Anish Bhatnagar（董事长兼首席执行官）
Meredith Manning（首席商务官）
Jim Mackaness（首席财务官）
Brian Ritchie（Lifesci Advisors）
Paul Choi（高盛）
Tyler Van Buren（TD Cowen）
Moritz Reiterer（Guggenheim Securities）
Rick Miller（Cantor Fitzgerald & Co.）
Yasmeen Rahimi（Piper Sandler）
Leland Gershell（Oppenheimer & Co. Inc）
Brian Skorney（Baird）
James Condulis（Stifel）
Derek Archila（Wells Fargo Securities）
Yale Jen（Laidlaw & Company (UK) Ltd）
Katherine Dellorusso（LifeSi）
Jade Montgomery（H.C. Wainwright）
下午好，感谢您的等候。欢迎参加Sereno Therapeutics 2025年第三季度财务和运营业绩电话会议及网络直播。目前所有参会者均处于仅收听模式。在发言人陈述后，将进入问答环节。提醒一下，今天的网络直播正在录制中。现在，我想介绍Lifesci Advisors的Brian Ritchie。请开始。
谢谢。各位下午好，感谢大家参加讨论Celano Therapeutics 2025年第三季度财务和运营业绩的会议。请注意，我们今天将发表某些前瞻性陈述。有关可能导致实际结果与电话会议上的前瞻性陈述存在差异的风险，我们建议您参考Celino向SEC提交的文件。今天与我一同参加Solano电话会议的有Solano董事长兼首席执行官Anish Bhatnagar、Solano首席商务官Meredith Manning以及Solano首席财务官Jim Macinus。接下来，我将把电话交给Aneesh。
谢谢Brian，也感谢各位今天下午参加我们的第三季度业绩电话会议。在我简短的开场发言之后，Meredith将回顾公司迄今为止的商业化进展，Jim将介绍公司第三季度的财务报表。然后我们将开放电话问答环节。在第二季度强劲的上市势头基础上，我们第三季度表现出色。我们的总净收入较第二季度翻了一番以上，达到6600万美元，公司实现盈利，第三季度净收入为正2600万美元。我们的主要指标，包括患者启动表、独特处方医生和覆盖人数，反映出人们对Vicat XR改善PWS患者食欲亢进潜力的认识不断提高。
作为首个也是唯一一个获得FDA批准用于4岁及以上患者的治疗药物，VICAT XR用于治疗PWS的主要特征——食欲亢进，为患有PWS的个体、其护理人员和医生提供了有意义的解决方案。我想花一点时间重申普拉德-威利综合征（PWS）的复杂性。除了食欲亢进这一标志性症状外，PWS患者还患有广泛的潜在严重合并症以及显著的行为问题。虽然PWS患者的寿命在延长，有些能活到50多岁及以上，但不幸的是，平均死亡年龄仍约为30岁。
与普通人群相比，PWS患者的疾病负担非常高。特别是与液体超负荷、糖尿病、呼吸衰竭和充血性心力衰竭相关的合并症很常见。在最近发表的瑞典PWS患者登记研究中，Gaisecki及其同事观察到心力衰竭风险增加20倍以上，静脉血栓形成风险增加10倍，心房颤动和肺栓塞风险增加5倍。在一项为期40年的PWS患者死亡率调查中，Butler及其同事报告称，呼吸衰竭、心脏疾病和心力衰竭共同占所有死亡病例的近一半。
