身份不明的发言人
Liz Barrett（总裁兼首席执行官）
Mark P. Schoenberg（首席医疗官）
Chris Degnan（首席财务官）
Vincent Perrone（投资者关系）
身份不明的参会者
欢迎大家参加Cantor会议第二天的最后一场会议。相信我们与Urogen制药公司的炉边谈话会让各位收获颇丰。我是Eric Schmidt，公司分析师之一。非常荣幸地欢迎公司总裁兼首席执行官Liz Barrett。
你好，Eric。
同时还有公司首席医疗官Mark Schellenberg。此外还有公司首席财务官Chris Stegnan，以及投资者关系高级总监Vincent。感谢整个团队今天到场。过去几个月确实令人兴奋，或许对你们来说没那么兴奋，对我们这些前排观众来说更激动人心。Liz，能否简单回顾一下这些兴奋点，以及你们现在处于商业化第二款药物的有利位置。
是的，我们刚让Mark结束治疗，他在ODAC会议后恢复得不错。如你所说，对我们来说是激动人心的时刻。我们获得了批准。虽然比预期更波折，但有人说这是个礼物。所以他们能早点低价买入股票。对那些明白会发生什么的人来说是好事。对我们来说是激动人心的时刻。但我要说这是公司的巅峰时刻，因为当我与公司创立时就加入的团队交谈时，始终是关于膀胱癌的。
所以始终围绕这个适应症。我们能够更早获得Jalmido，因为肾脏病变患者需求高度未满足。但膀胱始终是大家追求的金戒指。所以看到这个里程碑最终实现，对我们公司、员工、投资者、医生和患者来说都是非常激动人心的时刻。
或许我们可以退一步，为不太熟悉公司的人做个更高层次的介绍。我们谈论的产品是什么？技术如何支持它们？在进入更激动人心的部分前，我们先谈谈shell Mito。
当然。实际上，我想请Mark谈谈公司的历史、我们的技术，我可能会补充一些。Mark。
好的，先讲个泌尿科笑话。泌尿科医生走进鸡尾酒会。这确实是公司的起源，因为2004年，一位泌尿科医生在以色列的鸡尾酒会上遇到了一位材料科学化学家，并提出了一个问题：你能让药物在膀胱中停留更长时间吗？这引发了一个非常有趣的研究项目，最终开发出我们的核心技术RT凝胶，这种反向热凝胶让我们能够将各种化学物质和不同分子大小的药物放入膀胱，并在尿路中保持长达六小时。
这确实是让我们能够治疗各种尿路上皮癌的精妙技术进步，也是我们治疗努力的核心焦点。
好的，很棒。那么第一个获批产品Delmido，用于低级别上尿路尿路上皮癌。Mark，简单介绍一下这种疾病的病理学、替代治疗模式以及患病人数。
对于上尿路尿路上皮癌，这是gel mito开发的适应症，美国每年有7,000名新患者。gel mito被证明对低级别组织学患者有效，约占7,000人中的40%，即每年约35,500名新患者。历史上，这些患者如果有一个功能正常的肾脏，会通过切除肾脏来治疗。所以这是一种相当严厉的干预措施，而gel mito是一个非常有效的替代方案。历史上，神经科医生偶尔能够在上尿路放置内窥镜并烧灼小肿瘤。
但这是一种不成功的方法，90%以上的患者在不到一年内复发。因此，gel mito以微创方式治疗上尿路尿路上皮癌，保留肾脏，具有高完全缓解率和低发病率。
很好。那么同样谈谈zoos。Duri，urogen 102。是zoosturi吗？完美。那是完美的。那么这是低级别中危非肌层浸润性膀胱癌。这是什么疾病？显然这是个更大的机会。
低级别？首先，膀胱癌每年有80,000例新诊断。75%的患者报告为非浸润性疾病，其中50%或60%为低级别组织学。这是一种慢性复发性疾病，大多数患者进展率很低，复发率很高，特别是在我们确定的群体中，不仅是我们，泌尿学文献中也确定为中危疾病，即多灶性、高复发率、早期复发。根据SER数据，我们估计每年约有60,000名新患者患有复发性低级别中危疾病。
这就是Zosturi产品的重点，基本上是治疗这个群体。
如果我算得对，Zosturi的机会至少是Joe Mito的十倍。
对吗？
对。
Joe Mito上市已有几年，稳步增长。Liz，给我们更新一下销售预测和这个产品的潜在上限。
