身份不明的发言人
Joe Todisco（首席执行官）
身份不明的参会者
Ross Cohen（摩根士丹利）
好的。感谢大家的参与。关于披露事项，有几点简要说明。重要披露信息请参见摩根士丹利研究披露网站，或联系您的摩根士丹利销售代表获取任何披露内容。欢迎参加摩根士丹利医疗健康会议，以及与CorMedix的炉边谈话。我是Ross Cohen，摩根士丹利医疗健康投资银行团队的执行董事，非常高兴能与CorMedix首席执行官Joe Tedesco进行面对面交流。欢迎您，Joe。
欢迎。谢谢你，Ross。
对于可能不太熟悉CorMedix的听众，贵公司在过去几个月显然非常忙碌，完成了对Malinta的转型性收购。能否简要介绍一下公司背景和这笔交易？
当然，我想。我的意思是，直到四周前，我们还是一家截然不同的企业。在过去十年的大部分时间里，我们是一家专注于将Defencath推向市场的研发阶段公司，这是我们的主要产品。在过去一年的大部分时间里，我们是单一产品的商业化生物技术公司，专注于Defend Cath的商业化。Defend Cath是一款有趣的产品。它是一种导管锁定溶液。在导管使用间隔期间留在导管内。但它起到预防作用。它不是治疗药物，而是一种预防性药物产品，可降低血糖感染的发生率。
Defencath的初始适应症是血液透析领域。血液透析患者，特别是患有终末期肾病（ESRD）的患者，感染率非常高，这些感染会导致非常严重的并发症，约三分之一的患者会发生感染，其中约四分之一会致命。感染发生得非常快。但Defend Cath本身不是肾脏产品。正如我所说，它是一种抗菌导管锁定剂，在各种医疗环境中具有更广泛的适用性，其中之一是医院环境，包括血液透析以及未来计划的适应症，最值得注意的是肠外营养。因此，作为我们增长战略的一部分，我们一直在寻找机会：第一，近期具有增值作用；第二，与我们现有商业部署（无论是目前在肾脏领域还是医院领域）或未来目标（主要是医院领域）具有良好的协同效应。
所以医院领域，然后我称之为门诊输液诊所领域。现在，Malinta的收购对我们来说确实是一项转型性交易。首先，它拥有一个非常良好且持久的基础业务。我们看到，其获批的抗感染药物组合在医院住院和门诊输液护理环境中都有部署，基础业务非常良好且持久。但最重要的是，我们认为Roseo在预防适应症方面具有巨大的增长驱动力。因此，我们对这笔交易为CorMedix带来的转型感到兴奋。
是的，确实非常令人兴奋。那么，首先谈谈您的第一个商业化产品Defend Cath。自2024年年中商业推出以来，能否介绍一下目前的市场采用情况？
当然。实际上，我们是在2024年7月启动的，当时我们的门诊报销在血液透析领域开始生效。大约90%的血液透析治疗在门诊透析中心进行。大约10%在医院住院环境中进行，住院环境分为终末期肾病患者和急性肾损伤患者（肾衰竭患者）。但我们主要是在2024年7月在门诊领域启动的，市场高度集中。五家提供商占市场份额略高于90%。有两家大型企业，DaVita和Prezenius。还有三家中型企业：US Renal Care、IRC和DCI。
US Renal Care是2024年7月首批采用Defend Cath的企业。我们还与US Renal Care合作开展了真实世界证据研究。年底晚些时候，IRC和DCI开始实施。最近在7月，两家大型透析机构（LDO）中的一家开始实施该产品。因此，我想说，我们看到所有客户的采用情况都相当不错且一致，随着时间的推移，这些客户的利用率不断提高，增长轨迹良好。最近，我们确实上调了Defend CAF下半年的业绩指引。我认为这次指引上调最值得注意的一点是，正如我上周在公开评论中所说，我们做出上调决定的真正催化剂甚至不是我们从刚刚开始增长的LDO中看到的情况。
而是我们从非LDO客户那里看到的强劲表现，这给了我们乐观的信号和信心来提高这一范围。虽然我认为我们仍有良好的机会，并且现在对LDO有了更多的了解，但我们会在全年中向投资者更新。但我认为我们仍为增长留有空间。
