珍妮·威尔森
迈克尔·萨姆纳（首席医疗官）
杰奎琳·谢伊（总裁兼首席执行官）
史蒂文·埃格（首席商务官）
彼得·基斯（首席财务官）
爱德华·滕索夫（派珀·桑德勒公司）
杰伊·奥尔森（奥本海默公司）
费利克斯·安波马（斯蒂芬斯公司）
爱德华多·马丁内斯-蒙特斯（H.C.温赖特公司）
女士们、先生们，欢迎参加Inovio公司2025年第三季度财务业绩电话会议。目前所有线路均处于收听模式。演示结束后，我们将进行问答环节。如果在通话过程中您需要立即协助，请按星号加零联系操作员。本次通话于2025年11月10日（星期一）进行录制，现在我想将会议转交给珍妮·威尔森。谢谢。请开始。
下午好，感谢您参加Inovio公司2025年第三季度财务业绩电话会议。今天与我一同参加会议的有总裁兼首席执行官杰奎琳·谢伊博士、首席医疗官迈克·萨姆纳博士、首席财务官彼得·基斯以及首席商务官史蒂夫·埃格。今天的电话会议将回顾我们截至2025年9月30日的季度公司和财务状况，并提供总体业务更新。在准备好的发言之后，我们将进行问答环节。在通话过程中，我们将发表有关未来事件和公司未来业绩的前瞻性陈述。
这些事件涉及我们开发Inovio的DNA药物平台的业务计划，包括临床和监管进展、临床数据读出时间、计划向FDA提交INO 3107的生物制品许可申请（BLA）并请求优先审评，以及我们期望FDA在2025年底前接受该申请，还有资本资源，包括我们的现金资源是否充足、我们对竞争的预期、INO 3107如获批准后的潜在市场规模和增长，以及我们服务这些市场的能力、INO 3107的市场接受率和程度，以及战略事项。
所有这些陈述均基于管理层的信念和期望。截至今天，实际事件或结果可能存在重大差异。我们建议您参考我们不时向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件，其中在“风险因素”标题下，确定了可能导致实际结果与公司口头表达以及今天下午新闻稿中陈述存在重大差异的重要因素。本次通话正在进行网络直播，链接可在我们的网站ir.inovio.com上找到，通话结束后不久将提供重播。现在我将把电话转交给Inovio公司总裁兼首席执行官杰奎琳·谢伊博士。
下午好，感谢您参加今天的会议。今天，我非常高兴地分享我们最近取得的一些重要进展。首先，我们已经实现了今年的主要目标，即完成INO 3107的滚动生物制品许可申请（BLA）提交。这代表着我们为复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）患者群体兑现DNA药物承诺的工作中的一个里程碑，同时作为我们的首次BLA提交，对Inovio公司而言也是一个重要时刻。我们现在专注于将3107带给患者过程中的后续步骤。首先，我们预计在年底前获得FDA的文件受理，并已请求对BLA进行优先审评，如果获得批准，可能的PDUFA日期将在2026年年中左右。
其次，我们正在继续推进商业努力，为获得批准后的快速高效上市做准备。尽管我们将是第二个进入市场的，但我们仍然相信，基于其迄今为止的临床结果、耐受性以及以患者为中心的简单治疗方案，INO 3107具有令人信服的优势，可能成为RRP患者及其医疗服务提供者的首选治疗方案。在我们朝着首个商业产品的潜在上市日期努力的同时，我们也在推进我们的下一代DNA药物候选产品。我很高兴地报告，关于我们的DNA编码单克隆抗体（DMAB）技术的里程碑概念验证数据最近发表在《自然医学》（Nature Medicine）杂志上。
我们还准备在世界血友病联合会全球论坛上展示来自我们DNA编码蛋白（DPROT）技术的有前景的临床前数据。这两个项目都利用了我们DNA药物平台的一个关键优势，即能够在体内驱动持续的靶向蛋白生产。我们相信我们的DMAB和DPROT技术在治疗多种疾病方面具有巨大潜力，我期待在未来几个月分享更多进展。现在我将把话题交给迈克，由他提供有关我们的监管进展和3107后续步骤的更多细节。
迈克感谢杰奎琳。这确实是我们RRP项目和Enovio公司的关键时刻。我们于10月30日完成了BLA的滚动提交，提交了一份强有力的申请包，我们相信该申请包清楚地阐述了3107的临床疗效，并在临床试验中展示了可耐受的安全性特征。迄今为止，我们是在加速批准途径下提交的，并已请求优先审评。因此，我们预计年底前获得文件受理，如果获得优先审评，PDUFA日期可能在明年年中。同时，我们正在为内部和外部生产场地的批准前检查做准备。
