Gregory Gin（投资者关系与企业传播副总裁）
Vishwas Seshadri（首席执行官、董事）
Brian Kevany（高级副总裁、首席技术官兼首席科学官）
Madhav Vasanthavada（高级副总裁、首席商务官兼业务发展负责人）
Joseph Vazzano（首席财务官）
Amin Makarem（Jefferies）
Rick Miller（Cantor Fitzgerald）
Joshua Nickerson（Stifel）
Ram Selvaraju（H.C. Wainwright）
Jeff Jones（Oppenheimer）
Matt（Alliance Global Partners）
David Bautz（Zacks Small-Cap Research）
各位早上好，欢迎参加Abeona Therapeutics 2025年第三季度电话会议。此时所有参会者均处于仅收听模式，演讲结束后将开放提问环节。会议期间如需要操作员协助，请按电话键盘上的0。请注意本次会议正在录制。现在我将会议交给主持人，Abeona公司投资者关系与企业传播副总裁Gregory Ginn。Greg，请开始。
谢谢。Jenny，早上好，感谢大家参加我们2025年第三季度业绩电话会议。在本次电话会议中，我们将参考今天上午发布的财务业绩新闻稿，该新闻稿可在我们的公司网站www.avionotherapeutics.com上查阅。我们预计在今天的电话会议中会做出前瞻性陈述，这些陈述是根据联邦证券法的安全港条款做出的。这些前瞻性陈述基于当前预期，可能会发生变化。由于各种因素，实际结果可能与前瞻性陈述中表达或暗示的结果存在重大差异，包括但不限于我们的Form 10K和提交给美国证券交易委员会的定期报告中概述的因素。
这些文件可在我们的网站www.abionotherapeutics.com上查阅。今天与我一起发表准备好的讲话的有首席执行官Vish Seshadri博士、首席技术官Brian Keaveney博士、首席商务官Madhavizantavada博士和首席财务官Joe Bazano。准备好的讲话结束后，我们将进行问答环节。现在，我将电话交给Vish Seshadari，请他开始。Vish。
谢谢Greg。2025年第三季度的特点是显著的运营进展，我们继续扩大ZIVA Skin的商业上市规模，以满足不断增长的患者需求。虽然由于产品释放检测的优化，我们的首例患者治疗已推迟到2025年第四季度，但我们对实现2026年上市目标的能力仍然充满信心。基于患者需求趋势、治疗中心扩张和市场准入情况，我们看到ZEVA Skin的患者需求不断增长，这是首个也是唯一一个用于治疗成人和儿童隐性营养不良型大疱性表皮松解症（rdeb）的自体细胞基因疗法。
我们还在战略性地扩展我们的合格治疗中心（QTC）网络。科罗拉多儿童医院这一高度认可的EB中心的激活使我们的激活中心总数达到三个。此外，我们已建立了广泛的市场准入基础，这对持续的商业成功至关重要。总之，尽管首例患者治疗暂时延迟，但我们已为2026年的上市成功做好了充分准备。在我们深入探讨商业上市进展和势头之前，我现在请我们的首席技术和科学官Brian Keaveney博士简要介绍释放检测优化的情况。
Brian。
谢谢Vish，大家好。随着Viva Skin的上市，我们始终致力于在为每位患者制造个性化药物产品时保持最高质量标准。在第三季度，一批完整的药物产品是在患者活检后制造的，但由于其中一项释放检测的性能问题而无法释放。具体而言，快速无菌检测出现假阳性结果，导致我们不得不拒收该批次产品。快速无菌检测不是我们临床试验的一部分，是在BLA审查期间添加的FDA要求。
使用既定的金标准USP无菌方法重新检测证实了产品的无菌性，但不幸的是，这些检测结果在该批次产品过期后才获得，因此不能用于释放该批次产品。作为确保产品质量的 proactive 措施，我们暂时暂停收集额外的患者活检样本，以便进行彻底调查、运行额外测试并进一步优化新的释放检测。在成功完成优化验证和必要的监管提交后，我们于2025年11月恢复了活检样本收集。我们现在预计患者治疗将于2025年第四季度开始。
