身份不明的发言人
Sara M. Bonstein（首席财务官）
身份不明的参会者
Tiago Fauth（富国银行）
这就对了。这感觉更像对话。好的，谢谢大家加入我们。我是Thiago Fauci，富国银行的生物技术分析师。今天我们与insmed进行炉边谈话。我们有Sarah在这里。非常感谢你加入我们。
感谢你邀请我们。真的很感激。
我想先做一些广泛的介绍性评论。我们有很多投资者通常提出的详细问题，我们想逐一讨论。但总体而言，公司的设置非常不同。有很多变动部分。所以也许先谈谈当前的情况，然后我们再深入探讨。
是的，当然。很高兴提供一个简要概述。再次感谢邀请insmed参加这次会议。所以我想请每个人从今天的讨论中带走的一个要点是，虽然我们在过去12、18个月左右的时间里从价值角度展示了巨大的增长，并为患者带来了希望，但我们认为从这里开始的潜力可能同样大，甚至比我们已经展示的更大。让我来谈谈为什么我对此有信心。
我们有三个项目处于临床商业阶段。实际上我们有，但我们现在将专注于三个。Aircase。Aircase是我们的柴油引擎，是我们的商业产品，已经上市七年多了。在每个项目中，你都会看到这种独特的机会，我们有当前的适应症或关注领域，但我们也有能力扩展它，而Erricase，虽然它每年持续成功，实现两位数增长，但我们有可能进行标签扩展，这些数据将在明年上半年公布，我们可以深入探讨这一点，并有可能成为一个10亿美元以上的项目。
当你想到Brinsocatib时，现在我们可以在商业上称之为Bransupri，显然在Willow和Aspen项目中都取得了巨大成功，这两个项目都发表在《新英格兰医学杂志》上，最近还获得了FDA对Brynsocib的批准，现在商业名称为Brin Supri。这是一种首创、首类疾病药物。所以现在非CFBE或支气管扩张患者有机会去医生的办公室，得到这个诊断，并实际有可用的治疗方法。这绝对是巨大的。我们说过Bryn Supri和NCFB的峰值销售机会为50亿美元。
但我认为同样令人兴奋的是我们在其他一些适应症中的机会，如慢性鼻窦炎无鼻息肉和hs。这些数据结果即将公布，我们认为从公司角度来看可能是非常重要的价值拐点，并且如果成功，显然对患者有巨大影响。然后是我们的第三个项目，Treprofenil Palmitil吸入粉末，同样是我们研究实验室开发的项目，类似于Ericase，我们去年公布了积极的PALD数据，最近在6月，我们公布了肺动脉高压（pah）的积极二期数据。
这让我们对这个项目充满信心。这就是我们所谓的3 for 3。Eric case的成功ARISE数据，brinsocatib的成功Aspen数据，以及ILD和PAH的成功数据。再次，我们能够做到三中三，这与行业中的许多公司不同。所以我们对此感到谦卑，我们能够产生这些成果，但也有能力在多个适应症中 multiplex，并继续创造价值，希望能够在接下来的几个季度中向你们展示更多的拐点。
很高兴深入探讨任何一点。我们也有很多现金。如果我不提这一点，我就不配当CFO。所以感谢你们所有人在这个旅程中支持我们，使我们拥有约10亿美元的现金（根据上次报告），以帮助资助我们的业务。
完美。我知道有很多关注点集中在pre soup重新发布上，但既然本周有与你们相关的新闻，让我们从tpip开始。所以再次，本周初United报告了IPF中积极的Teton数据，这可能开启另一个巨大的商业机会。所以你能重述一下你们之前如何构建TPAP的峰值机会吗？以及自从那时起发生了什么变化？我想你们有几个数据集，你们的竞争对手在一个大适应症中有一个积极的数据集。所以当前的情况是什么？
是的，是的，tpip。我们显然对这个项目非常兴奋。我们相信从医学界听到的，这可能是首选的前列腺素，显然假设我们的三期项目成功，这些项目将很快启动。让我们逐一来看。我们之前说过，我们相信tpip，这显然是在我们最近在6月公布PAH数据以及United数据读出之前，我们在PAH和pH、ILD中说过，我们认为这可能是一个20亿美元的峰值销售机会。当你反思PAH数据的强度时，35% PVR，35米6分钟步行。
这些是前所未有的结果类型。我们显然知道我们需要更新这些数字。这并不包括IPF的潜力。现在有了第一个Teton数据，我们承诺的是我们将寻求快速进入三期项目。再次，那个20亿美元的峰值销售数字不包括IPF，并且包括，我会说，一个稍微不同的TPP for pah，更保守的产品。所以在这个数字中肯定有一些免费选项。
明白了。考虑到下一步和关键步骤，每个人都超级兴奋。那么你们实际能多快进入临床？我知道作为运营者并不那么容易。所以对于三个适应症再次，ipf，你们刚刚翻开了数据牌。所以我假设你们已经在规划中。但是对于pH、IOD和PAH呢？有任何即将到来的监管互动需要发生吗？更多的是关于最终确定试验设计？监管方面，像这里的安排是什么？
是的，让我们逐一来看。那里有很多适应症。我们从ild开始。所以我们承诺的是在年底前启动那个三期项目。我很高兴地说我们仍然按计划在年底前启动那个项目。所以很兴奋启动它，并在那个临床环境中为患者提供更多选择。对于pah，我们已经分享了我们按计划在10月进行FDA会议，就像你在二期数据读出后通常做的那样。所以再次，一旦我们有那次互动，我们将分享更多数据和反馈。
