AJ Bergmann（首席财务官）
Linda Marban（首席执行官）
Ted Tenthoff（Piper Sandler）
Leland Gershell（Oppenheimer）
Joseph Pantginis（H.C. Wainwright）
Kristen Brianne Kluska（Cantor）
Catherine Clare Novack（Jones Trading）
Madison El-Saadi（B. Riley Securities）
Gubalan Pachayapan（Roth Capital Partners）
Matthew J. Venezia（AG Alliance Global Partners）
女士们、先生们，欢迎参加Capricor Therapeutics公司2025年第三季度电话会议。目前所有参会者均处于仅收听模式。在演示结束后，我们将进行问答环节。如果在会议期间您需要即时帮助，请按星号加零联系操作员。本次会议于2025年11月10日（星期一）录制。现在，我将会议转交给我们的首席财务官AJ Bergmann进行前瞻性陈述。请开始。
非常感谢大家，下午好。在开始之前，我想说明，我们将在今天的演示中发表某些前瞻性陈述。这些陈述可能包括有关我们产品候选物的疗效、安全性和预期用途、我们未来的研发计划（包括临床前和临床研究的预期进行时间和安排）、我们临床研究的患者入组情况、计划展示或报告的额外数据、有关监管申报的计划、涉及我们产品候选物的潜在监管进展、收入和报销估计、最终协议的预计条款、制造能力、潜在里程碑付款、我们的财务状况以及现有现金和投资资源的可能用途等方面的陈述。这些前瞻性陈述基于当前的信息、假设和预期，可能会发生变化，并涉及许多风险和不确定性，可能导致我们的实际结果与前瞻性陈述中包含的结果存在重大差异。
这些和其他风险在我们向美国证券交易委员会提交的定期文件中有所描述，包括我们的季度和年度报告。请您不要过度依赖这些前瞻性陈述，我们不承担更新此类陈述的义务。接下来，我将会议转交给首席执行官Linda Marban。
下午好，感谢大家参加Capricor公司2025年第三季度电话会议。对Capricor来说，这是一个非常忙碌的时期，因为我们距离一个重要里程碑只有几周时间——我们用于治疗杜氏肌营养不良的研究性细胞疗法Daramycel的Hope 3 III期临床试验的顶线结果公布。这项关键研究代表了近十年科学发展的结晶，所有这些努力都是为了帮助患有这种毁灭性疾病的男孩和年轻男性。重要的是，Hope 3主要关注非 ambulant（非行走）患者群体，这一患者群体历来很少有专门的临床研究。Hope 3在美国20个领先的学术和临床中心进行，招募了105名参与者，是杜氏肌营养不良患者群体中开展的最大规模的双盲安慰剂对照研究之一。该研究采用1:1随机分组设计，具有统计学效力，可检测上肢功能的变化（通过上肢功能评分2.0版测量）和心脏功能的变化（通过心脏MRI测量的左心室射血分数），以及若干次要和探索性终点。
Hope 3中入组的105名患者分为两个队列：队列A接受由我们洛杉矶临床设施生产的Daramycel，队列B接受由我们圣地亚哥商业GMP设施生产的产品。提醒一下，FDA要求增加队列B以评估商业规模产品的疗效。虽然我们已经证明了非临床可比性，但队列B提供了生成商业材料疗效直接证据的机会。
圣地亚哥设施是按照商业生产标准建造的，在更高的质量和合规要求下运营，以支持商业Daramycel生产。由于圣地亚哥生产的产品用于商业化，Hope 3的统计分析计划包括旨在评估合并队列以及队列B内部独立疗效的分析。我们与设计统计分析计划的生物统计学家和临床医生一致认为，虽然汇总数据具有参考价值，但证明商业规模产品的疗效代表了获得潜在批准的最直接监管路径。从安全性角度而言，这当然是临床研究中最重要的方面。
