身份不明的发言人
Michael L. Meyers（首席医疗官）
身份不明的参与者
Arabella（H C wainwright）
大家好，感谢大家参加HC Wainwright第27届年度全球投资会议。我叫Arabella，是H. C. wainwright股票研究团队的助理。H. C. wainwright是一家全方位服务的投资银行，致力于为多个行业和地区的上市公司和私营公司提供企业融资、战略咨询及相关服务。我们自豪地说，今天有超过600家公司计划在我们的会议上进行展示。话虽如此，我想欢迎Syndax Pharmaceuticals，这是一家处于商业化阶段的生物制药公司，致力于开发创新的癌症疗法。今天来自该公司的是首席执行官Michael Metzger。
Michael，现在由你发言。
谢谢。Mirville。各位早上好。很高兴与大家在一起。感谢HC Rain White今天邀请我们参加会议。很高兴能与大家交流，向大家介绍更多关于Syndax的情况并提供最新进展。这些是我们的前瞻性陈述。我建议大家访问我们的网站以了解更多相关内容。但我今天会发表前瞻性陈述，请注意这一点。好的。正如介绍中所说，Syndax是一家处于商业化阶段的公司。我们的定位是在未来多年真正打造这家公司。随着我们在过去一年转向商业化，这对公司来说是一个非常激动人心的时刻。
我们有两款同类首创和同类最佳的药物，用于解决血液学领域的重大需求。Revu Forge和Nick Timbo这两款产品加在一起，市场机会在50亿至100亿美元之间。因此，这是非常庞大且重要的市场，需要用新药来解决。我们这两款产品的早期上市非常成功，今年上半年的净销售额合计达到1亿美元，大大超出了预期。重要的是，我们正在走向盈利。我们有两款产品对业务的现金流做出了重大贡献。我们拥有超过5亿美元的现金，以及未来几年将趋于稳定的费用基础，这使我们能够真正推动和打造这些数十亿美元的特许经营权，并实现盈利。
因此，作为一家公司，我们处于非常有利的地位，可以在2025年下半年及以后保持发展势头。那么，让我们首先详细了解一下我们的首款也是唯一一款获得FDA批准的MEN抑制剂，即Revuforge。Revuforge是该类别中首个获得批准的药物。它于2024年末获得FDA批准，用于治疗患有KMT2A易位的复发或难治性急性白血病，适用于1岁及以上的成人和儿科患者。这是一个高度未被满足需求的领域。
患有KMT2A易位的患者预后非常差，可能是急性髓系白血病（AML）中预后最差的。而这再次是一个高度未被满足需求的领域。在美国，每年的新发病例约为2000名患者。这为我们带来了美国7.5亿美元的市场机会，因此意义重大，我们已为成功做好准备。非常重要的是，该产品具有先发优势。我的意思是，我们是该类别中首个获得批准的药物。我们将比任何竞争对手至少提前一年，甚至更长时间进入市场。
我们拥有令人瞩目的安全性和有效性特征，我们喜欢称之为“同类最佳中的最佳”。我们相信，其有效性和安全性证明这是一个由疗效驱动的市场。迄今为止的所有数据都表明，我们的疗效特征是所有MEN抑制剂中最强的。它是首个也是唯一一个拥有复发难治性KMT2A数据的MEN抑制剂。在AML中，复发难治性MPM1阳性数据为阳性。此外，我们的Revuforge标签适用于KMT2A，适用于成人和儿科患者。因此，非常广泛的标签对于这一患者群体来说绝对至关重要。
我们已被纳入AML等疾病的NCCN指南。我们有一个强大的开发战略，旨在释放500亿美元的总可寻址市场，不仅包括复发难治性疾病，还包括一线治疗疾病。再详细介绍一下Revuforge。我们在第二季度开局强劲，这也不例外。我们从上个季度的2010万美元增长到第二季度的2860万美元，增长了43%，这非常出色。再次强调，我们有了一个梦幻般的开端。其他AML靶向疗法在这种程度上的表现是我们前所未见的。而这一切都发生在约三分之一的患者进行干细胞移植的阶段。
因此，他们暂停治疗以进行干细胞移植。而实际情况是，许多这些患者在移植后会回来继续接受Revuforge治疗。这是这种治疗模式以及他们治疗患者方式中非常重要的一部分。因此，持续增长势头的驱动因素，我们对所看到的情况感到非常鼓舞，我们确实是。这尤其基于以下几个方面，特别是四个方面。首先，我们能够识别患者。KMT2A患者会接受检测。这些患者在确诊时，其细胞遗传学特征是已知的。因此，我们正在识别患者，并且采用率非常高。
