身份不明的发言人
Steven R. Miller（首席运营官兼首席科学官）
身份不明的参与者
Andrew S. Fein（H.C. Wainwright & Co.）
大家早上好。我是Andrew Fein。我是H.C. Wainwright的研究分析师之一。非常感谢大家今天参加我们的会议。我很高兴能与Catalyst制药公司一起，这是我们覆盖名单中的成功案例之一。所以谢谢你们能来参加。
谢谢。
或许最好的开始方式是先进行总体介绍，让大家了解最新情况，可能有些不太熟悉公司最新动态的人可以先了解一下，然后我们再进入更具体的问题。
Andrew，再次感谢你提供这个机会。Catalyst是一家专注于中枢神经系统领域的公司，目前我们正在开发那些能立即或几乎立即产生收益的产品，并将它们纳入强大的商业化执行引擎，以利用患者群体的机会。
你知道，或许我们可以从这个话题开始。
当然。
显然，这是一款非常成功的产品。或许你可以谈谈公司的发展历程以及未来的发展方向。显然，现在增长似乎更具挑战性。但你们正在进行一些可能有助于长期推动发展的事情。或许我们可以从这里开始。
Firdaps用于兰伯特-伊顿肌无力综合征（LEMS），它是一种非常有效的疗法，患者服用起来也相当方便。我们进入市场大约六年多一点，产品表现非常非常好。在Change Healthcare网络攻击发生之前，我们连续15个季度实现了15%或更高的增长。但如果你看2025年上半年与2024年上半年相比，我们仍然看到该产品有19%的增长。哦，对不起，是17%的增长。
因此，该产品在较大的基数上仍然表现非常出色。当你准确定位时，LEMS的潜在市场约为12亿美元。2024年我们的销售额约为3亿美元。因此，我们的产品市场渗透率约为25%。所以我们对持续增长感到非常兴奋。
最近，我们实际上拆分了品牌团队，你可以把它看作是一个分子，两个品牌。一个是特发性（非癌症相关）业务，另一个是癌症相关业务。因此，现在我们每天都有人专注于特发性业务，另一个团队专注于肿瘤业务。
我们坚信，在可预见的未来，即使在较大的基数上，我们仍有巨大的机会继续保持同样的增长速度。显然，没有人能获得100%的潜在市场，这是不可能的。但考虑到产品的价值，我们面临一些知识产权方面的挑战，Steve可以谈谈这一点。但我们对该产品的长期发展前景感到非常兴奋，并期待继续增长。
或许你可以谈谈NCCN指南及其可能产生的影响。
在我们业务的癌症方面，我们基本上有四个步骤。首先是实现无障碍检测。我们希望患者能够去诊所进行BGCC检测，然后通过物理诊断确认他们确实患有该疾病。第二部分是确保我们被纳入NCCN指南。NCCN指南基本上是基础。
我们提前了大约两个月实现了这一目标，通过与Quest Labs国家实验室的合作，我们实现了无障碍检测。患者可以在诊所进行检测，结果会返回给医生和患者。NCCN指南在7月底发布。现在的机会是将这些NCCN指南应用到每个大型肿瘤诊所的治疗路径中。
如今的肿瘤学领域发生了巨大的变化。80%的肿瘤学家都隶属于三个GPO（集团采购组织）。McKesson是其中最大的之一，US Oncology是McKesson的子公司。因此，进入治疗路径后，医生的表现将根据他们对治疗路径的遵循程度来评判。这一点非常重要。然后我们希望有机会与这些较大的GPO签订合同，只需给予最小幅度的折扣。因为我们是这个领域唯一的选择，我们是唯一基于证据的疗法。因此，我们相信我们可以充分利用这一地位。这就是我们在肿瘤业务成功方面的四个步骤。
我们专注于这一领域已有大约一年时间，对此感到非常兴奋。
在特发性方面，公司一直以来的目标之一是缩短患者开始用药的时间。你提到无障碍检测是一个例子。还有其他方法可以继续提高医生群体对LEMS的认识，并努力让医生更容易识别可能适合治疗的患者吗？
很好的问题。特发性业务和癌症业务之间的关键区别之一是，特发性业务是一个需要主动开拓的市场。你必须主动去寻找那些患者。我们有一个大约500名或更多患者的池，我们从中寻找患者，我们一半的患者来自这个池。我们通过人工智能和机器学习以及市场数据来确定患者可能在哪里，我们审视这个机会，识别这些患者，然后在这500名患者中，我们优先考虑60到100名患者，任何一个季度我们一半的患者都来自这个优先名单。
这是一个方面。第二个机会是重症肌无力（MG）。我认为人们没有意识到，对于LEMS来说，最常见的误诊是重症肌无力。现在随着新的MG药物的出现和推广，更多的患者将被诊断为重症肌无力，默认情况下，更多的患者会被误诊为重症肌无力，最终他们会找到我们。因此，利用数据并关注MG的机会，我们称之为“我们从未花过的最好的钱”。所以机会确实存在。
