Vamil Divan（高级研究分析师）
Najat Khan（首席研发官兼首席商务官）
Ben Taylor（首席财务官）
好的，我想我们准备开始了。感谢各位参加我们第二届年度古根海姆医疗创新大会的第二天活动。我是Bamal Devan，对于那些可能不认识我的人，我是这里的生物制药分析师之一。在线路的另一端，我们的Cindy Shabazvili也来自古根海姆方面。非常高兴今天在这个会议室与Recursion制药公司一起开启今天的活动。关于这家公司有很多令人兴奋的事情要谈。我们请到了Najat Khan，她从1月1日起将担任新任首席执行官，目前是首席研发官兼首席商务官。
所以Najat身兼数职，Ben Taylor是首席财务官，也在台上。所以，如果 audience 中有谁有问题，请举手。我们也会给您递麦克风提问。但上周有个重大宣布，Najat，您将在新的一年开始担任首席执行官，也许您可以谈谈您已经在公司工作了大约一年、一年半的时间，为什么现在是进行这一变动的合适时机。除此之外，您显然还有这些其他头衔。公司在 leadership 方面未来的宣布计划是什么？
是的，这是个好问题，也很高兴来到这里。感谢您让我们参加第一天上午的时段。所以，您看，就过渡而言，这是一个计划已久的过渡。您知道，公司确实已经从，您知道，让我们打赌我是否真的能发现新的靶点、进行设计等等，发展到现在我们正从我喜欢称之为潜力向证明点转变，并最终向。向影响证明转变。随着这种演变，我的意思是，我们已经讨论这种过渡有一段时间了，但也会有很好的连续性。
Chris将留下来。他将作为董事长留在董事会，并且在过渡期间也将担任我的执行顾问。我非常重视他的意见，我们有着良好的工作关系。Rob Hirshberg，他今天也是董事长，在我们正在进入的时代有着出色的背景，这个时代确实是围绕着制造差异化疗法。我认为这就是您看到Tech B演变的地方。他也将担任首席独立董事兼副董事长。所以对于您的第二个问题，关于各种角色和头衔等方面，有很多连续性。
您看，我们在整个组织中拥有非常优秀的职能 leadership 梯队。我认为，通过Ben坐在我旁边，以及与Excientia的特殊结合，这只会得到加强。所以我的角色在很多方面也是确保不同团队之间的连续性和连接性。对的。您有科学、有技术，当然还有其他一些组织真正专注于业务转型。另一个方面是，随着组织的转型，我们总是在不断发展我们的能力、梯队、梯队深度等等。我作为首席执行官的重点实际上将在很大程度上延续过去18个月您所看到的情况。
所以过去18个月是塑造公司的绝佳机会。首先，当然是与Xientia的整合，真正使我们的平台端到端。不仅是生物学AI原生，而且实际上是设计化合物并从头开始构建我们的临床开发AI平台。这已经向您展示了我们从想法到弧线末端的发展方向，也就是差异化疗法。还要精简产品组合，还要精简我们的成本基础。我想说，我关注的领域有三个方面。一是增加股东价值和为患者带来影响。
这必须是我们做这些事情的核心原因。我们如何做到这一点？一是继续加强产品线。我们有一些重要的读数，比如FAP将在今年晚些时候公布。另一个是关于我们的合作伙伴关系。我们对此谈论得不够多，但您已经看到了罗氏和赛诺菲的一些公告。例如，罗氏的四个里程碑中有四个已经达成。首先是小胶质细胞图谱的3000万美元里程碑，未来还会有更多，但要将这些转化为项目。顺便说一下，每个项目的大部分繁重工作实际上都是与我们的合作者合作完成的。
每个项目的里程碑约为每个项目3亿美元。所以这些是有意义的里程碑，不是一次性的。我要说的最后一件事确实是关于平台。人工智能领域发展如此之快。我们不能在所有地方都进行投资。我们只在能够产生影响的领域进行投资。但我们也必须站在这个领域正在发生的一些革命的前沿，并建立一个双语的团队和文化，知道如何使用人工智能制造药物。我再怎么强调这一点的重要性也不为过。这是我们的秘密武器之一。所以有很多事情要做。
