身份不明的发言人
Jeff Poulton（首席财务官）
身份不明的参与者
Will Pickering（伯恩斯坦）
大家早上好。我叫Will Pickering，是伯恩斯坦负责美国生物技术的高级分析师。非常高兴能与Alnylam制药公司一起开启我们2025年医疗健康论坛。今天我们请到了首席财务官Jeff Poulton。Jeff，非常感谢您的参与。
感谢邀请。很高兴来到这里。
好的，或许我们可以先开始，请您分享一些关于Alnylam的开场想法，特别是对于那些不太熟悉公司的人。
不太熟悉的人？当然可以。我们是一家开创了名为RNAi疗法的新型药物类别的公司。这对公司来说是一段超过20年的旅程。在最初的10多年里，大部分工作可能都围绕着递送系统，但一旦公司解决了递送问题，确实取得了稳步的进展。我们今天的情况是，市场上有六种商业化产品源自Alnylam的实验室，其中四种由我们负责商业化。我们肯定会花些时间讨论ATTR市场中心肌病部分的产品上市情况。
这是公司目前的主要焦点。但除了我们在商业化方面取得的进展外，我们还有一个出色的管线，目前约有20种药物处于临床阶段，全部基于相同的基础技术。因此，我们认为这是一家真正的平台型公司，有能力长期利用该平台进行持续创新。从研发角度来看，这是公司的重点。在财务方面，显然目前重点关注营收增长。同样，我们会讨论产品上市的情况，但鉴于营收增长，我们现在正处于实现盈利的临界点，这是我们大约五年前设定的目标。
因此，我们很高兴即将实现这一目标。Alnylam未来有很多美好的事情。这就是我们目前的状况。
非常好。那么，我们为什么不从深入探讨TTR开始呢。你们上个季度的表现非常出色。这种表现的一些驱动因素是什么？
是的，显然我们有一个非常好的开端。为了让大家有个基本了解，我们进入ATTR市场已有五六年时间，但一直处于市场中较小的部分。我们专注于遗传性多发性神经病部分的市场。基于患病率，我们认为遗传性部分的市场约有50,000名患者。而该市场中的多发性神经病部分可能有25,000至30,000名患者。大约一年前Helios B试验结果的公布，真正开启了心肌病部分的市场，该部分市场规模可能是遗传性多发性神经病的10倍。
因此，我们在3月底获得了美国的批准和标签扩展。因此，第二季度实际上是进入这个新机会的初始上市阶段。正如你所说，我认为我们有一个非常好的开端。全球TTR收入（Patisiran和Inotersen合计）为5.44亿美元，同比增长77%。但具体到美国市场（这是我们唯一已上市的市场），该季度我们报告了3.83亿美元的收入，较第一季度增长了1.7亿美元。我们无法分别报告多发性神经病（PN）和心肌病（CM）的收入，但我们有良好的趋势历史。
在多发性神经病领域，我们每个季度的环比增长可能稳定在1500万至2000万美元。因此，美国市场第二季度的增长为1.7亿美元。显然，心肌病上市推动了增长的显著变化。我们估计，在这1.7亿美元中，2000万美元来自多发性神经病，1.5亿美元来自心肌病，并且我们认为到季度末，约有1400名心肌病患者接受了治疗。在财报电话会议上我们讨论的其他一些事情中，可能推动进展快于预期的因素是提供者设置。
这是一种“购买并计费”（buy and bill）药物。因此，除了获得付款人覆盖外，还必须让负责购买和计费的提供者能够进行这些操作。大多数负责购买和计费的提供者隶属于我们所说的医疗系统。美国约有170个医疗系统，这些医院网络是大多数心肌病患者接受治疗的地方。我想说，我们几乎完成了所有这些工作，并让这些医疗系统将药物纳入 formulary（处方集），这确实是我们的重点。
我们最初预计这可能需要六到九个月的时间完成，这也是为什么我们曾指导说收入方面这实际上将是下半年的故事。但我们几乎完成了所有这些工作。因此，第二季度确实完全解锁了这部分收入。我认为我们在付款人方面也取得了良好进展。我们稍后会讨论一线与二线覆盖的问题。我们还讨论了需求来源。这是一个有趣的市场。
