身份不明的发言人
Roger Weiss
Lisa Conte
身份不明的参会者
大家好，感谢各位参加Lytham Partners 2025年秋季投资者会议。我叫Roger Weiss，是Lytham的副总裁。今天，捷豹健康（Jaguar Health）的首席执行官Lisa Conte将出席会议，她将为我们介绍公司的幻灯片演示，随后是简短的问答环节。请注意，捷豹健康在纳斯达克上市，股票代码为JAGX。Lisa。Lisa。不好意思，Lisa。欢迎参加秋季Lithium Fall会议。
谢谢Roger，我很感谢能来到这里。这是我一年中最喜欢的会议。那我们就开始吧。我知道可能有一些新面孔，也有一些老面孔。所以我会快速介绍一下我们公司。我们是一家上市公司，因此我们会省去前瞻性陈述。我想说，这是一个非常有趣的时期，因为这是药物研发阶段。药物研发是一个漫长的过程，有时在临床试验进行期间，你可能很长一段时间都没什么可说的，股价也会有些低迷，你知道，人们会觉得，哦，他们只是在做同样的事情。
会有什么不同呢？这就是疯狂的定义。但同样疯狂的是，当你做了一些截然不同的事情，却认为其影响会是一样的。因此，现在是公司的催化剂和拐点时代。许多已经发生，有些是最近发生的，还有一些即将到来。这就是我们今天要谈论的内容，也是今天的主题。提醒大家一下，我们所有的药物发现都来自热带地区传统使用的植物。
我们有一个获批产品Profiler已获批用于人类，用于治疗HIV艾滋病患者的慢性腹泻这一特殊适应症，商品名为Mitese。Mitese的特别之处在于它是天然的、植物性的、有机的、可持续收获的、公平贸易的，并且是FDA批准的药物，非常重要的是，它是唯一根据植物药指南获批的口服药物，目前没有实际的途径可以将仿制药推向市场。因此，尽管我们有完整的专利战略，全面的战略，已获得约156项专利，但我们本质上拥有无限期的 exclusivity。
当我们考虑不会面临专利悬崖，以及对我们正在洽谈的潜在企业合作伙伴的价值时，这是一个巨大的价值。Cofelamer也已获批，商品名为Canalevia，有条件获批用于治疗犬类化疗引起的腹泻，由美国食品药品监督管理局（FDA）兽医中心监管，我们会谈到动物健康项目。但公司的主要重点是人类市场。Profilimer的价值在于，作为一家降低风险的研发阶段公司，它让我们非常忙碌。正如我所提到的，它已获批用于特殊市场。特殊市场的另一个说法是相对较小的HIV相关腹泻市场。
我们为什么要这么做？首先，我们获得了FDA的快速通道资格和优先审评，将产品推向市场具有巨大价值。首先是安全性和生产方面。这是新药申请失败或被推迟的两个最常见原因。当我们研究新适应症时，我们已经完成了这些工作。此外，它具有首创性的范式转换作用机制。因此，有机会向包括患者在内的所有医疗专业人员进行教育、推广并学习如何让他们理解这种治疗和潜在治愈疾病的不同方式。
我们现在正针对第一个适应症开展这些工作，当然，这也将延续到其他适应症。那么其他适应症有哪些呢？这里大约有七个。我们不能全部都做。Profile mere确实是一个产品中的管线。我们要谈论的两个具有惊人近期催化剂和即将到来催化剂的适应症是癌症治疗相关腹泻（已完成3期临床试验）和罕见疾病孤儿适应症（短肠综合征合并肠衰竭和极罕见疾病MVID）。让我们深入探讨一下。
近期的催化剂出现在肠衰竭领域。我们有两项2期研究，正在进行四项2期研究，其中两项是研究者发起的。其中第一项已经在公开论坛上公布了数据，并将继续在公开论坛上公布数据，这确实是开创性的、显著的，我们将在癌症领域更多地谈论这一点。在乳腺癌患者的前瞻性定义亚组中，我们确实看到了具有统计学意义的结果，该结果已在去年的圣安东尼奥乳腺癌研讨会和Mask研讨会上发表。