试验的安全性数据已定期报告给FDA，在我们的整个项目中未观察到新的或正在出现的安全信号。我们现已向约150名杜氏肌营养不良男孩和年轻男性进行了800多次Daramycel输注，Daramycel继续显示出强大且一致的安全性特征。在Capricor，我们的使命仍然明确：推出首个直接针对杜氏肌营养不良相关心肌病的疗法。几乎所有杜氏肌营养不良患者都会发展为心肌病，这仍然是这些男孩和年轻男性的主要死亡原因。Daramycel已被证明有助于保护心脏和骨骼肌功能，我们的目标是向FDA强调这种疾病对生命有限的心血管影响。如果Daramycel获得批准，它将代表针对这一关键未满足医疗需求的首个同类治疗选择。
我们现在处于数据准备的最后阶段。我们的统计分析计划已提交给FDA，评论期已过，未收到额外反馈。我们计划在所有数据管理流程完成后对研究进行揭盲，如前所述，这将在未来几周内进行。该过程需要由独立外部阅片者 review 300多份MRI，这些阅片者对治疗分配和序列完全设盲，这一过程需要额外时间来收集和分析数据集。提醒一下，在2024年与FDA的BLA前会议之后，我们基于Hope 2和Hope 2开放标签扩展试验的现有数据，并与来自Cardiac Consortium的外部对照 comparator 进行比较，提交了BLA。
当时，Hope 3的目的是支持潜在的美国以外地区扩展以及标签扩展。然而，在7月收到完整回应函（CRL）后，Hope 3的作用发生了变化。CRL主要指出需要额外的实质性有效性证据和某些CMC澄清。重要的是，大多数CMC问题已在先前的信息请求回复中得到解决，其余问题在收到CRL后不久得到解决。虽然CRL出乎意料，但我们通过Hope 3处于有利位置，可以提供FDA要求的额外安全性和有效性数据。
在今年8月的A型会议上，FDA表示Hope 3的结果可用于解决CRL中提出的问题。该会议的一个关键内容是我们请求保持当前BLA开放并维持杜氏肌营养不良相关心肌病的适应症。为推进这一路径，我们提议将左心室射血分数（LVEF）指定为主要疗效终点。虽然FDA不允许正式更改主要终点，但他们同意在审查Hope 3数据时行使监管灵活性。我们计划将Hope 3结果作为对CRL的正式完整回应提交，目标是获得FDA的快速审查和新的PDUFA日期。
目前，FDA已将重新提交归类为2类，这意味着审查期最长可达六个月，但有更快审查时间的先例。我们将尽一切努力在2026年尽可能高效地推进Daramycel的批准。提醒一下，如果在2026年9月30日之前获得批准，我们有资格获得优先审评券，随着该计划接近法定到期日，PRV可能变得越来越有价值。虽然我们无法预测确切的批准时间，但我们仍有强烈的动力在2026年尽早获得批准，远早于该截止日期。
多项临床研究中展示的一致性突显了Daramycel稳定疾病进展并保护肌肉和心脏功能的潜力。我们现在期待看到Hope 3的数据是否能在更大规模、严格控制的关键试验中证实这些益处。在我们即将进入静默期之际，我想提醒大家，我们预计在未来几周内报告顶线数据，我们将尽一切努力让市场和DMD社区了解我们关于该项目和数据发布的进一步计划。
我们最近还在《Biomedicines》杂志上发表了一篇同行评审论文，详细介绍了Daramycel作用机制的新机制见解。论文中描述的研究表明，Daramycel的活性成分——心脏球来源细胞（CDCs）释放外泌体和可溶性因子，这些因子可抑制人成纤维细胞中胶原蛋白1和胶原蛋白3的基因表达。这些发现在100多个生产批次中一致，验证了Daramycel的抗纤维化和免疫调节特性，并进一步支持其作用机制。为补充这篇论文，我们还发布了一个说明Daramycel作用机制的科学视频，可在我们的网站上观看，强化了我们整个Daramycel开发项目的生物学原理和一致性。
