Chris Ogden（首席财务官）
Sean A. McCarthy博士（首席执行官兼董事长）
身份不明的参会者
Edward M. Tenthoff（Piper Sandler公司）
Roger Song（Jefferies LLC）
Olivia Brayer（Cantor Fitzgerald）
Matthew Biegler（Oppenheimer & Company Inc）
Etzer Darout（Barclays）
Mitchell Kapoor（H.C. Wainwright & Co.）
大家下午好。感谢大家的等待。欢迎参加Cytonics Therapeutics公司2025年第三季度财务业绩电话会议。请注意，今天的会议正在录制。现在我将把会议转交给今天的主持人，Cytomics公司首席财务官Chris Ogden。请开始。
谢谢。下午好，感谢大家参加我们的会议。在开始之前，我想提醒大家，在本次会议中我们将发表前瞻性陈述。由于前瞻性陈述涉及未来，它们受到固有的不确定性和难以预测的风险影响，其中许多风险超出了我们的控制范围。重要的风险和不确定性在我们最近向sec.gov提交的公开文件中有所阐述。我们没有义务更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来发展还是其他原因。今天下午早些时候，我们发布了一份新闻稿，其中包括2025年第三季度财务业绩摘要以及Cytomics公司近期进展亮点。
我们鼓励所有人阅读今天的新闻稿及相关材料，这些材料已提交给美国证券交易委员会（SEC）。此外，新闻稿、本次会议的录音以及我们的SEC文件可在我们网站的“投资者与新闻”部分找到。今天与我一同参加会议的是Cytomics公司首席执行官兼董事长Sean McCarthy博士。Sean将提供我们产品线和公司进展的最新情况，然后我将介绍本季度的财务状况。之后，我们将进行问答环节。现在，我将会议转交给Sean。
谢谢Chris，大家下午好。我们非常高兴今天能在这里提供第三季度的发展更新以及Cytomics公司持续强劲的发展势头。首先，我想欢迎Rachel Lester加入团队，担任首席商务官。Rachel在战略规划和业务发展方面的广泛经验将对我们制定产品线和企业发展战略、实现将Cytomics打造为商业化阶段公司的目标具有重要价值。Rachel是一个出色的团队成员，我很荣幸每天能与这个优秀的团队共事。Cytomics的目标是为癌症患者开发比现有治疗方法显著更有效的创新药物。
我们最先进的候选药物CX2051目前专注于结直肠癌，这是肿瘤学领域最大的未满足需求之一。如今，全球每年新增结直肠癌病例超过190万例，预计到2040年将超过300万例。从现在开始，我将结直肠癌简称为CRC。CRC在年轻患者中的发病率也在上升，是癌症死亡的第二大原因。转移性CRC的五年生存率仅为13%。在Cytomics，我们利用专有的前体药物治疗平台（probody therapeutic platform）以全新的方式解决这一问题。前体药物方法是一种掩蔽技术，使我们能够精准且隐蔽地攻击癌细胞，同时保护正常组织，开辟了以前不可能实现的治疗策略。
具体而言，对于CX2051，我们部署了我们的平台，将抗体药物偶联物（ADC）的力量应用于CRC治疗。ADC正在改变许多癌症的治疗方式。目前美国已批准超过十几种ADC，但迄今为止，ADC尚未在CRC这一众所周知难以治疗的癌症中取得突破。在这一领域有巨大的机会来切实影响患者生活并进入全球数十亿美元的市场，Cytomics的目标是围绕这一令人兴奋的机会建立一个综合性的商业化阶段组织。CX2051是一种靶向EPCAM的掩蔽前体药物ADC。
