David Krempa（首席商务官）
Sean Brynjelsen（首席执行官兼董事）
James Gruber（首席财务官）
Chase Knickerbocker（Craig-Hallum Capital Group）
Madison Wynne El-Saadi（B. Riley Securities, Inc.）
Swayampakula Ramakanth（H.C. Wainwright & Co）
下午好，欢迎参加伊顿制药公司2025年第三季度财务业绩会议。此时，所有参会者均处于仅收听模式。在正式发言之后，我们将开放问答环节。请注意，应公司要求，本次会议正在录制。现在，我想将发言权交给伊顿制药公司首席商务官David Krempa。请开始。
谢谢操作员。各位下午好，欢迎参加伊顿公司2025年第三季度电话会议。今天下午，我们发布了一份新闻稿，概述了我们计划在今天的电话会议上讨论的主题。该新闻稿可在我们的网站eatonpharma.com上查阅。今天参加我们电话会议的有我们的首席执行官Sean Bridgelson、首席财务官James Gruber以及首席商务官Ipek Trinkas。除了在今天的电话会议上接受现场提问外，我们还将回答通过电子邮件发送给我们的问题。投资者可以在我们开始之前将问题发送至investor relations@eatonpharma.com。我想提醒大家，会议期间发表的言论可能包含前瞻性陈述，涉及可能导致实际结果与这些前瞻性陈述中包含的结果存在重大差异的风险和不确定性。
请参阅我们收益报告中的前瞻性陈述免责声明以及公司向美国证券交易委员会提交的文件中的风险因素。现在，我将电话交给我们的首席执行官Sean Bridgelson。
谢谢David。各位下午好，感谢大家今天参加我们的会议。我很高兴地向大家报告，公司又迎来了一个创纪录的季度，收入同比实现三位数增长。我期待更详细地讨论增长的潜在驱动因素，并重点介绍一些帮助实现这一增长的举措。此外，我们的开发活动取得了重大进展，这些进展虽然未反映在本季度的数字中，但将在未来多年推动我们的收入和收益增长。第三季度产品收入为2250万美元，同比增长129%，环比第二季度增长19%。
这是我们连续第19个季度产品收入环比增长，主要得益于Alkindi Sprinkle和Curgumic Acid的强劲同比增长，以及最近收购的产品Increlux和Galzan的新增收入，这两款产品的表现均超出了我们的交易模型预期。Alkandi Sprinkle多年来一直保持稳定增长，且没有停止的迹象。Kerglimic acid此前曾趋于平稳，但最近几个月新增了一些患者，这帮助实现了同比增长，这是一个不错的现象。除了实现收入增长外，我们仍然专注于盈利能力，我很高兴地分享，本季度我们产生了1200万美元的运营现金流。
伊顿致力于控制 expenses，我自豪地报告，尽管我们的收入增长迅速，但我们能够将调整后的销售、一般及管理费用从第二季度到第三季度连续下降。持续控制运营费用，加上强劲的收入增长，将为我们带来显著的利润率扩张。本季度我们报告的调整后EBITDA为290万美元，这一数字受到了一些非经常性的Increlix海外过渡成本的影响，James将提供更多细节。因此，我们预计未来几个季度EBITDA将更加强劲。现在转向产品具体评论，我将从Increlix开始，它是我们今年最大的收入贡献者。Increlix的收入和患者数量继续远超我们对该产品的原始预测。在我们收购之前，该产品和相关疾病的认知度较低。
我们为提高教育和认知度所做的努力已经取得了成效，使我们今年到目前为止实现了显著增长。我们的商业团队在产品重新上市方面做得非常出色。通过我们的罕见病专家、对医疗服务提供者的外展活动、会议参与和同行演示，以及与患者和患者倡导团体的密切合作，我们能够在几个月内大幅提高认知度并增加产品使用量。当伊顿在2024年12月接管该产品时，仅有67名活跃患者在接受治疗。到8月，我们分享说我们提前五个月达到了100名患者的目标。
