身份不明的发言人
Reshma Kewalramani（首席执行官兼总裁）
Duncan McKechnie（执行副总裁兼首席商务官）
身份不明的参会者
Terence Flynn（摩根士丹利）
好的。感谢大家的参与。我是Terence Flynn，摩根士丹利的美国生物制药分析师。今天下午能主持福泰制药的会议，我感到非常高兴。关于重要的披露信息，请访问摩根士丹利研究披露网站：www.morganstanley.com/researchdisclosures。如果您有任何问题，请联系您的摩根士丹利SAL代表。接下来，我将把时间交给公司首席执行官兼总裁Reshma Kewalramani，她将发表开场讲话，然后我们将进入问答环节。非常感谢两位能来到这里。非常感谢。
好的。Terence，非常感谢你主持我们的会议。很高兴能和大家在一起。开场讲话我想谈两三个主题，然后我们可以深入探讨你们感兴趣的任何特定领域。首先要说的是，我们在囊性纤维化（CF）领域的领导地位持续稳固。我们非常高兴看到年复一年有越来越多的患者得到治疗。现在，随着Elliftrek（我们去年年底、今年年初推出的药物）的问世，我们可以治疗更多的患者，因为ALI标签中新增了约39种突变，还有一些之前使用我们其他药物但停药的患者。
但这些患者可以重新接受治疗，而且通过每日一次的药物治疗，患者可以获益，到目前为止，这种药物的疗效是我们所见过的最佳的。其次，Terence，大约两年前，如果我们谈话，我们会说，这就是我们两年后商业化产品组合的样子。现在，我们在血液疾病领域有Kashgevi（用于镰状细胞贫血和β地中海贫血），在急性疼痛领域推出了Journavix。展望未来，我们不久前曾提到过五年内五次产品上市，我想说我们正顺利推进，甚至可能超额完成。
第二，谈谈管线。目前有很多进展。已有四个项目进入关键开发阶段，第五个项目也将很快进入。我来列举一下，方便大家提问。有povitazep，这是用于IgA肾病（IgAN）的双靶点APRIL/BLYS抑制剂。有两个糖尿病周围神经病变（DPN）研究，还有用于常染色体显性遗传性肾病（ANKD）的Enoxapline研究，以及1型糖尿病的细胞疗法，这些都在关键开发阶段。第二个POVI项目，大家应该记得我们称其为“产品管线化”的产品，针对膜性肾病，预计很快将启动关键开发。
再往后看，还有一些非常令人兴奋的工作，比如常染色体显性多囊肾病（ADPKD），这是一个II期项目；1型强直性肌营养不良（DM1）也处于I/II期的II期部分，属于多剂量递增研究，我们可以观察其安全性和有效性。此外，早期管线中还有一些很酷的工作，比如改进Casgevy的预处理方案、NAV1.7单药或与我们的疼痛产品联合使用，以及改进1型糖尿病项目的免疫抑制方案。所以，无论是商业化领域还是中早期管线，都有很多进展。
考虑到公司的发展，我们也一直在投入时间、精力和资源来扩大公司规模，以跟上所有这些增长，为未来三到五年做好准备。
好的。非常感谢你的全面概述，我知道接下来半小时我们会深入探讨很多内容。你谈到了公司的多元化进程，并取得了很大进展。我想，展望未来，你们还有更多工作要做吗？或者你们感觉已经相当舒适了？你们谈到了扩大公司规模、进行投资，显然从资源带宽的角度来看，有很多事情在进行。那么，你们是看到了更多机会，还是认为目前的机会组合已经足够，希望专注于执行？
两者都有。肯定会有更多新的进展。我们目前有三个 franchise：囊性纤维化（CF）、血液疾病（Heme）和疼痛（Pain）。展望未来，还会有更多，我认为接下来将是以Povey和ANKD为代表的肾脏 franchise，之后还会有更多Povey相关项目以及ADPKD。1型糖尿病也即将到来，因为它已进入III期。由于DPN（糖尿病周围神经病变）也处于关键阶段，我认为慢性神经病理性疼痛领域也即将取得进展。但从中期管线来看，已经有产品在涌现。