您可能还记得，FDA在今年8月完成了我们的临床检查。我们还在努力敲定我们的确证性试验计划。我们之前已与FDA就一项随机安慰剂对照试验设计达成一致，基于的指导意见是，对于在治疗前一年接受过两次或更多次手术的患者适应症，需要安慰剂对照组。在Presogen最近获得完全批准后，我们现在认识到情况已经发生变化，包括FDA可能如何看待支持产品批准的数据要求。该机构已确认，我们只需在批准前启动确证性试验并招募一名患者，基于我们迄今为止的进展，我们相信这是可以实现的。
如您所知，我们正在与20多家美国学术机构合作，并且在场地启动活动方面取得了重大进展，这应该使我们能够迅速启动确证性试验并及时交付结果。尽管如此，随着潜在批准的临近，我们希望有机会与该机构进一步讨论我们的确证性试验设计的潜在选项，并已提交了D类会议的请求。我想花一点时间强调我们RRP项目的优势，这些优势是我们迄今为止取得进展的基础，并且我相信有潜力将3107定位为患者和医疗服务提供者首选的范式转变治疗方案。
首先，我们相信，即使市场上已有获批治疗方法，成人RRP患者群体中仍存在显著的未满足需求，他们应该获得适合他们的治疗选择，以减少控制这种令人衰弱的罕见疾病所需的手术次数。其次，3107的作用机制引发了抗原特异性T细胞反应，这与我们的1/2期试验中手术减少相对应。事实上，大多数患者的手术次数减少，大多数患者与治疗前一年相比减少了50%至100%。在治疗后第二个12个月期间，大多数患者的临床获益在没有额外给药的情况下继续改善。
我还想强调，我们创新的Selectra给药技术是INO3107有效性的组成部分，能够实现DNA免疫疗法的靶向局部递送，并提供简单、有效且耐受性良好的治疗体验，建立在这些基础优势之上。我认为真正使3107与众不同的是它有潜力解决RRP社区一次又一次分享的最大担忧。首先，我们知道RRP患者的每一次手术都很重要。正如我们最近在欧洲肿瘤内科学会大会上分享的那样，INO 3107显示出持续的临床获益，在治疗后两年内手术平均数量持续下降。
对患者而言，这意味着每年的平均手术次数大幅减少，从基线到第二年下降78%，意味着减少手术风险和成本的暴露。我们还相信，我们DNA药物平台的关键优势之一是能够在初始治疗方案之外继续治疗，进一步增强免疫反应。正如我们在其他HPV靶向DNA药物中所展示的那样。我们认为，这为考虑长期治疗策略以潜在延长或进一步改善临床反应提供了机会，这对于慢性、通常是终身病毒介导的疾病很重要。
RRP社区也非常明确他们的目标是将手术作为最后手段，而不是一线治疗。正如我之前所说，当我们开始研究3107时，这是首要考虑的问题，他们的治疗方案与Presogen最近获批的产品形成鲜明对比。在他们的临床试验中，在第三和第四剂之前，对患者进行喉镜检查以确定是否有任何残留的乳头状瘤组织，如果发现，进行手术以维持所谓的最小残留疾病（MRD）。他们报告的处方信息中的剂量和给药部分反映了这一过程。
进行这些手术是为了减轻免疫抑制性乳头状瘤微环境的影响，并最大限度地提高其产品的临床获益机会。在给药窗口期间维持MRD的这一要求对患者意味着什么？在他们的临床研究中，83%的患者至少接受了一次此类手术，40%的患者在两个时间点都接受了手术。对于后来获得完全缓解的患者，72%的患者（18名中的13名）在给药窗口接受了手术。给药窗口期间的这些MRD手术不计入他们的疗效终点，因为他们只在完成给药后开始计算手术次数。
相比之下，在我们3107的试验中，我们将治疗第一天后的每一次手术都计入我们的终点。我们相信，每个患者都应该获得减少他们面临的手术次数的治疗，这包括作为治疗方案一部分的任何手术。这只是我们看到3107具有如此大潜力并相信它可能成为RRP患者和提供者首选产品的核心原因之一。有了这个，我将把话题交给我们的首席商务官史蒂夫·埃格，由他提供商业方面的最新情况。史蒂夫感谢迈克。
我想首先说明为什么我们有信心3107有潜力成为RRP市场的首选产品。3107的一个关键优势是积极差异化的产品特征，我相信这将吸引喉科医生及其RRP患者，他们正在寻找有效、耐受性良好且在治疗窗口期间最小化手术风险和成本暴露的治疗方案。这种信念是基于市场研究。我们交谈过的医生最感兴趣的是，绝大多数患者看到了31%的手术显著减少（50%至100%），并且对许多患者而言，这种获益随着时间的推移继续改善。