是的。好的。再次恭喜您担任这个角色，显然这是一个非常令人兴奋的时刻。所以我想先从这个领域和行业的更高层面开始，因为正如您所说，它变化如此之快，然后我们会更深入地探讨，您知道，您的一些关键资产。但也许您可以给我们一些感觉。您显然在这个行业有着悠久的记录。随着我们从您所说的潜力转向现在我们正在获得这些证明点，投资者的对话发生了怎样的变化。是的。您是否看到投资者有点。您知道，我认为当我们与投资者交谈时，我认为人们一直在等待证明部分。您是否看到人们期待这一点，并更多地进入这个领域，也许只是您对COVID的总体感觉。是的。
我会先开始，但Ben在这个领域也有很长的时间，并且在这里有很好的观点。我所看到的是，我认为过去十年确实充满了很多怀疑和炒作。它真的能有所帮助吗？它真的能起作用吗？或者它会导致更多的错误，我们能按照今天的方式做事吗？我认为您看到了从那方面的某种转变。我认为下一个十年，正如我所说，将专注于从潜力到概念证明，最终到影响证明。
所以，您知道，我们有不同类型的投资者，更多的通才投资者，更多的生物技术投资者。我们有点介于两者之间。我想说的是，有很多关于您如何的问题，我认为从通才投资者那里，我们如何确保这不是真的，它是一个真正的平台，而不是一次性的一两个资产的游戏。以及我们如何保持领先地位。这就是我们与麻省理工学院、Bolts two等的合作，您知道，我们是第一个拥有当今最快超级计算机的公司，与英伟达合作，您已经看到礼来和其他制药公司也在尝试涉足这一领域。
这非常好，因为为了分析大量此类数据，您确实需要这种基础能力。我想说，在生物技术投资者方面，很多是关于您如何利用所有这些来创造差异化的化合物？我注意到在过去，我想说六个月到一年，双方的融合程度要高得多。所以生物技术投资者，是的，他们想看看您的领先阶段化合物或最新阶段化合物是什么。但然后他们也会问，顺便说一下，我们在上次财报电话会议中已经做了这一点，我们正在为那个特定项目使用平台的哪些元素来产生差异或我们正在测试什么。科技投资者也是如此，这非常好。
您拥有这个端到端的技术栈，这是以前从未见过的。这是我们在其他行业习惯的。但您如何使用它来制造创造价值的产品？所以您开始看到更多的这种融合，这正是我认为的。Techbio。这就是为什么我为未来感到兴奋，必须以有目的的创新，以实用主义为股东和国家创造价值。
只想补充几点。1. 当我们真正回想公司最初是如何获得资金的，公司的使命，是什么让我们与众不同？不同的是。很多资金来自我们称之为创新投资者的人，他们有点介于这两者之间。Najat谈到了技术和通才方面与生物技术方面之间。他们两者都理解，并说，我们对生物技术投资模式感到沮丧。我们不喜欢我们总是必须做出决定的二元风险情景。那么我们如何得到更像商业模式的东西？这确实是我们试图构建的。
我们试图构建的东西既有内部产品线，有潜力提供更大的价值。这对于生物技术专业领域来说更为传统。但我们也有合作伙伴基础，我们已经带来了超过5亿美元的流入，希望在此基础上做得更多。这对通才和科技领域的人来说更为熟悉。并且我们能够扩展它。所以这两者的规模都比我们这种规模的公司通常的规模要大。所以这是最初的投资者真正有远见的地方。
就Nujat的观点而言，我认为投资界的很多人都开始认识到平台可以带来的差异。所以在这个领域，与其说是投资者引领行业，不如说很多行业在投资者之前就开始适应了。所以我们很高兴看到礼来对超级计算机进行了大量投资。
我们认为，我们使用的技术、我们从一开始就是领导者的技术，有很多验证正在涌现。我们现在看到很多人开始适应，因为我们正在取得更好的成果。所以投资者现在对此有所了解，并真正想深入了解细节，我们认为这对我们有利，因为我们已经构建了更加整合的平台有一段时间了。
好的，在我们更深入探讨您的一些关键资产之前，我可能还有一个问题。您谈到了Recursion和Accentia之间的整合。那么整合进行得如何，您会如何评价自整合开始以来的一年左右时间里Recursion发生了怎样的变化？
