Patrick Poisson（技术运营执行副总裁）
Ashwani Verma（瑞银集团）
各位下午好。欢迎来到瑞银医疗健康大会。接下来与我一同在讲台上的公司是联合治疗公司。我真的非常兴奋。我们请到了战略发展执行副总裁Patrick Poisson，以及投资者关系部的Harry Silvers。各位，非常感谢你们的到来。
好的，Ash，感谢邀请我们。很高兴再次来到这里。我想提醒大家，在今天的讨论中，我可能会发表一些前瞻性陈述，有关我们业务相关的风险和不确定性，请参考我们向美国证券交易委员会提交的文件。
话不多说。那么，或许你可以给我们简要介绍一下公司目前的情况。我们刚刚公布了第三季度财报，所以如果你能谈几点亮点，然后我们再深入探讨。
当然可以。我们对第三季度的业绩非常满意。我们的Tibaso系列产品再次实现了同比两位数增长。这让我们非常振奋。当然，我们还宣布了针对特发性肺纤维化（IPF）的Teton 2临床试验结果，就数据而言，这是有史以来最成功的IPF研究。我们在9月份宣布了这一结果，而就在上周，我们宣布了在临床试验中完成首例U型肾脏移植。所以联合治疗公司有很多令人兴奋的消息。我们对明年上半年的产品线感到兴奋。
我们期待两项重要的试验结果：ralinepeg的结局研究，以及针对IPF的Teton 1试验。
好的。我认为让人们感到意外的一点是，在第三季度财报电话会议上，你们提到了可能与制药公司建立合作伙伴关系。是什么推动了这一想法？你们是否已经收到了一些反馈？未来这可能会以何种形式展开？
是的，我需要澄清一下。Martin之前发表的是一般性评论，目前并没有正在进行的合作洽谈。然而，随着Teton 2试验的结果公布，我们开始关注全球市场，以及支持这些市场患者群体所需的基础设施，这确实激发了我们考虑潜在合作伙伴关系的兴趣。所以我认为她只是在说明这一点。对我们来说，情况已经发生了一些变化，要知道，我们仍是一家小型公司，而当我们考虑进入全球市场时，这对我们来说是一个巨大的飞跃。
因此，我认为她只是想表达我们对此有兴趣，如果能找到合适的合作伙伴，我们当然会进行相关讨论。
好的。另外，还有评论提到到2027年实现40亿美元收入。我确实认为你们有很大的潜力实现这一目标。但我想了解的是，这是否算是正式的业绩指引，因为我知道之前也提到过类似的目标。
我不会称之为正式的业绩指引。现在，通过Teton 2试验，我们对IPF市场有了清晰的认识。我认为，基于该市场规模，我们有信心到2027年底实现40亿美元的营收运行率。
太好了。那么，关于第三季度以及Tyviso近期的一些数据，你能谈谈是什么推动了DPI（干粉吸入剂）和雾化器的销量增长吗？是与PH相关的疾病吗？目前有哪些不同的动态在起作用？
当然可以。正如我之前所说，我们再次实现了同比两位数增长。我们确实在肺动脉高压相关间质性肺病（PH ILD）领域持续取得进展。该市场仍在增长，在我们看来，其运行率仍有相当大的提升空间。至于雾化器和DPI的销售占比，我们倾向于将其视为一个整体产品线。我们很高兴能提供两种曲前列尼尔的给药方式，无论是通过干粉吸入剂还是雾化器。当然，DPI对患者来说确实更方便，但我们认为雾化器仍有其市场定位。
它是一个非常灵活的平台。它可以精确到每次呼吸的剂量，无需更换不同的剂型，非常方便。因此，我们相信它在该市场中始终会占有一席之地。一些医生喜欢先用雾化器进行剂量调整，然后再转换为DPI。所以这些使用方法使其具有吸引力。但实际上，PH ILD市场仍有很大的增长空间，我们有信心在未来几年继续看到同样的增长结果。
很好。我注意到在第三季度财报中，你们首次提到了一些高剂量 cartridges，对吧？80微克、96微克和112微克的。我知道过去Tyviso在提高剂量时，面临的挑战是副作用问题。那么，你们提到的这些新剂型是如何克服这一挑战的？
是的。我是说，在不良事件中，咳嗽是最常见的，而且这对患者来说非常主观。所以有些人对高剂量的耐受性比其他人更好。但目前有相当多的患者正在使用我们现有的最高剂量DPI。对更高剂量cartridge的需求很大，这推动了80微克cartridge的研发。这些事情都不可能一蹴而就。我们必须与美国食品药品监督管理局（FDA）沟通，进行大量工作来开发更高剂量的产品。