当然。对于Jamito，我们今年指导为9,400万至9,800万美元。我们仍然对这个数字感到满意。我们有望达到这个数字。如你所说，我们预计Jamido将继续保持个位数增长。实际上，我非常期待看到，现在我们有了扩大的销售团队和市场覆盖，我们甚至可能看到Gelmido的更多增长。我们没有过多谈论峰值，但我们预计它将继续增长，可能在1.5亿美元左右达到峰值。
如Mark所说，每年约有6,000名患者。其中一半是新诊断的，一半是复发的，大多数患者最终会失去一个肾脏。但重要的是，这是一种罕见疾病，由大量医生治疗。所以Gel Mito的最大挑战实际上是找到患者，因为任何一个医生每年可能只看到一两个这样的患者。所以扩大的销售团队可能会为Jamido解锁一些机会。
所以我们对Zosturi感到兴奋，也对Jamito可能带来的杠杆和协同效应感到兴奋。
好的，我知道你们已经在研发下一代Chemito配方，但第一代专利寿命和向下一代过渡的策略是什么？
当然。我实际上会一起谈这两个问题，因为我们的专利到期日是2031年1月，实际上是针对Igel技术。所以Gel Mito和Pistori，我们混合的活性成分是丝裂霉素。所以它是一种通用的丝裂霉素，是相同的。因此，这两者的专利都在2031年到期。好消息是，对于sister，我们实际上有一些额外的专利保护机会，围绕2031年建立。所以这是时间安排，我们所做的实际上已经开始寻找第二家供应商，因为我们希望确保供应，因为如你所说，这是一个更大的市场。
所以我们需要确保从制造角度有供应和产能。在寻找过程中，我们找到了一家德国公司Medac。他们实际上有一种专利丝裂霉素，已经受到专利保护，直到2035年。所以我们不仅获得了额外的专利，而且更容易制造。所以我们有更低的制造成本。但同样重要的是，它更容易制备。所以在药房需要的时间更短。虽然我们预计临床效益非常相似，但我们看到第二代在制造、供应和制备方面有一些其他好处。
因此，在与FDA的对话中，有趣的是他们承认这是一种不同的丝裂霉素。因此，他们说你需要进行临床研究。所以我们能够获得额外的专利，证明它是一种不同的药物。因此，我们实际上已经启动了UGN103和UGN104的当前研究。UGN103是Zoostoria的后续产品，我们已经优先考虑，实际上我们已经完全入组了这项研究，将在今年第四季度与FDA讨论，因为我们将有完全缓解数据。然后104，即Jalmido的后续产品，也将跟进。
所以从战略角度来看，好消息是我们预计这两种药物将取代我们目前的配方，从而让我们有能力拥有到2041年的专利保护。然后也许Mark还会经历另一个MODAC。
是的，没错。那么让我们聚焦于story的讨论。也许Mark从生物学开始，确保我们都熟悉。低级别和高级别ibc有什么区别？低级别的治疗模式是什么？
非常不同的疾病。高级别组织学正如你所想象的。这些是看起来愤怒的细胞，具有多种遗传异常，实际上约30%的患者会发展为更具侵袭性的癌症形式，如果不治疗，可能会转移。所以这个患者群体的治疗模式是经尿道切除术，这是一种在内窥镜下进行的麻醉手术。完全切除所有可见肿瘤，通常在手术后几周内安装各种不同的药物。这个观众可能很熟悉的一种药物是bcg，这是一种历史上相关的免疫调节剂，最早在70年代初引入。
现在这个领域正在开发各种药物，特别是对bcg耐药的患者。如果所有这些都失败，患者实际上可以升级并在转移发生前切除膀胱。所以这是那个患者群体。更大的患者群体有所谓的低级别组织学。这些人有基因上不同的膀胱癌版本。它可能看起来有点像高级别疾病，但行为非常不同。一旦切除，它往往会复发，历史上传统是切除所有可见疾病。然后考虑在小复发前使用安装化疗。
在这种设置下使用水性药物可以获得小的增量效益。然而，美国大多数泌尿科实践通常用手术单一疗法治疗这些患者。只有约20%的美国患者接受腹部水性化疗。所以这些患者一旦确诊，就会在他们的生活中周期性地复发。我们关注的中危群体复发相当频繁。事实上，我们为S3批准研究的群体在一年内复发的可能性约为50%。所以患者在生命周期内进行多次手术的可能性非常高。
然后简单回顾一下关键词，展示最新的临床试验概况。
