身份不明的发言人
克里斯·斯特格曼（首席财务官）
马克·P·舍恩伯格（首席医疗官）
身份不明的参与者
丹尼尔·史密斯（HC Wainwright）
曾是一家开发了名为RT凝胶的技术的小公司，专门用于将药物输送到泌尿道内部。神奇之处在于。话虽如此，让我介绍我们参与的生物技术领域。全球投资会议。
大家早上好，感谢大家参加第一天的会议。我是克里斯·斯特格曼。
是的。我是克里斯·斯特格曼。
太好了。大家早上好，感谢大家参加HC Wainwright年度全球投资会议的第一天。抱歉，我的名字是丹尼尔·史密斯。我是HC Wainwright的生物技术领域股票研究助理。话虽如此，让我介绍今天这场炉边谈话的发言人。我们有请Urogen制药的首席医疗官马克·舍恩伯格博士和首席财务官克里斯·达格南。克里斯·达格南是首席财务官，Urogen是尿路上皮癌领域的领先生物技术公司。Urogen在纳斯达克上市，股票代码为URGN。因此，各位，感谢你们带来的高层概述。请告诉我们Urogen的故事，你们的起源、发展方向，我们将从这里开始。
非常感谢邀请我们，大家早上好。很高兴来到这里。我是马克·舍恩伯格，首席医疗官。我已经在公司工作了大约11年。让我告诉你们我们如何走到今天的故事。Urogen的成立基于最初在以色列进行的研究，它曾是一家小型公司，开发了一种名为RT凝胶的技术，专门用于将药物输送到泌尿道内部。这项神奇的技术是由公认安全的聚合物混合而成，冷却时呈液态。它们可以与多种不同分子大小的药物混合，当这种混合物被注入泌尿道后，一旦升温至体温，就会留在那里，并作为药物储库缓慢释放药物约6小时。
公司最初成立于2004年，经过漫长的开发过程和多项临床试验，在2020年疫情期间将其第一种药物推向市场。这种药物名为Gel Mito，最初开发用于治疗发生在肾脏内部的低级别尿路上皮癌。选择这一项目作为首个项目的原因是，历史上患有该部位癌症的患者一直采用肾脏切除治疗。这种微创保肾疗法是该患者群体管理方面的真正进步，并展示了RTGL技术在泌尿外科实践中的力量。
它确实改变了这些患者的护理方式，并为我们探索更多患者群体打开了大门。上尿路尿路上皮癌每年在美国约有7000名患者。但在美国，许多患者患有另一种形式的尿路上皮癌，称为膀胱癌，特别是非肌层浸润性膀胱癌，这对大多数患者来说是一种慢性复发性疾病。今年，我们很高兴地告诉大家，我们的产品Zasduri（现名为Zostori）——一种类似于Gel Mito的产品，用于治疗低级别中危非肌层浸润性膀胱癌——已于6月12日获得FDA批准。
产品上市正在进行中，克里斯将为大家介绍更多细节。因此，我们是一家令人兴奋的小型生物技术公司，现已进入商业化阶段，同时拥有产品线。我们稍后可以讨论产品线，但我们现在正在推出我们的下一种药物，这是一种重要的药物。大量患者需要它，现在我将把发言权交给克里斯，让他告诉大家更多相关信息。
谢谢，马克。我对此没有问题。因此，就故事而言，正如马克所提到的，患者群体要大得多。该产品最近于6月获批用于复发性低级别中危非肌层浸润性膀胱癌患者。因此，美国每年的目标患者群体约为60000名患者。我们所说的目标市场机会是超过50亿美元的市场机会。即60000名患者，假设每位患者约10万美元，市场机会超过50亿美元。相比之下，正如马克所提到的，我们的第一种上市产品Gel Mito，其目标患者群体在美国每年仅约6000至7000名患者。
因此，这更多是一种罕见病。而且这种罕见病分散在许多泌尿科医生中。全美有10000名泌尿科医生，他们每年可能只遇到一两名Gel Mito患者。相比之下，Zostori在10000名医生中覆盖60000名患者，因此他们每年会遇到几名患者。因此，随着我们的扩张和规模化，这对我们来说是一个更大的机会。Zostori于6月获批，7月上市。因此，我们正处于上市初期阶段。今年年初，我们有52名销售代表，针对Gel Mito的目标是5500名医生。