但我们的期望是我们在2026年启动那项研究，然后对于IPS，我们显然，你知道，想看到Teton数据，但我们内部一直在思考那可能是什么样子。我们将启动那项工作，进行所有运营步骤。我们不会，你知道，我不会在这里承诺IPF从三期角度的具体时间表，但我们将寻求直接进入三期，并尽快进行。
我们在招募动态方面遇到了一些阻力。对吧。特别是对于pH，多药治疗是标准护理，并且有更多变动部分。我想。但你们在公布或至少披露盲态数据后，在PH试验中成功增加了招募。对吧。所以从可行性角度来看，对这些适应症中的任何一个有任何担忧吗？再次，标准护理略有不同。治疗药物的当前渗透率不同。所以从执行角度来看有哪些考虑因素？
是的，是的。所以这绝对公平。我们并不以PH公司闻名。对吧。我们在NTM市场以及支气管扩张市场与肺科医生和ID医生建立了非常强大和成熟的关系。我们在过去几年中花了很多时间建立这些关系。我们去年公布混合盲态数据的部分原因，我知道每个人都喜欢，是为了与医学界进行对话。一旦我们公布了那个混合盲态数据，你在去年招募中看到了上升，你在PAH项目中看到了显著的招募上升。
现在有了强大的PAH 2B期数据在手，我们相信我们正在成为对话的一部分，并且是医学方面潜在患者机会的非常重要的一部分。医生说的是，他们能给患者用的药越多越好。如果你看看表格模型和所有过去的数据，以及tpip的前药配方，我们相信为患者提供了那个机会，我们渴望启动那些三期项目。
明白了。完美。让我们继续讨论princeupri。
好的。
再次，当你们进入发布时，你们现在被问到的首要问题是什么？对吧。我假设我们不会谈论任何指标。对我们来说，主要是关于准入。对吧。你们一直非常主动地概述你们的策略。策略。你们采取了哪些步骤来确保无缝发布和广泛准入？我想。
是的。所以我们确实早期投资了这个潜在的发布，现在它已经变成了一个发布。再次感谢投资界给我们那个自由度，让我们能够早期投资。所以我们在几个方面早期投资。一，当你想到医学事务策略时，我们早期投资了我们的医学科学联络员或医学结果联络员，以帮助提高疾病认知。我们认为这很关键，知道它是首创和首类疾病药物，以进行那种教育。
我们还早期投资了我们的现场团队扩张。所以我们有一个现有的现场团队，在NTM领域为Ericase呼叫肺科医生和ID医生。我们在去年10月扩展了那个团队。他们在现场，所以天哪，几乎在发布前10个月，我们增加了大约120名代表。这使我们能够呼叫美国的每一位肺科医生，以及适当的ID医生和一些其他专业，以覆盖这个患者群体，建立那些关系，进行适当和合规的疾病认知。
所以我们认为那个投资绝对关键，当我们在8月12日从FDA获得批准时，然后是3日，我认为这触及了你问题的核心，关于市场准入方面。所以我们可以有最好的试验结果，并获得FDA批准，并有一个干净的标签。如果你没有患者准入，你将无法对患者产生影响。这就是为什么我们在insmed做我们所做的事情，是为了对患者产生影响。所以我们非常早期地投资了一些内部市场准入专业知识，并建立了那个团队。
然后我们还投资了我们的两个面向现场的市场准入功能，现场准入经理和案例经理。这些是帮助患者方面“白手套”服务的人，以及后台支持，以帮助通过医疗例外过程，我们从错误案例中非常非常了解，并帮助那个纸张过程。然后在支付方方面，我们进行的对话是关于这次发布中的摩擦。我们如何从行政角度使治疗医生尽可能 straightforward。
所以我们进行的对话是，什么是适当的目标定位，目标回扣策略，我们可以实施以允许这种无摩擦发布，这将意味着医生证明 versus 陷入大量文书工作和医疗记录等好事。我们认为在第一天就有准入，在初始处方以及重新授权时。这是一种慢性治疗，他们可能终身服用。让所有这些工作通过将对患者准入产生最大影响。
那将然后从收入和价值创造角度产生最积极的上升。
所以如果你要分解像再次一些那些考虑因素。所以似乎至少文书工作不会那么繁琐。它可能不需要CT扫描，它可能不需要这种超级广泛的医疗历史。所以我想那么对于大量采用的一些关键步骤是什么？对吧。因为你在两个极端都听到，你听到，嘿，这可能很大。肯定有未满足的需求。我从医生那里听到有很多兴奋。为什么这实际上可能有一个非常强大的INI发布的关键步骤是什么。
但我听到了一些相当看好的近期指标。更多的是关于容量医生教育，更多的社区中心？再次，我们通常与专家交谈。那里有偏见。有哪些推力和拉力？
所以那里有几件事，几个推力和拉力要指出。如果你想想肺科医生办公室有多少预约。对吧。所以肺科医生看到支气管扩张患者以及许多其他类似病症的人，哮喘、慢性阻塞性肺病等等。所以一天中只有这么多预约。我预计患者需要看他们的肺科医生以获得大多数处方。所以这是一个通过漏斗的过程。显然一旦处方开出，它需要去保险公司。