重要的是要记住，特别是在当前膀胱治疗格局不断演变的情况下，区分story与所有其他正在开发的药物。你听到的所有其他药物都是辅助疗法。它们在手术后使用。所以这是高级别领域，但它们最终也会迁移到中危领域。所以sturia是一种主要疗法。所以对于已经进行TRBT然后如预期复发的患者，主要病变可以用so sturi每周一次治疗六周。在我们的临床开发项目中，我们看到了80%的完全缓解率，持久性超过一年，超过80%。
事实上，我们正在开发长期持久性数据。现在两年后甚至更令人鼓舞，达到72%。我们将跟踪这个队列五年。所以我们还没有达到这个群体的中位数。这些数据看起来肯定与手术单一疗法在这个群体中可以达到的效果一样好，甚至可能更好。
在这个适应症中是否有其他药物疗法正在开发？
当然有其他竞争者目前在高危领域，现在正在关注中危领域。例如，JJ的TAR项目和CG Oncology，仅举两个例子，正在开发生产力。那是什么？嗯，他们正在进行临床试验。所以答案是未来会有竞争。现在还没有，但我们预计未来会有竞争。
谁是cisdorh的理想患者？
理想患者是有复发性低级别中危疾病的人。这个人可能是不想进行TurBT的人。也可能是由于某些医疗原因不能进行TurBT的人。考虑有心脏支架和凝血问题的患者，难以管理手术。这是一个相当广泛的群体。记住诊断的平均年龄在70多岁，所以他们是老年人。合并症，然后这还不包括一旦听说有非手术选择，可能对不进行手术非常感兴趣的患者数量。
UNC的Angela Stover和她的同事独立研究了我们的合作患者，发现当询问进行TRBT的经历，以及现在已知的story的经历时，90%的患者实际上更愿意接受非手术的story治疗，而不是TurBT。所以这是有经验的患者在说话，这可能会得到回报。这是CSV的发布。
不想强迫你重温nay panel，但回顾起来争议是什么？混合投票是否影响了发布？
不，我不认为有影响。特别是因为panel上只有两位泌尿科医生，他们都投票赞成批准。所以这是我们之后的对话的一部分。你在生态学部门，所以你和医学肿瘤学家在一起。没有医学肿瘤学家实际治疗这种疾病。所以他们真的不理解。我想如果他们，你知道，如果在投票后他们问每个人为什么，我想如果两位泌尿科医生之前说了他们说过的话，可能会得到不同的答案。
但现实是你是在和医学肿瘤学家交谈。我们也认为panel的方式在某种意义上通过围绕随机对照研究的讨论混淆了问题。因为即使是医学肿瘤学家也无法给你一个数据没有证明的理由。更多是，嗯，他们应该做随机对照研究。所以，你知道，最后，我想我们与FDA进行了很好的对话。你看到了结果。我们不仅获得了批准，而且获得了我们预期的标签。
没有繁重的，你知道，上市后承诺或其他什么。
好的，让我们进入商业化。Liz，你称之为数十亿甚至50亿美元的机会。你是怎么得出这个数字的？需要发生什么才能实现。
是的，我说得很清楚，市场，总可用市场是50亿以上。这，这很容易得出这个数字。你有60,000名患者。每名患者约100,000净额。所以是60亿美元。这只是复发性患者群体，不包括新诊断的。对我们来说，关于Zosturi，我们说Zosturi可以是一个10亿以上的机会。粗略计算很简单。你有60,000名患者，获得其中的20%，就是12,000。
那就是12亿美元。所以这是一个相当低的门槛，让我们达到10亿美元的收入。我认为更重要的是，我们看到医生和患者都想要这种替代方案。正如Mark所说，今天没有其他选择。我们知道23%的患者有五次或更多复发，68%有两次或更多复发。说到ODAC，听这些真的很心痛，我想每个人都认为，手术没什么大不了的。这真的是个大问题，特别是对那些进行过多次手术的患者。
所以我们很高兴能将这个产品推向市场。
谈到两个阶段的发布，1月1日的J代码对真正打开大门至关重要。为什么J代码如此重要？
是的，这真的很有趣，我想认识我的人或如果你不认识，我过去30年一直在肿瘤学领域。所以与医学肿瘤学家和肿瘤学实践，购买和建造药物约占他们收入的70%。泌尿科不是这样。购买和建造我们的药物是一种购买和建造药物，也是一种程序。你知道，这是一种安装。不是药丸或输液。那种很容易，你不需要学习任何东西。所以因为它是一种购买和建造药物，泌尿科医生在这个杂项代码期间更犹豫使用它。
