Bridgebio制药公司(BBIO)2025财年企业会议

声明:以下内容由机器翻译生成,仅供参考,不构成投资建议。

企业参会人员:

身份不明的发言人

Neil Kumar(首席执行官)

分析师:

身份不明的参会者

James Adolph(摩根士丹利)

发言人:James Adolph

下午好,欢迎各位。我是Jamie Adolph,摩根士丹利的投资银行家。今天,BridgeBio的首席执行官兼创始人Neil Kumar也加入了我们。感谢您今天来到这里。

发言人:Neil Kumar

谢谢Jamie。感谢您的邀请。也感谢Jessica和整个摩根士丹利团队再次邀请我来到这里。

发言人:James Adolph

是的,当然。很高兴您能再次来到这里。在我们开始之前,我有几句关于披露的话要说。关于重要披露,请访问摩根士丹利研究披露网站@morganstanley.com researchdisclosures,如有任何问题,请联系您的摩根士丹利销售代表。那么我们开始吧。首先,您能否给我们简要概述一下BridgeBio目前的状况,以及您如何看待公司从一款获批产品发展成为一家多资产后期生物技术公司?

发言人:Neil Kumar

当然可以。感谢您的问题。我想在座的许多人都知道,今年的重点确实是Atruvy的上市,并证明我们能够将我所看到的高度研发生产力与一定的商业生产力相结合,显然在这次上市中还有很多工作要做。但我们对其进展感到满意。因此,正如您刚才提到的,这使我们现在正处于成为一家多产品公司的临界点,在未来6个月内,ADH1、LGMV2I和软骨发育不全这3个III期项目将公布结果。

因此,这些结果公布的密集程度,我认为预示着在孟德尔疾病领域可能会诞生下一家真正大型的、有望成为一代标杆的生物技术公司。关于这一点,我唯一想说的是,分散式设计的本质确实是随着公司的成长提供我们所说的规模回报,或提高单位时间或单位成本的生产力。因此,如果您纵观BridgeBio的生态系统——我确实是这样看待它的——包括BridgeBio、Gondola Bio和BridgeBio Oncology Therapeutics。在未来几年内,II期和III期结果公布的密集程度将非常高。

我认为这使我们能够梦想建立一家能够继续以这种研发生产力增长的公司,并有望与持续的商业生产力相结合。

发言人:James Adolph

太好了。或许首先,我知道Atrubi的上市非常成功。您能否告诉我们更多关于上市进展的情况,在初治患者和转换患者中观察到的情况,以及临床数据和药代动力学如何影响持续的商业化进程?

发言人:Neil Kumar

好的,我会尽量在较短的时间内解释清楚。我之前听拜耳制药的首席执行官说,这是他在欧洲参与过的最成功的上市之一。我也可以说这也是我参与过的最成功的上市。但这也是我目前唯一参与过的上市。

发言人:James Adolph

到目前为止。

发言人:Neil Kumar

到目前为止。我们对品牌增长感到满意,尤其对MBRX的市场份额增长感到满意。这确实是我们大部分努力的目标。但我认为Acharamidus的历程始于临床差异化,真正始于我们所说的34250,即在心血管住院和死亡率这一关键终点上最早已知的分离。在该领域,我们观察到30个月时42%的最大相对风险降低,这是一个点估计值,住院率降低50%。在现代试验体系中,住院是我们在该领域看到的大多数事件。

然后,我们试图在此基础上提出几点看法。第一,在广泛人群中,我们如何继续将更好的稳定性联系起来。提醒一下,正如Stephan所指出的,我们的稳定率超过90%,而辉瑞约为61%。那么如何将这与实际结果相结合?我们有一些重要的研究表明,作为体内稳定性衡量指标的血清TTR水平越高,死亡率和住院率就越低。

