身份不明的发言人
Michael Kaseta（首席财务官，首席运营官）
身份不明的参会者
Tiago Fauth（富国银行）
好的，完美。感谢大家加入我们。我是Thiago Fauci。我是富国银行的生物技术分析师。今天我们与Liquidia进行炉边谈话。Mike和Jason将回答一些问题，但我想我们可以从大局开始，对吧？早期的上市表现相当强劲，超出了预期。你能谈谈Liquidia目前的整体情况吗？然后我们将深入讨论商业吸收的细节。
是的，Thiago，首先我想感谢你邀请我们。你知道，自去年我们在这里以来，很多事情都发生了变化。我们很高兴在2025年5月推出了Utrepia。正如我们在8月的财报电话会议上分享的那样，我们对早期的吸收感到非常兴奋和鼓舞。在上市的前11周内，我们展示了超过900张处方和超过550名患者开始使用。所以我们非常兴奋。我们对我们的产品特性非常有信心，也对上市进展感到非常自信，随着我们进入第三季度，我们对所看到的情况感到更加鼓舞，并对未来充满期待。
有道理。去年，整个故事都是关于ivaso DPI与Eutrepia的对比。来自投资者和United的大量反细节。所以基本上每个人都在根据早期的吸收和医生的反馈来争论这些差异点。实际上重要的是什么？比如，如果有任何这些特性是设备、灵活性，那么实际上哪些在获得关注，哪些可能只是噪音。
是的。我认为对Utrepia最重要的是，我们一直在谈论的是三个D，即递送、设备和剂量。我们的打印配方技术是我们成功的支柱，使我们能够制造出大小和形状均匀的颗粒，这些颗粒专门设计用于达到可吸入的深度范围。这使我们能够使用低阻力设备，易于使用，这种设备在PH领域被其他几个竞争对手使用。这最终允许更高的剂量和更大的可滴定性，我们认为这是更大的耐受性。
所以所有这些都联系在一起，最终我们认为这将是我们能够在PAH和ph ild中获得显著市场份额的差异化因素。
明白了。我想我们从投资者最常问的问题开始，即初始吸收比预期的要好。你有多确定这不只是一次性的？因为当我们与医生交谈时，很多人想在不同的情况下尝试这个。也许那些不能耐受vasodpi的患者，回到了vaso nebulized并转向atrepia。所以总的来说，我们如何确定或你有多自信这种初始趋势不是一次性的，而是会持续上升？或者根据临床效用，我们可以预期的增长速度是什么？
是的，我要说的是，我们认为我们是每个人的选择，每个患者的选择。PAH患者，有pH ild的患者，初治患者，过渡患者，你知道，在这个早期的吸收中，我们已经看到了所有这些患者。我们确实相信，Roger在财报电话会议上公开表示，我们去了ATS，我们听到医生的反馈，很多患者对他们目前的治疗选择不满意。他们在寻找Utrechtia。但这也会让医生和患者有经验，看到结果，然后会让更多的患者和医生尝试。
我们最终认为这给了我们信心。你知道，我们也在财报中谈到了我们的ascent数据，我们的ascent数据显示，在16周时，完整的54名患者队列的平均剂量为159微克，相当于18次nebulized tyvaso的呼吸。重要的是要理解，我们能够在16周内将这些患者滴定到相当于18次呼吸的剂量，然后显示6分钟步行距离改善了31.5米。我们真的认为这有助于证明我们的假设，即更多更好，患者感觉更好，最终我们认为这将推动持续的吸收，并让我们对未来充满信心。
有道理。我想再次强调，就像你说的，这里的一个基石是更好的耐受性，至少基于名义咳嗽率。有些人对这种差异化持怀疑态度，尽管我认为United从未报告过咳嗽的严重程度或确切定义。我认为研究之间存在很多异质性，试图比较和对比你们在耐受性方面的任何说法，从实际经验和医生的反馈来看。
是的，回到Ascent，我们确实使用了修改后的咳嗽评分。如果你看看所有54名患者从基线到16周的咳嗽评分，我们发现咳嗽评分没有变化，我们认为这非常重要。我们从医生那里听到的是，他们看到患者很开心。Utrepia的易用性，我们的设备。这是我们相信的所有假设。从临床数据的角度来看，Ascent是唯一在Phild中使用dpi的临床数据。