是的，我很乐意从整合的具体细节开始。所以实际上进行得非常顺利。从第一天起，我们就能够将技术平台的部分整合在一起。实际上非常有趣。我们的技术栈非常契合。是我们的GNA系统，我们必须从头开始重建。所以现在我们大部分都在做这些。我们的重组肯定已经完成。几个重要的注意事项。我相信您稍后会问到现金流。我们试图通过合并做的一件事是从公司双方寻找最好的东西，并将它们整合在一起。
这使我们能够在不影响我们试图整合的东西的质量的情况下变得更加高效。因此，我们实际上能够从我们的费用基础中削减约35%，超过2亿美元，并且仍然能够交付我们认为是最高价值的元素。所以现在所有这些都过去了，我们真正专注于如何执行我们优先考虑的事情。
我唯一要补充的是，这是一个非常互补的合作伙伴关系、合作等。但任何时候您试图整合两家公司，从文化角度让公司合作，我的意思是我以前见过很多整合。大大小小是最难的之一。尤其是在地理位置上，盐湖城、伦敦，然后我们在中间还有一个纽约办事处。我认为核心是我们从人员角度出发的设计原则。第一，当您查看整合前和整合后的组织， legacy expansion、legacy recursion的领导者比例在高层一直到组织更深处都保持不变。
这实际上非常重要。所以您注入，而且感觉不到一个会取代另一个。第二，您看，如果您要完成从广阔空间的大量生物学中获得新靶点，然后进行功能验证，确保这些靶点确实有意义，然后设计化合物，然后进入临床，您必须让两家公司合作，并且具备垂直端到端的能力。这就是整合允许我们非常快速地做到的，而不是从头开始构建所有东西。所以我认为这很明智。最后我还要说的是，它让我们能够进入许多不同的市场。
谈到人才，我总是说最难的事情之一是找到双语人才，比如了解工程师试图做什么的生物学家，以及了解化学家在试图设计某些化合物时想做什么的工程师，这就是科技生物公司的粘合剂。而且，坦率地说，很多制药公司，五到十年后也会是这样。找到既开明又懂人工智能的生物学家或化学家等有多难？极其困难。我再怎么强调这一点的重要性也不为过。而且进展得相当顺利。它完美吗？我认为任何整合都不会是完美的。但能够以这样的速度进行，保留文化，保留能力，并且正如Ben所说，运营效率使我们能够延长我们的 runway，这真的很好。
好的，很好。让我转向我们的状态，询问一些关键资产。
是的，所以谈谈您的产品线，您在肿瘤学和罕见病这两个治疗领域非常活跃。当我们查看肿瘤学产品线时，诚然我们不是肿瘤学分析师，但其中很多靶点看起来有些新。其中一些靶点我们是第一次看到，有些有点晦涩，处于肿瘤学的前沿。所以这是有意的吗？我猜是的。但也许您可以谈谈您的策略，以及您最兴奋的资产。
很好。不，这是个很好的观点。如果我能退一步说，Recursion专注于四个治疗领域。所以我们的全资项目，正如您正确所说，是肿瘤学和罕见病。今天，与我们的合作伙伴罗氏基因泰克，我们专注于神经科学和胃肠道肿瘤，然后与赛诺菲和Ini以及肿瘤学，与拜耳和Mercury kgl也在肿瘤学领域。所以只想强调这一点。所以我们的工作跨越四个大型治疗领域，例如在神经空间，我们正在敲除人类基因组中的每个基因，然后找出存在哪些通路和靶点。
所以回到肿瘤学。是的，我们的重点一直是从两个方面追求未知领域。一是全新的、以前从未被攻克过的靶点。在那里，确保其可转化的功能验证非常。当然，证据的负担非常高。然后另一个，您会看到我们也有已知但目前难以成药的靶点，或者就像，您知道，处于前沿。我们要么因为治疗指数问题等还没有弄清楚。所以我给您举些例子。
例如，在第一个领域，您确实有像RBM39这样的新靶点，但您也有，您知道，针对像FAP这样的第一种疾病，目前还没有任何获批的药物。我们有一种MEK1.2变构抑制剂，它是通过无偏方法发现的，即什么可以将疾病状态和FAP转变为健康状态。对的。这是一个。然后在另一个领域，例如CDK7，您看，我们知道CDK4.6很重要。从这个角度来看的细胞周期抑制剂，转录抑制剂，在开发早期有点更具挑战性。
