身份不明的发言人
Anish Bhatnagar（董事会主席兼首席执行官）
Jim Mackaness（首席财务官）
身份不明的参会者
Kristen Kluska（Cantor Fitzgerald & Co）
大家好，下午好。我是Kanter的Kristen Koloska。非常高兴能主持Seleno Therapeutics的会议。我们有CEO博士和CFO Jim MacKinnis。非常感谢两位的到来。真的很感激。
谢谢邀请我们，Kristen。
当然。那么我先问一个我能想到的最无聊的问题，就是给我们一个公司的高层概述，然后我们再深入一些具体细节。
好的。对于那些不了解我们的人来说，Solano Therapeutics。Kristen正在调整她的麦克风。我们给她一分钟。Saleno Therapeutics专注于罕见病领域。我们最近获批了一种治疗PWS（Prader-Willi综合征）的药物。我们刚刚在美国上市，这是我们当前的重点。我们已经在欧洲提交了申请，并且正在评估该药物的其他机会。
好的，谢谢。在Vicat XR获批之前，这些患者除了生长激素治疗外没有其他治疗选择。因此，这些患者多久会与医生进行一次检查？现在有了这种药物，这种动态会如何变化？
根据索赔数据，我们发现年轻患者（更可能使用生长激素）每年与医疗保健提供者有大约四到六次接触点。这包括所有医疗保健提供者，不仅仅是儿科内分泌学家。我们还发现，老年患者的接触点较少，可能只有两次。关于药物如何改变这一点，我认为这取决于年龄和治疗阶段。我猜测在治疗初期会有更多的接触点。
但随着患者情况稳定并长期用药，接触点的数量可能会与之前相同。
好的，谢谢。如果有医生可能看到大量患者，那么你是否听说他们愿意尽可能多地治疗患者，还是希望分散治疗以便在诊所中妥善管理？我猜当你从每年见某人两次到使用新药时，这可能会大大改变你的日程安排。
我认为这因人而异。首先，现在对趋势做出广泛判断还为时过早，但我们看到KOLs（关键意见领袖）的诊所非常繁忙。对他们来说，在短时间内插入一个新患者并不容易。你可能已经从我们的第二季度数据中看到，有646份患者开始表格和295名处方医生。我们认为295这个数字反映了非KOL组的提供者在开处方。这可能是因为进入KOL诊所并不容易。
所以他们可能会联系当地的内分泌医生，说这种药物获批了，我们想开始使用。我们知道有些情况下，这些外围的内分泌医生会联系KOLs讨论患者并在开始用药前进行咨询。
好的，那么一旦医生和患者共同决定开始这种治疗，他们会采取哪些步骤？是否需要任何背景实验室检查或其他准备工作？
是的，当医生开处方时，他们已经评估了患者并认为他们是合适的候选人。唯一需要的实验室检查可能是血红蛋白A1C或空腹血糖水平，以了解他们的血糖状况。但一旦他们确认患者合适并且患者和家人同意，他们会填写开始表格并发送给我们的专业药房Pantherrx。Panther会检查表格，如果有任何需要更正或补充的地方，他们会处理，然后开始为患者进行福利调查，以确定他们的保险情况、是否符合条件等。
如果是商业保险，并且政策已经到位，流程可能会很快。但也可能有特殊情况，比如某些州的医疗补助计划可能需要更长时间。一般来说，一旦福利调查完成，患者就可以收到药物。还有一种情况是医生可以勾选“快速开始”选项，这意味着医生希望患者尽快用药。在这种情况下，可以在福利调查完成前提供药物。
好的，很棒。你现在已经有了一些长期试验数据。能否谈谈在长期观察中发现了什么？也许是你经常听到的前三大好处？
是的，我认为最明显的好处是食欲亢进的改善。食欲亢进有多种表现形式，比如食物寻求行为，表现为焦虑、不断谈论食物、偷食物或对食物有攻击性等。这些方面的变化是最明显的。还有一些更微妙的变化在长期观察中被注意到。例如，我们仍然认为这与食欲亢进的改善有关，但这些患者因此有更多的“脑力”去思考其他事情。
所以我们注意到学业表现的改善，有人开始工作，能够处理家务等。这些都是衍生的好处。最后，PWS典型的行为（可能与食物无关）在已发布的长期数据中也显示出改善。
在商业环境中，这些好处如何衡量？我猜很多都是轶事。
