身份不明的发言人
Gayathri Diwakar（投资者关系主管）
Scott Struthers（创始人兼首席执行官）
Dana Pizzuti（首席医疗与开发官）
Isabel Kalofonos（首席商务官）
Tobin Schilke（首席财务官）
Stephen F. Betz（创始人兼首席科学官）
Alan Krasner（首席内分泌学家）
身份不明的参会者
Joseph Schwartz（Leerink Partners）
Josh Schimmer（Cantor Fitzgerald）
Richard Law（Richard Law）
Cory Jubinville（LifeSci Capital）
Douglas Tsao（H.C. Wainwright & Co.）
Catherine Novack（Jones Trading）
欢迎参加Kinetics制药2025年第二季度财务业绩电话会议。目前所有参会者均处于收听模式。管理层发言结束后，我们将进行问答环节。如需提问，请按电话键盘上的星号键加一；若要退出提问队列，请按星号键加二。现在请将电话转接给投资者关系主管Gayathri Diwakar。请开始。
谢谢接线员。大家下午好，感谢参加我们今天关于2025年第二季度业绩的讨论。电话会议上有我们的创始人兼首席执行官Scott Struthers博士、首席医疗与开发官Dana Pizzuti博士、首席商务官Isabel Kalofonos和首席财务官Tobin Schilke。此外，创始人兼首席科学官Steve Betz博士和首席内分泌学家Alan Krasner博士也将参与问答环节。请注意，今天演示的幻灯片可在Crinetics官网投资者页面的"活动与演示"栏目查看。
另外，今天早些时候发布的新闻稿也可在公司网站幻灯片2上获取。提醒一下，我们将做出前瞻性声明，并建议您通过我们提交给SEC的文件了解更多相关风险和不确定性。这些前瞻性声明不构成业绩保证，公司实际业绩可能与声明中所述或暗示的内容存在重大差异。特别是今天，我们将回顾商业化计划以及与市场规模、增长和其他数据相关的估计。
谢谢Gayathri，也感谢今天参加电话会议的各位。请看幻灯片3，我们很高兴能提供公司进展的最新情况和分享第二季度业绩。我们继续致力于为内分泌疾病和内分泌相关肿瘤患者开发创新疗法。随着我们即将迎来首个NDA审批的关键时刻，我很高兴地报告我们在业务各方面都取得了强劲进展。
首先我要重申，paltucidine的NDA审查仍在按计划进行。我们继续与FDA密切合作，预计将在9月获得批准。我们感谢FDA对这项重要工作的承诺以及他们在整个过程中的协作态度。我们的监管团队保持了良好的势头，并对时间表和准备工作充满信心，这将是Crinetics转型性的产品上市。
谢谢Scott。请看幻灯片4，我们对即将上市的Panasonify（paltocidine的新品牌名）感到无比兴奋。这代表了多年研发工作的结晶，将为肢端肥大症患者带来新的治疗标准。在接近这一里程碑并完成向商业化阶段公司转型的过程中，我们与医疗专业人士、患者和支付方的互动取得了实质性进展。
转到幻灯片5。正如Scott提到的，Crinetics在过去几个月参加了多个知名医学会议。我们在Endo的演讲座无虚席，医疗专业人士热切希望了解更多关于Personify的信息。他们对来自开放标签Pathfinder 1扩展研究的新数据印象深刻，这些数据显示PATHUSA团队在96周内保持了IGF1水平和症状的控制。
谢谢Isabel。请看幻灯片10，我很高兴提供我们管线在多个方面取得进展的监管更新。我们正在进行的FDA审查按预期通过审查里程碑，增强了我们对9月25日获批的信心。我们与欧洲监管机构的互动也按计划进行。我们的医学事务团队继续在现场工作，向医疗专业人士普及肢端肥大症知识并分享我们在ACE、IPC和Endo会议上展示的数据。
关于piltuzitine治疗类癌综合征，我们的3期项目稳步推进，目前已有多个站点启动并运行，仍预计今年晚些时候入组首位患者。我们在CAH治疗药物Adamelnin方面也取得重大进展。由于与监管机构讨论如何最好地衡量ACTH依赖性库欣综合征的有效控制，我们正在修订时间表。
