vince。
谢谢Raffi，我想开放线路回答大家可能有的任何问题。接线员。
谢谢各位女士们先生们。我们现在开始问答环节。如果您有问题，请在电话上按星号键加数字1。您会听到提示音表示您已举手。如果您想退出提问流程，请按星号键加数字2。如果您使用的是扬声器电话，请在按键前拿起听筒。请稍等第一个问题。第一个问题来自West Park Capital的Ed Arce。请提问。
嗨，各位。希望一切顺利，祝贺Nefro入组进展和费用运行率。一个主要问题，可能还有一个后续问题。只是想更好地了解，鉴于你们现在已经提供了关于这些新特征研究机构加速的所有细节，我想更好地了解你们预计到年底达到70名患者入组目标的加速情况，考虑到过去六周已经入组了9名患者。也许可以谈谈你们预计在第三季度剩余时间和第四季度的进展曲线。谢谢。
嘿，Ed，我是Vince。祝贺你的新职位，欢迎参加电话会议。我可以帮忙回答这个问题。看，入组率正在显著提高，显然新研究机构以相同的速率入组。除了它们规模更大之外，在许多情况下，最新的研究机构，如果做数学计算，你看看将在接下来大约一个半月内上线的9个研究机构。按照我们的目标特征，从9月到12月平均四个月，我们需要总共55名患者。
这大约是每个研究机构每月1.5名患者。我们过去六周的当前运行率高于这个数字。所以我们没有看到运行率曲线或变化。事实上，按每个研究机构计算，它会稍微低一些。关键是让这些研究机构启动运行。正如Abzel博士提到的，在接下来的6个新特征研究机构中，有两个实际上昨天刚刚上线，他们的入组应该很快就会开始。即使8月剩余时间没有任何入组，如果我们假设每个人都在9月上线并开始入组，运行率将与这三个新特征研究机构的历史运行率持平。
所以我们不是在谈论每个研究机构基础上的加速，尽管这可能会发生。我们只是在谈论产生他们已经做到的。
好的，很好。这很有帮助。然后我想知道，你们提到了这个项目，你们为想尝试的机构提供产品。正如你们提到的，考虑到所有问题，特别是现在肝素和柠檬酸盐的使用和供应问题，鉴于他们的使用，我想这是不止一个机构或设施，是否有机会利用他们拥有的数据，也许不是为了批准，但可能是为了未来发表和支持商业推广。
是的，我先从背景开始回答，然后Aslam博士当然可以评论为什么这些机构。特别是我们正在相当迅速地推进这条路径的一个机构很重要，以及同情使用实际捕获数据的要求。因此，虽然我们在去年和今年到目前为止参加了许多不同的CRRT会议，但我们不断收到该领域专家的接洽，他们所在机构的患者特征可能对其特定情况是独特的。虽然我们不能满足每个人的同情使用需求，但我们正在与一两个机构相当积极地推进这条路径，基于他们处理自身要求的能力，因为他们那边有要求，以及他们的患者群体是独特的，意味着与我们当前研究的内容并不重叠。
所以，Aslam博士，我将转交给你谈谈这些机构可能有哪些类型的患者特征，为什么这些人要求nafamostat，以及他们关于数据捕获等方面的要求。
当然。谢谢Vince，祝贺Ed。所以，绝对正确。我们从这些患者收集的数据，虽然这不会成为我们疗效数据集的一部分。然而，我们更大的数据集将包含每个接触过thermostat的患者的全部安全数据。这个数据集将出于安全原因成为我们提交的一部分。显然这将用于发表，以强调目前不适合或没有资格接受肝素或柠檬酸盐的患者实际上可以安全有效地接受Famostat进行CRT抗凝。因此，我们提供同情使用famostat的这些患者是接受化疗的患者，结果他们的骨髓严重受损。所以他们血小板计数非常低，这禁忌使用肝素。而且由于白细胞计数低，这些患者也会感染并进入败血症，最终可能出现肝功能异常，这禁忌使用柠檬酸盐。所以这些机构真的很难处理这些患者，因为他们不能给他们目前市场上常用的两种药物。
其中一种，显然柠檬酸盐是标签外使用。而且他们非常非常频繁地出现凝血，因为癌症会增加你凝血的风险。所以这是一个非常特定的患者群体，目前无法在我们的临床研究中捕获。但在这个群体中存在巨大的未满足需求。因此，我们在那里使用的数据将对我们在获得Nafamostat批准后的商业需求非常有帮助。这回答了你的问题吗？
是的，这很有帮助。感谢详细说明。再次祝贺进展。
谢谢。
下一个问题来自Alliance Global Partners的James Malloy。请提问。