所以我认为这对我们非常重要，特别是对那些实践循证医学的医生。他们现在有了数据。我们期待在即将到来的秋季会议上展示更多与Ascent相关的数据。但我们认为我们处于成功的有利位置，并且处于持续增长的有利位置。
有道理。在我们讨论一些转换动态和定位之前，就整体商业足迹而言，历史上主要开Tyvaso的站点有多少重叠？因为那是唯一的选择。但我好奇你们需要在多大程度上走出一些较大的中心来获得额外的处方医生或患者，而不是RAC竞争。我想潜在的问题是，在PAH和PH ID中，还有多少有机增长，或者实际上是在争夺份额，考虑到患者的流失。
是的。所以，你知道，我们看看Phild，首先看看PH I L D。你知道，第一个产品Tyveza在2021年获批。你知道，由于显而易见的原因，这是一个非常渗透不足的市场。随着我们的成长，随着我们进入市场，你知道，我们的销售团队，我们的医疗事务团队，与United一起，你知道，在社区中进行疾病教育，识别患者并最终让他们接受治疗，让这些患者接受治疗。这需要时间。这是我们正在投资的。我们的销售团队在社区中有全面的覆盖，同时也关注许多PAH和PhLD患者所在的学术中心。
但是，你知道，这需要时间。但最终，为了实现我们的目标，我们必须扩大这个市场，特别是PhLD市场。我们从早期上市中听到的另一个轶事是，我们在pah中获得了一些口服转换，如果你看看口服treproprostinal市场，那是一个20亿美元的市场，我们认为目前有大约10,000名患者在使用口服treprostenols。Roger一直说希望成为首选的前列环素。我们独特的高剂量滴定能力，我们的易用性。我们认为我们真的可以渗透到口服市场。
无论是从口服转换还是患者直接使用吸入剂，特别是eutrep，这也是我们认为存在的市场。随着我们的发展和进步，这是我们将在下一阶段关注的事情。
明白了。我有几个后续问题与此相关。我们仍在讨论患者的估计，因为没有很好的数据。我记得大约在1月，你们估计大约有10,000名患者在使用吸入性前列环素，包括PAH和PhLD。我想是4,000名PAH，6名PAHILD。我个人历来对pah的增长持怀疑态度。但我们也听说有从parenteral转换到eutrapia，或者像你说的，一些关于口服转换到eutrapia的轶事。你认为这种更好的或差异化的特性真正带来的增量机会是什么？我们是否在谈论一个类别从，比如说，8亿到10亿美元的峰值销售到可能15亿？
有没有办法尝试衡量潜在增量需求的规模？
是的，我是说，如果你看看现在的PAH，你知道，整个前列环素市场，包括口服、吸入和整个市场，可能超过30亿美元。你知道，我认为如果你看看估计，你知道，我们的想法是，目前有大约6,000名患者在使用吸入剂，你知道，我们认为可寻址市场高达60,000名患者。有一些KOLs表示可能是100或150,000。所以我认为潜力无限，很难设定上限。
我认为现在做这个有点早。我们的重点是脚踏实地，尽我们所能进行教育，尽我们所能教育医生关于print、Utrepia和Liquidia。你知道，我们非常有信心，随着时间的推移，我们将能够识别这些患者。我们相信在PAH和PH I L D中，Utrecha可以成为所有这些患者的选择。
有道理。对于PH I L D，就像你说的，如果我们认为有60,000名潜在可寻址患者，你仍然在谈论只有10%的吸收。到目前为止，我们听说患者识别，只是将其扩展到社区环境，是一个限制因素，至少United以前是这样。你认为在这个市场中实际可以实现多少吸收？有哪些关键杠杆可以拉动？不像United没有尝试扩大这个市场，他们非常成功。我们能看到PH I L D增长率的拐点吗？这是否更多是关于意识？轶事显示这种情况越来越少，但我们也听说有些医生根本不使用Cyvaso治疗phld，这在上市这么长时间后非常不寻常。