医生们对耐受性数据也印象深刻，数据显示3107总体耐受性良好，限制了对患者恢复日常生活的影响。当考虑到治疗方案在相对较短的时间内包括四剂时，这一点非常重要。在治疗方案方面，3107提供了更以患者为中心的方法，考虑到了医生及其RRP患者的实际担忧。它可以在医生办公室给药，无需超冷链要求。该设备使用简单，并且如迈克所指出的，非常重要的是，在治疗窗口期间不需要最小残留疾病手术。
我们相信，并且市场研究支持，有许多喉科医生和RRP患者，如果有选择，不希望在旨在缓解手术的治疗中冒险进行额外手术。最后，如迈克所指出的，3107已在广泛的RRP患者人群中进行了研究，特别是在治疗前一年接受过至少两次手术的患者中。我们认为，患者在确诊后尽快开始治疗以避免反复手术造成不可逆损伤的风险非常重要。当然，除了这些优势之外，我们还将从papzimios的上市中学习，我们计划在进入市场时成为快速追随者，我们相信当我们进入市场时，该市场将继续存在显著的未满足需求。
现在提供一些上市准备的最新情况，自上一季度报告以来，我们的监管进展继续按计划进行。我们在市场研究和运营方面都取得了显著进展。我们继续与付款人进行关键研究，制定了初步定价策略，开始了价格优化工作，并完成了支持积极差异化产品特征的目标细分和产品定位工作。我们正在为商业化做准备。
我们正在与专业分销商、专业药房和患者中心合作伙伴敲定合同，敲定我们的上市模式，并推进商业组织的建设。我期待在下一季度提供更多进展更新，因为我们将进一步推进商业准备工作。如果获得批准，我们计划迅速启动，我很高兴有机会为RRP社区带来这种急需的治疗。有了这个，我将把话题交给彼得，由他提供财务更新。
彼得感谢史蒂夫。今天，我想概述Inovial公司2025年第三季度的财务业绩，并提供今年迄今为止的概况。我很高兴地报告，我们继续调整资源以支持我们的主要候选药物INO 3107的开发，我们将专注于未来的关键需求，因为我们致力于在2026年年中实现潜在上市。正如您在这里看到的，我们在过去一年中继续减少运营费用。运营费用从2024年第三季度的2730万美元降至2025年第三季度的2120万美元，下降了22%。
当您查看2025年前九个月时，与去年同期相比，我们的运营费用减少了25%。我们本季度的净亏损增加到4550万美元，即每股基本和稀释后0.87美元，主要是由于与我们的认股权证负债相关的2250万美元非现金公允价值调整损失。由于认股权证的公允价值随我们的股价和其他市场投入而波动，这种调整可能导致我们报告的净亏损出现显著波动。然而，2025年第三季度扣除其他收支项目前的运营亏损从2024年第三季度的2730万美元减少22%至2120万美元，每股基本和稀释后。
2025年第三季度的每股运营亏损从2024年第三季度的0.97美元下降58%至0.41美元，您可以看到2025年前九个月与2024年相比，我们的运营净亏损也有类似的减少，因为我们继续节约并将资源导向支持3107项目。我们在2025年第三季度末拥有5080万美元的现金、现金等价物和短期投资，而截至2024年12月31日为9410万美元。我们估计我们的现金跑道将带我们进入2026年第二季度。
该预测包括2025年第四季度约2200万美元的净运营现金消耗估计。这些现金跑道预测不包括我们可能进行的任何进一步融资活动。提醒一下，您可以在今天下午的新闻稿以及我们今天向SEC提交的10-Q季度报告中找到我们的完整财务报表。有了这个，我将把话题转回给杰奎琳。
谢谢彼得。虽然我们的主要重点仍然是3107和明年年中可能的上市，但我们也看到了我们其余产品线的巨大机会。我们对用于头颈癌的INO 3112和用于胶质母细胞瘤的INO 5401，以及针对BRCA突变人群的潜在癌症预防治疗的潜力感到兴奋。虽然我们目前将资源集中在3107上，但我们期待探索推进这些项目的机会。正如我在临床产品线的开场发言中提到的，Inovio的DMAB技术的概念验证数据最近发表在《自然医学》杂志上。
