肖恩·麦克莱恩（创始人、首席执行官、总裁）
撒迦利亚·乔纳森（首席财务官）
身份不明的参会者
瓦米尔·迪万（古根海姆投资公司）
好的，我想我们可以开始了。感谢各位参加我们在波士顿举行的第二届年度医疗创新大会。我是瓦米尔·迪万，古根海姆的生物制药分析师之一。团队的阿尔谢尼·查韦兹维利也会和我们一起上台，非常高兴接下来由Absci公司进行展示。今天和我们一起出席的有公司创始人、首席执行官兼董事肖恩·麦克莱恩，以及公司首席财务官兼首席商务官撒迦利亚·乔纳森。非常感谢两位今年再次参加我们的会议。
显然，公司正处于令人兴奋的时期。过去一年取得了很多良好进展。记得去年我们还在谈论即将在12月举行的研发日，从那以后公司取得了很多进展。公司的故事也有了很大的发展。所以，对于那些不太熟悉公司情况的人，或许你可以谈谈公司的背景、一些核心技术，然后我们再深入探讨你的主要项目，尤其是201项目，我认为这个项目引起了很多关注。
是的，当然。感谢邀请我们来到这里。我14年前创立了这家公司。我们最初并不是一家生成式人工智能药物研发公司。我们拥有扩展蛋白质相互作用的技术背景，研究抗体如何与目标靶点相互作用，观察它们的整体功能。那正是深度学习在谷歌兴起的时候。我们有一个想法，就是利用这些模型处理功能数据，真正能够将研发领域中“大海捞针”的模式转变为“制造针”——在我们的案例中就是制造抗体，并且能够开始测试科学家们一直想测试但未能测试的假设，能够真正设计出我们想要的特性，激活特定通路或创建不同的开关。
能够在肿瘤微环境中结合但不在健康组织中结合。过去几年我们实施的战略是，将这种生成式设计技术应用于那些具有已知生物学特性但难以成药的靶点。比如G蛋白偶联受体（GPCRs）和离子通道。我们确实看到这些靶点有很多令人兴奋的上行空间，因为再次强调，它们的生物学特性是已知的，只是难以成药。因此，我们认为这是利用技术、保持竞争力、创造同类首创和同类最佳资产的真正途径。
此外，在我们自己的研发管线中，我们已经开发了一些令人兴奋的资产。我们有一个TL1A资产，我们很快会公布相关数据。另外，我们还有ABS201，它靶向催乳素受体。这个项目有两个非常令人兴奋的适应症。第一个是雄激素性脱发。想想看，仅在美国就有8000万人受普通脱发影响。我们已经证明，通过阻断催乳素受体，实际上能够将毛囊从退行期（即毛囊凋亡和退化的阶段）转变为生长期。
我们看到，在临床前研究中，它具有很强的持久性，并且疗效优于米诺地尔。我们实际上已经提前了将这种药物投入临床的时间线，以及II期概念验证的时间。我们的指导方针是在今年12月给第一位受试者用药。然后，大约在六到九个月后，我们计划在明年下半年获得概念验证结果。这将关注头发再生情况。我们对这个特定适应症和整体市场感到非常兴奋。
我认为这与GLP-1类药物类似。患者愿意自掏腰包购买。之所以会这样，是因为他们能够重获自我认同和信心。人们不喜欢超重带来的羞耻感。我认为脱发也有同样的情感因素。和这些患者交谈时，他们会不惜一切代价最终找回自己的头发。我们认为这是一个巨大的市场机会。是的，对未来几年感到非常兴奋。关于201项目，最后一点是另一个主要适应症是子宫内膜异位症，我们将在未来几个月进一步讨论这个问题。
好的，很棒。感谢你完美的概述。让我们深入探讨TOOL one（注：可能为口误，应为ABS201）。我认为这显然是很多人关注的焦点，你在前面也提到了一些。但就市场机会而言，显然这是一个巨大的潜在市场，但你如何看待竞争格局，以及你可能在哪些领域实现差异化。然后，我们再谈谈你正在进行的工作以及明年可能看到的数据。