嘿，各位。谢谢。我想知道你们能否详细说明之前电话会议中提到的肝素和柠檬酸盐短缺问题。那么，目前情况如何？这种情况持续多久了？你们认为预计何时能解决？然后在第二轮融资达到17名患者时，考虑到从目前看来要达到每股0.73美元还有很长的路要走，这会阻止这笔资金到位吗？或者你们认为投资者会放弃这个要求？
是的，好问题，James。我先回答第一个关于我们持续听到或观察到的肝素和柠檬酸盐供应链问题。所以肝素是间歇性的。历史上有一系列有据可查的供应链挑战，它们每年在不同时期继续发生。因此对它的依赖变得困难，因为供应链并不总是供应充足。柠檬酸盐我们经常收到。今年有很多。机构告诉我们他们库存低或耗尽。我不能告诉你这种特定短缺的原因。
可能是某些工厂的制造问题以及其他可能的供应链问题。但我们知道柠檬酸盐不仅用于CRT，它还用于其他领域如血库等。所以产品在CRRT之外有需求。所以当你把两者结合起来，每年我们参与这个项目或这个治疗领域时，我们继续听到关于两者的挑战。有时它们比其他时候更快得到解决。我认为关键是这些产品的CRRT使用者总是对他们将拥有的供应以及是否可预测感到紧张。
我想第二个问题与融资有关。Raffi。是的。
嘿，Jim。所以我们显然需要资金来完成PMA提交。关于投资者有义务提供资金的两个条件的问题——显然是17名和35名患者入组，然后是股价。我们会看到。对吧？我们会看到在我们达到或宣布17名患者入组后会发生什么，这应该很快就会到来。但我们知道的是，投资者确实有权放弃这些。当我们与他们讨论时，绝大多数人真的只关注17名患者的里程碑，而不太关注股价。
所以如果我们没有达到0.73美元，我们当然必须与他们讨论。但他们有权放弃。兴趣真的集中在17名患者的里程碑上，因为这是他们最想看到的，看看我们是否能获得我们现在看到的加速和势头。
明白了。向Aslam博士致敬，他重新调整了试验设计并使其重新运转。绝对计划正在实现。
谢谢。
实际上，我让你们总结一下。快速问题。推动数字下降的OPEX主要组成部分是什么。看看。如果你们只是将当前季度的数字推算出来，你们远低于2025年1600万至1700万美元的运营费用。我们预计下半年会有增长吗？
我们预计会有，是的。
会增长。
也许我们有点保守，但会增长，因为入组现在刚刚增加，并且随着我们进入第三和第四季度，入组正在增加。
明白了。
非常感谢。
谢谢James。
下一个问题来自Maxim Group的Naz Rahman。请提问。
大家好。祝贺进展，感谢回答我的问题。我只有几个问题。第一个是关于新研究机构启动的。显然之前你们在研究机构启动方面有很多后勤、行政问题。我想知道在这一点上，是什么让你们有信心能够在第三季度末之前让新研究机构启动并运行入组，基本上达到2025年底完成的目标？我的第一个问题。
是的，Naz。我转交给Shaquille，因为Shaquille在审查这些机构方面做得非常出色。在进入合同流程之前。所以Shaquille，也许你可以评论一下审查流程以及我们在行政进展方面实际看到的表现。
当然。谢谢Naz。所以，是的，所以当我们查看新研究机构时，我们使用的标准之一是他们能多快让研究机构启动运行。因此这些研究机构有一些关于他们文书工作时间表的历史数据。除此之外，其中一些研究机构让我们感到非常放心的是，他们有关于从开始文书工作到开放入组实际需要多长时间的内部基准。所以其中一些研究机构的基准是90天或120天。
所以三到四个月是他们自己的时间表。如果他们超出这个时间表，他们会受到训斥或惩罚。所以这对一些研究机构非常有帮助。此外，正如Vince提到的，我们也改进了我们的一些内部流程，我们如何与他们管理合同流程。我们非常非常非常亲力亲为。所以我们非常非常快地周转事情。我们获得外部资源小组帮助我们处理所有文书工作。现实是我们非常接近在本季度末激活所有研究机构。
就像每天一样，我们都在联系开始这些启动访问，为他们获取日期。所以我们非常有信心在本季度末，我们将有所有9个具有我们目标特征的研究机构启动并运行入组。其中一些新研究机构正在上线。它们真的是大容量研究机构。所以是的，正如Vince提到的，入组率可能不会在我们当前的研究机构加速，尽管我认为随着时间的推移，随着他们对患者和临床试验更加熟悉，它可能会加速一点。
但一些新研究机构正在加入。他们的入组率，我预计会比当前新目标特征研究机构高得多。
我想补充的是，Naz，重要的是这些研究机构现在都不是从零开始的。我想强调Shaquille所说的。我们已经走得很远了。事实上，在接下来的6个新特征研究机构中，有两个已经在上周和本周激活。所以他们应该在本月开始入组。这给我们留下了另外4个研究机构，我们已经达成CTA，预算达成一致。我们安排SIVs，即研究机构启动访问，全部在本季度完成。