这项由威斯达研究所（Wistar Institute）与Inovio、阿斯利康（AstraZeneca）以及宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院（Perelman School of Medicine at the University of Pennsylvania）的临床研究人员合作领导的研究，首次临床证明单克隆抗体（复杂蛋白质）可以在人体内持久且耐受地产生，而不会产生抗药物抗体。我们的DPROT技术建立在这项研究的基础上，我们评估在体内生产治疗性蛋白质潜力的有前景的临床前工作将于本周在世界血友病联合会全球论坛上展示。
包括我们关于凝血因子VIII生产的第一项研究，我们的DPROT方法旨在解决传统治疗性蛋白质替代疗法（包括基因治疗方法）的一些缺点。在我们努力将首个获批的DNA药物带到美国之际，我们正在积极寻找未来的合作伙伴关系和发展机会，以推进我们产品线中的这些和其他有前景的候选药物。我现在想开放电话以回答您可能有的任何问题。
操作员谢谢女士们、先生们。我们现在开始问答环节。如果您有问题，请按星号，然后按电话键盘上的1。您将听到提示音，表示您的手已举起，如果您想取消请求，请按星号，然后按2。我想建议每个人限制一个问题和一个后续问题。如果您使用扬声器电话，请在按任何键之前拿起听筒。请稍等片刻等待您的第一个问题。您的第一个问题来自派珀·桑德勒的泰德·滕索夫（Ted Tenthoff），请讲。
太好了。非常感谢，也感谢所有的更新。关于capsimios（注：可能为Papzimios），你们有没有听说他们是否已经正式上市了？我想知道你们认为他们的这种先发优势有多大，特别是在一个需要大量应用、教育和向医生介绍新治疗选择的市场中。谢谢。
谢谢泰德。是的，我们从他们的公开声明中了解到，papcemias（注：可能为Papzimios）从10月21日起可以订购。所以史蒂夫，你想谈谈我们作为快速追随者的期望以及我们如何看待我们的市场进入吗？
当然。所以我们预计，当我们查看罕见疾病的类似情况时，在他们上市到我们预计在26年年中获得批准的时间段内（如果当前时间表保持不变），我们预计在这段时间内对流行人群的渗透率将达到个位数。因此，在我们进入市场时，大多数流行人群将是可及的。显然，每年新诊断的患者将是可及的。然后随着时间的推移，我们已经讨论过，我们预计持续治疗或重新给药也将代表一个机会。因此，当我们到达时，绝大多数机会仍将存在。就像我们之前讨论过的，我们确实期望在这个领域拥有首选的产品特征。因此，随着时间的推移，我们认为3107当然仍有重大机会。
太好了。谢谢史蒂夫。谢谢杰奎琳。
谢谢。您的下一个问题来自奥本海默的杰伊·奥尔森。请讲。
哦，嘿，恭喜取得进展，感谢回答问题。我们的第一个问题是，您是否期望3107与Papzimiose具有相似的标签？您认为Papzimiose对去瘤的要求是否可能成为3107标签中的关键差异点？然后我们的第二个后续问题是，我记得您提到仍计划进行PIDL研究以获得FDA完全批准。该研究是否也需要用于美国以外的批准？谢谢。
谢谢杰克。很好的问题。所以迈克，也许我可以请你先回答标签问题。
当然。所以，从患者人群的角度来看，我们研究了广泛的人群。我们的3107治疗前有2至8次手术，我们在整个手术范围内展示了临床疗效。如您所知，我们有良好的耐受性产品特征。因此，我们相信我们的数据将证明与papcemios（注：可能为Papzimios）相似的广泛标签是合理的。
关于Presogen的治疗方案所需的最小残留疾病手术，我们确实认为这将是一个非常关键的差异点。我们从市场研究中了解到，医生对安排这些手术的后勤工作存在疑问。付款人也是如此。因此，我们认为，除了对患者意味着什么（患者显然不希望在治疗方案中接受额外手术）之外，仅从后勤角度来看，这也带来了一些挑战。史蒂夫、迈克，我不知道你们是否想补充这一点。
不，我认为你已经涵盖了。我认为这很好。
然后关于确证性试验。
是的。所以，显然你今天听到我说，我们已经向该机构提交了D类会议请求，以就确证性研究的样子达成一致。在不知道确切设计的情况下，很难说该研究对欧洲申报的确切价值。但显然，以严格方式收集的任何数据都将有助于定义我们的疗效和安全性特征。因此，我认为我们进行的任何研究都将对我们的欧洲申报有价值。
太好了。再次恭喜取得进展。感谢回答问题。
谢谢。
谢谢。您的下一个问题来自史蒂文斯的Sudan Luganidan（注：可能为Felix Ampomah）。请讲。
