身份不明的发言人
Richard J. Barry（首席执行官）
身份不明的参会者
Emily Bodnar（H.C. Wainwright & Co., LLC）
大家好。感谢大家参加HC Wainwright第27届年度全球投资大会。我叫Emily Bodnar，是H.C. Wainwright的股票研究分析师。我很高兴介绍我们的下一位演讲者，Rick Barry，他是木薯科学公司的首席执行官。
谢谢你，Emily。首先，我要感谢HC Wainwright的各位邀请我们参加会议并发表演讲。如果我不感谢摇滚明星Sting，那我可能会显得忘恩负义，因为今晚是HCW的晚宴，Sting让我作为今天最后一个演讲者来暖场。所以这大概是我离摇滚明星最近的一次了。今天我将发表前瞻性声明。请仔细阅读。今天早上，我们在网站上更新了一份新的公司投资者演示文稿。
该演示文稿在我们的网站上。它会给你提供比我接下来20分钟能讲的多得多的信息。在接下来的20分钟里，我会暂停几张幻灯片，强调我认为重要的内容。但首先，我想让大家了解我为什么在这里。我于2021年加入木薯科学公司董事会。自2010年离开资金管理行业以来，我已经在三家上市生物技术公司的董事会任职。我一直对那些正在做革命性或非常不同事情的公司感兴趣。例如，当Sarepta的第一个外显子跳跃药物处于一期临床时，我就参与了该公司。
我在MiMedx公司陷入与美国政府的麻烦并几乎抹去所有股东价值后加入了该公司董事会，尽管该公司革命性的羊膜干细胞伤口愈合产品在当时是，我认为现在仍然是行业中最好的。木薯科学吸引我的地方是，他们正在开发一种潜在的阿尔茨海默病治疗方法，但他们的方法非常不同。在过去30年里，我们大多数人都看到了阿尔茨海默病研究的许多、许多、许多失败。因此，与大多数药物攻击淀粉样蛋白斑块不同，木薯科学的药物本质上试图纠正他们认为是该疾病的一些根本原因。
做不同事情的公司几乎总是有争议的。作为投资者，如果你认为你可以基于对公司试图做的事情的良好研究而建立足够的信心，那么争议可能会带来机会。这就是我一直在做的。不幸的是，木薯科学吸引的争议比我想象的要多。到2024年夏天，该公司受到两个政府机构的调查。这些调查导致公司首席执行官和神经科学高级副总裁辞职。你们可能知道，公司去年秋天宣布与美国证券交易委员会达成和解，这一不幸的章节就此结束。
我于2024年7月17日成为公司的执行主席。大家可能还记得，该公司有两项完全入组的阿尔茨海默病三期临床试验，其中第一项距离结果公布只有几个月的时间。我坚信该药物在阿尔茨海默病治疗方面有很大的成功机会。而且，当我看到患者及其家人因这种可怕的疾病所遭受的痛苦时，我想确保如果试验成功，患者将有机会获得这种药物。但在7月17日清晨，就在宣布管理层变动的新闻稿发布时，发生了一件有趣的事情，当时我在奥斯汀，正准备去公司办公室第一次与员工见面，并尽我所能解释发生了什么以及计划是什么。
我接到了一位老朋友的电话，他刚刚看到了这个消息。他坚持让我联系我们的一个共同朋友，那是一个非常聪明的人，恰好担任结节性硬化症联盟的转化科学负责人。我当时想，我手头的事情已经够多了，但他非常坚持让我联系这位朋友。木薯科学和结节性硬化症之间有一段历史，他恳求我了解一下。他告诉我的事情让我很感兴趣，所以我联系了我们的朋友。
我知道耶鲁大学对我们的药物Simiphyllum（暂译：西米普林）有一些有趣的研究，但当时我不太了解。事实证明，耶鲁大学的Angelique Bourdet博士，她是耶鲁医学院的副主席，在小鼠模型中使用我们的药物进行了一些实验，看看它是否会对与TSC和2型局灶性皮质发育不良相关的特定类型癫痫产生影响。结果非常引人注目，并于2020年发表在《科学·转化医学》上。耶鲁大学围绕Bourdet博士的发现申请了专利，并联系公司，要求公司许可这些专利。当时的管理层没有兴趣。我了解到，Bourdet博士对她的发现非常热情，并坚信我们的药物可以帮助患有这种疾病的患者。我在TSC联盟的朋友对她的工作和发现同样热情，并敦促我想办法为TSC患者进行试验。他说他将把TSC联盟的全部资源投入我们的项目。于是开始了几个月的认真工作。我们努力研究如何与耶鲁大学达成协议，以获得经营自由。