今年最近发生的关键事件是与FDA举行会议，讨论并明确以 expedited方式将该产品推向获批的途径。会议的三个关键事项是：第一，为该研究提交最终研究报告。第二，完成一项关于腹泻减少的相关性及其对患者当前影响的调查，与2018年为支持目标结果所做的调查进行对比。第三，将转移性乳腺癌患者作为孤儿人群，因为在获得 expedited批准方面有更大的监管支持灵活性。
最后一点是，由于迫切需求，立即为不符合我们正在进行的额外临床试验条件的患者启动扩展使用患者项目。这就是我们将详细讨论的内容。但这些拐点，所有这些的表现和目的是什么？是为了引入主要的企业合作伙伴，通过非稀释性资金来支持我们为这些项目带来的费用、时间和风险降低，并与额外资源合作，真正在教育、推广和商业机会方面成功推出这些产品。
因此，我们最近的一个催化剂事件是，我们确实提交了针对转移性乳腺癌患者的孤儿药申请。让我说明一下背景。我们去年完成的第一项3期研究是目标明确的，是一项非常广泛、大胆的试验，研究对象包括所有实体瘤、接受24种不同靶向药物（联合或不联合细胞毒性化疗）治疗的预防用药患者。这是对学术界的一次重大拥抱，试图让所有人都参与进来。我们没有达到统计学显著性，然而，在约占患者总数63%的乳腺癌患者中，我们确实看到了统计学显著性，这已在应答者分析中发表。
当我们参加今年5月的FDA会议时，我们邀请了两位科学顾问委员会成员（他们是患者倡导者）启动了会议。因此，我们的正式科学顾问委员会成员包括患者倡导者。其中一位患者倡导者谈到了腹泻在当前靶向治疗背景下的影响。腹泻是我们都经历过的，我们都有过糟糕的经历，确实如此。但靶向治疗引起的腹泻是完全不同的情况。我们谈论的是四种不同级别的腹泻。例如，2级腹泻是每天4到7次稀水样便。
其中一位患者倡导者指出，对于转移性患者（可能生存期为9到18个月），如果是治愈性情况但存在不确定性，每天4到7次稀水样便，伴随失禁，你的生活中哪里有时间应对这种情况？在靶向药物的出版物中，1级和2级副作用通常被称为可耐受的毒性。对谁来说是可耐受的？这还只是2级。有相当比例的患者正在经历3级和4级腹泻，这通常需要住院补液，在某些情况下甚至导致死亡。
我们的第二位患者倡导者，非常有影响力。她是一名转移性患者，目前正在接受挽救治疗，每天有10到14次稀水样便。她现在已经存活了10多年。她看着丈夫说，就这样了。你知道，我要停止这种治疗了。这不是生活。这只是生存，勉强生存。她获得了Profile的非标签处方（当然，公司与此无关）。在48小时内，她的症状恢复正常，这是在FDA会议前八个月。
她非常有力的信息是，嘿，这是一种已经上市的产品。没有安全问题。这是她的发言。我参加了圣安东尼奥乳腺癌研讨会。我看到了一篇出版物，看到了一张关于该产品如何在乳腺癌患者中发挥作用的海报。为什么不能让所有患者都有机会使用这种产品，接受适当的教育和推广，并获得报销机会？这引发了关于如何扩大mitese标签、提交补充新药申请（NDA）并尽快将该产品带给首批癌症患者的讨论。
所以，长话短说，我们最终提交了针对转移性乳腺癌患者的药物申请。让我说明一下背景。我们的第一项3期研究，去年按目标完成，是一项非常广泛、大胆的试验，研究对象包括所有实体瘤、接受24种不同靶向药物（联合或不联合细胞毒性化疗）治疗的预防用药患者。这是对学术界的一次重大拥抱，试图让所有人都参与进来。我们没有达到统计学显著性，然而，在约占患者总数63%的乳腺癌患者中，我们确实看到了统计学显著性，这已在应答者分析中发表。
当我们参加今年5月的FDA会议时，我们邀请了两位科学顾问委员会成员（他们是患者倡导者）启动了会议。因此，我们的正式科学顾问委员会成员包括患者倡导者。其中一位患者倡导者谈到了腹泻在当前靶向治疗背景下的影响。腹泻是我们都经历过的，我们都有过糟糕的经历，确实如此。但靶向治疗引起的腹泻是完全不同的情况。我们谈论的是四种不同级别的腹泻。例如，2级腹泻是每天4到7次稀水样便。