是的，当然。在头发再生领域，你并没有看到太多创新。有非那雄胺和米诺地尔。而且，特别是女性，她们不能服用非那雄胺。米诺地尔会让她们在不想要的地方长毛。另一个问题是无法获得完全的疗效。有些患者对米诺地尔反应很好，有些则不然。但使用米诺地尔和非那雄胺后，头发总数的增加大约在20%到30%之间。而且你必须每天使用，实际上需要终身使用。一旦你开始口服米诺地尔，你就必须终身使用，因为你不会恢复到基线水平。
你会回到使用米诺地尔期间本来会失去的头发数量。所以现在市面上的这些药物并不是改善病情的，它们只是防止脱发的发生。但再次强调，一旦停用这些药物，头发会立即脱落。我认为主要的区别——我们将在即将举行的关键意见领袖（KOL）峰会上更多地讨论这些数据——是我们的机制实际上是改善病情的，能够重新刺激毛囊干细胞生长。通过这种方式，你可以看到毛囊从退行期进入生长期。
从生物学角度来看，一旦进入活跃生长期且毛囊被重新激活，根据个人生物学特性，你会在该阶段停留2到6年。因此，我们相信两到三次注射可以提供长达两到三年的持久性。当我们与KOL和患者交谈时，他们真正兴奋的是这种持久性，以及比米诺地尔和非那雄胺更好的疗效。
然后你提到希望下个月开始招募患者，12月启动试验，我想你说明年下半年会有数据。关于试验设计，我们应该期待什么？你希望从这项试验中看到什么？
是的，是的。这是一项功效很强的试验。首先我要说的是，它分为两个部分：第一部分是单剂量递增（SAD）试验，我们将主要在健康志愿者中评估安全性和耐受性，不过我们有一个可选队列。我们可能会在SAD部分观察单剂量的疗效。SAD之后，我们将测试3到4个剂量。SAD部分的设计目的是让我们能够观察头发再生的疗效。主要终点，除了安全性和耐受性之外，将是目标区域的头发计数，这是FDA的验证指标。
这需要使用Trico扫描，本质上是一种放大并计数每位患者头皮不同部位每平方厘米头发数量的方法。这是一个定量指标，再次强调，这是FDA认可的。我们还将观察一些非常有趣的次要终点，特别是头发密度、头发厚度、头发色素沉着，我们认为这些对患者和消费者也非常重要。
那么，在商业方面你前面提到了一些，但或许两到三次注射可以带来几年的益处。所以我想我们的问题是，我相信在你的峰会上我们会了解更多，但关于市场策略。这是患者可以自行给药的吗？还是更多通过医生办公室进行，这可能有助于——我们看到肉毒素（Botox）就是这样，将患者带入美容诊所？你是如何考虑的？这更多是医生主导，还是患者直接面向消费者（DTC）主导，或者两者结合？
是的，我们认为是两者结合。我认为，立即让医生感到兴奋并吸引患者接受治疗是很重要的。但长期来看，我们认为这是一个直接面向消费者的领域，我认为非常类似于GLP-1类药物最终的发展路径。我认为可能会有自动注射器，这是与hims或hers等平台合作，最终获得处方，然后可以直接面向消费者。但我们确实认为，早期与医生合作是确保在医生群体中获得认可和接受的关键一步。
我补充一点，上市策略的基础非常好。因为有皮肤科诊所和临床医生，有医疗水疗中心和整形外科医生。如果把所有这些加起来，在这个国家，这些机构的数量比星巴克还多。他们都在寻找这样的产品。所以我认为初期的上市路径对我们来说非常清晰。然后长期来看，正如肖恩所指出的，我们可以直接面向消费者。
好的。那么，考虑到这种方法的安全性，催乳素受体的正常功能是什么？长期阻断它对男性和女性可能有什么潜在问题？