所以我们在PhLD的成熟周期中处于什么位置？
是的，我认为我们才刚刚开始。我是说，如果你看看20年前的PAH，我们处于非常相似的情况。现在如果你看看现在在PAH中接受治疗的患者数量，当然，现在PA中可用的产品数量显著增加。但我认为我们进入的时机正好。就像我说的，有两家公司全面推广他们的产品并进行疾病教育和患者识别，我认为这将有助于并最终加速市场渗透。设定上限。
我认为没有办法评估这一点，但我们的目标非常明确。如果有PH或PH ID患者，我们想找到他们，识别他们，希望他们会选择Utrepia。就像我们说的，我们相信即使是PHLD的机会也可能是30、40、50亿美元。我们将尽一切努力找到这些患者并最终治疗他们。
完美。关于这些患者的慢性和依赖程度仍然有一些误解，因为仍然有很高的死亡率，并且由于耐受性、疾病进展或其他原因，有很多流失。所以对投资者来说，什么是真正的新患者诊断，可以替代因死亡或停止治疗而流失的患者？你对真正的新患者开始使用任何治疗的处方有多少了解？季度或年度基础上，只是想了解在整个范围内需要多少有机增长，或者只是患者流失的速度有多快，是否足以给你一个新的患者开始，这样你就可以竞争并继续这种收入增长。
是的，我是说，我认为在PAH上更容易。我是说，我认为我们看到的和其他人评估的是，每年大约有30%的流失率，这意味着如果我们再次展示的数据，18,000名患者在使用前列环素治疗，意味着每年有大约6,000名新患者进入漏斗，我认为这非常重要。当你看看Ph I L D时，还有很多需要学习的地方。就像你说的，你知道，Ph I L D是一种使人衰弱的进行性疾病。
你知道，流失可能会更快。我要说的是，你知道，在Ph，特别是在Ph I L D中，更多的treprostinol更好。能够滴定到更高的剂量将有助于让患者更长时间地接受治疗，我们相信。显然我们上市才14周，还有很多需要学习。我们专注于找到这些患者，无论是过渡患者还是新患者。但我们会学到很多，而且会很快学到很多，看看动态，看看这些患者的旅程是什么样的，最终，希望我们能成为他们的治疗选择。
明白了。所以，但可以公平地说，可能会有一些积极影响资产的尾部价值，基于可能更高的浓度，但更长的治疗持续时间。绝对。好的，有道理。转到支付方讨论。每位患者的净收入，我想你们现在会经常听到和回答。在支付方和准入方面有什么特别要强调的吗？就像United去年他们表示他们不希望相对于竞争对手处于不利地位。这在实践中意味着什么？我想这里的担忧是，随着你们继续成功，是否需要提供额外的折扣以确保准入？这种情况会如何演变？关于支付方和准入，你们能告诉我们什么？
是的，我认为重要的是要理解，你知道，我们推出Atrepia的一个主要目标是确保患者想要选择Atrepia，没有保险障碍在他们的路上，报销障碍在他们的路上我们，你知道，在上市的前三个月，我们在财报电话会议上说，我们已经与商业领域的三个全国性支付方签订了合同。重要的是要理解，我们的竞争对手在商业领域进行合同，不在Medicare Part D中进行合同。我们认为Medicare Part D约占市场的50%，商业约占35%，政府强制渠道约占15%。
所以我们早期的一个目标是确保我们能够在商业领域进行合同，我们的竞争对手也在那里进行合同。我们签订了这些合同，我们相信最终这将有助于我们的拉动。我们在财报中分享的一个项目是，在上市的前六周，我们的拉动率或填充率为75%。现在重要的是要理解，我认为任何超过70%的数字都是非常好的。我们能够达到75%，尽管在商业领域有一些新上市障碍。
所以我们正在解决这些问题。新上市障碍正在被移除。我们的目标是改进我们达到的75%，并尽可能提高它。但我们对现在的位置感到非常满意。我们患者支持服务的一个主要目标是提供报销服务，报销援助。我们正在采用一种白手套服务的方法，逐个患者，确保他们能够导航这个过程。我们很高兴我们签订了这些合同，最终我们将实现没有报销障碍的目标。