它需要通过渠道。我们试图使那尽可能无缝。我将借此机会评论我们之前分享的关于第三季度的一些信息。所以显然FDA在8月12日批准。如果你看错误案例作为类比，通过渠道大约需要四周时间。我们在第一天就准备好了我们的代表在现场推广药物，类似于我们对Brun Supri的做法。但 specialty drug 通过渠道需要时间。
所以这是需要非常注意的事情。我不会具体谈论自8月12日以来显然发生的细微差别，但我们之前说过，你可以预期在第三季度有几周的收入。所以 just be mindful of that Q4 will really be the first full quarter of being able to see revenue and performance from this product. 其他 just, you know, some shining lights that I'll, you know, kind of share is we did have a disease state awareness website. We had about a million unique sort of hits on that site.
We had about close to 70, 000 self identified individuals. That said, I am a patient that has bronchiectasis, so you can see an active community, an active patient population. But again it takes time to get patients funneled through their pulmonologists and scripts in hand, drugs sent to their house. All that good Stuff.
明白了。所以再次，我们将在10月底、11月初的财报电话会议上听到第二季度业绩，然后你们通常预先公布收入，我认为公平地假设，就像过去几年在1月的会议上，我们可能会听到关于它的消息。
所以从指标角度来看，我们承诺的几件事是，在提供正式指导之前的这个发布期间，我们将按季度提供新患者开始数量和累计处方医生数量。对于Bryn Supri，我认为如果你看我们过去的做法，不承诺任何事情。但如果你看我们过去的做法，我们历史上在1月的一个医疗会议上预先公布了错误案例的收入。所以如果你遵循那个节奏，你可以假设Breadsupre的第一个真正有意义的收入季度可能在那时到来。
我们将提供我们谈到的那些特定指标。累计处方医生数量和新患者开始数量 through the launch period. 一旦我们提供全年收入指导，我不预计在26年提供，不承诺我们何时提供，但不预计那在26年发生。一旦我们提供那，然后我们让收入数字自己说话。
明白了。只是跟进准入方面的事情，因为很多投资者真的关注两次或更多次加重。那实际上如何影响最初每个人认为符合标准的250,000患者。所以再次，当你与支付方谈论关于加重的具体细节和文件时，有多公式化？再次提到主要是医生证明。所以我想你实际上可能看到比最初街模型更广泛的采用？我只是想考虑准入方面的一些增减。感觉这并不是一个过于繁重的过程来实际获得报销。
是的，是的。所以几点想法。如果你看 claims data. 所以已经有一个为这种疾病适应症建立的ICD10代码，这真的很有帮助，因为然后有 claims data. 在美国有大约500,000 diagnosed patients with NCFB. 根据数据我们相信，并根据一些已发表的文献，我们相信其中大约一半在过去12个月中有过两次或更多次加重。明确地说，FDA提供的标签是一个非常广泛的标签。标签允许医生自行选择剂量10和25。
医学界对广泛的标签非常满意。它并不排除需要两次或更多次任何类似的事情。它是一个广泛的标签。在临床部分，它引用了我们三期项目的纳入排除标准，即过去12个月中两次或更多次加重。所以与支付方的对话真的是围绕。这是你在临床环境中研究的内容。这是我们将从报销角度支持的内容。医生证明的重要性真的关键。疾病认知和及早经常发言的运动我们在预发布期间做的也非常关键。
所以医生对他们的患者何时加重有更好的了解。典型的患者人口统计这里是老年人口，通常更多女性。她们通常是喜欢照顾每个人而不是需要被照顾自己的人。所以她们并不总是发言说，嘿，有什么事情发生。她们 kind of brushed under the rug. 所以这就是为什么一些预疾病认知工作非常非常重要。所以我们 making a physician attestation. 那取决于医生和患者关于那个过程。
我将 just kind of note the safety profile obviously here is attractive and it is a small molecule. So it is not overly onerous from a patient perspective.
