Bradley L. Campbell（总裁兼首席运营官）
Dennis Ting（杰富瑞金融集团）
好的。下午好。欢迎来到杰富瑞伦敦医疗健康会议。我是Dennis Ting，这里的生物技术分析师。我非常荣幸地邀请到了Amicus Therapeutics的首席执行官Bradley Campbell来到这里。欢迎。
谢谢。
在我们深入讨论之前，或许可以先让大家熟悉一下Amicus公司以及你们今年取得的一些重大进展。
好的，好的。首先，谢谢你，Dennis。感谢杰富瑞团队邀请我们参加此次会议。日程安排得很棒。很高兴见到大家，这里比我预期的要冷一点，可能是我没查天气的错。Amicus Therapeutics是一家专注于为罕见病患者开发变革性疗法的公司。我们的第一个产品是用于治疗法布里病的Galafold，这为我们奠定了坚实的基础。该产品在欧洲上市已近10年，在美国上市也近8年。
值得注意的是，这是我们的核心基础，也是我们今年取得巨大进展的原因——我们的Galafold在法布里病治疗领域仍保持着两位数的增长。事实上，今年我们的增长率达到了10%到15%。因此，今年我们的收入将首次超过5亿美元，这非常令人兴奋，我们可以详细谈谈我们如何看待该产品在未来的发展。我们的第二个疗法实际上是一种由两部分组成的疗法，名为Palmility和Opfolda。我们有时会将其简称为Palm Op，该疗法已获批用于治疗庞贝病，并且在过去几年中刚刚推出。
该产品的推出过程中出现了一些有趣的动态。但真正令人兴奋的是，我们已经连续两个季度取得了不错的业绩，并且收入持续加速增长。我们有充分的理由相信该产品将继续为我们带来显著的增长，今年Palm Bili到Alfolda的收入增长率将达到50%到65%。这是在公司不断发展的背景下实现的。我们在研发方面进行了大量投资，三年前我接任首席执行官时，我们的目标是实现盈利，而实际上我们在今年第三季度首次实现了GAAP盈利，这非常棒。
我们预计这种情况将继续发展。今年早些时候，我们宣布首次涉足一种名为FSGS的罕见病领域。我们从一家总部位于澳大利亚的名为Dimerix的公司授权引进了一款产品。这是一项后期III期开发阶段的产品，我们拥有该产品在美国的商业权利。我们热切期待该产品的后续发展。因此，我们拥有坚实的财务基础，目前产品组合中的另一项资产也实现了强劲增长。今天很乐意与你详细讨论这些内容。
是的，当然。我们为什么不从Galafold开始呢？看起来这个市场比你们最初预期的要大得多。对吧。或许可以谈谈其中的一些驱动因素，以及你们对2026年及以后——无论是2032年还是2037年专利到期时——的增长轨迹的看法。
好的。法布里病和庞贝病都属于溶酶体贮积症家族。法布里病是一种X连锁疾病，由X染色体上的基因突变遗传而来，如果你是该疾病的携带者，就会患病。我们首次进入法布里病治疗领域是在10多年前，当时我们和全世界一样，估计其发病率约为五万分之一活产婴儿，这意味着当时全球确诊的法布里病患者约为10,000名。
其中一半患者接受治疗，当时的治疗方法是酶替代疗法。当时有两种获批的酶替代疗法，另一半患者已确诊但未接受治疗。因此，我们知道存在已确诊但未治疗的患者群体，我们可以进入这个市场，同时也可以从已接受治疗的患者中争取转换用药。抱歉。有趣的是，在我们推出产品时，我们开始发现一些新生儿筛查研究预测法布里病的发病率可能更接近五千分之一，甚至三千分之一活产婴儿。
这比我们预期的要高得多。从那以后，我们看到接受治疗的患者数量增加了一倍多。因此，在不到10年的时间里，我们估计全球目前有12,000名患者正在接受治疗。这是一个24亿美元的市场。当时它还是一个10亿美元的市场，但有趣的是，已确诊但未治疗的患者数量也从当时的5,000名增加到了现在的6,000名。当然，最初的5,000名患者中许多现在已经接受了治疗，但我们发现了更多的患者。为什么会这样呢？首先，人们越来越认识到，尽管法布里病是X连锁疾病，但它会影响男性和女性。
这是其中一个原因。但更重要的是低成本基因检测的普及，如果你在肾脏科或心脏科怀疑患者患有某种遗传病，医生可以下令进行检测。在全球范围内，检测费用不到几百美元，而且法布里病已被纳入筛查面板。有趣的是，可能是今天午餐时的谈话和其他一些交流给了我们启发，当然，有许多公司正在罕见心脏病和罕见肾病领域寻找这些遗传病。不仅仅是我们，我认为我们所有人都可能从这种患者寻找方法中受益。