最常见的死亡原因是呼吸衰竭、无法控制的食欲亢进和与食欲亢进相关的行为、心脏原因、感染、肥胖和肺栓塞，每种原因占死亡人数的比例均超过5%。2020年的一项最新研究显示，PWS患者的死亡率显著高于美国普通人群，为2.7%。这意味着每年有超过300人死亡。假设美国约有12000名PWS患者。Vicar XR临床项目基于127名患者的全面3期临床项目（包括超过400患者年的暴露量，其中包括接受近6年持续治疗的患者），确立了充分的疗效证据和FDA认为可批准的安全性特征。
在第三季度末，大约上市6个月时，我们有764名活跃患者。我们的真实世界经验，包括疗效、副作用和与治疗相关的停药率，与我们的预期一致。正如Vicat XR的FDA批准标签中所讨论的，我们临床试验中报告的最常见不良事件是多毛症、水肿、高血糖和皮疹。大多数不良事件是自限性的，有些需要调整剂量、中断治疗或其他伴随治疗。特别是关于上市后的液体潴留相关不良事件，尽管上市后的患者病情更复杂且合并症更多，但我们看到的发生率百分比低于临床试验中的水平。
第三季度末，与不良事件相关的VICAT XR停药率约为8%，总停药率约为10%。虽然停药率有所上升，但根据我们的临床试验数据，仍低于我们预期的长期停药率。值得注意的是，在8月中旬发布做空报告后，我们的上市轨迹确实受到了干扰，主要表现为启动表数量减少和非严重不良事件导致的停药增加。正如我们预期的那样，我们开始看到患者重返治疗，因为停用VICAT XR可能导致PWS症状迅速复发。
我们继续向医生和家庭宣传icatxr令人信服的临床特征，并为此投入了大量资源。在第三季度，我们的患者和社区教育团队（称为PACE团队）在首次给药时以及整个患者治疗过程中，向家庭和护理人员提供有关治疗预期、给药和监测的教育。我们还与倡导组织、医疗服务提供者和已使用VICAT XR患者的护理人员合作举办现场社区活动，以便他们能与其他考虑开始治疗的护理人员分享经验。我们正在继续我们的HCP教育计划，包括促进医生对医生项目，使医生能够从有治疗PWS相关食欲亢进患者经验的专家那里了解更多关于VICAT XR的信息。
Solano在与PWS社区利益相关者的互动中获得了积极反馈，我们相信这将继续推动我们的增长，并使我们能够将VICAT XR确立为食欲亢进和PWS患者的标准治疗方法。现在，我想简要更新一下我们支持DCCR在欧洲获得潜在批准的活动。如您所知，我们在美国将DCCR作为via cadxr销售。在我们美国商业化上市的同时，我们继续在其他地区推进监管途径，其中最突出的是欧盟。
5月，我们宣布提交了上市许可申请（MAA）并获得了EMA的验证。上一季度我们收到了第120天的问题，目前正在准备回复。这些问题的性质与我们在美国FDA审批过程中讨论的问题大致相似。获得在欧盟销售DCCR的批准将意味着我们的目标市场显著扩大，在继续推进美国上市的同时，这仍然是我们的优先事项。根据广泛引用的患病率数据，估计法国、德国、意大利、西班牙和英国合计约有9500名PWS患者。
诊断率很高，患者护理通常集中在卓越医疗中心，并且与美国一样，PWS社区拥有强大的思想领导力。我们将继续向您通报我们在这些地区和其他地区的进展。现在我将把电话交给Meredith，由她介绍上市的最新情况。Meredith？
谢谢Aneesh，各位下午好。正如Aneesh所提到的，自获得批准以来，我们在VICAT xr的上市方面取得了显著进展。我们在提高广泛认知度和采用率方面的成功，反映了我们在向处方者社区、PWS患者、其护理人员和付款人有效介绍VICAT XR方面的严谨执行。我们还将上市成功归功于Solano对教育利益相关者、分享患者使用VCAT XR治疗的经验以及强大的付款人准入的坚定承诺。CELANO的现场团队致力于确保在治疗预期、适当剂量和全面监测方面提供全面的教育支持，这些都是将VCAT XR成功整合到临床实践并优化患者结局的关键因素。
