身份不明的发言人
Brian Ritchie（LifeSci Advisors）
Sergio Traversa（首席执行官兼董事）
Raj S. Pruthi（泌尿科首席医疗官）
Maged S. Shenouda（首席财务官）
身份不明的参会者
Uy Sieng Ear（瑞穗证券）
Ram。下午好，欢迎参加Romada Therapeutics 2025年第二季度财报电话会议。目前所有参会者均处于只听模式。在准备好的发言后，我们将进行问答环节。如需提问，请按星号1。提醒一下，本次电话会议正在录音，并将在Role Moda网站上提供重播。现在，我想将电话转交给LifeSci Advisors的Brian Ritchie。请继续，Richey先生。
谢谢。大家好，感谢今天加入我们。今天下午，Ramada发布了一份新闻稿，提供了业务更新并概述了截至2025年6月30日的三个月财务业绩。请注意，今天电话会议上讨论的某些信息受《私人证券诉讼改革法案》的安全港条款保护。我们提醒听众，在此次电话会议期间，Ramada的管理团队将做出前瞻性声明。由于与公司业务相关的风险和不确定性，实际结果可能与这些前瞻性声明中所述或暗示的结果存在重大差异。
这些前瞻性声明受Ramada今天发布的新闻稿和公司SEC文件中包含的警示性声明限制，包括截至2025年6月30日的季度10-Q表格报告，该报告将于今天收盘后提交。本次电话会议还包含时间敏感信息，仅准确反映2025年8月7日直播当天的信息。Relmata不承担任何义务修订或更新任何前瞻性声明以反映本次电话会议之后的事件或情况。
今天与我一起参加电话会议的有Ralmada首席执行官Sergio Traversa博士，他将简要概述最近的业务亮点；Raj Pruthy博士，Railmata的首席医疗官，他将概述NDV01；以及Rolmada首席财务官Megan Cinauda，她将提供Ceprolonen的最新进展并回顾公司第二季度财务业绩。之后，我们将开放电话会议进行简短的问答环节。现在，我想将电话转交给Sergio Traversa。Sergio？
谢谢，Brian。大家下午好，欢迎参加RELMADA 2025年第二季度财报电话会议。在今天的电话会议中，我将概述我们最近的进展和即将到来的里程碑。之后，Rajputi将回顾我们今天宣布的NDV01的6个月第二阶段数据更新。Maged将提供Cefranolone的最新进展并回顾我们的财务业绩，然后我将做一些结束语，我们将回答您的问题。Renman今年取得了良好进展。首先，我想强调四点。首先，我们对公司新增的两个候选产品感到兴奋：用于非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）的NDV01和用于强迫症（从Prader Willi综合征或PWS开始）的Cepranolone。
NDVO1和cepranolone与我们的产品收购标准非常契合。它们在初步研究中展示了概念验证数据和良好的整体安全性，并且有潜力成为同类首创项目。此外，它们各自针对重要且服务不足的市场，并有可能扩展到首个适应症之外。其次，我们很高兴地报告，NDB01的二期研究的六个月随访产生了令人印象深刻的应答率，91%的患者在NDVO1治疗后的任何时间点均达到高级别无病状态。提醒一下，NDVO1是Gencitabine和doxitaxel或gendosin的缓释制剂。
第三，我们扩大了团队，增加了两位在膀胱癌和泌尿肿瘤学领域备受尊敬的专家：Raj Proutin博士担任肿瘤学首席医疗官，J. Lawton博士担任临床顾问委员会主席。我们相信他们的贡献将对我们的成功起到关键作用。第四，我们在尽快将每个项目带给患者的目标上取得了重大进展。准备工作正在进行中，将于2026年开始NDB01和cepranolone的下一组研究。凭借两个有前景的候选产品、扩大的管理团队和临床顾问委员会、2060万美元的现金余额和干净的资产负债表，我相信Ramada已经准备好为每个项目采取下一步创造价值的措施。