这种候选药物是通过选择最佳的靶肿瘤类型和细胞杀伤机制来设计的，以提供 potent的抗癌活性。我们相信，CX2051是一种真正差异化的分子，是首个也是唯一一个处于开发阶段的EPCAM导向ADC。EPCAM在CRC中高度且持续表达。虽然某些局部施用的EPCAM策略在癌症治疗中显示出前景，但全身给药策略由于正常组织中的毒性（EPCAM也在这些组织中表达）而一直失败。为了解决这一问题并实现EPCAM的潜力，CX2051利用我们的掩蔽策略减少正常组织结合，并最大限度地提高肿瘤组织内的活性。
CX2051的载荷是一种名为CAP59的拓扑异构酶1抑制剂，选择该抑制剂是因为CRC对这种细胞杀伤机制的反应已得到充分证实，伊立替康（irinotecan）在CRC治疗中的广泛使用就证明了这一点。我们的CX2051产品设计策略很快得到了验证，今年5月我们公布了来自一项高度聚焦的剂量递增研究的阳性中期1期数据，该研究针对晚期未选择的转移性CRC患者。我们1期研究的首批数据显示出强劲的临床活性，我们相信CX2051有潜力成为这一领域的新标准治疗方案。
简要回顾数据，CX2051显示出显著的肿瘤缩小，包括几乎每位患者都获得了确认的客观缓解或疾病控制，初步中位无进展生存期为5.8个月，这可能比目前晚期CRC可用的治疗方法（仅提供2至3个月的获益）有显著改善。该初始数据集中的患者中位接受过4线先前治疗，所有患者之前均接受过伊立替康（irinotecan）治疗。令人鼓舞的是，在广泛的临床特征中观察到抗癌活性，包括肝转移患者和KRAS突变患者。我们在这一广泛的晚期患者群体中看到的活性，以及我们不需要在CRC中选择EPCAM表达的事实，表明CX2051可能成为一种泛CRC药物。
CX2051的耐受性总体良好，值得注意的是，没有出现胰腺炎和肝毒性等安全事件，这些事件限制了先前的EPCAM疗法，这强烈表明我们的掩蔽技术正在按设计发挥作用。我们对CX2051的血液学安全性特征感到鼓舞，这可能有利于未来的化疗联合用药。1期早期最常见的不良事件是腹泻，这是基于拓扑异构酶1的疗法（如伊立替康）的已知副作用。作为我们正在进行的开发计划的一部分，我们目前专注于更好地描述和管理胃肠道不良事件。基于这些非常有前景的初步结果，我们现在已顺利进入1期研究的扩展阶段，计划于2026年第一季度更新数据。
接下来，让我们回顾一下本季度CX2051的进展以及后续步骤。8月，我们宣布CX2051在7.2、8.6和10毫克/千克剂量的扩展队列已达到约20名患者的入组目标。自8月以来，我们继续在剂量扩展队列中入组患者，我们现在预计，到明年第一季度计划的数据更新时，CX2051 1期研究的总入组人数将达到约100名患者，因为我们正朝着为CX2051单药治疗在晚期CRC中启动潜在注册研究的目标努力。
我们预计，这一扩展的1期患者入组将进一步为剂量选择提供信息，包括与FDA关于Project Optimus的对话。此外，鉴于该项目的势头，我们预计于2026年第一季度启动与抗VEGF抗体贝伐珠单抗（bevacizumab）的1b期联合研究。贝伐珠单抗是CRC多线治疗的核心组成部分，我们预计这种联合数据将释放更广泛的潜力。除了CRC之外，我们继续看到CX2051在其他许多表达EPCAM的癌症中的潜力。鉴于我们在CRC中令人瞩目的初步结果，我们目前正在评估未来开发的其他适应症，并预计在2026年提供非CRC适应症的更新。
现在转向CX801，我们的掩蔽干扰素α2B项目，目前正在开发与Keytruda联合用于晚期黑色素瘤。随着 checkpoint抑制剂向早期治疗阶段推进，转移性黑色素瘤的治疗格局继续快速演变，在晚期阶段留下了相当大的未满足需求。尽管在细胞治疗和溶瘤病毒策略等方面取得了进展，但仍迫切需要新的方法。我们对CX801在黑色素瘤中的潜力感到非常兴奋，本周末在SITC会议上我们将展示的阳性初步生物标志物数据就说明了这一点。在设计CX801时，我们应用了与CX2051相似的聚焦设计原则，即选择经过验证的通路、有效的效应机制以及以明确的未满足医疗需求为中心的聚焦初始临床开发路径。