嗨，下午好。恭喜取得配额（注：可能为进展）。我是苏丹的费利克斯·安波马（注：实际应为费利克斯·安波马代表苏丹提问）。我有一两个问题。第一，您能否评论一下3107获批后的销售队伍准备情况？第二，如果3107获得批准，鉴于它是基于DNA的药物，而papzimios是基于病毒的，您能否评论从Papcemios（注：可能为Papzimios）切换到3107是否会有任何交叉反应问题？
很好的问题，费利克斯。所以史蒂夫，也许你可以回答商业准备情况的问题。
是的。正如我在准备好的发言中提到的，我们正在推进上市准备工作，就销售团队而言，我们计划在获批前配备医学科学联络官（MSLs）以及准入团队，开始进行科学交流以及与付款人进行批准前信息交流。我们尚未就销售队伍的时间安排提供指导。您可能听说过Precision公司分享他们期望有18个或18个地区的销售团队。我认为可以合理假设我们会在这个范围内。但我们尚未提供具体指导。但我们肯定在推进商业计划，并计划在获批后非常迅速地启动。
谢谢。
当然。所以，对于之前接受过Papzimios的患者接受INO 3107，肯定没有理由怀疑会有任何交叉反应问题。不过，我们预计重要的是给予完整的治疗方案，因为我们向患者呈现不同的表位，因此他们需要接受所有四个疗程的治疗。
好的，谢谢，再次恭喜。
谢谢，费利克斯。
谢谢。您的下一个问题来自HFC Wainwright的Fram Salvaradju（注：可能为Eduardo Martinez-Montes）。请讲。
嗨，我是爱德华多，代表rom（注：可能为Fram）提问，我有一些关于DMAB和DPROT技术的问题。我希望您能评论一下您在dmab方面实现的表达水平。我知道你们在《自然医学》上发表了关于SARV covco（注：可能为SARS-CoV-2）中和抗体的文章，如您所提到的。我很好奇你们实现了什么样的滴度，以及这与现有的重组滴度和剂量相比是否有利，还有你们如何设想在这些技术和平台中确定项目的优先顺序。
是的，这是一个非常好的问题。我们对我们的DMAB技术感到兴奋。在《自然医学》的论文中，我们描述了在体内产生两种不同的抗SARS-CoV-2单克隆抗体。我们能够在72周内获得持续表达。我们没有看到任何抗药物抗体的产生。这是一项剂量递增和安全性研究。我们能够通过增加DNA药物的给药量来观察剂量反应。我们能够通过给予第二剂来增加血液中可检测到的单克隆抗体的量。
因此，在这项首次临床概念验证研究中，我们能够在血液中显示约超过1微克/毫升的浓度。这肯定会使我们进入许多不同抗体疗法以及潜在的一些蛋白质替代候选物的正确范围。但这是首次概念验证研究。我们还能够证明这些单克隆抗体是有功能的，并且与我们设计该项目所基于的天然单克隆一样有功能。因此，我们认为这非常有前景，并且为体内其他蛋白质的生产提供了参考。归根结底，单克隆抗体是一种复杂的蛋白质，我们认为这些数据非常令人鼓舞。
太好了。非常感谢。关于您计划在未来优先开发哪些具体项目，有什么想法或评论吗？
是的。所以我们本周将展示我们在一些未公开目标上进行的一些临床前工作的首批数据。我们将要展示的第一个目标是用于治疗A型血友病的凝血因子VIII。随着这些项目的进展，显然我们的大部分资源目前都用于3107，支持3107的潜在上市。因此，一旦我们进入临床阶段，我们将通过合作伙伴关系或一旦我们有额外的财务资源可用，来推进这些项目。
谢谢，目前没有更多问题。我现在将电话交回给杰奎琳·谢伊进行任何 closing remarks。
谢谢。在我们结束之前，我想重申未来的关键催化剂。我们现在专注于3107的下一个里程碑，包括预计年底前获得BLA文件受理以及2026年年中可能的PDUFA日期。我们还将与FDA敲定确证性试验设计，并在批准前启动该研究。我们将继续推进商业准备工作，以便我们能够在明年推出我们的第一个商业产品。最后，我想花一点时间感谢RRP社区的所有患者、倡导者和医生，是他们使我们在3107方面取得的进展成为可能。
你们是我们努力兑现DNA药物承诺的核心，也是我们为每个RRP患者提供有效且持久地缓解毁灭性手术干预循环的使命的核心。一如既往，我们以患者为中心向前迈进，知道每一天和每一次手术都很重要。感谢您的关注，祝大家晚上好。
今天的通话到此结束。感谢您的参与。大家可以挂断电话了。