CDK7两者都涉及。从功能角度来看。所以这是一个有其他分子的领域，但真的很难驾驭。我们在上周的财报电话会议上分享了一些数据。所以我们正在追求那些困难的、展示我们平台的东西，要么来自新的生物学，要么来自利用人工智能和其他方法设计难以设计的东西。我想提到的另一点是，无论您从事肿瘤学还是罕见病，临床开发都变得，在科技生物中被低估了。
在生物技术中不是这样，我们都知道它有多重要，但在TechBio中是这样。所以我们实际上已经建立了整个平台，用于选择患者、使用多模态和真实世界数据进行患者分层、患者选择，以及招募和加速。还有您的基本技能，比如您如何更快地制定方案，在实际执行试验之前模拟方案等等。这在肿瘤学中很重要，因为这是一个竞争激烈的领域，护理标准发展如此之快。而在罕见病中，坦率地说，没有很多先例，所以您两者都需要，但来自不同的战略基准。
很好。那么聚焦CDK7，我理解这个靶点的一个问题是毒性。所以您能谈谈您如何解决这个问题，以及您今天从这个分子中看到了什么？
是的。我的意思是，您知道，CDK7抑制剂，人们已经研究了一段时间，就像您正确说的，真正的问题是管理治疗指数。所以其他人最终看到了相当多的胃肠道毒性。这使得很难将剂量提高到您想要的剂量。真的很难以适当的方式进行实验以获得适当的靶点结合。这个分子是在我们的平台上使用AI衍生设计发现的。重点是如何减轻外排问题，例如，这是导致这种跳跃、增加渗透性的驱动因素之一，并且半衰期允许您在有效击中靶点但又不过长时间停留并快速排出之间取得平衡。
所以您看，我们刚刚完成了单药剂量递增，我们上周在财报电话会议上分享了一些数据。您知道，从安全性的角度，特别是与胃肠道相关的毒性，是可控的。我们看到7%的停药率。没有4级、5级。而且同样，这不是一个公平的比较，但当我们查看迄今为止开发的其他一些化合物时，胃肠道毒性，无论是腹泻还是恶心，都比我们在其他已发表数据中看到的要低。所以这是一个初步迹象。对的。现在还处于早期阶段。我们现在正在做的是。我们也看到了一些单药活性。
我们确实看到了部分缓解和一些疾病稳定。我们没有期望从单药治疗中看到任何活性，因为对于大多数CDK来说，您需要联合用药才能真正显示价值。另一件需要注意的是，从PD的角度来看，靶点结合率约为80%至90%。所以暴露量很高，靶点结合令人鼓舞，安全性趋势向好。对的。但还处于早期阶段，我们已经开始在二线铂耐药卵巢癌中进行联合用药。所以这对我们来说将是非常重要的部分，看看联合用药中的安全性和疗效。
很好。那么谈谈您的合作收入，我理解其中几乎有一部分像CRO部分，几乎像是CRO类型的收入。然后还有来自您合作项目的里程碑。所以我只是好奇，考虑到现在这是我们在经常性基础上拥有的可观收入，您预计在未来三到五年内它会如何扩展？
是的。您知道，我要说的一件事是，它是不同的。我经常被问到关于有多少合作伙伴等这样的问题。它不是，我想说不是CRO，而是真正的手把手、与您的合作伙伴并肩工作，我们倾向于做一个经过精心挑选的非常深入的战略合作伙伴列表。所以我给您举个例子。例如，我们与Roche Genentic的合作要求我们构建这些，正如我们所说的生物学图谱或图谱，以前从未有人构建过，比如小胶质细胞图谱，它是大脑的免疫细胞，从未被研究过。
您看，我们谈论了多少关于阿尔茨海默病、帕金森病、als和神经免疫轴的话题。那是一个，我们必须，团队培养了1000亿个小胶质细胞。所以不是那么多。所以第一步是实际制造这些细胞。然后您进行不同类型的扰动，您敲除人类基因组中的每个基因，或者您进行过表达，因为这也很关键，或者您知道，许多其他不同类型的化学扰动等等。它允许您做的是实际上获得不仅是基因、基因关联的图谱，还有当今生物学中理解甚少的通路的图谱。
