身份不明的发言人
James Edgemond（首席财务官兼财务主管）
Harrison Silvers（投资者关系）
身份不明的参会者
Terence Flynn（摩根士丹利）
Sam。SA。好的，非常好，谢谢。我想我们现在开始，不过我是Terrence Flynn，摩根士丹利的美国生物制药分析师。非常高兴今天下午主持联合治疗公司的会议。今天，公司方面有James Edgemond，公司的首席财务官兼财务主管，以及Harry Silvers投资者关系团队。在开始之前，非常感谢两位的到来，关于重要的披露信息，请访问摩根士丹利研究披露网站：www.morganstanley.com researchdisclosures。如果您有任何问题，请联系您的摩根士丹利销售代表。接下来，我将把时间交给James，他将发表开场讲话，然后我们进入问答环节。
再次非常感谢两位的到来。
太好了，Terrence，感谢你邀请我们。感谢联合治疗公司以及Harry和我参加你们的医疗健康会议。我想花一点时间提醒大家，Harry和我可能会发表一些前瞻性陈述，因此我们建议大家查看我们最新的公开文件，了解我们所做任何陈述的风险和不确定性。Terrence，感谢你让我占用一点时间。在我们开始炉边谈话之前，我想花一点时间重申，上周我们宣布Teton2临床试验结果时，我们是多么激动，现在依然如此。
简而言之，Teton2代表了联合治疗公司迄今为止最成功的关键临床试验结果，也是有史以来报告的最成功的特发性肺纤维化（IPF）关键临床试验。这对UT来说是一个里程碑式的胜利，重新定义了我们在呼吸系统疾病领域的影响力。最重要且对IPF患者而言，雾化Tyvaso在IPF患者中从基线到第52周的绝对用力肺活量（FEC）变化为95.6毫升，显著优于安慰剂，p值小于0.0001。是的，0.0001。另一个令人兴奋的点是，当Tyvaso与标准治疗方案联合使用时，FEC的改善更为显著。
至于次要终点，在大多数次要终点中也观察到与安慰剂相比具有统计学意义的改善，对于两个未达到统计学意义的终点，它们仍然呈现出有利于Tyvaso的趋势。所以结果非常好。提醒一下，另一个重要的点是，我们的雾化Tyvaso用于治疗IPF已获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药资格认定，这应该确保在竞争性品牌的前列环素疗法获得该适应症批准之前，我们在IPF领域拥有较长的市场独占期。Teton 2研究的其他结果将于本月晚些时候，即9月28日在阿姆斯特丹举行的欧洲呼吸学会大会上公布。
我们计划在那之后不久为投资者举行一次非核心演示。所以，Terrence，感谢你让我占用一点时间。这只是重要的临床试验结果，我想再次重复我们上周在详细新闻稿中公布的内容。非常好。
好吧，为了连贯起见，我们或许可以直接进入我关于Teton的一些问题，但我认为从大的方面来看，其他领域只是让我们想起该项目的范围，因为你提到了已获得的Teton 2数据，但Teton 1即将到来。所以或许可以提醒我们整个Teton项目的设计和范围，然后我们再回到资本问题。
当然。我想，Kerry，你想问问题。
所以Teton包含两个项目。当然，上周我们公布了Teton 2的结果，它针对的是美国和加拿大以外的地区。然后我们有Teton 1，预计明年上半年读出结果，它关注的是。
美国和加拿大以及其他任何地区。
除了地理差异之外，你们想向大家强调的其他差异有哪些？我知道你们之前展示过这些研究的一些基线特征，但还有其他我们应该注意的吗？因为我认为IPF领域总是存在从一个试验外推到另一个试验的问题。那么你们如何为Teton 1的结果奠定基础？
