身份不明的发言人
Cindy Perettie（执行副总裁，Kite）
身份不明的参会者
Brian Skorney（Robert W. Baird & Co., Inc.）
大家下午好。非常感谢大家来到这里。嗯，我想现在还没到下午，但快到午餐时间了，所以请坚持一下。我是Brian Skorney。我是Baird的高级生物技术分析师之一。真的非常兴奋，接下来的炉边谈话我们邀请到了Cindy Perettie。她是Kite的首席执行官，Kite是吉利德旗下从事细胞疗法的子公司。大家知道，大约十年前公司进行了这项非常有趣的收购，现在它已成为重要的业务组成部分，而且多个后期项目有很多令人兴奋的数据，商业表现也超出了预期。
是的，Carta。那么，Cindy，你在Kite已经工作了两年多一点。在这段时间里，你如何看待细胞疗法业务的发展？
是的，这两年非常令人兴奋，我想说甚至在那之前，你提到了吉利德对Kite的投资和收购，这非常棒，因为吉利德在过去十年中对Kite进行了战略性投资，这让我们能够建立全球制造业务和许多其他业务。作为投资组合多元化的一部分，他们将继续这样做。因此，我们很高兴能带来许多肿瘤学资产，希望未来还能带来自身免疫领域的资产。我看到的变化，显然是Yescarta和Tocardis已上市。在过去几年中，我们确实在努力思考：我们如何走出仅有的学术中心，以及如何让这种治疗对住在附近的患者更可行？因此，在过去两年中，我们做出了巨大努力，真正将业务扩展到社区和门诊环境。
我们也在改进制造工艺。我们知道缩短时间线和周转时间对患者很重要。我们知道降低商品成本对每个人都很重要。因此，在这方面不断改进，我们计划在2026年将下一个产品Anita Cell推向市场。因此，我们非常期待从白血病和淋巴瘤领域扩展到多发性骨髓瘤领域，并且对该产品的安全性和有效性数据感到非常兴奋。我们在Yescarta和Decardis上所做的一切，都将用于将Anita Cel推向市场。
我们有一系列下一代产品，今年年底将分享所有三个针对淋巴瘤和白血病的完整数据集，我们对此感到非常兴奋。我们在实体瘤方面做了一些工作，最近在两周前收购了一家名为Interius的体内疗法公司，并对该领域仍然非常感兴趣。我们一直在关注Allo、TILs、NKT细胞，但我们还没有看到像自体疗法那样为患者提供的深度疗效和持久性，而早期的体内疗法似乎有可能实现这一点。
是的，所以我认为这是一个很好的过渡。你们最近有很多进展，但你们最近以3.5亿美元收购了一家名为Enterias Biotherapeutics的私营公司。值得注意的是，这带来了NVivo平台。考虑到你们在自体CAR-T领域长期的领先地位，你能谈谈在体内CAR-T方面看到了什么，从而增强了你在这方面进一步投资的信心吗？
是的。大约三到四个月前，《柳叶刀》杂志发表了早期数据。所以来自中国的早期数据让我们非常兴奋。正如我所说，这是我们第一次看到具有如此深度应答和潜在持久性的数据，类似于自体疗法。体内疗法有两种方法。我们收购的Interius公司是一种病毒载体，所以这是一种整合方法和病毒载体。在Kite体系内，我们今天已经有病毒载体的生产能力。
这是一种模块化载体。你可以插入不同的结合剂。我们认为其中的一些组件对于将其传递到T细胞、实现细胞扩增非常重要。因此，Interius拥有的知识产权对我们非常重要。我们还认为Kite带来了一些优势。所以你会看到我们将在这种模块化格式中加入一些东西。NVivo整合技术的关键在于制造。商品成本大幅下降。你只是在制造一种载体。我不想简单地说这是一种模块化载体。第二点是它是现成的，几乎可以在任何地方交付，这使得它在患者所在地提供治疗更可行。
第三点是不需要使用淋巴耗竭。所以我们看到的早期数据显示不需要淋巴耗竭。因此，你可以想象这种疗法既可以用于血液学领域，也可以用于自身免疫领域。而且显然，这种疗法的制造成本要低得多。因此，我们对Interius与Kite合作所能实现的目标感到兴奋，真正为全球更多患者带来这些选择。
很好。也许我们回到商业产品组合，Yescarta和Tecartis，你们正在努力将其扩展到社区环境。我知道你们最近在ASCO上展示的数据显示住院和门诊环境中的结果相似。你能给我们一些信息，说明为什么你认为这些数据可以增强医生在传统住院环境之外开展治疗的信心，以及这可能带来什么样的商业机会吗？
当然。我们分享了约238名患者的数据，这些患者在住院环境中接受治疗。这是通过登记处获得的回顾性数据。然后是在门诊接受治疗的患者。数据显示了几个方面。数据显示，无论是疗效还是安全性管理，住院患者和门诊患者的结果没有差异。它还提供了一些关于门诊患者如何接受治疗的信息。某些中心的情况很重要。这给了医疗保健提供者信心。它为他们提供了使用我们产品的路线图。
