Julissa Viana（公司传播与投资者关系副总裁）
Mike Crowther（首席商业与战略官）
Dan Calkins（首席财务官）
Dan Paterson（总裁兼首席执行官）
Matthew Ros（首席运营官）
身份不明的参会者
Michael Smith（Guggenheim Investments）
Justin Zelin（BTIG Biotechnology）
Sean Lee（HC Wainwright）
Eric Schmidt（Cantor Fitzgerald）
James Molloy（Alliance Global Parties）
早上好，欢迎参加Verastem Oncology公司2025年第三季度财报电话会议。我是Liz，将担任今天的会议接线员。请注意，本次会议正在录制。所有参会者将处于仅收听模式。在今天的演示结束后，将有提问环节。现在，我将把会议转交给Julissa Viana，Verastem Oncology公司的企业传播、投资者关系与患者宣传副总裁。请开始。
谢谢接线员。欢迎大家，感谢大家今天参加会议，讨论Verastem公司2025年第三季度的财务业绩和近期业务更新。今天上午，我们发布了一份新闻稿，详细说明了本季度和本年度至今的财务业绩。这份新闻稿以及我们今天在会议中将要参考的幻灯片演示文稿可在我们的网站上获取。在开始之前，我想提醒大家，本次会议中发表的任何非历史性陈述均被视为1995年《私人证券诉讼改革法案》所指的前瞻性陈述。
由于各种重要因素，实际结果可能与这些陈述所指示的结果存在重大差异，包括公司最近于2025年3月20日提交给美国证券交易委员会（SEC）的10-K表格年度报告以及今天晚些时候将提交的10-Q表格季度报告中的“风险因素”部分所讨论的因素，以及提交给SEC的其他报告。我们做出的任何前瞻性陈述均代表Verastem公司截至今天的观点，我们不承担任何更新这些陈述的义务或责任。今天参加会议的有Verastem公司总裁兼首席执行官Dan Patterson，他将提供开场发言并回顾。
本季度的主要亮点由首席运营官Matt Ross和首席商业官Mike Crowther介绍，他们将详细介绍Afnaski Vaccinja Copak商业上市的持续进展，首席财务官Dan Calkins将概述我们的财务业绩。现在，我将会议转交给Daniel。
谢谢。Julissa，早上好，感谢大家今天参加会议，讨论我们第三季度的财务业绩和业务更新。在第二季度，我们分享了获得FDA批准Abmapki、Facsingsia、Copac用于KRAS突变复发性低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）的激动心情，并报告了我们前六周的商业表现。今天，我很高兴地分享，我们在最初几周看到的强劲势头已经加速。随着完整一个季度的商业运营完成，我们为指导商业上市而建立的基础正在转化为有意义的成果。我们第三季度的产品净收入为1120万美元，超出了我们的预期，这得益于学术中心和社区肿瘤学家的持续采用。
我们设定了三个关键目标来支持商业执行并推动可持续增长：医生参与、患者启动与留存以及简化报销流程。这三个目标均呈积极趋势。我们同时推进更广泛的战略重点，特别是扩大COPAC的机会集并加速ZS 7375（我们的KRAS G12D开关抑制剂项目）的临床路径。让我强调几项成就。我们完成了ramp 205试验扩展队列的入组，这是我们评估ivudimetinib联合defactinib与标准护理化疗用于一线胰腺癌的试验。我们完成了确证性3期临床试验ramp 301在复发性LGSOC中的计划入组，并将根据IDMC的建议适度增加入组人数。