明白了。好的。所以如果我考虑每位患者或每张处方的净收入，可能在足够长的时间内，填充率可能会带来一些增量积极影响。感觉你们相信至少支付方组合和每种支付方所需的毛到净已经实现，并且在某种程度上代表了你们未来的预期。或者我们能看到支付方组合的变化吗？
是的，我是说，我认为随着我们前进，这些支付方采用和实施，我们将支付回扣，这可能会随着我们进入第三季度末到第四季度和26年第一季度而演变。但你知道，我认为我们处于一个轨道上，你知道，最终我们对我们的拉动和我们的折扣非常有信心，但最重要的是确保。这些患者有选择使用Yotrepi的机会。
再次，对于前11周，我想你们提到每一周都比前一周好。我想这只是在一定程度上可持续。但你们对进展感觉如何？这种情况是否仍然存在？我们能谈谈这种势头在近期的可持续性吗？是说我们对第三季度感到兴奋吗？
不，我是说，听着，这是一个公平的回答。我们对现在的位置感到非常兴奋。你知道，正如你所说，我们看到了惊人的初始吸收。你知道，距离财报已经三周了。没有什么事情削弱了这些期望。我们仍然对所看到的情况感到非常鼓舞。你知道，一旦你开始叠加患者，你有初始患者，他们正在服用第二和第三张处方。你有新患者加入。我认为这是你将看到显著增长的地方。我们对现在的位置感到非常非常高兴。你知道，在第二季度，我们记录了600万美元的Utrepia净销售额。
我要说的是，我们很快消耗了这些资金，并在第三季度有了一个非常好的开始。就像我说的，你知道，我们期待在下次财报中分享更多信息。
有道理。考虑到模型的运营杠杆，就像你们现在的情况，因为你们提到了大约140个卓越中心，750个在社区环境中。所以你们已经覆盖了所有这些中心吗？需要额外的基础设施吗？考虑到早期的成功，我们应该如何考虑SGA，以及现在模型中有多少运营杠杆？
是的，我是说这是我们真正感到兴奋的事情之一。你知道，我们在电话会议上说，如果你剔除非现金和与销售相关的可变成本。所以我们的分销成本，这是净销售额的函数，我们认为我们的SG&A费用在可预见的未来将保持相对稳定。所以我们有基础设施到位。话虽如此，你知道，我们建立了销售团队来支持Ph和Ph I L D的上市，无论是在传统的学术中心还是社区医生。
我们在上市的早期阶段学到了很多，我们将会坐下来。如果我们觉得增加销售团队的规模有意义，我们会毫不犹豫地这样做。但当我们谈论杠杆时，你知道，我们一直是一个有纪律、专注的组织，以患者为中心的组织。我们将继续这样做，最终，你知道，认为在我们迄今为止建立的基础设施内，我们有巨大的增长机会。
有道理。我知道你们喜欢谈论的一个话题是327 AT& TRI。我知道Jason喜欢和我们讨论这个。所以再次，就你们可以讨论的范围而言，能给我们最新的情况吗？我想所有的论点都已经提出。我们现在只是在等待。关于我们何时能听到消息，有什么潜在的可见性吗？有没有以前的法律程序可以比较，用来衡量我们何时能听到消息以及潜在的结果和情景？
我想我们可能会赢或输。我是说，你知道，我认为就结果而言，时间，首先审判是在6月的最后一周进行的。所有审判后的简报都已完成。我们现在真的处于一个甜蜜点，从现在到10月底的任何时候都可能听到消息。没有时间表，没有日历。可能更早，可能更晚。但我认为预期是我们不会惊讶于从现在到10月底之间听到一些消息。你知道，我们，我们准备好了无论哪种方式。
我们相信，你知道，我们相信事实站在我们这边。无法预测结果会是什么，但无论结果如何，我们都会准备好。
明白了。我想如果你们胜诉，一切照常，标签上的沟通一切如常。如果决定反对，有什么想法可以衡量可能的情景吗？你们会保留PAH在标签上吗？我在考虑操作方面。在所谓的“最坏情况”下，这可能是什么样子？
是的，我是说，我认为有很多不同的结果，可能现在无法一一列举。我是说，这取决于。我认为有六项主张是针对我们的。我认为如果我们输了，再次，我们相信我们应该赢，但如果我们输了，可能是这六项主张中的任何一项。我认为结果和补救措施可能会。可能会因主张而异。我认为重要的是要知道法官有自由裁量权决定他认为合适的补救措施。