所以短期内肯定会有更多进展。但考虑到我们的“研究领域”（sandboxes），涵盖12到24种疾病，其中许多疾病已从研究阶段、发现阶段进入临床阶段。我预计，展望未来五年（可以说展望十年），还会有更多进展。
好的。那么你们认为外部创新是否还有机会？比如，Povatab的Alpine交易就是一个例子。1型糖尿病项目也是。但从你们的研究领域来看，你们是否仍在寻找机会，认为有需要？你们是否对内部创新的现状感到满意？
是的，Terence，在这一点上我可能会显得有些啰嗦，但情况没有改变。如果看我们目前的管线，约40%来自外部创新，约60%来自内部创新。我们的方法完全相同。我们在研发战略和外部创新战略上都坚持专注于核心领域。这意味着，我们的研发方法是关键。如果最好的资产在内部，那太好了；如果我们发现优秀的外部资产，那也太好了。
但对我们来说，重要的是执行我们的研发战略。
好的，很好。在我们讨论已上市产品和部分管线之前，关于战略方面最后一个问题。显然，目前大家非常关注关税和最惠国待遇（MFN）。我知道从关税角度来看，你们比一些同行的风险敞口更小，但MFN仍是一个不确定因素。我知道你们和其他公司一样，在华盛顿特区积极参与相关事务。你们对目前的进展有何最新看法？我们是否接近任何解决方案？
是的，我得说这有点像在迷雾中摸索。就像一个模糊的水晶球。很难预测。事实是，关税方面，232条款程序仍在继续，自从宣布将进行审查并启动232程序以来，没有新的消息。我可以告诉大家，从福泰制药的角度来看，我们的供应链非常多元化。我们的原材料或原料药不依赖任何单一大陆或国家。我们绝大多数的生产实际上是在美国进行的。
我们确实在欧洲生产Kashgevi，供应美国以外的一些市场。但我们绝大多数的生产确实在美国本土。在MFN方面，我想大家都知道，有17家公司收到了一封信，要求考虑美国定价和美国以外定价。我们没有收到这样的信。显然，我们正在研究情况。我们与华盛顿特区保持着良好的沟通渠道，并在密切关注。但目前我们这边没有新的消息。
好的，很好。在我们讨论已上市产品和部分管线之前，关于战略方面最后一个问题。显然，目前大家非常关注关税和最惠国待遇（MFN）。我知道从关税角度来看，你们比一些同行的风险敞口更小，但MFN仍是一个不确定因素。我知道你们和其他公司一样，在华盛顿特区积极参与相关事务。你们对目前的进展有何最新看法？我们是否接近任何解决方案？
是的，我得说这有点像在迷雾中摸索。就像一个模糊的水晶球。很难预测。事实是，关税方面，232条款程序仍在继续，自从宣布将进行审查并启动232程序以来，没有新的消息。我可以告诉大家，从福泰制药的角度来看，我们的供应链非常多元化。我们的原材料或原料药不依赖任何单一大陆或国家。我们绝大多数的生产实际上是在美国进行的。
我们确实在欧洲生产Kashgevi，供应美国以外的一些市场。但我们绝大多数的生产确实在美国本土。在MFN方面，我想大家都知道，有17家公司收到了一封信，要求考虑美国定价和美国以外定价。我们没有收到这样的信。显然，我们正在研究情况。我们与华盛顿特区保持着良好的沟通渠道，并在密切关注。但目前我们这边没有新的消息。
好的，很好。在我们深入讨论已上市产品和部分管线之前，关于战略方面最后一个问题。显然，目前大家非常关注关税和最惠国待遇（MFN）。我知道从关税角度来看，你们比一些同行的风险敞口更小，但MFN仍是一个不确定因素。我知道你们和其他公司一样，在华盛顿特区积极参与相关事务。你们对目前的进展有何最新看法？我们是否接近任何解决方案？