在最近的欧洲心脏病学会(ESC)会议上,我们能够证明在42个月时心血管死亡率方面显著降低44%的风险比,具有高度统计学意义。同样,这一比我从基因敲除研究中看到的更好的点估计值,他们也展示了一些长期随访数据。重要的是,我们开始看到并发表关于患者群体内改善的研究。例如,45%的患者在30个月时NT Pro VNP有所改善。当我们全面观察人群时,这些将是重要的。然后第二步确实是考虑亚群。

因此,我想您看到了我们今年早些时候在一次会议上发表的关于变异体的文献,表明我们在该领域再次实现了最高的相对风险降低,且具有统计学意义,我认为其他任何人都未能实现这一点。我们还广泛发表了关于我们在房颤(AFIB)人群中的影响,该人群影响了我们近一半的患者。同样,我们在那里看到了同类最佳的点估计值。因此,我们将继续关注这一点。我的意思是,《脂质学杂志》最近有一篇有趣的论文指出,服用Defamidis的患者由于与瑞舒伐他汀和阿托伐他汀的药物相互作用(DDI),病情控制不佳。

因此,所有这些小群体中,您可以认为Atruvy可能是该领域的最佳品牌,我认为这将是重要的。因此,这确实是临床差异化。然后,我们将其与我们的许多商业努力相结合。显然,您在欧洲听说他们很快将成为市场领导者。我认为我们也渴望做到这一点。我们当然将预期重置为比开始时35%的峰值年份额更好。但这需要一些时间。在美国,我们的销售团队规模是最小的。

您知道,我们的话语权份额。我们需要随着时间的推移加强这一点。但就像我刚从奥兰多回来,辉瑞有一个巨大的12英尺长的广告牌,上面写着“Vindamax是ATTR心肌病中唯一获批的产品”。所以这些都是我们必须对抗的事情。错误信息、虚假信息。我认为我们会做得很好。随着时间的推移,数据最终会证明一切。归根结底,如果您拥有最佳的临床数据点估计值,即使没有双盲头对头试验。

如果生物化学、病理学和作用机制表明,在降低沉积在心脏中的有毒单体数量方面,您的产品表现最佳,并且所有这些都以该类别中最低的价格提供。我不确定为什么随着时间的推移,我们最终不会成为首选品牌,但从现在到那时,我们还有工作要做。

发言人:James Adolph

是的,这很有道理。您多次提到与拜耳在欧洲的商业化合作。您能否告诉我们更多关于这一进展情况,以及您从这次上市中获得的初步经验,还有这对您更广泛的国际战略有何影响?

发言人:Neil Kumar

是的,我不会说太多,因为我认为在座的许多人都是为了听Stephon的评论而来。也许我会说一点,这次上市的速度令人印象深刻。第二,该领域的支付方和医生实体,我认为反映了该类别随时间的演变。对卫生经济数据的高度关注,对已知疗效的高度关注。像转换试验这样的关键实验,即让服用一种药物的患者转换为服用另一种药物。这些都是我们正在进行的比较性真实世界证据研究,我们也将在该领域发表更多文章。

我认为,当这些机构关注这些事情时,显然Stephan提到德国的市场份额很快将领先。我认为我们也渴望做到这一点。我们当然将预期重置为比开始时35%的峰值年份额更好。但这需要一些时间。在美国,我们的销售团队规模是最小的。

您知道,我们的话语权份额。我们需要随着时间的推移加强这一点。但就像我刚从奥兰多回来,辉瑞有一个巨大的12英尺长的广告牌,上面写着“Vindamax是ATTR心肌病中唯一获批的产品”。所以这些都是我们必须对抗的事情。错误信息、虚假信息。我认为我们会做得很好。随着时间的推移,数据最终会证明一切。归根结底,如果您拥有最佳的临床数据点估计值,即使没有双盲头对头试验。

如果生物化学、病理学和作用机制表明,在降低沉积在心脏中的有毒单体数量方面,您的产品表现最佳,并且所有这些都以该类别中最低的价格提供。我不确定为什么随着时间的推移,我们最终不会成为首选品牌,但从现在到那时,我们还有工作要做。

发言人:James Adolph

是的,这很有道理。您多次提到与拜耳在欧洲的商业化合作。您能否告诉我们更多关于这一进展情况,以及您从这次上市中获得的初步经验,还有这对您更广泛的国际战略有何影响?