是的，当然。如你所说，两个研究的基线特征大部分相同。Teton 2主要是西方发达国家市场。因此，研究人群有很多相似之处。在结果外推方面，我们对Teton 2中看到的结果感到非常鼓舞，并乐观地认为我们在Teton 1中也能显示出效果。
我最近收到的另一个问题是，你们在新闻稿中提到了加快提交和审查时间线。能否详细说明一下这方面的考虑？我注意到其他公司基于单个研究提交了批准申请，但其研究规模是你们研究的两倍左右。所以或许可以谈谈在提交或审查方面加快进程的机会。
好的。为了设定预期，我们与FDA最初的协议是，我们需要Teton 2和Teton 1的数据来提交补充新药申请（SNDA），以扩大雾化Tyvaso的标签，增加IPF适应症。我们计划今年晚些时候与FDA会面，探讨在获得Teton 1数据后加快提交的方法。有很多途径可以探索。我们已经讨论过STAR试点项目作为一种可能加快流程的潜在方式。
但我们可以向大家保证，我们正在探索所有可能的途径来真正加快这一进程，并尽快将这种疗法带给患者。
好的，所以你们将在今年晚些时候与FDA会面。会面后，如果计划有任何重大变更，你们会给我们更新吗？我的意思是，你们如何考虑这一点？
是的，你知道，从历史上看，我们并没有深入讨论与FDA的每一次对话，所以现在不能真正承诺这样的事情。好的。
但我认为，正如Harry所说，如果事情很重要，我们与FDA有持续的对话。我们关系很好。但深入到日常细节会让人筋疲力尽。而且我认为，如果有重大事项，Terrence，我们肯定会分享。但我认为监管团队会尽一切努力加快这一进程。但这也是一个长期的过程，所以我们想做正确的事情，并尊重我们与FDA的讨论。
好的，明白了。你知道，另一个领域，我知道你们已经提供了一些见解，但现在你们有了一些数据，情况可能已经改变，那就是商业机会。所以或许你可以提醒我们如何在当前特许经营的背景下看待IPF的商业机会，以及商业策略。
是的，我们之前说过，现在依然如此，美国有10万IPF患者。当你考虑目前已批准的两种疗法时，对我们来说这是一个数十亿美元的市场机会（从CAM角度）。当你考虑商业策略时，销售团队方面，你知道，数据上周刚刚公布。我们正在制定计划。预期是我们将拥有一支专门的IPF/ILD销售团队。但我们看到ILD和IPF的拜访对象有很多相似之处，所以我们认为我们可以立即行动起来。
所以目标是，你们基本上会扩大当前的ILD销售团队，使其涵盖IPF？
我们很可能会为他们建立一个单独的销售团队。是的，单独的。这是我们收到的一个问题。当你考虑一个阶跃式增长时，在这种情况下，由于规模、拜访对象等原因，我们预计会投资一个新的销售团队。好的，明白了。
你能告诉我们一些关于规模的信息吗，理论上的规模，会和你们当前的ILD销售团队差不多大吗？
是的，我认为这将取决于具体情况。但如果你看看肺动脉高压（PAH）的销售团队规模是多少，50人左右？然后我们说IPF有10万患者，会不会是PAH的两倍？有可能。但我认为我们需要时间来确定合适的规模，并制定正确的投资策略。
而且，在今天的一些会议中，Terrence，你知道，有观点认为我们所说的10万患者相对于实际机会来说是偏低的。我认为我们需要一点时间来确定合适的规模并制定正确的投资策略。Michael Banquit肯定会和他的销售领导层在那之前做好这件事。
你说的10万美元，我的意思是，是基于一些最新的患病率估计，还是什么会推动将10万患者的数字上调？
我认为这是目前的患病率，但我认为当你考虑这种呼吸系统疾病时，这只是对市场的进一步分析。但同样，我认为我们现在重要的是专注于Teton 1。当我们接近那个时间点时，我想我们可以给你更好地说明机会到底有多大，销售团队的真实规模会是多少。