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我们确实在欧洲生产Kashgevi，供应美国以外的一些市场。但我们绝大多数的生产确实在美国本土。在MFN方面，我想大家都知道，有17家公司收到了一封信，要求考虑美国定价和美国以外定价。我们没有收到这样的信。显然，我们正在研究情况。我们与华盛顿特区保持着良好的沟通渠道，并在密切关注。但目前我们这边没有新的消息。
好的，很好。在我们讨论已上市产品之前，关于战略方面最后一个问题。显然，目前大家非常关注关税和最惠国待遇（MFN）。我知道从关税角度来看，你们比一些同行的风险敞口更小，但MFN仍是一个不确定因素。我知道你们和其他公司一样，在华盛顿特区积极参与相关事务。你们对目前的进展有何最新看法？我们是否接近任何解决方案？
是的，我得说这有点像在迷雾中摸索。就像一个模糊的水晶球。很难预测。事实是，关税方面，232条款程序仍在继续，自从宣布将进行审查并启动232程序以来，没有新的消息。我可以告诉大家，从福泰制药的角度来看，我们的供应链非常多元化。我们的原材料或原料药不依赖任何单一大陆或国家。我们绝大多数的生产实际上是在美国进行的。
我们确实在欧洲生产Kashgevi，供应美国以外的一些市场。但我们绝大多数的生产确实在美国本土。在MFN方面，我想大家都知道，有17家公司收到了一封信，要求考虑美国定价和美国以外定价。我们没有收到这样的信。显然，我们正在研究情况。我们与华盛顿特区保持着良好的沟通渠道，并在密切关注。但目前我们这边没有新的消息。
好的，很好。也许我们先转到已上市产品，然后再讨论管线。Journavix，你提到这是你们多元化努力的一部分。也许可以帮助我们梳理一下近期的动态，以及为2026年所做的准备，这些努力如何为2026年的增长奠定基础？
当然。我想请Journavix上市的架构师Duncan来回答这个问题。你可以直接听他讲述。
好的，大家早上好。很高兴见到大家。感谢今天抽出时间。关于Journavix的上市情况，到目前为止，我们对进展感到非常满意。正如我们在财报电话会议上提到的，付款方的覆盖范围迅速扩大，8月初时，我们告知在美国已覆盖1.5亿人，这在六七个月内是非常可观的进展。显然，此后这个数字还在进一步增加，我们期待在未来更新具体数据。我们在医院覆盖方面也取得了很大进展，医院将Journavix纳入 formulary或出院流程。
因此，我们从医生群体和患者那里都收到了关于Journavix临床反应的极佳反馈。我们还发现，该产品对市场推广活动（尤其是现场推广和数字推广）的响应非常积极。大家知道，我们推出了患者支持计划，以便患者在获得付款方覆盖之前能够方便地获取Journavix。显然，随着付款方覆盖范围的扩大，患者支持计划的使用程度会相应降低。我现在提到这一点是因为，随着2025年处方量的增长，我们将看到更多处方在2025年剩余时间内转化为收入。
随着2025年剩余时间内我们完成准入安排，我们将有机会加大销售和营销方面的商业投资，以推动2025年底尤其是2026年及以后的处方量增长。
基于此，我认为我们应该期待毛利率（gross to net）也会因此改善。
是的，绝对如此。
好的。我想，公平地说，Duncan，当我们覆盖所有处方时，毛利率是100%。
对于我们所覆盖的那些处方，是的，毛利率是100%。
只有一个方向可以变化了。
是的。
好的。考虑到你们达成的付款方协议，能否评论一下你们认为稳态毛利率可能会是多少？
一般来说，我们不提供稳态毛利率指引。
好的，公平。
但我们确实预计它会显著下降。
是的。那么关于覆盖质量，比如分级结构？我知道这也是我们收到很多问题的地方。与你们的预期相比，实际覆盖质量如何？
很好的问题。稍微回顾一下，我们在上市前就明确了覆盖策略，即确保与付款方达成的协议中没有事先授权和阶梯治疗要求。显然，在这个领域，阶梯治疗在临床上意义不大。你不希望患者先使用阿片类药物，在无效后再使用Journavix治疗急性疼痛。我们还希望确保没有事先授权，因为我们知道，对于流程相对标准化的外科医生来说，事先授权在流程中是不受欢迎的步骤。
