Tiffany J. Hamilton（ communications主管）
Shankar Musunuri（董事长、首席执行官兼联合创始人）
Ramesh Ramachandran（首席会计官）
Huma Qamar（首席医疗官）
Michael Okunewitch（Maxim集团）
Boris Peaker（Titan Partners）
Swayampakula Ramakanth（H.C. Wainwright）
Robert LeBoyer（Noble Capital Markets）
Elemer Piros（Lucid Capital Markets LLC）
Daniil Gataulin（Chardan）
早上好，欢迎参加Ocugen公司2025年第三季度财务业绩及业务更新电话会议。请注意，本次电话会议正在录制中。所有参会者线路均处于仅收听模式。在发言人评论之后，将进行问答环节。现在我将会议转交给Ocugen公司企业 communications主管Tiffany Hamilton。请开始。
谢谢操作员。大家早上好。今天的电话会议和网络直播中，与我一同出席的还有Ocugen公司董事长、首席执行官兼联合创始人Shankar Musunuri博士，他将提供业务更新以及我们的临床和运营进展概述。我们的首席会计官Ramesh Ramachandran也将在电话会议上提供截至2025年9月30日的季度财务更新。首席医疗官Huma Qamar博士将在演示后回答问题。今天上午，我们发布了一份新闻稿，详细介绍了2025年第三季度相关的业务和运营亮点。我们鼓励听众查看这份新闻稿，该新闻稿可在我们的网站ocugen.com上获取。本次电话会议正在录制，带有配套幻灯片演示的重播将在Ocugen网站的投资者部分提供，为期约45天。
本演示包含1995年《私人证券诉讼改革法案》所指的前瞻性陈述，这些陈述存在风险和不确定性。在某些情况下，我们可能会使用诸如“预测”、“相信”、“潜在”、“提议”、“继续”、“估计”、“预期”、“期望”、“计划”、“打算”、“可能”、“能够”、“也许”、“将”、“应该”或其他传达未来事件或结果不确定性的词语来识别这些前瞻性陈述。此类陈述包括但不限于有关我们的临床开发活动及相关预期时间表的陈述。此类陈述受众多重要因素、风险和不确定性的影响，可能导致实际事件或结果与我们当前的预期存在重大差异。
这些及其他风险和不确定性在我们向美国证券交易委员会（SEC）提交的定期文件中，包括在我们提交给SEC的季度和年度报告中“风险因素”部分描述的风险因素中，有更详细的说明。我们在本演示中做出的任何前瞻性陈述仅代表本演示日期的观点。除非法律要求，否则我们不承担更新本演示中包含的前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因，均于本演示日期之后不再更新。最后，Ocugen公司2025年第三季度的10-Q表季度报告将于今天提交。
现在我将会议转交给Musunuri博士。
谢谢Tiffany。感谢大家今天参加我们的会议。我很高兴分享我们修饰基因治疗平台的最新进展，并想强调的是，在短短三年多的时间里，我们将主要候选药物OCU 400从初始的1/2期给药推进到接近3期入组完成。AQ 410ST的2.3P期确证试验紧随其后，我们有望在2026年第一季度完成入组，为RQ4.10SD计划在2027年上半年提交生物制品许可申请（BLA）做好准备。这种快速进展在行业中是罕见的，这不仅强化了我们在未来三年内提交三项BLA的承诺，而且当所有三个项目都按计划推进时，也让我们更接近解决面临视力丧失患者的巨大未满足医疗需求。
第三季度我们收到了更多积极消息，欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）确认，OCU 410St在欧洲提交上市许可申请（MAA）时，基于单一美国试验的数据是可接受的。这种一致性使我们能够在欧洲保持与RQ400试验相同的时间表和预算效率。为了资助临床试验进展，我们继续寻求增加营运资金的机会，并在8月与Janus Henderson完成了注册直接发行。总收益约为2000万美元，我们预计这将把我们的资金使用期限延长至2026年第二季度，如果认股权证全部行使，我们将额外获得3000万美元的总收益，将资金使用期限延长至2027年。