我现在将电话交给首席商务官Madhav Sadavantha，由他讨论我们的商业上市进展。Madhav。
谢谢Brian。大家好。我们的上市势头在多个方面继续加速。患者需求持续增长，我们与合格治疗中心的关系和信任不断加强，各类支付方对Ziva Skin的患者获取渠道继续扩大。在第二季度的电话会议中，我们提到在前两个合格治疗中心已确定了十多名初始患者。在这些患者中，我们已经收到了12名患者的ZEVA皮肤产品订单表（ZPOF）。ZPOF是QTC医生在咨询患者并做出治疗决定后生成的知情同意书。
患者及其家属已决定继续进行治疗。已有几名患者获得了保险预先授权，我们预计这些患者将在未来几个月内进行活检，前提是获得全部财务许可。我们也很高兴地报告，对Ziva Skin的需求继续增长。在我们的QTCs中，有治疗意愿并已确定的合格患者数量已从第二季度电话会议中提到的12多名增加了一倍以上，达到约30名患者。同时，随着我们的现场团队和促销活动在市场上提高Zebraskin的知名度，非QTC转诊站点的潜在Zebraskin候选患者的更广泛群体继续增加，许多这些转诊站点已开始向合格治疗中心转诊患者，这正是我们所希望的。
关于QTC激活，我们很高兴科罗拉多儿童医院成为我们最新的ZEVA Skin合格治疗中心。科罗拉多儿童医院拥有一支经验丰富的多学科团队，具有多年的EB治疗经验，他们对接入Ziva Skin的承诺表明他们相信这种疗法能为RDEV患者带来益处。科罗拉多儿童医院的激活使Zebraskin合格治疗中心的数量达到三个，与芝加哥Lurie儿童医院和斯坦福Lucille Packard儿童医院一起。我们也正在与美国各地的多个EV中心积极讨论，以进一步战略性地扩大Ziva Skin的地理覆盖范围。这些中心正在推进站点入职的各个阶段，我们将在它们激活后继续宣布新的中心。最后，关于市场准入，自获批以来的六个月内，我们看到国家和地区商业健康计划的积极覆盖决定稳步增加。重要的是，包括联合健康保险、信诺、安泰、安森和大多数蓝十字蓝盾计划在内的所有主要商业支付方都已发布了涵盖Ziva Skin的政策，总共覆盖了超过80%的商业保险人群。
现在，在政府支付方方面，对于 Medicaid，我们很高兴地报告，Ziva Skin现已从2025年10月1日起在波多黎各的所有51个州 Medicaid 计划中获得基准覆盖。此外，多个州 Medicaid 计划已经发布了涵盖Ziva Skin的政策，表明支付方认识到Ziva Skin为其患者和医疗系统带来的价值。另一个重要亮点是，CMS已为Ziva Skin建立了永久性产品J代码，将于2026年1月1日生效。我们相信，该产品代码将简化QTCs与所有支付方之间的索赔和报销流程，并进一步支持医院对SIVA Skin的采用。
总之，我们对不断增长的患者需求、积极推进治疗的患者、QTC站点网络的持续增长以及Zivascale有利的市场准入环境感到非常鼓舞，我们期待2026年有一个强劲的开局。现在，我将电话交给我们的首席财务官Joe Vazano，由他讨论我们的财务业绩。Joe。
谢谢Madoff。我想提醒大家，你们可以在我们最新的Form 10Q中找到截至2025年9月30日的三个月和九个月的财务业绩的更多细节。从我们的财务资源开始，截至2025年9月30日，我们的现金、现金等价物、限制性现金和短期投资总额为2.075亿美元。这一强劲的现金状况为我们执行Ziva Skin的上市提供了显著的财务灵活性。不考虑Ziva Skin的预期收入，当前的现金状况预计足以支持当前和计划的运营超过两年。
转向运营报表，截至2025年9月30日的三个月，研发（R&D）支出为0.42亿美元，而2024年同期为0.89亿美元。这一减少主要是由于计入库存的资本化成本以及某些成本（如工程运行和其他生产成本）重新分类为销售、一般和管理费用（SGA）。在Ziva Skin获得FDA批准后，截至2025年9月30日的三个月的SGA支出为1.93亿美元，而2024年同期为0.64亿美元。这一增长反映了如前所述的研发费用重新分类，以及与Zivaskin商业上市相关的人员增加和专业费用增加。
