身份不明的发言人
Apoorva Chiluri（投资者关系）
Brian Sullivan（首席执行官兼联合创始人）
Vicky Hahne（首席财务官）
身份不明的参与者
Stephen Willey（Stifel）
Chase Knickerbocker（Craig-Hallum Capital Group）
女士们、先生们，欢迎参加Celcuity公司2025年第二季度财务业绩网络直播和电话会议。目前所有线路均处于只听模式。演讲结束后，我们将进行问答环节。如果您在通话过程中需要立即帮助，请按星号零联系接线员。现在，我想将会议转交给ICR Healthcare的Apoorva Chiluri。请继续。
谢谢接线员，大家下午好。感谢大家参加我们今天早些时候的Celcuity公司2025年第二季度财务业绩和业务更新电话会议。Celcuity公司发布了截至2025年6月30日的第二季度财务业绩。新闻稿可在Celcuity网站投资者部分找到。今天与我一起参加电话会议的有Celcuity的首席执行官兼联合创始人Brian Sullivan、首席财务官Vicky Hahne，以及将在问答环节出席的首席医疗官Igor Gorbachevsky。在我们开始之前，我想提醒听众，我们今天的评论将包括一些前瞻性声明。
这些声明涉及许多风险和不确定性，这些风险和不确定性在今天的新闻稿以及我们向美国证券交易委员会提交的报告和文件中有所概述。实际事件或结果可能与前瞻性声明中预测的有重大差异。此类前瞻性声明及其含义涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，可能导致实际结果或表现与预测有重大差异。在本次电话会议中，我们还将参考非GAAP财务指标。管理层使用这些非GAAP指标来制定战略决策、预测未来结果并评估公司当前表现。
管理层认为，这些非GAAP财务指标的呈现有助于投资者理解和评估公司持续的核心业务和未来前景。您可以在今天的新闻稿中找到将非GAAP财务指标与GAAP指标进行调节的表格。现在，我想将电话转交给Celcuity的首席执行官Brian Sullivan。请继续。
谢谢Apoorva，大家下午好。感谢大家参加我们的第二季度财务业绩电话会议。过去几个月对Celcuity来说是充满事件的几个月。我们实现了几个重要的里程碑，我们相信这些里程碑为我们可能将GADA Solicib确立为HR阳性HER2阴性晚期乳腺癌患者的新标准护理疗法奠定了基础。首先，当然也是最重要的是，我们报告的PIK3CA野生型队列的阳性顶线数据来自我们的第三阶段Victoria 1临床试验，该试验针对HR阳性HER2阴性PIK3CA野生型晚期乳腺癌患者，GATA solicib加fulvestrin和pilocyclib（GATA solicit三联疗法）以及GADA solicib加fulvestrin（GADA psalicyl双联疗法）达到了两个主要终点，通过显示与Fulvestrin相比在无进展生存期（PFS）上的统计学显著和临床有意义的改善。报告的危害比和中位PFS的改善在HR阳性HER2阴性晚期乳腺癌中是前所未有的。
我们相信这些数据验证了我们的假设，即PIK3CA或PI3K AKT MTOR（PAM）通路作为癌症驱动因素的作用不仅仅取决于通路突变的存在。这对HR阳性HER2阴性晚期乳腺癌患者意义深远，因为我们寻求将Gettelisib作为一种治疗选择，适用于有或没有PIK3CA突变的患者，无论是在二线还是一线治疗中。第二个重要的里程碑是我们第三阶段Victoria 2临床试验中第一位患者的给药，该试验评估Genetelisib与CDK4/6抑制剂和fulvestrin联合作为HR阳性HER2阴性晚期乳腺癌患者的一线治疗。
第三个里程碑是宣布两项早期临床试验的有利初步顶线结果，一项评估gets Elizabeth和Darolutamide在转移性去势抵抗性前列腺癌男性患者中的效果，第二项评估getatulisib和etrastuzumab生物类似物在HER2阳性PIK3CA突变转移性乳腺癌患者中的效果。第四个里程碑是通过新的给药方案专利将Geta Psilisib的专利独占期延长至2042年。最后，我们通过可转换票据、普通股和预融资权证的公开发行筹集了约2.87亿美元，这些资金应使我们能够积极准备并在明年获得FDA批准后推出gatalysts。