其中一位患者倡导者指出，对于转移性患者（可能生存期为9到18个月），如果是治愈性情况但存在不确定性，每天4到7次稀水样便，伴随失禁，你的生活中哪里有时间应对这种情况？在靶向药物的出版物中，1级和2级副作用通常被称为可耐受的毒性。对谁来说是可耐受的？这还只是2级。有相当比例的患者正在经历3级和4级腹泻，这通常需要住院补液，在某些情况下甚至导致死亡。
我们的第二位患者倡导者，非常有影响力。她是一名转移性患者，目前正在接受挽救治疗，每天有10到14次稀水样便。她现在已经存活了10多年。她看着丈夫说，就这样了。你知道，我要停止这种治疗了。这不是生活。这只是生存，勉强生存。她获得了Profile的非标签处方（当然，公司与此无关）。在48小时内，她的症状恢复正常，这是在FDA会议前八个月。
她非常有力的信息是，嘿，这是一种已经上市的产品。没有安全问题。这是她的发言。我参加了圣安东尼奥乳腺癌研讨会。我看到了一篇出版物，看到了一张关于该产品如何在乳腺癌患者中发挥作用的海报。为什么不能让所有患者都有机会使用这种产品，接受适当的教育和推广，并获得报销机会？这引发了关于如何扩大mitese标签、提交补充新药申请（NDA）并尽快将该产品带给首批癌症患者的讨论。
所以，长话短说，我们最终提交了针对转移性乳腺癌患者的孤儿药申请。让我说明一下背景。我们的第一项3期研究，去年按目标完成，是一项非常广泛、大胆的试验，研究对象包括所有实体瘤、接受24种不同靶向药物（联合或不联合细胞毒性化疗）治疗的预防用药患者。这是对学术界的一次重大拥抱，试图让所有人都参与进来。我们没有达到统计学显著性，然而，在约占患者总数63%的乳腺癌患者中，我们确实看到了统计学显著性，这已在应答者分析中发表。
当我们参加今年5月的FDA会议时，我们邀请了两位科学顾问委员会成员（他们是患者倡导者）启动了会议。因此，我们的正式科学顾问委员会成员包括患者倡导者。其中一位患者倡导者谈到了腹泻在当前靶向治疗背景下的影响。腹泻是我们都经历过的，我们都有过糟糕的经历，确实如此。但靶向治疗引起的腹泻是完全不同的情况。我们谈论的是四种不同级别的腹泻。例如，2级腹泻是每天4到7次稀水样便。
其中一位患者倡导者指出，对于转移性患者（可能生存期为9到18个月），如果是治愈性情况但存在不确定性，每天4到7次稀水样便，伴随失禁，你的生活中哪里有时间应对这种情况？在靶向药物的出版物中，1级和2级副作用通常被称为可耐受的毒性。对谁来说是可耐受的？这还只是2级。有相当比例的患者正在经历3级和4级腹泻，这通常需要住院补液，在某些情况下甚至导致死亡。
我们的第二位患者倡导者，非常有影响力。她是一名转移性患者，目前正在接受挽救治疗，每天有10到14次稀水样便。她现在已经存活了10多年。她看着丈夫说，就这样了。你知道，我要停止这种治疗了。这不是生活。这只是生存，勉强生存。她获得了Profile的非标签处方（当然，公司与此无关）。在48小时内，她的症状恢复正常，这是在FDA会议前八个月。
她非常有力的信息是，嘿，这是一种已经上市的产品。没有安全问题。这是她的发言。我参加了圣安东尼奥乳腺癌研讨会。我看到了一篇出版物，看到了一张关于该产品如何在乳腺癌患者中发挥作用的海报。为什么不能让所有患者都有机会使用这种产品，接受适当的教育和推广，并获得报销机会？这引发了关于如何扩大mitese标签、提交补充新药申请（NDA）并尽快将该产品带给首批癌症患者的讨论。
所以，长话短说，我们最终提交了针对转移性乳腺癌患者的孤儿药申请。让我说明一下背景。我们的第一项3期研究，去年按目标完成，是一项非常广泛、大胆的试验，研究对象包括所有实体瘤、接受24种不同靶向药物（联合或不联合细胞毒性化疗）治疗的预防用药患者。这是对学术界的一次重大拥抱，试图让所有人都参与进来。我们没有达到统计学显著性，然而，在约占患者总数63%的乳腺癌患者中，我们确实看到了统计学显著性，这已在应答者分析中发表。
