身份不明的发言人
Daniel Barber（总裁兼首席执行官）
Sherry Korczynski（高级副总裁，销售与市场营销）
身份不明的参会者
Daniel Smith（H.C. Wainwright & Co）
各位早上好，感谢大家参加2025年HC Wainwright第27届年度全球投资大会的第一天会议。我叫Daniel Smith，是HC Wainwright生物技术领域的股票研究助理。话虽如此，让我介绍本次会议的演讲嘉宾。我想欢迎Equested Therapeutics的总裁兼首席执行官Daniel Barber以及Equestive Therapeutics的首席商务官Sherry Korchinski，他们正通过其Farm film药物递送平台简化药物研发。Equestive在纳斯达克上市，股票代码为aqst。Daniel、Sherry，现在由你们发言。
谢谢Dan。各位早上好，感谢HC Wainwright、Rahm、Mike Mirsky以及团队今年再次邀请我们参加。我想如果我算得没错的话，这是我们连续第八年在这里进行演讲。在开始今天的内容之前，我们有常规的安全港声明。该声明可在我们的网站上获取。请大家随意下载并在闲暇时阅读。希望大多数人都熟悉我们的情况，但对于那些不熟悉的人，我简要介绍一下我们的背景。
我们已有超过20年的历史。其中有8年是上市公司，在此期间我们获得了6项FDA批准。我们的产品在六大洲有售。我们拥有150多名员工，年收入约为5000万美元。我们所有的工作都在美国完成，研发部门在新泽西州， manufacturing基地在印第安纳州。至于我们的业务，我们是一家药物递送公司。到目前为止，我们的历史和产品都基于我们的Farm film技术。
Farm film是一种聚合物基质，一种口服聚合物基质，可放入口腔用于颊部或舌下吸收。而现在，通过我们最新的产品（我们今天将花大量时间讨论），公司拥有了第二项技术，我们称之为Adreniverse技术。但它是一种肾上腺素前药技术。如果你想想肾上腺素，肾上腺素已被人类使用了大约125年，但没有人花时间去改变药物中肾上腺素的吸收曲线或释放曲线。因此，它的半衰期为五分钟或更短。
迄今为止，它通常被用作过敏反应的急救产品或急诊环境中心源性休克的抢救产品。但凭借我们的知识产权资产，凭借我们现在拥有的技术，我们能够实现不仅通过黏膜表面，还能通过皮肤吸收。我们能够让这种吸收随时间释放。因此，我们能够针对多种肾上腺素可能有用的适应症，而过去没有人在这方面投入时间。因此，我们的主要资产，主要管线产品是在急救领域。它是一种基于过敏反应的产品。
它是Anafilm Dibute肾上腺素舌下膜剂。目前已向FDA提交申请，我们的PDUFA日期为1月31日。因此，该产品的审查工作正在顺利进行中。我们认为，该产品在全球范围内有机会成为十亿美元级产品。除了Anafilm之外，我们还有AQST108，这是一种未披露的前药，呈外用凝胶形式，我们正在研发用于斑秃治疗。我之前谈到过延长吸收曲线的能力。如果你考虑斑秃需要恢复免疫豁免的情况，这种缓释能够抑制体内引起问题的免疫反应。
因此，我们也将该产品视为对我们来说重要的产品。随着时间的推移，我们将通过Adreniverse前药肾上腺素项目扩展我们的管线。我很幸运拥有一个出色的团队。今天Sherry Korchinski也和我在一起。我会在一两分钟后把发言权交给她。此外，我们的首席财务官Ernie Toth也在现场。我们有许多在公司工作了十年以上的同事，他们不仅非常关心公司和我们的项目，也关心患者以及我们正在努力做的事情。
所以我们知道这是一个艰难的行业，拥有合适的人才是向前迈出的一大步。我之前谈到过Anafilm，在Anafilm项目方面，我们不仅在接受FDA的审查，还开始了在世界其他地区的申报流程。我们刚刚与EMA就欧洲的申报举行了会议。未来几周我们将与加拿大卫生部举行会议，并且在今年年底之前，我们希望也能与英国方面进行沟通。因此，当你考虑我们的产品时，它不仅面向美国市场，我们也认为全球其他地区的应用同样重要。
但在美国，这是一个规模庞大且不断增长的市场。我们认为目前该市场规模约为8亿至10亿美元，主要由自动注射器主导。多年来，该市场在没有推广的情况下一直在增长。现在，随着不仅有鼻腔喷雾剂这一竞争性产品的推广，还有我们的产品推广，我们相信该市场将进一步增长。当你查看该领域的患病率时，根据不同来源的数据，有3000万至4000万美国人应该携带某种急救产品，但每年只有500万张处方。