现在简要关注一下CMC方面。在FDA接受我们许可前检查（PLI）的所有结果后，我们的圣地亚哥商业设施已全面运营，并准备进行GMP生产活动。我们的制造和质量体系已全面实施，CRL中引用的所有CMC相关项目均已得到解决。这一成就反映了我们运营的实力，是确保商业化准备和长期产品一致性的关键里程碑。同时，我们继续推进上市准备工作，包括医生教育、患者服务、市场准入和报销等方面的举措。我们正在与神经科和心脏科专家合作，以确保如果Daramycel获得批准，能够采取综合的患者护理方法。虽然我们的近期重点仍是美国批准，但我们也在为潜在的全球扩张奠定基础，并将适时分享最新情况。
我们正在密切监测不断变化的美国和国际定价政策，包括当前政府对最惠国框架的立场，并将相应调整我们的全球战略。现在，我想花几分钟谈谈我们的Exazome平台。我们继续在Project NextGen下推进Stealth X项目，这是一项由美国政府资助的倡议，由HHS和国家过敏和传染病研究所（NIAID）领导，旨在开发针对COVID-19和其他潜在 infectious threats的下一代疫苗。NIAID赞助的I期临床试验仍在进行中，正在评估针对刺突（S）抗原的单价疫苗的多个剂量水平，另外计划的队列将使用针对刺突（S）和核衣壳（N）抗原的多价疫苗构建体。在获得FDA单独批准后，我们预计在2026年第一季度获得初步数据，具体取决于NIAID完成试验的情况。目标是验证Stealth X作为一种多功能、非mRNA、无佐剂平台，能够安全有效地递送天然蛋白质，这种模式可能潜在扩展到传染病和罕见病领域。虽然疫苗不是我们的核心业务，但该项目是Stealth X平台的关键概念验证。积极的结果可能打开战略合作的大门，并突显该平台在疫苗学之外的靶向治疗递送潜力。
接下来，我将会议转交给AJ，由他介绍财务情况。
AJ。
谢谢Linda。今天下午的新闻稿提供了我们2025年第三季度基于GAAP的财务摘要，您也可以参考我们的10-Q季度报告，该报告预计很快将发布，并可在美国证券交易委员会网站以及我们网站的财务部分查阅。让我从现金状况开始，截至2025年9月30日，我们的现金、现金等价物和有价证券总额约为9860万美元。我们相信，基于当前的运营计划和财务资源，我们可用的现金、现金等价物和有价证券足以支付预期的费用和资本需求，直至2026年第四季度。
简要谈谈财务数据，2025年第三季度收入为0美元，而2024年第三季度约为230万美元。此外，2025年前三季度收入为0美元，而2024年前三季度约为1110万美元。我想指出，2024年的收入来源是我们根据与Nippon Shinyaku的美国分销协议收到的4000万美元的分期确认收入，该收入已于2024年12月31日全部确认。
关于2025年第三季度的运营费用，扣除基于股票的薪酬后，我们的研发费用约为1810万美元，而2024年第三季度约为1100万美元；2025年前三季度，扣除基于股票的薪酬后，我们的研发费用约为5440万美元，而2024年前三季度约为3280万美元。
同样，扣除基于股票的薪酬后，2025年第三季度的一般和行政（G&A）费用约为410万美元，2024年第三季度约为220万美元；2025年前三季度，扣除基于股票的薪酬后，我们的一般和行政费用约为1110万美元，而2024年前三季度约为570万美元。
