身份不明的发言人
约书亚·布鲁姆（首席执行官）
埃莉·林（首席医疗官）
乔纳森·麦克尼尔（总裁兼首席运营官）
身份不明的参与者
罗伯特·克林根伯格（摩根士丹利）
好的。嗯，晚上好。我叫鲍勃·克林根伯格。我是摩根士丹利医疗保健银行业务团队的执行董事。很荣幸今晚欢迎新月团队来到这里。在我们开始之前，我必须宣读一份简短的披露声明。有关重要披露，请访问摩根士丹利披露网站。如果您有任何问题，请联系您的摩根士丹利销售代表。正如我在这里提到的，与新月团队一起的有首席执行官乔希·布鲁姆、总裁兼首席运营官乔纳森·麦克尼尔以及首席医疗官埃莉·林。所以欢迎大家。感谢你们的到来。乔希，我想先从你开始。
显然，你们在6月完成反向合并后，最近进入了公开市场。或许想给我们介绍一下新月的背景故事，以及这一切是如何走到一起的，还有我们今天的概况。
是的，首先，感谢邀请。很高兴能和团队一起在这里。如你所想，这个领域有很多人关注。甚至今天就有很多数据发布。对吧。多份数据正在公布。所以，对于我们新月公司来说，这是我们进入下一代IO双特异性领域的激动人心的时刻。我认为，人们需要了解的关于新月的重要一点是，我们的战略确实具有差异化。我们不仅专注于下一代IO产品——我们拥有自己的CR001双特异性抗体，还专注于ADC业务线的其他系列业务。
我们提到ADC是因为我们确实专注于多种获胜方式，并考虑将这部分业务与我们的O01资产协同结合。我们大约在2024年10月走到一起。彼得和费尔蒙特团队有了组建这家公司的想法。乔纳森、我、艾米和其他人在4月初加入了公司。我们找到了我们的首席医疗官，她非常出色，她的经历有很多值得讲述的地方。稍后我想让她简单介绍一下自己。但是，总而言之，对我们来说，这是一段忙碌的时期。
我认为我们有很大的机会成为这个领域的领导者。我们即将在2026年初开始给患者用药，使用CR001，并且我们将在26年中期将我们的第二个资产，即我们的第一个ADC CR002推进到临床阶段，因此我们在O01资产和ADC业务线的双重战略上进展顺利，这非常令人兴奋。我们资金充足，而且我想说，能和过去一起工作过、知道如何执行的人一起工作真是太棒了。
我认为我们正在进行一场长期的游戏，对吧？这是IO领域和PD1、ADC之间1000亿 美元市场机会的重新分配。这是一场九局的棒球比赛，我们现在处于第一局上半场。除了肺癌之外，我们想要追逐的每个适应症都是开放的first in class机会，我们正在构建一系列first in class机会，然后在像肺癌这样的主要市场中，在有意义的领域快速跟进。所以我们对眼前的机会感到非常兴奋。
是的，那很好。你想让埃莉
或许埃莉。简单介绍一下背景。我认为人们了解你的背景以及你如何帮助推动我们发展是很重要的。
好的。谢谢乔希。我是埃莉·林，新月生物制药的首席医疗官。我是一名经过培训的肿瘤内科医生，在我的行业生涯中，我有机会参与两种PD1抑制剂的获批工作。第一个是Keytruda（可瑞达）。我参与了Kino 10研究。该研究促成了Keytruda在非小细胞肺癌中的首次全球获批。当我完成该研究的生物分析后，我加入了一家生物技术公司，然后致力于cocogen化合物（可能目前由GSK拥有）的研发。所以他们从我校在默克公司和其他PD1抑制剂的工作中吸取经验。迅速制定了临床开发策略，促成了在多个适应症中的加速批准，最终Genproli成为首个在一线子宫内膜癌中获批的PD1抑制剂。因此，目前他们今年的收入有望超过10亿 美元。这表明，及时进入项目的临床开发阶段，并采用明智的策略和执行方式是多么重要。在那之后，我从事ADC开发工作两年半。所以当我看到新月生物制药的管线时，感觉就像量身定制一样。当然还有每个人都喜欢谈论的Ivan ESMEP数据。最终，我们有一种化合物在一线非小细胞肺癌中优于Keytruda。在Keytruda开发10多年后，我们一直在等待这一天，因此基于疗效和安全性方面的数据，我相信这一点。我想加入新月，提供开发PDO和VEGF新IO骨干以及开发ADC单药和联合用药项目的机会，为多种适应症带来变革性变化。