对于正在接受现有标准治疗但病情进展的患者，存在二线机会。然后，对于新出现、首次接受治疗的患者，存在一线机会。该季度我们看到一线和二线之间的良好平衡。我认为我们还看到患者接受治疗的地点也有良好平衡，一些在学术中心，一些在社区。因此，我想说这是一个非常好的开端，对公司来说非常令人鼓舞。
我相信为这次产品上市做了大量准备工作，哪些是按计划进行的，哪些是积极的惊喜。您已经提到了第四季度的处方集。还有其他您认为是惊喜的事情吗？
是的，只是。再次，为什么我们认为提供者方面的解锁比我们预期的更快，这确实是积极的惊喜？我的意思是，我认为最终有两个原因。我认为，我们在多发性神经病部分的市场已经有五年多的时间，我们与这些医疗系统有合作关系。其中大多数医疗系统已经了解这项技术。这肯定可能在一定程度上促进了事情的进展。但我确实想赞扬Alnylam的商业化团队。我认为他们做得非常出色。他们明白，我们需要尽快采取行动，确保医生开处方时的早期体验顺利，因为有时如果一开始就遇到困难，可能会让他们犹豫是否开这种药。
在我们获得批准和标签用于这些处方集讨论之前，我们无法完成这些工作。但团队在事前做了尽可能多的准备工作。因此，我认为他们值得称赞。在按计划进行的事情方面，我没有过多谈论付款人方面的情况。这主要是一个医疗保险（Medicare）市场，因此在多发性神经病中，大约80%获得药物的患者是医疗保险患者。
医疗保险优势计划（Medicare Advantage）和按服务收费（fee for service）之间的比例大致相当。市场的其余部分主要是商业保险。在按服务收费部分，坦率地说，一旦获得批准，药物就会按标签覆盖。不需要制定政策来实现获取。因此，在按服务收费的医疗保险患者方面，我们可能启动得最快。医疗保险优势计划和商业保险方面，你必须与计划合作制定政策。
在政策制定之前，你也可以获得药物，但过程有点麻烦，医生需要做更多工作。我们在医疗保险优势计划和商业保险方面取得了非常好的进展。医疗保险优势计划中，第二季度制定的几乎所有政策都支持一线使用，这对我们至关重要。我们预期到了这一点。但很高兴看到这一结果。然后在商业保险方面，大多数也支持一线使用。一些计划设置了阶梯式用药（step edits），这也是我们预期的。
我认为你真的需要查看政策内容，了解获取药物可能面临的挑战有多大。大多数情况下，这确实取决于医生判断患者是否病情进展，如果是，就有获取药物的能力。因此，付款人方面按计划进行。我们还讨论了需求来源。这是一个有趣的市场。
对于正在接受现有标准治疗但病情进展的患者，存在二线机会。然后，对于新出现、首次接受治疗的患者，存在一线机会。该季度我们看到一线和二线之间的良好平衡。我认为我们还看到患者接受治疗的地点也有良好平衡，一些在学术中心，一些在社区。因此，我想说这是一个非常好的开端，对公司来说非常令人鼓舞。
您能否谈谈一线和转换患者的比例在本季度的变化情况，以及您对下半年的预期？
是的，你知道，一开始主要是二线患者，这可能表明存在一些“囤积”现象，即患者和医生在等待获得正交作用机制的药物。因此，我们一开始就看到，早期需求主要来自二线患者。然而，在本季度中，一线需求在增加，到季度末，增长来源相当平衡，我们预期未来一线和二线都将是增长的驱动因素。
我们确实专注于一线。或许我应该谈谈一线各细分市场的规模。这是一种目前治疗不足的疾病。我们认为目前约有20%的患者得到治疗，在过去几个季度中，我们的预期是，在一年中，大约有18,000名新患者出现并开始接受治疗，随着新进入者进入市场，我们预计这一数字可能会加速增长。现在下结论还为时过早，但这是TAF和市场的历史情况。