嗯，那实际上引出了我的下一个问题，这与峰值销售机会相关，再次是长期治疗依从性和坚持性。对吧。我们得到的问题涉及再次，如果卖方模型这在支气管扩张中是一个50到60亿美元的机会，那将是最成功的单一适应症INI发布之一。并且一些人对那持怀疑态度，因为许多药物在INI市场发布，它们通常确实达到重磅炸弹潜力，但可能不像街目前为Brinupi和支气管扩张模型那么高。
竞争我认为是试图调和这两个想法的最大因素。但再次，有哪些因素使Brinksupre实际上那么特别，并使那些崇高的指标可实现？
是的。所以我们公布了一些指标，一些发布指标，关于真正伟大的发布是什么样子。你看到了那些显然不是正式指导。然后我知道人们研究了真正好的INI类型发布是什么样子。我认为Brin Sopri的几个独特因素，今天这些患者没有任何可用的治疗。所以今天当患者去医生的办公室时，他们解释他们的症状。医生可能甚至不给他们CT扫描。CT扫描是诊断这种病症的决定性方式。但他们可能甚至不给他们CT扫描，因为在8月12日之前他们无法以任何不同方式治疗他们，因为没有批准任何药物。
所以我认为这涉及到另一个层面，关于未诊断或误诊的患者群体。但让我们现在专注于已诊断的患者群体。如果你从患者角度思考，他们被告知，我有这种病症，但我无能为力。所以继续你的气道清除。你将不得不服用抗生素，你可能不得不住院。所以现在患者有第一个也是唯一可用的药物，可以减少加重。另一个我认为非常重要的部分，你在数据中看到的是，取决于剂量和统计功效等等，一些生活质量。
所以患者在使用这个时感觉更好。所以一个有支气管扩张并加重的患者，他们 kind of, they put their life on hold, they don't go to family events, they don't plan things, they're exacerbated. 加重可以持续。不仅仅是小时，可以持续几天，可以持续几周。所以这对患者真的是改变生活的。所以在给药方式之间，没有其他可用，生活质量，他们感觉更好。减少加重。加重为这些患者造成永久性肺损伤。然后那进入这种恶性循环，他们有永久性肺损伤，他们的肺部，他们更容易有未来加重。
如果他们能停止那或他们能 halt that or alter that course, they're going to want to do that.