或许我可以补充一点，乔纳森·麦克尼尔和我已经合作很长时间了，我想乔纳森，我在开场时没有提到，但是关于我们如何设计CR001，为什么它与众不同，为什么它让我们感到兴奋。
是的。对于我们的领先资产CR001，其理念是如何确保我们能够复制IMET Ibanezumab带来积极临床益处的协同药理学，同时设计一种新分子实体的分子，并具有额外优势，我们认为我们已经实现了这一点。CR001的SCFV结构域是新颖的，它们允许我们将分子配制成高达150 gigs migrate mils，这使我们随着时间的推移有潜力进行皮下给药，作为生命周期管理的一部分。因此，我们相信，我们面前的机会是将O01的合理设计与我们的临床前数据（已重现Ivanesumab的协同药理学）以及我们将在26年底或27年初生成的临床数据相结合。
有了这些，我们将对2/3期研究中看到的结果有很高的信心，并在1期研究的基础上选择适应症。如果你的抗体格式不同，靶点不同，在PD1-VEGF领域的其他公司，即使你的早期1期研究显示有希望的结果，也很难有类似水平的信心。因为我们知道，在IO领域，1期结果往往无法转化为更大规模的2/3期结果。因此，我们认为这使我们在O01的first in class适应症和fast follower适应症中都处于领先地位。
是的，我是说，我想，你知道，我们应该直接切入正题。我知道，乔希，你提到过，你知道，最近有更多数据，甚至来自Ivan Smev，或者更确切地说，是上周末的数据。所以或许可以评论一下，在过去三到六个月里，你如何看待最近的数据读数对你们制定的战略的影响，以及这对未来计划的影响。
是的，我会请埃莉具体评论一些数据。但我想说的是，如果你在24年10月问费尔蒙特团队和彼得：“嘿，看看，未来一年数据会这样公布。你对进行这项投资并组建这家公司有什么感觉？”我想人们会非常兴奋。我的意思是，我们从最初的数据中看到的结果非常棒。我认为，即使是今天的数据，虽然没有达到终点，人们对此议论纷纷。
我认为它在PD1历史上效果不佳的困难人群中产生了非常好的反应。因此，我认为这清楚地表明这是一类新的药物，要看到如何重新分配这类药物，还有很长的路要走。我们很高兴看到所有这些数据得到验证，ovidosumab现在有多项3期研究取得积极数据，以及我们的分子如何适合这一类别和我们面前的机会。
但埃莉，或许你想更具体地谈谈今天的数据和我们历史上看到的数据。
是的。上周末公布的Harmony数据包括PFS和OS的长期随访数据，以及备受期待的亚裔患者与非亚裔患者的数据。我们认为这些数据既具有高度验证性，又令人鼓舞，因为随着随访时间的延长，PFS获益得以维持，OS数据也终于公布。亚裔人群和非亚裔患者的中位总生存期数据几乎相同。再次解决了人们的一个担忧——如果我们没有看到一致的获益怎么办——但数据表明我们看到了一致的获益。还有一点很棒的是，随着非亚裔人群随访时间的延长，两组之间的差异更加明显。因此，获益现在看起来与亚裔患者相似。这也与Kisobio最近公布的Harmony a研究（仅在中国人群中进行的相同研究）的最终OS分析达到统计学显著性一致。因此，长期随访数据表明总生存期有明显的分离。再次考虑到这是一个PD1抑制剂或VEGF抑制剂单药治疗或与标准治疗联合使用均未取得巨大成功的人群，我们认为这些数据具有高度验证性。我们听到很多人询问研究的统计设计、亚组数据以及风险比和P值的情况。但这也是一个很好的观点。我们从亚裔和非亚裔人群之间的随访时间差异中吸取了宝贵的经验教训，我们认为这导致了5月与现在看到的一些结果差异。但现在我们理解了这一点，并且由于我们从全球站点开始，因此进行正确的统计假设和研究设计，并了解监管机构希望我们关注的重点，这对我们的执行终点以及药物获批的可能性至关重要。