二线机会方面，辉瑞没有报告患者数量，但你可以通过一些价格假设来估算，可能有40,000至50,000名患者在接受治疗。关于其中有多少患者可能病情进展，有不同的估计。我们认为约有一半。因此，二线机会可能约有20,000名患者。同样，我们确实专注于一线，因为从长期来看，鉴于只有约20%的患者得到治疗，这才是该细分市场长期增长的来源。因此，我们希望做好定位并有效竞争。这是一种进行性、致命性疾病。
因此，我们的预期是，医生和患者希望尽早使用最佳产品。这不是那种你想先尝试一种药物，看看效果如何，然后再转向最佳产品的疾病，因为你失去的东西，在这种疾病中很难恢复。因此，我们现在的工作显然是利用我们的数据，证明我们拥有最佳产品。我的意思是，我们可能已经大量讨论了Helios B的结果。在该类别中没有头对头研究。
但我确实认为Helios B研究在需要满足的成功标准方面设定了最高标准。进入该研究的患者疾病进展程度低于该疾病中进行的其他研究的患者。其次，他们接受了大量其他治疗，包括40%的患者在基线时接受了已获批的药物tafamidis。尽管如此，我们在研究中的每个终点都取得了成果，包括主要终点（这最终是患者和医生最关心的）以及生活质量和功能指标。
因此，我们的商业团队现在的重点是教育和证明，当有新患者时，这是你应该选择的产品。
您能否谈谈您在Atryn方面看到的竞争动态，以及这在不同患者或付款人细分市场中的差异？
是的，我的意思是，这是一个竞争激烈的类别。对我们来说，显然只有一个季度的数据。因此，我们可能还无法得出太多明确的结论。但我想说的是，首先，我们在第二季度看到的大多数患者可能仍在使用tafamidis，我认为在这一点上这是预期的。我的意思是，他们在市场上独占了五年多。Bridge去年年底推出了他们的产品，而这是我们的第一个季度。
但这里存在未满足的需求。我认为我们在一线环境中也看到了这一点，医生对尝试这些新产品非常感兴趣。我认为总体而言，在第二季度，尝试新产品的医生可能大致在Bridge和我们的产品之间分配，开始积累一些经验。同样，这就是为什么我们真正专注于一线，并推动Helios B数据的清晰度，以便我们能够在未来获得更大的份额。在二线方面。
从二线角度来看，我们谈到了可能进展的患者数量。我认为现在医生确实有了选择。如果患者使用tafamidis效果不佳，他们可以将其转换为同一类别的另一种稳定剂，或者转换为正交机制的抑制剂，这显然是我们的产品。根据心脏病专家的做法，绝大多数人会转换为新的正交机制。因此，我确实认为我们在二线环境中会继续表现良好。
在产品上市前，投资者对B部分和D部分的动态有很多争论。现在产品已经上市，您能谈谈您的看法吗？
是的，我的意思是，也许有几件事。我们已经谈到了付款人进展，实际上医疗保险优势计划中的一线覆盖和商业保险中的大多数一线覆盖。这符合我们的预期。你知道，我们不会就此宣告胜利。我们不会一劳永逸。这些计划有能力随着时间的推移审查和调整他们的政策。我们在上市时，你知道，我们保持了与多发性神经病相同的价格，但我们，你知道，我们传达了我们预计价格会随着时间逐渐下降的预期。我们在第二季度电话会议上说，第二季度我们看到毛利率有所上升，我们预计25年相比24年净价格会有中个位数的下降。
因此，这应该是价格走势的预期。我们相信，这将使我们能够随着时间的推移保持我所说的那种获取渠道。也许只需稍微谈谈定价决策以及我们做出该决策的原因。我认为其中可能有两三个因素。首先，这是一种罕见的、进行性和致命的疾病。有时人们会忘记这是一种孤儿疾病。对于罕见和致命疾病，付款人通常不愿积极管理这些类别。
这是考虑因素的一部分。其次，我认为这是基于数据。我已经谈到了数据的强度。我们拥有最广泛的标签，你知道，在这个领域，我们是唯一同时拥有遗传性多发性神经病和全部心肌病机会的产品。因此，我们认为数据支持这一价格。最后，关于我们的定价对患者的影响？你知道，我们在多发性神经病中看到的情况，我们在心肌病中已经看到，大多数患者不需要支付任何费用。