所以我们准备好了，你知道，我们会准备好无论哪种方式。但我们觉得，你知道，现在我们只是在等待游戏，我们的重点是。我们的重点真的是，你知道，度过Utrepia上市的下一阶段，并专注于将L606引入临床。
完美的过渡。那么让我们谈谈606。你们仍然有一些，我不会称之为怀疑，但事实是它仍然是一种每天两次的雾化产品，考虑到竞争格局，有TPAP。这是一个非常复杂的整体格局。但对于606来说，你认为它在这个格局中适合哪里？出于某种原因，一些医生仍然认为雾化型vaso有一席之地，尽管有dpi可用。我不知道如果引入一个更耐受的选择，情况是否会改变，如果证明是这样的话。
但是的，606，这里的理想产品特性是什么？你认为它在这个复杂格局中适合哪里？
当然，我可以谈谈这个。所以我认为人们关注几件事，比如剂量频率或设备雾化或dpi。我们看待它的方式是，什么是提供吸入药物的最佳方式。事实上，前列环素类已经显示，肠胃外递送有最强的临床数据。Epoprostenil，iloprost，treprostenil。所以24小时暴露已被证明是最临床有效的。那么我们如何在吸入产品中复制这一点？我们认为每天两次给药是最佳方式。白天12小时，睡觉时12小时。
我们从研究中了解到，一些患者醒来时感觉更好。那么你会问，那么每天两次给药的最有效方式是什么？嗯，我们发现与我们的合作伙伴Pharmosa有一个项目，用脂质体制剂实现持续释放。记住这是一种罕见病，这些患者不太活跃，我们认为对这些患者来说，每天两次或一次，雾化或干粉之间没有太大区别。事实上，通过我们的配方，我们看到更低的C max。我们看到峰谷之间的带宽更窄，我们知道我们在24小时内更一致地覆盖这一点。
我们一直在进行一项开放标签研究超过三年，所以我们期待在未来更多地谈论这一点。
所以你认为需要展示什么样的数据来说服投资者这个治疗假设？因为再次像你说的，你说我们可能更接近稳态IV或输注样的曲线，每天两次。所以不仅仅是AUC。还有其他考虑从临床角度来看，这会转化为什么？我不知道什么是正确的终点？如果是脆弱性，如果是一个神奇的数字，人们会突然开始为这个项目赋值或不赋值。
你们是怎么想的？
首先，我认为我们从我们所拥有的开始，我们知道我们有一个非常耐受的产品，所以我们会谈论这一点。事实上，我们认为通过将其放入脂质体，甚至可能为口腔和上呼吸道的急性AES事件提供更好的特性。我们稍后会更多地谈论这一点。所以，你知道，我们认为每天两次暴露与雾化器有可能改善临床结果。那么问题是改善到什么程度？所以现在Eutrepia在做什么，我们认为它将通过展示我们有一个非常耐受的每天四次干粉吸入器，可以以更高的剂量给药，可能会重置对疗效的期望。
所以当你有L6 06，有更好的释放特性时，它将与之比较。它不会与我们今天从TPIP或甚至每天四次的Tyvaso中知道的相比，而是它在四五年后看起来如何。所以当你想到Liquidia是什么时，我们认为我们是肺动脉高压药物领域的专家，从CEO，CMO往下都是。所以我们试图思考如何在一个你看到未满足需求和差距的产品特性上不断改进。
我认为其他人专注于DPI或每天一次，我们就像，如何获得我们很久以前通过输注看到的临床疗效？这就是我们认为L606有潜力做到的，不是要求。所以我们即将进行的全球三期研究，由安慰剂控制，目的只是向机构证明我们没有失去已知每天四次的任何疗效。但有没有可能做得更好？我们必须拭目以待。
有道理。你刚才说，再次，将进行一个三期。这里的监管策略是什么。我相信你可以只进行一个ILD试验，那可能会让你获得两个适应症的批准，类似的剧本。时间线看起来如何？