到目前为止，我们与付款方达成的每一份合同都没有事先授权和阶梯治疗要求。当然，有些付款方在与福泰达成协议之前或之外就覆盖了Journavix，在某些情况下，他们实施了事先授权和阶梯治疗。因此，1.5亿覆盖人群并非100%无限制，但我们已达成协议的约9400万人享有无限制准入。
显然，随着我们与更多付款方达成协议，我们将继续为Journavix争取无限制准入。
好的，很好。另一个大家非常关注的问题是《无疼痛法案》（No Pain Act）的覆盖范围，我认为今年秋天会更新清单。那么我们是否应该期待Journavix这次会被列入清单？
是的。也许我请Duncan来评论这个问题。我先提供一些背景。2023年12月通过的《无疼痛法案》是社区的共同努力，我们当然支持这项法案，因为它为医疗保险人群提供了医院、门诊或手术中心的附加付款。如果你回顾当时的记录和国会的信函，就会发现这项法案是针对像Journavix这样的药物的。因此，当草案清单公布时Journavix未被列入，这确实有点令人困惑，正如你所指出的。
最终清单将于今年秋天公布，我请Duncan来详细说明。
是的。我们继续与政府合作，争取Journavix被列入最终清单而非草案清单。我还想补充的是，Reshma提到的患者人群是门诊手术或ASC中的医疗保险患者，这实际上在Journavix的商业机会中占比相对较小，不到2%。因此，我认为Journavix被列入清单在象征意义上很重要，但从财务业务角度来看并不是主要驱动力。
听起来你们非常有信心它会被列入。那么你认为犹豫的原因或关键因素是什么？
我认为是对我们标签解读的意见分歧。我们的标签中没有“术后疼痛”字样，而这正是法案中提到的。但显然，Journavix在III期试验中用于拇囊炎切除术和腹部整形术后，我认为这些通常会被定义为手术。因此，我们相信它在术后疼痛中显示出疗效并有效，只是这些字样恰好不在FDA的产品标签上。但我们认为常识会占上风，它将被列入最终清单。
是否有机会更新标签以添加这些字样？
是的。我们的标签正是我们想要的，一个针对中重度急性疼痛的广泛标签，这样当患者或医生考虑时，因为标签会转化为患者说明书。医生看到标签时，会非常清楚：肾结石、扭伤、拉伤、任何类型的疼痛都适用，就像术后疼痛显然适用一样。所以这是正确的标签。我确实认为，当人们审查标签并查看支持标签的临床试验时，会得出结论：这些可以称为手术，也可以称为操作，但没有其他更好的称呼。
好的，公平。关于III期DPN项目，Reshma，你提到这是你们正在进行的关键项目之一。能否更新一下入组情况、当前进展以及数据时间？我记得上次我们谈话时，似乎第一项试验已经启动，入组进展顺利，可能明年会有结果。但想确认一下时间和入组情况。
你说的都对。我们在今年（本日历年度）启动了一项试验，大约六八个月前。现在我们开始第二项试验，以确保获得DPN适应症。在疼痛领域，大家都知道，我们需要与专业研究中心合作，这些中心了解如何开展临床试验，能够适当培训患者，因为终点最终是主观的，安慰剂效应也需要妥善管理。因此，我们选择了数量有限的、训练有素的中心，这些中心有过相关经验，知道如何在DPN领域开展研究。
因此，随着这些中心开始入组第二项试验，第一项试验的入组速度将会放缓。我预计两项研究都将在明年年底前完成入组。因此，我们不仅能够同时完成入组，还能同时公布结果。
你认为第一项试验不会更早公布结果吗？
我不这么认为。第一项试验已经进行了六个多月，可能八个月了。我们对入组数据和进展有清晰的了解，目前进展非常顺利。我预计，当第二项研究启动后，第一项研究的入组将会放缓，因此两项研究将在大致相同的时间结束，以便同时公布结果。
好的。那么入组将在明年下半年完成。