是的，我想具体谈谈这一点，我知道你们已经讨论过，乔纳森，你也提到了一点，就是你们对O1的设计和计划。我知道你们还没有披露你们可能在后期研究中关注的所有肿瘤类型，但或许可以给你们一个机会来详细阐述一下你们已经披露的细节。
是的，我的意思是，在我们看来，我们期待很快公布的一个关键更新是1期研究设计是什么样的？从现有的研究中吸取了哪些教训？我非常尊重鲍勃和他的团队，因为我曾与鲍勃和Pharmacyclics合作过，知道他们为此付出了多大的努力。所以我认为我们从中学到了很多宝贵的经验，我相信如果他们能从头开始，他们可能也会在某些方面设计得有所不同。
因此，我们将把这些经验教训融入我们的1期设计中。我们尚未披露我们要追求的适应症，但我们已经表示专注于胸部、胃肠道和妇科肿瘤。因此，我认为我们与该领域其他公司的不同之处在于，我们拥有这两条业务线。所以我们有IO部分，还有ADC部分。因此，我们正在构建一个集成的产品组合矩阵，我们正在考虑这些适应症选择和肿瘤类型，跨越不同类别——O1单药、O1联合标准治疗，以及ADC联合用药。
因此，这影响了我们的投资组合策略。再次强调，O01将是我们的first in class滩头堡项目，然后在像肺癌这样非常大的适应症中采用fast follower策略，成为第二、第三或第四家进入该领域的公司具有显著的收入机会，同时也考虑ADC策略以及联合用药的领域。所以我认为我们将进行一项非常稳健的1期研究。我们专注于未来12到18个月内想要生成的三类数据。
我们必须为监管机构生成剂量探索、安全性、药代动力学等方面的数据。这通常会在二线及以上患者中进行。因此，返回的数据会有些复杂。但我们必须生成这些数据。但如果我们能生成这些数据，我们就能以非常稳健、高质量且及时的方式开发药物，然后同时进行一些一线数据的研究，我认为这将回答投资者真正关心的问题。同时，思考我们是否有办法生成O01的联合用药数据？如果我们能做到这三件事，我们认为我们一直痴迷于我们能生成的具有临床意义的数据。
我们认为这是三个方面。如果我们能在26年第四季度、27年初及时生成这些数据，那真的会产生重大影响。然后我们就可以开始讨论我们要追求的具体适应症。因为我们将遵循我们的数据，也将关注整个领域。所以如果其他人进入了我们可能想要进入的领域，而那可能不是first in class，我们在正在研究的三种适应症类型中具有灵活性，可以再次成为first in class。
对于O1，在你刚刚列出的发展计划中，关键时间线是26年第一季度给患者用药，26年底、27年初获得初步数据
在这三个方面。
在这三个方面。然后27年的下一步
下一步是决定扩展的广度、适应症的数量。或许我可以提前说一下。但这与我们的合作策略有关，乔纳森可以稍微谈谈这一点。
是的。在合作方面，就像我们的业务有两条线一样，我们的合作思路也有两条线。首先，对于O01，该领域显然有很多兴趣，已经有多个10亿美元以上的交易。但我们认为，在考虑O01合作之前，我们有机会生成临床数据。我们可以自己推动O01的开发，但考虑到40、50多个适应症的广泛机会，我们看到潜在合作的价值。但我们希望首先生成临床数据，作为我们和潜在合作伙伴的关键价值拐点。对于ADC管线，我们有能力在内部生成ADC候选药物，但ADC与PD1-VEGF联合用药的数据前景广阔。已有ADC与PD1抑制剂联合使用的有希望数据。现在很多ADC开发商希望将他们的ADC与我们这类best in class PD1-VEGF联合使用。因此，我们有机会在短期内达成交易，以扩展和加速ADC领域感兴趣的适应症的联合用药数据。这是我们正在积极进行的持续对话。