这对我们的预期时间表没有重大影响。我们分享了VS7375（G12D项目）的初步安全性和耐受性数据。我们清除了两个单药剂量组，未出现剂量限制性毒性。我们报告未观察到高于1级的恶心、呕吐或腹泻。重要的是，这些剂量水平包括了我们在中国的合作伙伴选择的2期推荐剂量。我们现在正推进与西妥昔单抗（Cetuximab）的联合队列开放。这些令人兴奋的进展为我们第四季度的持续成功增添了动力。我们仍然专注于三个关键上市目标，并在所有商业、临床和运营职能中保持执行纪律。
现在，我将会议转交给Matt，由他回顾第三季度的一些具体亮点。
谢谢Dan。EPMAP缺陷Ngcopath的强劲增长反映了高度未满足的医疗需求以及医生对这一首个治疗选择的热情。自5月获批以来，团队取得了显著成果，我们继续针对所有三个战略上市要务有效执行。Dan提到了这些要务，首先是有效触达医疗服务提供者，记住前100家商业医疗组织约占销售机会的50%；其次是在患者整个治疗过程中进行参与和支持，因为我们知道，随着患者接受其他疗法进展，许多人将准备好接受新的治疗选择；第三是确保无缝获取，以便我们能够支持患者并确保报销方面的任何障碍都被消除。
我们的方法具有高度针对性，我们正在利用一对一会议、小组讨论和会议参与的精心组合，以在这个罕见病市场中最大化每次互动的影响。到目前为止，这种方法的每个要素都被证明是成功的。正如Dan所分享的，我们第三季度的产品净收入为1120万美元，这是我们上市后的第一个完整季度。我们利用了上市前六周的势头，采用率强劲，有133名处方医生使用该产品。医生的热情显而易见，我们的现场团队在与医疗服务提供者的互动方面继续表现出色，确保他们了解COPAC的独特优势以及如何给药。
与第二季度一致，我们继续看到妇科肿瘤学家和内科肿瘤学家开具处方。这种全面的处方医生基础强化了我们团队与前100家组织以及一级和二级目标机构的接触点。我们在大型附属诊所或与团体采购组织相关的社区诊所中参与度很高。我们正在与团体采购组织直接签约并开展教育项目。在通常对销售代表关闭的客户中，我们也取得了显著成功。我们继续通过外展努力参与和支持患者，帮助他们了解治疗方法并支持他们与医生的对话。
虽然我们目前不会谈论未来趋势或处方情况，但我们对一些具体见解感到鼓舞。在上市后的第一个完整季度之后，约65%的处方来自我们的前100家组织。这很棒的一点是，我们在一级和二级客户中取得了强劲进展，但也看到其他客户的处方。我们认为这体现了数据的强度和品牌认知度。超过一半的处方来自学术机构，我们预计随着时间的推移，社区和学术机构提供者的处方比例将保持一致。60%的处方来自妇科肿瘤学家，40%来自内科肿瘤学家。
我们的专业分销商现已全面上线，我们看到第二季度上线的两家专业药房和本季度新增的四家专业分销商之间的良好组合。我们密切管理了各专业分销商的初始订单，这些订单与我们两家专业药房上市时的初始订单一致。因此，我们认为库存备货已降至最低，我们计划在年底前继续密切管理这一点。最后，报销并未成为获取药物的任何障碍，Mike将很快提供更多具体信息。
展望第四季度，我们的目标是在保持对战略要务的高度关注的同时，继续保持增长势头，确保每一位合适的患者都能从这种新型治疗中受益。关键意见领袖社区继续强化我们的观点，即每一位Kras突变LGSOC患者不仅应该接受这种治疗，而且应该在首次复发时接受。鉴于我们的早期成就、团队的有效执行以及这种罕见卵巢癌的高度未满足需求，我们相信我们已做好准备继续增长。现在，我将会议转交给Mike，由他进一步介绍上市动态。
Mike，谢谢Matt。让我们直接进入ABMAP keyfaxinja Copack上市的具体情况。我对上市进展非常满意，第三季度产品净收入增长加速。虽然我们认为自己仍处于上市初期，但成功的基础是我们广泛的现场参与和触达，以提高首个针对KRAS突变复发性LGSOC患者的治疗方法的可用性认知。这些令人印象深刻的结果由几个关键因素驱动：高度未满足的需求、与学术和社区肿瘤诊所的参与增加、通过专业分销商及其GPO合作伙伴扩大触达范围，以及持续努力确保无缝获取。