在多发性神经病中，约70%的首批使用该产品的患者自付费用为零。同样，我们预计心肌病中也会出现同样的情况。因此，尽管这是一种高价药物，但从患者角度来看，这是一个可负担的机会。因此，我认为这些是我们做出定价决策时考虑的因素。再次，到目前为止，一切顺利。但显然，随着时间的推移，这是我们需要继续关注的领域。
谈谈指导方针，您将净产品收入指导方针的中点提高了6亿美元，这是一个非常大的增长。根据我的计算，未来两个季度您可能只需环比增长略超过1亿美元，就能达到指导方针的上限。或许谈谈您对下半年增长的预期中的一些利弊因素？
是的，也许只需谈谈我们给出的指导方针的顺序。我们实际上是在今年的摩根大通会议上给出指导方针的，历史上我们将TTR和其他罕见产品的产品销售指导方针合并给出。今年我们决定将它们分开。因此，我们希望提供更多关于TTR预期的透明度。同样，我们在摩根大通会议上给出了指导方针，这是在我们获得标签批准前两三个月。显然，基于我们拥有的数据和与FDA的进展，我们充满信心。
但部分原因也是想稍微领先于卖方，因为很明显，许多卖方尚未花太多时间在他们的模型中考虑25年的数字。因此，我们希望坦率地帮助卖方并管理预期。我们确实认为心肌病上市将是下半年的故事。因此，我们谈到了第二季度数字的强劲。如果你看看TTR在上半年的表现，基于第二季度的结果，我们略高于9亿美元。我们在1月份给出的今年TTR特许经营权收入指导方针是16亿至17亿美元到20亿美元。因此，显然我们必须基于第二季度的情况上调指导方针。因此，我们将TTR上调了超过5.5亿美元，至21.75亿至22.75亿美元。中点上调超过30%。这是基于一个季度的结果。
因此，我想请市场参考这一点来预期下半年美国的增长情况。
我们应该如何考虑这些批准和报销开始对收入做出贡献的时间？
是的，我的意思是我刚才提到，我认为日本和德国今年的贡献会相当小，然后明年我们将开始在西欧解锁更多市场。美国以外地区与美国的一个不同之处在于定价，以及这对心肌病增长曲线的影响。我们已经谈到，在美国，我们在心肌病上市时没有改变价格，并且整个特许经营权有一个单一价格。因此，显然，随着你在美国增加新的心肌病患者，这都对增长有贡献。
在美国以外地区，情况可能会有所不同。我的意思是，这些是单一付款人市场，因此你需要与政府谈判确定价格。通常，定价方式是根据该疾病市场上已有的产品进行基准定价，在这种情况下是tafamidis，因此我们将以此为基准。我在这里简化了一些，但通常他们会将你的临床数据与市场上产品的临床数据进行比较，如果你更好，你会比现有产品有溢价。如果确定非常相似，价格可能相似，如果不太好，你可能会有折扣，通常会低于我们为多发性神经病设定的价格。
因此，在多发性神经病业务中降低价格并进入心肌病市场，将对业务产生影响。现在，正如我们已经谈到的，机会的规模非常大，因此心肌病的销量显然将远远弥补你在多发性神经病中损失的部分。但这将影响初始 uptake。我的意思是，我们再次在美国谈到了那种阶梯式增长。我们在美国第二季度和第一季度之间增长了80%。对吧。
我们在国际市场不会有那种增长阶梯。因此，它们会做出贡献，但明年的情况会有所不同。
您能否谈谈您对TTR市场长期演变的预期以及这对Alnylam意味着什么？例如，几年后市场上可能会有另一种抑制剂。
是的。
几年后可能会有Taf仿制药。这对您的特许经营权意味着什么？
是的，也许我们会按顺序讨论这些。目前市场上有3种产品，1种抑制剂和2种稳定剂。有一个，你提到了。还有另一种抑制剂正在进行心肌病的临床试验。这是Ionis AstraZeneca的产品。他们已经在多发性神经病市场上市。我认为他们的研究预计在明年下半年读出结果。因此，他们可能在27年下半年上市。也许谈谈我们在多发性神经病中的经验，在美国，我们在四五年内独占多发性神经病市场，真正建立和开拓了该市场。