所有这些工作都已完成。我们即将推出80微克剂型。我们知道医护人员和患者对能够通过单个cartridge实现15次呼吸剂量（相当于雾化器剂量）的便利性充满期待。之后，我们将推出更高剂量的包装规格，其中包含两个cartridge，这样患者就不必购买两个单独的套装。所以剂量将达到96微克和112微克。这些将在未来几个月内推出。这实际上是为了患者的便利性。
老实说，我认为很多患者会转向80微克剂型。
但这些高剂量剂型主要是针对那些已经在使用高剂量并希望转换到更高剂量的患者吗？
没错。正如我之前所说，我们有相当多的患者正在使用64微克甚至更高的剂量。这将再次为他们提供单个cartridge的便利性。因此，我们预计一旦80微克剂型上市，很多患者会转而使用它。
这在适应症上有区别吗？比如针对肺动脉高压（PH）或肺动脉高压相关间质性肺病（PH ILD），还是说两者情况相同？
我认为当达到这些高剂量时，这些患者已经对曲前列尼尔产生了耐受性。所以在这一点上，无论是肺动脉高压（PAH）还是肺动脉高压相关间质性肺病（PH ILD），可能没有太大区别。
好的。那么，竞争对手Liquidia最近推出了新产品，我知道你们表示这对Tyviso没有产生重大影响。我只是想了解，随着他们的产品进一步推广，你们认为他们可能会从哪些领域夺取市场份额，这是否会对Tibaso产生下游影响？
是的。如果你看我们第三季度的业绩，再次实现了同比两位数增长。因此，尽管Utrepia上市，我们仍然保持了增长。我相信他们在季度财报电话会议中表示，大约75%的新患者是首次使用曲前列尼尔的患者。这些是首次使用曲前列尼尔的患者，其次是一些从口服疗法转换过来的患者。我认为，随着另一个销售团队的出现，他们实际上正在扩大肺动脉高压（PAH）和肺动脉高压相关间质性肺病（PH ILD）市场。数据表明，之前的产品也出现过这种情况，而且多年来我们一直说肺动脉高压的诊断不足。
因此，从某种程度上说，更多的产品有助于扩大市场，尤其是在肺动脉高压相关间质性肺病领域，我们认为有足够的空间让多个产品取得成功。所以，我认为数据确实支持了我们之前的直觉。
是的，我记得Wind Riverware上市时也是类似的情况，很多投资者担心它会对Tyviso产生重大影响，但最终并没有出现这种情况。那么你认为这是否是类似的动态，因为这些市场尤其是肺动脉高压相关间质性肺病的渗透率仍然较低，所以竞争对手的进入并不会影响Tyviso的增长，反而会扩大患者群体？
是的，我认为对于Linrevaire，其最令人信服的临床数据是在以曲前列尼尔为背景治疗的情况下获得的。因此，在某种程度上，我们希望Winrevair实际上能增加曲前列尼尔的使用。但我们以前也经历过这种情况，听到各种不利因素，竞争对手产品上市，但我们仍然继续增长。因此，在我们看来，曲前列尼尔是金标准，我们是曲前列尼尔的创新者。我们已经上市23年多了，所以我们非常了解这个市场，比任何人都了解。而且我们继续取得成功，随着事态发展，我们相信肺动脉高压的诊断会得到改善。
诊断确实很困难，需要进行右心导管检查，这对患者来说是一个不小的事情。但随着更多产品的出现，患者群体似乎在不断扩大。对吧？
是的。还有一个即将到来的法律案件更新，如果你能对此发表评论的话，我们会理解。但你对肺动脉高压相关间质性肺病专利结果的基本假设是什么？
作为政策，我们不对正在进行的诉讼发表评论。我们现在只能说，案件正在等待法官的裁决，我们预计随时会有结果。
好的，那我们来谈谈特发性肺纤维化（IPF）。正如你提到的，数据非常令人印象深刻，我认为很难挑出任何漏洞。无论是疗效还是安全性方面，都非常出色。我想问的是，在Teton 2试验数据中，Tyviso的停药率受到了一些关注。其中一个数据是Tyviso组有74名患者停药，这是该临床试验的核心停药情况吗？
是否还有一些提前停药的患者？那么在考虑总体停药率时，这些是否被纳入？
是的。我的意思是，我们必须接受会有停药的情况，我们从试验中得出的结论是，我们试验中的停药率与之前的IPF试验并没有太大不同。服用安慰剂的患者也有停药情况。所以我不会过分强调这一点。我想说这在预期范围内。我们真正想强调的是，在用力肺活量（FVC）下降方面的改善。这是一个很好的结果，次要终点也表现出色。就像我之前说的，这是有史以来最成功的IPF试验。