接下来，我想请Prutti博士为您更新NDV1和新的6个月随访数据。Raj是一位成就卓著的泌尿学专家，在开发非肌肉浸润性膀胱癌新疗法方面拥有丰富的临床经验。Raj，你好吗？
谢谢Sergio，大家下午好。我很高兴成为Ramada团队的一员。我很高兴简要概述NDV01，并分享我们二期开放标签研究在高级别非肌肉浸润性膀胱癌患者中的积极六个月随访数据。美国每年约有85,000例新诊断的膀胱癌病例，美国有600,000人患有膀胱癌。约50%的新膀胱癌病例为高级别疾病，复发风险高，并可能进展。
我加入Ramada是因为我相信NDV01有独特的潜力成为NMIBC的领先膀胱保留疗法。这对我们的患者来说是一个激动人心的时刻。NDV01是一种新型的两种化疗药物吉西他滨和多西他赛（或gemdosi）的缓释膀胱内制剂。正如我们所说，它旨在基于过去十年学术中心的数据，显示这两种药物的联合使用达到了与历史标准治疗BCG相当或更好的应答率和无复发生存率，并且对于BCG无应答的患者，它可以提供有效的二线选择以避免膀胱切除术。
NDV01的缓释制剂旨在实现四个目标。第一，延长膀胱对GEM的暴露；第二，最小化全身毒性；第三，克服繁琐的处理和制备；第四，简化给药，减少患者和提供者的负担。NDV01以即用剂量提供给研究地点，可以在办公室内不到10分钟完成给药，无需专门的药房、生物安全柜或新的专用设备。转向二期研究，NDV01正在一项单臂单中心的非美国临床试验中评估高风险NMIBC患者。
患者接受NDV01治疗，每两周一次诱导期，随后每月一次维持治疗，最长一年，定期通过膀胱镜检查、细胞学检查（如有需要，活检）进行评估。二期研究设计为招募最多70名局部非转移性高风险NMIBC受试者。主要终点是安全性和12个月时的完全应答率（CRR）。次要疗效终点是应答持续时间和无事件生存期。六个月随访的疗效评估包括六个月和任何时间点的数据分析。这些是与四月份在美国泌尿协会会议上提交的三个月数据相同的安全性和疗效参数。
对于六个月疗效评估，我们观察到基于21名患者在六个月时的完全应答率为90%。查看任何时间点的数据，我们观察到91%的完全应答率，即23名患者在任何时间点；对于BCG无应答疾病患者，我们看到88%的任何时间点CR；对于原位癌或cis患者，我们看到100%的任何时间点CR。六个月时无病状态的评估显示，21名可评估患者中90%在六个月评估时达到无病状态。这是基于29名入组患者，其中包括7名伴随CIS患者，22名乳头状疾病（即TA或T1）患者。
在研究中，其中5名患者已重新诱导，4名在3个月时，1名在6个月时。NDV01继续表现出良好的安全性。在六个月随访时，没有大于三级的治疗相关不良事件。最常见的治疗相关不良事件是尿痛和血尿，血尿仅在4%的患者中出现。大多数尿痛患者为一级，并在24小时内缓解。没有患者因不良事件而中止治疗。这些持久的六个月随访数据与我们的预期以及已知的GEM剂量疗效一致。
今天报告的结果增强了我们对NDV01作为一种有前景、有效、安全和持久的非肌肉浸润性膀胱癌治疗方法的信心。我们的目标是尽快将NDV01带给患者。我们计划在2026年上半年启动NDV01的三期研究。未来几个月的努力将集中在完成研究准备工作，包括与FDA就我们提议的试验设计进行互动，并将生产转移给合同制造商以完成临床批次的放大和生产。现在，我想将电话转交给我们的首席财务官Magd Sinuda，谈谈Sopranolone和我们的财务业绩。Magdalen