RQ400的3期Limelight临床试验仍按计划在2026年提交BLA和MAA，它是唯一一项针对多种基因突变的广泛视网膜色素变性（RP）基因非依赖性试验，采用单一治疗方法，重要的是，这是已知规模最大的3期孤儿基因治疗试验。美国和欧洲合计约有30万人患有RP，涉及超过100个基因。Ocugen的基因非依赖性方法有可能通过单次视网膜下注射治疗与RP相关的多种基因突变。目前，唯一获批的RP基因治疗针对单一基因。
RP65占RP患者人群的1%至2%。该产品在2023年实现了5200万美元的峰值销售额，患者人群约为2000人。我们相信EPI 400具有更大的商业潜力，因为它旨在为其余98%至99%的RPE患者提供治疗选择。我们预计2027年实现商业化。支持BLA的工艺验证和生产活动进展顺利。由我们的商业和业务发展执行副总裁ABHI Gupta领导的品牌规划和营销举措也在扩大规模。我们将在2026年上半年开始RQ400 BLA的滚动提交，并在2026年第四季度发布3期顶线数据，这与我们的承诺一致，因为我们正通过寻求区域合作伙伴关系为IQ 400的全球推广做准备，这些合作伙伴关系保留了Ocugen在更大地理区域的权利，以最大限度地扩大患者覆盖范围，同时也为我们的股东带来回报。
9月，我们宣布与广东医药有限公司达成独家许可协议，获得RQ400在韩国的权利。根据协议，公司将获得高达750万美元的预付款和开发里程碑付款，以及每在韩国实现1500万美元销售额获得150万美元的销售里程碑付款，预计在商业化的前10年达到1.8亿美元或更多。我们还将从广东医药产生的净销售额中获得25%的特许权使用费，并负责OCU 400的生产和供应。据估计，韩国约有7000名RP患者，约占美国市场的7%。
OCU 400为我们的合作伙伴提供了帮助数千面临视力丧失患者的机会。一旦OCU 400在韩国获得监管批准，我们相信广东医药将成为韩国眼科基因治疗领域的领导者。现在让我们转向OCU14ST。OCU 410ST有潜力靶向ABCA4基因中与Stargardt病和其他ABCA4相关视网膜病变相关的超过1200种致病突变，通过单次视网膜下注射即可实现。正如我 earlier提到的，2/3期Guardian 3临床试验的入组进度提前于计划。这种强烈的反响凸显了Stargardt患者的显著未满足医疗需求，他们目前没有获批的治疗选择。
Stargardt病在美国和欧洲合计影响约10万人，全球约100万人。随着CHMP接受美国试验数据用于MAA提交，我们将能够最大限度地利用资源并简化开发工作，目标是比最初预期更早地将OQ410ST带给欧洲患者。所有可用的1期受试者的12个月数据显示出高度令人鼓舞的结果，与未治疗眼相比，治疗眼的病变生长减少48.2%，视力表字母数有意义地增加6个。所有治疗眼还表现出视觉功能的稳定或改善，突出了一致且切实的治疗益处。
正在进行的2.3期研究的中期数据预计于2026年年中公布，进一步推进我们为有需要的患者提供RQ410SD的目标。最后，RQ410专门设计用于解决干性年龄相关性黄斑变性发病机制中涉及的多种途径，与目前仅针对一种途径（补体系统）的治疗选择相比具有显著优势，而补体系统并未完全解决疾病进展和视力丧失的根本原因。目前获批的治疗选择需要频繁的玻璃体内注射（每年约6至12次），并伴有各种安全风险。例如，约12%的AMD患者在治疗后发病。
美国和欧洲合计约有200至300万地理萎缩（GA）患者，OCU 410代表着巨大的市场机会。当前疗法存在明显局限性，欧洲尚无获批的GA治疗方法，因为现有的FDA批准选项未能显示出有意义的功能结果。因此，OQ410有充分的定位来解决这一关键未满足医疗需求。在12个月时，1期研究中的可用受试者显示病变生长减少23%，同时治疗眼的视力稳定或提高2行（10个字母）。6个月中期分析的初步结果显示，与未治疗的对照眼相比，治疗眼的病变生长减少27%，视网膜组织得到保留。