我们期待在2026年上半年看到Teton 1的结果，并真正将这款产品推向市场，以帮助这些IPF患者。
是的，那太好了。我认为关于用力肺活量（FVC）这一终点，你们的数据效果非常显著，正如你所说。Teton 2试验中，用力肺活量的趋势从第24周开始似乎出现了疗效累积。
对。
那么，你能谈谈这一点吗？是什么可能导致了这种情况？是持续向患者提供曲前列尼尔随着时间的推移积累了益处吗？这与你们最初的假设相比是更快还是更慢？
是的。要记住，这是一种进行性疾病。另一点是，达到临床有效剂量需要一些时间进行滴定，因此结果会有一定的滞后。所以当你查看数据时，需要理解随着患者逐渐增加剂量，他们会开始看到产品带来的更大益处。我们认为这是其中的一个原因。但实际上，试验结束时的FVC数据非常有说服力。所以我们很满意。我们对此非常满意。
而且，对于那些对此有疑虑的人，有了这些数据，很难质疑这款产品对IPF患者的益处。
对。目前，我们没有很好的治疗药物。考虑到数据如此出色，从这个角度来看，它的上市可能会具有很强的差异化。这与你们的看法一致吗？
是的，我认为其一大优势是不需要改变背景治疗，也不需要进行右心导管检查，因此患者可以很快开始使用。而且，与肺动脉高压（PAH）和肺动脉高压相关间质性肺病（PH ILD）不同，患者在使用该产品时不需要克服一些障碍，对于IPF患者，这些障碍并不存在，因此一旦获批，他们应该能够很快开始使用。
明白了。那么，谈谈ralinepeg。你们预计在2026年上半年获得Advanced结局试验的数据。我们应该如何看待这一试验？很多投资者关注它是否能显示出与Uptravi（强生公司的药物）类似的结果。想从你们的角度了解其中的利弊。
是的。我认为，第二阶段的数据让我们有信心推进并设计Advanced结局试验。所以，我认为ralinepeg与Uptravi相比有几个吸引人的特点。首先，它是每日一次给药。它还可以滴定剂量，而Uptravi不能。如果我们能证明6分钟步行距离的改善超过Uptravi所显示的效果，我们认为它最终会成为我们的一款优秀产品。
好的。回顾第二阶段的数据，样本量显然较小。当时肺血管阻力（PVR）改善了20%，这非常令人印象深刻。但在6分钟步行距离方面，与安慰剂相比没有显示出益处。那么，这是由于样本量小导致的吗？
是的。那个研究的样本量不足以支持该终点。所以我要提醒大家不要从中得出太多结论。Advanced结局试验的设计是有足够样本量支持该终点的。因此，我们希望当试验结束时，能够显示出6分钟步行距离的显著改善。如果再加上ralinepeg给药的便利性，我们认为它将成为肺动脉高压（PAH）治疗领域的一款强大产品。
对。那么，能否提醒我们一下你们公开提到的预计数据公布时间？
当然是在2026年上半年。这取决于很多因素。但我可以说在2026年6月30日或之前。
是的，我记得是在2025年1月入组的。所以从这个角度来看，我认为。
是的，你可以把那作为一个参考。能保证吗？不能，但这确实是一个可以用来判断何时揭盲数据的指标。
是的。患者的基线特征之间没有太大差异。但是，美国和美国以外地区的动态在你看来会对试验结果产生影响吗？
肯定会有一些细微的差异。这些差异是否足以真正影响试验结果？我真的无法推测。但正如我所说，有足够的相似之处让我们有信心看到非常相似的结果。
是的，明白了。好的，谈谈ralinepeg。你们预计在2026年上半年获得Advanced结局试验的数据。我们应该如何看待这一试验？很多投资者关注它是否能显示出与Uptravi（强生公司的药物）类似的结果。想从你们的角度了解其中的利弊。
是的。我认为，第二阶段的数据让我们有信心推进并设计Advanced结局试验。所以，我认为ralinepeg与Uptravi相比有几个吸引人的特点。首先，它是每日一次给药。它还可以滴定剂量，而Uptravi不能。如果我们能证明6分钟步行距离的改善超过Uptravi所显示的效果，我们认为它最终会成为我们的一款优秀产品。
对。回顾第二阶段的数据，样本量显然较小。当时肺血管阻力（PVR）改善了20%，这非常令人印象深刻。但在6分钟步行距离方面，与安慰剂相比没有显示出益处。那么，这是由于样本量小导致的吗？