是的，那很棒。作为首个也是唯一一个抗菌导管锁定溶液，您认为Defend Cath在市场上具有哪些竞争优势？这些优势在未来的可持续性如何？
嗯，你看，历史上导管锁定的标准护理是使用肝素或生理盐水。它们没有任何抗菌能力。Defend Cath的独特之处在于它是肝素和我们专有的黏液溶解实体torlodine的组合。Pterolidine不是抗生素，而是一种氨基酸。但它对革兰氏阳性菌、革兰氏阴性菌以及真菌表现出广谱活性。而且它在毒性方面具有非常好的安全特性，必要时可以安全地冲洗到患者体内。因此，在锁定的标准护理模板中，确实没有其他获得FDA批准且具有任何抗菌特性的产品。
现在，还有其他减少感染的方法，无论是抗菌浸渍导管、输注导管还是帽。我们认为这些与Defend Cath是互补的。它们应该与Defend Cath结合使用，而不是作为替代品。当然，这对患者来说是最好的，以确定未来的标准护理。
这在某种程度上是否也取决于您将要针对的特定治疗领域或适应症？
嗯，你看，我认为目前我们的获批适应症是用于接受血液透析的患者。我们正在进入临床阶段，或者说我们正在进行针对接受静脉营养治疗患者的III期临床研究。当我们谈论近期到中期的目标时，利用率与标签非常一致。十年后我希望看到的是，FDA在确定标签时的重点更多是导管的使用频率，而不是患者的疾病数据。因为最终我们不是在治疗疾病状态。
我们认识到不同患者群体在这些疾病之间可能有差异。但我们的观点是，我认为这更多与导管的使用频率有关，而不是他们是否正在接受化疗或静脉营养治疗。
是的。从疾病特异性转向更通用的方向。
对。我不是说今天我们已经有了实现这一目标的路径。这是我希望在未来十年看到的发展方向。
是的。非常有趣。回到您开始合作的大型透析机构客户，7月初在患者中的利用率，全系统推广目标约为6000名患者。这一推广进展如何？到目前为止的反馈是什么？是否有超越初始目标的机会？
这很有趣。我对我们所看到的情况感到非常满意，我想就6000名患者这个数字发表一点看法。对我们来说，与LDO一起公布一个方向性数字是很重要的。但这不是一个硬性的上限或下限。我认为该产品有机会获得更广泛的应用。我认为LDO本身有40000至50000名插管患者，理论上都是Defend Cath治疗的候选者。6000名是我认为我们双方都认为可以实现且感到舒适的数字。
是的，在近期内。比如说在年底之前。但当然，有机会取得更好的进展。
是的。那么，目前签约客户群约占美国门诊透析中心的60%，您如何制定超越60%市场份额的战略？
嗯，有一个特定客户占了我们尚未覆盖的大部分市场份额。你知道，我认为今天我只能说我们仍在讨论中。他们没有表现出快速采取行动的意愿。但我想说，在另一家LDO实施后，讨论更多了。让我们看看情况如何发展。
那么，转向报销问题，Defend Caf目前的报销环境如何？潜在变化可能对业务和采用率产生哪些影响？
当然。在门诊血液透析领域，这约占市场机会的90%，当人们询问报销问题时，他们大多指的是这个领域。有一种叫做TDAPA（过渡性药物附加支付调整）的机制，附加到捆绑支付中。我们刚刚完成了TDAPA的第一年。现在进入第二年。目前TDAP的结构实际上，而且它只适用于按服务收费的患者，是一个五年支付系统，前两年是基于平均销售价格（ASP）的定价模式。第3、4、5年是对整体捆绑支付的附加支付模式，其中附加支付根据每个提供商在市场中进行的透析治疗比例进行分配。
有几点我认为值得注意。第一，终末期肾病（ESRD）最终规则将在今年晚些时候出台，这将让我们了解FDA或CMS如何考虑计算我们TDAPA后附加支付的时间段。我认为具体对我们而言，我们的TDAPA不是从1月1日开始的。进行该计算没有时间敏感性。我认为我们提交了意见，并鼓励CMS将计算推迟到明年，以纳入7月刚刚加入的LDO的利用率和一些后期时间段的数据。
我们预计今年晚些时候会有一些立法出台，以弥补法律空白并进行某些改进。立法总是非常具有投机性，但我们会看看。我们会密切关注，看看情况如何发展。但这只是按服务收费的部分。除此之外，我们一直在与US Renal Care进行真实世界证据研究。我们预计可能在第四季度对该研究进行中期读出。该研究的目标始终是能够将数据用于 Medicare Advantage 支付方。