在第三季度，我们与前100家组织和前100名官员（包括学术和社区提供者的组合）的参与度很高。这些努力导致约65%的处方来自他们，特别是在我们的一级和二级客户中。我们继续看到医生为多名患者开具处方以及患者续方。鉴于POCOPAC良好的安全性特征，我们获得的一个重要见解是，治疗LGSOC的医疗服务提供者非常了解患者在治疗过程中的进展，当患者当前治疗因不耐受或临床进展失败时，他们会将COPAC放在首位。
医生们继续表示，他们正在积极评估和识别可能适合这种靶向联合疗法的患者，这表明我们与医疗服务提供者的努力正在使新患者获得治疗的可见性提高。此外，MapCufacs在Jacopack的认知度很高。仅在本季度，我们的医学科学联络官和肿瘤护士教育者就与医疗服务提供者进行了800次科学交流和100多次教育论坛。我们相信付款人认识到COPAC现在可以解决的未满足需求以及联合疗法的临床价值。付款人覆盖范围继续扩大，处方填写时间很快，约为12至14天。
我们还可以自信地分享，覆盖人数现已超过80%，我们联合疗法的付款人组合约为一半商业保险和一半医疗保险。从患者角度来看，我们继续看到品牌网站上的高度参与。我们的数字营销活动有效地将流量引导至该资源，患者正在下载我们的患者手册并选择接收有关Copack如何适合他们的更多详细信息。最后，我们坚信ADMAPCU Facts Injury联合疗法有潜力对以前没有特定疾病治疗选择的患者的生活产生重大影响。
经过几个月的实践，团队在所有上市目标方面执行良好。我们继续相信随着时间的推移会出现稳定的采用，我们在获批后的早期观察支持这一观点。我期待在未来几个季度分享更多信息，因为我们将继续推进上市并获得更多经验和见解。现在，我将会议转交给Dan Calkins，由他提供财务更新。
谢谢Mike。我们在今天会议前发布了一份包含完整财务结果的新闻稿，因此我们将重点关注第三季度的亮点，这是我们上市后的第一个完整季度。我也很高兴地报告，第三季度的产品净收入为1120万美元。2025年第三季度的销售成本为170万美元，由于FDA批准前生产的库存在生产时已全额费用化，因此不包括大量产品成本。目前，我们没有提供毛利率指导，只是说预期应与其他肿瘤小分子疗法一致。
转向研发费用，2025年第三季度为2900万美元。研发费用由正在进行的全球确证性3期ramp 301临床试验、正在进行的VS7375 128期临床试验以及与VS7375相关的药物物质生产活动的更高成本驱动。第三季度的销售、一般和管理（SGA）费用为2100万美元。这些费用由商业活动和运营驱动，包括支持Copack上市的人员成本。我们继续谨慎管理费用，在适当的时间进行适当的投资，以支持正在进行的商业上市努力，同时推进我们的产品线。2025年第三季度非GAAP调整后净亏损为3940万美元，或每股稀释亏损0.54美元，而2024年同期非GAAP调整后净亏损为3530万美元，或每股稀释亏损0.88美元。
有关GAAP与非GAAP指标的调节，请参阅我们的新闻稿。转向资产负债表，我们在2025年第三季度末的现金、现金等价物和投资为1.377亿美元。我们相信，我们当前的现金，加上未来的销售收益和未行使现金权证的行使，将为我们提供持续到2026年下半年的资金 runway。作为一家商业公司，我们度过了坚实的第一个完整季度。我们有足够的资金支持我们在美国的持续商业上市，并继续推进我们当前的开发计划。现在，我将会议转回给Dan。
