身份不明的发言人
Brian Ritchie（董事总经理）
Jeffrey Stein（总裁兼CEO）
Frank Karbe（首席财务官）
Nicole Davarpanah（首席医疗官）
Les Tari（首席科学官）
Jim Beidle（首席商务官）
身份不明的参会者
Seamus Fernandez（古根海姆证券）
Eric Schmidt（Cantor Fitzgerald）
Nevon（加拿大皇家银行）
Joseph Stringer（Needham公司）
Roy Buchanan（Citizens）
Sarah Nik（H.C. Wainwright）
下午好，欢迎参加Cidara Therapeutics 2025年第二季度财报电话会议。所有参会者将处于只听模式。若您在会议期间需要帮助，可按星号键加零呼叫接线员。今天的演讲结束后将有机会提问。如需加入提问队列，请按电话键盘上的星号键加一。若要撤回问题，请按星号键加二。请注意本次会议正在录音。现在有请LifeSci Advisors的Brian Ritchie开始会议。请继续。
谢谢接线员，大家下午好。今天与我一同参加电话会议的有Cidara Therapeutics的总裁兼首席执行官Jeff Stein博士。在Stein博士的发言结束后，他将与首席财务官Frank Karbe先生、首席医疗官Nicole Davarpanah博士、首席科学官Les Tari博士以及首席商务官Jim Beidle先生一起参与问答环节。今天早些时候，Cidara发布了截至2025年6月30日的第二季度财务业绩和业务更新。新闻稿副本及公司演示材料可在其官网上获取。
请注意，今天电话会议上讨论的某些信息受《私人证券诉讼改革法案》安全港条款保护。我们提醒听众，在本次电话会议中，Cidara管理层将做出前瞻性声明。由于公司业务相关的风险和不确定性，实际结果可能与这些前瞻性声明中所述或暗示的内容存在重大差异。这些前瞻性声明需结合Cidara今日发布的新闻稿及公司向SEC提交的文件（包括10-K表年报及后续文件）中的警示性声明来理解。本次电话会议还包含时效性信息，仅截至2025年8月7日本次直播时有效。
Cidara无义务修订或更新任何前瞻性声明以反映本次电话会议之后的事件或情况。现在，我将电话会议交给Jeff Stein博士。
谢谢Brian，也感谢大家参加我们2025年第二季度的财报电话会议。我们在第二季度取得了重大进展，最显著的是公布了NAVIGATE 2b期临床试验的积极顶线结果、随后完成的4亿美元融资，以及与FDA和BARDA就CD388进一步开发进行的讨论。为了尽可能简洁地准备今天的发言，鉴于我们目前是一家非营收公司，我们不会在本次电话会议中专门回顾季度财务业绩，也不会重复之前已详细讨论过的信息。
相反，我会引导大家参考我们今天早些时候发布的新闻稿和10-Q文件。首先，我想提醒大家，Cidara专有的Cloudbreak平台能够开发新型药物FC结合物（DFCs），这是一类结合了小分子和单克隆抗体优势的全新药物。我们的主要资产CD388是一种每流感季只需使用一次的抗病毒药物，对所有流感毒株具有广谱活性，并且设计为对所有人群（无论免疫状态如何）均有效。其独特性质显著增强了抗病毒活性，使其可能成为克服现有疫苗和抗病毒药物局限性的变革性通用流感预防手段。
6月下旬，我们公布了NAVIGATE 2b期研究的顶线结果，该研究评估了单次给药CD388在健康成年受试者中预防季节性流感的有效性和安全性。研究于去年9月最后一周启动，并在2024年12月第一周（流感季高峰前）完成了超过5000名受试者的入组。受试者被随机分配到三个CD388剂量组和一个安慰剂组。主要分析包括截至2025年4月30日的所有可用数据。NAVIGATE研究最初旨在确定3期研究的剂量选择，并未针对统计学显著性进行设计。
在研究开始前，我们基于历史流感季平均值预计安慰剂组中有2%的参与者会患上流感。然而随着2024-2025流感季的发展，我们更新了这一预测，认为NAVIGATE研究中安慰剂组的发病率可能足够高以达到统计学显著性。基于这一更新预测，我们与FDA讨论并达成一致，修改了研究的统计分析计划以评估CD388相对于安慰剂的潜在统计学显著性。NAVIGATE研究中观察到的安慰剂组发病率为2.8%，这使得每个剂量组与安慰剂组之间均检测到统计学显著差异。
