身份不明的发言人
Sujal Patel（创始人兼首席执行官）
Anna Mowry（首席财务官）
身份不明的参会者
欢迎。欢迎来到第三季度投资者峰会虚拟会议。感谢您参加今天的虚拟活动。接下来，我们很高兴介绍鹦鹉螺生物技术公司。如果您想在网络直播期间提问，可以将问题发送到屏幕左侧的聊天框按钮。请在框中输入您的问题，然后点击发送提交。现在，我很荣幸将会议交给鹦鹉螺生物技术公司的首席执行官Sujal Patel，他将主持本次演示。先生，请讲。
好的。大家好，感谢大家参加我们的会议。我叫Sujal Patel，是鹦鹉螺生物技术公司的创始人兼首席执行官。今天和我一起出席的还有我们的首席财务官Anna Mowry，她今天上午将展示部分幻灯片。下午好。今天我们将讨论如何释放蛋白质组的力量，以彻底改变生物医学。我将讨论什么是蛋白质组以及为什么它很重要。在我开始之前，这是我们的安全港声明。如果您想和我一起看幻灯片的话。嗯，她跳过了安全港声明，但安全港声明是指我们将在演示和我的口头陈述中发表前瞻性声明。
这些声明受风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性在我们所有的SEC文件中都有描述。您可以在SEC.gov上找到这些文件，所以让我们谈谈药物开发。当今的药物开发是一个巨大的市场。全球制药公司每年在研发上花费3000亿美元。这些资金的使用效率极低。90%的药物项目失败了。而且问题越来越严重。进入市场的药物数量正在减少。在过去的几十年里，研发支出以及支出与这些药物销售额之间的比率越来越差。
我们认为主要原因是蛋白质。您可能会感到困惑。什么是蛋白质？我们之前讨论的蛋白质组是什么？蛋白质组是您体内所有蛋白质的组成。您可能只知道蛋白质是麦片盒背面的东西，但蛋白质是构成细胞的机器，负责您体内的所有工作。一个普通人有37万亿个细胞。每个细胞有一百万个蛋白质，它们是您体内完成所有工作的巨大机器。我们今天用来了解样本中、细胞内蛋白质的技术非常有限。
我们不了解这些蛋白质在分子水平上如何工作。我们也不太了解蛋白质之间如何相互作用。正因为如此，开发针对这些蛋白质的药物确实非常困难。95%的FDA批准药物以蛋白质为靶点。在过去的几十年里，我们一直在循环使用相同的靶点、相同的机制，这导致了越来越多的失败。鹦鹉螺公司正在开创一种全新的方法来测量任何生物体样本中的蛋白质。通过这样做，我们相信这项技术将引领生物医学的革命，将更新、更有效的药物推向市场，并带来新一轮的诊断、精准和个性化医疗解决方案。
如果您翻到下一张幻灯片，我想深入探讨一个具体例子，说明这个问题是如何产生的，我们将讨论阿尔茨海默病。我相信在座的每一个人都有家人或认识的人受到阿尔茨海默病的影响。就我个人而言，我的母亲就患有阿尔茨海默病。仅在美国，就有超过700万人患有这种疾病。到2050年，估计的经济影响将超过10000亿美元。如今，对于阿尔茨海默病尚无有效的治疗方法。情况有多糟糕？自从我们讨论导致大脑中聚集的两种关键蛋白质以来，已经过去了40年。
tau蛋白和β淀粉样蛋白。我们研究这种疾病已经有100多年了。研究人员试图为阿尔茨海默病开发新的疗法，但他们对这种疾病的作用机制了解有限。结果只是失败和昂贵、繁琐的药物，对改善患者生活几乎没有作用。这是蛋白质为何重要以及我们为何需要更有效地测量蛋白质的平台的关键例子。但阿尔茨海默病并不是唯一存在这个问题的地方。如果您看看广泛的疾病，自身免疫性疾病，我们正在寻找免疫细胞接收的不同蛋白质信号。
如果我们看看心血管疾病，它会导致蛋白质出现功能失调的形式，从而导致血管堵塞。如果我们看看衰老，所有这些不同的衰老过程都是由蛋白质驱动的，仅美国国立卫生研究院就有数十亿、数十亿美元用于研究这些疾病。这里的这些数字就是这个意思。这与制药公司在这之上花费的3000亿美元无关。无法有效地测量蛋白质。人体生物学洞察的关键驱动力，无法测量导致开发新药的巨大低效率。