入组应在明年下半年完成。治疗期为12周。因此，入组完成后还需要12周。我们尚未公布结果的具体时间，只是说入组将在明年年底左右结束。
好的。那么目标概况是什么？显然，与一些急性研究不同，与普瑞巴林（Lyrica）也不同，Lyrica已在此获批并使用。那么这些III期试验的成功标准是什么？
是的。在DPN领域，加巴喷丁类药物（如普瑞巴林，原研药时期）和度洛西汀都进行过试验，有积极的II期和III期研究。这是一条成熟的监管路径。坦率地说，这就是为什么进入周围神经病理性疼痛领域的公司会从DPN开始，我们也是如此，因为这是一条成熟的研究路径。第一项研究的设计与II期研究非常相似。设有Journavix组（我们选择了高剂量，70毫克）、安慰剂组和加巴喷丁类药物组。加巴喷丁类药物组并非监管机构要求，我们加入是为了了解治疗效果的幅度。主要终点是Journavix与安慰剂的比较。
第二项研究样本量较小，没有加巴喷丁类药物组（因为第一项研究已有），主要终点仍是Journavix与安慰剂的比较。什么是成功？成功是具有统计学意义和临床意义的结果。该领域对临床意义有定义，即与基线相比改善约30%。这就是我们在该领域的目标。
好的，很好。Duncan，能否从宏观角度说明一下慢性疼痛相对于急性疼痛的机会，以及DPN的代表性？
从机会角度来看，当然，我们不一定提供具体的十亿美元级指引，但我想说两者显然都提供了数十亿美元的机会。具体来说，在中重度急性疼痛领域，每年约有8000万患者经历中重度急性疼痛，其中约一半即使在今天仍被处方阿片类药物。但当然，这些患者的治疗疗程相对较短，非阿片类药物处方的平均治疗持续时间约为14天，Journavix目前也是如此。
DPN市场在美国约有200-250万患者，但这些是慢性患者，通常需要每日治疗。因此，两者都提供了数十亿美元的机会，但实现方式略有不同。
如果看普瑞巴林在这200-250万患者中的稳态渗透率，你们有大致概念吗？
Duncan，如果我说错了请纠正我，但我认为普瑞巴林作为原研药时，峰值收入超过50亿美元，其中主要适应症是DPN。
好的，很好。另一个重要的后期管线项目是povitazep。你们明年上半年将获得首批关键数据。我认为大家主要关注两个方面：一是竞争目标概况，你们旨在成为同类最佳；Reshma，能否结合II期数据谈谈这一点；二是考虑竞争格局，该领域的市场机会以及Igan的代表性。
当然。我们分两部分回答，Duncan负责后半部分，我负责前半部分。恰好我是一名肾病学家，现在是肾病学领域或对肾病学感兴趣的人非常激动的时刻。在我的职业生涯中，从未见过如此多的药物研发，我认为在肾脏医学领域也从未有过，包括Igan。
IgA肾病（Igan）在我们的“研究领域”中已有一段时间。问题是，在收购Alpine之前，我们没有内部项目，也没有我们认为具有变革性的内部方法，但我们知道APRIL/BLYS通路可能是。因此，当Alpine出现时，我们将其作为目标并进行了收购。从临床前来看，povitazep具有同类最佳的效力、结合亲和力，并被专门设计为双靶点APRIL/BLYS疗法，具有合适的结构（如大小、等电点和其他生物物理特性），以实现最佳组织穿透。这是我们在分子和临床前看到的。
在II期数据中，我们看到了蛋白尿、血尿以及GFR的初步数据都显示出同类最佳的潜力。GFR的变化需要时间，所以12周、24周、48周的数据难以体现，但蛋白尿和血尿在这段时间内可以观察到，我们非常喜欢看到的结果，这也是推动其进展的原因。
是的，Igan是一个重要的市场，约有30万患者。正如Reshma所提到的，povitazep作为药物具有出色的概况，已公布的临床数据也证明了这一点。我们对其机会感到非常兴奋。显然，这是一个患者可以转换治疗药物的市场。我们认为重要的是蛋白尿终点，在较小程度上还有血尿，我们看到了非常强劲的数据。