Astra Ionis的产品Wainua在2024年初获得批准。如果你看看2024年我们的多发性神经病业务的情况，其增长轨迹与前一年相比没有变化。我认为他们对上市进展可能感到满意。在这些罕见疾病机会中，当有多个或新的声音进入市场推动疾病教育和认知时，市场开始更快地扩张，这是相当典型的。去年就是这样，随着市场开始更快扩张。
作为该类别的领导者，我们可能获得了2/3到70%的新接受治疗的患者，这使我们能够继续以相同的速度增长。你没有看到我们的产品和他们的产品之间真正的转换动态，我们是每季度一次皮下注射，他们是每月一次注射。因此，我们没有看到这两种产品之间的大量转换。因此，展望心肌病。在抑制剂市场方面，我想我们会预期这是我们预期他们进入市场时的一个很好的参考。
显然，这一切都取决于研究数据和对数据的理解。你问到的另一个动态是taf仿制药，我知道关于其时间有很多争论。我们的观点与辉瑞的指导方针一致，在美国可能的时间，我们认为是2028年底或2028年，我们认为现在这在很大程度上是一个单药治疗市场，因为付款人会让同一疾病的两种产品获得报销变得困难。
目前有一些联合治疗正在进行，坦率地说，对此有一些兴趣。我认为心脏病专家坦率地说非常愿意联合用药。我认为Helios B研究的数据并非旨在在联合治疗环境中具有统计学意义的结果，但趋势确实非常有利。在该研究的联合治疗环境中，每个终点都有利于药物联合使用 compared to tafamidis。因此，有一些非常积极的趋势在标签的临床试验部分。因此，我认为人们有联合用药的愿望。
我认为在taf仿制药出现之前，联合用药会受到限制。一旦taf仿制药出现，我确实认为我们会看到更多的联合治疗。我认为这对我们来说是鼓舞人心的，因为这反映了我们认为这将是一个非常持久的特许经营权，可以通过taf仿制药的出现继续增长。我再次认为在此之前主要是单药治疗，然后可能会更多地转向联合治疗市场。我知道我们会稍微谈谈nuvolasan，但我们认为新Creaseran研究的设计也将使特许经营权在taf仿制药时代之后处于有利地位。
嗯，这正是我接下来要问的。这将是五六年后市场上另一个非常重要的发展。或许谈谈您希望实现的产品概况以及它对业务的重要性。
好的。这是我们的第三代TTR产品。第一代是Patisiran，每三周一次静脉注射，然后是Inotersen，每季度一次皮下注射。这两种药物的平均敲低率约为85%。Nuvolasan是那种。再次，我想说我们正在继续改进化学，这使我们能够以更高的剂量给药，从而实现更好的敲低。在I期研究中，我们看到敲低迅速达到约95%，并持续6个月。因此，我们认为敲低率的提高可能会带来更好的疗效。
85%到95%。通常在这种疾病中，越多越好。给药持续时间为每六个月一次，而不是每季度一次。我认为从便利性角度来看，患者肯定会更喜欢。这就是我们追求的概况。从财务角度来看，这还有其他一些吸引人的因素。Inotersen有相当重的特许权使用费负担，支付给赛诺菲15%至30%。你很快就会达到那个上限。Nuvolasan不需要向赛诺菲支付特许权使用费。因此，即使你只是转换现有业务，对收益和现金的影响也相当大。
我们不认为这只是转换现有业务。我谈到了概况。我们认为这将支持长期增长。这里的长期意味着知识产权延续到2040年代初。我们认为Inotersen可能在2036年左右出现仿制药。因此，它也延长了特许经营权的寿命。因此，我认为这个特定产品有很多令人兴奋的地方，这也是我们非常关注它的原因。
您现在刚刚开始这项研究。但我得到的一个问题是，鉴于Ambientra是一种非常有吸引力的产品，他们在招募研究患者方面会遇到困难吗？您能谈谈这个吗？