单次给予450 mg、300 mg和150 mg的CD388分别提供了76%、61%和58%的保护效力，各剂量组的P值分别小于0.0001、0.0024和0.005。考虑到与疫苗研究相比相对较小的样本量，这一结果非常显著。重要的是，每个CD388剂量组的预防效力数据均超过了季节性疫苗约40%的历史平均有效性。安全性和耐受性数据与CD388先前研究一致，且所有研究组别相似，未观察到安全性信号。虽然我们观察到明显的剂量-效应关系，但各剂量组与安慰剂组之间的安全性无显著变化。
NAVIGATE完整顶线结果的更多细节（包括数据电话会议的回放）可在我们官网的"投资者"栏目下获取。我们计划在今年晚些时候的科学会议上展示NAVIGATE试验的更多细节。我们相信这些结果对流感应领域具有开创性意义，并支持我们对CD388可能提供针对甲型和乙型流感的强效季节性保护的信心。基于这些有力数据，我们向FDA提交了2期结束会议申请，以审查数据并讨论3期研究的细节。
该会议已定于本月晚些时候举行。一旦收到FDA的会议纪要，我们计划披露计划中的3期研究的关键细节，包括研究设计、剂量选择和时间表。我们此前曾表示将在2026年春季在南半球启动这项研究。在等待FDA反馈的同时，我们有信心实现这一目标，但我们也做好了在今年秋季启动研究的运营准备（如果根据2期结束会议结果这成为可选方案）。如果我们能在今年秋季启动3期研究，我们相信该研究将在两个流感季（2025-2026年北半球和随后的2026年南半球流感季）期间完成入组。
在首个流感季后，我们计划进行中期分析以评估潜在的试验规模调整。我们计划首先将努力集中在需求未得到满足的高风险人群，包括高风险、共病和免疫功能低下的患者，因为他们受到流感的不成比例的影响（表现为住院率和死亡率显著升高），而目前可用的疫苗和抗病毒药物对他们服务不足。我们针对这些高需求人群的计划是CD388当前获得快速通道和优先审评资格的基础。此外，基于2b期结果的强度，我们已向FDA提交了突破性疗法认定申请，并预计在今年晚些时候收到该申请的结果。
我还想补充，我们已向BARDA提交了一份提案，如果获得资助，可能为CD388的生产和其他临床开发研究提供重要资金支持。我们也预计在今年年底前获悉该提案的结果。在我们准备推进CD388进入3期研究之际，我们处于强大的财务地位，最近完成了规模扩大的公开发行，总收益达4.025亿美元，这将为我们计划的3期研究完成提供资金。这笔资金还使我们能够进行更多支持性临床和非临床研究，以及额外的市场研究，以进一步描述CD388在美国和海外的成本效益和商业机会。
这包括强调流感在我们初始目标人群中造成的疾病负担，以及CD388可能实现的成本抵消。我们计划在与FDA就3期计划讨论结束后，在未来几个月内展示这些活动的结果。最后，我们迄今生成的数据进一步验证了我们的Cloudbreak DFC平台以及CD388提供针对季节性和大流行性流感毒株的通用保护的潜力。虽然疫苗在流感预防中发挥着至关重要的作用，但它们不能提供足够的保护，特别是对免疫功能低下的个体，这突显了对像CD388这样持久、广谱抗病毒药物的需求。
我们期待不久后与FDA讨论我们计划的3期研究设计和试验启动时间表。现在，我将把会议交还给接线员进行提问。
谢谢。我们现在开始问答环节。如需提问，请按电话键盘上的星号键加一。如果您使用的是扬声器电话，请在按键前拿起听筒。若要撤回问题，请按星号键加二。第一个问题来自古根海姆证券的Seamus Fernandez。请继续。
太好了。非常感谢提问。首先想请您帮助我们理解与FDA的C类会议可能存在的差异，以及您在分析师日分享的计划的3期设计。是否有任何潜在的或实质性的变更建议，或者您只是希望通过3期前讨论来澄清C类会议中的特定要点。然后关于BARDA的后续问题，我希望更好地理解您希望通过资助实现什么目标。
不知道您现在是否可以讨论这一点，但我认为我们有一些想法。不过听听这个项目的进展和BARDA的前景会很有趣。我最后一个问题是，这是否可能演变为包含订单的内容？目前尚不清楚政府是否关注禽流感或其他流感的传播，但我想知道实际推进到获得订单需要什么条件。如果BARDA资助获得批准的话。
非常感谢。
当然，Jonas。我先提供一些初步回应，然后请Nicole Davarpanah补充。关于我们即将与FDA举行的会议以及您关于与C类会议差异的问题，我们不预期会有实质性差异。我们在C类会议中已与FDA就3期计划达成基本一致。不同的是那次会议是在5月举行的，当时NAVIGATE 2b期结果尚未公布。现在我们有了结果，这是首次有机会在3期计划的背景下讨论这些结果。