在过去三个月中，我们继续新增了一些患者，但同期也有更多患者因年龄增长而停止治疗，导致净活跃患者数量保持在100人左右相对平稳。在严重原发性胰岛素样生长因子1缺乏症中，成功的衡量标准不仅包括接受治疗的患者数量，此外，真正驱动结果的是治疗开始的时间以及治疗的优化程度。在关键生长窗口期早期开始治疗以及适当的药瓶利用率是在治疗期间最大化疗效的关键。
由于我们在12月过渡期间接手了几名年龄较大的儿科患者，我们看到这一群体中有大量患者因年龄增长而停止治疗。我们的重点仍然是扩大新患者的数量，并通过早期诊断和优化剂量来推动增长，以确保每个患者都能实现其全部治疗潜力。我们相信这些努力将增加平均治疗持续时间。我预计将继续让新患者接受治疗，并继续增加净患者数量。需要提醒的是，Increlix已获批用于2岁及以上患有严重原发性IGF1缺乏症的儿科患者。这些患者表现为极度身材矮小，需要补充IGF才能生长。
Increlix在患者生长期间对增加身高非常有效，但一旦患者达到成人身高（通常在18岁左右），就不再需要了。我们相信，通过我们持续的教育和认知宣传活动，我们将开始看到患者在生命早期被诊断出来，这可能会导致更长的治疗持续时间。伊顿对该产品的长期增长机会充满信心，我们预计将继续转化美国约200名符合当前标签的估计患者中的更多患者。此外，我们致力于通过统一美国和欧盟对严重原发性IGF1缺乏症的定义，扩大更多有需要的儿童获得治疗的机会。
上个月，我们向FDA提交了一份会议请求，连同我们提议的支持统一定义的临床研究。我们预计在12月底前收到FDA的反馈，如果他们同意，我们将在2026年启动这项研究。鉴于过去15年收集的欧洲患者登记数据，我们相信Increlex对于IGF1水平在-2至-3标准差之间的患者是安全有效的。我们有信心我们提议的研究将向FDA证实这一点，如果标签统一成功，可能会使Increlix的市场机会增加约五倍。
Alkindi是我们第三季度收入增长的另一个主要贡献者，我为团队能够继续产生持续增长的能力感到自豪。大家还记得，从1月份开始，我们将销售团队分为两个团队，其中一个团队现在100%专注于儿科内分泌学，我们认为这促进了Alkindi Sprinkle在2025年的强劲表现，这是该产品上市的第五个日历年，按治疗患者数量和新患者转诊数量计算，有望成为其历史上最强劲的一年。到目前为止，我们没有看到Kindivi的推出对Alkindi造成太大的 cannibalization，尽管Alkindi继续保持强劲增长。
我们开发并推出Kindivi是为了满足不喜欢Alkindi颗粒质地或更喜欢液体剂型便利性的患者的需求。Kindivi是首个也是唯一一个获得FDA批准的氢化可的松口服溶液。Kindivi允许根据患者需求进行简单准确的剂量调整，不需要冷藏、混合或摇晃。FDA批准Kindivi用于5岁及以上患者。该机构由于制剂中三种非活性成分在联合使用时的现有安全数据有限，因此对年龄进行了限制。不幸的是，该产品最大的未满足需求是在5岁以下的幼儿中，因此标签限制对Kindivi的采用造成了影响。
然而，我们的团队一直在制定解决这一问题的计划。今年夏天，当我们第一次听说FDA的限制时，我们立即开发了一种新配方，其中辅料水平显著降低，并在9月与FDA举行了会议讨论这种新配方。我们认为会议是成功的，因为FDA表示他们将接受我们修订后的配方进行标签扩展。作为回应，我们将进行一项生物等效性研究，计划于2026年1月开始，我预计在2026年第二季度将新配方作为补充申请提交给我们现有的新药申请。