是的，乔希，你提到要关注其他数据。我们讨论了上周末的数据。显然有很多披露信息。感觉几乎每周都有该领域的更新。你们在今年年底到明年年初关注哪些关键数据集，这些数据集可能会或可能不会影响战略，我想，只是你们密切关注的。
是的。我们刚刚看到的Harmony数据有助于我们了解药物的作用机制以及如何最好地开发这种化合物。Harmony 6数据是在中国人群中一线鳞状非小细胞肺癌患者的化疗联合数据。我们预计该数据可能会在ASMO（美国临床肿瘤学会年会）等会议上公布。Harmony 2数据是Ivanesmith单药治疗PD-L1阳性非小细胞肺癌患者的数据。他们早些时候公布了初步的OS数据。因此，我们希望看到长期随访数据以及OS数据的情况，但这只是非小细胞肺癌数据。这是我们唯一拥有3期数据的适应症。但现在我们看到更多适应症，如小细胞肺癌和其他肿瘤类型的早期阶段试验数据。因此，我们也在密切关注这些适应症，看看数据如何发展。
或许我可以快速补充一点。我认为我们经常被问到这个问题。很多人试图弄清楚，如果这是一类药物，你们如何建立公司，你们的关联程度如何。你们能把分子设计得像“那个单抗”吗？如果OS没有达到，会发生什么？我想向人们指出，现在我们在这个领域有广泛的数据。这显然是一类药物。但研究设计、功率等绝对重要。如果你回顾Opdivo（欧狄沃）和Keytruda最初的对比，Keytruda的成功方式我认为在最初数据公布时人们并没有想到，当时他们错过了3期研究。
对吧。所以我想提醒人们，我们有足够的信心和信念，这是一类药物，我们已经看到了足够的数据，以及我们设计分子的方式，通过正确的战略、正确的临床开发计划和正确的统计支持，我认为我们现在在一定程度上可以免受“OS是否会达到”的影响。并提醒人们，我们的ADC业务也降低了我们战略的风险。我认为这是一个很好的问题，我们显然在监控每一个数据。
这也是乐趣的一部分。对吧。我想我们需要专门建一个CI部门，因为这几乎是我们一半的时间都在做的事情。但我认为这现在不仅仅是Summit公布的OS数据了。对吧？
是的。我想就此而言，考虑到O01针对EVA和SMEB的特定设计。Beyond Tech今天有数据公布。对吧。我想。你们在多大程度上关注这一点，而在其他一些适应症中，你们如何在这与设计之间取得平衡？
我们认为在这个领域有四个分子最为重要，我们也相信我们自己的分子。它们是Ivanesumab、BioNTech的分子、Merklinova的分子以及我们的分子。对吧。我们认为。为什么是这四个？因为我们认为它们在设计上与Ivanesumab最相似，而其他分子可能会成功，但它们在抗体格式、靶点等方面进行了改变。所以我们监控该领域的所有数据。但正如你所说，我们更重视这些分子，因为我们认为它们最能说明我们正在尝试做的事情。例如，BioNTech在小细胞肺癌中的数据在疗效和安全性方面基本是成功的。这是我们可以学习的。
但我们也会从PD1-VEGF领域显示不同数据（可能不太有前景）的分子中学习。这对我们来说也是重要的学习。我们也从一些竞争对手那里看到了这一点。
是的。我想花一点时间，因为我知道你们提到了两条业务线。对吧。如你所述。我想花一点时间谈谈ADC。我知道你们还没有披露002和003的靶点，但大致谈谈这部分业务，你们如何从顶级靶点的角度概念化它，只是大致谈谈你们的想法，尤其是在联合用药方面。