发言人:Neil Kumar

是的,我不会说太多,因为我认为在座的许多人都是为了听Stephon的评论而来。也许我会说一点,这次上市的速度令人印象深刻。第二,该领域的支付方和医生实体,我认为反映了该类别随时间的演变。对卫生经济数据的高度关注,对已知疗效的高度关注。像转换试验这样的关键实验,即让服用一种药物的患者转换为服用另一种药物。这些都是我们正在进行的比较性真实世界证据研究,我们也将在该领域发表更多文章。

我认为,当这些机构关注这些事情时,显然Stephan提到德国的市场份额很快将领先。我认为我们也渴望做到这一点。我们当然将预期重置为比开始时35%的峰值年份额更好。但这需要一些时间。在美国,我们主要是规模最小的销售团队。

您知道,我们的话语权份额。我们需要随着时间的推移加强这一点。但就像我刚从奥兰多回来,辉瑞有一个巨大的12英尺长的广告牌,上面写着“Vindamax是ATTR心肌病中唯一获批的产品”。所以这些都是我们必须对抗的事情。错误信息、虚假信息。我认为我们会做得很好。随着时间的推移,数据最终会证明一切。归根结底,如果您拥有最佳的临床数据点估计值,即使没有双盲头对头试验。

如果生物化学、病理学和作用机制表明,在降低沉积在心脏中的有毒单体数量方面,您的产品表现最佳,并且所有这些都以该类别中最低的价格提供。我不确定为什么随着时间的推移,我们最终不会成为首选品牌,但从现在到那时,我们还有工作要做。

发言人:James Adolph

是的,这很有道理。您多次提到与拜耳在欧洲的商业化合作。您能否告诉我们更多关于这一进展情况,以及您从这次上市中获得的初步经验,还有这对您更广泛的国际战略有何影响?

发言人:Neil Kumar

是的,我不会说太多,因为我认为在座的许多人都是为了听Stephon的评论而来。也许我会说一点,这次上市的速度令人印象深刻。第二,该领域的支付方和医生实体,我认为反映了该类别随时间的演变。对卫生经济数据的高度关注,对已知疗效的高度关注。像转换试验这样的关键实验,即让服用一种药物的患者转换为服用另一种药物。这些都是我们正在进行的比较性真实世界证据研究,我们也将在该领域发表更多文章。

我认为,当这些机构关注这些事情时,显然Stephan提到德国的市场份额很快将领先。我认为我们也渴望做到这一点。我们当然将预期重置为比开始时35%的峰值年份额更好。但这需要一些时间。在美国,我们主要是规模最小的销售团队。

您知道,我们的话语权份额。我们需要随着时间的推移加强这一点。但就像我刚从奥兰多回来,辉瑞有一个巨大的12英尺长的广告牌,上面写着“Vindamax是ATTR心肌病中唯一获批的产品”。所以这些都是我们必须对抗的事情。错误信息、虚假信息。我认为我们会做得很好。随着时间的推移,数据最终会证明一切。归根结底,如果您拥有最佳的临床数据点估计值,即使没有双盲头对头试验。

如果生物化学、病理学和作用机制表明,在降低沉积在心脏中的有毒单体数量方面,您的产品表现最佳,并且所有这些都以该类别中最低的价格提供。我不确定为什么随着时间的推移,我们最终不会成为首选品牌,但从现在到那时,我们还有工作要做。

发言人:James Adolph

太棒了。现在我知道除了TRUBY之外,你们还有很多其他项目,所以我想把注意力转向你们正在开发的一些其他项目,也许从ADH1开始。您能否告诉我们更多关于III期试验成功的标准,特别是在试验设计、患者招募和市场开发方面?