谢谢Dana。请看幻灯片13，我很高兴回顾2025年第二季度的财务业绩，这反映了我们在推进管线和商业化能力方面的持续纪律性执行和战略投资。第二季度，我们从日本合作伙伴SKK的许可和供应协议中确认了100万美元的收入。
第二季度的研发费用为8030万美元，较第一季度的7620万美元有所增加。这反映了我们持续推进多个临床项目的投资，包括paltuzetine治疗类癌综合征的进展、atomelnap的后期开发，以及将新型非肽药物偶联平台推进至人体首次研究。
谢谢Toby。现在请看幻灯片15，我想强调我们在业务各方面展现出的强大执行力。我们的paltu cetine的NDA申请继续按计划进行，与FDA保持协作互动。我对上市准备工作充满信心，这得益于我们组建的优秀团队和为即将上市所做的全面公司准备。
我们预计未来几年将在管线上下各个项目中获得多个三期及更早期研究结果。随着管线继续成熟，我们期待提供更新。随着2025年的推进，我对为肢端肥大症患者引入潜在新治疗标准的机会感到兴奋。我们有望实现多个价值创造的里程碑，这将使Kinetics转型成为内分泌领域领先的全球制药公司。
非常感谢。我们现在开始问答环节。如需提问，请按电话键盘上的星号键加一；若要退出提问队列，请按星号键加二。第一个问题来自Leerink Partners的Joe Schwartz。Joe，您的线路已开通。
非常感谢，祝贺所有进展。Neurocrine的kineticity上市似乎进展顺利。我想知道，这对你们CAH三期研究的入组速度有何影响？是否有特定类型的患者更可能选择kineticity商业用药而非参加Atomelanib的临床研究？
嗨Joe，谢谢提问。我认为chronicity的上市对CAH患者是件好事。这次上市的动力显示了这个领域未被满足的需求。对我们三期研究（无论是成人还是儿科）入组的影响，实际上我认为是积极的。总的来说，它在多个方面提高了对这种疾病的认识。
非常感谢。下一个问题来自TD Cowan的Tyler Van Buren。Tyler，您的线路已开通。
嗨，我是代替Tyler的Frances。能否详细说明TSH和SST3的IND提交时间表？你们仍计划在2025年完成吗？
谢谢提问。IND支持工作仍在进行中。我们的目标是在年底前完成。目前没有更具体的时间表，但这确实是我们的目标。
谢谢。非常感谢。下一个问题来自JP Morgan的Jessica。Jessica，您的线路未开通。
我是代替Jess的Abdullah。能否谈谈你们对当前Paul 216上市共识数字的满意程度？谢谢。
谢谢Scott。在这个阶段，公司通常不会对共识数字发表评论。我们尚未提供指引，所以目前就是这种情况。不过我们对上市准备工作和与FDA的进展感到满意。
谢谢。非常感谢。提醒一下，如需提问，请按星号键加一。下一个问题来自Morgan Stanley的Maxwell Score。Maxwell，您的线路已开通。
你好，我是代替Max的Selena。关于全球CAH三期研究，你们对安慰剂反应有何预期？不同地区可能产生什么影响？
我们认为这是一个相当雄心勃勃的终点，我们预计安慰剂反应率不会很高。无论患者处于CAH谱系的哪个部分，安慰剂患者都很难显著改变他们的状况。
谢谢。非常感谢。下一个问题来自Piper Sandler的Yassin Rahimi。Yassin，您的线路未开通。
嗨，团队。我是代替Yasmin的Liam。关于Califi，我们想知道你们是否计划在批准时提供定价信息？在当前与支付方的工作中，你们对与当前SRL注射剂相比的定价灵活性了解多少？
非常感谢提问。我们继续在与支付方的讨论中取得进展，价值主张继续引起共鸣并获得积极反馈。他们理解当前治疗特别是SRLs存在高浪费率，许多患者每年注射超过13次。我们继续与他们合作，强化治疗的临床价值。目前我们不进一步评论价格。