这是与Genentech的深度合作，现在我们专注于将这些见解转化为项目。这是一项巨大的工作。这不是给我们一个靶点，我们会做一个小项目。不是那样的。Roche Genentech和Recursion所做的工作负担是相等的。人们感到惊讶的另一件事是，哦，我们不知道您有这样的湿实验室能力。除了干实验室，我们喜欢，例如，我们去年为Roche Genentech制作的另一个图谱，我们已经在为其开展项目，是IPSC衍生的神经元细胞。
我们制造了最大的1万亿个，这是任何人曾经制造过的最大数量。为什么这对我个人很重要？因为这是我们平台的另一个验证，表明您实际上可以从生物学开始，新的靶点，进行功能验证，并与该领域、世界上的顶级领导者之一合作做到这一点。所以这是以不同的正交方式对我们平台的验证，与我们正在做的全资项目不同。另一个例子，我们与赛诺菲的合作实际上专注于设计元素。所以在免疫学和肿瘤学中非常难的靶点，我们正在设计化合物。
我的意思是，在过去18个月里，我们能够达成四个里程碑中的四个，这就是证明。这就像湿实验室、干实验室、所有的计算机模拟、迭代，这是另一个验证。明年我们还有更多的里程碑。所以回答您的问题，您看，我们在合作方面得到了很多 outreach。也许另一个重要的合作是我们会考虑的。但它必须是非常深入的肩并肩的合作。我们不想做那种小型的CRO类型的合作。
在我们结束之前，还有一个项目我想说的是FAP，它可能会是我们第一个潜在的概念验证。从生物学上的整个弧线，在我们的平台上看到，到体内工作，然后在临床中看到。我们在DDW上分享了一些数据，我们确实看到约6名有疗效价值的患者的息肉负担减少了30%到约80%。这是该疾病的标志。这是迄今为止在该疾病的试验中看到的最高息肉负担减少。目前的标准治疗是手术，因为患者有数百、数千个息肉，您必须进行手术、结肠切除术和大量监测。
如果不这样做，100%会患结直肠癌。我们在今年晚些时候的4毫克队列中会有更多数据。我认为如果数据成立，这将是一个非常重要的验证。我们会看到的，祈祷吧。但我认为如果数据成立，这将是我们的第一个POC之一。所以我只是想强调这一点。所以我们有两种验证方式，内部项目以及我们的合作，这就是我们这样做的战略原因。除了非稀释性收入，也就是里程碑。这总是有帮助的。
是的。让我把话题转回Vamil来结束。
是的。所以显然这是您的下一个大事件。也许在最后一两分钟。接下来6到12个月我们应该关注的关键事情。您也提到了现金状况。那么您现在的立场，当然。
所以我先从现金状况开始，然后快速谈谈一些里程碑。现金状况方面，我们状况良好。季度末我们的银行存款略低于8亿美元，这使我们能够在没有任何额外融资的情况下维持到2027年底。我们确实有合作流入。只是为了强调Nujat刚才谈到的一些观点。这些实际上是非常密切的合作，它们可以带来大量的现金流入，但随着时间的推移也可以非常盈利。所以这是一个真正的差异化。
我们实际上认为这是使用与我们内部产品线完全相同的平台，但能够在其上实现我们能够做到的规模。所以一些项目，当我们看像赛诺菲的项目时，其中一个项目的MPV实际上约为内部项目的一半。这表明经济效益有多强劲。所以对合作伙伴感觉非常好，对现金余额和 runway 感觉良好。所以非常期待不仅有更多的合作伙伴里程碑即将到来，我们不会提供指导，除了在5月我们说过到年底我们将有至少1亿美元的合作伙伴流入，但到2026年底，我们绝对对这个目标感到满意。还有临床里程碑。
是的，我的意思是我认为FAP是一个重要的。正如我提到的，那是在12月。然后我们还有其他项目的里程碑，比如rbm等即将到来。我们没有谈论的另一件事是在发现方面，我们有更多的项目进来。我的意思是，拥有产品线的价值就在这里。它不是一次性资产。我们致力于的一件事，您在今年早些时候看到我们这样做了，是真正快速和高效的继续/终止决策。我们有选择，我们不能起诉所有事情。
所以我们只会起诉那些最有价值的。快速和高效的继续/终止决策对于成为良好的资本管理者至关重要。
好的，我们必须在这里结束了。这25分钟的买家总是感觉有点紧张和匆忙，尤其是当您有很多事情要做的时候。非常感谢您的参与，我们会关注的。
非常感谢。
谢谢。谢谢。感谢您的时间。
谢谢。