我们显然在努力了解市场机会。我们研究了在这个适应症中少数成功的药物和许多失败的药物。TSC联盟安排我们与美国许多领先的临床医生会面，他们想了解Simiphyllin。他们也读过Bourdet博士的研究。我们决定TSC将是我们的下一个项目。但我们等待着我们认为将是积极的AD结果，然后再启动另一个项目。好吧，正如我们现在所知，我们的三期试验结果失败了，我们有大量的工作要做来理解为什么我们需要了解发生了什么。
所以我们花了几个月的时间只是审问数据。药物在试验中失败的原因有很多，我们想在努力解决另一种困难疾病之前确保我们能看到Simiphyllum的活性。有一件事你应该知道，我们的药物在阿尔茨海默病试验中的安全性非常显著。在三期试验中，有超过1150人服用我们的药物，没有与药物相关的不良事件。我们现在觉得我们已经了解了发生了什么，我们希望当我们的手稿发表时，你们会读到相关内容。
尽管我们尊重Bourdet博士，但我们想看看我们是否能在另一个小鼠模型中看到成功的结果。所以我们在TSC联盟的小鼠模型中进行了一项研究，该模型比Bourdet博士在她的研究中使用的模型更具挑战性。在这个模型中，小鼠病得很重，很多小鼠。小鼠通常死得太快，以至于你看不到结果。但我们在TSC模型中看到了与Bourdet博士在她的FCD2模型中看到的非常相似的信号。如果说我作为投资者、董事或企业经营者学到了什么，那就是成功在很大程度上取决于你所结交的伙伴。
这是一个很好的团队，董事会也很稳固，如你所见。Angelique Bourdet博士，她几个月前加入了我们。她是我们神经科学部门的高级副总裁。她被认为是世界上TSC领域的领先专家之一，我们非常幸运能拥有她。我们最近宣布了Joe Houlihan博士的加入。Houlihan博士是一名神经学家和癫痫学家，曾在强生公司的医疗事务部门工作多年。最近，他是Marinus公司的首席医疗官，该公司进行了一项大型TSC相关癫痫的三期试验。
他非常致力于为TSC患者开发更好的解决方案。我还应该提到Claude Nikase博士。他担任我们的董事会主席。Claude和我一起在PRETA董事会任职超过10年。Nikase博士在药物开发方面的经验令人印象深刻。他有超过14种药物获批的功劳。好的，所以我们的药物有两种发展方向。我们可以研究TSC相关癫痫，这是我们计划做的，或者。或者我们可以研究2型局灶性皮质发育不良。我们最初的概念验证试验，我稍后会谈到，我们将研究TSC相关癫痫。
原因是FCD2更难诊断。通常很难知道患者是否患有它，直到他们接受手术。好的，现在我要谈谈什么是结节性硬化症。TSC的特征是患者的大脑中生长这些皮质结节，这些结节往往会影响身体的不同部位。但对患者影响最大、最常见的是80%到90%的患者会经历癫痫。这基本上与TSC相关。这是你在投资者演示文稿中会看到的幻灯片。
所以你需要了解市场规模和服务情况。你可以看到，对于一种罕见疾病，TSC的患者群体相当大。美国估计有50,000名患者。其中约80%到90%的患者有与癫痫相关的发作。可悲的是，超过60%的患者，即使他们在服药，也无法从这些药物中获得完全缓解。你应该知道，有两种获批的药物用于这个适应症。Afinitor，最初由诺华公司销售，以及Epidiolex，目前由Jaz公司销售。它们都是好药。
但是超过60%的患者无法充分控制癫痫发作，患者需要新的解决方案。所以这里有明确的商业机会。但这不是做这样事情的唯一原因，现在你知道真正的原因了。那就是，为什么要攻克这样一种疾病？原因是存在迫切的需求。你能想象你的孩子发作如此严重的癫痫，以至于你担心你的孩子有一天晚上在你熟睡时可能会因此死亡吗？这就是问题所在。我从与患有这种疾病的孩子的父母交谈中了解到这一点。
我见过一些父母，他们不得不在孩子生命的前16年和他们一起睡觉。你能想象那有多可怕吗？这就是为什么我们需要成功。患者正在等待更好的治疗。我要谈谈一些临床前研究。你可以在这里看到一些临床前研究结果。我认为这张幻灯片的重要之处在于，我们准备在2026年上半年开始一项概念验证研究。我们与TSC联盟密切合作启动这项研究。我们参加了TSC国际研究会议。