我们2025年第三季度的净亏损为0.52亿美元，即每股基本和稀释普通股亏损0.10美元，而2024年第三季度的净亏损为3.03亿美元，即每股基本和稀释普通股亏损0.63美元。关于即将到来的投资者关系活动，我们计划明天参加Stifel 2025医疗保健会议。现在，我将电话交回Vish，由他发表更多讲话，然后开放问答环节。
谢谢Joe。简要谈谈我们的产品线，我们有两个重要更新。首先，我们的X连锁视网膜劈裂症基因治疗项目ABO5.03已被选中参与FDA罕见病终点推进（RDEA）试点计划。这一选择将提供与FDA加强沟通的机会，以加速该项目特定产品的新型疗效终点的开发和验证。其次，我们加强了管理团队，任命James A. Gow博士为高级副总裁、临床开发和医疗事务负责人。Gow博士拥有超过20年的行业经验，是基因治疗领域的公认专家，尤其在眼科领域，这将对我们推进产品线非常有价值。
最后，虽然首例患者治疗已推迟到2025年第四季度，但我们对已确定患者数量翻倍、10份产品订单表、12份产品订单表、扩展到第三个QTC以及商业和政府计划的广泛快速支付方覆盖感到鼓舞。这一进展凸显了Ziva skin对RDP社区的高价值主张。现在，我将开放电话进行问答。Jenny，请开放问答环节。
非常感谢。现在我们将进行问答环节。如果您想提问，请按电话键盘上的星号1。确认音将表明您的线路已进入队列。如果您想取消问题，请按星号2。对于使用扬声器设备的用户，可能需要在按键前拿起听筒。请稍等片刻，我们正在收集问题。谢谢。我们的第一个问题来自Jefferies的Mauri Raycraft。Mori，您的线路已接通。
嗨，谢谢回答我们的问题。我是Amin，代表Mori提问。我们有几个问题。您提到收到了12名患者的Zeviskin产品订单表。目前这些患者预计何时能接受治疗？我还有一个后续问题。
是的，感谢这个问题，Amin。我请Madhav来回答这个问题。
谢谢Amin的问题。所以这些患者，正如我提到的，产品订单表是第一步，之后合格中心和支付方之间一直在进行保险讨论。对于许多这些患者，我们已经获得了预先授权。其中一些患者已计划在今年11月以及2026年初进行活检。因此，我们预计如果所有文书工作在未来几个月内完成行政流程，这些患者将接受治疗。
好的，有帮助。谢谢。
谢谢Madhav。Amin，我想补充的一点是，正如Madhav提到的，这12名患者处于治疗过程的不同阶段，目前很难概括这12名患者从ZPOF到治疗各个时间点所需的时间。但我们相信，随着我们开始治疗患者，这一过程将正常化，因此从ZPOF到治疗过程中各个时间点的时间指标，在我们2026年第一季度经历了一批患者后，我们将有更好的了解。
好的，谢谢。在这12份Ziloskin产品订单表中，有多少来自转诊到QTCs的患者，有多少来自这些站点已在治疗的患者？您对实现盈利的时间线估计是什么？是否因为当前的延迟而推迟了一个季度？
是的。关于第一个问题。是的。对于第一个问题，绝大多数在QTCs。我的意思是，已经开始有患者转诊，这些患者也将经过咨询流程。但对于我们谈到的12名患者，绝大多数是QTCs的患者。
是的。还有，您的第二个问题，即这对实现盈利的时间有何影响？我们认为没有显著影响。我认为过去我们曾表示，在2026年上半年我们应该成为盈利企业。这仍然是我们的预测。因此，我们认为首例患者治疗推迟到第四季度不会显著影响该时间框架。
谢谢。
好的，非常感谢。我们的下一个问题来自Cantor Fitzgerald的Kristin Kluthka。Kristen，您的线路已接通。
嗨，我是Rick，代表Kristen提问。谢谢回答我们的问题。首先，你们是否仍计划在12月关闭工厂进行例行维护？如果是，重新开放的时间线是什么？
是的，感谢这个问题，这是个很好的问题。是的，我们确实有一个关闭计划，大约从12月第二周或中旬开始，持续约一个月。Brian，如果我遗漏了时间或其他需要补充的内容，你可以补充一些细节。
不，这是准确的。是的。这实际上是FDA要求的，年底进行此类关闭以进行设备的一般维护和校准。但是的，目前计划的关闭时间是12月中旬至1月初。
好的。在你们进行优化时暂停期间，是否有在暂停和重新优化之前收集但尚未发送到制造的活检样本？如果有，你们能否直接进入制造流程，还是需要对患者重新活检？