我认为这种动态将继续下去。我们认为人工智能将发挥越来越重要的作用，已有多家公司正在开发更好的工具。因此，我们认为我们将渗透到这6,000名已确诊但未治疗的患者中，但我们认为患者市场本身存在10%到15%的内在增长率，这将转化为长期增长。正如你所说，我们认为专利将持续到2037年，对此我们非常有信心，我们可以进一步讨论这一点。我们认为这个市场在这段时间内将继续保持良好的增长态势。
好的。具体到Galafold，你如何看待该业务在未来几年的增长情况？因为它一直保持着两位数的增长，我想，也许——如果我没记错的话——共识预测你们明年的增长率是高个位数，但你知道，我们如何才能维持这种两位数的增长？2026年及以后有哪些举措？
是的，我确实认为仍有机会保持在这个增长区间。当然，我们还没有给出明年的正式指引。我认为，最重要的增长驱动因素是更好的患者发现。例如，我们曾经提到过一个已经带来实际患者发现的研究项目，我们与英国国民医疗服务体系（NHS）在英国广泛开展了一项研究，调查了法布里病确诊患者的人口统计数据。你应该知道，英国是法布里病和庞贝病的高度集中市场，有非常专业的关键意见领袖（KOL）。
而且，在某些时候，他们已经厌倦了像我们这样的遗传病公司告诉他们可能还有更多未确诊的患者。所以他们实际上会说，看，已经没有患者了，别再打扰我们了。而我们说，好吧，那我们就看看你们患者的人口统计数据吧。顺便说一下，这项研究已经发表了多次。NHS将我们作为这些合作的典范。我们查看了人口统计数据，发现英国80%的法布里病患者属于前三个社会经济阶层（最富有的三个阶层），90%是白人。
法布里病并不是富有的白人专属疾病。然后，我们利用这一点促使医生更仔细地关注其他人群。他们很快就在巴基斯坦社区发现了两个未确诊的法布里病家庭，巴基斯坦社区在英国是相当大的少数族裔社区，这可能存在医疗资源分配不均的问题。所以我们几乎立即又发现了两个家庭。当我说家庭时，如果你发现一名未确诊的法布里病患者，通常会发现3到5名家庭成员也患有未确诊的法布里病。这是一个案例研究，我们正在那个地区做更多的工作。再次强调，我认为，抱歉，人工智能以及我们与om1公司的合作也将是未来发现更多患者的驱动因素。
当然。但是从识别患者到让他们实际接受治疗之间仍然存在一定的滞后。这个过程是怎样的？也许可以谈谈目前正在进行的宾夕法尼亚大学合作推广项目。
这是个很好的观点。这里有两个方面。一方面，你想想那个已确诊但未治疗的患者群体，有6,000名患者。像许多进行性疾病一样，人们越来越认识到疾病的进展速度，因此需要更好的工具来了解疾病的进展情况。有许多研究者发起的研究，正如该领域的许多人一样，认为如果你有有效的干预措施，应该尽早治疗。我们认为Galafold可能就是这样的干预措施。例如，你已经看到一些治疗指南发生了变化，变得更加宽松，在某些情况下，澳大利亚就是其中之一，我们的药物被列为一线治疗。
所以有这样的机会。你提到的第二点，OM1，就是我之前提到的项目，该项目以宾夕法尼亚大学医疗系统为例，正在使用人工智能。有趣的是，我们发现，因为你使用诊断算法筛查所有患者，找出疑似法布里病患者。我有点通俗地说过，但当某个陌生的医生打电话给你说，嘿，你可能需要做个基因检测，如果你之前没有和那个医生沟通过，你想不想进来检查一下，这种情况下的回电率比我们希望的要低。
所以我们正在做更多的工作，一方面扩大范围，联系更多的患者，另一方面想办法让这个过程不那么麻烦。我相信我们会取得进展的。不过，我们确实查看了人口统计数据。再说一次，只是想说，宾夕法尼亚大学医疗系统中是否存在未确诊的庞贝病患者，结果发现90%是白人，大多数属于较高的社会经济阶层。所以，你知道，他们就在那里。我们只需要找到更聪明的方法与他们取得联系。
明白了。在我们转向庞贝病之前，关于Galafold的最后一个问题。赛诺菲将在2026年初公布他们的SRT的III期数据。你能帮助我们分析一下这一结果对Amicus和Galafold的影响吗？为什么你们可能不担心？