此后我们扩大了销售团队，现在有82名代表。因此，在获批后我们新增了30名代表。他们已经接受培训，并于8月开始进入市场。这82名代表正在针对8500名医生的目标群体开展工作。这8500名医生覆盖了我们提到的目标机会的约90%。因此，我们不仅有销售代表在市场上，这是一种“购买并计费”（buy and bill）模式的产品。正如马克所提到的，它采用RT凝胶技术。因此，它可以由医生给药，考虑到Zostori的易用性，实际上也可以由护士或助理给药。
作为“购买并计费”模式的产品，我们还为医生及其诊所提供多项辅助服务。我们设有一个中心帮助他们进行报销支持。我们有现场报销经理帮助他们完成报销流程，并可以讨论与产品相关的经济学问题。我们有区域运营经理帮助站点完成入职。显然，他们必须能够从专业分销商处订购产品才能进行给药。他们的工作人员还必须接受通过导管给药的培训。
因此，我们还有护士教育者帮助完成教育过程。因此，我们有大约130名面向客户的同事支持Zostori和Gel Mito。正如马克所提到的，我们正处于上市初期阶段。我们经常被问到的问题是，哪些方面进展顺利，以及上市处于什么阶段。在进展顺利的方面，首先，医生群体对为患者提供另一种治疗选择抱有高度热情。
这是目前可用的第一种治疗选择。这些患者接受一种称为TURBT的手术。因此，Zostori是该领域首个也是唯一一个获得FDA批准的产品。从临床特征来看，我们不仅有非常好的完全缓解数据——80%的患者在3个月时达到完全缓解，还有非常强的缓解持久性。我们最近发布了24个月的随访数据，其中72%的患者在初始3个月完全缓解后仍处于完全缓解状态。长期缓解持久性数据确实引起了医生的共鸣。
在上市初期，我们从多个角度观察。在渠道顶端，我们有几种定义方式。一方面，市场准入方面，90%的商业保险患者可以使用该产品。我们在辅助社区中很好地完成了站点激活的准入工作。我们提到过这是一种需要给药的“购买并计费”产品，因此他们必须能够订购产品并处理药物的运营方面事宜。
我们在开放站点方面做得非常好，已经有数百个站点可以订购和给药Zostori。另一个方面是患者入组表，即渠道顶端的患者来源。这是指医生已确定的患者，医生表示“这是我想给Zostori的患者”。我们收到患者入组表，看到渠道顶端的患者数量非常可观。
我们目前正在处理的一些早期阻力是转化时间，即从患者入组表到患者实际开始首次给药的时间。当患者入组表提交后，我们与医生一起完成报销流程、福利验证，最终一旦患者完成该流程且诊所已接受培训，我们就可以给药。因此，看到了非常好的初始需求，现在我们正在努力推动患者实际给药。
感谢你们非常全面的概述。关于这种药物的理想患者，你们能描述一下他们的特征吗？
是的，我来回答这个问题。我想强调克里斯提到的一点。我们在这里谈论的是非肌层浸润性膀胱癌患者的非手术治疗。正如你们许多人可能知道的，这些患者通常在70多岁时被诊断出来，历史上接受需要麻醉的手术治疗，有时甚至需要住院恢复期。而Zostori在办公室环境中给药，无需麻醉，完全是门诊治疗，可以由护士给药。因此，这是该患者群体治疗方式的真正范式转变。
北卡罗来纳大学的研究人员独立进行的以患者为中心的结局研究显示，接受过TUR的患者在接受Zostori治疗后被问及会推荐哪种治疗以及自己更愿意接受哪种治疗时，90%的患者强调他们希望接受像Zostori这样的门诊非手术干预，而不是传统手术。因此，我们知道这对患者非常有吸引力，也与医生办公室的工作流程非常一致。理想患者正是该标签针对的人群。
即患有复发性低级别中危疾病的患者。这些慢性复发的患者每9-12个月就会因新肿瘤就诊，过去不得不接受手术，现在可以接受办公室内治疗——患者可以自行前往办公室，自行驾车回家或返回工作岗位，无需传统手术的负担。
这真的很有趣。当你们考虑从手术标准治疗转向仅需操作的标准治疗时，你们看到泌尿科医生和诊所的热情如何？我想说的是，一旦我们获得批准，我的电话就响个不停，同事们打电话问我：“我如何获得这种药物，如何在我的诊所使用它？”但是克里斯汀，你想多谈谈我们如何应对医生使用这种药物的热情和兴趣吗？是的。
因此，一方面，兴趣程度很高。我之前提到Gel Mito的情况形成对比——医生平均每年仅看到一两名患者。当我们与医生交谈时，首先，临床数据引起了他们的共鸣，正如我之前提到的，缓解的持久性。因为这里的患者群体复发率很高，他们接受过多次手术。因此，我们能够通过非手术方式展示长期缓解持久性，这确实引起了医生的共鸣。