正确。非常清楚。我们已经与机构会面，他们确定我们需要三组数据来寻求批准。第一是PKA可比性研究，我们已经完成。第二是一个开放标签安全性研究，我们将在今年晚些时候讨论。我们主要招募了过渡患者，但也有少数phld患者。最终真的是那个全球关键研究。他们告诉我们我们可以选择任何疾病，我们可以获得两者。所以我们选择了Ph I L D，有几个原因。
一个明显的未满足需求，特别是在全球范围内，比如在美国以外没有药物获批。因此我们认为这将更快地招募患者。我们在医生社区中建立了许多善意，特别是在美国以外，大部分患者将来自那里。所以这是三组数据。我们将开始这项研究。你知道，大多数时候人们问我们相对于insbed和tpip的位置。我认为我们会说我们并不差。
事实上，我们可能更好，因为我们知道我们只需要完成一项研究。
明白了。好的。我想我们也必须谈谈周末的更新。我想9月1日，2日是积极的。再次，还没有所有数据，但吸入性ivaso确实在FSC和IPF患者中带来了益处。所以益处的幅度可能比许多投资者预期的要好一些。这对你们来说意味着什么，对Etrepia的发展策略和准入前景意味着什么，我们如何思考对Liquidia整体的影响？
是的，我认为首先我们从患者开始。如果这是真的，如果两项试验证明这是一种有效的药物，那太好了。所以我们拭目以待。我们只是将其视为吸入性treprostanol的好消息。显然如果吸入性treprosteronel机制在ipf中有益处，那么我们考虑长期未来会是什么样子。短期内，我们专注于在我们已有的适应症中推出Atrepia。我们知道United Therapeutics在IPF适应症上有孤儿药指定。所以我们不会真正考虑如何将其添加到Atrepia标签上？因为当它到期时，我们希望L6. 06有非常好的数据。
所以我认为我们将专注于现在Atrepia的标签。让我们看看数据出来，看看医生社区重视什么，然后考虑L6. 06。话虽如此，我们将在呈现的数据中寻找的是，在这个Teton试验中，患者在什么剂量下受益？我们知道United已经进行了increase研究，PHLD研究，过去。我们在那里看到的是，那些每次接受10次或更多呼吸的患者推动了那个临床终点。
所以如果我们继续看到这种趋势，这是另一个数据点，说明更多更好。所以我们回到Utrechtia，说它非常耐受。我们已经展示我们可以高剂量使用它，我们只需要等待看看医学界可能会如何使用这种产品。
明白了。不，有道理。我想当我们接近火的尽头。我只是再次谈到，我们谈到了运营杠杆，但也谈到了盈利能力。你们已经概述了一个目标，即在上市后四个季度或。是的，所以。上市表现比任何人预期的都要好。所以你们对现在的资本状况感觉如何，以资助606，上市进展？在这方面有什么值得注意的吗？
是的，我是说，我们说过我们认为我们可以在上市后三四个季度内盈利。你知道，正如你所知，Roger在财报电话会议上表示，他有最高的期望，这超出了这些期望。我们不会更新那个具体的，你知道的，我们提供的指导，但我们，我们对我们的能力非常有信心，你知道的，达到盈利能力。我们，你知道的，我们的资产负债表，我们在第二季度末有超过1.7亿美元的现金。
我们认为我们，你知道的，我们处于强势地位执行，你知道的，真的期待第三季度的财报。
有道理。涵盖了很多领域，还有什么我们没有涵盖的，或者你觉得关于Liquidia的故事相对被误解的。
不，我是说，我认为，你知道的，我们对现在的位置感到非常兴奋。这是一条漫长的道路。对我们公司来说是一条漫长的道路，对患者来说也是一条漫长的道路，让他们有这个选择。你知道的，我们只是，你知道的，非常自豪，我们能够将这个产品推向市场。显然患者需要一个选择和机会。他们终于有了这个选择和机会。你知道的，对我们来说能够，你知道的，提供这个机会，我认为非常有意义。
而且，你知道的，我们对未来充满期待。我们对我们的轨迹感到兴奋。我们是我们所在的轨迹。你知道的，迫不及待地想看看接下来会发生什么。
太棒了。可能就到这里。再次感谢你们加入我们。感谢在座的每一位。
谢谢。Thiago。好的。
谢谢。Sa。