是的，从支付方的角度来看，我们目前看到的是医生的证明可能是关键。家庭和临床医生的轶事也很重要。例如，最近我们收到了一位母亲的截图，她说她的孩子今天早上7:45才醒来，这显然很不寻常，因为这些孩子通常因为饥饿而醒得很早。到了9:45，他们还没有要早餐。这很微妙，但对这些家庭来说意义重大。我们有一位长期用药的患者据说是一名副厨师。
对这些患者来说，以食物为生本来是不可能的。
是的，这太棒了。你听说医生会给药物多长时间来观察患者是否有效？这显然不是一夜之间见效的治疗。
是的，这是我们的一个教育点。显然，参与试验的医生已经知道这一点。我们发布的长期数据清楚地表明，虽然很多患者可能在早期就看到效果，但最大效果可能需要六到九个月。所以我们一直在教育人们这一点。如果你看看已经制定的政策，它们都是六到十二个月的政策。所以我们认为这是常态，这很好。
好的。回到我之前关于在现实世界中看到的不同好处的问题，你认为是否有不止一种方式或定义来判断患者是否有效？
我认为在现实世界中，你可能不会正式定义一个有效者，但如果医生需要证明有好处，可以更泛泛地看待，而不是像食欲亢进评分变化那样。你知道，食欲亢进评分在临床实践中并不常用。所以是的，我认为会是更一般的陈述。
好的，从高层次来看，你在商业使用中看到了哪些安全性方面的情况？这与试验经验相比如何？
我们看到的副作用，比如高血糖相关、外周水肿或液体潴留相关，与药物的已知副作用一致。我认为在商业环境中看到的不同之处是，患者通常控制得较差，可能有更多的合并症。此外，在临床试验中，你经常见到医生，但在商业环境中不是这样。所以在某些情况下，这些副作用可能比试验中更显著。
那么，在商业环境中，患者的基线和人口统计学因素有很大不同。你是否会为这些医生提供一些指导或建议，帮助他们了解患者用药经验可能与他人有何不同？
我认为这取决于医生。KOLs似乎对这种药物非常熟悉。他们了解母体分子，因为他们是儿科内分泌学家。他们在试验中使用过母体分子和VICAT或DCCR，所以他们理解它。当然也有一些医生可能没有经验，可能需要更多的“手把手”指导。但我们有很多机会这样做。从为医疗保健提供者和家庭制作的营销材料开始，这些材料强调了一些副作用和应对措施。
我们有营销活动突出这些内容。我们现在有演讲者团队。我们的专业药房与家庭有多次接触点。每次调整剂量时，他们会接到药房的电话。同样，每次续药时也会接到电话。所以有很多机会讨论这些。
好的。投资者经常问的一个问题是关于副作用，比如水肿。这是否通常在治疗的头几个月出现？是否有理由认为如果你用药两年后它才开始显现？基本上是想知道你是否能很快判断出患者是否容易出现这些副作用。
在临床试验中，我们通常看到如果你会有这些显著的副作用，你可能会在头几个月看到。当然这也取决于稳定性和其他因素。我给你举一个例外情况的例子。有一位患者参加了我们的试验多年，同时也在使用降糖药物和生长激素。由于某些情况，保险公司拒绝覆盖降糖药物，所以停药了。
同时，患者的生长激素剂量增加了，而DCCR剂量保持不变。这正是可能出现问题的情况。但这些都是不常见的情况，通过医生的密切监测可以处理。
那么同样的问题，副作用的严重性是否会突然发生，还是有一些迹象可以观察，至少在变得更严重之前停药？
是的，高血糖和外周水肿或液体潴留的好处是可以追踪的。在试验和临床实践中，你可以看到这些发生。血糖可以通过血糖仪追踪。外周水肿在瘦的患者中可以看到脚踝周围的一级水肿。这很明显。但如果患者肥胖，外周水肿更难察觉。所以可能会进展到更严重的液体潴留阶段。一般来说，这些都是可以追踪的。
如果医生注意，他们应该关注症状而不仅仅是体征。这些都不应该突然发生。
好的，综合来看，我们知道Vicat XR不是完美的药物。它有副作用。但在PWS和这些患者每天经历的背景下，我们应该如何看待风险收益比？
你现在了解这种疾病了，你已经研究了一段时间。这是一种可怕的疾病，不仅对患者本身有重大影响，也对家庭和有创伤后应激障碍的兄弟姐妹有影响。任何能帮助家庭改善食欲亢进的方法都是大事。只要副作用可以管理，我们认为风险收益比是合理的。你必须选择合适的患者，并确保适当监测。但如果这些都做到了，我们认为收益明显大于风险。
好的，谢谢。关于报销动态，某些渠道是否更容易访问？是否有差异？比如从州与州的角度来看？