因此，我们知道大多数患者在社区环境中就诊。所以，你知道，如你所说，我们，你知道，我们推出了药物。我一直在外，你知道，与客户，一些组织，你知道，你有一个会议，每个，最棒的是每个医生都说，是的，等不及要使用它，对它感到兴奋，有几个我知道我想尽快使用的患者，一旦我有了J代码。所以我喜欢对话的第一部分。
我不喜欢第二部分，但我理解。我们已经传达了一段时间。杂项J代码在现在和那时之间将是一个挑战。所以他们只是想要这种保证，他们会得到报销。泌尿科医生不习惯处理肿瘤学家那种药物，他们没有相应的基础设施。因此，永久J代码变得如此重要。这真的更多是一种感知，但它给了他们信心。
一旦J代码到位，他们会得到报销。经济学如何运作？P.这也非常重要。医生确实意识到并开始看到，特别是社区实践，这对他们的实践经济学更好。所以对于购买和建造药物，他们将平均获得5%，这5%来自医疗保险，4.2%。商业更高，平均约为五，五个半百分点。所以他们每名患者将获得约5,000美元。如果他们带患者去手术室，他们实际进行手术的专业费用是三百到八百美元。
所以他们实际上可以看到，加上他们获得安装，CPT代码。还有，顺便说一下，医生不做。所以在实践中，在社区实践中，护士或扩展者可以实际给药。所以从所有这些角度来看，他们随着时间的推移了解到，这对患者有好处，对实践也有好处。所以希望是双赢。
在J代码之前，我们有几个季度即将到来。Q3和Q4。在J代码之前，你希望我们关注哪些指标，以表明我们正朝着正确的方向前进？
这是个好问题。过去几天我们进行了很多这样的对话。所以我想我们的信息是。我的信息有两部分。一，我真正喜欢的是什么，我觉得我们还需要努力的是什么？我真正喜欢的是我称之为漏斗顶部的东西。所以我们正在努力激活站点，确保站点准备好与专业分销商合作，确保他们的护士接受了他们需要做的培训，我们的药物在他们的系统中设置好。
所以他们能够开处方。所以这可能是，你知道，这已经在发生。我们觉得这正按计划进行，甚至可能比我们预期的更好。
我们会给出指标，我们会。
给出站点数量的指标。我们可能不会给出，但重要的是我们称之为患者登记表的东西。在患者登记表中，只有当医生确定他们想使用药物时，你才会得到患者登记表。所以不像他们说，嗯，也许我会用。他们想用药物。所以患者登记表，他们填写，然后转到我们的中心，他们进行福利验证。所以我们会进行福利验证。医生办公室会进行福利验证。
所以我们的PEFs，我们称之为患者登记表，这是我们需求的早期指标，因为，是的，医生可以说真的想用。但直到你得到患者登记表，这意味着患者已被确定。所以这是早期读数。我们对这个指标也非常满意，我们需要努力。
你会公布这个指标吗？还是不会？
不，我想我们不会公布这个指标，只是因为有很多变量相关，但我们真正需要关注的是从患者登记表到新患者实际给药的时间。这个时间大约是45到60天。所以这是漏斗开始变小的地方，你真的需要通过这个漏斗。所以我们的警告更多是关于时间而不是需求。所以我们想确保每个人都明白。
如我所说，从医生的角度来看非常热情。患者确定，准备就绪，想用，想确保他们得到报销，他们需要通过系统。我们之前谈过，Jalmido也发生过，开始时由于杂项J代码，更多会在医院而不是社区进行。对于医院，你必须通过药房和P&T委员会。所以这需要一点时间。所以对我们来说，真的是关于时间。我们想确保我们不会陷入，你知道，收入数字是多少，而是关于吸收情况的领先指标是什么。
所以我们继续看到患者登记表的良好吸收。每周我们都能看到这些。我们看到了患者登记表的增长。团队，你知道，现场团队真的在努力如何推动这些，并尽快推动这些。但很高兴看到。我没有和医生交谈，Mark说我们一获得批准，他的电话就响了。Jumpy没有发生这种情况。因为患者识别实际上可能是我们最大的挑战。
对于John Mito，这不是挑战。
注册。提供者在这个阶段会提交患者识别表吗？如果他不打算弹劾，还是会等到一月？
是的，他会等到也许十二月。他们会，因为通过系统需要几周，你知道，几周时间。所以也许那时。但现在，如果他们提交患者登记表，他们打算使用story，这就是为什么我们可以自信地用它作为，你知道，进展的良好指标。
但对投资者来说，现在你只愿意承诺站点激活。