现在我想谈谈Victoria 1试验。上个月我们宣布了该试验的顶线结果。三联疗法的中位无进展生存期（PFS）为9.3个月，而Fuvestrin仅为2个月，中位PFS的增量改善为7.3个月，危害比为0.24，这意味着Gadathilisib三联疗法的无疾病进展生存可能性比fulvestrin高4.2倍。对于Gadathilisib双联疗法，中位PFS为7.4个月，再次与fulvestrin的仅2个月相比，中位PFS的增量改善为5.4个月，危害比为0.33，这意味着get a Thilisa双联疗法的无疾病进展生存可能性比fulvestrin高3倍。现在这些结果在该患者群体的药物开发历史上确立了几个新的里程碑。
首先，GATA三联疗法和双联疗法报告的危害比是该患者群体中任何第三阶段试验报告的最有利的，无论是在一线、二线还是三线治疗中。其次，三联疗法和双联疗法的中位PFS增量改善分别为7.3个月和5.4个月，是该患者群体中任何第三阶段试验报告的最高值，这些患者至少接受了二线治疗。第三，gatafilicid是第一个在PIK3CA野生型肿瘤患者中取得阳性第三阶段数据结果的PAM抑制剂，这些患者的疾病在CDK4/6抑制剂治疗期间或之后进展。
为了比较，值得注意的是，该患者群体的几项第三阶段研究最近报告了数据。在这些研究中，中位PFS的增量改善范围为1.7至3.9个月，危害比范围为0.55至0.73。两种gadousib方案均表现出良好的安全性，包括较低的高血糖和口腔炎发生率，由于治疗相关不良事件导致的所有治疗中断率低于该患者群体中第一阶段b研究报告的比率。鉴于get us listed方案比其他目前可用或研究中的药物具有更有利的安全性、更有利的危害比和更长的增量PFS。
我们相信GATA Thalisig三联疗法和双联疗法都有潜力为这些患者建立新的标准护理。我们计划在2025年第四季度向FDA提交基于PIK3CA野生型队列数据的新药申请，我们期待在今年晚些时候的医学会议上展示完整的数据集。此外，我们预计将在2025年底前发布Victoria 1 PIK3CA突变队列的顶线数据。接下来，我想简要概述一下我们看到的GATAT Elicit市场前景以及我们如何为可能的推出做准备，如果我们获得FDA批准的话。
我们认为get us to listen的市场前景非常乐观，我们估计有34,000名患者在CDK4/6抑制剂治疗后进展进入二线治疗，其中大约60%是PIK3CA野生型。这是一个非常大的机会，而且对更有效的治疗方法的需求也很显著。目前批准的治疗方法仅提供2至4个月的中位PFS。我们got a solicit的独特作用机制和相应的临床效益使其在二线治疗领域处于有利位置。这种未满足的需求在我们的市场研究中得到了验证，研究表明肿瘤学家渴望获得更有效且安全性可控的选择。
正如我们在之前的电话会议中讨论的那样，疗效和安全性是肿瘤学家为患者选择治疗的两个主要标准。这也与NCCN等治疗指南用于确定药物推荐类别的标准一致。此外，作为一种静脉注射治疗，我们相信get it solicit将在社区实践中非常受欢迎，超过80%的患者在那里接受治疗。Gadifilisib将属于医疗福利类别，这意味着与属于药房福利类别的口服药物相比，报销过程通常更顺畅。对于口服药物，支付方倾向于更严格地管理索赔，导致处方和报销过程对实践来说更繁琐。
与口服药物不同，静脉注射治疗还允许医生收回与治疗购买和管理相关的成本，并更好地确保患者遵守治疗方案。最后，乳腺癌社区活跃、参与度高，并得到倡导团体的良好支持，这将有助于提高对新治疗的认识，特别是对get ups elicit的认识。因此，我们相信cellcuity有机会在肿瘤学家中建立强大的影响力，以服务这一大量未得到充分服务的患者群体。根据我们的预测，我们认为针对该患者群体的标准护理二线治疗的可寻址市场潜力约为50亿美元。