Medicare Advantage支付方目前约占所有ESRD患者的略低于一半。这一比例增长相当显著。作为私人支付方，他们能够直接就产品的单独支付进行签约，特别是对于我们能够证明投资于预防对医疗系统的药物经济学益处，并希望在真实世界环境中复制我们在临床研究结果中显示的效果的产品。
那么，转向最近更新的指引。您已公布2025年Defend Caf的收入指引为2亿至2.15亿美元。是什么推动了这一指引的更新？有哪些领域可能帮助您达到或超过上限？
嗯，你看，正如我之前所说，指引的调整主要基于我们在非LBO业务中看到的情况。我们对现有客户的趋势感到乐观，订单规模持续增加，还有一些新的小型客户加入。我确实认为，当你说达到上限或超过上限时，我们对LVO在未来几个月的进展看法肯定可能带来上行空间。
现在Malinta收购已经完成，能否详细说明一些战略理由？您之前提到了一些，但能否更深入一些，以及它如何改变业务模式？
是的，当然。它将我们从一家主要依赖Defendcaf的单一产品公司转变为一家多产品公司。我们谈论Defendcaf在血液透析的后适应期存在一些不确定性，在我们能够获得TPM适应症之前，我认为这在很大程度上缓解了这种不确定性。明年下半年到2027年初，我们认为这些协同抗感染药物在医院环境中具有稳定的基础业务，我们希望将Defend Caf推向医院环境，以及我们认为Reseo具有巨大的增长机会。
因此，它确实满足了我们的所有要求。正如我所说，近期增值、商业协同效应、增长。这三点是Malinta交易为CorMedix带来的，我们认为未来的机会也必须满足这些条件。
那很棒。您已经提到了Reseo，但在Melinta带来的六个商业产品中，您认为哪些具有最大的增长潜力？实现增长的主要战略是什么？
对。所以，显然Reseo我会单独谈论，但当我们说我们看待基础业务并认为它“稳定”时，我们确实看到了那里的增长。Medicine's有一些我们认为有利的同比增长。Vapor和Mir有少量增长。我们正在仔细研究像Comersa这样的较小药物，它已经上市几年了。我认为它可能是重新推出的理想候选者。我们正在考虑是否改变营销策略或定价策略。
可能有一些方法可以推动它的增长。但最大的增长机会，也是我们最兴奋的，显然是Reseo。当你看Reseo时，它目前获得FDA批准用于治疗由念珠菌引起的侵袭性真菌感染。这是一个小的总可寻址市场。约为2.5亿美元的TAM。几乎，不是全部，但大部分是医院住院患者使用。因此，那里存在报销阻力，因为住院患者没有单独的支付。然而，预防则是完全不同的情况。
预防的患者群体更大，治疗持续时间更长，而且很多是在门诊肿瘤诊所，也就是Biovil。该产品正在积极进行III期研究。与Mundipharma（我们的全球合作伙伴）联合进行，Mundipharma拥有美国以外的权利。CorMedix拥有美国权利，我们预计该研究将在2026年初完成。据推测，结果将在年中左右公布。如果一切顺利，我们希望能在2027年初开始基于该标签的商业化。
我认为我们感到兴奋的是，我们在尽职调查中看到的更多与预防的当前标准护理有关。我们正在积极进行III期研究的患者群体是异基因骨髓移植患者，还有其他一些领域，称为血液肿瘤领域，无论是非霍奇金淋巴瘤、多发性骨髓瘤，甚至实体器官移植。这些患者免疫功能低下。他们都接受免疫抑制治疗。大多数接受预防性抗真菌治疗。因此，我们研究的对照组中的当前标准护理是泊沙康唑加复方新诺明（Bactrim）。
使用两种药物的原因是泊沙康唑对念珠菌和曲霉（两种不同的真菌菌株）有活性。而Bactrim用于治疗肺孢子菌。我们认为Retifungin可能对这三种都有活性。因此，作为III期研究的一部分，我们希望证明不需要同时使用两种药物，如果我们证明相对于泊沙康唑的非劣效性，我们有望成为该方案的新标准护理。即使在非劣效性终点设置中，我们感到兴奋的原因是，标准护理存在一些问题。