2025年第三季度净亏损约为2460万美元，而2024年第三季度净亏损约为1260万美元。2025年前三季度净亏损约为7490万美元，而2024年前三季度净亏损约为3340万美元。
接下来，我将会议转回给Linda。
谢谢AJ。正如AJ刚才提到的，我们本季度末的现金约为1亿美元，为继续执行我们的近期目标和推进关键项目提供了坚实的基础。我想提醒大家，如果Daramycel获得批准，我们仍有资格从NS Pharma获得8000万美元的里程碑付款和一张优先审评券，这代表着重要的非稀释性资本机会，将加强我们的资产负债表，并将我们的资金使用期限延长至2027年及以后。现在我们开放电话进行提问。
谢谢，女士们、先生们。我们现在开始问答环节。如果您有问题，请按星号加数字1。使用按键电话，您会听到提示音，表示您的提问已被接受。如果您想退出提问，请按星号加数字2。如果使用免提电话，请在按任何键之前拿起听筒。第一个问题来自Piper Sandler的Ted Tenthoff。您的线路已接通。
太好了。非常感谢。对即将到来的Hope 3数据感到兴奋。我只是想了解一下，在初始数据报告和顶线数据中，我们应该期待看到哪些内容。非常感谢。
嘿，Ted。很高兴听到你的声音。是的。顶线数据将包括主要和关键次要终点。一旦我们获得这些数据，我们将立即发布，并举行电话会议进行解释，帮助市场和关键意见领袖理解数据的影响。
如果可以，再问一个简短的问题。考虑到左心室射血分数作为关键次要终点，由于提升了LVEF的重要性，这项研究在统计上有任何变化吗？
没有，Ted。谢谢你的问题。
所以，情况是这样的。
抱歉。重要的是，该研究的设计初衷就是有足够的效力来测量射血分数。我们从Hope 2和Hope 2开放标签扩展中获得了非常强劲的结果，所以这真的不是问题。我们对射血分数有很大的统计效力。它是针对合并队列进行的功率计算，但总体功率对心脏指标也相当强。
太好了。祝好运，一切顺利。
谢谢。我们需要好运。
下一个问题来自Oppenheimer的Leland Gershell。您的线路已接通。
太好了。感谢这个更新并回答我们的问题。
谢谢。
我想进一步了解Hope 3和统计分析计划（SAP）。我们处于一种特殊情况，BLA是针对心肌病的，但试验的主要终点是上肢功能评分（PUUL 2.0）。想知道在主要终点未达到显著性的情况下，SAP如何指定左心室射血分数（LVEF）这一关键次要终点的处理方式。谢谢。
是的，Leland，非常感谢。所以这显然是我们花了很多时间思考并与FDA合作的问题，我们还聘请了几位非常受尊敬的统计顾问来帮助我们制定一个考虑到这两个参数的SAP。
所以，你知道，食品药品监督管理局说我们希望主要终点仍然是上肢功能评分。我们保留了上肢功能评分作为主要终点。主要终点的分析方式，正如我在发言中提到的，我们将查看合并的队列A和B。但我们也会重点关注队列B，因为这将为我们已建成并通过PLI的生产设施提供支持。
α值将用于主要终点，就像在任何其他情况下一样。如果我们达到统计显著性，α值将传递到次要终点，直到次要终点未达到。射血分数这一关键次要终点我们没有预留特定的α值，但我们从A型会议中了解到，FDA有兴趣全面查看所有数据。所以SAP是一个相当传统且实际上相当简单的计划，我们认为我们有很多机会利用上肢功能评分和射血分数的数据。
现在，为了给你的问题增加一点背景，因为我们正在开放的BLA是针对心肌病的，我们至少在第一次提交时不会要求将适应症扩展到骨骼肌，直到我们确定能够获得心肌病的适应症和标签。一旦我们与监管机构达成这一目标，假设我们在主要终点达到统计显著性，我们将要求将适应症扩展到骨骼肌。
好的，谢谢。还有一个关于心脏MRI审查程序的问题。您能介绍一下吗？所有MRI都由外部审阅者审阅吗？有 adjudication流程吗？如果您不介意总结一下。谢谢。