现在我想谈谈我们的第三阶段Victoria 2试验。上个月我们宣布，我们在Victoria 2试验中为第一位患者给药，该试验评估get a solicit加研究者可能选择的CDK 4/6抑制剂和fulvestrin作为内分泌治疗耐药的HR阳性HER2阴性晚期乳腺癌患者的一线治疗。大多数内分泌治疗耐药患者的标准护理一线治疗包括三种批准的CDK4/6抑制剂中的任何一种与fulvestrin联合使用，最近一项试验的结果表明，接受这三种方案之一的患者的中位无进展生存期仅为约七到八个月，这突显了对这些患者更有效的一线治疗的巨大需求。
我们认为Victoria 1研究中PIK3CA野生型队列的阳性顶线数据预示着gatasalisib三联疗法在该患者群体中的良好前景。现在我想谈谈我们的第一阶段b/2临床试验，该试验评估gatafilisib与darolutamide联合用于转移性去势抵抗性前列腺癌男性患者。6月下旬，我们宣布了这项研究的令人鼓舞的第一阶段b初步疗效和安全性数据，该研究招募了38名前列腺癌患者，他们被随机分配接受每天两次80毫克darolutamide联合120毫克gadifilisib（ARM1）或180毫克Gadifilisib（ARM2）。
Getholisib每周给药一次，持续三周，然后休息一周。联合组的初步分析显示，六个月的放射学PFS率为66%，这与该情况下雄激素受体抑制剂的已发表数据相比表现良好。此外，数据突出了这种新型组合的有利安全性。没有因治疗相关的不良事件而中断治疗，不到3%的患者经历了3级口腔炎。这些数据表明，该患者群体的最佳gaddafilisib剂量可能尚未达到，我们认为探索gatafilicity的额外剂量选项非常重要。
因此，我们修改了临床试验方案，以在该临床试验的第一阶段b部分探索额外剂量，以确定推荐的第二阶段剂量。除了宣布前列腺癌试验的令人鼓舞的初步数据外，我们还宣布了一项研究者发起的第二阶段临床试验的令人鼓舞的数据。在这项试验中，44名HER2阳性PIK3CA突变乳腺癌患者接受了getaflicit加标准剂量的曲妥珠单抗生物类似物治疗。未进行口腔炎预防。入组患者在转移性治疗中接受的中位抗HER2治疗次数为四次或更多。
86%的患者至少接受了三次先前的抗HER2治疗，因此这些患者经过了大量预处理。总体缓解率为43%，没有患者因治疗相关不良事件而中断get us Elisib治疗。在接受第四或第五线抗HER2治疗的患者中达到43%的总体缓解率非常令人鼓舞，并且优于该患者群体中其他可用疗法的已发表数据。这也表明get it's Elisabet与HER2靶向治疗联合可能是一种有效且耐受性良好的治疗选择，适用于HER2阳性转移性乳腺癌患者。
现在我想谈谈一些公司更新。首先，美国专利商标局向Cell Qity颁发了一项新专利，涵盖GataFelicity在HR阳性HER2阴性乳腺癌患者中的临床给药方案。该专利将get it to list的专利独占期在美国延长至2042年，随着这一额外专利独占期的获得，我们预计将有很长的时间来优化get it elicit的开发。最后但同样重要的是，我们还完成了可转换票据、普通股和预融资权证的并发发行，净收益为2.865亿美元，时间在7月底和8月初。
凭借我们当前的资源和其他融资安排，我们相信我们有能力推进乳腺癌和前列腺癌的多个重磅适应症，并在获得FDA批准后积极准备并商业推出gadatalisib。现在我想将电话转交给我们的首席财务官Vicky Han，以回顾我们的财务状况。
谢谢Brian，大家下午好。我将简要概述我们2025年第二季度的财务业绩。我们第二季度的净亏损为4530万美元，每股亏损1.04美元，而2024年第二季度的净亏损为2370万美元，每股亏损0.62美元。我们2025年第二季度的非GAAP调整后净亏损为4050万美元，每股亏损0.93美元，而2024年第二季度的非GAAP调整后净亏损为2220万美元，每股亏损0.58美元。2025年第二季度的研发费用为4020万美元，而2024年第二季度为2250万美元。