值得注意的是，许多处方医生和学术中心仍在建立其指定的PWS诊所。提醒一下，VICAT XR适用于治疗成人和4岁及以上普拉德-威利综合征患者的食欲亢进，食欲亢进定义为极度饥饿、持续的食物想法以及无法通过食物满足的持续进食欲望。在过去的几个月里，我们听到许多家庭在完成剂量滴定并找到最佳剂量后看到了显著的益处。虽然每个使用VicatXR的体验都是独特的，但这些体验继续强化了VCAT XR的可能性和现实世界影响，并且通过我们全面教育的责任，我们始终鼓励人们查看完整的处方信息和药物指南以获取重要的安全信息，这些信息可在vycatxr.com上找到。我们对患者服务和市场准入的承诺是这些努力的基础，确保在所有付款人渠道及时获得药物和报销。
现在我将分享我们关键绩效指标的结果：患者启动表、独特处方医生和覆盖人数。从上市到9月30日，累计患者启动表总数为1043份，其中第三季度为397份。我们之前曾评论说，上市第一季度获得646份患者启动表表现出色，其中包括ebolis。我们认识到，快速 uptake 是由于强大的运营卓越性、巨大的未满足需求以及延续到第三季度初的积压需求。截至第三季度末，764名患者正在接受Vicat XR的积极治疗。
我们相信，随着越来越多的成功案例在社区中分享，它们将为持续增长奠定坚实基础。第二个绩效指标是处方医生数量。我们在扩大处方医生基础方面继续取得巨大进展。第三季度我们新增了199名新处方医生，截至9月30日，独特处方医生总数达到494名。第三季度业绩亮点：我们的主要客户取得了重大进展，前300名提供者中有超过50%提交了START表，表明采用率强劲。重要的是，很大一部分START表来自与我们KOL网络相关的医疗服务提供者。
这突显了我们教育那些在影响实践模式方面起关键作用的医生的能力的有效性。我们还看到社区治疗师的采用率很高，突出了我们在核心目标之外的扩展覆盖范围和持续增长。本季度，我们通过聚焦真实患者体验进一步强化了我们的信息传递，发起了新的“为重要事物腾出空间”（Make Space for what Matters）活动，强调VICAT XR作为一种有可能减轻食欲亢进无情负担的治疗方法，为患有PWS的个体创造精神空间，让他们能够专注于对他们真正重要的事情。我们的第三个绩效指标是付款人政策。
我们一直在努力确保VICATXR的广泛覆盖，截至第三季度末，覆盖政策已覆盖约1.32亿人，包括来自三大全国性PBNs的具有适当标准的覆盖政策，我们在所有付款人渠道（商业保险、医疗补助和医疗保险）都实现了广泛的准入覆盖，第三季度通过约40个州的医疗补助计划获得了报销索赔，呈强劲上升趋势。正如我在上次财报电话会议中所说，这些积极的覆盖决定表明付款人认识到PWS的严重性，理解治疗食欲亢进的真正未满足需求，并认可VICAT XR能够带来的有意义价值。
在上市初期取得这样的进展是非常了不起的，因为处方医生认为采用的障碍之一是缺乏覆盖或报销路径漫长。展望未来，我们将继续投资于利益相关者意识、教育和准入资源，确保每个接受VCAT XR治疗的个体、其家庭和临床医生在整个治疗过程中都能得到支持。现在我将把电话交给Jim，由他回顾公司第三季度的财务报表。
谢谢，Meredith。截至2025年9月30日的第三季度总净收入为6600万美元，较2025年第二季度的3270万美元翻了一番以上，我们实现了盈利，本季度净收入为26%。此外，在截至9月30日的三个月中，我们的经营活动产生了4350万英镑的现金。截至第三季度末，我们拥有5.561亿美元的现金、现金等价物和有价证券。这包括我们在7月通过承销发行普通股筹集的2.3亿美元总收益。
我们强劲的资产负债表确保我们有足够的资金继续有效执行Vicat XR在美国的上市，同时并行推进在欧盟和其他地区的监管批准和商业化（无论是独立进行还是与合作伙伴合作）。提醒一下，VICAT XR于今年3月获得批准，因此公司在截至2024年9月30日的第三季度没有产生收入。第三季度销货成本为110万美元。请注意，在FDA批准之前，与Viket XR生产相关的成本作为研发费用支出。