是的，我不这么认为。我的意思是，我想我们在招募方面不会有问题，因为这给患者提供了接受联合治疗的机会，因为进入这项研究的患者在背景稳定剂方面没有限制。因此，我谈到了目前在美国从付款人角度来看联合治疗很困难。因此，我认为会有患者对此非常感兴趣。看，我也认为我们在Patisiran和Ambutra方面的经验和数据给了医生和患者对这种机制的信心，相信它会起作用。
他们根据I期数据知道我们正在实现更深的敲低。因此，我认为我们在招募方面不会有问题。这也是我们非常了解的领域。我们在这个领域已经有10多年了。坦率地说，研究设计是基于Helios B结果的信心。我们谈到了Helios B中40%的患者在基线时使用背景taf，我提到了该患者亚组中看到的积极趋势。这正是我们设计这项研究的数据。
我想花点时间谈谈管线的其他部分。您在ESC上展示了Zabesiran的一些数据，如果您想回顾一下您分享的数据，以及该产品在2030年代对Alnylam增长的意义。
这是个好问题。这是我们的高血压产品。Zalbeceran靶向血管紧张素原，我们在高血压中试图做的是，高血压是心血管疾病的首要可改变风险因素。有很多高血压产品可用。口服药，每日口服。实际上很多都有效且便宜。对吧。其中很多是仿制药。但这些产品的问题首先是患者不坚持服用，他们不依从治疗，因此无法获得产品的益处。其次，坚持服用产品的患者，鉴于这些产品的药效学，在24小时内血压控制有相当大的变异性。
这种变异性也是心血管疾病的风险因素。我们认为该产品的概况解决了这两个问题。这将是每六个月给药一次的产品。想想看。你不必担心依从性。你注射一次，六个月内血压都能得到控制。鉴于钳制药理学，你能持续控制血压，你知道，在24小时内。因此，你在白天和晚上都能获得益处。夜间降压非常重要，而每日口服药对此控制不佳。
因此，我们认为该产品无论是在降低血压的定量能力方面还是在持续控制的定性因素方面，都将真正降低该患者群体的风险。这就是我们对该项目的看法。几周前，我们在ESC上公布了一项III期研究的数据，或者对不起，是II期研究的数据。我会将这项II期研究称为CVOT的热身。因此，它是在相同的患者群体中进行的。
这是一个高风险心血管患者群体。并且是在两到四种其他标准治疗药物的基础上进行的。我们在ESC上报告的数据显示，在3个月时血压降低约5毫米汞柱，这具有临床意义。它没有统计学意义。尽管我们将推进的300毫克剂量的P值具有统计学意义。但统计设计的方式使我们无法声称具有统计学意义。但Cardia three的重要之处在于我们学到的东西。我提到这是CVOT的热身，CVOT将是一项约11,000名患者的研究，将持续多年，这就是为什么在设计和启动该研究之前你真的想尽可能多地学习。
我们学到的东西包括要推进的剂量，每六个月一次。我们了解了纳入排除标准。因此，观察患者以及不同类型患者在研究中的表现，那些收缩压在140或更高并开始使用利尿剂的患者，我们看到血压降低了7至9毫米汞柱。这是我们将带入CVOT的经验，这将是CVAT纳入标准的一部分。
最后，我们了解了研究的 powering。对吧。如何为研究提供动力。我再次提到11,000名患者，所以我们现在正在启动这项研究。这又是一种可能在2030年左右上市的药物。我们还将在年底前启动一项多发性神经病研究。这将是一项规模更小、运行更快的研究。因此，我们认为这将首先获得批准，可能比心肌病早几年。因此，可能在2028年，我们将再次在多发性神经病中推出该产品。同样，这也是我们认为TAF将出现仿制药的预期时间。因此，我们将在大约那个时候将其推向市场。太好了。
您现在处于P to the 5th计划的最后一年。您计划在2026年设定新的目标吗？您对这些目标的形式有何想法？