是的。那个研究的样本量不足以支持该终点。所以我要提醒大家不要从中得出太多结论。Advanced结局试验的设计是有足够样本量支持该终点的。因此，我们希望当试验结束时，能够显示出6分钟步行距离的显著改善。如果再加上ralinepeg给药的便利性，我们认为它将成为肺动脉高压（PAH）治疗领域的一款强大产品。
对。你们的目标是在肺血管阻力和6分钟步行距离方面都显示出差异化优势，对吧？这两项对医生和患者来说都很关键。
是的。我是说，当然，6分钟步行距离是每个人都会关注的终点，但确实如此。
明白了。那么，谈谈异种器官移植。很高兴看到在这方面取得的进展。你们上周说完成了首例患者移植。能给我们讲讲这项研究的总体计划吗？我们什么时候能看到后续进展？
当然可以。任何关注我们异种移植项目的人都知道，我们过去通过同情使用途径完成了心脏和肾脏移植。去年年底，我们提交了针对10基因编辑肾脏的新药临床试验申请（IND），并获得了监管机构的批准。一周半前，我们在该IND下完成了首例移植。这对我们来说是一个重要的里程碑。所以首例异种器官的临床IND已经完成。现在，我们与监管机构达成的协议（这已公开）是，研究将分为两个队列，第一个队列有6名患者。
当这6名患者完成后，我们将与监管机构一起审查数据，然后决定是否进行第二个队列，该队列将包括44名或更多患者进行移植。至于研究进展速度，我真的无法确定。这是一项非常复杂的研究。没有现成的操作指南。所以我们是在开辟自己的道路。后勤工作非常艰巨，而且这是器官移植手术，是一个大手术，需要与纽约大学医学院（负责前六个队列）进行协调。
准备工作涉及很多方面。现在我们已经完成了首例移植，我们相信已经有了一些 momentum。但进展速度有多快，我们真的无法说。我认为与传统药物研究不同，信息披露不会那么常规。我认为我们下一次公开声明可能会在第一个队列完成时发布。我们必须尊重患者隐私等问题。但我预计当我们完成队列1时，会发布一些公告。具体时间现在无法告知。
好的，那么第一个队列，你是指6名患者，当他们的随访完成后，我们会首次公开听到相关消息。
很可能是这样。
明白了。我知道在同情使用案例中，一些患者已经随访了三到四个月。但在试验环境中，时间线显然可能不同。这与同情使用的时间线会有很大差异吗？
嗯，是的。要记住，在同情使用中，这实际上是由医院提交的一次性IND。我们的角色是提供器官。医院负责与监管机构沟通，因此有更多的公开披露。我预计我们不会采取同样的方式。而且，用于批准这些患者的标准与我们IND中使用的标准不同。所以，我不会将其作为基准。如果有的话，只是作为参考。
但同样，这都是新的领域，非常令人兴奋，我们对此感到兴奋，我们很高兴完成了首例移植，并期待进行更多移植。但进展速度有多快，很难估计。
是的，明白了。好的，快速提醒一下在场的观众，如果你们想通过二维码提交问题，请随时进行，我们可以回答。但是，关于异种器官移植，你们远远领先于竞争对手，但我看到这个领域也开始出现一些新的进展。你们采用的是10基因编辑技术，而其他一些公司正在追求完全不同的方法。
你能谈谈你们平台的差异化优势是什么，这如何增加成功的机会吗？
是的。我的意思是，理念是相似的。在该领域开展工作的竞争对手中，E. Genesis专注于通过多次基因编辑消除内源性逆转录病毒（PERV）。我们也有一些针对这方面的编辑，但没有那么多。现实是，在美国有50万人在接受透析治疗，没有一家公司能够仅凭异种器官满足整个市场需求。因此，有足够的空间让多家公司在这个市场中盈利运营。
我们之前也提到过，这需要大量的资本投入。所以我们几乎需要更多的公司参与进来。我们正在铺平道路，并取得了很大进展。如果你回顾我们在这一领域的参与历史，可以追溯到很多年前。所以我们在研发上投入了大量资金，才达到了今天的地步，但市场规模确实很大。因此，我们相信多家公司可以成功服务于这个市场，而且市场确实有需求。
仅医疗保险系统在透析上的花费就非常巨大。所以，为人们提供更好的生活并降低国家公民的医疗成本，这确实是一个很好的结果。
是的，非常好。好了，我们的时间到了，非常感谢你们的分享，期待了解联合治疗公司更多的信息。
太好了。谢谢，Ash。也谢谢大家。