发言人:Neil Kumar

好的。ADH1我认为是许多人没有做过太多研究的疾病。这是一种重要的疾病,如果我们在这项III期试验中取得成功,我们将成为同类首个。因此,这与我们在ATTR心肌病和软骨发育不全方面的努力略有不同。ADH1本质上是一种血清钙降低和尿钙升高的疾病,均由钙敏感受体的功能获得性突变引起。我们的药物是钙敏感受体的负变构调节剂。旨在从源头上靶向这种已充分描述的疾病,并使血清钙和尿钙正常化。

其重要性在于,这些患者出现的各种症状均与血清钙降低或尿钙升高有关。因此,血清钙降低导致脑雾、手足抽搐、癫痫发作等,尿钙升高导致下游肾钙化、慢性肾病(CKD)等。因此,我们在II期数据中显示,70%的患者血清钙和尿钙能够正常化,而标准治疗组为0%。您问的问题是,我们对III期的期望是什么?显然,我们的II期——也许并不明显——但II期是在国立卫生研究院(NIH)的单中心试验中进行的,并且只涉及影响ADH1患者的约100种突变中的一小部分。

因此,III期试验显然在美国和欧洲有20多个试验中心,并且涉及多种突变,这将至关重要,因为我们最近发表的一篇论文表明,仅在美国,ADH1的患者 prevalence 就有10,000至12,000人,重要的是涵盖了各种各样的突变。从生物化学角度,我们相信我们的药物在这些突变中应该是有效的,但我们必须在临床中证明这一点。因此,基本情况是我们希望达到主要终点,显然是与标准治疗相比,在试验结束时正常化方面的差异。

但我认为我真正期待的是一个更理想的情况,即50%以上的应答率。因此,基本上50%以上的患者——类似于我们的II期——对药物有应答。这对ADH1来说确实是新的一天。我认为这不仅会给已确定的约4,000多名美国患者带来很多兴奋,也会给那些看到非手术甲状旁腺功能亢进患者的医生带来兴奋,在这些患者中,我们发现约25%的患者实际上有钙敏感受体突变,去看看在更广泛的人群中是否真的有ADH1患者隐藏其中,因为有一种真正出色的药物在等着他们。

因此,我对这次结果公布感到兴奋。我希望它能为ADH1患者带来真正的新的一天,也是很长一段时间以来的第一个新的一天。

发言人:James Adolph

太好了。我们当然也对此充满希望。当您考虑进入这样一个新市场时,像ICD10编码这样的工具以及其他提高患者认知度的方法对您的前进道路有多重要?

发言人:Neil Kumar

至关重要,我认为今年早些时候(实际上是去年)确立的该编码对于额外1,000名患者的识别至关重要。显然,1,000名患者有助于追踪。我认为在这种情况下,我们需要将其与几件事结合起来。一是与各种临床症状相关的患者发现。我甚至认为在这方面不需要复杂的人工智能算法。有一套相对简单的参数可以寻找。例如,英国生物银行的数据池高度集中,从中可以发现很多ADH1患者,我可以这样说。

第二是在非手术甲状旁腺功能亢进患者群体中进行测序或某种基因分型。但我认为所有这些都是可行的。我还认为,鉴于我们刚刚在内分泌学会(Endo)上发表的关于慢性甲状旁腺功能亢进的数据,医生们对这种分子的兴奋程度相当显著。您知道,如果您考虑慢性甲状旁腺功能亢进(HP),我想很多人都知道,Ascendis和其他赞助商在这个市场上,第一,机会是拥有更有效的药物。80%的正常化率,尤其是尿钙正常化,我认为在这个领域是相当独特的。

第二是拥有口服药物,第三是拥有与PTH替代疗法具有正交机制的药物,这样您就可以避免PTH给药引起的下游骨骼问题。因此,所有这些我认为对慢性HP人群都可能产生深远影响,总体而言将在市场上推动对这种药物的兴奋。

发言人:James Adolph

太好了。那么,我知道这有点取决于即将到来的数据,但一旦获得批准,您认为这个市场可能会发展多快?