是的，当然，你必须非常小心。这是别人的产品。不想评论太多。但我想说的是，它的作用机制非常不同。所以它是一种口服产品，但作用机制非常不同。SRT代表底物减少疗法，它实际上并不减少现有的底物。它的作用是通过中断合成该底物的生物途径来发挥作用，也就是阻止新底物的产生。这意味着什么？这意味着如果你是一名现有的法布里病患者，如果你之前没有接受过治疗，你需要先服用某种药物来减少或清除现有的底物。
目前，可选的方法是ERT或Galafold。ERT是一种注射产品，而Galafold是口服产品。根据我们的市场研究，我们认为，如果该产品确实获得批准，当然我们会等待数据结果。如果你已经在使用像Galafold这样的口服产品，而有机会转换到另一种口服产品，我认为数据或产品特性并不支持这种转换。我们已经看到，例如，如果你正在使用ERT，你可能想转换到口服产品。
所以这可能有一些作用。但在我们看来，从口服伴侣蛋白产品转换到底物减少疗法，我认为这种可能性很低。
好的，很好。Palm up（Palmility和Opfolda的简称）。该产品已上市数年，期间经历了一些波折，但可以肯定的是，今年乃至2026年的前景看起来好多了。你能回顾一下那里的进展，以及你对2026年的看法吗？
是的，我认为，从绝对基础来看，这个产品做得非常好。今年我们的销售额将超过1亿美元，增长率为50%到65%。有很大的机会继续增长，一直到下一个十年末。所以我们对发展方向感到非常满意。话虽如此，特别是我们有两个地区。我们在欧洲地区有一些起伏，然后是美国地区。你和我讨论过这个问题，我也和很多投资者谈过。
我们没有完全意识到美国市场推出的顺序，当时我们的竞争对手推出了第二代产品，而不幸的是FDA的检查被推迟了。因此，我们的上市日期被推迟了，而且我们没有完全意识到第一种转换产品的粘性，因为坦率地说，这是患者和医生第一次有了选择。正如你和你的同行与医生的通话所证实的那样，我们清楚地听到，一旦患者转换了用药，他们希望在考虑再次转换之前等待大约两年时间。
不过，现在我们正进入一个阶段，去年只有大约三分之一转换到第二代产品的庞贝病患者使用了两年。现在这个比例已经达到了三分之二左右。因此，我们认为有资格转换到Pomvili Dabfolda的患者数量要多得多。我认为这在我们的季度数据中得到了体现，我们已经分享过，在今年的前九个月，从Next Vizyme（第二代产品）转换到我们产品的患者数量比去年年底翻了一番。
所以很明显，转换率在提高。抱歉。另一个方面是，我们看到了加速增长，我们已经说过，例如美国市场经历了两个最好的季度。第二季度是有史以来最大的商业季度。现在第三季度是有史以来最大的商业季度。所以你可以看到势头在增强。所以我们觉得我们已经很好地把握了方向，并且在美国看到了我们想要的加速增长。在美国以外的地区，我们也继续看到了良好的进展。在英国，我们取得了一些真正的亮点，我们估计我们现在是市场份额领先的产品。
我们从那个患者群体中看到了一些真实世界的证据，这对产品非常有支持作用。在真实世界环境中，我们看到荷兰有大量患者将按规定转换，在那个地点70%的患者，约70名患者，将进行转换。我们在其他欧洲市场的推出也取得了很大进展。所以这有点像两个城市的故事，但我们确实觉得现在，第一，我们正以强劲的速度增长，这通过我们的执行力得到了证明。
第二，我们对增长的情况有了一些可预测性。
好的，我能再详细问一下你关于美国市场和新患者的一些评论吗？
当然。
你的部分假设是，在美国，患者可能需要等待两年或三年才能转换用药，你在第二季度和第三季度看到的一些势头以及一些转换情况，这一假设是否与你实时看到的情况一致？
是的，完全一致。我认为有两种情况。一种是我们所说的“主动咨询者”。也就是患者主动站出来说，嘿，我觉得这个药我已经用得够久了，我想转换。抱歉。另一种情况是医生说，是的，你已经用了两年，或者可能三年了。我对你的进展不太满意。我们转换用药吧。所以我们大致了解这些动态。我们知道大多数患者已经使用了两到三年。
我们知道绝大多数患者是从NexViazyme而不是Lumizyme转换过来的。这些都得到了证实。我们给出的另一个数据是，我们在美国有更多的处方医生，所以我们正在扩大处方基础。我们也知道有更多的人重复处方。一些重要的KOL最初在Nexvizyme推出时将所有患者都转换到了该产品，现在他们也开始首次为患者开具我们的处方。所以，有一些轶事，有一些具体的事实和数据，有一些关键绩效指标，但所有这些都指向了这种动态的发展。