因此，本期间的部分销货成本包括零成本库存。展望未来，随着我们继续销售Vicat XR，我们将耗尽零成本库存并用成本库存补充，因此销货成本占收入的百分比将会上升。第三季度研发费用为840万美元，其中包括220万美元的非现金股票薪酬，而2024年同期为3010万美元，其中包括1850万美元的非现金股票薪酬。我们的研发支出节奏因我们的临床项目状态、制造时间安排和其他项目而异，因为我们已经经历了提交、批准和现在的商业化阶段。
截至2025年9月30日的第三季度销售、一般及管理费用为3380万美元，其中包括780万美元的非现金股票薪酬，而2024年同期为4920万美元，其中包括3810万美元的非现金股票薪酬。扣除股票薪酬后，费用增加反映了我们为支持VICAT XR商业上市以及支持增加的业务活动而在额外人员和新项目上的持续投资。截至2025年9月30日的三个月总其他收入净额为390万美元，而2024年同期总其他收入净额为360万美元。
截至2025年9月30日的第三季度净收入约为2600万美元，基本每股收益为0.49美元，稀释每股收益为0.47美元，而2024年同期净亏损为7660万美元，基本和稀释每股亏损为1.83美元。财务概述到此结束，现在我将电话交回ANEESH进行总结发言。Aneesh。
谢谢。谢谢你，Jim。最后，我们对目前的发展轨迹感到非常满意，我们将继续不懈努力，使这种安全有效的疗法能够惠及尽可能多的患有PWS相关食欲亢进的患者。我们第三季度表现出色，在每个关键指标上都取得了显著进展，从启动表到新处方医生再到覆盖人数，所有这些都导致我们的收入比第二季度翻了一番，并使公司实现现金流为正。我们期待继续推进迄今为止所看到的成功上市。
接下来，我们将开放电话问答环节。
谢谢各位。现在我们开始问答环节。如需提问，请在您的按键电话上按“开始”和“1”。如果您使用扬声器电话，请在按键前拿起听筒。如需取消提问，请按井号键。谢谢。第一个问题来自高盛的Paul Shoi。您的线路已接通。
嗨。恭喜本季度的良好表现。关于销售，我给团队的第一个问题是，关于你们看到的停药情况，能否评论一下重启率？从现场得到的关于有多少患者正在重启以及重启时间的任何信息都会有所帮助。其次，关于你们在新闻稿中披露的使用活性药物的患者数量，能否评论一下其中有多少仍在等待保险批准，与患者启动表相比如何？任何有助于我们理清思路的信息都将非常好。
感谢回答这些问题。
当然。谢谢，Paul。关于重启，现在还为时过早，所以我们现在才开始看到这种情况。已经有少数人已经重新开始，我们也听到了其他计划重新开始的传闻。所以这不是一个我们可以给出有意义数字的指标，但还处于早期阶段。你的第二个问题是关于使用活性药物的患者数量。Meredith，你想回答吗？
好的。Paul，我想你想了解的是活跃患者与付费患者或免费患者的区别，这仍然是一个我们尚未达到稳定状态且仍在变化的数字。因此，所有764名患者都有正在报销的索赔。这正是你所问的吗？
也许只是想澄清一下。关于启动表和患者实际获得保险覆盖之间的滞后时间，您能提供任何信息吗？这将帮助我们大致推测下一季度可能有多少患者被补充进来。
明白了，
Jim，来吧。
好的。我们一直在与专业药房就此密切合作。所以你会收到启动表，然后显然会有我们已经谈到的停药取消。我们看到填充率大约在30天左右。显然，这会因患者来源和通过福利审批所需的时间而有所不同。但如果你愿意的话，我们大概有一个月的启动表积压。
好的，太好了。谢谢你回答这些问题。
谢谢，Paul。
下一个问题来自PD Cowan的Tyler Van Buren。您的线路已接通。