当我们参加今年5月的FDA会议时，我们邀请了两位科学顾问委员会成员（他们是患者倡导者）启动了会议。因此，我们的正式科学顾问委员会成员包括患者倡导者。其中一位患者倡导者谈到了腹泻在当前靶向治疗背景下的影响。腹泻是我们都经历过的，我们都有过糟糕的经历，确实如此。但靶向治疗引起的腹泻是完全不同的情况。我们谈论的是四种不同级别的腹泻。例如，2级腹泻是每天4到7次稀水样便。
其中一位患者倡导者指出，对于转移性患者（可能生存期为9到18个月），如果是治愈性情况但存在不确定性，每天4到7次稀水样便，伴随失禁，你的生活中哪里有时间应对这种情况？在靶向药物的出版物中，1级和2级副作用通常被称为可耐受的毒性。对谁来说是可耐受的？这还只是2级。有相当比例的患者正在经历3级和4级腹泻，这通常需要住院补液，在某些情况下甚至导致死亡。
我们的第二位患者倡导者，非常有影响力。她是一名转移性患者，目前正在接受挽救治疗，每天有10到14次稀水样便。她现在已经存活了10多年。她看着丈夫说，就这样了。你知道，我要停止这种治疗了。这不是生活。这只是生存，勉强生存。她获得了Profile的非标签处方（当然，公司与此无关）。在48小时内，她的症状恢复正常，这是在FDA会议前八个月。
她非常有力的信息是，嘿，这是一种已经上市的产品。没有安全问题。这是她的发言。我参加了圣安东尼奥乳腺癌研讨会。我看到了一篇出版物，看到了一张关于该产品如何在乳腺癌患者中发挥作用的海报。为什么不能让所有患者都有机会使用这种产品，接受适当的教育和推广，并获得报销机会？这引发了关于如何扩大mitese标签、提交补充新药申请（NDA）并尽快将该产品带给首批癌症患者的讨论。
现在我要转向我们的其他罕见疾病孤儿适应症，即用于肠衰竭的Crofelomer。这是Crofelomer，但不是Mitese。这是一种完全不同的制剂。Mitese是口服药片。这是一种高浓度液体制剂，这是这些患者生理状况所必需的，你可以想象肠衰竭患者的情况。如果你吞下药片，它会快速通过肠道，最终以药片形式进入马桶。不同的制剂、不同的产品也与罕见疾病适应症相关，不同的商业模式、高死亡率、高发病率、高费用、高家庭患者关注度，通常还有更高报销的激励措施。
肠衰竭方面，我们有两个项目或两种疾病状态。一个是短肠综合征，另一个是Nvidia微绒毛包涵体病（MVID）。我们在美国和欧洲均获得了这两种疾病的孤儿药资格。那么什么是肠衰竭和短肠综合征？患者无法吸收生命所需的营养物质（蛋白质、碳水化合物、维生素等），因此他们最终需要肠外营养，有时每天20小时，每周7天。短肠综合征是由于肠道表面积不足，无法吸收生命所需的营养物质。
你可以想象，这对患者的医疗状况以及患者和整个家庭的生活质量来说都是灾难性的情况。MVID也是如此。肠衰竭患者依赖肠外营养生存。MVID（微绒毛包涵体病）是一种遗传性疾病，儿童出生后立即出现严重腹泻，无法吸收任何营养物质。如果不立即诊断，他们通常会很快死亡。即使诊断并接受肠外营养，他们通常也会在青少年时期因感染和肠外营养并发症死亡。
有趣的是，这些患者的肠道结构完整，但功能完全丧失。因此，其治疗与短肠综合征相同，但肠道情况不同。重要的是，短肠综合征有一些治疗方法。虽然不是标准治疗，但有一种生长激素疗法，试图促进肠道生长，增加自然吸收营养的机会。如果能将肠外营养减少10-15%，已有产品获批。如前所述，这不是标准治疗，但它定义了监管终点（即肠外营养总支持减少约10-15%）。