是的。安全性概况看起来非常良好。这得到了人类遗传学、我们的非临床毒理学研究的支持，最近还有Hope Medicine的数据——我们认为他们的抗体远不如我们的。他们刚刚在子宫内膜异位症中开展了一项II期试验，在该试验中根本没有看到任何我们认为的严重不良事件。所以作用机制看起来非常明确。稍微谈谈遗传学，文献中有关于功能丧失突变患者的病例报告。这些患者非常健康。除催乳素外，激素水平正常，血清电解质正常，能够生育，没有性功能障碍。
唯一相关的表型是无法母乳喂养。这是预期的。我们认为这绝不会影响我们在头发再生方面的工作，因为再次强调，这是一种脉冲式治疗。你在六个月内进行两到三次注射，然后就停止治疗。如果在此期间怀孕，只需停止治疗。所以我们认为这实际上不会减少市场，并且根据我们所做的所有工作、遗传学研究或Hope在其II期试验中观察到的机制，我们没有看到任何安全信号。
很好。让我把问题交给瓦米尔，谈谈你的TL1A项目。
是的，在我们讨论那个项目之前，关于这个项目我还有一个问题。你提到了子宫内膜异位症。我们什么时候能听到更多关于这个机会的信息？
是的，我想说在不久的将来，我们计划讨论更多关于子宫内膜异位症的内容，以及它最终将如何融入我们的整体战略。
好的。然后是12月的KOL峰会，我知道你不想透露太多，但我们能期待什么？更多是关于市场和商业方面的讨论？还是更多关于数据？计划是什么？
是的，当然。你会听到KOL谈论市场机会，听到患者谈论头发对他们的意义以及治疗可能是什么样子，他们最终会为什么感到兴奋。此外，我们将展示支持催乳素受体整体机制的离体数据，以及整体市场机会和我们对商业化的一些想法。
也许我可以补充一点他提到的内容。离体数据是我们在人类头皮活检样本上生成的新数据，观察我们的抗体在该系统中的作用，这是非常好的数据，我们期待分享。
好的，听起来很棒。那么，我们可以继续讨论101项目了，因为这显然是你的主要项目，而且很快会有数据公布。或许你可以先谈谈这个产品以及竞争格局，显然该领域有很多公司，未来几个月我们能看到什么。
我的意思是，我们不能说太多，因为我们现在刚刚获得数据，很快会公布一些结果。但我想说的是，我们首先关注安全性和耐受性。然后我们会关注药代动力学（PK）和药效动力学（PD）以及半衰期，另一个我们会非常仔细跟踪的因素是，我们认为我们的抗体在组织分布方面具有差异化。所以我们可能会在12月晚些时候获得该数据，但我们期望看到这一点。
好的，也许你可以从竞争角度谈谈，不是关于你的数据，而是——我想这是我们肯定会问到的一个问题。现在这个领域有很多公司。你如何看待这个领域的发展？你认为你的项目有哪些机会可以展示差异化？
是的，你想让我来回答吗？我想说，我们承认炎症性肠病（IBD）领域的竞争正变得非常激烈，这不仅仅来自TL1A单药治疗，还包括其他靶点、联合治疗、双特异性抗体。因此，Absci公司一直在积极探索其他适应症，特别是一些我们可以成为同类首创的适应症。所以目前其他竞争对手没有涉足的适应症，我还想说，我们一直在并已经与潜在合作伙伴进行讨论，但我们正在寻找合作伙伴，特别是如果要在IBD领域推进，我们认为大型制药公司比我们更有能力执行，而例如雄激素性脱发（AGA），考虑到我们的规模和资产负债表，我们认为可以很容易地执行这些试验。