当然。
我们也可以谈谈时间线。
是的。我会请乔纳森具体谈谈战略，但我先开场说，我认为如果我们读懂趋势，就能明白最大的影响将来自一线单药治疗或一线标准治疗后联合用药。我认为这是这类药物重新分配中产生最大影响的地方。这就是我们制定这种战略的原因。我认为我们都在以前的工作中积累了抗体偶联物的经验。
我们聘请了Jan Pincus担任首席科学官，他在ABC领域（来自Immunogen公司）工作了一辈子。我们明白如何在该领域平衡风险和回报。我认为ADC领域已经吸取了很多教训。因此，我们将把这些应用到我们的战略中。或许我请乔纳森详细谈谈。
是的。在较高层面上，出于竞争原因，我们尚未披露ADC靶点，随着这些分子推进到临床阶段，我们会选择披露。但正如乔希所指出的，我们ADC靶点关注的是已验证的生物学机制。在公司发展的这个阶段，我们认为有机会基于抗体靶点、连接子和载荷设计进行差异化，而不是通过新靶点承担生物学风险。因此，我们有机会追求已验证的靶点。我们有机会使用自己的连接子和载荷组合。我们强调拓扑异构酶载荷的机会，因为我们认为它们非常有前景。
也就是说，我们也有使用MME或其他载荷的灵活性。但主要是已验证的靶点，可能是拓扑异构酶载荷。我们寻找的ADC既具有单药活性，又能与O01产生协同作用。我们的初始靶点将有机会用于多种实体瘤。同样，我们需要像其他ADC分子一样进行剂量递增研究。但我们将有机会快速进入与O01的联合治疗，这将使我们能够构建集成组合，针对每个适应症，我们可以决定何时追求单药治疗，何时追求O01联合标准治疗，何时追求O01联合ADC。
随着领域的发展，我们将逐适应症进行评估。重要的是，尽管我们拥有内部ADC开发能力，但这也是业务发展的一部分，即有很多人对将ADC与O01联合感兴趣，我们也会对此进行评估。
是的，我正要问。ADC领域有很多合作交易，你提到该领域似乎正在朝着这个方向发展，尤其是对于一线患者。有没有特别的靶点？显然你们没有披露自己的靶点，但从广义上讲，你们看到哪些是高关注度的靶点，你们正在监控的。
嗯，L02的靶点显然引起了我们的兴趣。03同样如此。对吧。但我们也有正在内部研究或计划与外部联合的其他靶点清单。所以我们有这个清单。如乔纳森所述，在靶点方面承担新的生物学风险目前对我们来说并不明智。但在公司的更长远愿景中，我们相信我们可以建立这样的公司。我确实认为这是我们未来会考虑的事情，但这只是如何分阶段和优先排序的问题。
是的。
而且我认为我们有机会在不承担这种风险的情况下实现差异化。对吧。因为如果你开发出有效的ADC，然后与O1产生协同作用，这本身就可能成为一种差异化的治疗方案，优于ADC单药治疗或ADC联合PD1（我们开始看到有希望的数据）。例如，如果你看pad.7，PD1数据非常有前景，与pats单药治疗有很大不同。我们正在从中学习。我们将有机会。我认为很多人都看到了这个领域的机会。
是的。我想，随着你们，显然即将进入临床，你们有很多事情要做，公司刚刚在6月完成反向合并。你能提醒一下大家，现金 runway是多少？目前的 runway能支持到哪些数据节点？
是的。截至第二季度末，现金为1.53亿美元。这能支持我们到2027年。能支持我们完成所有提到的数据。能支持我之前谈到的三个方面的数据，并使我们处于执行更广泛战略和实现这一愿景的有利位置。我认为我们现在非常关注的一点，也是我们的差异化优势，是临床运营部分，为开展这项全球研究做准备。
我想表扬沃尔瑟姆的团队，他们在准备工作中做得非常出色。我无法告诉你我们4月开始时的情况，所以我们迅速行动，利用了新团队的力量，埃莉的团队也做得很棒。因此，我认为这将使我们能够快速开展一项令人兴奋且稳健的1期研究，资产负债表上的资金将支持我们完成数据读出。