这在MVID患者中甚至不可能，因为他们的肠道虽然完整但完全无功能。因此，生长激素对这些患者没有帮助。MVID是一种超罕见疾病，全球约有200名患者。我们的一位关键意见领袖在我提到的四项2期试验中的一项（研究者发起的试验）中，对两名患者（一名MVID患者和一名短肠综合征患者）使用了crofellamer，取得了显著效果。
MVID患者的肠外营养支持减少了27%，这是前所未有的、开创性的。没有人认为MVID患者的肠外营养需求有任何减少的可能，如前所述，因为他们的肠道完全无功能，目前该短肠综合征患者的肠外营养支持减少了约12.5%。这是在治疗三个月结束时的数据。这是疾病进展修饰，对于超罕见疾病，有可能通过个位数患者获得批准。我们即将与FDA举行会议，这是近期的催化剂之一，专门讨论这一点。
我们现在共有三名MVID患者，五名MVID患者参与临床试验以及研究者发起的试验。如果我们继续看到这种开创性的影响，我们如何加快审批？如何尽快将该产品带给全球约200名患者？这也是短肠综合征的同一产品。全球短肠综合征患者约有40,000名，我们在克利夫兰诊所进行研究者发起的试验，并正在进行2期安慰剂对照试验，在MVID获批后的18-24个月内，我们将寻求同一制剂用于短肠综合征的批准。
MVID和短肠综合征儿科患者的数据将在芝加哥举行的北美儿科胃肠病学会议上公布。我相信是在今年11月。非常有趣的是，随着这些患者继续接受治疗，这些数据首先在治疗三个月结束时报告（这是研究者发起的方案），然后根据方案停用Profile治疗。在10天内，每位患者都复发，需要重新使用profellamer，并且再次实现并维持了肠外营养支持的减少。
当然，我们将为患者提供终身Profile治疗。这种持续治疗的结果将在11月公布。我提到的用于短肠综合征的生长激素产品（再次强调不适用于MVID）在美国的年报销率约为50万美元，在欧洲约为20万美元。虽然不是标准治疗，但它为批准的主要终点和报销设定了标准。在这种报销水平下，我们有许多利益相关者需要考虑，包括那些资助和支持基于风险的药物研发的人。
我们对短肠综合征的市场影响预期如何？第三方市场研究将该市场规模定为约45亿美元。这表明，这不仅对患者生活和整个护理社区有影响，对支持基于风险的药物研发的投资者来说也是重磅炸弹。我们现在期望这些拐点和催化剂带来什么结果？业务发展对话，合作伙伴提供非稀释性资金，支持我们迄今为止的研发工作，并继续资助和商业化共享，在癌症治疗相关领域寻找类似情况。
化疗引起的恶心呕吐市场目前约为40亿美元，其中50%是仿制药。这些产品通常在细胞毒性化疗的前三天左右使用，化疗可能持续60至18个月。我们谈论的是每天接受靶向治疗的患者群体。治愈性情况为9个月，某些情况下建议3-5年，转移性情况则为终身。幸运的是，转移性患者现在可以存活10、15、20年，癌症成为一种需要管理的慢性疾病，生活质量至关重要。
我将简要谈谈Crelfalmer的范式转换作用机制，这解释了为什么它能造福多种疾病状态。重要的是它的作用和不作用。Crefelamer的作用是正常化（这个动词实际上在产品标签中）肠道功能，无论具体疾病状态如何，它都能正常化肠道功能。它不被全身吸收，只在肠道局部作用。
这是该产品安全性的重要特征。没有药物相互作用，没有首过效应导致后续问题。在复杂患者中非常重要，因为你不想干扰他们的救命治疗。它也不是阿片类药物。当我们想到止泻药如洛哌丁胺（易蒙停）时，这些是弱阿片类药物，通过引起便秘发挥作用。你不能长期便秘。事实上，这些药物标签注明使用不超过8天，并且会导致嗜睡。
你可以想象阿片类药物的所有其他风险。因此，crellamer的安全性是一个巨大的特点。在已发表的临床试验中有数千名患者，产品上市后患者更多，我们从未有过与药物相关的严重不良事件。由于时间有限，我最后要谈的是，Crofalimer已获FDA兽医中心批准用于治疗犬类化疗引起的腹泻。我觉得很有趣的是，如果你是美国的癌症患者，患有腹泻，如果你是一只狗，我们可以宣传和教育你关于profileomer的益处。