如今，随着治疗量的增加，许多主要学术中心已经转向门诊治疗。但我们想做的是让下一级别的中心也有信心在门诊和社区及地区环境中进行治疗。我们有很多这样的中心，以宾夕法尼亚大学为例，他们有卫星医院。街对面的纪念斯隆-凯特琳癌症中心也有卫星医院。因此，能够在门诊环境中提供治疗正是我们想要展示的。
我们认为这将打开市场。它将为大型医院的卫星中心打开市场，但更重要的是为大型综合性社区医疗机构打开市场。
太好了。似乎FDA非常支持你们扩大使用的努力。今年6月，他们取消了针对CD19导向自体CAR-T的REMS要求。你能谈谈取消这一要求如何支持进一步的环境扩展和商业产品组合的采用吗？
这对患者来说真的是一个游戏规则的改变。这是我上任以来一直在努力的事情。我们拥有最大的数据集。我们有25,000名患者的数据。当我们与FDA沟通并共同表明，在过去七到八年中，我们看到患者的安全性事件在12到14天内消退。因此，你不再会看到需要住院的安全事件。今天或昨天的REMS计划要求你和你的护理人员在30天内住在医院附近。
这给患者带来了巨大的负担。也给医疗保健提供者和护理人员带来了巨大的负担。因此，将其改为两周，这是我们看到安全性变化的时间点，此时不再有你需要担心的安全事件。第二个方面是驾驶。患者被禁止驾驶八周，也就是两个月。因此，在细胞疗法治疗后，大多数患者在两周后感觉好转。他们准备回家并恢复生活。但在接下来的两个月里不能开车，这真的给护理人员和患者带来了很大压力。
所以现在这也改为两周。因此，我们认为这让患者能够更快回家，确保他们的当地医生可以照顾他们，并且他们自己可以开车去看医生。
太好了。那么转向管线，我想大多数投资者可能会问关于Needasol项目的问题。几年前你们与Arcelix合作授权了该项目，并且在四线及以上复发难治性多发性骨髓瘤中有一个注册性项目。你们说可能计划明年推出。你能给我们一些现有数据的背景，以及是什么让你们有信心认为该疗法相对于已批准疗法具有差异化优势吗？
是的，我们在今年EHA会议上分享了最新的数据，我们能够展示Anita Cell的结构具有相当甚至更好的疗效，并且我们最近分享了18个月的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）数据。所以数据还不是完全成熟，但我们的15个月PFS为66%。抱歉，18个月OS为66%，我有点混淆了。我们的PFS为66%，OS为90%。我们看到的是，我们提出的Anita Cell结构具有非常强的疗效，但更重要的是，它具有差异化的安全性特征。
我们没有观察到当前结构中存在的任何迟发性神经毒性，无论是格林-巴利综合征、颅神经麻痹还是帕金森综合征，我们都没有观察到。我们也没有观察到肠炎。肠炎可能导致死亡，监管机构当然对此非常关注。到目前为止，Anita Cel没有观察到这种情况。再加上Kite的制造能力。我们拥有全球制造业务。自去年6月以来，我们已经在马里兰州的工厂将Anita Cel纳入制造，并能够为临床试验生产。
今天的生产情况与我们目前市场上的产品Yescarta和Tacardis相同，周转时间也相同。随着时间的推移，我们当然会继续衡量其可靠性，但我们对将Kite的制造能力与这种差异化结构相结合，并在不久的将来将其带给患者感到兴奋。
太好了。那么说到将其带给患者，你能给我们更新一下与FDA的监管策略吗？显然，已批准的产品Carvycte进行了类似的研究。你是否期望在年底前根据关键数据提交申请，以便在2026年上市？FDA的批准门槛有变化吗？
是的。我们今天不公布提交策略或时间。我们正在沟通2026年的潜在上市时间。但我想说的是，我们一直与同一审查团队合作。我们与FDA的对话非常有建设性，所以我期待继续这些对话。但到目前为止，我们还没有遇到任何障碍，期待提交申请并将其带给患者。
太好了。从Carvycti的上市中我们可以了解到一些市场机会，但也许你可以回顾一下你认为初始标签（四线市场）的机会是什么样的，以及随着时间的推移会如何发展。
如今，全球每年有100,000名患者被诊断出患有多发性骨髓瘤。与淋巴瘤不同，淋巴瘤患者中约50%至60%在一线治疗中治愈，而所有多发性骨髓瘤患者都会经历多线治疗。因此，我们预计接受四线治疗的患者数量约为淋巴瘤患者的两倍。显然，我们将首先在美国推出，并如我所说，利用我们的制造能力。因此，当我考虑这里的机会时，有几个方面。一是差异化的安全性，二是可靠的短周转时间，而且我们在这方面没有产能限制。
