身份不明的发言人
Sandy Mahatme（首席财务官兼首席商务官）
Jean-Paul Kress（首席执行官兼董事会主席）
身份不明的参会者
Stephen Willey（Stifel公司）
好的。各位下午好。我是Stephen Willey，Stifel公司的资深生物技术分析师之一。很高兴今天能邀请到Vorbio公司的首席执行官Sean Paul Kress参加我们的会议，我相信这是今天INI峰会第一天的最后一场会议。Sean Paul，感谢您的参与。
谢谢Stephen。很高兴能来到这里。
那么我们直接开始吧。显然，现在的VOR与我之前报道过的、其他投资者可能熟悉的VOR故事有很大不同。所以或许我们可以先从新Vore的总体介绍开始，包括资产、交易、您组建的团队，以及是什么特别吸引您来到这个机会。
当然，您说得对。这是一个全新的VOR。我们实际上称之为Vault 2.0，因为我们围绕免疫学领域最具吸引力的后期资产之一重建了公司。Till ita csept（我们从中国的Remagen生物科技公司获得了该资产的许可）。6月底，我们获得了除中国以外的全球权利，这主要基于三个原因。第一，作用机制：Teletasept（或Telecept）是一种双靶点抑制剂，可在B细胞谱系的上游和下游同时发挥作用，从根本上调节免疫系统，并提供持久的疗效和疾病修饰作用，超越了大多数疗法目前在自身免疫性疾病（如FCRNs）中仅能控制症状的局限。
第二，数据：我们拥有无与伦比的数据量。我们基本上是全球最先进的Pf Epril抑制剂。在中国已有超过70,000名患者接受过该药物治疗，约3,000名患者参与了临床试验（包括II期和III期），并且该药物在那里已获批3个适应症，另外2个适应症的上市申请正在提交中。总体而言，各适应症的数据一致性非常显著。最后但同样重要的是，市场机会与我们所拥有的资产质量相匹配。例如重症肌无力（MG）和干燥综合征（Sjogren's），这些都是庞大的慢性疾病，在某些情况下医疗需求未得到满足。
我们认为我们是解决方案的一部分。我们有潜力填补许多空白。我们组建了一支由经验丰富的领导者组成的世界级团队来执行这一机会，我相信这是独特且罕见的。您问我为什么加入，这就是原因。
好的。Teletasept是目前临床开发中众多靶向BAF的TASSY结构域变体之一。这种药物在结构或作用机制上与这些竞争对手有何不同？您认为这种差异化在竞争中有多重要？
正如您所说。由于我之前提到的几个原因，我们是三个后期BAF/APRIL抑制剂中最先进的。就生物化学而言（我们必须有所保留，因为临床结果才是关键），我们最接近野生型TASI受体，这意味着对BAF和APRIL这两个靶点具有最高的亲和力。接近野生型TASI受体是最佳抑制BAF和APRIL（这两种细胞因子在B细胞谱系分化和成熟的上游和下游发挥作用）的良好指标。
通过以这种最佳、自然的方式靶向BAF和APRIL，我们认为我们拥有一种平衡、有效且非常安全的疗法。这已在这些疾病的临床试验中得到证实，不仅对免疫球蛋白G（IgG）有一致的疗效，对IgA和IgM也有调节作用，并能使B细胞正常化，这一点非常重要，因为我们不想只作用于自身抗体——这是非常下游的环节。我们还希望作用于上游，有机会调节致病性过度活化的B细胞或浆细胞，它们实际上是这些疾病的根源。
我还想指出，机会不仅限于BAFRIL类别，因为我们讨论的是有机会与其他类别（如FCRNs或补体抑制剂）进行有利比较的可能性。