还有一个特定适应症尚未有人探索。最近有一些新数据公布，这将扩大潜在买家范围。这超出了炎症性肠病（IBD）的范围，我认为这也是我们看到差异化的地方，我们实际上认为更高的组织分布将在该特定适应症中有所帮助，在那个领域我们将是同类首创。所以再次强调，我认为你既有IBD的机会，又有IBD之外的机会，这打开了更大的买家范围。
所以我们也在积极探索其他领域。
有趣。这给了我们一些需要深入研究的东西。
是的。
好的。很好。在最后几分钟，让我回到一些大方向的问题上。
是的，也许快速回顾一下你那些处于更早期开发阶段的项目，我认为301是你的肿瘤免疫项目，仍处于临床前开发阶段。你还有501，是一种HER2抗体。我想你还提到了一个与TL1A相关的双特异性抗体正在考虑开发。在这些早期项目上有什么最新进展吗？或者在即将到来的研发日我们能听到更多关于它们的信息吗？这些早期项目有什么更新吗？
是的，当然。301是一个新的肿瘤免疫靶点。我们已经证明了该靶点的有效性，现在我们实际上正在用我们针对该特定靶点设计的药物验证它。目前这些体内 efficacy研究即将结束，我们希望在不久的将来能够利用这些数据为该资产寻找合作伙伴。考虑到我们正在建立的产品线，围绕炎症性肠病以及雄激素性脱发，我们确实认为将该资产以及肿瘤资产对外合作，而不是自己将其推进临床，是对我们最有利的策略。
因此，我们一直在与各方接触，我认为如果我们在体内研究中看到积极数据，我们将寻求合作伙伴。
你之前曾指导在2025年宣布另一项大型制药合作。这仍然在路线图上，对吗？
这仍然在路线图上。我们非常坚持我们给出的指导方针，所以肯定会在近期公布。
好的，让我回到瓦米尔的问题上。我们已经深入讨论了这些项目。在最后几分钟，提几个大方向的问题。
是的，你刚才提到了。显然公司现在有很多事情在进行，有很多不同的项目。你能给我们更新一下现金状况和资金可支撑时间吗？
是的，我们将在第三季度财报中公布数据，但截至第二季度，我们的资产负债表上有约1.175亿美元的现金、现金等价物和短期投资。随后在7月，我们通过两项交易又筹集了6400万美元，一项是直接发行，另一项是通过ATM（股权增发计划）。有了这笔额外资金，我们的资金可支撑到2028年上半年。这比我们明年雄激素性脱发项目的概念验证中期结果公布还要多出整整一年。所以我认为我们处于非常有利的位置。这也使我们能够按相同的消耗率推进其他项目。
最后我要提到的是，这是一个相当保守的预测。我们还有额外的上行空间，包括肖恩提到的我们正在进行的合作，以及如果我们对管线中的任何资产进行交易，都将增加资金可支撑时间。
好的，所以我们已经讨论了很多不同的项目，也许你可以把事情整合起来，谈谈未来12到18个月的关键催化剂。我们显然有101项目的数据即将公布，也许你可以带我们梳理一下未来12到18个月这些不同项目的关键节点？
是的，我们将在近期宣布大型制药合作，今年12月将201项目推进临床。明年下半年，我们将获得雄激素性脱发试验的12周中期结果，观察头发再生情况。之后，我们还将有II期结果公布，我们将在未来几周内更多地讨论这一点。
好的，很好。也许从我们这边稍微预告一下，几周后我们将在加拿大举办你们公司的深入探讨会，重点讨论201项目。与该领域的所有关键意见领袖交流。期待在那里学到更多。本周我们一直专注于会议，但11月24日的活动信息将很快发送到你们的邮箱。非常感谢你们的参与。显然，公司取得了很大进展。期待在未来12个月关注所有这些进展。
是的，当然。非常感谢。
好的，谢谢。谢谢。
本次演示现已结束。请稍后查看存档。本次演示现已结束。请稍后查看存档。