也许在谈论下一步之前，先谈谈pith。是的。公司有向市场发布五年目标的历史。这是Peter the Fifth的第三次迭代。因此，这是在2021年摩根大通会议上推出的。它着眼于五个不同的方面，其中两个是财务目标。这是公司首次将财务目标纳入这些五年目标。我认为这是因为公司刚刚开始建立业务的商业部分。因此，两个财务目标是整个期间的增长率。
因此，我们承诺在此期间至少有40%的复合年增长率。根据我们今年给出的指导方针，我们将轻松超过该期间的复合年增长率。然后，我们承诺实现非GAAP盈利，坦率地说，这需要一点勇气。我们离盈利还有很长的路要走，要实现这一目标还有很多工作要做。但我认为，我们公开承诺这样做实际上对我们有很大帮助。我知道，在内部，我们因此感到了真正的责任感。
我认为这创造了一种动态，有时我们在做选择时，为了实现目标，我们不一定能负担得起做所有事情。我们还指导今年实现盈利，我有信心我们会做到这一点。我想说，我们可能会再次设定另一组五年目标。我认为，这是Alnylam故事的一部分，很多时候当公司这样做时，我认为这些是 aspirational 类型的目标，也许他们并不真正致力于实现。
我们采取了相反的方法，这些目标通常是相当大胆的，当公司提出这些目标时，在过去的15年里，公司确实实现了它设定的目标，因此我们不想放弃这一点。因此，我预计我们会这样做。我的意思是，我今天还不准备告诉你这些目标是什么，但我可以大致告诉你我们可能会关注的领域。我认为这些都不会让人们感到惊讶，但在TTR领域的领导地位，显然我们进入心肌病上市才一个季度，显然这里的增长预期是当前股价的一个重要驱动因素。
因此，这可能是我们在五年期间谈论一些目标的领域。其次，是围绕创新，真正推动我所说的第二幕。比如，人们应该有信心什么可能成为TTR之外的增长驱动力。我们想列出一些我们期望实现和完成的事情。最后，从财务概况来看，你知道，现在我们已经盈利，我们期望它如何演变？也许在期间的运营利润率方面。这些是我们正在考虑的事情。
请继续关注。我认为Yvonne可能会在1月份的摩根大通会议上谈论这个。
您如何看待从现在开始的资本配置，特别是现在您有了更多的财务灵活性，外部创新的潜在作用是什么？
是的，我的意思是，我们目前关注的投资领域显然在商业方面。我们正在为TTR的上市进行投资。你知道，我们在多发性神经病方面有基础。我们显然在扩大规模。我们在美国已经这样做了，随着我们在美国以外地区上市，我们将继续这样做。在研发方面。看，该平台一直是公司非常有生产力的平台，这将继续，因此创新的主要重点将继续是投资于我们拥有的这个惊人平台。
例如，我们在2月份的研发日谈到，到2030年，我们希望解锁体内的每个主要组织。当你解锁新组织时，这为该技术靶向的各种新疾病打开了机会。因此，这将是主要重点。你强调了公司从财务角度来看，在营收增长和盈利能力方面确实正在进入一个能够提供更多灵活性的阶段。因此，外部创新可能也会开始成为故事的一部分。
我现在没有太多具体内容要分享，但我确实认为这可能会开始成为更多的故事。但我想请你回到内部创新是主要故事这一点上。太好了。
最后一个问题，如果可以的话。我现在听到很多人说，Allen Island是个很棒的故事，但从股票角度来看，我感觉错过了。您会对那些非常了解这个故事并想知道他们现在投资的是什么的人说些什么？
嗯，我想有几件事。我明白了。我的意思是，上市后我们有了很大的上涨，但我们才进入上市一个季度，对吧。所以我们还有很长的路要走，我们确实预期这将推动公司的长期增长。其次，我们是一家真正的平台公司。很多公司都在谈论，但我们确实有持续创新的能力。因此，很多时候当公司获得这个最初的旗舰商业特许经营权时，真正的挑战是接下来是什么。
我认为我们有能力解决这个问题，因为我们有这个惊人的平台。因此，我会告诉人们开始关注我们管线中的东西。我认为随着时间的推移，希望我们会提供更多的数据，给人们更多的信心。但我确实相信，从长期来看，我们有能力推动多元化增长。太好了。
Jeff，非常感谢您的参与。
谢谢。