好的。关于IPF的治疗持续时间与PAH或ILD相比，你有什么可以评论的吗？我知道在ILD推出初期，治疗持续时间一直是一个问题。你们在观察Tyvaso，我认为现在如果看PAH和ILD，它们的治疗持续时间跟踪情况非常相似。那么你们预计IPF的治疗持续时间与你们目前在商业环境中观察到的会有显著不同吗？
我不认为会有显著不同。不，现在说还为时过早。
好的。好的，非常好。好吧，我们或许可以转向资本配置。或许你可以谈谈加速股票回购（ASR），我知道关于其范围有一些问题，但现在Teton数据公布后，计划是什么？这对你们的资本配置思路有什么影响？
是的，谢谢。Terrence，从你开始的地方说起，8月1日，我们宣布并启动了一项10亿美元的股票回购计划。这基于几个因素。一是当时股东的反馈支持这一举措，二是我们对资本配置策略的定期评估。正如你和我们在几次电话会议中谈到的，我们的资本配置策略仍然不变。首先是内部研发和设施，其次是企业发展，第三是向股东返还现金。
但在当时，鉴于我们商业业务的强劲、稳健的资产负债表、对即将到来的催化剂的信心（记住，这是8月1日，一个多月前），以及对我们股价潜力的信念，我们认为这不仅是实施股票回购计划的好机会，也是投资我们自己的绝佳机会。因此，在资本配置策略的第三项中，我们还想发出一个信号，即我们认为投资自己是一个好的选择。再次，在这段时间里，我们收到了非常积极的反馈。
我们实施的加速股票回购仍在进行中。
好的，非常好。你们如何总体看待业务发展？目前的机会集如何？考虑到你们的股价，现在的想法有什么变化吗？这会改变你们对机会集的看法吗？
不会。所以我们继续关注我们所谓的企业发展机会。我们经常关注这些机会。我们在公司最高领导层（包括Rothblatt博士）中讨论这些机会。我们倾向于关注我们了解并擅长的领域。比如罕见肺病、心肺疾病，甚至肿瘤学。我们试图寻找具有良好科学有效性且我们认为可以发挥UT优势的机会。比如临床试验专业知识、监管、 manufacturing、商业团队等。
因此，总体而言，我们希望寻找与我们有良好协同效应的机会。但我也想重申，我们对自己的研发平台非常满意。例如，Teton II的结果。所以我们并不觉得需要或急于寻找新的资产引入公司。我们非常有信心，凭借我们现有的机会集，我们可以为股东创造良好的价值。如果我们要引入新的机会，当然我们需要评估我们正在做的事情以及什么会取代我们目前拥有的，而我们还没有发现任何真正能做到这一点的机会。
因此，我认为Teton 2的领先地位以及我们在特发性肺纤维化中的临床试验就是为什么这很重要的一个很好的例子。但再次强调，我们继续寻找机会。这是我们资本配置策略的第三项，我们将继续这样做。
好的，最后一个问题。关于策略，James，我感觉每年都问你这个问题，就是关于业绩指引。我知道你们是不提供收入指引的公司之一。我知道你们会提供一些费用指标，但关于收入指引的最新想法是什么？
感谢你的问题，这也是我预料到的。目前，我们不打算为2025年剩余时间或2026年提供任何收入指引，但我们重申的一点是，我们预计当前商业业务将实现两位数的收入增长。因此，展望未来，我们对此非常有信心。但目前在业绩指引方面，我们的策略和计划没有更新。
好的，太好了。或许我们现在转向商业方面。显然，Tyvaso和ILD一直是该特许经营的重要增长驱动力。或许在我们展望2025年下半年时，你可以提醒我们，你们认为从现在开始该业务持续增长的关键投入是什么？
当然。谢谢。是的，我们的增长驱动力仍然不变。因此，我们预计增长将来自PH/ILD的 uptake以及Tyvaso DPI，并且我们预计这将是长期的。如果你以Tyvaso DPI为例，我们对其增长有信心的几个原因是它非常方便。即设备的易用性和设计，Tyvaso DPI的潜在剂量不受限制。因此，没有最大剂量限制，自上市以来患者体验积极。患者的接受度和体验非常好，而且我们认为目前没有付款人激励措施偏向替代产品，Terrence。