很公平。让我们继续讨论你们正在追求的一些额外适应症。所以再次，慢性 corn 鼻窦炎无鼻息肉数据在年底前。所以机制上。那里有一些原理。那里很少有比较，我想那个空间有很多失败。为什么你们决定追求那个？成功是什么样子？让我们拆解那个机会。
是的，是的。CRS无鼻息肉。这是我最兴奋的事情之一。有很多值得兴奋的事情，但这是一个我超级兴奋的事情。所以让我们退一步， kind of walk through the trial, the design, what we're trying to do there. 所以如果你想想慢性鼻窦炎无鼻息肉从一个非科学家角度。所以你可以 view it very similar to it's bronchiectasis in the lung, this is very similar but in the nasal capacity. 所以我们在这里研究的是什么，它是一个彻底的，非常像 willow 的二期。
它设计为270名患者。我们超额招募了288名患者。它是一个三臂研究，一比一比一随机安慰剂，10毫克和40毫克。所以我们研究了一个更高剂量，并且是24周持续时间。我们在这里寻找的是总鼻窦症状评分的变化。所以那是什么？那是什么意思？总鼻窦症状评分有三个组成部分。有你面部的疼痛或压力，有鼻塞和分泌物。这些是你研究的三个组成部分。每个单独组成部分都在一个从0到3的扫描上。
所以它是一个0到9的总量表。患者必须在进入试验时有5或更高。他们可以服用一个疗程的类固醇以确保他们在类固醇上稳定。然后再次检查他们，确保他们仍然在五。所以这些是更严重的患者。然后我们寻找的成功将是一个1点安慰剂调整变化，这是我们会寻找的。我们测量那的方式是研究的最后28天，每天他们给我们他们的评分，我们平均它，然后我们看我们是否有变化是什么？我们会寻找一个大于1的变化，安慰剂调整或1或更大。
再次，过去你们说过你们至少在一个混合盲态基础上，看到超过那一点的东西。关于你们可以分享的混合盲态数据的最新情况是什么？或许再次你们如何实际评估那？对吧。所以再次对于PAH和混合盲态数据，你们有很多比较，在这个适应症中我们能够找到只有两三个研究可能相关。所以我们应该如何解释你们目前所知的数据以及那的趋势？
是的，是的，所以那里有几件事。所以我们内部看混合盲态数据因为如果你在混合盲态基础上看不到任何变化，那应该是一个危险信号。对吧。所以我们寻找是否看到一些东西。我们不知道那来自哪里。我们不知道那是否来自安慰剂患者，药物患者。但我们需要看到某种程度的变化。所以我们上次谈到这个时，我们说我们看到了超过两点的变化。再次，那并不决定说那些是药物患者，但我们看到了超过两点的变化。
所以那给我们鼓励，我们正在看到变化。现在我们需要解盲它，看那变化是否来自那些用药的人。另一件我会评论的是，有一个批准的鼻用类固醇他们看到，我想说大约0.9到0.7 depending on which dose changed, placebo adjusted change. 所以那有助于 hopefully put it in frame of reference. 这是一个显著的患者群体。如果你只看在美国CRS无鼻息肉，有几乎3000万患者，我想是2900万患者在美国有CRS无鼻息肉。
现在其中大约4, 3百万是类固醇无反应者。并且在美国 alone each year get surgery from this condition. 所以这绝对是一个服务不足的患者群体。我们和你们一样渴望翻过那些数据，我们仍然有信心在年底前拥有那些数据。
明白了。移动到Podonitis protiva。再次，那里有更多投资者怀疑，可以理解 given the checkered history and the indication you built in an interim analysis on your trial. 所以能谈谈下一步吗？再次，我们知道它是中性粒细胞驱动的。疾病中肯定有中性粒细胞成分。很难知道生物学将如何 exactly play out, but what is the setup there?
是的，是的。所以我们对这个适应症稍微更谨慎，虽然我们相信它，并且如你所说，显然中性粒细胞驱动。我们没有很多好的动物模型。所以我们想非常 thoughtful 当我们设计项目时， both from a patient perspective as well as a resource allocation perspective. 所以这是一个比我们刚谈到的CRS的Birch研究小一点的研究。这个研究我们称之为CDER，它大约200名患者，204名患者类似设计，1比1比1随机安慰剂，10和4，它是一个16周研究。
我们 sized it and power at a 0. 1 because we wanted to be able to have it be a little bit smaller and get information a little bit sooner. 并且我们还 built in a futility analysis at week 16. 虽然患者将继续总共52周，但在第16周有一个数据切割。在100名患者达到第16周后，将有一个独立委员会解盲数据。我们不会看到它。将是一个独立委员会解盲数据，他们将决定是否继续或不继续。
不会有P值，将只是一个 efficacy 信号。所以他们只会告诉我们是或否。所以那是我们将得到的一切， fully, fully clear. 并且我们将寻求分享那个信息，你知道，明年第一季度。一旦我们分享那个信息，然后我们将提供指导，假设那是一个继续前进的指示，关于完整的204名患者研究的时间安排。但是是的，你知道，渴望看到那个那个是我仍然兴奋但谨慎乐观的一个，当我们进入那个。
我认为那很公平。再次，在患者数量方面 both for crs, you guys have mentioned in the past this could be bronchiectasis, like to an extent. 我想即使对于hs，大多数人认为一个新的治疗药物可以获得可观的收入。所以这些适应症的收入机会是什么？是的，开始加起来。
是的，是的，肯定开始加起来。是的。所以我们外部承诺的所有是NCFB的50亿峰值销售。我们说过的是对于CRS无鼻息肉，我们相信那可能同样大，甚至更大从收入机会角度。更多关于那我们将提供，你知道，关于TAM和市场机会的教育。但那可能非常非常显著。HS本身也显著。在美国 alone for hs. 所以今天不愿意承诺其中任何一个的峰值销售数字，但它们非常显著。
并且当你堆叠 air case the label expansion, Brinsel cats and tpip, some of the early stage research get into some big numbers.