FDA表示对该配方的审查时间为10个月，因此这可能允许在2027年第一季度获得批准。我们相信这次标签扩展将显著加速产品的采用。即使在当前的Kindivi标签下，我们仍然看到肾上腺 insufficiency产品组合具有吸引人的长期增长。伊顿在美国估计的5000名目标患者中仅转化了不到15%，因此我们看到未来有很长的增长空间。我们仍然相信，在当前Kindivi标签下，Alkindi和Kindivi的合并峰值销售额可以超过5000万美元，如果标签扩展，最终销售额将更高。
本季度我们产品组合中的另一个亮点是Galza。正如我所提到的，我们对这一表现感到非常满意。伊顿现在拥有超过200名活跃患者，这一数字是我们最初设定的2025年底目标。该产品的增长远远超出了我们最初的预期，我们对团队支持这次重新上市的努力感到非常满意。在我们积极商业化Galzin的八个月期间，我们惊讶地发现无论是医生还是患者对该产品的认知度都很低。尽管Galzin是唯一获得FDA批准的用于治疗肝豆状核变性的锌疗法，但许多患者和处方者并不了解它，存在误解，或者错误地认为该产品在2020年之前出现短缺且随后缺乏推广后已停产。
我们认为这种低认知度对Galzin的长期增长前景是积极的。虽然我们在教育市场方面还有工作要做，但很明显，当我们告知患者、医疗从业者和护理人员并提高对这种关键药物的认知度时，这代表着巨大的增长机会。我们进入肝豆状核变性领域受到了患者和医疗服务提供者的热烈欢迎。在我们重新上市之前，很少有药店储备Galzin，自付费用很高，并且缺乏帮助患者完成保险流程的支持服务。我们现在已经实施了全面的患者支持服务，增加了药物的可及性，并大幅降低了患者的自付费用。
这些变化引起了患者群体的共鸣，我们收到了对新计划的强烈积极反馈和赞赏。10月，我们的团队参加了肝豆状核变性协会年度峰会，患者、护理人员和领先医生齐聚一堂，讨论该疾病的诊断、治疗和管理。我们的团队能够与众多患者和处方者互动，帮助提高认知度，并让我们有机会更好地了解患者和处方者面临的困难。努力了解患者、护理人员和医疗服务提供者的需求是我们的首要任务，我们的愿景是成为肝豆状核变性社区的拥护者。
我们扩展的可及性和患者支持服务对肝豆状核变性患者产生了重大影响，但我们认为通过ET700（我们的Galzan缓释版本）可以对他们的生活产生更大的影响。目前，galazin每天服用三次，患者需要在服药前后禁食，这种繁琐的给药方案导致高不依从率。伊顿直接从患者和护理人员那里了解到当前给药方案的挑战性，我们知道对缓释版本有非常强烈的兴趣。伊顿正在快速推进ET700的开发，并取得了重大进展。
我们已经开发了专有配方，提交了专利申请，并与FDA讨论了监管途径。我们现在即将生产临床研究用供应品，并计划在第一季度开始我们的正电子发射断层扫描（PET）研究。这项研究是一项概念验证研究，旨在验证专有延迟释放配方能够以更少的给药频率有效阻断患者的铜吸收。我们预计在2026年年中获得这项研究的顶线结果，如果结果积极，将支持在今年晚些时候启动剂量范围和关键临床试验。
回到我们的儿科内分泌产品组合，本季度我们还有一个好消息，FDA接受了我们的ET600新药申请提交进行审查，并指定了2月25日的PDUFA日期。我们开发ET600是为了直接响应儿科内分泌学家表达的未满足需求，即为治疗中枢性尿崩症的去氨加压素口服溶液。如果获得批准，ET600将是第一个可用的口服液体剂型，并将允许治疗儿科患者所需的小剂量、精确、可调整的剂量。该产品的审查似乎进展顺利，我们计划生产风险库存，为PDUFA目标行动日期后不久的预期商业 launch 做准备。
上市前营销活动，包括关键意见领袖参与、顾问委员会和患者焦点小组也在进行中。我们最近在全国ENDO会议上与关键意见领袖举行了ET600顾问委员会会议。我们继续收到积极的反馈和对该产品的强烈兴奋，因为ET600与Alkindi、Kindivi和Increlux共享相同的儿科内分泌学推广点。伊顿可以利用我们完善的关系和现有的商业足迹，我们预计在明年 launch 后能够立即开展工作。鉴于我们商业产品的增长机会以及今天讨论的有吸引力的产品线和标签扩展机会，很明显我们的业务为未来多年的极具吸引力的长期增长奠定了基础。