如果您想想现有的教条以及我从医疗保健投资者那里听到的话，Anna，下一张幻灯片，对我来说，我听到的关键是，我们已经解决了DNA的问题。这还不够吗？嗯，不，DNA还不够，因为它从您出生那天到死亡那天几乎不会改变。它不会告诉您身体里真正发生了什么。然后我听到人工智能将解决这些问题。我的意思是，这似乎是直觉。我们从1906年就开始研究阿尔茨海默病了。有数百万篇论文。
人工智能难道不能消化所有这些论文并开发出一种新药吗？答案绝对是否定的，您不能。原因是今天存在的人工智能技术，我们在世界上看到的工具，如ChatGPT，之所以如此强大，是因为它们在互联网上的大量文本数据上进行了训练。这就是大型语言模型的用途。如果我们想将其应用于生物学，它将被应用于生物学。但如果我们想将其应用于生物学，我们需要一个完整的蛋白质组训练集来预测生物学。
这就是今天缺失的东西。今天的平台产生的数据非常有限，作为科学界，我们解锁的蛋白质组数据只占很小的一部分。我们没有数据来有效地训练人工智能模型。如果您看看这张幻灯片顶部的引述，这来自美国国家科学院、工程院和医学院的一份报告。这句话的本质是，我们今天没有数据允许人工智能模型改变生物学规则并帮助我们理解正在发生的事情。这就是鹦鹉螺公司正在构建平台来解决的问题。
所以让我们花一点时间看看为什么蛋白质组的测量如此复杂。我在上一张幻灯片中提到的一点是基因组是不变的。DNA测序已经变得很普遍。您可以取一滴血或一些唾液，花几百美元，在一两天内就能完全测量基因组，但基因组从您出生到死亡几乎不会改变。虽然测量相对容易，但您需要了解蛋白质水平上发生了什么，才能了解疾病机制，了解您的身体状况，您是否患有疾病？这种疗法会起作用吗？疗法有效吗？当我们与研究人员谈论他们需要做什么时，他们告诉我们的第一件事是他们需要自信地量化样本中的蛋白质。
例如，在癌细胞中，他们需要了解蛋白质是更丰富还是更不丰富。他们需要能够深入探索人体中存在的所有不同变体和形式的蛋白质。他们需要能够测量大的变化和小的变化。做这些事情极其困难。当我们作为科学界在二三十年前解决基因组学问题时，我们从自然界借用了许多相同的机制来复制DNA、读取DNA，并制造了一台机器来做到这一点。在蛋白质方面。
没有什么可以从自然界借用的。自然界中没有复制蛋白质的方法。自然界中没有读取蛋白质的方法。所有新技术都必须经过几十年的发展才能尝试解决这个蛋白质问题。而且这些技术效率低下。如果您看看今天的技术水平，最先进的技术是一套存在根本缺陷的技术。在左侧，您可以看到构成蛋白质分析数十亿美元市场的各种技术。
有蛋白质印迹分析，已经存在了几十年。中间是质谱分析法，被认为是蛋白质分析的黄金标准。赛默飞世尔、丹纳赫和布鲁克等公司每年销售价值数十亿美元的质谱仪来测量蛋白质。还有一系列测定法和其他类型的分析，例如酶联免疫吸附测定（ELISA），用于测量蛋白质。但所有这些方法在很多方面都存在缺陷。它们只能提供您所查看样本的非常不完整的覆盖。例如，使用质谱仪可以进行的最佳分析，例如分析一滴血，您能做的最好的事情是准确量化样本中约10%的蛋白质。
这对于理解疾病机制和开发药物来说是远远不够的。现有的技术非常有偏见。它们极难扩展且极难使用。测量结果往往模糊且不精确。输出结果令人困惑。更明确地说，下一张幻灯片是一项最近发表的研究。在这项研究中，有两个平台，Somalogic和Olink，它们是蛋白质分析领域测定方面的一些最新平台。左下角是crxt，它是使用质谱仪可以进行的最佳分析的范例。
您会发现，这个维恩图中的数字是平台看到的蛋白质数量以及它们之间的一致性。我想您会同意我的看法，这个图表完全是一团糟。我的意思是这三个平台只能在大约2000种蛋白质上达成一致。它们各自看到了其他平台没有看到的东西。关于正在发生的事情，数据很少，一致性也很低。数据质量很差，任何这些解决方案的覆盖率最好也不到一半。