从合同角度来看。因此，对于今年剩余时间，PH/ILD以及Tyvaso DPI将继续增长。
显然，Utrepia的竞争对手已经进入市场。从你们的销售代表那里，你们听到该产品在哪些领域被使用或试用？展望2026年，你们对此有何看法？
是的，谢谢。我们一直听到的是，在剂量、耐受性、颗粒沉积和易用性方面，流动性是他们产品的差异化因素。但你和许多人可能记得，在我们最近的 earnings call中，我们概述并阐述了为什么我们认为Tyvaso DPI最有资格成为最佳吸入性前列环素。我想重申我们在第二季度电话会议中提到的几点。对于Tyvaso DPI，没有最大标签剂量。没有耐受性问题。抱歉，Tyvaso的耐受性随着时间的推移而增加。
当你考虑颗粒大小，它是最佳颗粒大小，允许深入肺部沉积。设备的易用性，每天四次，每次一吸。而且Tyvaso DPI无需清洁。因此，我们相信从长期来看，Taren，Tyvaso DPI的产品特性使其处于持续增长的有利位置。
再次，这可能是问Michael的问题，但在接受双重背景治疗与三重背景治疗的患者之间，在治疗线和治疗持续时间方面有很大差异吗？也就是说，如果患者早期接受治疗与晚期接受治疗，持续时间会更长吗？例如，接受双重背景治疗与三重背景治疗的患者之间有很大差异吗？
是的，我不知道具体的持续时间。但总的来说，当你查看研究时，早期接受治疗的患者往往有更好的结果，因为特别是在肺动脉高压（PAH）中，这是一种进行性、致命的疾病，你可以逆转疾病造成的损害。因此，你会发现早期、前期治疗对患者长期有益。除非，你知道，Harry，我不确定持续时间方面。
商业方面的最后一个问题是，随着进入2026年，人们关注 formulary讨论。你们现在可能正在进行这些讨论。我认为你们去年年底确实进行了一些价格调整，以在Eutripia之前获得准入，使自己处于非常有利的竞争地位。所以或许可以详细说明一下2026年的情况，这些 formulary对话进展如何，定位如何？在这方面你们还需要做什么？
是的。为了回答你的问题，作为提醒，我们在进入2025年时主动进行了一些合同谈判。其核心想法是将雾化Tyvaso和Tyvaso DPI定位为与当前和未来可能进入市场的竞争对手相当。因此，在很大程度上，2026年的所有合同谈判都已完成。因此，这确实为Tyvaso未来的增长奠定了新的基础。目前，我们预计2025年不会有更多的合同谈判，明年的情况还需观望。
但再次，我认为正如你提到的，Michael Bankowicz（总裁兼首席运营官，负责监督销售和营销团队）在当时做出了一项很好的投资。所以我们将拭目以待。
好的，那么目前对2026年没有评论吗？
没有。
好的。明白了。好的。然后或许总体而言，最后一部分是讨论管线，其中异种移植项目现在获得了一些 momentum，因为你们正在进入临床阶段。所以当你考虑这个项目时，或许可以带我们了解一下未来的关键里程碑，然后我们再深入探讨一下。
是的。我们的U kidney的下一个里程碑，该研究称为EXPAND，实际上是首次人体、首次移植、首例患者，我们预计这将很快发生。你知道，我们现在正在进行 site selection、site prep，但我们预计很快就会发生。异种移植项目的其他里程碑。我们最近获得了thymokidney产品的研究性新药（IND）批准。这是我们第二个用于异种器官的注册支持性研究，实际上补充了我们的“多次尝试”方法。
我们什么时候可以开始看到你们的临床数据？我的意思是，每个患者都会有一些披露吗，还是你们希望有一定数量的患者后再披露临床数据？你们如何考虑这些项目的数据披露？