因此，考虑到潜在的增长、更好的非针头产品进入市场以及正在进行的推广活动，我们认为仅美国市场最终可能增长到20亿美元。在我把发言权交给Sherry之前（她将向你们介绍Anafilm的价值主张以及我们的商业化准备情况），我想指出的是，就在上个月，我们能够极大地加强公司的地位。首先，我要感谢Dan和HC Wainwright的团队，他们在一个月前参与了我们的这一过程。
但我们成功引入了8500万美元的新股权，并且通过RTW达成了7500万美元的收入分成协议。这意味着在1月底Anafilm获得批准后，我们将有超过2亿美元的资金用于在美国推出和推广Anafilm。让我把发言权交给Sherry，她可以告诉你们更多关于该产品的信息。
各位早上好。大家能听到我说话吗？好的，很好。非常感谢大家今天早上和我们在一起。对于Aquestive来说，这确实是一个激动人心的时刻。正如Dan所提到的，在过去的125年里，肾上腺素领域没有太多创新。因此，随着我们的Anafilm即将迎来8月——抱歉，是1月31日的PDUFA日期，我们真的很兴奋，因为我们相信Anafilm提供了所有肾上腺素产品中最独特的价值主张。Anafilm最易于携带，我们认为最易于使用，并且设计初衷是快速起效。那么为什么这三个特点结合起来对护理人员、患者和医疗保健提供者（HCP）都超级重要呢？
不幸的是，尽管过敏反应具有生命威胁性，但不到50%的患者会携带他们的EpiPen。为什么呢？有几个原因。其一，设备体积大。他们会把它留在家里。我不会发生过敏反应，不需要携带它，我就把它留在家里。他们存在侥幸心理。我已经一年、六个月没有发生过敏反应了。不需要它，我就把它留在家里。而且直到最近，你必须使用带针头的产品进行给药，所以人们害怕针头。Anafilm的价值主张和定位非常独特。
我们相信它将成为患者、护理人员和HCP的游戏规则改变者。因为只有Anafilm能在你需要的时候出现在你需要的地方。我想向大家展示，把它放在手机背面携带非常容易。因此，与市场上所有其他产品不同，Anafilm可以轻松放入手机背面。这样你就总能随身携带它。所以这对患者、护理人员和HCP来说真的很令人兴奋。在需要立即关注的危及生命的情况下，时间对患者不利。
因此，立即干预至关重要。延迟使用肾上腺素可能导致悲剧性后果，包括死亡。因此，为什么快速缓解……抱歉，我有点困难。
再点击一下。是的，大家能否帮她翻到下一页？
好的。谢谢。因此，为什么快速缓解如此至关重要。只有Anafilm能在短短12分钟内递送肾上腺素。如你所见，我们在12分钟达到峰值吸收。然而，治疗性血药浓度在短短五分钟内就会出现。再次强调，为什么这很重要？因为肾上腺素给药越早，患者出现严重后果的可能性就越小。对不起。好了，没问题。我们已经对数百名患者、护理人员和医生进行了市场调研。他们都告诉我们，绝大多数患者表示他们对膜剂选择、非注射给药方式感兴趣。
医疗保健提供者告诉我们，他们认为Anafilm满足了肾上腺素市场的未满足需求。再次强调，医生告诉我们，最重要的是，他们最大的担忧是患者在需要时没有携带肾上腺素。而且你无法预测过敏反应。你不知道何时会发生过敏事件。因此，放在手机背面让患者非常容易携带。患者也告诉我们同样的事情，他们对这种膜剂给药方式感兴趣，他们认为自己会更常携带它。所以现在我想快速深入了解商业机会和我们的准备情况。
自从我们2024年9月上次与大家见面以来，我们在准备方面取得了重大进展，我不知道为什么会这样。好的，谢谢。2025年，我们一直专注于几个关键领域。一是我们的医疗团队和医疗同事，他们参加了20多场会议。他们一直在推动出版物、海报的发布。在这些会议上，我们一直在开展非继续医学教育（CME）和继续医学教育活动，以确保过敏症专科医生、儿科医生和初级保健医生了解Anafilm即将上市。我们有一个 payer客户团队，他们利用批准前信息交流的能力与支付方进行沟通，我们的倡导团队一直在与消费者团体合作。
归根结底，大家可以相信我们正在执行去年告诉大家的计划。这只是对该计划的回顾。我们继续非常、非常专注于这四个关键领域，我想多谈谈我们在上市时的重点。好了。由于PDUFA日期是2026年1月31日，以及肾上腺素处方的季节性，我们认为我们正处于完美的上市时机。患者开始去看过敏症专科医生治疗季节性过敏，并开具肾上腺素处方。
在春季，我们将非常、非常专注于这些过敏症专科医生。如本幻灯片所示，过敏症专科医生平均每年开具约200张肾上腺素处方。其次是儿科医生。我们的销售团队将专注于这些领域，所有信息都针对处方频率和资源利用。这张幻灯片进一步说明了我们上市时机的重要性。如你所见，年复一年，肾上腺素处方存在季节性，9月份达到峰值。因此，通过在早春部署销售团队，代表们将有时间进入医生办公室，向医生、过敏症专科医生、儿科医生、护士从业者和医师助理介绍Anafilm为患者和护理人员带来的好处。