干扰素α2B是一种经过充分验证的强大免疫系统调节剂，之前已被批准用于癌症治疗，但由于耐受性差而使用受限。我们对CX801的掩蔽策略非常新颖，包括对细胞因子结构域和FC掩蔽结构域的双重掩蔽，以最大限度地减少外周活性，同时将活性导向肿瘤微环境。从概念上讲，我们的目标是利用干扰素α选择性激活肿瘤免疫微环境的强大能力，与checkpoint抑制剂联合产生协同抗肿瘤活性。我们于去年9月在CX801的1期研究中治疗了首例患者，到目前为止在临床中取得了良好进展。
单药剂量递增已达到第四剂量水平，包括多个超过未掩蔽干扰素α2b批准临床剂量的剂量水平。这一点很重要，因为它已经表明掩蔽技术正在按设计发挥作用。本周末我们在SITC会议上的报告包括5名接受单药治疗的黑色素瘤患者的生物标志物数据。CX801在前三个剂量水平的耐受性总体良好，并在肿瘤微环境中诱导了强大的干扰素信号传导。具体而言，我们的初步数据包括治疗前后患者肿瘤活检的基因表达分析，显示干扰素刺激基因的表达持续增加。T细胞活化的证据以及免疫检查点抑制剂（如PD1和PD-L1等检查点基因）的上调。
我们还观察到肿瘤微环境中趋化因子水平持续升高，而血液中趋化因子水平稳定，表明CX801在肿瘤中优先激活。此外，正如预期并与干扰素α的广泛作用机制一致，CX801正在激活先天和适应性免疫系统的细胞群。CX801的这一初步进展正是我们评估初始单药治疗效果时所期望的，为今年5月启动的与Keytruda联合治疗的潜力奠定了坚实基础。我们目前预计CX801与Keytruda联合治疗的初步数据将于2026年底公布，在将会议交给Chris介绍财务之前，我还想简要强调本周末在SITC会议上的第二个海报展示，介绍Cytomics的新项目CX908，这是一种靶向CDH3（也称为p-钙粘蛋白）的掩蔽T细胞衔接器。
除了我们在掩蔽ADC和细胞因子方面的工作外，我们在T细胞衔接器领域也继续保持活跃，这一临床前数据突显了掩蔽技术显著扩大这种治疗方式治疗窗口的能力。我们还在与Astellas和Regeneron的合作中继续在T细胞衔接器和双特异性抗体方面保持活跃。现在，让我将会议交给Chris。
谢谢Sean。重申Sean earlier的观点，我们的第三季度以临床开发项目的持续势头为特征，我们继续以资本高效的方式朝着关键里程碑迈进。今年早些时候，我们与一批强大的投资者完成了1亿美元的融资，我们有能力快速推进CX2051进入后期开发阶段，并在短期和长期为Cytomics创造价值。正如Shawn earlier提到的，我们计划在明年第一季度提供CX2051的数据更新，投资于潜在的首次批准将继续是我们资本配置的首要优先事项。
我们还将开始有针对性的投资，以推动CX2051的额外价值，包括在明年第一季度启动与贝伐珠单抗的联合研究，我们也正在评估CX2051在其他EPCAM表达适应症中的开发。现在，我将介绍第三季度的财务业绩。截至2025年9月30日，我们本季度末的现金、现金等价物和投资为1.436亿美元，而2025年第二季度末的现金为1.581亿美元。我们继续预计，我们的现金余额将能够为Cytomics的运营提供资金至少到2027年第二季度。
提醒一下，我们的现金指引未考虑现有合作的任何额外里程碑或任何新的业务发展，我们继续与合作伙伴取得进展，并期望在业务发展方面保持活跃，以扩大我们技术的影响力。查看本季度的收入和运营费用，总收入为600万美元，而2024年第三季度为3340万美元。收入减少主要归因于我们与百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）合作中的履约义务完成。第三季度的运营费用为2170万美元，而2024年第三季度为2930万美元。