谢谢Dan。在开放问答环节之前，我将分享一些总结发言来结束今天的演示。Verastem公司又经历了一个强劲的执行季度，我们继续实现所有战略重点，达到关键里程碑并实现强劲的商业上市。随着我们进入2025年的最后一个季度并展望2026年，我想重申我们对增长轨迹以及公司和股东未来重大价值创造机会的坚定信心。商业执行仍然是重中之重。基本面正在推动ABMAP缺陷产品COPAC的采用，上市按计划进行。
我们的临床管线在多个方面继续推进。我们预计在2026年上半年会有几项重要的数据读出，这将进一步展示我们RAS MAPK通路驱动方法的广度。我们预计在2026年上半年分享ramp 205扩展队列在一线晚期胰腺癌中评估ivudimetinib联合defactinib与标准护理化疗的安全性和有效性结果。我们还计划在2026年上半年分享评估VS7375在晚期Q12D突变实体瘤中的1/2A期试验的初步结果。我们将继续推进VS7375在胰腺癌、肺癌和结直肠癌中的单药和联合扩展队列试验。
重要的是，我们相信VS7375在晚期胰腺癌和肺癌中已显示出作为Krest G12D抑制剂的显著和同类最佳潜力，我们致力于迅速推进这些和其他高潜力优先适应症的注册支持研究。这是公司的一个活跃重点领域，我们计划在2026年上半年与FDA接触，讨论我们的前进道路。这将包括寻求他们对如何协调我们在中国的合作伙伴生成的大量现有数据的意见，以代表目前没有FDA批准的KRAS G12D突变癌症治疗方法的患者高效推进该项目。
我们现在拥有一款产生增长收入的商业产品和一个强大的临床管线，具有多个近期催化剂，这些将决定未来的开发计划。我们正在打造一家可持续的多资产肿瘤公司，以解决RAS MAPK通路驱动癌症中的重要未满足需求。现在，我们开放会议进行问答。接线员。
此时，我想提醒大家，为了提问，请按电话键盘上的星号键，然后按数字1。我们将暂停片刻以整理问答名单。第一个问题来自Guggenhub Security的Michael Smith。请提问。
关于LGSOC的上市。是的，我想知道您能否提供更多关于该产品在市场上的使用情况的评论，例如患者之前接受过的治疗线数。我正在考虑新复发患者与现有流行患者池的发病率的市场动态。该产品在这种情况下是如何使用的？在KRAS突变型与野生型使用方面，您看到了什么？
是的，我的意思是我们处于上市初期，所以确实会看到一些接受过后期治疗的患者，但我们也看到首次复发的患者，并且也有野生型和突变型的混合使用，以及一些标签外使用。完全正确。我们没有确切的数字。同样，通过分销渠道（而不是专业药房），我们无法完全了解这一点。我们也不总是能很好地了解治疗线数的总数。Mike，我不知道你是否想提供更多细节。
当然，Dan。我的意思是，与你所说的一致，我们看到了各种治疗线数的患者。我们并不总是获得他们之前接受过何种治疗的信息，但显然他们接受过大多数经典的化疗组合、AI、贝伐珠单抗联合或不联合MEK抑制剂。由于我们仅按标签推广，到目前为止我们看到的绝大多数患者是KRAS突变型LGSOC。
很好，谢谢。然后是关于ramp 301研究更新的问题，我想知道您能否评论IDMC进行了哪种类型的分析。这只是查看事件率并根据事件率进行调整，还是他们可能查看了关于效应大小的其他信息？任何评论都将有所帮助。非常感谢。
是的，这是个好问题。我的意思是，需要明确的是，我们对IDMC的工作是盲态的，我们设置了这个中期分析是因为，我们之前提到过，关于对照药没有完美的信息。之前没有前瞻性区分KRAS突变型和野生型的研究。我们试图将样本量保持在尽可能低的水平，但也有能力在需要时扩大样本量。我很乐观，因为建议增加的患者数量相对较少，约30名。这是在野生型和突变型中都有增加，这再次表明他们在预期范围内。
我被告知，由于研究入组速度比我们预期的快，事件数比通常情况下少。我认为增加几名患者的部分原因是确实没有足够的事件来得出明确结论，我们希望确保有足够的患者数量在范围内。