发言人:Neil Kumar

很好的问题。您知道,作为同类首个上市的药物,我认为我们最初会看到已确定患者中的大量采用。真正的问题是,我们看看像XLH中的同类最佳上市,我们如何在上市前开始开发市场?您知道,在Atruvy上市时,我们没有足够的资金来提前让医疗事务团队到位,提前进行大量疾病认知宣传。

在这里,我认为我们将有更好的机会在上市前开发市场。因此,我预计至少在ADH1患者群体中,已确定的前几千名患者将迅速采用该药物,之后,我们将不得不看看如何进入新的领域。我很难说。

发言人:James Adolph

是的,这很合理。说得通。接下来,我想谈谈你们的LGM D2I项目。我知道你们正在进行III期试验。您能否告诉我们更多关于您如何看待该项目的成功,特别是在终点、患者招募以及在更广泛的治疗领域中的定位方面?

发言人:Neil Kumar

好问题。对于那些不知道的人,LGMD2I不是LGMD2B或2D,我收到了很多关于这方面的问题,与Sarepta的活动有关。这实际上是一种更常见的肢带型肌营养不良症,在病理机制信号传导方面与它们没有任何共同之处,而是由一种称为fkrp的酶的功能丧失引起的。这种疾病的发病机制是肌肉内α-肌营养不良聚糖复合物的糖基化缺乏。因此,该药物旨在向功能丧失但非完全丧失的酶提供底物,以增加ADG复合物的糖基化,从而纠正这种疾病的症状。

再次,我们正在开发一种同类首个产品。重要的是,这是一种简单的小分子,安全性极高。已有其他使用基因治疗的方法。存在问题。您不想用它将FKRP提高得太高,而且它似乎没有影响到您想要影响的那么多患者。但小分子方法在我们的II期试验中产生了非常有趣的结果。如果您看看纯合子人群(更常见)和更有害的杂合子复合杂合子人群的糖基化,我们看到ADG复合物的糖基化几乎增加了100%,这是显著的。

通过Pearson相关性,我们看到肌酸激酶(CK)降低0.9,这是肌肉损伤的良好指标,并且与疾病自然史相比,在行走能力等方面有所改善。但我要提醒的是,这是一项开放标签试验。因此,谁也说不准。从这种疾病的自然史中我们确实知道的一件事是,在一年内很难判断在100米步行时间或改良North Star等指标上是否有所改善。事实上,这个领域的患者和关键意见领袖(KOL)将其称为肌肉的“中国式水刑”。

您知道,功能丧失是毁灭性和致残性的,但它是随着时间缓慢发生的。因此,我们与监管机构的讨论集中在进行嵌套试验的可能性上。我们完全有责任在两年半或三年的试验中证明该药物对患者有意义的影响。但我们有一个早期结果公布,预计在今年第四季度,我们将观察3个月时ADG糖基化的影响,我们将观察CK,然后定向观察一些功能终点,看看药物与安慰剂相比的作用。

这就是即将公布的结果。试验已完全入组,最后一名患者的最后一次访视已经完成。我想说,入组速度比我们预期的要快得多。通常在我的经验中,这表明未满足的医疗需求非常高。文献显示美国约有3,000名患者,我们的统计遗传学团队显示欧洲有4,000名。我认为机会规模大约是Exon 51 DMD之外的两倍左右。

发言人:James Adolph

太好了。听到这个消息很令人鼓舞。接下来,我想谈谈Infogratinib。您能否告诉我们一些关于你们在软骨发育不全方面的项目,以及您对III期研究的看法?