以一种非常模糊的方式。这就是药物开发和精准医疗领域科学进展受阻的原因。所有现有的技术都提供非常不完整、非常不一致的数据，而鹦鹉螺公司正在着手解决这个问题。所以九年前，我的联合创始人Parag Malik开始创立鹦鹉螺公司。Parag是著名的蛋白质组学关键意见领袖。他是斯坦福大学的教授，他的实验室位于计算、数据科学和生物化学的交叉点，他们使用质谱法和我描述的所有其他产品来测量蛋白质。
Parag对无法有效测量蛋白质、无法更好地理解生物标志物、无法训练人工智能系统感到非常沮丧。他的具体研究非常专注于癌症，但由于没有工具来有效测量蛋白质而受到阻碍。Parag是一个非常独特的人。一半是计算机科学家，一半是生物化学家。我自己是一名计算机科学家。这种生物学和计算的结合在今天非常流行。Parag已经做了30年，他的整个职业生涯，他的学术学位都是如此。鹦鹉螺公司为彻底改变蛋白质组学而提出的解决方案是所有这三个学科的结合：计算机和数据科学、生命科学、物理科学。
它需要这些学科的非常独特、违反直觉的交叉，以及鹦鹉螺公司的创始团队在这方面的特定经验。鹦鹉螺公司在过去九年中一直在研究的方法是我们称之为迭代映射的方法。这是一种变革性的、全新的蛋白质测量方法。如果您想想我之前描述的各种方法，它们采用两种更广泛的方法之一。一种是质谱仪获取每个单独的蛋白质分子，将其分解成小碎片，然后基本上将其作为气体通过管子发射，计算碎片飞行的时间，从而确定其重量。
他们使用一个非常复杂的卷积过程来反向推断另一边可能是什么样的蛋白质。有一些测定法可以获取单个蛋白质，并使用抗体（一种来自自然界的可以识别蛋白质的结构）。Parag意识到的一件事是这些抗体以及它们如何与蛋白质分子相互作用，这是我的蛋白质分子，这些相互作用非常模糊。它们高度易变。我们永远不会有针对每一种蛋白质都有特异性抗体的蛋白质。Parag提出的违反直觉的过程是这样一种想法：在计算中，我们习惯于不是通过一次特定的测量来识别某物，而是通过大量非常小的询问来揭示分子的不同特征，然后使用计算来得出对该分子的惊人准确的识别。
这本质上就是迭代映射方法所做的。它使用各种不同的抗体，通过数百个接触点收集有关分子的信息，以单分子灵敏度惊人的精度告诉您每个蛋白质分子是什么。它可以在一两天内同时对数十亿个分子进行这种分析。它提供了对样本中所有物质或基本上所有物质的非常精确、简单的测量。如果您看看构建这样的解决方案需要什么，或者考虑到鹦鹉螺公司在很大程度上仍是一家开发阶段的公司，它需要什么，那么在九年的时间里以及明年我们计划发布完整产品之前，必须构建一系列非常重要的技术。
该公司在一些必须解决的重大问题上拥有大量的知识产权和差异化优势。一是，为了运行我描述的反复询问分子的过程，我们必须弄清楚如何固定数十亿个分子，以便我们可以进行这种分析。这是世界上尚未解决的技术。直到鹦鹉螺公司创建了超密集单分子阵列，可以固定100亿个完整的蛋白质分子，并以一种可以一个接一个地引入抗体来探测它们并了解这些不同特征的方式呈现它们。
然后我们开发了一套由机器学习和人工智能驱动的算法，使您能够接收所有这些数据，进行分析样本的非常复杂的过程，并为客户生成简单、可靠的数据。它产生了我们看到的分子的实际计数，以及我们看到的分子的不同形式。这种技术非常独特，与其他任何技术都有很大不同。鹦鹉螺公司在过去近十年中花费了大量时间构建大量的知识产权和专利组合来保护这项技术。所以如果您看这张幻灯片，它试图在两个轴上讨论鹦鹉螺公司正在创建的产品与市场上现有解决方案的比较。
X轴是完整性，本质上是您可以在样本中看到和量化多少蛋白质。Y轴是您的信心和数据质量。鹦鹉螺公司技术的目标是提供一个与您体内蛋白质规模相匹配的解决方案，因为有如此多的蛋白质构成您的细胞。并在另一个轴上提供准确、可重复的数据，这些数据是人工智能就绪的，允许我们的客户快速生成真正重要的、可操作的见解，使他们能够开发更好的药物和诊断方法。
在我们的迭代映射平台中，出现了两个关键应用。第一个是我们所说的大规模蛋白质组学。这主要是我们今天讨论的内容，我们认为这是我们产品的主要近期、中期应用。本质上，它是能够接收样本并向客户返回样本中所有蛋白质的能力。这是一种进行广泛分析并了解系统内部发生情况的方法。这项技术可直接与质谱仪和其他测定产品所做的工作相媲美。