然而，要让患者实际配药并将其放在钱包里，还需要做大量工作。因此，市场准入是我们组织成功的关键和基础。我们的时间和资源一直专注于实现这一目标。正如我 earlier提到的，我们一直在利用FDA允许的批准前信息交流机会与支付方合作。我们正在帮助他们了解我们的战略是什么，他们面临的挑战是什么，以及我们如何满足支付方的需求？因为显然，支付方是这个等式中非常、非常重要的一部分。
正如我们从进入这个治疗类别的产品上市中所知，但实际上，正如大家从所有产品上市中所知，市场准入需要时间。因此，我们今年投入资源以确保获批后及未来的供应。但如大家所知，这就是为什么峰值需要3到5年。这确实需要时间。我对我们的商业和分销策略充满信心。在Equesta，这不是我们推出的第一个产品。因此，我们已经与支付方签订了合同，与分销商签订了合同，MSA已经到位，我们拥有这些既定的关系。
在肾上腺素领域，产品供应也非常重要。肾上腺素市场因供应挑战而臭名昭著。因此，正如Dan所提到的，我们的供应链在美国，我们的供应链团队在印第安纳州的Portage，我们坚信我们能够相应地供应市场。最后，我们知道通过支持服务实现患者获取的重要性，不仅对患者，对医疗保健提供者的办公室也是如此。因此，这是我们投入大量时间和资源的领域，以便患者能够获得Anafilm。
我们有一个强大的患者和医疗保健提供者策略，未来几个月将向大家进一步详细介绍。因此，在我把发言权交回Dan之前，我们非常、非常兴奋。我们继续推进上市准备工作，并对明年春天的机会感到兴奋。
谢谢Sherry。所以当你看小型制药公司时，首次大规模上市总是一个风险时刻，对吧？那么是什么让我们与众不同？是什么让Equestive与其他公司不同？嗯，我想指出的第一件事是我有Sherry。Sherry在这个领域有深厚的背景。她实际上是Mylan团队的一员，该团队不仅将EpiPen推向市场，还使EpiPen取得了成功。因此，作为一家小公司，了解你要进入的领域显然非常重要。
我想指出的另一件事，我想让大家在明年春天我们进行上市过程时关注这张幻灯片。在大多数情况下，公司可以做好几件事。知名度就是知名度，对吧？走出去，宣传，确保人们了解你。这并不难。是可以做到的。对吧。但困难的部分不仅在于接触到医疗保健提供者并确保他们理解你的价值主张，还在于让他们开始开处方。
然后，正如Sherry earlier指出的，最大的下降点出现在当你有了医疗保健提供者的处方后，由于各种支付方问题、 prior授权或无法将开具的处方转换为已配药处方，处方量开始下降。对吧。因此，这就是Sherry今天谈到的，也是我们非常重视患者服务方面的原因。在我们进入市场时，大家会看到我们花大量时间确保我们在患者服务方面成为最佳。
而且，正如Sherry也指出的，一旦你有了处方，如果你看一下我的手机背面，实际上就是膜剂，要让人们真正喜欢使用你的产品。对吧。所以我们的产品可以放在手机背面携带。普通人每天看手机96次。大约每10分钟看10次。美国95%的人拥有智能手机。我仍在想那5%没有智能手机的人是谁。
所以我们认为我们的产品满足了患者的需求，我们真的很兴奋能将其推向市场。有了这个，Dan，我们很乐意回答任何问题。
没问题。我要感谢Daniel和Sherry参加了这个富有成效且内容丰富的系列演讲。我们感谢你们为准备演讲所付出的时间和努力。非常感谢你们今年在我们的会议上的灵活性和出席。HC Wainwright团队再次表示感谢。我很乐意把麦克风交给大家提问。
如果愿意，你可以直接喊出来。对产品成本很好奇，笔式产品和你们的产品之间的区别？当然。不同的平台和制造成本当然存在差异。我想说，在这个领域，就像大多数药物一样，真正的问题是，如果你考虑到whack、回扣和分销百分比，我想说这是成本的一个次要组成部分，但我们是所有平台中成本最低的。你有问题吗？
是的，谢谢。你能讨论一下使用这种颊部膜剂产品时，具体怎么做吗？有没有什么，你知道的，我相信你不会只是拿起来然后它就神奇地起作用了。你可能需要做某些事情，不做某些事情。
嗯，我想说对患者来说，可能就像拿起来然后它就神奇地起作用一样简单。但为了澄清，它是舌下膜剂而不是颊部膜剂。所以你需要……没关系。你需要把它放在口腔底部或舌下。我们在整个过程中研究了几件事。一是放置，对吧？你必须多么小心地将它放入口腔？答案是，不需要很小心。只要你把它放在舌下区域的任何地方，你都会在12分钟达到Tmax。
正如Sherry在我们的数据中向大家展示的那样。FDA要求我们进行的研究中，我们还做了如果你把它放在舌头上而不是舌下的研究，你仍然会获得足够的剂量，你仍然会超过治疗窗口（约100皮克/毫升）的治疗阈值。但你的Tmax会从12分钟延迟到大约20到25分钟，一直到口腔后部。[突然结束]