好的，听起来至少在美国，情况正在加速，朝着正确的方向发展，并且有望带着势头进入2026年。我提到这一点是因为我觉得在过去六到十二个月里，投资者的总体反馈是，对2026年Palm up的共识预期过高。但现在已经降到了1.75亿美元，我想，当你考虑2026年时，这似乎更可行了，当然，我不是要你提供指引之类的。但请谈谈你对从第四季度到2026年的退出率的信心。
是的。我现在非常小心，不会给出前瞻性指引。你说了，我没说。但我认为你的逻辑与发展方向是一致的。我们已经看到了势头。我们对第四季度的退出情况非常明确，我们在第三季度的电话会议上说过，第四季度对我们来说，无论是pomebility upfold还是galafold，都将是一个增长的季度。实际上，我们认为共识预期与我们对本季度的预期非常一致。这应该能给你一个发展方向，然后趋势线表明明年看起来是合理的。
当然，我们需要看看这个季度的实际情况，也就是实际的退出率，我们会更具体。但我认为，市场已经了解我们的发展方向，我们正在以非常积极的方式朝着这个方向执行。
好的，很好。然后我们可以转向管线，你们授权引进的FSGS项目。告诉我们达成这笔交易的 rationale以及交易时机。谈谈未来几个季度的监管更新。
是的。感谢你和你的团队在这方面所做的研究。我认为目前人们并没有广泛关注这一点。投资者，我认为他们更关注我们能否执行。我们已经有两个不错的季度了。所以我们很高兴开始听到更多关于DMX200项目的关注和深入讨论。DMX200是用于治疗FSGS的资产，FSGS是一种罕见且常致命的肾脏疾病。这是一种毁灭性的疾病，我们以前对它了解不多。然而，请记住，法布里病对肾脏有很大的影响。
所以我们已经接触了很多肾脏科医生。我们非常喜欢FDA对蛋白尿的反馈。我们认为这非常有说服力。这真的很重要，因为最初我认为这是一项GFR研究，但我们真的认为降低了蛋白尿这一主要指标的结果风险。当然，我们查看了安全性和临床前数据等，我们对他们的科学家和团队评价很高。这是一家小公司，但我们认为他们做得很好，而且确实做得很好。当然，还有两家公司授权了其他两个地区，所以他们也进行了类似的尽职调查分析。
所以这让你有理由相信多个独立方都进行了尽职调查，得出了相同的结论，即该产品很可能成功。而且经济上我们可以用自己的资产负债表来承担这笔投资，如果成功了，大家都赢了。如果没有成功，我们也不必回头向投资者求助。
那么在你两年蛋白尿的基本情况下，你认为顶线数据会在什么时候公布？
我们有望在今年年底完成入组。我认为最新的估计是我们已经超过了90%。这是几周前的数据。所以进展非常顺利。这意味着，加上两年的主要观察期。所以实际上你可能要到2028年初才能看到结果。
好的。如果有一种一年蛋白尿的替代方案。顺便说一下，验证性试验或验证性终点必须是两年的。
完全正确，完全正确。是的。你可能会有一年左右的优势。一年，一年半的优势。好的。是的。
好的，很好。从数据角度来看，是什么让你有信心认为这非常有趣？
是的。当然，我们做了尽职调查。他们进行了多项II期研究，显示出了我们认为非常令人印象深刻的数据。我们在尽职调查中分享了这些数据。我们看到了患者水平的数据。我们还没有披露具体情况，但这让我们在尽职调查中更加有信心。我们喜欢FDA对蛋白尿的反馈。我们认为这非常有说服力。
好的，也许在最后几秒钟，谈谈你的现金状况以及你对业务发展的看法，这笔Dimerics交易是否是我们未来应该关注的方向。
是的。现金方面，我们的资产负债表上有超过2.6亿美元。我们实际上实现了GAAP盈利，所以赚了一点钱，这很好。我们致力于保持盈利的道路，实现全年盈利。所以请关注更多相关评论。在业务发展方面。是的。我认为重点是后期低风险资产，存在一些价值不对称。可能是区域交易等。可能是商业交易，或者在法布里病、庞贝病领域遵循类似轨迹的任何交易。
但我们的意图是继续保持过去三年的财务纪律，最重要的是专注于收入增长。
太好了。非常感谢你，Bradley。期待2026年一切顺利。
我也是。
谢谢。
谢谢。