第三季度的研发费用为1530万美元，与2024年第三季度相比减少了610万美元，主要由于CX904费用的减少以及研究费用的降低。截至2025年9月30日的三个月，一般及行政（G&A）费用减少150万美元，降至640万美元，主要由于人员成本以及专利和法律费用的降低。展望2026年，我们将继续采用纪律严明的资本配置方法，重点关注实现CX2051和CX801的关键项目里程碑，并将产品线推进到后期开发阶段。
现在，我将会议转回给Sean作总结发言。
谢谢Chris。重申Sean earlier的观点，我们的第三季度以临床开发项目的持续势头为特征，我们继续以资本高效的方式朝着关键里程碑迈进。今年早些时候，我们与一批强大的投资者完成了1亿美元的融资，我们有能力快速推进CX2051进入后期开发阶段，并在短期和长期为Cytomics创造价值。正如Shawn earlier提到的，我们计划在明年第一季度提供CX2051的数据更新，投资于潜在的首次批准将继续是我们资本配置的首要优先事项。
关于CX2051，我们计划于2026年第一季度的更新将包括该项目的广泛进展，因为我们希望确定初始注册路径，同时启动联合策略以支持在CRC治疗的更早线中使用。这是一个重大机会。CX801也有一个良好的开端，我们期待在2026年看到黑色素瘤中与Keytruda联合的数据。在结束今天的会议之前，我想衷心感谢所有Cytomics利益相关者的支持。我们的目标是尽我们所能产生最大的影响。现在，操作员，请开始问答环节。
谢谢。要提问，请按电话上的星号1和1，等待您的姓名被宣布。要撤回问题，请再次按星号1和1。现在我们开始第一个问题。今天的第一个问题来自Piper Sandler的Edward Tenthoff。请提问。
好的。非常感谢您回答问题，更新非常棒。很高兴听到CX2051的所有进展，并期待本周末在SITC会议上看到CX801和新项目的情况。我的问题是关于对CX2051数据读出的预期，我了解你们已经入组了约100名患者。我们应该期待什么样的客观缓解率（ORR）？有没有可能进一步提高？我知道无进展生存期（PFS）在5.8个月时还不成熟。在这些晚期治疗中，你们认为PFS达到多少算是成功？谢谢。
是的，嗨Ted，感谢你的问题。回顾一下我们5月份的数据，我们非常兴奋，如你所知，在我们目前正在扩展的三个相关剂量水平（7.2、8.6和10毫克/千克剂量）中，我们看到综合确认缓解率为28%，这大大超过了晚期治疗环境中的当前标准治疗，而目前标准治疗的缓解率仅为个位数。这给了我们很大的操作空间。同样，无进展生存期方面，基于早期数据集的5.8个月初步估计，相比晚期治疗环境中当前标准治疗的2至3个月有显著改善。
因此，随着来自更大扩展阶段的数据集继续成熟，我们感觉在数据上有很大的操作空间。我们对第一季度的更新感到兴奋。
是的，我完全同意。还有一个快速跟进问题。你们会按剂量划分疗效数据吗？你们认为在那个时候有足够的数据来确定3期的剂量吗？
是的，我们绝对期望在下次更新中按剂量划分数据。我们认为，从疗效和安全性角度来看，这对于我们继续为后续研究选择剂量非常重要。当然。
太好了。谢谢。
不客气。
谢谢。下一个问题来自Jefferies的Roger Song。请提问。
嗨，团队，我是Nabil，代表Roger提问。感谢更新。有两个问题。很高兴听到入组进展加快。你们将此归因于什么？从试验合作伙伴那里有没有更多反馈，比如他们的看法以及预防措施的实施情况？第二个问题是关于我们在ESMO会议上看到的一些其他竞争对手的数据，这些数据与标准治疗没有差异。你们对此有什么看法？谢谢。
是的，很好的问题。关于入组，回想一下我们在8月更新中提到的，在5月份首次披露后，我们能够在第二季度和第三季度迅速增加入组至73名患者。这确实反映了研究人员和患者对该研究的高度兴趣。这种情况在第四季度继续存在。我们在本季度继续看到对CX2051的大量需求，我们认为，随着我们继续入组患者并在为2026年下一阶段开发选择剂量的过程中获得更多药物经验，这将有所帮助。