医生们对这种药物的特性非常感兴趣，他们正在使用这种药物。患者更早接受治疗。因此，我们在临床试验中看到的是，患者在第三线和第四线接受治疗。现在，他们在第二线和第三线接受治疗的人数要多得多。第三，移植率的提高。因此，我们成功地让更多患者接受了移植。这在一定程度上是因为他们接受治疗的时间更早。患者接受治疗越早，治疗效果往往越好。我们看到了更多的移植案例，因此，当然，我们现在开始看到患者在移植后回来继续使用Revuforge。
我想说的下一个机会是围绕AML的，即扩展到MPM1，我们的PDUFA日期在10月。我们预计在10月底，我们将成为首个在复发难治性MPM1中获得批准的MEN抑制剂。这将是我们增长的下一个推动力。因此，基于这些原因，我们预计这种增长势头不仅在今年下半年，而且在2026年及以后都将持续。我们在本季度提到的一些关键指标，确实说明了这次上市为何如此成功。
我提到了，当然，销售额从2000万美元增长到2800万美元，增长了43%。自上市以来，净收入达到了令人印象深刻的5600万美元。但除此之外，自上市以来，总处方量超过1300张。超过500名患者接受了治疗。从这个角度来看，这约占发病率人群的25%。我们预计到今年年底，渗透率将达到50%，对于任何新上市的疗法来说，这都将是一个极好的结果。第三点是在第二线和第三线中70%的使用率。我们谈到了患者在治疗过程中接受治疗的时间更早。
这非常非常重要。他们的预后很差。如果你能让他们达到完全缓解，让他们更早接受移植，让他们回到药物治疗中，那么在治疗早期，你会取得更大的成功。当然，约有三分之一的患者正在进行干细胞移植。请记住，在我们的临床试验中，我们谈到了25%。在我们的关键试验中，接受移植的比例大约是第三或第四线人群中通常看到的五倍以上，现在我们正在推进到第二线和第三线，这并不奇怪，但重要的是，我们看到大约三分之一的患者进行移植，而在我们进行临床试验的后期线中，这一比例为25%。
因此，非常重要的指标确实说明了这种增长的情况，以及我们对未来的预期。那么，让我们花一点时间谈谈市场。当你考虑到我们从左下角的复发难治性急性白血病（KMT2A2，2000名患者）开始的所有细分市场时，市场机会很大，超过500亿美元。同样，这是发病率人群。每年大约会出现2000名患者。同样，我们期望占据这个市场。正如我们所讨论的，我们将增加第二个适应症，大约另外4500名患者。因此，KMT2A和MPM1的总可寻址市场加起来约为6500名患者。
200亿美元实际上是患者数量、高渗透率以及患者可以在合理长的时间内持续用药（通过移植后回来进行维持治疗）这一事实的体现。然后你转向一线治疗。我们确实准备渗透一线治疗市场。正如你所看到的，我们已经启动了试验，它实际上分为不适合的患者人群和适合的患者人群。适合的患者主要是年轻患者，他们能够承受化疗，而不适合的患者人群通常是接受Van Aza标准治疗的老年人群。
不适合的患者人群是未被满足需求最高的领域。我们已经启动了我们的试验，我们的关键试验已经开始。我们正在招募患者，这是一项全球注册试验。非常高兴地宣布，我们是第一个在这方面开展试验的公司，我们期望凭借该试验的加速批准终点，能够尽快满足市场需求并率先进入市场。当然，今年晚些时候，当我们为MPM1和KMT2A在适合人群中启动试验时，我们将获得更多数据。正如我们所谈论的，这将使我们的总可寻址市场达到500亿美元。
因此，这是一个非常大的机会，重要的是，我们在继续我们的领导地位的同时，不仅在复发难治性疾病方面，而且在一线治疗方面继续发展。好的，让我们来谈谈Nick Timbo。Nick Timbo是我们的第二款产品。它是我们的首款产品。它是首个也是唯一一个获得FDA批准的针对CSF1R受体的慢性GVHD治疗药物，如你所知，该产品于去年2024年获得批准。今年2月初上市，适用于至少两线全身治疗失败后的慢性GVHD成人和体重至少40kg的儿科患者。