然而，我们相信我们可以通过额外的业务发展交易加速增长。我仍然相信我们拥有执行创造价值的收购所需的必要技能和能力，并且我们的 track record 足以证明这一点。我们继续探索收购其他战略对齐的超罕见疾病产品的机会，伊顿有能力为这些产品增加价值。我们的资产负债表上有3700万美元的现金，业务多元化且不断增长，已经产生了强劲的EBITDA，我们有足够的能力为大型或小型收购提供资金。我们将继续从优势地位并以我们惯有的纪律性来对待机会。
2025年对我们来说是变革性的一年，亮点包括三次高价值商业产品 launch、创纪录的产品销售额和盈利能力，以及提交ET600的新药申请。我们将继续全力以赴，以强劲的势头结束今年，并为更加令人印象深刻的2026年做好准备。明年，我们预计将迎来多个关键里程碑，包括Alkini、Sprinkle、Increlix、Galzin和Kindivi的持续强劲收入增长，盈利能力和运营利润率的提高，ET600的预期 launch，Kindivi新配方的提交，ET700试点研究的完成以及Increlix标签统一临床研究的启动。
如你所见，我们未来几个季度有一些非常令人兴奋和充满事件的计划，我们期待向大家更新我们的进展。感谢大家的持续支持，现在我将交给我们的首席财务官James讨论财务情况。James？
谢谢Shawn。我们第三季度的收入增长了118%，达到2250万美元，而2024年第三季度为1030万美元，两个时期的收入主要由产品销售组成。第三季度收入包括向Ipsen和Esteve出售成品库存以促进Increlix在某些欧洲国家的所有权过渡的0.9百万美元产品收入，这些销售预计为非经常性。此外，240万美元的收入来自向Esteve出售半 finished Incralex库存的初始装载订单。当伊顿将Increlix的美国以外地区权利授权出去时，它与Esteve签订了长期供应协议，根据该协议，伊顿将以固定转让价格向Esteve提供半 finished 产品。
公司预计这些持续购买将产生大约2至3百万美元的年收入，但是订购模式可能不一致，并非每个季度都发生。本季度的收入增长主要得益于Alkindi Sprinkle和Carglimic acid的销售额增加，以及Increlix和Galzan的新增销售额。虽然Sean提到Increlix的净活跃患者数量相对平稳，但我们在第三季度看到了不太有利的付款人组合，导致每位患者的收入低于第二季度。伊顿预计美国产品销售额将在第四季度环比继续增长。
与第三季度相比，但由于第三季度部分与Increlix相关的美国以外地区收入预计不会重复。第四季度的总产品销售额可能与第三季度持平或略有下降。第三季度的销售成本为1460万美元，而2024年第三季度为400万美元，增加了1060万美元，主要是由于销售额增加以及与Increlix美国以外地区分销过渡相关的约740万美元成本。第三季度调整后毛利为1020万美元，调整后毛利率为45%，而去年同期调整后毛利为660万美元，调整后毛利率为64%。本季度调整后毛利率受到Increlix美国以外地区相关成本的负面影响，包括美国以外地区分销的过渡和与Esteba的供应协议。
公司预计第四季度调整后毛利率约为70%。本季度研发费用为110万美元，与去年同期相比增加了60万美元，主要是由于与ET 700和ET 800开发活动相关的费用增加。本季度一般及行政费用为810万美元，而去年同期为530万美元，主要是由于产品广告和上市年度促销费用增加、基于股票的薪酬费用增加以及由于一般及行政人员增加导致的薪酬和福利费用增加。
调整后（剔除基于股份的薪酬、交易相关成本和其他一次性费用），第三季度一般及行政费用与2025年第二季度相比减少了160万美元。调整后一般及行政费用为690万美元，去年同期为430万美元，2025年第二季度为760万美元，我们很高兴看到支出的连续下降。正如我们之前讨论的，今年上半年由于我们的三次产品 launch，一般及行政费用有所增加，我们预计下半年调整后的一般及行政支出将保持显著较低水平。