显然，基于3期数据的强度和观察到的良好安全性，我们不预期关于BARDA计划的讨论会有重大变化。如您所知，提交这些申请时有基础期和可选期。我们预期如果获得资助，基础期将资助生产，特别是将生产转移到美国。然后可选期有各种选项，如果执行可能为支持额外临床研究提供大量资金。最后关于BARDA的任何订单，那将以禽流感爆发时的紧急使用授权形式出现。
基于2b期结果的强度，我们认为如果爆发疫情这将是一个选项。然而，我不预期在没有紧急使用授权的情况下会有CD388的储备订单。现在请Nicole就这些问题补充更多细节。Nicole
谢谢Jeff。我认为您已经说得很清楚了，你好Seamus。回到第一点，如Jeff所述，我们与FDA在试验人群、研究设计和终点方面已有大量共识。但当然那是在获得这些良好的2期数据之前。因此我们将举行这次会议以进一步确认，以防研究设计有任何变化（我们不预期会有）。一旦收到会议纪要，我们将公开分享任何可能的变更。
很好，非常感谢。
下一个问题来自Cantor Fitzgerald的Eric Schmidt。请继续。
好的，感谢提问。祝贺第二季度取得出色成绩。也许继续Seamus关于即将举行的FDA会议的讨论线，我假设首先是在8月，因为我认为您需要在60天内安排这些会议，如果我时间线有误请纠正。您计划如何向投资者更新会议结果？您计划向FDA提出哪些具体讨论点或问题？然后您是否也计划申请专员凭证？似乎CD388可能非常适合国家优先事项。
谢谢。
当然。Eric，都是好问题。如在对Seamus问题的回应中所述，关于FDA会议，这实际上是首次有机会在2b期数据的背景下与他们讨论3期计划。会议已安排，我们预计将在本月晚些时候举行。关于您对会议结果沟通的问题，我们将等待收到FDA会议纪要，然后详细沟通这些结果和纪要内容。关于您的另一个问题，我认为是CMTV凭证，我们已提交了一份兴趣声明，是一份350字的声明，尚未收到回复。
我同意CD388似乎非常适合。Eric，我还有遗漏您的问题吗？
我想您已经涵盖了。除非您愿意，Jeff，再谈谈在3期前会议上您希望从机构听到什么内容，然后再决定是否在本季推进。
是的，我再次回应，并请Nicole补充其他细节。主要是为了确认我们在C类会议上达成的共识。我们尚未披露这些细节，因为显然这些可能在2期会议后发生变化。因此我们将在收到FDA会议纪要后讨论这些结果。我们不预期会有重大变化，因为NAVIGATE研究的结果与我们和FDA在C类会议上讨论的预期基本一致。Nicole，您想对此补充其他内容吗？
谢谢Jeff。没有其他补充。
非常感谢两位。
下一个问题来自加拿大皇家银行的Brian Abraham。请继续。
大家好。感谢提问。我是代替Brian的Nevon。想就您提出的3期设计跟进更多细节。您计划入组更多免疫功能低下和高风险人群。这是否意味着试验可能比NAVIGATE试验更快达到所需事件数？能否解释为什么选择在两个或三个流感季期间入组试验，而不是像NAVIGATE试验那样仅一个流感季？另外能否提醒我们迄今生成的哪些证据表明388可以重复给药？您是否认为监管机构会希望在关键试验中看到重复给药的潜力？
当然，好问题。您能重复第一个问题吗？
当然。考虑到您计划入组的人群免疫功能更低且风险更高，您是否认为试验可能比NAVIGATE试验更快达到所需事件数？
很好的问题。实际上，我们认为相反，研究中安慰剂组的事件发生率将低于2b期。主要原因是，尽管您的问题暗示这是一个更脆弱的患者群体，但同时他们也是受到更多保护的群体。由于疫苗在保护这些患者方面的不足，他们受到高度保护。另一个重要区别是我们相信至少一半（如果不是更多）的这些受试者将接种疫苗。尽管疫苗效果最多只是中等，但它确实提供了一些保护。关于您另一个重复给药的问题，是的，我们确实计划进行重复给药研究，这基本上是我们在首个1期研究中进行的重复给药的延续，我们在那里寻找抗药物抗体。我们没有看到这方面的实质性证据。我们也在2b期研究中寻找这些。但我们有NAVIGATE 2b期研究中入组的受试者这一宝贵资源，他们已经接受了三种不同剂量的CD388。因此我们将利用这一资源，选取这些受试者的一个子集进行重复给药研究，我们预计很快启动。
好的，非常感谢。那么您认为这个研究的时间线会如何？是在关键试验启动之前还是...