在约1770万美元的研发费用增加中，660万美元与员工和咨询费用增加有关，610万美元与研发成本增加有关，主要归因于支持我们正在进行的临床试验的活动，500万美元与根据与辉瑞的许可协议预期的开发里程碑付款有关。2025年第二季度的一般和管理费用为380万美元，而2024年第二季度为180万美元。在200万美元的一般和管理费用增加中，160万美元与员工和咨询费用增加有关。剩余的40万美元来自专业费用、基础设施扩展和其他管理费用。
2025年第二季度用于经营活动的净现金为3620万美元，而2024年第二季度为1810万美元。我们季度末的现金、现金等价物和短期投资约为1.684亿美元。然而，按备考基准计算，考虑到我们第三季度融资活动的净收益，截至2025年第二季度末的现金、现金等价物和短期投资约为4.55亿美元。此外，现有的融资安排预计将在未来几个季度为我们提供额外的1.16亿美元现金。
8000万美元来自我们当前的定期贷款协议，3600万美元来自即将到期的价内权证行使。因此，我们相信我们有资源和融资到位，可以支持我们的运营直到2027年。现在我将电话交还给Brian。
谢谢，Vicki。接线员，能否请您开放电话提问？
非常感谢，女士们、先生们。我们现在将开始问答环节。如果您有问题，请按星号加数字一。您将听到提示音，表示您的手已举起。如果您想退出投票过程，请按星号加数字二。如果您使用的是扬声器电话，请在按任何键之前拿起听筒。您的第一个问题来自Jefferies的Maury Rakraft。请继续。
嗨，我是Amin Anvor Mori。感谢您回答我们的问题，并对所有进展表示祝贺。我们有几个问题，首先是关于今年晚些时候即将进行的完整数据展示。对于第三阶段研究的PIK3CA野生型部分，您能否详细说明我们应该期待看到什么？具体来说，您是否会分享亚组分析，如ESR1野生型和突变型队列的PFS和OS？我有一个后续问题。
当然。我们将专注于初始数据展示的主要分析和主要终点，然后我们预计在随后的会议上展示额外的亚组分析数据。
好的，听起来不错。对于PIK3CA突变群体，您如何考虑成功的基准？是否有特定的危害比或PFS增量您认为是具有临床意义的有意义的阈值？
我认为在审查该队列的数据时有两个阈值需要考虑。第一个是与对照组的比较，在这种情况下是apocalypsib fulvestrin。事实证明，根据我们对该群体中癫痫的历史数据可能结果的看法，大约在七到八个月之间，统计学显著的结果也将是具有临床意义的结果，略少于三个月。因此，如果我们有一个阳性研究，我们也将报告具有临床意义的结果。此外，由于opelipsib可能不再是医生依赖的主要选择，我们认为从实际角度来看，医生将考虑的基准数据将是kappa vasotrip和AKT抑制剂的数据。
kappa数据报告了在CDK后群体中约五个半月的中位PFS。因此，如果我们能够报告相对于apelipsid的阳性结果，这些结果相对于cathedacetrip尤其积极。
好的，听起来不错。谢谢。
不客气。
您的下一个问题来自TD Cowan的Tara Bancroft。请继续。
嗨，我是Frances，代表Tara Bancroft。我们只有一个问题。由于顶线中没有详细的安全数据，您能否在数据展示之前提供更多细节？如果观察到更好的比率，那是总体比率还是仅指三级口腔炎？
当然。我们将在即将举行的会议上提供这些数据。在这个阶段，我们只能提供我们所看到的一般摘要，但更多细节将很快公布。
谢谢。
不客气。
下一个问题来自Learning Partners的Andrew Behrens。请继续。
嗨，下午好。我是Esinoffer Andy。祝贺所有进展，并感谢您回答我们的问题。如果可以的话，我有两个问题。首先，我们注意到在HR阳性HER2阴性乳腺癌领域的各种关键试验中，PFS主要终点是基于Bicker（如Victoria 1中的情况）还是基于研究者评估，结果不一。第一个问题是，我们是否可以期待在今年晚些时候的会议上展示基于研究者评估的PFS分析？其次，公司对Bicker与研究者评估之间一致性的理解是什么，基于我们在之前的HR阳性HER2阴性试验中看到的情况，以及FDA和其他监管机构如何评估这一方面？谢谢。