是的。这显然非常重要，我们有一个已签署的章程，这是多方面的。首先，外部CRO审查每一个MRI，进行初步质量控制。所以CRO的每个人都会查看这些图像，确保图像符合审阅和分析的标准。一旦完成，初级阅片者和次级阅片者会进行审阅，如果初级阅片者和次级阅片者在一定数量上存在分歧（这与时间点相关，在特定时间段内不可能有太大变化），会有第三位阅片者进行 adjudication，然后他们三人一起决定合适的阅片结果。所以有三级测量程序，他们对时间点是设盲的，不知道是哪个时间点，也不知道患者ID，显然对治疗组也是设盲的。
很有帮助。非常感谢。
不客气。
Lynn，很高兴听到你的声音。
下一个问题来自H.C. Wainwright的Joseph Pantginis。您的线路已接通。
嘿，Linda和AJ。感谢回答问题。Linda，在提问之前，我想快速澄清一下。根据主要终点，您说您将继续寻求心肌病适应症，如果具有统计显著性，再扩展到骨骼肌，我没听错的话，这会以sBLA的形式进行吗？
是的。有趣的是你问这个问题。我们还不确定具体的方式。这将涉及与监管机构的讨论。现在我们收到了CRL。CRL说我们希望看到更多数据。我们将提供更多数据作为对CRL的回应。我们将提供所有数据，包括主要和关键次要终点，我们也同意公开这些数据，所以你们也会看到。然后在这些讨论中，我们将决定如何进行标签扩展（骨骼肌），如果合适的话。
明白了。好的。我只是想确保我理解正确，关于分析，你们将查看两个生产队列A和B与单独的队列B，这是否涉及任何α值分配，或者我们应该如何看待这些对SAP的影响？
是的。分析的构建方式是使用一种非常常用的统计分析方法，称为Hochberg分析，基本上如果预先指定了要针对哪个组分配α值，就不需要α值分配。例如，如果你说A或B，我们接受其中任何一个，这就是α值分配，然后你会有0.025的α值用于次要终点。但如果你预先指定了方向，你就可以节省所有的α值，因此可以用于次要终点。
明白了。好的。可能有一个问题想问AJ，如果您愿意回答，那就太好了。想了解一下未来的烧钱情况。有一些事情即将发生，一些事情可能会增加。Hope 3试验即将结束，相关的临床试验费用。想了解一下 manufacturing expenses是否可能增加，人员以及外泌体项目可能的逐步增加，对未来费用的看法。
是的，谢谢Joe。我的意思是，显然我们第三季度的费用比以往高，但随着我们在7月收到CRL，我们正朝着PDUFA日期推进。正如你正确所说，很多费用都用于Hope 3试验的执行，该试验正在收尾。所以我们希望这些费用继续减少，但这些费用正用于商业产品的制造和开发，因为我们在准备和继续准备商业 launch。所以我们在各个领域都在谨慎地监控烧钱情况。我们在绝对必要的领域组建团队。显然，根据数据结果和我们与FDA的下一步行动，我们将继续把资金用于需要的地方。所以我们对目前的状况感到非常舒适，并且正在勤奋地投资于我们希望创造价值的领域。外泌体方面，答案类似。我想指出，NIAID显然资助了这项研究。我们已经多次说过，我们已经生产了该研究所需的剂量。所以这不会影响我们的资产负债表，希望这将是2026年初的一个很好的价值驱动因素和催化剂。
明白了。
谢谢。
谢谢，John。
下一个问题来自Cantor的Kristen Kluska。您的线路已接通。
嗨，下午好。在接下来的几周里，我向公司所有人致以最良好的祝愿。关于统计分析计划，我的理解是，当您最初设计III期研究时，您是基于队列A的患者数量进行的功率计算，现在您将使用队列B，其规模基本相同。我的理解正确吗？