我想我已经会见了美国治疗这些患者的前10或15名临床医生。他们对参与我们的试验非常兴奋。原因似乎是这与这些患者通常使用的作用机制不同。抗癫痫药物治疗症状，所以它们可以减少发作次数，但很少能完全消除。如果我们的药物成功，这可能会治疗疾病的根本原因，你知道，在小鼠身上是这样。它会在人类身上起作用吗？我们会发现的。
这就是为什么要进行试验。但他们对这种潜力感到兴奋。我认为他们更兴奋的是，至少在阿尔茨海默病中看到的我们的安全性非常好。现在市面上的药物，同样，它们是好药，但这些药物对患者来说很难耐受。一些患者不能耐受mTOR抑制剂，即使这些药物效果很好。所以这里有市场机会。如果我们做对了，这是我们进行的两个成功的小鼠模型。L小鼠模型和TSC小鼠模型。
好的，现在是一些数据。这来自Bourdet博士的研究。你可以在屏幕的右侧看到癫痫活动显著减少。这是FCD2模型。你看到发作频率减少了60%。事实上，当你仔细观察时，大约30%的小鼠在研究结束时无发作。这是一个热图，显示发作发生的频率。我认为真正重要的是，我们在这里看到的是，小鼠服用药物的时间越长，效果越好，结果似乎越好。
我们在。我们的TSC小鼠模型研究数据将很快发表。当它发表时，我们会宣布。但你会看到非常相似的情况。服用药物的时间越长，效果似乎越好。所以，这是否使疾病得到改善，或者这是否使药物具有疾病修饰作用？当我们进入人体试验时就会知道。但这是一个有趣的结果。这是我们刚刚在一个月左右前宣布的TSC小鼠模型的数据。我认为这张幻灯片有趣的地方是，你在这里看到的是剂量反应。
在溶媒或安慰剂组中几乎没有效果。除了5毫克剂量外，几乎没有效果。但在10和20毫克剂量时，特别是20毫克时，情况非常不同。所以正如我所说，我们从阿尔茨海默病的完整临床项目中获得了计数，我们有超过1200名患者接受了给药。没有与药物相关的严重不良事件。非常好的安全性。事实上，有些人可能会说安全性太好了。好的，所以我们拥有药物的全部权利。我们从耶鲁大学获得了这个适应症的许可。如果我们成功了，我们将支付特许权使用费和里程碑付款。
我们拥有的知识产权从2029年一直延续到2040年。所以还有相当长的时间。专利保护还包括Simiphyllum的不同形式，所以实际上范围很广。6月，我们参加了TSC国际研究会议，并与许多临床医生进行了演示或会面。我们，Bourdet博士展示了她在耶鲁大学的研究。8月，我们宣布了TSC小鼠模型研究的结果。目前，我们正在准备我们的IND。我们预计IND将在年底前获得批准。在2026年上半年，我们打算进入临床，进行一项2a期概念验证研究。
我们的资产负债表相当强劲。截至6月底，我们有1.12亿美元的现金，没有债务。我们预计2025年底的现金将在6100万至6500万美元之间。这并不意味着我们在下半年消耗4000万美元，这意味着，如果你看我们的财务报表，我们为与证券诉讼潜在和解相关的损失 contingency计提了3125万美元的准备金，这一直是公司的一个悬而未决的问题。下半年的运营消耗是1600万至2000万美元。
我们预计现金将一直持续到2027年第二季度。所以我们有非常充足的资金来进行概念验证研究。所以我们正在寻找信号。我们会看到我们有什么。非常感谢。如果有任何问题，我很乐意回答。
太好了。非常感谢你，Rick。感谢大家收听。有人有任何问题吗？关于热图？前两个。前两个用于减少发作的热图。实际上，之前有一个。
是的，这里这个。所以看起来Simulfem治疗组在基线期的发作率更高，然后降低了。但是看。这两个热图的比例尺相同吗？据我所知，是的。明白了。
所以发作在给小鼠溶媒后开始，在顶部，然后消失。好吧，然后它们在基线期开始，然后消失。
在用药期间。是的。关于这项研究，我不知道的是，我可以问Bourd博士，他们从哪一天开始计数？所以在第二项研究中，我知道他们开始计数，我想是在第20天。明白了，明白了。好的，谢谢。