非常感谢，再次祝贺出色的季度。
谢谢。
下一个问题来自BTIG的Justin Zellin。请提问。
感谢回答我们的问题，并祝贺强劲的季度。我想问一下10月份的NCCN委员会审查。您是否收到了将标签扩展至包括KRAS野生型患者的建议，并有一些后续问题。
是的，这是个好问题。需要明确的是，如果我们收到了，我们会告诉大家。我们不知道。我们知道委员会开会了。我们还不知道结果。
明白了。您对何时可能收到回复有预期吗？
实际上我们没有。你知道，我们听说可能要到明年年初，也可能更早。我认为不同的委员会运作方式不同。我们没有得到很多指导。这是一个相对不透明的过程，正如我所说，他们都签署了保密协议，所以尽管我很想知道会议结果，但我们还不知道。
明白了。也许还有一个问题，关于商业上市，您能否提供新患者开始用药与患者续方的相关数据？这对您强劲的季度有何贡献？
Matt，你想回答这个问题吗？是的，当然。
好问题。我们不提供新处方和续方的详细程度或具体数据。然而，我们继续看到大量新患者处方，并且在第三季度初开始用药的患者继续获得续方。因此，我们在市场上看到了这种动态。但目前提供这种详细程度的信息还为时过早。我们希望在提供这种详细信息之前，再经历一两个完整的季度。
感谢回答问题，再次祝贺。
谢谢。
再次提醒，如果您想提问，请按电话键盘上的星号1。下一个问题来自HC Wainwright的Shawn Lee。请提问。
嘿，早上好，各位。祝贺良好的季度，感谢回答我的问题。我有两个快速问题。首先，关于LGSOC市场，我想知道您能否提供一些关于患者留存率的细节。如果我错了请纠正我，我认为在临床研究中平均治疗持续时间约为10个月。所以现在还为时过早。也许您可以提供一些关于患者 dropout率的细节。这是否符合您的预期？
是的，我想说现在判断还为时过早。实际上，临床试验中的平均持续时间约为18个月。Matt或Mike，我不知道你们是否想提供更多细节，现在确实还为时过早。
是的，我的意思是，这是个好问题。Dan是对的。Copack在临床项目中的表现，缓解持续时间（DOR）约为18个月。我们看到患者在首次复发时入组。因此，如果他们在早期治疗线入组，我们预计获益会更显著。但提供具体评论仍为时过早。
我明白了。谢谢。我的第二个问题是关于VS7375研究。我想知道您在治疗患者方面与您在中国的合作伙伴进行的研究有何显著差异？因为我记得您讨论过一些预防性止吐药等。有什么值得注意的差异吗？
是的。谢谢，Sean。这是个好问题。是的。我们说过我们正在做的一个不同之处是，基于G12C抑制剂开发的经验，我们的许多研究者参与了这些研究，中国的患者在前几个队列中是空腹给药，而我们在美国治疗的前几个队列是餐后给药。他们还被要求使用预防性止吐药，这不是中国方案的一部分。我们发布前两个队列的信息的部分原因是，我们认为重要的是我们清除了前两个队列，其中包括中国推荐的2期剂量，没有任何剂量限制性毒性。
但我们看到的早期数据是，这些干预措施正在产生影响。正如我们 earlier所说，我们没有看到任何胃肠道毒性。恶心、呕吐、腹泻均未超过1级，这让我们非常高兴，希望这种情况能持续下去。
太好了。谢谢。我没有其他问题了。
太好了。谢谢。Sean。
下一个问题来自D. E. reilly securities的UNC。请提问。
祝贺商业上市。我的第一个问题是关于确证性试验，您能否提醒我们KRAS突变型患者群体和KRAS野生型患者群体的入组计划分别是什么？
因此，总入组计划为270名，并有护栏设置，以保持KRAS突变型与野生型的比例在1/2至1/3之间，以反映人群情况。入组情况确实如此。正如我提到的，数据监查委员会建议我们在这两个组中各增加几名患者。我们很高兴看到增加的患者数量很少，实际上可能会增加很多，而且是在两个组中都有增加，这说明我们在这两个组中都有效果。