这确实是一个巨大的机会，所以我们也在寻求加速这一进程。
MG医生对LEMS和Firdaps的了解程度如何？
这是最大的挑战。这就是为什么这是一个需要主动开拓的市场。普通医生整个职业生涯只会遇到一名LEMS患者。因此，这需要付出努力。主动开拓确实很重要。特发性和癌症市场规模大致相同，各占50%。我们喜欢特发性业务的一点是，我们可以建立这个患者池并高度优先考虑某些患者。我们喜欢癌症业务的一点是，它是一个更集中的市场。
如果你治疗小细胞肺癌（这是与LEMS最常相关的癌症），你会对这些患者进行检测。因此，我们相信我们可以更快地找到更多患者。而且，这些患者的寿命通常不会很长，但患者数量更多。每年大约有900名LEMS患者可能被诊断为小细胞肺癌，他们的寿命实际上是没有LEMS的小细胞肺癌患者的两倍左右。因此，在任何时候，大约有1700名这样的患者可供我们治疗。
你知道，平均而言，其他公司从被纳入NCCN指南到感受到其影响需要多长时间吗？
我们对此没有太多感觉，因为我们更关注NCCN指南转化为治疗路径的节奏。由于这是一种罕见病，我们必须为此努力。因此，尽管我们在7月底获得了指南纳入，但我们认为这更多是2026年及以后的影响。我们现在正在努力。我们在肿瘤领域有专门的团队，在GPO的高层开展工作，寻找教育机会，以进入治疗路径。因此，我们认为这对我们来说将是6到12个月的机会。
好的，这很有帮助。
或许，Steve，关于专利方面，最近有消息称你们解决了另一个案件。目前情况如何，我们应该如何看待未来的发展？
好的，简而言之，我们现在已经解决了四起诉讼中的三起。其中两起是首批起诉者。剩下的一起是Hetero，这是目前最后一个首批起诉者。这是正在进行的诉讼，所以我不能说太多。但我能说的最好的一点是，我们确实会不时与诉讼方交谈，如果他们有我们认为符合股东最佳利益的提议，我们会采取行动。当然，与Teva的和解以及最近与Lupin的和解，还有早期与MSN的和解都是如此。
因此，如果Hetero有有用的提议，我们会考虑，但我可以向你保证，如果必要，我们也会捍卫我们的知识产权。
我想补充一点。该产品已经上市六年多，接近七年。我们与前三个公司的和解协议将我们的保护期延长到2035年2月。以我的经验，我已经推出了十多种产品，如果你能获得七八年的独占期，那已经非常惊人了。我们还有可能再延长10年。我们真的相信有继续增长的机会。是的，对此我们非常兴奋。
很好。或许我们可以换个话题，谈谈Gamifant。
当然。
或许可以简要介绍一下目前的情况，你们如何看待这个机会，以及未来的预期。
当然。Gamifant是我们认为一种差异化的类固醇，目前用于治疗杜氏肌营养不良症。首先，类固醇是治疗的基础。患者确诊后应首先使用的药物。可以这样想，它是一种应该添加其他药物的基础药物，而不是被添加的药物。美国有11000至13000名男孩患有杜氏肌营养不良症。其中95%曾在某个时候使用过类固醇，但目前只有7%正在使用类固醇。
因此，我们认为这表明存在未满足的医疗需求。类固醇在帮助患者延长行走年限方面非常有效。但患者停药是个问题。患者应该终身使用这种疗法。因此，该产品的上市进展非常非常顺利。美国大约有100个卓越中心，我们已经渗透到其中93%的卓越中心，或者说在这些中心有处方。250名医生开具的处方占所有处方的90%以上。我们在这些医生中的渗透率约为85%。
至少有一张处方。所以我们已经实现了广泛覆盖。现在的目标是深入渗透。由于非类固醇疗法的噪音，特别是基因治疗方面的噪音，这个市场存在挑战。发生这样的事情真的很不幸。但这给我们带来了很多噪音。我们在今年4月做了一件非常有意义的事情，我们拆分了销售团队，使他们专门化。所以我们有专门的销售团队和专门的市场团队。
在类固醇领域，声音份额不是问题，因为有几种仿制药，还有一个品牌最近也变成了仿制药。我们在这个市场几乎拥有100%的声音份额，这非常重要。然而，背景噪音使得我们很难突破。
我们正在努力工作，正如我所说，我们专门的销售团队对我们来说是一个重要举措，我们认为这真的会帮助产品继续增长。产品的增长和接受度非常强劲。我们上市才一年半多一点，我们继续看到良好的增长。
医生选择使用哪种类固醇的过程是怎样的？
目前，几乎所有患者都使用过Adderall或Emflaza。在我们上市之前，Emflaza就已经成为仿制药了。因此，我们看到大约45%的患者来自Emflaza，45%的患者来自仿制药强的松。