嘿，各位。恭喜又一个强劲的销售季度并实现盈利。想听听您详细说明本季度空头报告对停药和患者启动表减少的影响。我想知道您如何确定它产生了影响？其次，随着我们进入第四季度，这种影响是否会消失？关于第四季度初及年底的上市势头，您能告诉我们什么？
好的，谢谢，Tyler。我们可以告诉你的是，当我们查看本季度时，我们看到在8月、9月期间有所下降。现在要意识到夏季的复杂性以及同期的空头报告。因此，随着8月和9月的放缓，我们也看到10月没有有意义的变化。所以我们认为这是有影响的，不幸的是，我们认为这影响了那些出现非严重不良事件的患者，可能是那些如果继续治疗本会受益匪浅的人。正如Meredith所提到的，我也谈到过，我们正在付出很多努力与这些人联系。
我们让正在用药的患者与其他正在用药的患者交谈。昨天我们举办了一个网络研讨会，有80多个家庭参加，听取了一位使用VCAT患者的经验。所以我们认为很难确切说影响何时会消失，但这肯定是我们正在认真努力解决的问题。
当您说10月没有有意义的影响时，您是说10月看起来与8月和9月相似，还是说报告没有产生有意义的影响，并且您看到10月有所反弹？
我是说它看起来与我们在9月看到的有些相似。
好的，谢谢。
下一个问题来自Guggenheim的Moritz Reiter。Al，您的线路已接通。
嗨，这是Moritz代表Devjid提问，恭喜强劲的季度表现。我有两个问题。首先，您能否详细说明目前所有用药患者的平均剂量？其次，对于现有处方医生，您能否估计他们目前有多少PWS患者在使用vicat？我想了解的是，现有处方医生是否还有增长空间，还是未来的增长需要来自新的处方医生？谢谢。
好的，我来回答第二部分，Meredith可以详细说明。肯定还有增长空间。我们目前大约有1000份启动表。这大约是目标市场（TAM）的10%。所以我想说总体上还有很大的增长空间。特别是在我们的KOL客户中，Meredith提到超过一半的KOL已经开了处方。但正如我们预期的那样，他们的诊所相当满，他们似乎在常规的一年一到两次的患者就诊时开更多的处方。所以我们预计这种情况会持续下去，并且随着时间的推移，我们将能够接触到这些患者。
但是，Meredith，你来补充一下。
好的。补充Aneesh的话，我们对广泛的处方医生基础感到非常满意，并且我们每天都在继续增加新的处方医生。所以我们知道有很大的增长空间。正如Aneesh在关于TAM数字的发言中所说，你问的是平均剂量。所以这仍然是一个不断变化的数字。我们在上次财报电话会议中分享过，我们将继续重申，我们的大多数患者年龄在4到26岁之间，我们在年轻成人（27到45岁）中也在继续取得进展，我们看到的平均体重比我们在临床试验中看到的要重一些。
谢谢。
下一个问题来自Kanter的Kristen Kuska。您的线路已接通。
是的，嗨，这是Rick Miller代表Crispin提问。感谢回答我们的问题。您提到空头报告后非严重不良事件导致停药增加。能否给我们描述一下导致这些停药的不良事件的特征？这是否严格符合我们所熟悉的标签安全性特征，还是有其他情况，您能谈谈吗？谢谢。
当然。所以，是的，这些都是标签上的不良事件，通常是轻度外周水肿。或者可能是高血糖。
当我提到非严重不良事件时，你可以查看报告，会发现绝大多数报告的事件都是非严重的。所以我认为发生的情况是，由于药物的不良事件特征，人们产生了担忧，而如果这些不良事件是非严重的，大多数患者能够克服并开始看到益处。我们在现实生活中看到了这一点。我们有很多例子，人们在轻度水肿、一定程度的高血糖情况下坚持治疗，并在疗效方面取得了很好的效果。
所以是的，不良事件仍然符合标签描述，我们看到的主要是非严重的。
下一个问题来自Piper Sandler的Yasmin Rahimi。您的线路已接通。