右侧是第二个关键应用，它比大规模蛋白质组学更早出现，一次针对一种蛋白质。这使我们能够看到不同蛋白质之间非常显著但非常微小的分子差异。我们开始推出这些靶向蛋白质形式的功能，包括tau蛋白，它被认为是阿尔茨海默病的关键生物标志物。我们已经能够做到的，以及我们今年发布的预印本所展示的是，我们能够使用这种迭代映射技术，绘制tau分子上非常微小的特征和修饰，以比以往任何时候都更深入地了解该分子在疾病中的病理情况。
这种靶向蛋白质形式分析能力是科学界以前从未做过的新能力。今天它用于tau生物标志物。未来，我们期望扩展到其他神经退行性标志物以及其他疾病，如我 earlier 幻灯片中提到的自身免疫性疾病、心脏病等。在这两个共享我们同一平台的用例之下是我们客户的用例。制药公司有兴趣了解疾病途径、药物的作用机制、人类的基本生物学。
他们对毒理学以及潜在候选药物如何与体内其他器官和其他细胞类型相互作用感兴趣。这些都是我们认为使我们的技术至关重要的核心应用。在我将演示交给Anna之前，最后一张幻灯片。我们公司非常独特的一点是，我们组建了一个跨职能团队，致力于实现蛋白质组学的承诺，这是一个我非常自豪的团队。我已经介绍了Parag，他曾是斯坦福大学的教授，在蛋白质组学领域工作了几十年，是著名的关键意见领袖。我自己。
在九年前创立鹦鹉螺公司之前，我长期以来一直是一名企业家。我来自科技界，创立了一家名为Isilon Systems的公司，并担任首席执行官，该公司成立于2001年1月。该公司于2006年上市，季度收入接近1亿美元，利润率为20%，实现正利润，然后我们以26亿美元的价格将其出售。我们的许多管理团队成员，首席财务官Adam Auri，首席人力资源官Gwen Welder都加入了我的这个旅程。中间的Ken Suzuki负责安捷伦服务的质谱业务。
我们的首席营销官Subrasencar（在右侧）是我们的研发高管。Subaru在我们公司内部管理着100多人的组织。他在Illumina时推出了第一台基因组测序仪。之后他又构建了接下来的八个平台，管理所有这些团队。对于一家需要整合所有这些学科来构建复杂的生物、电气、计算机科学混合体的公司来说，这是难得的人才。最后，Matt Murphy是10X和PacBio两家知名上市公司的总法律顾问。这是一个知道如何执行并共同努力实现我所讨论的目标的团队。
让我把幻灯片交给我们的首席财务官Anna。她将谈论商业模式、市场战略和我们的财务状况，然后我将总结。
好的。谢谢Sujo。现在我们已经了解了鹦鹉螺公司正在开发的变革性产品，让我谈谈我们如何围绕它建立业务。蛋白质组学市场规模巨大且正在增长。我们预计到2030年它将达到570亿美元。我们进入该市场的主要切入点是通过学术机构和制药组织进行发现蛋白质组学。正如Sujal所谈到的，这方面的黄金标准是质谱仪。每年有数十亿美元用于扩大质谱仪容量或更换老化仪器。鉴于我们相对于质谱仪的价值主张，我们打算直接争取这些预算资金。
虽然这是一个非常令人兴奋的机会，但我们看到，凭借我们平台解锁蛋白质组的能力，市场有巨大的扩张潜力。我们看到我们将全新一类研究人员带入今天的蛋白质组学领域，而鉴于质谱仪的使用难度，这是完全无法进入的。我们还认为，蛋白质组的完整性可以推动新一轮人工智能驱动的药物发现，以及我们的客户最终将我们引入临床诊断，并最终实现精准和个性化医疗。因此，正如Sujal所说，我们仍是一家商业化前的公司。我们表示，我们预计在2026年底推出我们的平台，随后进行广泛的商业化。
这是我们的商业模式转向运输仪器和耗材的时候。虽然我们尚未公布最终定价，但我们表示，我们预计该初始解决方案的平台定价为100万美元。我们的耗材定价约为每个样本几千美元。因此，这为我们提供了一条随着时间推移实现百万美元耗材收入的途径，这与我们在该领域看到的其他公司的情况非常一致。现在，在我们推出前的几个月和几个季度，我们计划进入早期访问阶段。