嗯，我想，我不想现在说，因为，你知道，Chris在这里。Chris和我有很多，你知道，我们的首席财务官，我们有很多讨论。我想我们会分享我们当时有信心的数据，但我们可能会在第三季度财报中分享更详细的数据，因为我们想确保每个人都理解趋势。所以如果我们需要谨慎地分享早期数据，那么我们可能会这样做，因为我们想再次，我们想给所有投资者信心，我们正走在正确的轨道上。
你知道，我们，我们外出兴奋，谈论帮助一个职位，与投资者交谈，但确保我们管理好前六个月的预期。
提醒我们你们在商业基础设施和销售团队方面做了什么。
是的，很棒。所以。所以实际上早期，你知道，我们刚jump mito。我们有42名代表。我们开始建设，所以我们在发布前有52名。我们因为ODAC而等待。我们实际上已经准备好雇佣。但在ODEP之后，我们等待。所以我们实际上没有增加30。我们有30个新区域，那只是从8月1日开始。所以他们现在才出去，与旧代表进行某种温暖的交接。所以现在我们有82名代表，82个区域。但除此之外，我们有运营经理。
我谈到了。当我外出并实际得到这种反馈时。我很少与医生进行临床讨论，因为他们理解数据非常有说服力。所以他们真的不问这个。都是关于物流和报销。所以我们有运营经理，我们有现场报销经理进行对话。我们谈到了实践经济学。我们的代表不能做这个，但我们的现场报销可以进行这种对话。我们有关键客户总监，可以，你知道，在机构中拜访C套件，或在大实践中帮助他们理解将sister作为服务线引入实践的好处。
所以很多不同的。我们有护士，对吧？我们需要护士来培训其他将要给药的护士。所以我们有一个真正的。我称之为环绕声。在确保我们解决可能存在的每一个障碍时，我们有一个答案。这是最重要的。
你们有机会引进其他产品吗？还是全力专注于security？
不，绝对。我们热爱我们的bde。我们相当活跃。我想说在几件事上。我要说我们想做的第一件事之一是扩展UGM103。所以假设数据如我们预期的那样出来，那么我们想进入其他尿路上皮癌患者群体。但我们也有UGN501，这是我们的溶瘤病毒，我们想将其从膀胱癌扩展到其他癌症。我们绝对开放两件事。一，我们有几个合作，我们正在将我们的技术与其他药物结合使用，你知道，新的，不同的基础。
所以这是一个机会领域。另一个是我们想引进更多药物，无论是尿路上皮癌还是其他专科癌症。我们是一家正在建设和成长的公司，我们谈到了我们实现盈利的能力，一旦我们做到，因为我们有一个高度可扩展的组织基础设施。一旦我们实现盈利，我们很快就能产生现金。这将让我们能够进行更多的业务发展，我们绝对感兴趣。
提醒我们你们的资产负债表，盈利路径。当然大多数公司从每股5美元涨到19美元时会筹集资金。你们没有这样做。
是的，我们没有。我们没有这样做。所以我们第二季度结束时银行里有1.62亿美元。我们。我们选择了不这样做。我们选择耐心，因为我们不喜欢价格。所以如果，如果我们没有ODAC，价格更高，也许我们会考虑。也许。但现实是我们与董事会讨论，作为管理团队，当时没有推荐。所以我们不需要现金。我们想耐心。如果需要，我们有其他途径可用。
但我们说的是，我们目前的现金可以让我们实现盈利。所以显然人们可以粗略计算我们的运营支出是多少。他们可以想，那么你需要什么样的收入才能达到目标。所以我们对我们所处的位置感到非常满意。我们，你知道，我们有很多。我们的电话响个不停，你知道，每个人都想给我们钱，这对改变来说是个好地方。你知道，我们有债务。我们有1.25亿美元债务与Pharmacon，他们是个好伙伴。
你知道，我们。所以如果需要，有很多其他方式可以融资。所以如果我们想做些什么，业务发展，那可能是我们需要的时候。但除此之外，我们目前的运营和计划，我们可以实现盈利。我们没有给出日期，但我想人们可以很容易地算出来。
我的意思是，必须在接下来的几个月内。
我一个字也不说。
是的，好的。听起来你们可以随着越来越接近而让油箱空着。
嗯，你知道，如我所说，我们有机会。如果我们觉得，你知道，我们必须与董事会做出决定，我们有多舒服，我们想要多少缓冲，以及什么时候，如果。我们想做些什么，如果我们想做些什么？
好的，我们时间到了，但祝贺所有的成功，这是一个非常重要的产品。祝你们一切顺利。
谢谢，Eric。非常感谢。保重。