是的，答案是否定的。发生这种情况时，我们暂停了收集任何进一步的活检样本。这不是因为任何监管行动，而是我们出于谨慎考虑，避免患者提供活检样本。特别是在我们解决这个问题之前，我们不知道具体问题是什么，解决它需要多长时间。因此，我们不想冒任何风险。
好的，谢谢。
非常感谢。我们的下一个问题来自Stifel的Stephen Willey。Steven，您的线路已接通。
嘿，早上好。谢谢回答问题。我是Josh，代表Steve提问。关于从初步确定患者到收到Ziva skin产品订单表之间的当前交付周期，您能否分享一些细节？随着患者需求的持续增加，您预计这一周期会缩短吗？
是的，Josh，我可以回答这个问题。所以是的，我们预计随着时间的推移，这一周期会缩短。就像我之前提到的，一些患者，即使我们几个月前就收到了ZPOFs，他们已经计划从明年开始进行活检收集，我们已经恢复了活检。因此，随着越来越多的患者通过，合格中心的流程和支付方政策都进展顺利，我们预计总体时间会缩短。在第二季度的电话会议中，我们提到从确定患者、咨询、临床预先授权和任何协议达成大约需要三个月的时间。
随着越来越多的患者进入队列，我们预计这一流程会缩短，我们将在未来一个季度左右进一步说明我们所看到的情况。
是的，Josh，我想补充的另一点是，最初几名患者的预先授权和协议正在进行时，一些支付方的政策尚未发布。这些政策是最近才发布的。因此，我们相信未来进入流程的患者的时间会缩短，因为政策已经到位，我们不需要为患者申请例外。
对。我只想说，这对于Ziva skin来说并不新鲜。我的意思是，任何已上市的细胞和基因疗法都会经历这样的过程。我们合作的中心在处理细胞和基因疗法方面经验丰富。因此，我们有一个优秀的团队，我们这边也有一个优秀的市场准入团队。我们从保险公司那里得到的接受度以及支付方与中心合作加快这一流程的意愿都是存在的。因此，随着越来越多的患者通过特定支付方，协议达成的时间我们预计也会缩短。
好的，感谢解答。谢谢。
非常感谢。我们的下一个问题来自HC Wainwright的Ram Selvaraju。Ram，您的线路已接通。
非常感谢回答我的问题。首先，我想知道您能否给我们一些额外的细节，关于在收到Zpoffs的患者中，在完成整个活检、细胞移植工程以及随后的移植 administration 之前，您预计的 attrition rate（流失率）是多少？以最初的12名患者为例，您预计有多少患者能成功完成整个治疗过程？
Ram，我想说这些患者的转化率非常高，因为这些患者是医生确定的，显然这些患者有治疗意愿，他们想要继续治疗，这就是为什么我们已经收到了ZPAP，并且我们正在处理保险许可和这些流程。因此，现在释放检测优化也已完成，我们预计随着活检的进行，能够治疗这些患者。当然，我们谈论的是工程细胞疗法。但从临床试验的角度来看，我们的成功率非常高。
因此，基于这些原因，我们预计这些患者的转化率非常高，因为他们已经有了这些 epochs。而且，正如我们之前提到的，在第二季度的电话会议中，我们提到了十几名患者，现在我们已经收到了12份ZPOFFs，这表明几乎所有早期确定的患者都表示有兴趣接受治疗。所以我认为这是一个很强的指标。随着更多患者进入这个漏斗，随着患者接受治疗，口碑和数据的传播只会激励更多患者进入这个过程。
Ram，我想补充一点，如果您看看Madhav提到的QTCs中已确定的患者数量已经超过30名，这还不包括转诊患者。因此，如果加上这些，我们上次电话会议中提到的接近50名，现在这个数字已经大幅增加。我们现在甚至没有谈论这个数字。在某种程度上，从这个庞大的已确定患者池中，QTCs在向我们提供ZPOFFs方面起到了某种把关作用，因为他们也想调节他们能够治疗的数量。
这12名患者是优先级最高的。因此，我们预计不会有流失，因为对他们来说，获得治疗名额也不容易。所以这将只是一个转化问题。
好的，这非常有帮助。然后，关于您在支付方方面看到的预先授权流程或协议，您能否给我们描述一下？我特别感兴趣的是患有长期慢性开放性伤口的RDev患者的情况。目前支付方对这类患者的预先授权要求是什么？谢谢。