这种减少是目前获批的玻璃体内疗法在6个月时观察到的两倍，每月和每两个月一次的PEG化药物注射分别仅显示13%和12%的减少，突出了OC410通过单次治疗为患者提供显著且有意义治疗益处的潜力。除了更好的病变抑制效果外，单次视网膜下注射OQ410在保护GA病变周围视网膜组织方面比每月和每两个月一次的特定计划治疗表现出更高的疗效。我们计划在2026年第一季度提供2期研究的完整12个月数据，包括结构和功能结果，并预计明年启动3期研究。
现在我将会议转交给Ramesh Ramachandran，由他提供截至2025年9月30日的季度财务业绩更新。
谢谢Shankar。截至2025年9月30日，公司的现金、现金等价物和限制性现金总额为3290万美元，而截至2024年12月31日为5880万美元。随着第三季度最近2000万美元的融资，我们相信当前的现金状况足以支撑我们运营至2026年第二季度。截至2025年9月30日的三个月，总运营费用为1940万美元，其中包括1120万美元的研发费用和820万美元的一般及行政费用。
相比之下，截至2024年9月30日的三个月总运营费用为1440万美元，其中包括810万美元的研发费用和630万美元的一般及行政费用。我的季度更新到此结束。Tiffany，交回给你。
谢谢Ramesh。现在我们将开启问答环节。操作员。
此时，我想提醒大家，要提问，请按电话键盘上的星号（*），然后按数字1。我们将暂停片刻以整理问答名单。第一个问题来自Maxim集团的Michael Okunewitch。请发言。
嘿，各位，非常感谢今天回答我的问题，恭喜取得所有进展。
谢谢，Michael。
那么我想首先问一下关于OCU 400的问题，特别是BLA完成的时间。你提到将在2026年上半年开始提交BLA。但你认为多久能将关键数据提交给FDA并完成申请？
一旦数据准备好，我认为。我的意思是，正如我所说，我们已接近完成，所以我们将准备好资源在几周内完成提交。
好的，很高兴听到这个消息。那么在生产方面，在开始提交并启动滚动BLA流程之前，还需要完成哪些工作来准备商业生产？
是的。或者。好问题。我们的PPQ（工艺性能确认）、工艺验证运行进展非常顺利。它们都按计划进行。事实上，我们为支持注册而生产的所有材料都可以商业化。所以我们会准备好大量产品。好的，谢谢。
再问最后一个问题，我就回到队列中。关于OCU 410ST即将到来的中期数据读取，你期望发布哪些终点指标？或者这将是内部数据安全监查委员会（DSMB）的审查？
我的意思是，2期的终点，是的，已经在临床方案中。我们正在比较治疗组与未治疗对照组的病变生长。我们确实有未治疗对照组。次要终点是视力表字母数。
但我具体指的是你预计在2026年年中发布的中期数据。这会公开发布还是内部审查？
这是个好问题。是的。会有有限的公开信息。数据监查委员会（DMC）会查看，然后我们会通知监管机构，但我们会提供一些试验的迹象。
好的，非常感谢。感谢更新，看起来Ocugen有很多值得期待的事情。
谢谢。
下一个问题来自Titan Partners的Boris Peaker。请发言。
早上好。我有几个问题。或许先从OCU 400开始。你能提醒我们Limelight研究的统计设计是什么，假设是什么，我很好奇你们最近是否与FDA讨论过以确保它仍然可接受。我想这个问题的背景是我们最近看到Unicure的情况，听起来FDA可能在他们的基因治疗中改变了标准。所以我们想了解确保类似情况不会在这里发生。
好问题。我先开始，然后Huma会补充。首先，我想区分我们所有的临床试验，包括我们的2期GA试验。我们的研究中有对照组，通常FDA。这是大多数临床试验的传统。FDA确实希望研究中有对照组，而不是使用一些外部对照或很少使用自然史对照。所以我想将此与你提到的Unicure的情况区分开来。因此，我们的RQ400、RQ410ST试验，包括RQ410GA临床试验，都有未治疗的对照受试者。
这就是我们用来进行比较的。Huma，你来介绍临床试验设计。
是的，谢谢Shankar。所以临床试验设计是我们计划入组150名受试者，100名在治疗组，50名在对照组，视紫红质组75名，基因非依赖性组75名，其中50名接受治疗，25名作为对照。本研究的检验效能为97%。我们假设治疗组和未治疗眼的治疗效果分别为50%和10%。采用2:1随机化，这意味着当双眼符合纳入排除标准时，先对视力较差的眼进行给药。
