身份不明的发言人
Lisa Conte（总裁兼首席执行官）
身份不明的参与者
欢迎大家回来。我们将带来捷豹健康（Jaguar Health）的最新动态，该公司在纳斯达克上市，股票代码为JAGX。这是一家处于商业化阶段的制药公司，专注于开发新型专有处方药，这些药物可持续地来源于雨林地区的植物，用于治疗患有胃肠道不适的人类和动物。非常高兴欢迎创始人、首席执行官、总裁兼董事Lisa Conte再次做客。欢迎回来，Lisa。我们对您今天的更新感到兴奋。
哦，非常感谢。我真的很感谢有这个机会进行更新，因为现在是捷豹公司的催化剂季节。所以我们将提醒大家我们最近的催化剂，然后是一些就在过去两天发生的最新催化剂，以及这对公司的拐点意味着什么，以及我们最终期望从中获得的成果，即业务发展交易带来非稀释性资金，并在我们走向盈利的过程中帮助满足公司的现金需求。再次说明，我们是一家上市公司。
提醒一下，我们的核心资产是Crowfellamer（注：原文可能为Crofelamer，此处按原文翻译），正如您所提到的，它来自一种植物。它是植物性的、有机的、可持续收获的，诸如此类。并且它是FDA批准的药物。在我们进行业务发展对话时，需要记住的一个关键特征是，它是唯一一种根据植物药指南获得FDA批准的口服药物。根据植物药指南，没有仿制药的途径。因此，尽管我们有非常强大的专利战略——已颁发156项专利，并且一直在提交更多专利——但我们本质上拥有无限期的排他性。
Crofelamer目前以商品名Mitese获批，用于治疗相对较小的专科适应症——HIV相关腹泻，这是FDA快速通道优先审评的，这也是它成为我们首个适应症的原因。我们有完整的管线，但目前后期阶段且具有近期催化剂的关键机会是：用于Mitesi制剂的癌症治疗相关腹泻，以及与罕见病短肠综合征和超罕见病MVID（即Crofelomer）相关的肠衰竭。但这是一种完全不同的制剂、不同的产品，以及孤儿药领域中完全不同的商业定价、报销价值需求。
我们已经讨论过近期的催化剂，我们在肠衰竭领域有四项II期研究正在进行。其中两项是研究者发起的，我们已经公布了一些非常有力的数据，这些数据将在9月于芝加哥举行的北美儿科胃肠病学会议上 presentation。我可以给大家介绍一下这些数据的重要性。我们还有一个即将召开的FDA会议，我们将在会上讨论加速这些罕见病批准的途径。在癌症领域，我们已经为同样的目的召开了FDA会议。
我们可以采取哪些不同的途径来加速MITESE的适应症扩展，从目前的HIV适应症扩展到乳腺癌患者预防性和治疗性使用，这些患者正在接受靶向治疗？所以让我先谈谈这个。这是我们本周发布的公告。我们现在已经提交了转移性乳腺癌的孤儿药资格申请。提醒一下，我们进行了一项III期试验，这是第一项关键试验，针对所有实体瘤类型接受靶向治疗（联合或不联合细胞毒性化疗）的预防性治疗。预防性的。一项大型、广泛、大胆的研究，涵盖了整个群体。
我们看到统计学显著性的是在乳腺癌患者中。正是这个数据包，我们在患者倡导者的带领下提交给了FDA，这些患者倡导者通过标签外处方获得了药物，并表示：“嘿，药物是安全的，它是按照GMP生产的，显然已经上市。我们已经看到了发表的关于乳腺癌患者的数据。我们有一些患者通过标签外获得了处方。公司与此无关。我们如何让这个产品获得批准，并在可报销的情况下惠及尽可能多的乳腺癌患者？”那次会议的结果是制定了一项战略，专注于转移性乳腺癌患者的孤儿群体，因为监管方面有更大的灵活性，以及孤儿适应症监管流程带来的所有额外援助。转移性乳腺癌患者约有150,000名，低于孤儿群体的200,000名患者标准。
但即使在转移性乳腺癌中，已经转移到脑部的乳腺癌已经被FDA认定为一种单独的疾病，在其他情况下已获得孤儿资格。所以这就是我们提交申请的方向。需要明确的是，我们为加速该适应症批准而进行的额外试验将在更广泛的转移性乳腺癌患者群体中进行，并且将是一项治疗试验。因此，我们将有一项支持补充新药申请的预防性试验，一项治疗试验，希望到2026年底、2027年初，能够获得支持已获批产品适应症扩展的数据包，将其从HIV患者的慢性安全适应症扩展到转移性乳腺癌患者。
之后我们将继续针对癌症患者群体。第二项最新公告实际上也是今天发布的，同样是在癌症领域，但属于动物健康领域。我们确实有一种获批产品Crofelomer，用于治疗犬类化疗诱导的腹泻。这是一项有条件批准。根据名为MUMS的法规，有条件批准类似于人类的孤儿适应症。因此，基于巨大的需求，FDA下属的兽医医学中心给予批准，这样我们就可以宣传FDA批准产品的所有优势，条件是我们在五年内完成确证性试验。
根据MUMS，有机会申请 grants。我们本周刚刚收到通知，我们已获得该grant。金额约为25万美元，可用于该确证性试验。有一些条款和条件。我们刚刚收到通知，正在阅读这些条款。我们尚未接受该奖项。然而，关键是认识到这项有条件批准的重要性，并将其转化为完全批准。这样我们就能保持这些动物获得该产品的连续性，同时我们正在与企业合作伙伴讨论将适应症扩展到一般性腹泻、各种急性腹泻，以及可能的犬类急性和慢性腹泻，针对同一产品Canalevia。
但再次强调，我们收到该奖项通知的这项试验是为了确保该产品在化疗诱导腹泻适应症市场上的连续性。因此，有了这些，就是最新的更新。我只想简要说明，这家公司有很多催化剂和亮点，未来还会有更多。最终，我们希望通过这些关键拐点引入企业合作伙伴。我们正处于这样一个阶段：这些项目的风险已大幅降低，并具有商业化机会和洞察力，能够带来非稀释性资金，这在当前的融资环境中非常重要。
谢谢你，Lisa。是的，为此祝贺你。这是个大新闻。稍微谈一下。我们时间不多，但稍微谈一下获得FDA孤儿药资格的情况，以及它将如何支持公司的发展计划。
最初有机会转向癌症领域的孤儿适应症，这真的很有趣。记住，世界上有很多癌症患者正在接受靶向治疗并需要应对腹泻。但监管途径的灵活性是最初的机会。我们正在洽谈的大多数企业合作伙伴都采取了非常强大的罕见病战略。因此，这已经将这些对话从仅关注肠衰竭项目（这非常重要）转变或扩展到也包括癌症项目。因此，这确实加强并拓宽了我们正在进行的企业合作伙伴讨论的范围，因为孤儿群体目前在整个制药行业的药物开发中非常重要。
是的。Rowan想知道孤儿药资格申请的下一步是什么，以及你预计何时会收到反馈？
反馈通常会在提交后一段时间内给出。我们刚刚提交，所以他们有特定的时间框架给我们回复。你有两次回复机会。我们已经获得了短肠综合征、MVID和霍乱的孤儿药资格。我记得在每个案例中都有一系列问题，我们进行了第二次回复。所以我们完全预计这种情况可能会在接下来的四到六周内发生。
太好了。好吧，谢谢你，Lisa，带来这个更新。非常喜欢关注你正在进行的这段重要旅程。
非常感谢。也很感谢你。期待下一次。
谢谢。再见。好了，各位，我们马上回来。