是的，Ram，预先授权流程基本上可以分为两步。一个是临床预先授权，另一个是患者获得保险公司临床批准后的财务讨论。预先授权。大多数支付方，特别是对于这类疗法，倾向于遵循临床试验的纳入排除标准。然后有些支付方也会根据标签覆盖。因此，在要求方面，通常相当直接。确保患者患有隐性营养不良型eb，这意味着基因检测或确认胶原蛋白7A1基因的突变，他们有隐性死腔伤口。
在我们的临床试验中，有一定的伤口大小要求，但我们看到现在大多数保险公司，例如联合健康保险，根据标签覆盖，这意味着对这些患者的伤口大小没有实际要求。有些支付方有6岁及以上的年龄限制。但我们的FDA标签范围更广，从出生开始。因此，某些支付方有这些政策。但是，如果有一个需要治疗的5岁患者，我们看到通过医疗必要性证明信，你能够推翻这一点，因为你能够解释siva skin带来的影响。
我们已经成功推翻了那些通常发生的初始PA拒绝。所以这就是发生的过程。一旦获得批准，下一步是支付方和合格中心之间的财务协议。
没有有意义的步骤编辑，对吗？
不，我们没有看到任何步骤编辑。
谢谢。
非常感谢。提醒一下，如果您还有问题，可以按键盘上的1加入队列。现在，我们的下一个问题来自Oppenheimer的Jeff Jones。Jeff，您的线路已接通。
早上好，各位，谢谢回答问题。您能否评论一下，在正在处理的12名患者中，有多少人已经完成了活检？这些剂量中有没有通过修订后的无菌释放标准或新检测的？
Vish，你想让我回答吗？
当然。是的。我认为截至目前，我们已经宣布恢复活检。是的。我们已经对一名患者进行了活检，但我们不会说明有多少患者将在今年的时间窗口内进行活检，有多少会推迟到明年，因为这是一个持续的过程，尚未确定。因此，现在还为时过早。我们将在下次季度电话会议中讨论这个问题。
好的，那么请提醒我们，从给这些患者给药到确认收入需要多长时间？
从会计角度来看，收入在产品应用于患者时确认。显然，现金流涉及应付账款天数。这因不同的站点而异，由每个站点的贸易政策决定。但出于报告目的，收入在给药当天确认。
太好了。谢谢，各位。
非常感谢。我们的下一个问题来自Alliance Global Partners的James Malloy。James，您的线路已接通。
嗨，各位。谢谢回答我们的问题。Matt今天代表Jim提问，我们只有一个问题。在计划接受Zevoscan治疗的30名PA患者中，有多少人目前正在使用by Juvec或曾使用by Juvec失败？
Matt，我们无法了解这一点。我们永远不会了解这一点。但我们预计绝大多数患者会使用byjuvec和/或vilsuvec，因为这是我们从患者社区听到的。这些患者需要多种治疗选择，存在未满足的需求。我们从患者和医生那里都听到了这一点。因此，我们预计这些患者，并且从准入角度来看，这只会对我们有帮助，因为这些患者已经有了他们的基因记录副本和其他背景资料，因此医生可以向支付方提供这些信息，因为他们之前接受过其他基因疗法，但我们不知道确切的数量。
明白了。谢谢各位回答我们的问题。
非常感谢。我们的下一个问题来自Zach Small Cap Research的David Boutts。David，您的线路已接通。
嘿，各位早上好。今天我只有一个问题。UMass是三期研究中的一个中心，注意到他们尚未签约成为QTC。我很好奇是否有任何阻碍，或者为什么他们尚未被列为QTC或签约。
是的，我可以回答这个问题。早上好，David。不同的站点有不同的原因。我不想具体说明特定站点的原因。有时站点打算与我们合作并激活，但站点的财务状况可能存在限制。有时我们愿意接受的贸易政策可能不符合他们的框架。因此，一个特定站点可能尚未作为Ziva skin站点与我们合作，原因有多种。但我们不会讨论特定站点的障碍，尽管他们有处理Ziva scan的经验。
希望这能解释原因类型。
是的，实际上这很好。谢谢。
非常感谢。好了，我们的问答环节似乎已经结束，所以我现在将电话交回Vish做总结发言。
非常感谢Jenny，非常感谢今天参加电话会议的各位，我们期待很快与您交谈。再见。
非常感谢。今天的电话会议到此结束。您现在可以挂断电话，祝您有美好的一天。感谢您的参与。再见。