很公平。再次你们一直在谈论DPP1抑制作为一种新类别。对吧。我们开始得到更多关于后续分子的问题。其中一些是脑细胞的生命周期管理。但你们也暗示可能探索更大的适应症，所以那里的原理是什么？产品 profile 是什么？我们应该什么时候开始看到一些进展？有哪些关键步骤？
是的，是的，那就像crs。我们的研究团队做的后续工作也真的让我兴奋，并且我们没有那么多 externally 谈论，因为所有其他事情正在进行。但坚持到2026年，你会听到更多关于那。但我能说的是，在我们在2020年2月初公布Willow数据之后，那实际上是我上班的第一天。那是一个很酷的第一天。但在公布那Willow数据之后，我们加倍投入我们真的相信并且仍然相信的机制，DPP1机制。
我们的研究实验室做了大量工作。所以大声喊出并赞扬我们在新泽西和全球的所有伟大科学家，他们做了这项工作。所以我们开发了超过800种不同的后续分子，并且我们将寻求推动第一个进入，你知道，IND候选很快。所以你会在2026年听到更多关于那，以及更显著的市场机会可能像RA之类的。并且所有后续DPP1将完全由我们拥有。
完美。Eric. Ace, 再次，我感到抱歉，因为它现在总是列表上的最后一项。对吧。但再次，至少当我们从我们交谈的医生那里听到时，在低端，他们认为收入可能翻倍。在高端，我们听到甚至多达5倍的难治性收入机会。是的，你能谈谈那个吗？前线扩展期望 for that. 我们有即将到来的数据。有很多怀疑你们能够显示Pro中的明显益处。我认为那已经 kind of gone. 对吧。像数据到目前为止非常 compelling, so I know it doesn't get as much airtime, but again, not an immaterial part of the business.
是的，是的，我感谢你指出那，因为它一直是我们的主力，并帮助我们取得了许多成功，以及投资界对我们其他项目的支持。所以Encore，那个读出将在明年上半年，那不是可以忽视的事情。我们在Arise项目项目中能够展示的，这是两个标签扩展项目中的第一个，是我们能够在患者报告结果工具上显示有意义的差异，所以这是一个八问题利用生活质量支气管扩张问卷。
八个问题，并且我们为Encore核心功效显示组间四点差异，我们在Arise项目项目中显示超过那 also if you think about culture conversion. 所以FDA关心 pro field function survive. 我们也在看 culture conversion. 日本监管当局也关注那里，以及美国患者、支付方和医生，我们在Arise中能够展示的是超过16个百分点的变化 there. 所以真的很兴奋能够 unless blinds and see the data in Encore first half of next year you'll get both the pro data, you'll get the culture conversion data and from a patient number perspective, 12, 000 to 17, 000 patients in the US alone with refractory NCM, that's about 100, 000 all of NCM.
所以我们为Ericase设定了10亿峰值销售机会。我们显然是那个社区的主力。唯一批准的产品，并且唯一在国际治疗指南中具有高推荐用于难治性。所以更多关于那。
太棒了。我知道我们只有大约一分钟 left but the fourth pillar, we don't get to talk that much about it but just again news flow is probably gonna be a little slower than some of these other programs. 但总体第四支柱的一些下一步是什么？
是的，所以我们宣布我们在dmd中给第一名患者给药。所以那再次是一个谦卑的经历，并且真的渴望看到那个项目可能为那些BO和那些家庭做什么。我们还将寻求推动我们基因治疗中的额外项目。ALS将是下一个将推动的项目，然后我们显然有后续DPP1。所以你明年会听到更多关于早期阶段第四支柱的信息。但又是这个故事的另一个价值拐点创造点，并且2026年，hold onto your hats because 24 and 25 are really big important years.
But 26 is going to be is going to be a great one as well.
太棒了。 fantastic.
谢谢。
非常感谢Sarah。感激。
是的。