2025年第三季度调整后EBITDA为290万美元，而2024年第三季度为200万美元。公司本季度净亏损为190万美元，而去年同期净收入为60万美元。本季度基本和稀释每股净亏损为0.07美元，而去年同期基本和稀释每股净收入为0.02美元。按非GAAP basis，我们报告2025年第三季度净收入为150万美元，而去年同期为190万美元，2025年第三季度稀释每股收益为0.04美元，而去年同期为0.07美元。
伊顿第三季度末的现金余额为3710万美元，本季度产生了1200万美元的运营现金流。这包括从Esteba收到的Incralex国际权利付款430万美元。以上就是我们对第三季度业绩的评论，现在我们将把发言权交还给操作员进行问答。
谢谢。此时，我们将进行问答环节，提醒一下，要提问，您需要在电话上按星号11，等待您的名字被宣布。要撤回您的问题，请再次按星号11。请稍候。我们将整理问答名单。我们的第一个问题来自Craig Hollam的Chase Knickerbocker。您的线路现已开通。
下午好。谢谢回答问题，James。也许首先快速问一个。如果您剔除那些2至3百万美元的与库存发货相关的OU收入以及进入销售成本的相关成本，您能否告诉我们核心美国业务的预估毛利率是多少。抱歉。
那么，包含所有Increlix美国以外地区活动信息的GAAP调整后毛利率为35%。调整后为45%。如果我们剔除所有Increlix美国以外地区活动，本季度核心美国业务毛利率略高于70%。
明白了。谢谢。然后Sean，当我们考虑Al Kindi的重新加速增长时，这真的只是销售团队专注于儿科内分泌学，还是您认为到25年为止这种环比收入增长加速还有其他驱动因素？
我认为，当然，儿科内分泌团队的专注是主要杠杆。第二个方面，我想说我们的医生对该产品很满意。他们知道它有效。这是一个有早期采用者的产品。也有晚期采用者。我们看到很多晚期采用者。那些持观望态度的人现在相信它了。我想说，在可预见的未来，我们将继续增加患者。这不是一个完美的产品。这就是我们推出液体版本的原因。所以我们希望能够提供那个版本。
我们认为这真的会推动增长组合。但目前，Al Kindi患者数量稳步增加，再加上Candivian。正如我们在电话会议中所说，我们没有看到太多 cannibalization，真的。这是附加的。
明白了。然后关于Increlix，首先，如果可以的话，能否给出8月以来的新增患者数量，这样我们可以了解需求生成情况。然后关于Increlix，您向FDA提交的试验设计，我们正在等待反馈，您能否提供更多想法或细节，例如时间线、患者数量等您的考虑？
关于数字，大致与我们上次电话会议时的情况相同，涉及新增患者数量，但也有一些患者停药。但现在我们看到更多的新增患者。就在过去一周，我们看到了一些新的处方新增患者。所以，我们希望到下个月底能达到110人。您知道，总体而言，我们对该产品非常满意。我们知道增长会有所放缓，但新增和停药的情况有些不稳定。
关于临床试验，我们已经提交了申请。我们预计在未来几周内收到FDA的反馈，我确实认为反馈会是积极的，希望我们能在明年上半年开始招募患者。
最后一个问题，也许当我们开始展望2026年时。当你们准备预算时，您是否愿意给我们一些初步想法，关于您对明年收入增长的看法？您知道，市场普遍认为收入增长百分比在中高二十几左右。您是否有任何初步想法愿意分享关于26年的情况？
当然。我让David来回答这个问题。
Chase，我们在准备好的发言中提到，我们预计Inchylex、Galesin、Alkindi、Kindavi将继续实现显著增长。所以我们预计会有健康的增长，但我们现在不会提供任何方向性指引。当我们报告第四季度业绩时，我们会与您分享相关信息。