相关的已知药物相互作用问题。泊沙康唑与他克莫司（一种通常使用的免疫抑制药物）存在已知的相互作用，因此他们必须降低这些药物的剂量以适应泊沙康唑。唑类药物作为一类已知具有肝毒性，而真菌素则没有。从Bactrim的角度来看，它已知具有骨髓抑制作用，而真菌素则没有。因此，如果研究达到终点，我们认为在商业化方面处于有利地位。
是的。很棒。您预计此次收购将产生约3500万至4500万美元的年度协同效应。能否详细说明这些协同效应将来自哪些方面以及实现这些协同效应的时间表？
你看，我认为这是我们将在今年晚些时候更新的内容。我想说，到目前为止，我们没有看到任何偏离3500万至4500万美元或该范围中点的情况。我们在一开始就说过，实现协同效应的时间在12个月内。在年底之前肯定会有相当一部分协同效应实现。目前还不知道具体数字。我们可能会在报告收益时给出更好的估计。但显然，像任何交易一样，存在运营重叠，会有一些人员成本，也会有非人员成本。
我认为非人员成本对总协同效应的贡献可能比人们意识到的要大。是的，我们会在今年晚些时候就实现协同效应的时间给出更具方向性的指引。
是的。关于这一点，您如何看待商业团队在医院和急症环境中的整合？
嗯，你看，我认为这是一个既有收入协同效应又有成本协同效应的领域。我们希望拥有一个统一的现场团队，负责拜访住院机构，并以某种方式推广Reseo和Defend Caf。不一定是组合推广，但在未来三到四个月内，我们正重点制定战略计划，以重新确定现场团队产品组合的优先顺序。
是的，这很有意义。然后转向产品线，让我们从Defend Caf的标签扩展机会开始。首先是TPN（全肠外营养）。能否讨论Defend Caf在TPN中的未满足需求和市场机会？
当然。接受静脉营养治疗的TPN患者，与血液透析患者非常相似，感染率非常高。约四分之一接受静脉营养的患者会发生感染，其中约20%会致命。因此，这是一个关键的未满足医疗需求。目前没有获得FDA批准的药物产品用于缓解这些感染。有一只苍蝇在我脸周围嗡嗡作响。我们对市场机会进行了估算，我们认为Defend Caf的市场约为1000万瓶，总市场规模。我们认为总可寻址市场在5亿至7.5亿美元之间，具体取决于定价情况。
但我们认为与血液透析相比，那里的报销环境更为传统。你不需要处理捆绑支付系统的附加支付。我们认为约三分之一的TPN是在医院，其中包括医院住院患者和门诊输液诊所。住院患者显然是按诊断相关组（DRG）付费，但门诊输液诊所是Medicare D的购买和账单模式，约三分之二是家庭环境。这真的很有趣，因为家庭环境的很大一部分是Medicare D，即药房福利，这对我来说非常有吸引力，因为它适合更传统的与支付方的签约和回扣策略。
因此，我们对TPN的机会非常乐观。
那么，您预计何时完成注册研究并提交新药申请（NDA）？
我们刚刚开始III期研究。首例患者入组是在4月底或5月初。我们现在有七个研究中心启动并运行。很快会有更多中心加入。研究仍按计划于2026年底完成。目标是希望在27年底获得标签适应症。
能否提供更多关于TPN患者群体的背景信息？是否存在与更大患者群体重叠的可能性？
你看，我认为一旦我们获得TPN的标签，我认为有可能更广泛地扩展到其他感染风险高的住院患者群体。例如，可能每天需要使用PICC导管的患者。我认为这些机会将会存在。我今天无法量化它们或给出很多细节，但显然我们进行的标签扩展越多，在其他领域进行研究和扩展的机会就越大。
那么，关于标签扩展的最后一点。虽然处于早期阶段，但Defend Caf在肿瘤领域的开发计划和未满足需求是什么？
是的。这是我们仍在努力的事情，希望到今年年底我能给出更多指引。这花了我们更长的时间，其中一个原因，我已经谈过为什么我们将TPN优先于肿瘤领域，尽管我们中的许多人认为肿瘤领域可能是更大的市场机会，是因为它的临床试验设计要简单得多，因为患者群体更加统一。导管每天都在使用。从终点来看，这本质上是一个更简单的研究设计。
对于肿瘤领域，肿瘤不是一种疾病状态。它是一个领域，实际上是血液学和肿瘤学的结合。有不同的化疗方案，不同类型的癌症。实体癌、液体癌，有导管和输液港，有每周、每两周使用的导管。因此，设计一项既能覆盖最广泛患者群体，又能为我们的成功奠定最佳基础的研究一直是一个挑战。我们正在接近目标，希望很快能向FDA提交方案。