关于预防措施，这仍然是一个重要的研究领域。我们高度关注需要积极管理的药物不良事件，如你所知，即腹泻。我们在扩展阶段的早期已经实施了预防措施，我们预计随着时间的推移，我们将继续了解不良事件管理方案。我可以向你保证，我们正在积极处理这个问题。
关于ESMO会议，那是一个繁忙的会议，对吧？CRC领域有很多新闻。在这个领域长期缺乏创新之后，看到多种机制、通路、靶点和策略被用于尝试攻克这种难以治疗的癌症，真的很令人兴奋。我们没有看到任何引起我们担忧的事情。我们坚信CX2051是一种高度差异化的分子和方法，当然，作为抗体药物偶联物，它将ADC的概念引入CRC，我们认为这将非常重要。
因此，我们对CX2051的兴奋程度与以往一样高。
谢谢。
谢谢。下一个问题来自Cantor Fitzgerald的Olivia Breyer。请提问。
嗨，大家下午好。感谢回答问题，恭喜取得的所有进展。与贝伐珠单抗（Bev）联合的策略是什么？你们是计划入组三线患者，还是更多地探索二线患者？你们会等到CX2051单药治疗的下一次更新来确定联合用药的剂量递增策略吗？我还有一个后续问题。
是的，谢谢Olivia。感谢你的问题。因此，最初的策略当然是首先探索CX2051的几个剂量与Bev的联合。因为我们将在第一季度开始这项研究，我们认为启动这项研究很重要。随着我们扩大CX2051的策略，将药物带入更早的治疗线，这是开发计划的关键部分。但从第一季度开始，它将与单药治疗剂量选择的持续评估同时进行。因此，我预计我们将研究不止一个CX2051剂量与Bev的联合。
显然，最终目标是进入二线治疗环境，具体入组联合治疗早期阶段的患者仍有待确定。
好的，谢谢Sean。这很有帮助。那么，在剂量扩展阶段，你们预计有多少比例的患者会接受洛哌丁胺（loperamide）预防治疗？你们有没有设定任何参数来确定哪些患者可以或不能接受，还是真的由研究者自行决定？还有一个澄清点，洛哌丁胺方案是否可以同时用于预防和在腹泻首次发作时的反应性治疗？
我先回答第二个问题，答案是肯定的。洛哌丁胺是一种常用药物，用于管理任何具有腹泻不良事件的药物。这是非常正常的做法。但如你所知，例如在Tridelvi的PRIME研究中，预先使用洛哌丁胺有效降低了接受该拓扑异构酶1 ADC治疗患者的3级腹泻发生率。在我们的研究中，如我们之前多次提到的，我们在4月份启动扩展队列的同时在方案中加入了洛哌丁胺预防措施。
我们给了研究者一定的 discretion。如我们之前评论的，洛哌丁胺并非没有自身的副作用。因此，必须谨慎使用。我们认为给予研究者灵活性很重要，因为他们在实际治疗中管理患者。再次强调，我们正专注于了解这些患者腹泻的发作、时间、总体病因，并学习如何通过洛哌丁胺提前干预。
随着我们了解更多，我预计我们的不良事件管理计划将继续发展和完善，因为我们进入2026年，讨论剂量选择，当然还有导航Project Optimus。
非常感谢。
不客气。
谢谢。下一个问题来自Oppenheimer的Matthew Biegler。请提问。
嗨，大家好，非常感谢更新。我想问一个关于你们当前监管策略的后续问题，特别是单药治疗。你们认为可以在三线治疗中与贝伐珠单抗+雷莫芦单抗（Bev+Ramucirumab）直接竞争，还是认为单药治疗更可能是四线治疗试验，对比医生选择？谢谢。
是的，谢谢Matt。我认为一切都还在考虑中。我们现在通过继续入组1期研究，正在生成更大量的数据集。如我们之前评论的，我们相当有信心，对CX2051的首次观察表明，该药物有潜力在四线治疗中全面击败标准治疗。从早期数据来看，这一点似乎很清楚。在三线治疗中，我们知道Bev+Ramucirumab的无进展生存期约为5.5个月，我们需要看到我们的数据成熟，以更好地了解CX2051单药治疗在三线治疗环境中的竞争力。