谢谢Raj。我将花几分钟谈谈Sopranolone，然后为您概述我们第二季度的财务业绩。Sopranolone是一种新型神经类固醇亚组GAMSAs（GABA调节类固醇拮抗剂）的成员。我们相信Sopranolone在GABA神经递质途径上的新作用使其具有独特的潜力，可以缓解强迫行为是常见特征的重复症状和障碍。这些障碍影响美国和全球数百万人，包括Prader Willi综合征和Tourette综合征等适应症。我们选择Prader Willi综合征（PWS）作为首个临床适应症，将用Sopranolon进行评估。
它影响全球约350,000人，包括美国约20,000人。PWS是一种复杂的遗传性疾病，通常表现为持续饥饿和暴食。目前的治疗重点是改善强迫行为和这种疾病的其他医学并发症。来自Tourette综合征患者的二期数据为Sopranolone在强迫症中的作用机制提供了概念验证，证明该化合物具有良好的整体耐受性。我们计划在2026年上半年启动PWS的概念验证研究。未来几个月的努力将集中在完成研究准备工作，包括与FDA就我们提议的试验设计进行互动，并建立我们的产品供应链，包括合同制造商。
现在转向我们的财务状况，我们相信我们严格的开发策略和两个有前景的创新候选产品显著增强了Rel Moda的管线长期价值主张。我们认为我们有望在今年年底及以后的关键里程碑上取得出色进展。正如Brian今天下午提到的，我们发布了一份新闻稿，宣布截至2025年6月30日的第二季度业务和财务业绩。截至2025年6月30日，Rel Moda的现金、现金等价物和短期投资约为2060万美元，而2024年12月31日为4490万美元。
截至2025年6月30日的第二季度运营现金使用量为640万美元，而2024年同期为1330万美元。展望未来，我们优先推进NDV01，同时推进每个项目的临床和监管策略。我们希望在今天的电话会议中明确我们的现金需求和跑道。我将回顾2025年第二季度的财务业绩。有关六个月业绩的信息包含在我们今天下午发布的新闻稿和10Q中。2025年第二季度的研发费用总计280万美元，而2024年第二季度为1070万美元，减少了790万美元。
支出减少的主要原因是随着REL 1017临床试验的结束，研究成本降低，部分被NDV01和Soprano贷款活动增加的成本以及研发员工薪酬增加所抵消。2025年第二季度的一般和管理费用总计740万美元，而2024年第二季度为810万美元，减少了约696,000美元，减少的主要原因是股票薪酬费用减少，部分被员工和咨询服务成本增加所抵消。2025年第二季度的净亏损为990万美元，或每股基本和稀释后0.3美元，而2024年第二季度的净亏损为1780万美元，或每股基本和稀释后0.59美元。
在我们开放电话会议提问之前，我将把电话转回Sergio做一些结束语。Sergio。
谢谢Maget。我想用今天电话会议中的关键信息结束。2025年对NMATA来说开局良好。首先，我们对我们的创新新项目感到兴奋：用于非肌肉浸润性膀胱癌（NMAIBC）的NDV01和用于强迫症的cepranolone。它们与我们的战略目标非常契合。其次，我们很高兴地报告，NDV01二期研究的六个月随访产生了令人印象深刻的应答率，91%的高风险患者在NDV01治疗后的任何时间点均达到无病状态。第三，我们扩大了团队，增加了两位在膀胱癌和泌尿肿瘤学领域备受尊敬的专家。
Raj Pruti博士担任肿瘤学首席医疗官，Yair Lotan博士担任顾问临床顾问委员会主席。我们相信他们的贡献将对我们的成功起到关键作用。第四，我们准备在2026年上半年启动NDB01的三期研究。此外，我们预计也将在2026年启动Prader Willis综合征的二期研究。凭借两个有前景的候选产品、扩大的管理团队和临床顾问委员会、2060万美元的现金余额和干净的资产负债表，我们相信Renmad已经准备好为每个项目采取下一步创造价值的措施。
随着我们的进展，我们对您的支持和今天抽出时间参加电话会议表示感谢。我们期待在今年全年继续向您更新我们的进展。接线员，我现在想开放电话会议进行讨论和提问。