是的，这也是我的另一个问题，可能现在说还为时过早，但肿瘤环境中导管和输液港之间的区别会带来什么问题？
我想说的是，输液港的感染率较低。这意味着需要更多的患者才能显示出统计学意义。这些就是我们正在解决的问题。
是的，这很有意义。
但正如我之前所说，在那种环境中，患者免疫功能低下，一次感染就会造成毁灭性后果。因此，这确实是一个关键的未满足医疗需求。
是的，另一方面，如果患者不在肿瘤输液中心，而是去了急诊室，就无法使用输液港。因此，有更多的解决方案是非常有意义的。那么，再回到Reseo，我知道您已经介绍了一些概述和相关数据以及您感到兴奋的地方。但当您考虑预防适应症的推广点时，是否需要扩展足迹来适应这一点？
你看，我认为这是我们要考虑的事情，直接扩展总人数与增加几名具有特定专业技能的人员之间存在区别。我认为这是我们在明年会考虑的事情，当然要在看到临床数据的强度之后。我认为我忘记提到的关于Reseo的一点是，有趣的是，当我们谈论Defend Caf以及这些患者免疫功能低下且极易感染时。
我认为Reseo真正有趣的一点是每周一次给药。它不需要患者插入PICC导管。因此，就其本身而言，如果不需要佩戴PICC导管，患者就不太容易发生导管相关血流感染，这对患者来说是一个问题。
是的，这非常有意义。那么，除了Defend Cat和Reseo，您对产品线还有哪些规划？
嗯，你看，我们在周一刚刚宣布了一项交易，我认为这对我们来说非常有趣，可能在我的职业生涯中，这是我们制定的更具创意的交易之一，创造了我所说的风险回报不对称，即我们承担了适度的风险。我们向Telfera投资了500万美元，通过PIPE收购了略低于20%的股份。与此同时，我们获得了优先谈判权来收购该业务。在首次III期数据读出后，我们有一个独家谈判期。
我认为他们正在开发的产品非常有趣，是niad，即methylmostat，将在ICU环境中用作肝素的替代品，作为连续性肾脏替代治疗过程中的抗凝剂。从商业角度来看，我们的尽职调查非常看好这可能成为什么。我们对这个数据感到兴奋，我们预计也会在26年初获得数据。对我们来说，这是以适度风险尝试一个可能与我们在医院领域的销售部署高度协同的产品的方式。
这些是我们想要寻找和进行的交易类型。
是的，绝对。您最近在业务发展方面显然非常活跃。现在Melinta和Telfera的交易已经完成。在未来一两年内，您如何考虑资本配置，内部与外部？
嗯，你看，我认为内部研发支出在某种程度上是已知的，即Defend Caf的TPN和最终可能的肿瘤适应症。Reseo的临床研究是与Mundipharma联合进行的，这是一个基于里程碑的支付系统，因此不在我们的研发支出中。现在关于未来的业务发展，我认为在我们目前的阶段，有一些事情是重要的，我想说标准必须符合我们为Malinta设定的标准，即近期增值、商业协同效应和增长。我认为在未来12个月内，我们要追求另一个机会，这三个条件必须具备。
是的，这很有意义。那么，退后一步看公司未来12到18个月，您关注的关键里程碑是什么？您对此感到兴奋并正在努力实现的目标是什么？
当然。我认为近期最大的里程碑可能是Reseo临床数据的读出。明年初，或者说明年初到中期。所以是的，我想说这可能是我们近期最兴奋的事情，显然我们想看看我们与LDO的商业进展如何。我们能否以任何方式增加另一家LDO？这可能是。不一定是必需的，但在未来12个月内可能是有趣的上行空间，然后是TPN，希望在26年底获得数据。
是的，我认为这就是全部。您觉得还有什么我们应该讨论的吗？
不，我认为你的问题非常全面。我认为我们对业务的未来方向感到非常兴奋。我认为随着对Malinta的收购完成，我们正在全力以赴，专注于整合，我们在协同效应实现方面按计划进行。我知道我没有给出方向性指引，但我想说我们绝对按我们估计和看到的情况按计划进行，我们感到兴奋。
太好了。非常感谢您，Joe。非常感谢您今天加入我们，也感谢大家参加炉边谈话。
好的，谢谢。