是的，非常接近，Kristin。完全正确。所以我们合并了队列。你知道，这是一个漫长的过程。我们从队列A开始。然后FDA告诉我们需要增加队列B以评估疗效。当我们根据现有数据提交BLA时，我们将A和B合并为一个临床试验，因为他们同意两个站点之间的非临床可比性。但现在，特别是考虑到政府的一些动态，我们的圣地亚哥生产设施已经通过PLI，我们已经解决了他们的CMC问题，我们认为强调队列B的潜在疗效很重要。是的，功率计算基本相同。队列B的功率为80%，队列A的功率为90%。但我们仍然认为我们完全有能力达到疗效。
好的，谢谢。我知道过去您和我们分享过这些患者的基线特征，包括患有心肌病的百分比，现在我们将其分为A和B队列。您说的情况仍然正确吗？或者某个队列的基线特征有轻微差异？
是的。两个队列的基线特征基本相同。我们没有改变任何一个队列的纳入/排除标准。而且在入组时也没有出现明显的偏向性。我们已经看到，显然我还不知道Hope 3的数据，但从Hope 2开放标签扩展和John Soslow的自然史研究中，射血分数超过45%的患者接受治疗后效果似乎特别好，相比那些情况更差的患者。所以我们肯定试图在心肌病发病机制的早期阶段对这些患者进行治疗。
在准备CRL回应时，我们对队列A和B的合并分析显示，超过70名患者被诊断为心肌病。队列B的一个优点是我们还测量了晚期钆增强（LGE）所示的瘢痕。因此，我们还能够将心脏中可见的损伤量与射血分数和/或容积进行关联分析，这对于该领域未来理解瘢痕聚集和功能的临界点非常重要。
好的，太好了。再次非常感谢。祝你们一切顺利。
谢谢。谢谢。谢谢。
下一个问题来自Jones Trading的Catherine Novack。您的线路已接通。
嗨，下午好。感谢回答我的问题。我有一个问题，关于您提到的FDA打算行使监管灵活性，您打算在什么时候要求他们行使这种灵活性？有可能您没有看到PUUL的统计显著性，但在LVEF上有明显的益处。在这种情况下，您会要求FDA全面考虑数据吗？
是的。你说对了。我们显然在焦急地等待数据。最简单的情况是我们同时达到PUUL和射血分数的终点。如果由于某种原因我们在PUUL上未达到，我认为在专家领域，关于上肢功能评分的效用、测量的稳定性等方面有很多讨论。如果我们在PUUL上未达到，但在心脏指标上表现强劲，这就是我们会要求监管灵活性的情况。我们希望基于A型会议记录、我们向FDA提供的关于上肢功能评分的教育以及关键意见领袖的意见，我们仍然能够成功获得心肌病的标签。
明白了。如果可以分享的话，关于FDA所说的监管灵活性，具体是什么？显然，我们看到他们在最近的决策中对统计数据更加严格。如果您能提供更多关于FDA所说的监管灵活性的具体细节。
是的，我认为当我们发布关于A型会议的新闻稿时，我们实际上引用了会议记录中的一句话，大致意思是“我们希望你提交Hope 3的所有数据。我们不愿意将主要终点改为射血分数，但我们会考虑所有数据，并基于所有数据的优势做出决定。”他们没有给我们具体细节。我们在走廊谈话中，一位审评员向与我们一起参加A型会议的Mindy Lefler保证，他们会非常仔细地查看心脏数据，因为他们认识到这是该患者群体未满足的医疗需求，且没有获批的治疗方法。
好的，有道理。期待顶线结果。非常感谢。
非常感谢你的时间。
下一个问题来自B. Riley Securities的Madison El-Saadi。您的线路已接通。
嘿，各位，谢谢回答我们的问题。我们有几个问题。您认为从FDA的角度来看，他们如何看待队列B？与合并队列相比，它是否更重要？其次，您提到可能有更快的审查时间，达到这一目标的标准是什么？这是已经提出的请求，还是您会在提交Hope 3数据时提出？