这里的初始人群是三线及以上，美国约有6500名患者接受治疗。这是一种非常难以治疗的疾病。该疾病的特征是纤维化和炎症。我们稍后会谈到的这种新机制确实能够同时解决这两个问题。初始适应症代表着大约20亿美元的机会，正如我所提到的，这是同类首创和同类最佳的CSF1R抗体。因此，它再次处于成功的有利位置。GVHD中的新机制。其他标准治疗药物主要处理该疾病的炎症成分。纤维化是更未被满足的需求。
我们的这种药物能够同时解决这两个问题，这非常了不起。我们在实践以及临床经验中看到的反应是快速、持久的，在所有器官类型中都观察到了良好的反应，这再次是这类患者中的同类最佳结果。我们很快被纳入了NCCN指南。我们与Insight公司共同商业化，因此我们有一个合作伙伴Insite，我们在过去几年中一直与他们合作进行开发和商业化。他们建立了这个市场，他们的Jackify在二线获得了批准，与他们合作推出我们的药物确实是一次非常棒的合作。
对于一家小公司来说，与Revuforge的商业协同效应有些不同寻常。我们发现自己不仅为这款产品，也为Revuforge向同一受众进行推广。因此，商业协同效应非常重要。如我所提到的，我们有两款产品正在进行试验，GVHD的试验正在进行中，重要的是，IPF是GVHD之外的另一个适应症，以进一步释放该特许经营权数十亿美元的潜力。因此，Nick Timbo的表现我认为非常出色。在第一个完整季度，该产品就实现了盈利。因此，在最初的几个月里，我们在第一个完整季度从1360万美元增长到3620万美元的净销售额。
这是由Insight报告的，对Syndax来说是盈利的。我们与他们有一个50:50的共同商业化协议。因此，我们平分利润，Syndax在扣除费用后获得了5940万美元的合作收入，这对我们来说再次是盈利的。在上市这么早的阶段就看到这种情况是非常不寻常的，5000万美元的净收入。从那个时期开始。当你查看第二季度的估计数据时，我们谈到的一些关键指标是，超过4000次给药输注，超过700名患者接受治疗。重要的是，80%到90%的患者在持续用药。
再次强调，持久性很重要。你不仅希望患者感觉更好，他们的疾病得到改善，还希望他们能够耐受药物并持续用药。这是一个重要的衡量标准。我们认为，这些患者不仅会用药几个月，还可能用药几年。因此，将一种慢性疾病转变为可以长期治疗的疾病是很重要的。当然，我们在中心层面有很大的吸引力。因此，我们一直在拜访主要中心，超过80%的中心已经订购了药物。
因此，在上市初期，我们看到了非常出色的进展。那么，让我们稍微谈谈市场。正如我所提到的，慢性GVHD的市场总可寻址市场约为20亿美元。6500名患者接受三线及以上治疗，我们希望通过与标准治疗药物联合使用，将该分子推向更早的治疗线，这将解锁17000名美国患者人群，并真正使市场达到50亿美元。我们不仅谈论患者数量，还谈论用药持久性，即用药时间。与Revi Forge一样，我们正在延长这些患者的用药时间。
根据我们的试验，我们估计约为12个月。我们认为，患者可能会用药数年，这对于在经历如此艰难的 ordeal后控制他们的疾病来说是一件非常好的事情。除了GVHD之外，我们认为还有非常光明的未来。我们转向特发性肺纤维化（IPF）。这是一个非常大的适应症，美国有15万名患者，全球更多。这是一个高度未被满足需求的领域。对于这些患者来说，这将是一种新的作用机制。因此，我们对此感到兴奋。
我们目前正在进行一项II期试验，该试验将于今年年底完成入组，明年将获得数据。好的，让我们谈谈我们强大的产品线，我们确实在积极推进。我们专注于Revue Forge和Nick Timbo，并将它们打造成行业领先的特许经营权。我们对我们的产品线以及它的发展感到非常满意。我会特别提到几个我认为特别重要的复发难治性方面的事情。
目前正在进行优先审查的SNDA，我们的PDUFA目标行动日期是2025年10月25日。这将是我们Revueforge的第二个批准适应症。我们有几个非常重要的试验即将启动，其中一个已经开始。这些是与标准治疗联合使用，进入一线治疗，我们正在积极推进，以不仅在同类最佳中，而且在适合和不适合的环境中率先进入市场。因此，在不适合的联合治疗环境中，我们有Rev+Van Aza，这是基于我们所做的工作，你已经看到了BDML试验的发表结果，那里有非常强劲的数据。