谢谢。非常感谢。下一个问题来自Cantor的Josh Schwermer。Josh，您的线路已开通。
谢谢提问。鉴于对Adamelman出现的LFT升高病例的密切关注，能否提供最新情况？后续是否观察到这种情况？你们计划如何持续更新肝脏毒性特征？这是否正在成为有意义的信号？
谢谢Josh。我想我们之前说过，我们对早期看到的那一例患者受到的关注感到惊讶。我们对不断积累的经验感到非常满意。关于更新，我认为随着数据成熟和有重要内容分享时进行更新是合适的。我们应该提醒大家，这只是更大项目的一部分。
谢谢。非常感谢。下一个问题来自Stifel的Alex Thompson。Alex，您的线路已开通。
嘿，各位，我是代替Alex的Seth。我们有个关于Olfonify的问题。目前有多少患者参与开放标签扩展研究？一旦获批上市，你们预计他们多快会转向商业治疗？
开放标签扩展研究正在多个国家进行。随着美国批准，我们将根据监管互动结果决定这些患者的去向。实际上只有少数美国患者可能转向商业用药。
谢谢。非常感谢。下一个问题来自Evercore ISI的Gavin Clark。Gavin，您的线路已开通。
嘿，我是代替Gavin的Yechan。关于RN的快速问题。你们提到CAH成人二期研究的第四组数据将在2026年初公布。我们是否也能期待看到开放标签扩展研究数据？谢谢。
我想我们将对整个项目进行更全面的更新。除了那个组别和开放标签扩展研究，我们还应该深入CAH成人研究和儿科研究。我们还需要就库欣病项目提供一些说明。因此，我认为在不久的将来有很多关于Attu Melnet的内容要讨论。
谢谢。非常感谢。下一个问题来自Goldman Sachs的Rich Law。Rich，您的线路已开通。
嘿，各位。下午好。你们认为仅凭10名患者的Adamelnin第四组数据能了解多少？考虑到数据可能存在变异性。既然你们在看到二期数据前就开始三期研究，是否有机会根据第四组的结果调整三期方案？谢谢。
正如我们提到的，第四组的一个有趣问题是我们试图更好地理解AM和PM给药的差异。我们已经在三期研究中决定采用PM给药。这些信息对将来了解患者是否需要这种灵活性很有用。但我们对三期研究已经锁定。正如Scott提到的，站点已经开始启动，我们预计很快会有首位患者入组。所以我们目前不打算对方案做任何更改。
谢谢。非常感谢。提醒一下，如需提问，请按星号键加一。下一个问题来自LifeSci Capital的Corey Jupenville。Corey，您的线路已开通。
下午好，感谢提问。关于CAH的一些竞争性研究结果，GC剂量减少的标准反映了A4水平维持在基线值的120%以内。但这是基于Pre GC剂量的A4水平。而你们在common和balanced研究中使用的主要终点中的A4成分是基于Post GC剂量的A4。显然，患者在服用早晨GC剂量后A4预计会降低。能否说明为什么特别选择Post GC A4作为主要终点的一部分？我们应该如何看待Pre GC与Post GC对雄烯二酮疗效评估的临床相关性？谢谢。
确实，当给予糖皮质激素时，你会预期在这个患者群体中A4水平会下降。这是慢性试验建立的监管先例所确立的，即在包括药物加糖皮质激素的治疗方案中，测量雄激素暴露谷值水平的最佳时间。我们使用这部分是因为它是先例，也有助于促进样本量计算中一些牙齿的变异性。有了这些假设，我们知道我们在这个三期研究中有一个非常有力的试验。
谢谢。非常感谢。下一个问题来自Baird的Brian Scorney。Brian，您的线路已开通。
嘿，各位，我是代替Brian的Charlie。谢谢提问。我们想深入了解你们预期的分销情况。你们预计Telsonify会被IQVIA等数据服务捕获吗？
是的，谢谢提问。我们创建了分销系统，目前将采用封闭式分销系统。所以我们不打算公开这些数据。我们希望确保能够跟踪上市情况，观察不同细分市场的接受度，但这些数据不会广泛提供。
谢谢。非常感谢。下一个问题来自Citizens的John Walbourn。John，您的线路未开通。
嗨，我是代替John的Katherine。关于库欣病的问题。能否多谈谈你们正在考虑的主要终点？与其他已批准药物的机制相比，你们的终点会有什么不同？谢谢。