嗨，团队。恭喜强劲的季度表现。我想，团队，考虑到8月和9月受到空头报告的影响，这种犹豫是否出现在接受普通内分泌科医生治疗的患者中？有没有量化哪些类型的患者或医生需要额外的外展和沟通？那种情况的特征是什么，你们打算针对谁进行深入教育。这是第一个问题。第二个问题是，显然，就像Tyler的问题一样，您指出10月看起来更像9月。
您将如何继续沟通我们何时会摆脱这份报告带来的恐惧或担忧？您对本季度剩余时间可能大幅反弹有什么看法？您会对此有什么披露？
我们不打算进行季度内披露。正如你可以想象的，Yasmine，治疗食欲亢进和PWS有很多复杂性。我们是第一个药物，我们正在了解市场情况，处方医生也在学习如何使用这种药物。所以，你知道，我们意识到上个季度可能是空头报告，可能是夏天，可能是人们去夏令营。现在这个季度我们将有感恩节和圣诞节，这对每个人来说显然都有意义。但对于PWS患者和有食欲亢进的人来说，这有着非常不同的意义。
所以我们必须应对这种情况。我们必须看看情况如何，我们也必须看看处方医生如何适应。正如我们之前所说，有些医院机构正在努力建立他们指定的PWS诊所。Meredith，你想补充些什么吗？
好的，我想。嗨，Yasmeen。我们对8月推出的传统演讲者 bureau 计划感到非常满意。该计划的采用率非常高。我们招募了一些全国性的PWS专家作为该计划的演讲者，允许进行虚拟和面对面的交流，以及按需专家咨询的机会。我们看到对该计划的浓厚兴趣。你问的是需要接受教育的处方医生类型，我想你倾向于认为，正如我们每天都在增加的社区中的新处方医生，他们可能只有一两个PWS患者，这些医生确实需要更多关于疾病状态的教育，以及如何将VICAT XR整合到他们的实践中。
正如Aneesh在他准备好的发言中所说，我们从这些计划中收到了非常积极的反馈。此外，我们继续教育护理人员和家庭。所以我们举办了现场患者项目，并将在第四季度继续举办，以及网络研讨会。所有这些都受到了好评。
谢谢。
下一个问题来自Oppenheimer的Lilam Gershon。您的线路已接通。
嘿，下午好。感谢回答我们的问题。我们只是想了解使用Vicod XR的患者的治疗医生群体，到第三季度末，您有近500名独特的处方医生。但在您的投资者材料中，您说大约300名提供者主要治疗约2100名PWS患者。回到我们过去讨论过的话题。是否可以认为，我们应该将这些不良事件报告更多地视为发生在由不太擅长治疗普拉德-威利综合征的医生护理的患者中，因此可能不太善于管理一些副作用？您能分享一下您的见解吗？谢谢。
好的，谢谢，Leland。我认为公平地说，提醒一下，不良事件特征，以水肿为例，或者我们临床试验中的液体潴留相关事件约为20%多一点。我们现在看到的报告事件实际上低于这个数字。所以实际上只有一小部分患者出现这些事件，而且大多数发生的事件都是轻度事件。所以这些通常是可能甚至不需要治疗的事情。所以你真正可能担心的是严重不良事件。
我们确实担心那些没有使用VICAT XR经验的医生，他们可能只有一名患者使用该药物，并且选择了有显著合并症的患者等等，以及他们如何管理副作用。所以我们对此感到担忧。正如Meredith提到的，这是我们努力减轻的事情。所以我们的现场团队、MSL团队会出去与这些医生交谈，讨论如何更好地管理这些事情。我们有医生对医生项目，你可以打电话给有丰富经验的医生进行按需专家咨询。
最近这被非常成功地使用了。
太好了。还有一个问题，获得报销的时间，与过去相比有变化吗？是改善了、增加了，还是大致相同，从启动表到实际用药？非常感谢。
Meredith。
好的。Leland，我想我们在上次财报电话会议中提到，我们的目标周转时间是30天。这仍然是我们的目标，也是最佳情况。但如你所知，在上市的第一年，这可能因渠道而异。但我们的目标正是30天。
太好了，非常感谢。
下一个问题来自Baird的Brian Scorney。您的线路已接通。