好的，让我们谈谈重症肌无力（MG）。这是您针对全球III期开发的第一个适应症。显然，这个领域竞争日益激烈，有许多不同的作用机制。那么，在中国进行的III期试验中有哪些亮点表明，通过Teletasept对BAF/APRIL的双重抑制提供了超越您刚才提到的FCRN和补体抑制剂类别的优势？
重症肌无力是自身免疫领域任何化合物都非常重要的疾病。仅在美国就有90,000名患者，目前有很多对症治疗，但大多存在安全性限制（如补体抑制剂）。因此，尽管市场上有多种疗法，甚至包括最近的FCRNs，但医疗需求仍未得到满足。我们从关键意见领袖（KOL）和患者那里了解到，他们需要更持久的治疗，具有疾病修饰潜力，而不仅仅是针对单一靶点（例如下游免疫球蛋白基因的开关调节），这显然有意义，但还不够。
例如，超过20%的患者中存在IgA和IgM等其他免疫球蛋白参与疾病过程。因此，我们需要像teletasept这样更全面的治疗方法，同时作用于B细胞谱系的下游和上游。现在谈谈数据：我们的中国合作伙伴Remagen迄今为止生成的大量数据。去年春天，在一个重要会议上公布了一项III期试验的结果，我们在主要终点（mgadl，一种症状评分量表）上显示出前所未有的活性。
这种益处实际上在研究的24周内持续存在。事实上，我们将在几周后的一个重要风湿病会议上公布这项研究的48周长期延长期结果，显示曲线继续下降。这可能是该产品最重要的发现——我们有能力在当前疗法不足且存在持久性挑战的情况下，为患者提供长期帮助。FCRN和补体抑制剂无法做到这一点。我们有望成为首个不仅能控制症状，还能在长期显示疾病轨迹改善的MG疗法。
好的，我认为除了您展示的获益程度外，在第24周时MG-ADL和QMG评分仍在下降这一事实确实引起了我的注意。听起来我们将在未来几周内获得这些数据。回到您之前的评论，您是否认为这些评分系统改善的持续轨迹与您对除IgG类之外的其他免疫球蛋白同种型的更广泛益处有关？
我们是这么认为的。不只是在下游对免疫球蛋白或IgG进行开关式调节，而是通过作用于B细胞（疾病的起源）的上游，以一种调节和正常化的方式发挥作用，我们认为这是确保长期效果的关键。事实上，在10月29日的AANEM会议上，我们将公布48周的长期数据，显示teletasept的效果持续改善。
我们有能力靶向疾病的根本原因，而不仅仅是暂时帮助患者，避免当前疗法中观察到的波动。
全球III期试验目前正在招募患者。关于这一点我有几个问题。首先，您能否详细说明与Remagen在责任和成本转移方面的后勤安排？这是如何运作的？
Remagen大约在一年前启动了这项试验。好在我们从今年春天考虑这笔交易时就开始为此做准备，并且在构建交易时就考虑了如何确保过渡尽可能少中断。因此，过渡执行非常顺利。CRO合同的转让正在进行，试验中心继续扩展，整个过程无缝衔接。例如，我们的首席开发官实际上是Remes的前首席开发官，我们基本上将她和她的团队一起过渡过来。
这非常有帮助。所以目前进展非常顺利。关于中国数据的复制，我们有时会被问到：中国的数据或中国患者能否在西方世界复制或是否相似？首先，必须提醒的是，随着整个生物技术创新的蓬勃发展，中国在临床试验执行方面在过去几年中取得了令人难以置信的进步。虽然只是一些数字，但重要的是，目前全球生物技术和制药管道的三分之一来自中国。
在美国和中国的管道产品数量（从IND到上市申请的所有阶段）基本相当。因此，那里正在发生令人难以置信的繁荣，质量也很高。同时，临床试验和监管审批的执行机制也变得非常有效，我们可以利用这一点，因为我们从中国获得的所有东西都可以在美国复制和利用。
这也是过渡的一部分。我们在MG的全球III期试验计划于2027年上半年读取结果，基本上是在利用中国的创新引擎，同时在这里尽我们所能做到最好。目前进展非常顺利。