是的，是的。都是非常好的问题。所以我们之所以更关注队列B，如果最初基于现有数据获得批准用于心肌病的计划得以实现，我们可能不会这样做，是因为我们知道圣地亚哥产品的生产存在一些问题，从临床设施转向商业设施。我们通过了PLI。所以，坦率地说，最近几个月有很多CRL是关于CMC相关问题的。所以我们希望通过针对我们已批准的设施的疗效数据来避免这种情况。我们认为这是最安全的方式。而且由于功率计算基本相同，我们认为这是获得批准的最快途径。
关于审查时间和加快审查，这将取决于我们看到的数据，以及我们能否说服监管机构加快审查。我们已经看到他们这样做了，比如Calvista和Stealth。他们通常倾向于尽可能长的审查期，部分原因是他们人手不足，自身也在经历很多变化，所以加快审查对他们来说很困难。但我们肯定会与他们合作，尽可能快地获得PDUFA日期。
明白了。如果我可以再问一个澄清问题，我想您在之前的几个问题中已经回答过了，但您能否澄清LGE分层在两个队列中是否平衡，或者这是队列B特有的分层？
是的。我们在Hope 2或队列A中没有测量LGE，主要是因为当时有一些关于LGE可能导致大脑聚集、可能有不良副作用的担忧。所以我们不想陷入这种混乱。但在此期间发生了几件事。第一，这些担忧没有被证实，LGE是安全的。第二，我们的心脏科领导说服我们，由于我们知道杜氏肌营养不良相关心肌病的发病机制与成人扩张型心肌病有很大不同，能够将瘢痕的数量、位置、时间与射血分数进行关联将非常有趣。所以这是一个探索性终点，但作为一名心脏生理学家，我非常兴奋看到结果，因为它可能为杜氏肌营养不良的治疗方案开发提供一些非常重要的答案。
明白了。很有道理。祝即将到来的一切顺利。谢谢。
谢谢，Madison。回头聊。
提醒一下，如果您想提问，请按电话键盘上的星号1。下一个问题来自Roth Capital Partners的Gubalan Pachayapan。您的线路已接通。
嗨，下午好，感谢回答我的问题。我有几个问题。从2类分类开始。我想这是您第一次明确表示可能是2类，显然这将有六个月的审查期。我想知道您和FDA之间是否有任何最新进展，使您认为1类重新提交是不可能的。我只是想知道这个2类决定是什么时候确定的。
是的，是的，是的。感谢你的问题。我想我刚才在回答Madison的类似问题时已经基本回答了。我们知道大多数人都在获得2类重新提交。这是我们的预期，也是我们被告知应该预期的。关于加快审查，这将取决于数据的强度、我们与监管机构的对话以及其他一些难以预测的因素，在我看到数据并与监管机构会面之前，我无法回答。但我们会尽可能快地推进。
其次，您能否讨论一下效价测定是否充分满足FDA关于细胞产品效价测试的指导期望？谢谢。
是的。我们为Daramycel开发的效价测定方案感到非常自豪。我们的目标一直是使Daramycel成为一种药物产品，而不是一种模糊的细胞疗法——它有效，但我们真的不知道它是如何工作的。所以我们的科学团队进行了一项系统的多年计划，他们查看了Hope 2的数据。然后他们能够确定我们用于治疗Hope 2患者的主细胞库。所以我们知道它有效。然后他们将这些特定的细胞库进行了一些严格的RNA测序分析，查看了166个基因。顺便说一句，所有这些都在我们网站上的一个很好的教学式几分钟概述中。查看这166个基因，然后使用生物信息学基本上量化那些将CDCs识别为完全独特细胞类型的基因，并确定哪些上调哪些下调。一旦我们通过基因型确定了哪些是CDCs，我们就将它们进行抗纤维化测定，这是所述作用机制之一，查看胶原蛋白1和胶原蛋白3的产生，或者在这种情况下，胶原蛋白1、胶原蛋白3（纤维化的主要产物）的敲低。每个实验室都必须通过一定的量化才能被认为是有效的Daramycel。所以我们对我们的效价测定方案非常有信心。它现已发表，再次，如果你想了解更多细节，我们的首席科学和运营官Christy Elliott博士在我们的网站上对此进行了很好的详细解释。