Evolve 2试验正在入组患者，这是一项针对MPM1患者的试验，主要终点是CR和OS，分别支持潜在的加速批准和完全批准。因此，这是一项重要的试验，我们将在未来几年积极入组并关注。我们正在与Hovan的Premier Group合作，以确保该试验按时或希望提前完成。年底我们将启动另一组试验。这些是与化疗联合的试验。年底的医学会议上，我们将提供一些支持性数据，讨论疗效、安全性和剂量，这些数据将为这些试验的启动提供信息，我们将关注MRD阴性相对于CR和EFS，分别支持加速批准和完全批准。
因此，这些都是重要的试验。我们认为我们走在前列，率先进入市场并巩固我们的领导地位。在Axatilumab方面，我们正在进行与类固醇以及Jakify联合使用的试验。这些是III期试验。我们对这些结果感到兴奋。我们也对Max Buyer（即IPF试验）感到兴奋，今年正在入组患者。同样，II期试验，信号探索，强大的试验，随机试验。因此，我们也应该在2026年下半年获得非常重要的结果。在进入问答环节之前，我想提一下我对Syndax定位的总体看法。
我认为我们可能处于公司成立以来的最佳位置。我认为这确实是一个我们不仅拥有两款做出重大贡献的产品，而且它们。我们还有现金和稳定的费用基础，真正推动我们达到能够掌控自己命运的位置，并在未来许多年打造一个强大的业务。Revue Forge和Nick Timbo都是建立在患者需求和医生的基础上的，医生们真的很欣赏这两款药物的机会和特性。
特别是关于Revu Forge的几点。今年上半年，我们花了很多时间来确保我们在KMT2A中的先发优势。我们已经建立了这个市场，我们将拥有这个市场，这对Revyforge来说是一个非常重要的市场。患者有高度未被满足的需求，预后很差。对于患有KMT2A的患者，我们可以通过他们的标准治疗测试识别这些患者，我们可以迅速为他们提供revuforge药物，让他们尽快用药，并以更高的比例让他们接受移植。他们情况良好，我们可以让他们在移植后回来。
医生们希望用这样的药物实现这种治疗模式，而我们已经能够实现这一点。因此，我们觉得我们已经确保了在KMT2A中的先发优势，但我们还没有完成。当然，我们希望在此基础上再接再厉。因此，我们的第二个适应症确实在今年下半年及明年扩展到MPM1，因为我们有了第一个数据集，我们将成为第一个在更大的NPM1人群中获得批准的公司。当然，我们还要巩固我们在一线治疗中的领导地位。我们谈到了在适合和不适合人群中的试验。
我们坚信，我们不仅会率先进入市场，而且会拥有最佳的特性。我们通过BDML等试验生成的数据确实支持了这一机会，并表明我们的特性尽可能强大。这是一个巨大的市场，5000亿美元的总可寻址市场。我要提醒大家，我们拥有我们产品的全球权利，我们还有长期的知识产权。因此，物质组成的知识产权保护该产品直到2030年末。因此，我们在Revyforge方面处于非常有利的地位。Nick Timbo也是类似的情况。我们希望在三线及以上GVHD市场确立自己的地位。
我们在这方面取得了很好的进展。正如我所说，该产品已经盈利并且增长显著。与赛诺菲的Resarock（一款类似药物）相比，它的表现很好，Resarock上市初期表现不错。从销售角度来看，这款产品的表现有望达到或超过Resarock，而Resarock在上市第三年的销售额达到5亿美元。因此，我们在将这款药物确立为三线治疗药物方面处于非常有利的地位，我们希望将其推向更早的治疗线。我们正在与合作伙伴Insight进行试验。
在商业上以及在开发方面，我们都与他们处于有利地位。当然，我们将不仅限于GVHD，还将扩展到IPF。可能还有其他适应症，这种作用机制非常深刻和敏感，我们认为我们可以进入其他疾病领域，再次打造特许经营权，仅GVHD就有50亿美元的机会。因此，结合这两款产品以及我们公司层面的设置，我们觉得我们有能力在2025年、2026年及以后取得突破并实现强劲增长。
在进入问答环节之前，我想花一点时间感谢患者及其护理人员，他们信任我们将这些药物带给他们。我们与他们紧密相连，我们关心他们，没有他们，我们就无法推进我们的使命。同时，我还要感谢Syndax的员工和每天努力将这些药物带给患者的人们。他们做得非常出色，我们期望从这里继续我们的旅程。
话虽如此，非常感谢大家，现在我将回到问答环节。
非常感谢你，Michael。我们非常感谢你的时间和。