这就是高度热情所在，而我们正在经历的是在“购买并计费”领域推出产品的早期阶段。因此，再次帮助他们完成站点激活设置，确保他们获得报销。在“购买并计费”产品方面，我们面临的另一个问题是，在最初六个月左右，医生使用杂项J代码提交报销，这需要更长时间。
这给他们带来了更多的行政负担。因此，我们努力通过提供支持为他们消除一些阻力，例如延长付款期限等。然后在2026年1月1日，我们将获得永久性J代码。我们预计届时增长将继续加速。太棒了。
那么，当你们考虑这种需要操作且也是药物的产品时，你们能谈谈它的生命周期管理和知识产权寿命吗？
当然。首先，我们目前的产品组合，Gel Mito和Zostori，都拥有直到2031年1月的知识产权保护，这围绕RT凝胶技术。随着我们开始扩大业务以推出Zostori，考虑到庞大的患者机会，我们开始寻找替代供应选项，并发现了另一家拥有专有丝裂霉素的公司。该公司具有显著的产能和供应效率。目前我们的产品是冻干的，需要大约三周的时间完成该过程。我们在德国发现的Medac公司，其流程只需三天。
因此，供应链效率和成本效益非常显著。他们的专有丝裂霉素也有知识产权保护，保护期至2035年。然后，我们能够通过将其与我们的RT凝胶结合，获得直到2041年12月的知识产权保护。这就是UGN 103和UGN 104的产品组合，它们是下一代制剂产品。目前，这两种产品都处于III期阶段。UGN103的III期试验已经完成入组，UGN104已开始入组患者。或许我可以请马克简要谈谈我们在103方面的进展。
是的，103。Zostori的后续分子目前正在进行III期临床试验。试验已完成入组。我们预计在今年年底将获得这项单臂试验的完全缓解数据。我们将与FDA举行会议分享这些数据。我们与FDA已有预先协议，该试验的单臂设计可以支持批准，无需FDA当前讨论的其他试验。因此，我们认为我们将与FDA讨论的是完全缓解数据的意义。
我们预计这些数据将与Zostori报告的数据非常相似。最终将讨论需要多少持久性才能批准该分子，以便及时将其推向市场。克里斯可能想更多地谈论作为替代流程以保护知识产权的这一点。
是的，最后一点是，我们预计在明年年底前提交UGM103的NDA，2027年获得批准，然后如前所述，在获得UGM103的永久性J代码后再将其推向市场。届时，我们将从市场上撤下Zostori，用UGM103替代。
明白了。我们有Zostori和103。在产品线或业务发展思路或战略方面，还有其他高层概述你们想阐明的吗？
当然。正如克里斯所提到的，还有几点。我们有Gel Mito的后续分子，称为104，也处于III期阶段。该试验正在开放入组，在替代现有市场药物方面落后约一年。因此，它将遵循刚刚描述的非常相似的路径。此外，我们有一个多药物免疫治疗项目，我们之前曾报告过。它包括使用我们的凝胶技术膀胱内注射抗CTLA4抗体（从波士顿一家公司授权）和我们自己的TLR7激动剂UGN201的组合。
我们已经完成了I期研究，在该研究中，我们实际上在高级别非浸润性疾病中看到了缓解。我们将在今年晚些时候（可能在泌尿肿瘤学会）报告这些数据的持久性，并届时就该项目是否进入II期做出继续或终止的决定。此外，我们实际上购买了一种名为UGN501的溶瘤病毒，目前处于IND准备阶段。我们预计2026年在膀胱癌中进行I期试验。关于501需要注意的一点是，它可以用于其他癌症。
这是一种非常灵活且有趣的病毒。根据资源和其他义务，我们计划在未来探索其在泌尿道以外的其他癌症治疗中的应用。这将为我们提供进一步扩展产品组合的机会。
太好了。在我们剩下的最后几分钟，你们能讨论一下现金状况和盈利路径吗？
当然。6月底的现金为1.62亿美元。因此，我们拥有完全资助Zostori上市所需的现金和资源。根据我们对Zostori上市的预期，我们相信我们的现金足以支持到实现盈利。因此，我们将在考虑业务长期发展时，对资本形成及其成本保持审慎态度。
太棒了。马克、克里斯，非常感谢你们的时间。这是一次愉快的交流。
谢谢，丹尼尔。
是的。感谢大家参加会议。
非常感谢。
好的。