好的，非常感谢。
谢谢。
下一个问题来自AG Alliance Global Partners的Matthew Venezia。您的线路已接通。
嗨，Linda。嗨，AJ。感谢回答我的问题。关于潜在的标签扩展，我有一个快速问题。如果获得批准，在首次上市时是否有可能获得心脏和骨骼肌的标签，还是您主要考虑在后续扩展标签？
不，我认为我们显然会在与监管机构的标签讨论中进行这些对话。当然，这都取决于数据显示的结果，但如果我们在骨骼肌和心脏方面都达到统计显著性，在标签讨论中我们会要求同时包含这两个参数。
明白了。好的。然后稍微转换一下话题，谈谈外泌体平台的COVID疫苗项目。我们看到Vaxart最近将他们的COVID疫苗项目出售给了Dynavax。您认为外泌体平台有哪些合作机会？是否有任何 inbound 兴趣？关于外泌体平台，您能分享些什么？
是的。我们都在屏息等待NIAID研究的数据。显然，政府停摆对其没有帮助。我们期待获得这些数据。我认为一旦我们有了数据，我们将更有针对性地寻找合适的合作伙伴。这种疫苗非常棒。它是一种天然蛋白质疫苗。我们不使用佐剂。包裹它的脂质是外泌体，这是一种天然产物，所以你不必担心它会堵塞肝脏或脾脏。如果抗体反应和T细胞反应与临床前观察到的任何相似，它应该具有非常巨大的价值。此外，由于我们需要少量蛋白质来引发强烈的免疫反应，我们可以制作多价疫苗，不仅针对Covid的多价，还可以是Covid+流感+RSV，所有这些都在规划阶段。所以我们非常期待看到这些数据，并将在数据可用时提供更新。
太好了。感谢回答我们的问题。
不客气。
下一个问题来自H.C. Wainwright的Joseph Pantginis。您的线路已接通。
嗨。感谢跟进，Linda。我想确保我完全确定这一点，所以如果有任何重复请原谅我。这涉及Hope 3的SAP，我也收到了这方面的问题。所以显然你需要达到主要终点才能触发LVEF的分析，如果我没听错的话，第一点。
这是一个问题还是你在陈述政策，Joe？
我的问题是，这是否正确？你必须达到主要终点才能触发LVEF的分析。如果你没有达到主要终点，LVEF将如何分析？你认为成功的障碍是什么？
是的，是的，是的。所以，这就是监管灵活性这个术语变得开放的地方。这取决于我们在PUUL上的缺失程度。比如说，如果我们确实缺失了，然后射血分数的P值是多少。我认为如果我们在PUUL上略有缺失，但在射血分数上获得非常好的P值，我们会努力争取。这取决于监管机构对统计分析的教条程度，通常会用完主要终点的α值。但在这种情况下，因为他们说他们会灵活，他们会查看心脏数据，他们知道BLA是针对心脏的，他们希望看到更多心脏数据，可能有很多机会，而不仅仅是严格的统计教条。
明白了。感谢澄清。
不客气。
目前没有更多问题。我现在将会议转回给Capricor管理层进行闭幕发言。请开始。
非常感谢大家的问题和今天的参与。显然，未来几周对Capricor来说将是变革性的，因为我们准备公布Hope 3的顶线结果。这些数据将定义Daramycel和我们公司的下一章，因为我们朝着为受杜氏肌营养不良影响的患者和家庭提供改变生活的疗法的目标前进。我们仍然坚定地致力于我们的使命，并在业务的各个领域以纪律、科学严谨和准备就绪的态度继续执行。对DMD社区而言，你们的勇气和合作继续激励着我们所做的一切。我们期待很快与你们分享这一重要的下一步。感谢大家今天的参与，我们会尽快与大家联系。
女士们、先生们，今天的电话会议到此结束。感谢您的参与。您现在可以挂断电话了。