当然。不，谢谢。选择Bicker作为我们研究的评估方法是因为我们的研究是一项开放标签研究。这反映了Gadathlosib是一种静脉注射药物，您无法创建一个合理的安慰剂，您使用扫描的盲法评估来确保消除研究者偏见的可能性。这就是为什么您看到最近口服药物的试验，Emerald试验和Vertec 2试验也是Bicker研究，因为同样无法为Fovestrin创建安慰剂。因此，Bicker是FDA实际上鼓励或推荐的方法，当您进行开放标签研究时。
因此，在这种情况下，研究者数据实际上只是作为持续评估的一部分收集的。它更多用于探索性敏感性分析。因此，这不是一个基本分析。正如我之前在序列中指出的那样，我们将从一个会议到另一个会议报告数据。但关于您的问题，关于一致性，我认为我看到一项研究，Bicker PFS和研究者评估PFS的危害比之间的相关性很好，超过90%。甚至可能是95%。因此，您知道，我们预计在这方面不会有任何问题。
您知道，我们在准备NDA的过程中进行了敏感性分析，其中许多是由FDA规定的。我们与他们关于我们的统计分析计划和所有敏感性分析的讨论表明，我们的数据非常稳健，我们对预期提交给FDA的包感到非常舒适和自信。
太好了，谢谢。
下一个问题来自sifo的Stephen Wiley。请继续。
是的，下午好。感谢您回答问题。我只是想知道您现在对推出准备情况的看法。您将在第四季度提交NDA。您有突破性疗法资格，大概可以利用RTOR途径。那么您参考了哪些可比公司，就所需的基础设施建设而言，您如何看待在短期内以及在26年之前扩展该基础设施？
当然。这是一个很好的问题。有几个要点需要强调。首先，我们去年开始组建团队。我们在2024年第一季度聘请了我们的首席商务官Elgin Meyer，然后他依次引进了市场主管、市场准入主管、商业运营主管。他们专注于需要长时间准备的项目，有许多这样的项目可能需要长达18个月才能完成。因此，我们基本上是从推出日期倒推工作。您必须假设一个较早的推出日期，或者您对何时会发生推出持积极态度，这样您就不会措手不及，并且在任何情况下都做好准备。
现在随着我们接近推出，过去几个月我们开始招聘向这些各个部门主管汇报的个人，他们依次承担了更多项目。现在我们有了数据，我们认为有一条清晰的路径可以做出批准决定，我们可以某种程度上定义推出日期，我们将采取下一步。因此，这将涉及商业运营领域的额外基础设施，以支持销售团队，支持MSL团队。在市场准入领域有活动，您知道，以适当的方式与支付方和战略账户接触。
然后您开始构建销售团队管理结构，从销售主管开始，然后是区域管理，这反过来需要您定义销售区域、区域数量、地理对齐等。所有这些项目都在按计划进行。至于我们做得如何，您知道，我们的基准是什么？我们在所有这些关键职位上都非常慎重地聘请了人员，这些人曾参与过公司首次药物推出的首次推出。这很关键，因为作为商业组织要有效运作，需要大量的基础设施和运营支持活动。
您知道，这不是即插即用的。来自大型制药公司的人从未需要从头建立所有这些基础设施或建立这些流程和功能。因此，我认为我们非常非常幸运。我们聘请了一个伟大的团队，经验丰富，非常专注，我认为我们绝对有望拥有，您知道，我们对推出和我们能够非常有效地传达geta的好处（我们认为geta的好处）给肿瘤学家的能力持乐观态度。
好的，谢谢。第二个问题。
欢迎。
您的下一个问题来自Nedim and Company的Gil Blum。请继续。
嗨，我是Gilmon，代表Gill。我们有两个问题。现在医生们可能同时拥有双联和三联疗法的选择权，您能否说明这对医生的实际影响？还有一个后续问题。
嗯，我认为所有这些医生的主要目标是优化并尽可能延迟患者疾病的进展。三联疗法为这些医生提供了这一点。现在，三联疗法因为包括phylociclib，也会引起一些骨髓抑制，对于可能年长或免疫系统受损的患者，他们可能认为不合适。因此，他们可以选择仍然获得非常非常，我们相信，延长的PFS增量效益。因此，我们认为拥有任何一种方案的好处是让我们能够接触到尽可能广泛的患者群体。