是的。当你考虑到一些差异化因素，比如分子设计方式，但或许我们可以深入探讨一下你们从当前发展中吸取的一些经验教训。或许在你们特意设计分子的方式上，你们如何看待这种差异化在临床数据中的体现。
是的。我们设计CR01以匹配ivanesumab的关键功能。背后的原因正如乔希和乔纳森所提到的，在肿瘤免疫药物中，引入新变化需要很长时间和大量患者数据（通常是美国的随机3期数据）才能真正理解。但我们在SCFB结构域的氨基酸链中引入了新变化，这帮助我们实现了出色的稳定性。因此，我们能够将浓度提高到250（牛奶中），而目前给患者的ivanezumab小瓶为10 mil。这种出色的稳定性和高浓度为我们提供了生产可行性的机会，同时也为未来的生命周期管理提供了机会。因此，基于我们的1期试验。
关于皮下注射，让大家知道。
是的。
好的。
因此，正如乔希所提到的，我们的1期研究设计仔细研究了竞争对手的数据，以及进行剂量探索工作的最佳方式，这非常关键，因为找到正确的剂量是整体计划成功的关键步骤，并生成帮助我们选择注册试验适应症的数据。这意味着初步的抗肿瘤活性数据，然后进入一线治疗（观察到最显著的活性），以及如何从单药治疗转向与标准治疗和新型药物的联合治疗。我们的所有这些计划将帮助我们高效开发这种药物。再加上乔希刚才提到的运营计划。这是一项全球研究。目前，Summit和BioNTech是两家拥有PD1-VEGF全球临床数据的公司。我们将于2026年第一季度开始给患者用药，所以差距不远。从那时起，我们将拥有全球足迹，并回答西方患者与亚裔患者在安全性和疗效方面的表现、CR01的正确剂量以及我们想要优先进行注册试验的适应症等问题，当然还有满足FDA、EMA和全球机构的监管要求。我们计划的所有这些工作将帮助我们降低风险，同时加速整体开发计划。
我认为人们没有意识到，因为这个领域在华尔街非常热门，占据了大量注意力。但在运营和执行这些研究方面，因为我们是第一家从西方患者人群开始的公司。其他所有研究都始于中国，然后才引入西方患者，美国的研究中心活动仍然不多。因此，美国的研究中心渴望开始，他们很高兴能参与双特异性药物的研究，在一些研究中心，我们是第一个牵头的。这提醒我，我们确实处于这场长期游戏的前沿。
能与一些尚未接触过双特异性药物的美国大型研究中心合作，这很令人兴奋。对吧？
是的。是的。显然你们有很多令人兴奋的事情要做。我知道我们还有几分钟时间，你或许可以退后一步。显然从4月开始，在五个月左右的时间里迅速发展到现在。我想，如果我们从更宏观的角度看三到五年后，显然很难预测未来，但你如何展望新月的未来？
是的，感谢这个问题。人们有时认为你回答这个问题时疯了，但你必须把它说出来让人们相信。当我们看到这个机会，乔纳森、我、艾米、里克和团队加入时，我们真的相信我们可以建立下一个生物技术肿瘤公司。C Alga Vex是一个很好的类比——我认为凭借我们的两条业务线，Summit已经通过他们的验证和数据获得的估值，看看Immunogen凭借一个具有出色数据的ADC的售价。
我们能建立一个300-400亿美元的公司吗？是的。这是我们可以实现的目标。拥有能够一起工作的团队和我们的企业文化是实现这一目标的绝对必要条件，再加上背后的资产。我认为这是一个令人难以置信的激动人心的时刻。我想10年后回顾，我们会看到这场棒球比赛花了多长时间，所有球员在哪里，谁在哪个垒，比分是多少。这不会是终局，但会进入第七、第八局后期，并且将与今天的格局完全不同。
我们很高兴能参与这场比赛。
是的。嗯，第一局上半场。感谢新月团队的到来。我们的时间差不多了，所以谢谢。再次感谢你们的时间。
谢谢大家。
谢谢邀请。
谢谢。
谢谢。