我们已经沟通，到2026年，我们的组合制造能力将达到每年24,000种疗法。因此，我们计划大力推进生产，我们认为四线及以上市场有巨大的机会和未满足的需求。话虽如此，我们已经启动了名为Imagine 3的二线研究，目前正在进行中，针对二线至四线患者。我们对此感到兴奋，因为它纳入了接受过Dara治疗和接受过Len治疗的患者。因此，与市场上一些竞争对手相比，这是一个更广泛的人群。
我们也已经开始了前线研究的安全性导入阶段。所以我们正在取得进展。
太好了，非常令人兴奋。在Needacel方面，也许看看一些早期阶段的项目，你们有许多下一代CAR-T正在推进。我知道你们选择了363，这是双顺反子CAR，靶向CD19和CD20，并用于自身免疫领域。你能大体谈谈为什么你认为这种资产对自身免疫适应症特别有益，你认为第一步会是什么，以及对CAR-T在自身免疫领域的总体热情如何？
当然。这是CD19已经涉足的领域，我们一直在密切关注，但我们有意识地决定推出双抗原靶向疗法。我们靶向CD19和CD20。我们还有双共刺激域，即4-1BB和CD28。这很重要。我们认为这在该疾病中非常重要，因为它允许细胞的立即杀伤，同时也允许4-1BB带来的持久性和安全性特征。因此，我们认为双抗原和双共刺激域非常重要。
我们还将其与标准制造相结合，用于风湿病和神经病学领域。在风湿病领域，我们正在研究狼疮、狼疮性肾炎、肌炎和硬皮病。以狼疮为例，CD20在那里已经被研究过。利妥昔单抗已用于狼疮患者。我们知道CD20有活性。我们从SHET数据中看到CD19有活性。因此，我们很高兴在这些疾病类型中结合双抗原。该研究目前正在进行中。我们最近还获得了神经病学研究的批准，我们将研究重症肌无力、进行性多发性硬化症以及慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）。如果你能记住的话，这是一种与多发性硬化症类似的脱髓鞘疾病。患者数量相当多，大约与多发性骨髓瘤市场规模相当，而且我们知道CD20在多发性硬化症中发挥重要作用，就像奥瑞珠单抗等抗CD20抗体疗法一样。因此，我们期待看到一期研究的结果，并决定下一步的关键方向。
太好了。你还提到计划在今年下半年为淋巴瘤选择下一代CAR-T，363以及CD19和其他双顺反子753，我认为这两种都采用了Fit CAR或Fast In Time技术。你能谈谈这些不同资产的特性以及驱动选择标准的关键因素吗？
我们目前在淋巴瘤领域研究三种产品，第一种是CD19，即三天制造的Yescarta。有趣的是，这最终会产生更多的初始或幼稚细胞，这些细胞非常有效。因此，我们可以使用Yescarta剂量的约1/10到1/20，就能达到相同的疗效水平，但显然，当剂量较低时，安全性特征会有很大不同。对于双顺反子产品，我们也做了类似的事情，即如我所说的CD19和CD20双抗原，以及双共刺激域。
363是我们的标准制造产品，753是三天制造产品。因此，我们可以将剂量降低到1/20或1/10。我们将在今年晚些时候的学术会议上分享所有三种结构的数据。我们非常期待。我只能说我们对数据感到非常兴奋。在一期人群（通常是病情最严重的患者）中看到的疗效非常显著，但更重要的是，即使在低剂量下，通过三天制造，安全性特征也非常适合门诊治疗。
哦，太好了。在我让大家去吃午饭之前，考虑到我们今天谈到的所有内容，有没有我们没有谈到但你想强调的、你认为对Kite故事特别重要的事情？
是的，我认为有几件事。一是我们有自体疗法业务。我们对目前市场上的产品以及将Anita Cel推向市场感到非常兴奋。我们谈到了一些下一代疗法。我们没有谈到的一点是，今年早些时候在ASCO上，我们分享了与宾夕法尼亚大学通过T Immunity收购合作开展的GBM（胶质母细胞瘤）领域的数据，我们能够展示在没有淋巴耗竭的情况下，通过Omya端口直接递送，约70%的GBM患者有应答，这在GBM中是从未发生过的。
我们从这项一期研究中学到了很多。我们现在正在将其推进到更早的治疗线，但我们也在重新设计我们的结构，使其在大脑中停留的时间更长。因此，实体瘤领域是我们没有过多谈论的领域，但这是我们正在进军的方向。我认为随着体内疗法的收购，我们看到了该领域的发展方向。我们对Interius带来的可能性感到兴奋，以及我们如何以现成的形式、无需淋巴耗竭的方式为全球更多患者提供更多这样的疗法。
因此，在Kite，我们拥有强大的产品组合。我们对市场上的产品感到兴奋，并期待分享其中的一些数据。
太好了。是的，这是一个令人兴奋的故事。我也期待看到一些数据。非常感谢你今天抽出时间，Cindy。谢谢大家。
谢谢。