这总是很好的。然后我认为当我们进入并描述不同亚组的结果时，我认为这将有助于指导医生对不同亚组的决策，以及他们如何考虑双联与三联疗法，例如。谢谢。
非常有帮助。作为Steve问题的后续，考虑到市场的规模，推出可能需要非常大的投资，是否有考虑商业合作策略？谢谢。
不，我们预计并计划自己推出。我们认为我们了解需要什么。我们知道需要什么。我们有一个非常非常详细的运营计划和运营预算。我们知道需要多少人以及为什么需要引进他们。您知道，投资不小，但说实话，也不算离谱。相对于机会的规模，这是非常可控的。因此，我们相应地进行了融资。这是等式的另一部分，显然，拥有足够的资本来积极投资于推出。我们认为我们已经通过资产负债表很好地为自己做好了准备。
因此，纯粹从财务和财务回报的角度来看，我们自己推出而不是与某人合作是完全合理的。
感谢您回答我们的问题，不客气。
您的最后一个问题来自Craig Hallen的Chase Nicker Barger。请继续。
下午好。感谢您回答问题。也许Brian，首先，您能否谈谈您对突变群体中竞争格局的总体看法？您知道，显然在ESR等方面还有其他可操作的突变。因此，您能否给我们一些初步的想法，关于您如何看待竞争环境以及get it如何适应。
好的。我认为有两件事，对于PIK3CA突变患者，我们将在今年晚些时候报告这些数据。显然，如果我们的数据是阳性的，并且显示出相对于癫痫的益处，我们认为这将使我们很好地确立get us作为一种新的潜在标准护理。因此，我们将采取。我们认为这将不言自明。至于ESR1突变，我们认为它们不会那么相关，您知道，考虑到我们拥有的药物组合的性质，在没有抑制CDK4/6或PAM通路的情况下，可能在ESR1突变患者中。
数据表明，如果您使用口服SURG来针对该通路，可以获得一些增量效益。同时，我们认为如果您针对PAM通路和CDK4/6，ESR1突变和野生型患者之间的结果差异不太可能有显著不同。
明白了。也许在突变方面再深入一点。显然最近有it vebi的批准。您能否谈谈过去10到12个月市场的变化以及任何相关的比较？
当然。我仍然使用通用名称Inovalisib。该药物是一种PI3K alpha抑制剂，被批准用于治疗在一线治疗中具有PIK3CA突变的内分泌治疗耐药疾病、晚期疾病的女性患者。这实际上是我们将在Victoria 2研究中针对的患者群体。因此，该群体与我们将在Victoria 1研究结果中针对的群体完全不重叠。因此，数据确实证实了在一线治疗中，治疗初治患者的疾病中有PAMP通路的参与及其益处。
在这种情况下，您知道，这种药物仅在具有PIK3CA突变的患者中显示出有利的活性。该药物还，您知道，会引起一定程度的低血糖，可能限制其用于代谢健康的患者，即他们不是糖尿病前期或根本没有糖尿病。我们希望，这也是我们的试验将评估的，GETA可以有效地治疗患者，无论他们的PIK3CA状态如何，无论他们的代谢状态如何，无论他们的HbA1C水平或血糖水平如何。因此，最终，如果我们的野生型数据在Victoria 2研究中重现，并且我们显示出普遍的活性，我们认为我们有另一个机会将GETDA确立为一种潜在的标准护理。
谢谢，Brian。也许再问一个。如果我可以偷偷问一下您在Q4提交的CMC部分，您能否提醒我们，您知道的，您的制造商是谁，您能否提供任何关于您对CMC包的信心程度的详细信息？
我们对CMC包非常有信心。您知道，我们拥有所有数据，我们的CMC模块已完成。您知道，有一系列规定的研究和预期分析需要执行，您知道，展示您的过程的一致性，这些都已完成。因此，我们非常有信心，基于我们构建的包的稳健性和我们生成的数据，我们应该满足FDA的要求。我们还直接与FDA接触，并确保基于我们向他们提供的预期数据大纲，没有任何未解决的问题。
因此，我们认为在这方面应该没有问题。
太好了。谢谢，Brian。
不客气。
目前没有更多问题。我想将电话转回给Brian Sullivan先生进行闭幕评论。先生，请继续。
好的，感谢您今天参加我们的电话会议，感谢您持续的支持，我期待在未来的各种会议上与您交流。保重。
女士们、先生们，今天的电话会议到此结束。非常感谢您的参与。您现在可以断开连接。