这是全球唯一一项针对ARPI的临床和/或基因诊断的试验，包括综合征型和非综合征型。
明白了。非常有帮助。或许关于OCU 200的问题。你提到我们将在年底看到1期入组完成。你能评论一下何时会看到数据，以及初始数据将包括哪些内容吗？
是的。我们OCU 200的1期入组按计划进行。我们的定期安全更新正在进行中。目前没有与产品相关的严重不良事件报告。是的。明年年初，一旦有更多数据，我们将提供OCU 200的安全性和有效性更新。但由于这是1期首次人体试验，目前没有与研究药物相关的严重不良事件报告。
初始更新中将包含多少名患者？
我们的研究有剂量递增部分。所以大约会有9到12名受试者。
太好了。非常感谢回答我的问题。
下一个问题来自HC Wainwright的Swayampakula Ramakanth。请发言。
谢谢。早上好Shankar和团队。有几个快速问题。第一个关于OCU 400，如你所知，你正接近不仅准备申请而且考虑商业化的阶段，你在商业基础设施方面进行了哪些投资，以便在预算中为商业化前活动适当分配资源。是的，让我先从这个开始。
是的。早上好。谢谢。我认为，基于2027年的上市，明年我们将缓慢增加美国商业化的投入。显然，我们的目标是继续寻找合作伙伴，就像我们在韩国宣布的那样，以及在欧洲、日本等地的其他区域合作伙伴。但美国市场我们仍在考虑，因为这是一个很好的市场，我们有很好的掌控力。我们已经建立了许多卓越中心，这些将成为视网膜下给药商业化的一部分。因此，我们明年会提供更多信息，但会缓慢增加投入。
我们将谨慎地开始分配有限的预算，但我们正在寻找其他收入来源来增加明年的预算。
好的。然后关于OCU 410ST，你提到Guardian 3试验的入组已达到50%。入组的节奏如何？你是否试图了解入组情况。是否有某些地区参与度较低，以及为了推进入组需要筛选多少患者？
是的，我让Huma来回答。Huma，请讲。
谢谢。谢谢Shankar。嗨。好的，这项试验包括51名受试者，34名在治疗组，17名在对照组。我们的入组率已超过50%。我们已完成这一阶段，并且按计划进行。这里没有地理限制。实际上，我想说这主要是儿科人群的疾病。我们纳入了Stargardt病的早晚期患者，年龄在3岁及以上。这就是为什么我们有信心实现入组目标。事实上，我们的筛选队列中已有超过一半的潜在入组患者。
所以我们正按计划完成入组，没有地理限制。我们在美国各地有近15个研究中心，所有中心都有这些患者的筛选指标。所以我们按计划进行。
Shankar，如果可以的话，我快速问一个关于OCU 400本身的问题，你们是否从早期研究的患者特征数据中识别出任何患者？显然有些是高应答者，有些是非应答者。总体而言，你们如何看待RK400的真正潜力？你们的商业策略是什么，以尝试获得最高的采用率？
是的。所以RK，我的意思是，我们的设计基于坚实的科学基础，明确概述了针对从早期到晚期、从儿童到成人的所有RP患者，这就是覆盖范围。我的意思是，我们在3期临床试验中纳入了RP的所有主要类型。我的意思是，这包括一些高患病率的突变，如视紫红质、XLRP、Rochers和PDE6P。所有这些突变都有很好的代表性。所以我们的目标是全面查看数据，获得广泛的RP适应症，以便为所有RP患者提供治疗，而不仅限于特定基因型。
谢谢。
所以市场将是完全开放的。是的，请继续，Arkit，请讲。
不，不，谢谢。这就是我想说的。谢谢。
下一个问题来自Noble Capital的Robert LeBoyer。请发言。
早上好。作为之前一些问题的后续，我对OCU 400的理解是，它是一种调节基因，影响下游的整个基因网络，恢复体内平衡。所以早期、晚期、儿童、成人、特定突变实际上并不重要，因为它影响导致失明的整个下游通路。请告诉我这是否是正确的理解方式。
是的，绝对正确，Robert，你说得对。
其次，OCU 410在GA中的试验也在进行中。你能回顾一下该试验的一些终点指标以及预期吗？
是的，是的，是的。