但如果你是人类，目前还不能，但我们会做到的。它是有条件批准的。这意味着兽医中心认识到这一未满足的医疗需求的重要性，并批准了该产品。如前所述，你有完全的推广机会，条件是你将在五年内完成确证性试验。我们目前正在进行确证性试验。我们去年提交了该类情况的 grant申请。当政府换届后，grant被搁置，不清楚资金是否仍会到位。
不知怎的，有人做了正确的工作，我们最近刚刚收到通知，我们获得了25万美元的 award通知。由于时间推移，我们已经开始了这项试验，我们需要看看是否有机会实际获得这些资金。所以这个 grant的时间安排有点不连续。最后我要说的是my Tessie的销售。尽管市场相对较小，但商业化的价值巨大，因为这是我们的第一个上市产品，让我们学习了很多。
患者获取项目，在美国商业化和获得报销是复杂的。我们已经解决了HIV市场的所有问题，并且每年增长约5%。这些销售主要由mitese驱动。我们有很多重要的消息即将发布。持续的催化剂，所有这些的目的现在的优先事项是通过我们正在向潜在企业合作伙伴提供的项目获得非稀释性资金，支持捷豹的发展。我将留下我们的投资亮点，然后把时间交回给你。
Roger，
关于你最近的重要公告，有几个问题。FDA授予Crefelamer用于治疗已转移至脑部的乳腺癌患者腹泻的孤儿药资格，这将如何支持公司的发展计划？
哦，感谢这个问题。因为我们的大多数业务发展讨论都是与专注于罕见疾病和孤儿适应症的公司进行的。现在，无论是专门专注于孤儿适应症的公司，还是将其作为主要项目的大公司，孤儿适应症在整个制药行业都是一个强大的目标和力量。当我们将癌症领域的第一个适应症定为转移性乳腺癌这一孤儿适应症时，它将癌症适应症纳入了我们已经在讨论的公司的讨论中，这些公司对我们的肠衰竭项目非常感兴趣。
这是一个更大的适应症。因此，这使得这些潜在交易能够更全面地考虑公司正在进行的所有活动，达成更大规模的交易，有望对捷豹的财务支持产生更大的影响。
明白了。这非常有帮助。我还想跟进一下。我看到了FDA兽医中心关于犬类化疗引起的腹泻的财务 award通知。我们应该如何看待Kefalomir在犬类和人类癌症适应症中的关系，它们有何关联？
我们喜欢Canalevia，人们也爱他们的狗。因此，对患者生活质量和舒适度的影响在犬类市场似乎比在人类市场有时更受认可。我们从中学到了很多，因为首先，作用机制是相同的。狗的肠道看起来和人类的肠道非常相似。如果你只看肠道图片，几乎无法区分。例如，约40%的犬类会因腹泻副作用而停止化疗，这与人类市场非常相似。
但我们看到的一件事可能预示着如果我们成功，Mitesti Crofalomer在人类癌症市场的商业化，如果你还记得我展示的不同化疗药物腹泻副作用图表，这些药物的制造商几乎在营销、推广和教育Cofelomir方面提供帮助，因为我们在犬类市场看到了这一点。这些制造商希望狗继续接受抗癌药物，如果它们因腹泻而停药，患者会受到影响，公司也会损失癌症药物的销售。
这预示着我们在人类方面可能会看到的情况，这些信息在我们人类方面的一些业务发展讨论中非常有帮助和影响力。
明白了。好的，我们的时间到了，首先，再次感谢Lisa，非常感谢你。也感谢所有观看我们直播的人。如果你有任何问题或想与捷豹健康安排会议，请发送电子邮件至one on one（数字1，小写x，数字1）@lithmpartners.com。如果你想了解更多关于Lytham Partners的信息，可以访问我们的网站lythampartners.com或在LinkedIn上关注我们，以了解未来活动。希望你享受会议的剩余部分，祝你有美好的一天。
谢谢。