身份不明的发言人
Robert I. Blum（总裁兼首席执行官）
Fady I. Malik（研发执行副总裁）
Sung Lee（执行副总裁兼首席财务官）
Isaac Ciechanover（企业发展执行副总裁兼首席商务官）
身份不明的参会者
David Lebowitz（花旗研究）
感谢大家参加花旗生物制药会议。接下来我们有Cytokinetics公司参会。他们今天有些有趣的新闻，我们肯定会讨论。在开始之前，请各位先自我介绍并简要介绍Cytokinetics的历史，然后我们再深入讨论。
下午好。感谢花旗邀请我们参加今天的会议。今天对我们来说是个重要的日子，所以我带来了我们的高管全明星团队。我是Robert Blum，Cytokinetics的总裁兼CEO。我会请他们简单自我介绍，提供一些背景信息，然后进入我们的演示，争取在五分钟内完成，以便留出充足时间讨论。
我是Fady Malik，Cytokinetics的研发负责人，1998年公司创立时加入。我是医生、科学家和心脏病专家，负责我们的发现和开发工作。
我是Sung Lee，大约16个月前加入Cytokinetics担任CFO。大家好。
我是Isaac Ciechanover，首席商务官，也是大约16个月前加入的。
如我所言，我会快速概述，然后进入几张幻灯片。Fady和我27年前创立了这家公司，多年来我们基于肌肉生物学建立了新的药理学。他作为有远见的医生科学家一直引领我们前进。多年来我们建立了产品组合，稍后会详细介绍。我们还扩充了团队，包括Sung和Isaac等近一年加入的成员。
这反映了公司的成熟与演变。许多人已为公司工作10年、20年或更久，新加入的成员也各有所长，因为我们正从研发转向商业化。接下来我会详细介绍。我会做一些前瞻性陈述，请参考这些幻灯片和SEC文件中的免责声明。
我们的使命始终是从肌肉生物学中挖掘新药，特别是心血管和神经肌肉疾病领域。如幻灯片所示，我们的科学承诺已转化为一系列潜在药物，全部由Cytokinetics发现和开发，包括上周末在欧洲心脏病学会公布的最新进展。
我们专注于肌肉生物学，特别是驱动肌肉收缩的机制，以及心肌肌球蛋白这一分子靶点。我们是首个工业化研究肌节的生物技术公司。我们的药物包括aficamten，一种潜在的心肌肌球蛋白抑制剂，目前正接受FDA审查，有望今年获批用于梗阻性肥厚型心肌病。
上周末在欧洲心脏病学会，研究人员公布了第二项三期研究MAPLE的结果。该研究结果积极，可能支持标签扩展。第三项研究ACACIA已完成入组，2026年上半年公布结果。此外，我们还有两种后期候选药物：omecamtiv mecarbil（心肌肌球蛋白激活剂）和CK586（另一种心肌肌球蛋白抑制剂）。
我们正在构建专业心脏病学业务模式，预计通过约125名销售专业人员覆盖美国和欧洲的高处方量医生。我们有强劲的财务状况，近期报告第二季度现金约10亿美元，并有额外融资渠道。
非常感谢，今早的研讨会非常有趣。首先，在OHCM和NHCM领域，人们自然会将Camzyos、mavacamten与aficamten进行比较。我们可以在FDA审查的OHCM数据上比较它们，但还有MAPLE和ACACIA的新数据。您如何看待这些药物的最终比较？
这是个很好的问题。我们参与了mavacamten的发现，了解其优缺点。aficamten设计时考虑了特定属性，临床研究如REDWOOD、SEQUOIA和MAPLE阐明了其差异化特征。请Fady详细回答。
我们设计aficamten时希望它易于滴定、可逆、药物相互作用少。临床研究显示其安全性优异，无需中断治疗，可下调剂量。长期随访数据也支持其潜力。我们希望这些属性能在标签中体现，成为医生的首选。
考虑到REMS计划仍在制定中，您认为与百时美施贵宝最近的变更相比，您的计划有哪些差异化？
我们的临床研究支持更频繁的滴定计划，6-8周内达到目标剂量，且无需担心显著的药物相互作用。这些可能使REMS更简化，反映在标签中。
获批上市后，获取新患者与转换现有患者哪个更难？目前市场渗透率如何？
百时美施贵宝在教育市场方面做得很好，但美国仍有约650名医生开具80%以上的处方。我们相信目前仅渗透了15%的有症状确诊患者。差异化产品可能扩大市场。我们的策略是专注于高处方量医生和社区心脏病专家，而非直接竞争。
由于繁琐的REMS计划，是否有医生将患者转诊给高频处方者？更简单的计划能否突破这一群体？
我们通过实地调研了解转诊模式。许多社区心脏病专家不愿处理复杂REMS，可能更愿意开具简化程序的新药。我们将同时聚焦卓越中心和社区医生。
MAPLE数据非常强劲，明显优于对照组。这将如何转化为市场机会？进入一线治疗有多难？标签中提及β受体阻滞剂后是否有帮助？
β受体阻滞剂作为主流疗法不会一夜改变，但许多心脏病专家表示会重新评估某些患者。虽然我们不会推广MAPLE数据，但它可能促使aficamten成为一线疗法。
β受体阻滞剂使用数十年，但数据显示其效果不佳。随着时间推移，更多医生可能直接选择CMIs。支付方政策也会相应演变。
关于非梗阻性HCM，ACACIA研究进行中，Camzyos的ODYSSEY数据上周末公布。您对此有何看法？哪些差异可能使您的结果不同？
ODYSSEY显示阳性趋势但未达到主要终点。治疗中断和剂量问题可能稀释了效果。aficamten在我们的研究中耐受性良好，未出现中断或心衰事件，可能取得更好结果。
如果aficamten标签包含MAPLE和非梗阻性数据，医生会如何看待？这会提升其头对头比较中的形象吗？
医生倾向于使用多适应症药物。如果ACACIA阳性，aficamten可能成为首选。
我们设计的药物属性使其能在不同适应症中研究。灵活的剂量和更平坦的PK/PD关系可能支持OHCM和NHCM的阳性结果。
最后五分钟，您认为市场尚未关注哪些重点？
omecamtiv mecarbil的COMET研究旨在复制GALACTIC的结果。如果阳性，可能为严重心衰患者提供新选择。该研究明年完成入组。
我们专注于aficamten的全球上市，同时通过业务发展扩充管线，重点关注小分子和已确立的模态。
强大的资产负债表和财务纪律至关重要。请Sung介绍。
第二季度末我们有10亿美元现金和投资。还有来自Royalty Pharma的潜在额外融资，包括1亿美元已合格贷款和1.75亿美元潜在批准后贷款。
时间到了，非常感谢。
非常感谢。