库欣病试验的主要终点通常是24小时尿游离皮质醇排泄正常化。这是对24小时内综合皮质醇暴露的测量，批准通常基于达到正常尿游离皮质醇的患者比例。我认为etomelnt在这里有几个独特之处。一个是在我们迄今为止的试验中，我们正在NIH进行单中心试验，很快将开始更大规模的试验。但到目前为止我们看到的是几乎所有测试患者的尿游离皮质醇非常快速的正常化。
谢谢。非常感谢。下一个问题来自Wolf Research的Andy Chen。Andy，您的线路已开通。
嘿，我是代替Andy的Brandon。你们之前提到肢端肥大症患者每年看内分泌医生2-4次，这可能导致上市初期较慢。但这次批准不应该促使患者无论年度就诊频率如何都去看医生吗？此外，你们预计患者何时开始流入？谢谢。
大多数患者每六个月或一年看一次医生。当然，我们正积极通过与倡导组织的互动和患者激活活动，促使患者主动寻求这些预约并提前就诊。但我们知道这需要时间。因此我们谨慎认为初期将需要患者通过他们的提供者进行常规就诊。我们的目标是加速这一过程，但我们认识到这是一个障碍。
谢谢。非常感谢。提醒一下，如需提问，请按星号键加一。下一个问题来自City的David Lebowitz。David，您的线路已开通。
嗨，各位。我是代替David的Ross。关于Graves病的问题。TSH激动剂或拮抗剂似乎是一种明显的疾病修饰机制，但其他人正在追求其他靶点。为什么你们认为还没有成功开发出TSH拮抗剂？考虑到这一点，你们现在有什么不同做法？
谢谢Scott，也谢谢提问。我认为从机制角度看，阻断TSH受体作用确实是治疗Graves和甲状腺眼病的正确方法，前提是你能制造出正确的分子。但正如Scott所说，这就是我们在CAH和库欣病上所做的。正确的做法是阻断ACTH受体的作用。对于甲状旁腺功能亢进，正确的做法是阻断PTH受体的作用。因此，与其寻找迂回途径来获得效果，我们致力于在正确的受体上找到正确的分子，产生患者所需的药理学作用。
谢谢。非常感谢。下一个问题来自H.C. Wainwright的Douglas Tsao。Douglas，您的线路未开通。
嗨，下午好。谢谢提问。关于平衡CAH研究，就B部分GC减量而言，我想知道是否会复制我们在comch中看到的或使用相同的方案？因为他们有几次GC减量期，然后是GC稳定期，我认为这发生在两个时期。你们在平衡CAH研究中也会这样做吗？谢谢。
谢谢。我想你问的是儿科三期部分。我们试图证明A4减少和GC减量的效果。但在儿科领域，对孩子们总是要更谨慎一些。因此在GC减量如何进行方面我们有更多灵活性。我们寻找的是让患者达到正常A4，然后继续尝试减量。
谢谢。非常感谢。下一个问题来自Oppenheimer的Rohan Matha。Rohan，您的线路已开通。
嘿，我是代替Rohan的Ons Leven。谢谢提问。关于Atumelnin，考虑到成人和儿科研究的时间表，Chronic Z计划如何在纳入这两项研究数据的同时管理向NDA提交和标签讨论的进展？谢谢。
谢谢提问。我们将其视为单独的提交。因此不一定等一个完成后再进行另一个。无论哪个先完成，我们知道成人三期应该先于儿科完成。因此我们将提交那个，希望成功，然后通过修正案或补充文件添加儿科部分。
谢谢。非常感谢。下一个问题来自Jones的Catherine Novak。Catherine，您的线路未开通。
嘿，各位，下午好。谢谢提问。我好奇你们对paltuzetine在未手术患者中的看法。基于AAC的演讲，这个市场存在吗？是否有大量患者放弃手术切除？
如你所知，我们的标签将基于Pathfinder 1或Pathfinder 2（取决于FDA审查）针对初治和转换患者。对于术前患者，我们对在Endo展示的数据感到非常兴奋。我们也认为这是一个未满足的需求。但目前我们没有积极考虑这个细分市场。我们相信如果效率允许，这可能是一个未来的机会。
谢谢。非常感谢。这是我们的最后一个问题。今天的电话会议到此结束。感谢大家的参与。您现在可以挂断电话。