明白了。我的第二个问题是，商业上市的下一步或优先事项是什么？您计划针对更多处方医生，还是确保更多处方产品？
我想说两者都有。我们不会改变我们正在做的事情。我们认为，通过我们对个体医生的直接拜访、与组织的计划性工作、我们的数字工作以及对患者的外展，我们正在全面覆盖。因此，我们不计划改变我们的做法，但关键是确保现有处方医生继续开处方，新的处方医生加入。
因为在任何上市中，都有早期采用者、中期采用者、晚期采用者，我们正在经历这个过程。然后重要的是，当患者开始用药时，他们能继续用药。
明白了。在我回到队列之前，我的最后一个问题是关于患者旅程。假设患者拿到了处方，他们需要多久续方一次，多久需要看医生检查症状或任何副作用？更多细节将非常有帮助。谢谢。
是的，Mike，你想回答这个问题吗？当然。
处方是一个月的供应量，四周中的三周。关于医生就诊，开始时需要少量就诊以确保密切监测早期毒性，但很快就会减少到每3至6个月一次。
谢谢。
下一个问题来自Kantor Fitzgerald的Eric Schmidt。请提问。
感谢回答我的问题，抱歉我有点迟到了。但关于ramp 301 IDMC建议适度扩大研究规模，您能否谈谈这次审查可能的结果是什么，以及委员会为了做出决定可以访问哪些数据？谢谢。
是的。因此，委员会拥有完整的数据集，结果可能从无效（最多增加100名患者）到不增加患者不等。你知道，我们对实际结果是盲态的，但我们的理解是，由于入组迅速，事件数比预期的要少。
这可能导致增加少量患者。但这些患者将被添加到KRAS野生型和突变型中，两个组共约30名。
这很有帮助。谢谢。没有预先指定的标准来增加30名左右的患者，抱歉，27名患者，29名患者。这只是IDMC选择的数字。
我的理解是，这在他们的权限范围内，他们向我们提出了建议，我们遵循了。同样，我们没有完全透明地了解他们到底在做什么。
那么也许转向7675，G12D和您正在进行的研究，很明显在第一个剂量中胃肠道耐受性良好，没有超过1级的胃肠道问题。
在初始队列中是否有其他副作用报告？任何2级或3级的？
嗯，我相信有一些2级或3级的副作用，但数量非常少，没有我们基于中国数据未预期到的信号。我认为唯一真正不同的是胃肠道毒性的程度，我们将在有更多患者后发布完整的安全性和有效性数据。我想我们已指导在明年初提供更新。
太好了。谢谢，Dan。
谢谢，Eric。
下一个问题来自Alliance Global Parties的James Malloy。请提问。
嘿，各位，非常感谢回答我的问题。我想知道，您能否分享一些关于上市的轶事更新，谈谈使用情况，野生型与突变型的任何潜在标签外使用，以及上市初期的反馈，然后我还有几个其他问题。
当然。Mike，Matt，你们想提供更多细节吗？当然。
我的意思是，正如我们在脚本化发言和 earlier问题中分享的，我们显然仅推广标签适应症，到目前为止我们看到的绝大多数使用是在Kras突变型LGSOC人群中。这并不意味着没有野生型患者，因为确实有，并且到目前为止付款人也覆盖了这些患者。
好的，太好了。那么也许一个后续问题。肿瘤领域最近有一些并购活动。你们显然上市初期表现出色。有什么想法？能否讨论一下你们可能或可能没有从其他合作伙伴那里收到的任何 inbound兴趣？
是的，我的意思是显然我们不会谈论任何具体细节，但你知道，鉴于迄今为止的上市轨迹，更重要的是，围绕G12D以及分子在临床前和临床中的表现的兴奋，我们确实收到了相当多的 inbound兴趣，并一直在进行这些讨论。
我们有一些非常令人兴奋的计划来推进这些项目，但我们总是在评估。有了更多资源，我们能否做得更多？
好的，谢谢回答问题。
女士们，先生们。今天的会议到此结束。感谢大家的参与。现在可以挂断电话了。