发言人:Neil Kumar

当然可以。提醒一下,正如你们许多人所知,软骨发育不全是最常见的侏儒症形式。均由FGFR3的功能获得性突变引起。我们的药物通过抑制FGFR3从源头上靶向这种疾病。但与仅针对MAPK通路的CMPs等下游机制相比,我们的目标显然是提供差异化疗效。我认为我们已经做到了这一点。

发表在《新英格兰医学杂志》上的II期研究表明,我们不仅在基线平均身高速度变化方面有显著改善,而且对这个群体更重要的是,我们能够指出在比例等方面的统计学显著改善,我认为这种机制独特地能够提供其他机制无法提供的改善。因此,这给了我们进入III期试验的信心,并实际上将入组年龄降至3岁。通常您不会想这样做。您想将其留在5岁或以上,以提高基线身高速度变化的点估计值。

但我认为,这种分子在机制上显然更优越,我认为在临床疗效上也是如此。因此,问题是我们如何尽早将其带给尽可能多的患者。因此,这就是III期试验设计,将于明年第一季度公布结果。您知道,我认为值得一提的是,与ADH1类似,实际上与LGMT2i也有点类似,尽管福山型肌营养不良的后续适应症规模相当小。在这里,您拥有人们通俗地称为“一药多适应症”的潜力。

有许多其他骨骼发育不良是由FGFR3、FGFR2功能障碍驱动的。因此,低软骨发育不全的未满足需求和机会在我们的雷达上高度关注。我们目前正在入组该II期试验,并且入组速度快于计划。我认为这再次表明了未满足的医疗需求。在今年的内分泌学会(Endo)会议上,我们发表了关于Crouzon-Pfeiffer综合征的令人鼓舞的研究结果,这是其他一些更有害的骨骼发育不良。您知道,如果说有什么的话,我希望BridgeBio最终代表的是,当我们有很好的工具时,我们会追求大市场,也会追求小市场。

Canavan综合征是如此,一些由FTRFR驱动的较小疾病也是如此。最后我想补充的是,我认为您应该会看到来自中国的一些竞争。我们分析了我认为所有三个主要的FGFR所谓的选择性抑制剂,我认为它们大多像Tyra。这意味着如果您进行激酶组扫描,它们大多相当“脏”。因此,我预计会看到有人收购它们的公告。我认为除非安全性概况显著改善,否则不会有可信的竞争,我们没有看到这种情况,因为其中许多药物会影响flip 4、vegfr 2和其他各种您宁愿避开的激酶。

因此,在可预见的未来,我喜欢我们的产品概况。

发言人:James Adolph

太好了。还有一点,我知道您提到了一些中国的竞争。在美国和欧盟还有其他一些正在开发的项目。您能否谈谈您的FTFR与它们有何不同?是否也是类似的情况?

发言人:Neil Kumar

是的。这有两个方面。首先是领先于我们的项目,实际上是CMPs,我应该提到要么是每日一次注射,要么是每周一次注射。所以,您知道,我总是喜欢首先关注疗效。我不认为我会仅仅为了便利性而开展一个项目,尽管我认为从出生到生长板闭合期间,每日一次口服与每日一次注射相比是一个相当有意义的优势。我们在市场研究中看到了这一点。但从疗效方面,相信我们产品差异化的原因不仅在于我们已发表的临床数据,还在于通过从源头上靶向疾病,我们能够同时阻断JAK-STAT和MAPK信号通路,这两条通路共同负责软骨细胞的分化和增殖。

因此,如果您查看细胞模型、小鼠模型以及临床数据,在任何试验中,从源头上靶向疾病在疗效方面都具有显著优势。这与任何CMPs相比都是如此,因为CMPs实际上只作用于MAPK信号通路。第二个概念是更具选择性的FGFR3抑制,以避免人们讨论的广泛抑制FGFR2、1和3可能带来的潜在缺点,即高磷血症。但同样,我们在II期试验中盲法情况下未观察到高磷血症。

我们在III期试验中也很少看到高磷血症。因此,我认为这不会成为这些项目未来的问题。

发言人:James Adolph

太好了,很高兴听到这个消息。那么,除了这些之外,你们还有许多其他项目,分为两个相当重要的部分,由肿瘤治疗和Gondola衔接。您能否告诉我们一些关于这些项目的情况,以及在这些项目中您最兴奋的是什么?