换句话说，肾病学家会告诉你他们的目标是蛋白尿0.5克/克，但大多数患者从未接近这个目标。当然，没有疾病的人尿中蛋白质为零，血液也为零。我们在蛋白尿和血尿方面都看到了良好的数据。当然，医生和患者都希望GFR稳定。
当我们比较III期和II期的UPCR（尿蛋白肌酐比）数据时，其他公司在该领域似乎出现了疗效下降。你们是否也预期会出现这种情况，因为研究中心更广泛、患者更多，导致疗效低于II期数据？还是有理由认为UPCR水平会非常相似？
是的。在IgA肾病中，与疼痛不同，优势在于终点是客观的，24小时尿蛋白检测控制良好。II期的入组标准和患者类型与III期非常相似。我们预计今年年底会公布更多II期数据，届时你将看到更多患者的长期随访数据（24周、36周、48周）。我认为你可以据此评估更多患者经过24、36、48周治疗后的情况。
但我预计蛋白尿和血尿的治疗效果幅度将保持不变。我预计当我们获得III期数据时，这些参数的降低幅度将保持在较高水平，当然，GFR也会稳定。
这次II期数据更新会包括GFR数据吗？
会有一些GFR数据。请注意，GFR变化缓慢，不是两周内就能看到的，但会有更多GFR数据。肾脏医学的好消息是，蛋白尿的改善通常伴随着GFR的稳定。因此，蛋白尿显著降低，GFR应该会稳定。
也就是说，可转化性很高。
是的。
好的。那么请提醒我们，你们提到povi有平台和产品潜力，其他适应症有哪些重点，何时能在关键阶段看到更多数据？
是的。在上次财报电话会议上，我们提到Alpine设计了两个篮子研究，我们在继续推进。第一个是肾脏篮子，包含四种疾病：Igan（我们已经讨论过，其加速批准的中期分析队列已入组，预计明年上半年获得关键数据并很快提交申请）、膜性肾病（关键项目预计今年下半年启动）、ANCA相关性血管炎肾损害和狼疮性肾炎。
第二个篮子（Ruby 4）包含三种血液疾病：特发性血小板减少性紫癜（ITP）、冷凝集素病和温抗体型自身免疫性溶血性贫血（WAHA）。我们优先考虑肾脏篮子中的Igan和膜性肾病，血液篮子中的WAHA。正如我在财报电话会议上提到的，我们还优先考虑全身性重症肌无力（gMG）。优先考虑WAHA意味着我们将等待今年年底的完整II期队列数据，再决定下一步。我们已经看到一些初步数据，看起来不错。优先考虑全身性重症肌无力意味着推进关键试验，我们正在与FDA讨论试验设计，未来几个月将分享更多启动时间信息。
好的，很好。最后几分钟，Elliftrek的上市，Reshma在开场提到了。能否说明一下转换情况的利弊，美国与世界其他地区的比较，美国是否是世界其他地区的良好领先指标，或者反之？Duncan，这个问题可能更适合你。
是的，当然。正如我们之前所说，医生使用Elliftrek时，会像对待我们之前的产品一样，按临床未满足需求的顺序进行。在美国，新符合CFTR调节剂治疗条件的患者（31种突变）约有400人；美国以外地区则更多，以数千计。然后是之前停用CFTR调节剂的患者，他们目前未从我们的药物中获益。
最后是正在接受治疗的患者转换。患者转换也基于临床未满足需求，例如医生认为Elliftrek可能提供更高疗效，或患者对Trikafta有耐受性问题，这些患者会更快转换。美国约有30,000名患者在250个CF中心接受治疗，因此转换需要一些时间。关于美国与世界其他地区的动态，我有几点说明：首先，美国以外地区的上市在报销后时间尚短；其次，Trikafta和Elliftrek的标签在美国、欧洲、英国、加拿大之间略有不同，其中一个后果是，在某些地区，Elliftrek的肝脏监测要求比美国低，因此可能美国以外地区的患者转换速度更快。
好的。时间差不多了，Reshma、Duncan，感谢你们今天的时间。非常感谢。
Terence，很高兴见到你。
谢谢。
谢谢。