嘿，各位下午好。感谢回答我的问题。我只是想更清楚地了解您关于夏季发生的中断的评论，以及它如何具体体现在数字中。您是说启动表放缓了，并且停药增加了，这意味着如果没有这些因素，您本会有超过400份启动表和/或低于8%的不良事件停药率吗？或者是否有其他数字，如未具体量化的错过续药？
所以谢谢，Brian。我想我想说的是，我们在8月、9月看到了下降，我们意识到这也是夏天。所以我们认为这是夏天（人们去夏令营）和这份空头报告的某种组合导致了启动表的减少。现在我们显然无法确定，比如某人没有来是因为他们读了什么或者其他原因，但我确实认为这可能是一个因素。我们没有关于续药等的具体指标。但我们正在考虑的是，如果有患者因非严重不良事件停药，并且有趣的是，他们打电话给专业药房说，你知道，我读到了一些我不喜欢的东西，我很担心，我不打算继续用药。
这就是我们基于以下想法的依据：可能是这些传闻和误导性信息导致了原本不会发生的停药。
下一个问题来自State Fill的James Condulis。您的线路已接通。
嘿，感谢回答我的问题。我想问一个关于疗效的问题。显然，看到疗效需要一些时间，但我们现在已经接近六个月左右了。只是好奇您的早期学习是什么，您听到了什么，您认为这如何影响当前的停药率，以及随着患者用药时间的延长，这可能对停药率产生什么影响，任何相关信息都将不胜感激。谢谢。
James，感谢您询问疗效问题。我们开始听到这些患者身上发生的好事的各种传闻。你知道，有很多例子。你知道，前几天我们接到一个电话，说一个孩子九个小时没有吃东西。我们和一位母亲交谈，她的孩子在寺庙的追悼会上安静地坐了几个小时，没有任何 tantrums。我们从一个住在集体家庭的成年人那里听说，多年后他将能够独自去佛罗里达看望家人。
所以这种情况开始发生了。我们看到各地都在发生这样的事情，我们认为这将对这些停药率产生影响。正如我提到的，我们已经开始了一系列患者网络研讨会，让那些正在用药的患者及其家人能够与其他人分享他们的经验。其中第一个网络研讨会实际上有100多人报名参加。所以有很多兴趣，这正是将扭转局面的事情。
太好了，谢谢。
下一个问题来自Wells Fargo的Derek Cartila。您的线路已接通。
嘿，感谢回答问题并恭喜取得的进展。我想首先，您说10月的趋势与9月相似，我想知道这种激增是否已经结束，或者随着人们更加舒适，或者信息传递和教育的改善，我们是否会看到恢复。这是第一个问题。然后关于欧盟，我知道您提到了120天的问题。我不知道您是否可以描述一些这些请求，但它们是否提高了您对欧洲最终批准的信心？谢谢。
当然。关于激增，你知道，我们。当你有针对某种适应症的第一个药物时，很难说它应该是什么样子。所以我们正在边走边学。但如果你还记得我们上市前的一些谈话，我们说过我们不知道是否会有激增，但我们期望看到的是随着时间的推移缓慢、稳定的增长。目标市场有10000名患者，有很多患者，医生需要时间来适应使用一种以前没有治疗方法的适应症的药物。
所以我们很难评论激增是否会回来。我认为从定义上讲，激增不会回来，我们正在寻找将在一段时间内持续的稳定状态，并将继续建立坚实的收入基础。关于欧盟，我不能提供更多关于问题的细节，但我会说这些问题与我们与FDA讨论的问题非常相似，主要围绕疗效、研究设计、研究的顺序性质、同一患者用于多项研究等。
但我想说的是，当我们得到这些回复，以及我们从欧盟得到对这些回复的回应时，我们将更好地了解情况。
下一个问题来自Laidlaw的Yale Jen。您的线路已接通。
感谢回答问题并恭喜非常好的季度，基本上这里有两个问题。第一个与您在新闻稿中谈到的疗效有关，您表示有100名患者接受了一年以上的治疗，其中许多人接受了多年治疗。我想知道您是否能够对他们进行一些研究，看看经过这么长时间的治疗，这些患者有多大程度的改善。这可能对长期历史分析有用。然后我还有一个后续问题。