因此，这仍有待确定，但在考虑范围内。随着我们收集更多数据，对患者进行更长时间的随访，到2026年第一季度，正如之前的问题所提到的，我们预计将获得所有三个扩展剂量的无进展生存期估计值。我认为这将有助于我们制定下一步的注册路径思路。
非常有道理。谢谢。
不客气。
谢谢。下一个问题来自摩根大通的Anupam Rama。请提问。
嗨，我是代表Anupam的Joy Fawn。感谢回答我们的问题。我知道除了结直肠癌之外，CX2051在其他多种肿瘤类型中可能具有潜在的显著益处。你们对哪些肿瘤类型最感兴趣？明年在这些其他肿瘤中启动新的概念验证研究的时间或节奏有什么预期？以及你们如何平衡这与结直肠癌的开发计划？
是的，谢谢。很好的问题。如我们喜欢将CX2051称为潜在的泛CRC药物一样，鉴于EPCAM在许多实体瘤类型中的广泛表达，它确实具有泛肿瘤潜力。我们渴望在其他癌症中启动研究。有很多，如胃癌、子宫内膜癌、子宫癌、胰腺癌、肺癌等，名单很长。因此，我们很热情地想要开始。同时，我们在结直肠癌方面有很多工作要做，因此需要考虑时间安排。但我预计我们将在2026年提供关于其他肿瘤类型额外队列启动的更新。
我们正在朝着这个方向努力。
太好了。非常感谢。谢谢。下一个问题来自Barclays的Etzer Darout。请提问。
好的。感谢回答问题。我有几个问题。关于你们看到的入组情况，想知道额外的入组是否偏向于你们正在探索的三个剂量中的任何一个？在这约100名患者中，我们是否会看到分层数据，比如先前治疗较少的患者与初始更新中中位4线治疗的患者对比？谢谢。
是的，谢谢Etzer。关于入组，我可以说我们正在相同的剂量范围内入组患者。目前还不准备具体评论哪些剂量增加了患者，但我们对第四季度持续入组的速度和速率感到非常高兴，这将为我们明年初选择剂量提供很多重要信息。关于分层较少或更多先前治疗的患者，这是一个有趣的问题，我们可能会查看这一点。但我可以说，我们继续入组的患者群体与我们5月份分享的前20至25名患者相当一致。
因此，仍然是相当晚期的CRC患者。因此，如果你想知道是否会有一些二线患者或大量三线患者进入研究，我预计不会。我认为至少目前，我们仍将处于相当晚期的治疗环境中。也就是说，我们总是希望从每位患者和数据集中尽可能多地分析和提取信息。
太好了，谢谢Sean。
不客气。
谢谢。提醒一下，如果您想提问，请按电话上的星号1和1，等待您的姓名被宣布。现在我们转到下一个问题。下一个问题来自H.C. Wainwright的Mitchell Kapoor。请提问。
嗨，团队。感谢回答问题，恭喜迄今为止的进展。想请您详细说明一下与FDA的互动情况，以及他们对四线治疗环境中注册所需的积极结果的看法。他们有没有说过类似20%、25%的客观缓解率或6个月的无进展生存期会给他们留下深刻印象？关于你们与他们在注册计划上的一致性，有什么可以分享的吗？显然，FDA有很多变化，但想知道上次沟通是什么时候，以及计划何时再次会面。
是的，谢谢。谢谢Mitch。显然，监管策略是我们2026年将重点关注的事情。我们预计这些讨论将在明年进行。
好的。第二个问题，您能否谈谈对BioAtla公司EPCAM双特异性抗体的最新想法，在数据解读和差异化方面有什么看法，我们应该如何看待你们策略的不同之处。
是的，我们认为EPCAM CD3条件激活策略是一个有趣的策略。我们都知道结直肠癌中有很多EPCAM，利用这种特定的效应策略可能有一定意义。在Cytomics，我们认为ADC策略是正确的选择。
太好了。谢谢， guys。
不客气。
谢谢。我没有看到队列中有更多问题。现在我想将会议转回给董事长兼首席执行官Sean McCarthy博士作总结发言。
非常感谢大家今天的收听。很高兴能提供更新。我们对2025年的进展以及Cytomics在临床项目、平台和合作方面的发展方向感到非常兴奋。感谢您的时间，期待后续跟进。
谢谢。今天的电话会议到此结束。感谢您的参与。现在您可以挂断电话了。