Jim？
是的，报销进展顺利。我们预计商业保险会更快一些。我们在第二季度末提到有1亿人覆盖。显然还有很多工作要做。某些州的医疗补助在FDA批准后立即报销。医疗保险需要更多时间。我们已经通过所有三个渠道看到报销。所以我们认为上市后的第一季度开局非常好。
很好。这是一种基于体重的剂量。能否大致介绍一下目前看到的情况，以及我们应该如何看待近期或长期的趋势变化？
我们说过，自上市以来，绝大多数用药患者年龄在26岁以下。这是我们预期的，因为根据索赔数据，这些患者与医疗保健提供者有更多接触点。我们认为这是因为他们可能在父母的保险下，并且与家人住在一起，家人可以带他们去就诊。这与临床试验中的情况不同，试验中平均年龄为13岁半，平均体重为61公斤。
所以可以假设如果年龄在4到26岁之间，平均体重可能高于61公斤。长期趋势很难评论，因为这个4到26岁的人群可能仍然是主导。但我们预计也会看到老年患者，包括来自集体之家的患者。
好的，所以一方面会有一些患者年龄增长，体重自然增加，另一方面会有一些年龄较大、体重可能达到峰值或甚至减轻的患者，取决于他们的年龄阶段。好的，显然你们的第二季度报告让我们所有人都很惊喜。我知道你们绝对超出了我的预期，我想也超出了共识预期。所以当我们开始思考第三季度时，我们显然很兴奋。
对吧？但为什么我们不应该过于乐观？
我认为有几件事。是的，我们认为第二季度的646份开始表格非常强劲。我们提到不能简单地乘以二、三、四来线性推算。这是一个集中期。我们预计会有所缓和。但我们仍然看到开始表格的健康增长。这很好。我们只是提醒人们在建模时要注意从开始表格到患者实际用药之间有一些延迟，然后还要理解免费药和付费药的情况。
正如我所说，我们有1亿人覆盖，这很棒。但仍有一些情况下医疗保健提供者可能不愿意过早介入，因为他们不想处理支付方的麻烦。所以有几件事需要继续解决，但我们认为动态非常好。但正如你所说，我们只是提醒人们不要过于乐观。
好的。像覆盖人数这样的因素，你认为到2026年中或那时，比如医生会说现在情况稳定了，我们不再需要处理麻烦了。所以可能在明年中，很多这些问题会解决。
是的，我们认为在未来几个季度会继续取得扎实的进展。是的。
好的。
解决这些问题。
我们会兴奋，但还不会太兴奋。好的，欧洲是另一个大机会。我知道我们详细讨论过患者规模，但根据你们的一些研究，它可能比你们曾经认为的更大，或者你们现在更看好这个机会。
我认为是后者。从数字上看，我们通过实地主要工作确认EU4/UK的患者数量与美国相当。EU27更多。根据我们的工作，我们看到一些国家的护理结构非常完善。比如法国有真正的卓越中心，几乎所有PWS患者可能都在其中之一就诊。德国、意大利也很组织化，西班牙和英国稍差。所以我们更看好这个机会。
我们与那里的许多KOLs保持联系。他们对药物非常期待。所以我们仍在权衡如何最好地推进。我们也注意到MFN（最惠国待遇）情况，这让我们希望更多地控制定价。
好的。我想有时投资者看你们的股票和过去几年的走势时会说，涨得很好，但我们错过了。为什么不是这样？
如果你看全球机会，这是一种罕见病，但显然不是超罕见病。有这么多患者。未满足的需求如此显著。没有其他药物有效。如果你忽略其他一切，只考虑这一点，我认为这是一个非常重要的机会。
确实如此。那么公司目前的财务状况如何？现在你们已经开始产生收入，我们也需要考虑这一点。
发言人：Jim Mackaness
是的，非常强劲。我们在7月份进行了一次融资。在此之前，我们提到考虑到美国上市并预期一个适度的上市，我们看到了现金流为正的前景。第二季度表现非常强劲，这增强了我们的信心。我们进行了融资，认为这是一个合适的时机。这让我们在欧洲可以更积极一些。所以我们可以有信心在欧洲进行一些风险投资以保持势头，并在未来做一些生命周期管理。
总的来说，我们认为财务状况非常强劲。
好的。我最后把发言权交给你们，问是否有任何结束语或我漏掉的问题。
谢谢你的支持。过去几年很棒，正如你经常提醒我们的，两年前在这个会议上我们宣布了结果，从那以后一直很好。所以感谢你的支持以及在场所有人的支持。
是的，这是一段很棒的旅程，我们一直支持你们，就像当时一样。所以祝贺你们的成功，谢谢。
非常感谢。谢谢大家。