我们将在收到2期结束会议的会议纪要后沟通这一点，因为我们将与FDA讨论此事。
好的，太好了。非常感谢。
当然。
下一个问题来自Needham公司的Joseph Stringer。请继续。
下午好，我是Eddie Onfrajoe。感谢提问。我们有两个问题。首先跟进前一个问题，想知道现金跑道中包含了哪些假设，是否包括重复给药试验以及潜在的第二个3期试验？然后后续问题，看到赛诺菲指导其食品业务今年下降中双位数百分比，可能是由于美国定价压力。想知道这对您的业务可能有什么启示，也许对388的商业前景有什么看法。
当然。关于现金跑道的第一个问题，请我们的首席财务官Frank Karbe回答。Frank？
好的，嘿Eddie。目前我们手头有超过5亿美元现金，我们相信这足以支持我们完成3期项目，包括本次电话会议中提到的额外研究，以及3期可能出现的不同情景。
关于第二个问题，您能重复一下吗？我知道是关于赛诺菲产品的商业问题，我将请我们的首席商务官Jim Beidle回答。所以请先重复问题。
当然。在赛诺菲的财报电话会议上，他们指导今年食品业务下降中双位数百分比。想知道这对您的业务有什么启示或对CD388的商业前景有什么看法。
好的，Jim，谢谢提问。
当然。感谢提问。确实疫苗业务面临很大下行压力，我认为不仅是赛诺菲还有其他公司。这与CD388无关。我认为这突显了我们的商业策略和开发策略的重要性，真正聚焦于风险最高、疾病负担最重的受试者。我们在NAVIGATE研究中展示的价值主张，并计划在3期研究中展示的价值主张，我认为为市场带来了独特的东西。因此疫苗业务的下行压力确实存在，但与我们为CD388考虑的商业模式非常不同。
好的，非常感谢。
下一个问题来自Citizens的Roy Buchanan。请继续。
太好了。感谢提问。我有几个简短问题。您提到今年晚些时候的科学报告。是否已被任何会议接受？能否告诉我们哪些会议以及我们应该关注哪些关键数据？例如，是否会有2b期的ADA数据？
好的。好问题。我们已向ISIRV和ID Week提交了申请。Les，您想补充这些是否已被接受吗？我认为还没有，但我们有很高的预期会被接受。Les，
Jeff和。嗨，Roy。是的，我们提交了两份摘要给ISIRV。一份总结2b期数据，另一份已被接受进行口头报告。那将是关于我们对当代H5N1毒株的活性，在一个非临床雪貂疗效模型中我们展示了强大的效力。在秋季，我们还将提交一份摘要，描述CD388在2b期试验中的PKPD关系。好的，太好了。然后抱歉问一个非CD388的问题。
尽量简短。只是好奇，在您看来接下来有哪些靶点以及我们可能看到进展的时间表？谢谢。当然。目前没有具体计划。当然我们的肿瘤项目是一个重要资产，我们有机会推进它。但我们尚未确定将其推进临床的具体时间表。
好的，完美。谢谢。
再次提醒。如需提问，请按星号键加一。下一个问题来自H.C. Wainwright的Sarah Nick。请继续。
您好，感谢提问。想跟进前一个问题。想了解您在这些会议上展示的数据的分辨率。您提到一些PKPD数据。您是否会在这些会议上展示任何关于个体亚组的数据？也许是关于年龄或地区、预防效力结果或类似内容。谢谢。
是的，我们将在申请被接受后分享这些细节。但您提到的内容确实包含在一些已提交的摘要中。Les，您想对此补充其他内容吗？嗨，Sarah。不，Jeff说得很清楚了。一旦摘要发布，我们将能更清楚地说明将展示什么内容。
好的，太好了。谢谢。
问答环节到此结束。现在请Jeff Stein博士做结束发言。
好的，感谢大家今天参加。我们非常感谢您对Cidara的兴趣，祝您晚上愉快。谢谢。
会议现在结束。感谢参加今天的演讲。您可以断开连接。