是的，我的意思是，如你所知，我们一直在进行长期开放标签研究。然后有一个随机撤药研究，患者又回到了用药状态。所以我们能够非常仔细地长期跟踪这些患者。如你所知，在罕见病中拥有如此长期的数据是非常不寻常的。我们看到，你知道，这些患者在许多不同方面都有改善。这显然是轶事，并不适用于所有人，但就在昨天，我们看到一名正在准备参加铁人三项的患者。
这是一个上大学的人。我们知道有一个人是副厨师。我们知道有很多人从高中毕业。所以长期效果因患者而异。但我们认为，消除作为疾病标志性症状的食欲亢进，随着时间的推移，将真正改变他们的生活。
好的，非常有帮助。也许还有一个问题，关于您已经拥有的患者数量，超过1000名，从您的暗示来看，可能有10000名患者。在这个阶段，您是否觉得需要付出额外的努力来寻找更多的患者，新的患者，或者您在这方面的努力如何描述？谢谢。
Meredith。
好的，我想，正如我们在之前的财报电话会议中所说的那样，我们有一个索赔数据库，我们能够有信心地识别出大约12000名患有PWS的个人索赔。当我们查看这些信息时，我们的目标市场（TAM）降至约10000人，所以我们知道患者在哪里以及在哪里接受治疗。我认为我们正在做的一件非常令人兴奋的事情是更多地围绕机器学习，以确定这些患者何时可能去看医生，从而真正优化我们销售团队的有效目标定位。
但关于传统的罕见病患者寻找，我们有索赔数据，所以我们知道他们在哪里接受治疗。
好的，太好了。非常感谢。再次恭喜。
谢谢。
下一个问题来自LifeSi的Catherine Doloroso。您的线路已接通。
嗨。恭喜强劲的季度表现，感谢回答问题。我只是好奇您是否了解能够达到或维持其未标记剂量的患者比例，与那些需要减少剂量的患者比例。我想，如果我错过了这一点，抱歉，但对于那些停止治疗的患者，您是否了解他们在停药前接受治疗的时间，以及未来的预期？
是的，我可以回答第二部分。所以我们看到停药发生在治疗早期，所以他们要么在剂量滴定期间，要么就在之后。可以认为是治疗的前三个月，顺便说一下，在活跃患者中，我们认为大约三分之二的患者已经超过了3个月的时间。Meredith，你想回答第一个问题吗？
好的，关于减少剂量，这比这更复杂一点，因为如果你看我们的标签，治疗窗口实际上在每公斤3到5毫克之间。所以任何在这个范围内的剂量都被认为是标签上的剂量。
所以我认为，如果你看给定体重范围的目标剂量，那么可以说只有极少数患者需要减少剂量。一般来说，人们期望达到他们的目标剂量。
太好了，非常感谢。
再次提醒，如果您想提问，请按星号键和电话键盘上的数字1。下一个问题来自HCU Wainwright的Ram Sovarak。您的线路已接通。
嗨，这是Jade代表提问。感谢回答您的问题，并恭喜本季度实现盈利。这实际上引出了我的第一个问题。您是否有某种想法，何时可能开始提供年度收入指导？其次，正如您所知，Rhythm正在寻求将Melatide扩展到PWS。您认为这纯粹是竞争药物，还是两种药物之间有可能协同作用？
我来回答第二部分。Jim可以回答第一部分。关于Rhythm的药物，我们仍需看到疗效。如你所知，在PWS中进行的一项研究，这是一项大型随机2期研究，在体重减轻和食欲亢进方面是阴性的。我相信他们正在进行一项开放标签研究。所以我们将不得不看看数据显示什么，无论是竞争性的还是潜在的协同作用。这两种药物的作用机制不同，因此理论上可能具有协同作用。所以在竞争方面，我们将不得不看到数据，当然，至少在理论上，可能具有协同作用。
是的。关于指导，我想说目前还为时过早。我们显然正在寻找业务各个组成部分的成熟度，但我们将继续研究这一点。
非常感谢。
目前没有问题。我想把电话交回Anish。请继续。
感谢各位今天的收听。晚上好。
今天的电话会议到此结束。感谢您的参与。您现在可以挂断电话了。