自产品上市以来，这一比例一直保持稳定。我们最初认为我们将与Emflaza争夺市场份额，但我们认为Emflaza约占市场的35%。这个市场的处方数据并不多。现在看来，我们似乎在100%的市场中竞争，这对我们和增长都非常有利。所以，患者通常会先使用仿制药强的松，但我们患者的平均年龄约为12岁。
这是他们失去行走能力的年龄。所以这些患者已经使用过强的松，他们已经使用过Emflaza。所以目前对我们来说没有障碍。每年约有500至700名患者退出市场。随着这些患者年龄的增长，我们希望接收这些患者。他们会使用仿制药强的松。我们希望成为下一个药物。他们总是会先使用仿制药。我们希望成为下一个药物。我们相信我们产品的副作用特征优于其他药物，Steve可以谈谈副作用特征，但这对我们来说也是一个非常好的机会。
请讲。
关于副作用，多年来有很多关于Gamifant的已发表文献，表明患者的骨骼健康、骨密度、生长和身高都更好。基于其作用机制，它应该有更好的心血管安全性。根据其他已发表的信息，它似乎不会引起其他类固醇常见的焦虑和攻击性。所有这些对患者群体都是有益的。
你们过去曾谈到试图找到免疫抑制剂量。目前进展如何，或许可以向大家解释一下其重要性。
是的。以基因治疗为例，需要免疫抑制剂量的类固醇，目前Gamifant的标签上没有这一剂量。因此，我们正在进行的工作分为两部分。第一，寻找免疫抑制剂量，第二，寻找转换剂量。也就是说，如果你停用强的松和Emflaza，你知道，应该使用什么剂量？目前我们的标签建议从最高剂量开始，然后逐渐降低。所以我们想确保。
我们可以为此提供良好的指导，这项试验已经完成，分析正在进行中。我们预计将在今年年底或明年年初获得数据。不能保证我们一定会找到免疫抑制剂量。我们只是继续尝试。我们想看看是否能找到，然后这将纳入生命周期管理。我们下一步将走向何方。
如果成功找到，需要多长时间才能反映在标签上？
这取决于数据结果以及是否需要其他步骤。但这可能需要相当长的时间，然而，与在标签上注明相比，发表研究结果并进行非标签推广是不同的。一旦发表，医生可以自行决定是否使用。所以区别在于何时会出现在标签上以及何时会产生更大影响。这两者可能有很大差异。
好的。或许我们可以谈谈业务发展，因为这一直是一个值得讨论的话题。显然，多年来你们在寻找资产方面非常成功。你们目前的流程状况如何，从宏观环境来看，是有利于找到机会，还是更具挑战性，或者介于两者之间？
我们一直说，现在可能是最好的买方市场之一。最近股市显然非常紧张。我们在进行尽职调查时会关注三个方面。第一，差异化的产品。第二，盈利能力。第三，社会因素。我从事业务发展已有30年，联盟或许可协议。
能够与另一方管理团队相处融洽并促进合作，这比大多数人意识到的更为重要。在我职业生涯的早期，我曾负责两家大公司的整合，人们总是说我们的文化完全相同。但事实并非如此，文化问题非常重要。然后，我们会深入进行产品方面的尽职调查，除此之外，我们不能透露太多，只能说我们非常忙碌。由于公司的成功，尤其是商业上的成功，80%到90%的机会都是主动找上门来的。
我们希望继续建立和多元化我们的收入，以便我们能够进一步进入产品线，更早期的产品线。目前我们关注的是能立即或几乎立即产生收益的产品，但我们真的希望能够与你和你的团队讨论我们产品线中的内容。但在这之前，我们需要更多的收入多元化。
你们会继续专注于神经肌肉领域，还是会考虑更广泛的治疗领域？
这是一个非常有洞察力的问题，因为如果你看中枢神经系统领域，未来五年所有的增长机会都来自运动障碍。我们喜欢将峰值年销售额控制在5亿美元以下，因为这对我们来说足以产生影响，但对大公司来说则不然。如果我们进入运动障碍领域，这些都是巨大的机会。
我和Steve喜欢开玩笑说，如果我们这样做，然后出现在拍卖会上，而大公司也在场，我们只能请他们喝咖啡，因为我们无法竞争。无论我们的资产负债表有多强劲，我们都无法竞争。所以我们希望将峰值销售额控制在5亿美元以下，寻找那些对我们有影响且我们能为患者带来改变的机会。是否有与当前产品组合相关的领域？这重要吗？它能。它能在这个范围内吗？
我们在治疗领域上没有偏见。我们认为我们销售组织背后的基础设施，包括患者的纳入、留存和剂量优化，以及我们所谓的“后台”支持服务，对于任何治疗领域都是适用的。中枢神经系统显然是最容易的，但我们认为我们可以组建一个在任何治疗领域都有专业知识的团队，然后应用我们现有的工具。
很好。我想我们时间到了，最后几秒钟，有什么想留给大家的话吗？
我们对公司的增长机会感到非常兴奋，非常感谢你们的支持。谢谢。
非常感谢。
谢谢。