明白了。谢谢大家。
谢谢。我们的下一个问题来自B. Riley的Madison El Saadi。您的线路现已开通。
下午好，感谢回答我们的问题，并祝贺取得的进展和多项积极更新。关于Increlix美国注册研究，这是否会在全球注册试验中活跃的相同地点进行？全球注册试验中有一些美国地点。
是的，Madison。这将只在美国进行，只在美国的地点。我们不会在海外招募患者。
好的。那么它会在全球注册试验中已激活的不同地点进行吗？我认为全球注册试验中有大约七个美国地点是活跃的。
Madison，可能会是不同的地点。如果其中一个地点有大量处于-2至-3标准差的患者，我们会考虑增加他们。但可能主要是美国的不同地点。
明白了。然后也许您可以评论一下，在我们展望年底甚至明年及以后时，潜在的业务发展机会的重要性或您对它们的排序。
嗯，我们，我想说现在机会很多。我们正在进行后期讨论。我们已经与两个合作方进行了后期阶段的讨论，我们希望在年底前完成一些事情。如果没有，那也会在不久之后。显然，在签署之前，一切都还没有确定。但这些都是超罕见疾病产品。它们处于后期阶段，非常适合我们的战略。我们认为它们将在未来12至24个月内增加可观的收入。所以我们看看会发生什么。但作为一家公司，进行正确的收购一直是我们战略的核心部分。
显然，我们不会为了收购而收购。它们必须是合适的。无论有没有收购，我们都将继续增长。我们有良好的内部产品线，但我相信我们会完成交易。明年我们最终将至少再有两个产品 launch。
明白了。这很有帮助，Sean。谢谢。
谢谢。我们的下一个问题来自HC Wainwright的Swayam Pakula Ramakanth。您的线路现已开通。
谢谢。下午好，Sean、James和David。快速问题。关于Incrolex，您说有一些患者停药，同时也有一些患者开始用药。那么，停药的一般原因是什么？您的销售团队是否需要进行一些额外的推广来阻止患者停药？
嗨，RK。主要是患者年龄增长。所以“停药”这个词几乎有点误导。所有孩子都会一直使用它直到停止生长。通常在18岁左右，他们会因年龄增长而停药。不再需要了。所以这是预期和正常的，总会有这种情况。这是绝大多数停药的原因。我们很少看到传统意义上的停药，即有人在达到完全成人身高之前停止治疗，主要是因为没有其他替代方案。这不像Al Kindi，他们可以尝试其他药物。
所以主要是年龄增长。我认为我们开始更好地推广和教育市场。我们认为我们正在让患者更早被诊断，所以他们的总治疗持续时间会更长。无论他们何时开始，他们都会在18岁左右年龄增长而停药。但如果我们能让他们更早被诊断和开始治疗，这将为患者带来更好的结果，他们接受治疗的时间也会更长。所以我们认为我们的平均年龄比我们在年初接手业务时低了很多。
好的，谢谢。James，您给了我们第四季度毛利率70%的指引。但总的来说，如果我开始考虑25年以后，26到28或29年，当Kindv的新配方等开始上市时，这段时间毛利率的变化节奏会是怎样的？
RK，我们之前说过，我们认为到2028年可以达到75%以上。我们实现这一目标的方式是，随着我们大部分产品收入增长集中在我们拥有更多经济利益的产品上。在Kindivi、Al Kindi和Increlex中，产品组合更多地转向这些更高毛利的产品，这将在未来几年继续提高我们的毛利率。
然后最后一个问题，Sean，总体而言，您的产品定价能力如何？您是否看到来自政府或一些私人付款人的任何压力？
不，我想说，相对于患者数量，我们总是试图将定价定在较低端。我们是一家以合理定价产品为荣的公司。我们不认为所有定价讨论都会涉及我们正在谈论的孤儿药产品。这些疾病中的许多只有几百名患者，所以他们不太可能对这些产品施加压力。
谢谢。感谢回答我的问题。
谢谢Erkit。
谢谢。目前没有更多问题。感谢您参加今天的会议。本次会议到此结束。您现在可以挂断电话了。