所以我们不是从零开始。在任何情况下，我们都已经处于冲刺的最后阶段。
明白了。这非常有帮助。我的下一个问题是关于患者入组的。所以本来想问，显然你们对一些研究机构进行了交叉校正，但你们运行这项研究已经一年多一点了。我想知道不同研究机构或患者对入组试验的顾虑是什么？是因为很多这些都是危重患者吗？增加的研究者担心入组他们或患者他们不想同意入组试验或家属？最近的启动或最近的入组，更多是新研究机构的功能，更有效地理解fam stat，还是更多是因为这些短缺？所以这些研究者决定，好吧，为什么不入组这项研究？
Shaquille，我先回答这部分，然后你可以谈谈新研究机构的特征。供应真的不是问题。看，当我们从公司前所有者接手这个项目时继承的原始研究机构，那些原始研究机构是该公司基于他们之前在ICU的开发项目有关系的研究机构。那个产品是一种血管加压药。那个产品使用的PIs通常是重症监护医生。那项研究通常与那些重症监护医生一起从外科ICU提取患者，这些患者群体并不是我们为CRRT看到的。
这些是非常好的研究机构，非常好的研究者，非常好的血管加压药疾病状态的人。我相信他们认为因为他们是ICU的重症监护医生，会很容易过渡到CRRT研究。这基本上是我们继承的每个研究机构。Asiman博士进来，评估了研究机构，并很快基于他作为肾脏科医生的经验和参与CRRT，诊断出虽然这些是伟大的机构和医疗中心非常有才华的PIs，但对于CRRT研究，需要转向肾脏科医生，他们从医疗ICU提取患者。
所以原始研究机构，虽然被继承，真的不适合这项研究。向前推进，随着Adzam博士的专业知识介入，他改变了那个特征。现在，Osm博士，你可以评论为什么最近加速。也许你可以谈谈你看到的其他指标，为什么你觉得患者入组正在发生。
当然谢谢Vince。正如Vince提到的，我们之前的研究机构，它们是伟大的研究机构，但它们对这个特定适应症真的不是很高效。主要是因为他们的患者群体。他们筛查的患者有很多心脏衰竭，心力衰竭，他们是心脏手术后的患者。大多数这些有肾衰竭的患者也有心力衰竭，并且正在接受肝素治疗ECMO和其他体外疗法。所以他们因为其他适应症有全身性肝素。所以这是我们最大的挑战，每个月同意的患者真的很少。所以因为很早就查看这些患者，他们没有资格。其次，我的偏见可能是肾脏科医生感觉非常接近CRRT，而不是重症监护医生。因为重症监护医生通常是肺重症监护人员，他们关注肺和氧合和呼吸机。即使他们运行CRRT，CRRT对他们来说有点像副业。CRRT不是他们的主要关注点。而肾脏科医生，这是他们看到这些患者的唯一原因，只是为了管理CRRT。
所以他们非常接近CRRT中缺乏任何适当抗凝剂的情况。他们一直处理CRRT抗凝的并发症。要么患者出血，要么回路凝血，他们必须派护士每天更换回路三到四次。所以这是我的偏见，如果我们有这些肾脏科医生，他们会更负责研究并入组这些患者，因为他们真的非常非常渴望获得新的抗凝治疗选择和药物。所以两者都奏效了。我们查看过去六周左右，我们查看通过第一次筛查的患者的同意率真的显著增加，几乎飙升。
许多这些患者现在正在入组研究。所以我认为这真的归结为PIs对这个适应症有多热情，并接触和获得NFLMostat，以及他们是否有合适的患者选择。我认为这正是我们新研究机构和新PIs正在发生的事情。我不认为这真的是由于，尽管有，你知道，目前，如果你去FDA的网站，他们会列出，他们仍然将肝素列为短缺药物之一，因为原材料制造和短半衰期和保质期等问题一直存在。
所以这仍在继续，但我不认为这是导致入组激增或加速的原因。我认为这真的是PIs和研究机构的兴趣和热情。
明白了。这非常有帮助。谢谢并祝贺。
当然。
谢谢Matt。
女士们先生们，提醒一下，如果您有任何问题，请按星号键加数字1。我们将暂停片刻等待进一步问题。目前没有进一步问题。请进行结束语。
谢谢Andrew。再次感谢大家参加我们第二季度财报电话会议。正如你们所知，我们对取得的进展感到非常兴奋，所有这些都是为了在2025年完成EFRO试验，并在2026年获得FDA批准NIAID。我们将继续谨慎管理现金，并期待提供关于我们进展的更多更新。这结束了我们的电话会议，感谢大家对我们公司的兴趣。祝大家有美好的一天。
女士们先生们，今天的电话会议到此结束。感谢您的参与，请断开您的线路。