是的，是的，我们目前无法确定披露策略。这肯定不会像以前的紧急使用IND那样，由医院控制并管理披露和公关。你知道，这是一项临床研究，所以我们必须更加严谨。
在我们的方法中。
我们得到的另一个问题是关于商业机会的类比。你如何看待这个问题？我们应该将每年这些器官的移植数量视为机会，还是其中的一个子集？你如何界定不同细分市场的商业机会？
是的，正如Martina之前所说，我们的机会只受我们生产器官的能力限制。有50万透析患者没有资格进行肾移植。因此，其中的全部或部分都是我们的机会，这是一种潜在的治愈性疗法。所以，你知道，你开始进入关于基因疗法的讨论，但你知道，我们的供应是有限的。
你能提供一些关于这些项目目前产能的见解吗？我知道你们在这方面进行了大量投资。
是的。我们在弗吉尼亚州克里斯琴斯堡的 facility已经投入运营。然后我们正在建设另外两个，一个在明尼苏达州，一个在德克萨斯州休斯顿。每个 facility每年的器官产能约为125个。因此，一旦所有这些 facility完成，我们预计每年大约有400个器官。从历史上看，我们曾讨论过这个10 - 20亿美元的大型商业规模 facility。我们逐渐意识到，建造这样一个大型 facility并没有太多的规模经济。我们喜欢这些多个小型 facility的地理分散性。
但一旦获得批准，我们当然可以随时扩大规模以满足供应需求。
所以你是说这些现有 facility的产能可以超过每年125个器官？
是的，继续说。
更多的是在不同地区增加更多类似规模的 facility。
是的。Harry所说的是，我们了解到，一个10 - 20亿美元的大型 facility，Terrence，你知道，我们之前讨论过一些数字。但我们发现，随着我们不断学习（因为这是史无前例的），在这一点上，投资这三个 facility更有意义。事实上，两周前我刚去过德克萨斯州和明尼苏达州，查看这些建筑工地，团队和施工人员做得非常出色。
我们发现，这可能是一个机会，我们可以将投资缩减到数亿美元，而不是10亿美元。了解运营方面，考虑地理多样性，这些 facility的位置，然后思考如何确保在获得批准（如果获得批准）时能够满足市场需求，因为采用率也有一个提升过程。但我们学到的是，我们可以相当快地建造这些 facility，我们不仅会拥有技能和专业知识，而且一般来说，承包商也能够根据需要进行扩展。
然后你可以考虑在全国范围内进行地理分散。所以这是一个我们不断学习的过程，我认为在管理这些项目的领导下，我们一直在接受教育，我们可以成为财务资本的良好管理者，进行必要的投资以达到能够满足市场的程度，然后如果需要，可以从那里真正扩展。所以我们最终只是想成为好的管理者，并为市场机会做好准备。
弗吉尼亚州的 facility接近完成了吗？然后FDA检查等步骤是什么？
是的。克里斯琴斯堡的 facility现在已经投入运营。我不知道具体的检查类型，但FDA已经去过那个 site，情况非常好。所以这是学习的一部分。如果你考虑可扩展性，这是一个不断学习并投资新 facility的机会，从其他 facility中学习。但克里斯琴斯堡已经投入运营。是的。
所以如果你们获得批准，你们可以很快从那个 facility开始发货，而其他 facility需要一些时间。
是的。计划是让这些 facility达到规模，在持续的基础上将动物引入 facility。目前这方面的物流和规划非常详细。但这是新的，我们也在学习。好的。
好吧，我想这就是我想涵盖的所有话题。非常感谢你们今天抽出时间，期待ERS大会。
彼此彼此。太好了。谢谢你，Terrence。非常感谢。