好的。我知道全球III期试验目前正在招募患者。显然，这是一个竞争日益激烈的领域，有很多不同的作用机制。您能否详细说明与Remagen在责任和成本转移方面的后勤安排？这是如何运作的？
您指的是最近的肿瘤学新闻，可能与总生存期（OS）有关，但这里情况完全不同。我的意思是，患者非常相似，护理也相似，只是新药较少。我的意思是，FCRNs较少。我们有卓越中心帮助确保数据质量。在尽职调查期间，我们以非常精确的方式逐患者检查了数据质量。因此，我们对Remagen的III期MG试验非常有信心。
您在这项III期试验中看到的同类最佳或疾病结果（主要终点改善超过4分，经安慰剂调整），我们认为可以复制。话虽如此，我们准备在全球研究中出现略高的安慰剂效应，因为涉及不同的试验中心、国家，对症状的敏感性或感知可能不同。我们知道某些国家的安慰剂评分较高，例如南方国家——在自身免疫性疾病的每个适应症中都有这种趋势。
但我们已为此做好准备。我们的研究设计确保有足够的空间在全球重症肌无力研究中仍然显示出同类最佳的结果。
好的，或许我们可以转向干燥综合征。这显然是一个在药物开发方面越来越受关注的适应症。Remagen上个月公布了III期顶线成功结果。我相信我们将在下个月看到部分III期数据。但在此之前，您能否谈谈teletazset的II期结果，以及为什么您认为这种药物可能成为同类最佳的治疗选择？
干燥综合征对我们和整个领域来说都非常令人兴奋，因为现在有很多事情正在发生，有很多令人兴奋的消息。先简单介绍一下这种疾病：这是一种大型自身免疫性疾病，仅在美国就有大约300,000名患者，主要影响女性（90%的患者为女性）。这是一种使人衰弱的疾病，诊断不足且特征不明确。患者会出现一系列症状，基本上是分泌物缺乏（泪液、唾液）、疼痛和疲劳，这些实际上会改变生活。但不止于此：这是一种多器官疾病，在病理生理学上与狼疮有一些相似之处，但主要影响黏膜上皮，这也很重要，因为不仅仅涉及IgG。
IgA也参与其中。因此，我们认为我们的疗法（调节和正常化B细胞并靶向所有类型的免疫球蛋白）非常重要。我还想提到，15-20%的干燥综合征患者容易发展为血液系统恶性肿瘤（如淋巴瘤），风险是正常人群的15-20倍。仅仅控制下游自身抗体不足以控制这种风险，还需要在上游靶向B细胞。因此，这种疾病代表了巨大的机会——高度未满足的医疗需求、未被充分开发的市场，以及庞大的商业机会（因为有数十万中重度患者）。
随着新生物制剂的出现，我想描述这种不太为人所知的疾病。但我们会听到越来越多关于这种疾病的信息，因为我们和Remagen已经公布了我们的III期试验结果，证实了您提到的II期数据，这些数据是同类最佳的。我们应该会在主要终点（SDI，一种由医生评估的12个领域的多组分评分）上公布结果。与其他 modality的II期结果相比，我们实际上是同类最佳。由于今年晚些时候将在一个重要的风湿病会议上公布，我们无法详细谈论III期试验的具体内容。
但我们的III期试验也显示了非常令人印象深刻的疾病结果。最后，我想说，最近有一家大型制药公司在该疾病中公布了III期试验结果，我们认为这对整个领域来说是好事，因为市场有多个产品的空间，我们也将从这家公司及其结果中学习。但我们认为我们拥有同类最佳的结果。这是一个极好的机会。
我猜您提到的大型制药公司是诺华（Novartis）。他们通过Neptunus项目公布了Lenalumab的顶线结果，正如您所说，是在上个月。我认为这些数据可能很快也会公布，您是否可以谈谈在这些竞争性数据中，您特别关注哪些方面，以提供与Teletazocet的差异化框架？