谢谢女士们先生们。提醒一下，如果您想提问，请此时按电话键盘上的星号1。我们的第一个问题来自瑞穗证券的Oi ear。请继续您的问题。
嘿，伙计们。是的，祝贺六个月的数据。看起来非常非常令人鼓舞。所以也许帮助我们理解，你们手头的数据以及Urogen最近获得的产品批准。这些因素或事件如何影响你们对NDV01未来的思考，你们更关注高级别还是转向更大的市场和竞争较少的非高级别非浸润性膀胱癌市场。这是第一个问题。第二个问题是，当你们与FDA会面时，你们希望实现什么目标，以及你们将提交哪些数据？是的，现在先问这两个问题。
谢谢。
Sergio在这里。谢谢所有的问题。我认为Raj是回答您问题的最佳人选。Raj。
是的，谢谢。我认为您的第一个问题是什么是最佳方法？是高风险，我分享了非常令人兴奋的数据，还是像Urogen那样的低级别中等风险方法？我认为这是问题，我先回答这个。我认为第二个问题是关于FDA的。我认为您提出了一个很好的问题，关于前进策略。我认为您完美地概述了在低级别中等风险中有很大的机会。发病率和流行人群非常大。这些患者不仅每年新发肿瘤，而且会复发。
他们的复发率约为50%。因此，流行人群增加，患者承受的TURB3或经尿道膀胱肿瘤切除术的负担增加。我认为Urogen今年早些时候的批准为这一领域的单臂开放标签研究获得批准树立了良好的先例，这将引导与FDA的对话。所以我认为这对任何化学消融剂来说都是一个极好的机会。我认为我们看到化学消融正在取代每年约100,000例的切除术，成为临床医生更理想的替代方案，也是患者更希望的选择。
所以我认为这是一个极好的机会。然而，根据我们与您分享的数据，高级别疾病的疗效也很显著，我们将继续为泌尿科医生提供临床证据，并可能纳入指南。FDA的路径也很明确。这就是tar 200或Ferring的adstiladrin或Anktiva Keytruda等正在追求或已经实现的NCG。这是一个更困难的患者群体，规模较小，并且由于这些患者通常是BCG无应答的cis患者，所以更难招募。
再次强调，患者群体要小得多。但我认为我们有临床数据表明我们在高风险疾病中是有效的。所以我认为您概述的两个机会都非常适合NDV01。您的第二个问题是我们会问FDA什么？我认为主要问题之一将是讨论Urogen的路径是否有先例，他们今年早些时候做了，对我们来说在化学消融的单臂开放标签研究中是否可行？这将是我们与他们的主要问题。我希望我回答了您的问题。
是的。也许我可以问一个后续问题，如果可能的话。所以如果你们必须根据手头的数据（高级别）和你们希望推进或潜在更好的机会（低到中等级别），你们在哪里看到更多风险？也许帮助我们理解，什么会让你们有信心进入低到中等级别。
很好的问题。我认为与FDA的对话将非常重要。我认为另一个吸引人的原因是，我认为这是一个更快获得FDA批准的机会。我认为这些试验的招募速度会快得多。在低级别中等患者中，数量更多。所以我认为这是获得FDA批准的更快路径。为了让泌尿科医生掌握这一点，风险在于我们之前只有一项研究，那就是Urogen。积极的一面是它获得了批准，而且是今年。
但我认为FDA将帮助我们做出决定。
好的，如果可以的话，再问一个问题。我们应该如何看待未来的研发？研发费用大幅下降。我理解原因。我想你们是为了保存现金以优先推进NDV01。
是的，也许。OED外科医生。也许我应该回答这个问题。嗯，研发费用下降是因为我们没有招募患者。研发的主要成本是招募患者，我们计划在明年上半年启动cepranolone的二期研究和NDB1的三期研究后立即开始。所以在此之前，成本降低是因为制造准备和与FDA的对话这些都不是昂贵的活动。所以不要因为研发费用下降就认为活动也放缓了。
我们有足够的财务资源来做现在需要做的事情，当我们开始招募患者时，费用会增加。
好的。谢谢。
谢谢。Oi。
谢谢。女士们先生们。这结束了我们的问答环节和今天的电话会议。感谢您的参与，您现在可以断开线路。