嗨，Robert。我们已经完成了1/2期Armada试验的入组。1期是典型的3+3剂量递增设计，有9名受试者。2期我们有高剂量组、中剂量组和对照组，分别入组17名、17名和17名受试者。2/3期的重要终点是地理萎缩病变从基线的生长减少，以及一段时间内的低亮度视力，这是功能性指标。
我们一直在发布相关数据，并且按计划对这些患者进行随访，直到明年年初。
Robert，需要澄清的是，我们的GA试验是为期一年的试验。
好的，非常感谢这些细节。
不客气。
下一个问题来自Lucid Capital Markets的Elemer Piros。请发言。
是的，早上好。Shankar，你谈到了OCU410ST以及你们与欧洲机构达成的协议，即美国试验的数据是足够的。关于RP项目，你们是否也有类似的协议？
是的。我们与欧盟也有类似的协议。
好的。OCU 400在韩国的监管路径是什么？
是的，目前来看，韩国和世界其他地区一样，对于孤儿基因治疗，他们通常紧跟FDA的审批。一旦获得FDA批准，基于FDA的批准，这些国家通常会批准。所以大多数这些国家不需要额外的数据。是的，我理解。
还有一个事务性问题。你们从广东医药获得的高达750万美元中，有多少包含在你们报告的现金余额中？
750万美元目前未包含在现金余额中。这将在未来计入，因此目前不影响我们的现金消耗。
能否预计其中一些会在第四季度确认，比如初始付款？
我们从广东医药收到的100万美元已经计入现金预测，但仅此而已。
好的，100万美元。好的。最后，Shankar，你能谈谈你们的生产能力吗？特别是考虑到像OCU 410用于地理萎缩这样更大的适应症。
是的，我们在美国以外有合作伙伴，拥有充足的生产能力，目标是。我们在宾夕法尼亚州马尔文的后院有自己的设施，该设施将准备就绪。我们的计划是到2027年准备好，当我们获得首个批准时，我们需要向美国FDA提交补充批准申请以增加该生产基地，我们未来的目标是从我们的美国生产基地供应所有美国市场。
但你也提到有美国以外的生产合作伙伴。
是的，目前我们有，并且我们有充足的全球生产能力。
好的，非常感谢。
最后一个问题来自Chardan的Daniil Gataulin。请发言。
是的。嗨，早上好，各位。感谢回答我的问题。我有几个问题。首先关于OCU 400，试验现在有两个组，一个是视紫红质突变组，一个是RP基因非依赖性突变组。对于基因非依赖性组，你们是否披露了包含多少种不同的突变？在入组方面，一个组的入组是否比另一个组更强劲？请讲。
谢谢。感谢你的问题。这是一项评估者设盲研究，因此目前我们无法披露。基因非依赖性意味着将覆盖超过95%的主要突变（从地理角度看，在美国和全球范围内）。所以我们将在基因非依赖性组中覆盖这些，所有视紫红质形式将在视紫红质组中。这是第一个问题，是的，我们正在按计划进行强劲的入组随机化，正如我们所说，包括临床和/或基因诊断、综合征型和非综合征型。
好的，明白了。关于OCU 400的BLA提交准备，在提交前还需要完成哪些未完成的CMC工作？
是的。Daniel，由于获得了突破性疗法认定，我们有机会按计划在明年上半年启动滚动提交，因此我们可以提交非临床和CMC部分。就CMC而言，我们必须完成药物 substance和药物产品的工艺验证运行。进展非常顺利，符合目标。因此，这些部分将在提交临床部分之前提交。临床部分将在明年下半年提交。所以明年年中左右，我们将提交生产部分。我们将先提交非临床部分，然后是CMC，再然后是临床部分。
好的，明白了。最后一个关于LCA（Leber先天性黑矇）的问题。这个项目是暂时搁置，还是完全退出了你们的管线，或者你们对LCA有什么计划？
是的，从市场角度来看，这是一个非常小的适应症。我们现在的计划是，目前不将其纳入计划。显然，一旦RP项目上市，我们可以在4期考虑它。
好的，明白了。好的，非常感谢回答我的问题。
问答环节到此结束。现在我将会议转回给董事长、首席执行官兼联合创始人Shankar Musunuri博士。请讲。
谢谢操作员。第三季度的特点是重要的临床进展、战略性业务发展和必要的融资成就。我们准备以强劲的势头结束2025年，并期待2026年初的催化剂，这些催化剂将进一步提升Ocugen作为失明疾病基因治疗生物技术领导者的地位。祝大家有美好的一天。谢谢。
女士们，先生们，今天的电话会议到此结束。感谢大家的参与。现在可以挂断电话了。