这实际上是为了让我们的客户通过服务参与获得我们平台产生的数据。这与其说是为了产生收入，不如说是为了在商业发布前产生兴奋感。现在，我们今天处于上市前阶段，在我们上次的收益电话会议上，我们宣布了两项围绕tau应用的合作。鉴于这是世界上其他地方都没有的数据，这些合作旨在展示来自tau测定的数据的价值。最后，关于我们的财务状况，作为四年前上市的一部分，我们筹集了3.45亿美元，我们的资产负债表上仍有一半的资金。
在第二季度，我们报告了1.8亿美元。我们表示，我们预计现金将持续到2027年，远远超过我们的推出时间表。现在，我们确实预计需要筹集额外资金来支持我们的商业扩张。但从我们的员工人数和运营费用同比下降约20%的结果来看，我们已经采取了必要的措施，以确保我们有能力在产品和商业催化剂支持的时候筹集资金。正如Sujal所说，我们以前做过。我们知道如何建立一个高利润、不断增长的业务。
Sujal，把它还给你。
谢谢，Anna。所以让我总结一下，希望我们给您留下的印象是，这是一家专注于一个极其重要的市场、拥有真正颠覆性科学的公司。我们的商业模式有很大的潜力产生利润。我们有高平均售价的产品，我们有高效的销售活动，我们有高毛利率的产品，而且背后有世界级的团队来执行。我想在这张幻灯片上强调的一个关键点是，我们相信与股东有很大的一致性。
创始人拥有我们公司32%的股份。大约每一笔公开市场交易，创始人都是买入。就我个人而言，在2021年到今天之间，我在公开市场上购买了超过200万美元的公司股票。我们公司约70%的股份集中在创始人和其他五位持有者手中。我们都非常相信公司正在做的事情。我们认为这与股东形成了很好的一致性。与此同时，我们相信有一些真正的近期催化剂代表着价值创造机会。我和我的管理团队正专注于执行并实现这些催化剂，提高我们的股价。
有鉴于此，非常感谢大家，我想我们可以开始提问了。
所以，Sujal，我们有几个问题。也许我从这个开始。其他公司同样声称拥有可扩展的蛋白质组学解决方案。是什么让您的解决方案成为正确的选择？
好的，这是个很好的问题。我的意思是，在任何有价值且有大量利润潜力的市场中，都会有很多公司提出很多主张。主张。您知道，我想强调的一点是，在过去十年中推向市场的每一个新解决方案都是真正的增量解决方案。我可以看到更多的蛋白质，但我无法很好地量化它们。我的质谱仪更快一点，更好一点。还没有一家公司尝试过全新的平台。
我们认为，Illumina对基因组学所做的事情，即为基因组学带来全新的平台，与鹦鹉螺公司试图做的事情类似。这是一个大胆的使命，一个伟大的使命，我们需要很长时间才能实现。但我们相信，这款产品代表了对现有技术的根本性颠覆。
您想再回答一个吗？
当然。
您最近宣布与艾伦研究所合作。您对这次合作有什么期望？
是的，当然，我很乐意。正如我在幻灯片中谈到了，该平台有两种操作模式。大规模蛋白质组学，我们预计在明年年底前推出并开始商业化的主要应用。另一种是蛋白质形式分析，我们在其中非常详细地查看单个分子的各种修饰。艾伦研究所是我们最近宣布的一项协议，最初是一个试点项目，获取他们拥有的受各种神经退行性疾病（包括阿尔茨海默病）影响的大脑样本，使用我们的技术进行分析，以更深入地了解蛋白质分子的蛋白质形式景观。
我们认为这笔交易只是tau蛋白领域众多交易中的第一笔，我们正在研究这些修饰。我们从试点研究开始，展示技术的力量，目标是达成更大的协议来分析更多样本，并利用这些数据和从中发表的论文向市场证明该技术的价值。
太好了。感谢大家参加我们的演示。我们期待很快与您见面。
谢谢。
Shujali Nana。还有其他问题吗？我想就这样了。谢谢大家的参与。祝您今天愉快。
谢谢。
鹦鹉螺生物技术公司的演示到此结束。您现在可以断开连接。有关即将举行的演示的详细信息，请参阅会议议程。感谢您的参与，我们期待在下次会议中欢迎您。