两家公司在一个高度未满足需求的患者群体中公布III期结果，这是了不起的。据我们了解，在同一个会议上，两家公司将公布他们的III期结果。因此，这对我们所有人来说都非常令人兴奋。我们将从他们的结果中学习，为我们自己的项目提供信息。再次强调，我认为这是一个巨大的机会，将有多种产品服务数十万患者，实际上需要不止一种疗法。但到目前为止，我们是同类最佳，我认为这是一个巨大的优势。
让我们拭目以待。但我们非常有信心，并且有多种疗法或产品的空间。
我知道该领域还有另一家竞争对手，其FCRN资产目前处于III期开发阶段。我们之前讨论过MG中FCRNs与BAF/APRIL拮抗剂的对比。想知道您是否认为在干燥综合征中这些差异可能会被放大，因为这是一种更广泛的症状性疾病，并且您对其他IG同种型的下游影响可能在干燥综合征中具有更大的机制意义。
在我看来，我们的疗法在B细胞生命周期或通路的不同点发挥作用，这是非常有吸引力的——上游和下游同时靶向疾病的根源。请记住，这些患者容易转化为血液系统恶性肿瘤。因此，对于FCRNs（它们是很好的产品和重要的疗法），顺便说一句，我曾领导过一家FCRN公司（Syntimmune的CEO），所以我非常了解它们。但我认为它们可能在机制上存在局限，因为它们仅在下游靶向一种免疫球蛋白（IgG），而这种疾病可能是多因素、多成分的。
我们考虑到了免疫球蛋白，并且IgA也参与了这种疾病（因为涉及黏膜上皮）。在看到临床数据之前我们无法确定，但根据II期数据，我们实际上比包括FCRNs在内的其他modality有几个点的改善优势。
您如何考虑在重症肌无力之外优先考虑其他全球开发机会？我知道Remgen最近公布了另一项III期Eigen的结果。该药物在中国已获批用于狼疮和类风湿关节炎（RA）。那么您想推进多少个适应症？目前的现金余额允许您推进多少？
这正是问题所在。即使是大型制药公司也会问这个问题——你必须有纪律，但同时也要抓住机会。我们明确选择了MG（正如我们讨论的，正在招募全球试验），选择了干燥综合征（一个明显且非常有吸引力的机会）。但我们还有其他可能性。您提到了Eigen——我们可能不会立即推进，因为其他公司已经启动了Eigen的数据。我们还有其他可能性，比如系统性红斑狼疮。我们正在认真考虑。
但首先，我们现在高度专注于MG，很快会专注于干燥综合征——这两个机会本身就很大，我们必须合理使用资本，所以我们会平衡所有这些。一旦我们在这两个疾病上取得实质性进展，我们将有能力谨慎地扩展。我坚信纪律创造价值。
好的，在最后一分钟，您问了一个问题。您能……您问了这个问题。
关于现金余额。是的，是的。还有近期催化剂。在资本结构方面，我们有12亿股完全稀释的股本单位，截至6月，我们有1.9亿美元现金。这使我们的资金 runway 到2027年第一季度。
我认为重要的是要提到，我们有足够的资金支持MG研究，但显然可能需要进一步扩展。我们对即将到来的催化剂感到非常兴奋。我鼓励大家关注我们的MG长期数据（如前所述，10月底在AANEM公布的48周数据）、干燥综合征的III期数据（同期在重要会议上公布）。我们正在准备全球III期数据，并且很快将在肾病会议上公布Eigen的III期数据（来自中国），再次显示我们在自身免疫性疾病谱系中的疗效和安全性结果非常一致。
因此，作为结论，我想说我们有这个巨大的机会。我们在这里是为了改变这些重要自身免疫性疾病的标准治疗。这要归功于我们的疗法和出色的 profile。这就是目前的全部情况。
好的，非常好的结束语。未来几个月有很多值得期待的事情。谢谢Steven。感谢您的时间。
非常感谢。谢谢大家。再见。
谢谢各位。