发言人:Neil Kumar

当然可以。去年,我们采取了措施,如果你愿意,可以说是将公司“去集团化”,以便投资者能够更清楚地了解我们试图为患者和投资者提供的一些价值,并使我们更具资本效率。您知道,资本效率对我们来说是一件大事。显然,投资者对我们资本效率的看法会随着他们对管线价值的评估而起伏。我给您举个好例子。ADH1。如果成功,我们从早期研究到III期结果公布的总花费将不到2亿美元。

包括Atruvy在内的所有III期项目,整个研发过程的花费都不到3亿美元。因此,我认为对于我们正在关注的机会类型来说,这是相当不错的资本效率。我认为还有机会进一步提高管线的效率。尽管如此,对我们来说,在BridgeBio肿瘤治疗方面分解业务是很重要的。我会让Eli谈论这个,我知道他本周会发言,但有一系列非常令人兴奋的产品,其中前两个我认为是同类首个,即G12C的直接抑制剂(开关型),他们应该在明年公布数据。

然后第二个是同类首个。实际上,还有一家公司,拜耳,拥有PI3Kα破坏剂,这是一种令人兴奋的机制,无论是与Kras抑制剂或HER2等其他机制联合使用,还是在潜在单药治疗的情况下。这是关于bvot的。然后是Gondola,这是目前一个非常令人兴奋的努力,再次专注于早期孟德尔疾病发现,而大多数投资者似乎已经退出了这个领域。因此,我今天早些时候告诉某人,霍华德·休斯医学研究所的研究员现在会来你家讨论,这是我关于三核苷酸重复的新想法。

如今,您可以形成很多很棒的、我认为高价值但早期的项目,而在四年前竞争更激烈的时候可能无法做到。因此,那里的管线非常令人兴奋,我认为由EPP的II期结果公布引领,我们预计同样在今年第四季度。提醒一下,EPP是一种血清中PP9过多的疾病。它既有光毒性,也会导致肝毒性。目标是降低PP9水平。有一种现有的方法,限制进入红细胞的甘氨酸量。

这是由一家名为Disc Medicines的公司开创的。我们认为该药物存在几个障碍,包括起效时间长(数周)、PV9降低50%或更少,以及最终由于与glit相关的机制而产生的毒性,这在之前进行的精神分裂症试验以及他们II期的头晕中都可以看到。那么我们的目标是什么?我们的目标是在几小时内(而非几周内)更显著地降低PP9,并最终具有更安全的副作用概况。

如果我们能够实现这些目标,我认为这将为患者带来巨大而有意义的进步。因此,再次,我认为这只是Bridge生态系统中正在进行的研发生产力的另一个体现,希望我们能够继续发挥这种优势。如果我们能够继续在Atrubi以及未来可能的其他上市产品中展示有前景的商业化努力,

发言人:James Adolph

太棒了。显然,BridgeBio有很多值得期待的事情。

发言人:Neil Kumar

确实如此。

发言人:James Adolph

今天我的问题就到这里。感谢您的时间。也许。我知道您谈了很多。您能否用一个简短的总结来结束今天的会议,告诉大家即将到来的里程碑?

发言人:Neil Kumar

当然可以。即将到来的里程碑包括ADH1 III期结果公布、LGM2I III期结果公布,这两个都将在今年第四季度,以及我们的软骨发育不全结果公布在明年第一季度。我预计明年上半年,针对低软骨发育不全的Infogratinib化合物和针对慢性甲状旁腺功能亢进的incalora化合物将启动III期试验,并公布相关消息。因此,仅在Bridge的“母船”内就有很多活动。

发言人:James Adolph

太棒了。好的,非常感谢您今天加入我们,为我们详细介绍。