Anish Bhatnagar（首席执行官）
谢谢。
也感谢大家今天下午来到这里聆听我们的介绍。
我叫Anish Patnagar。我是Solano Therapeutics公司的首席执行官。
对于那些不了解我们的人，Solano Therapeutics公司总部位于旧金山湾区。
我们专注于罕见病领域。
我们最近有一种获得美国FDA批准的药物，名为Vicat XR。
该药物用于治疗一种名为普拉德-威利综合征（Prader Willi Syndrome）的罕见病。
这是该领域的首款药物。
我们所处的市场作为目标市场规模（TAM）的一部分，价值数十亿美元。
我们正在进行地理扩张，已向欧洲提交了上市许可申请（MA）。
我们的知识产权保护持续到2030年代中期，并且我们拥有强劲的资产负债表，截至上一季度我们已实现盈利。
我们所治疗的疾病——普拉德-威利综合征是一种遗传性疾病，但并非遗传所得，而是自发发生的。
每15,000名活产婴儿中约有1例，这意味着美国约有12,000至15,000名患者，全球约有400,000名患者。
这种疾病的标志性特征是食欲亢进。
食欲亢进是一种无法满足的进食欲望。
就像是你的大脑在你进食时告诉你正在挨饿。
它对患者生活的许多方面产生持续影响，并且是普拉德-威利综合征患者面临的一种危及生命的新问题。
食欲亢进对家庭、患者以及医疗系统都造成了多种影响。
它具有破坏性。
你所看到的行为问题非常显著。
这些行为可能导致攻击性、急诊就诊、学校不得不报警等情况。
这些患者的唯一生存方式是通过限制获取食物来进行持续监控。
所以你要锁上冰箱、锁上食品储藏室，这就是他们的生活方式。
而且这将是他们余生的生活方式。
他们中的许多人不会住在家里，而是住在集体之家，在那里，食品安全同样至关重要，以确保这些人不会因进食过量而死亡。
照顾者的负担非常沉重。
事实上，某些衡量标准显示，这种负担比照顾阿尔茨海默病患者还要高。
超过90%未受影响的兄弟姐妹据说患有创伤后应激障碍（PTSD）。
从医疗系统影响的角度来看，根据年龄不同，住院率要高出数倍。
如果是较年轻的年龄组，住院率甚至更高。
如果是年龄较大的患者，住院率略低，但仍显著高于普通人群。
用普拉德-威利综合征患者、患儿或成人的家人的话来说，食欲亢进可以用多种方式描述，但正如你所看到的，所有这些方式都表明这种疾病完全占据了患者的思想。
他们无法在不涉及食物的情况下正常生活。
攻击性行为并不罕见，而且这些患者在许多情况下往往能够想方设法获取食物。
作为一种疾病，普拉德-威利综合征影响身体的多个部位。
它具有显著的合并症，并且严重事件（如心力衰竭、糖尿病、静脉血栓形成、心房颤动和肺栓塞）的发生率高出数倍。
如你所见，所有这些在普拉德-威利综合征患者中的发生率都高出数倍。
平均预期寿命在30多岁，这些患者通常死于呼吸系统或心血管并发症，其中许多与食欲亢进直接相关。
所以，意外、窒息等都是原因。
这就是为什么我们的药物Vicat XR具有重大商业机会的原因。
每15,000名活产婴儿中有1例，这意味着目标患者群体（TAM）约为10,000名患者。
总索赔数据显示约有12,500名患者。
目标患者群体不包括那些年龄小于4岁、年龄大于4岁但尚未出现食欲亢进或有严重合并症的患者。
这是一种有趣的疾病，因为在美国和西方其他国家，诊断率非常高。
如今，大约85%-90%的患者在出生时就会被诊断出来。
之所以如此，是因为这些患者出生时肌肉张力非常低。
因此，他们一出生就会进入新生儿重症监护室（NICU）。
医生会进行多项检查。
其中一项检查就是普拉德-威利综合征的基因检测。
因此，这些家庭会知道他们的孩子患有普拉德-威利综合征，但他们也会被告知，直到现在，对此也无能为力。
在美国，这是一个集中的市场，约有300名医疗服务提供者直接治疗或影响约4,000名患者的治疗。
全球范围内未满足的需求都很高，在某些方面，美国的情况更是如此。
导致该药物（研发名称为DCCR）获得批准的临床项目包括一系列研究。
初始的III期研究C601是一项随机双盲安慰剂对照研究，于2018年至2020年进行。
随后是C602研究，这是一项开放标签扩展研究，之后是从该开放标签研究中对患者进行随机停药，然后这些患者再进入C614研究。
重要的是要理解我们为什么要这样做。
如果你从幻灯片的一侧看到另一侧，你会发现C601研究（一项为期13周的研究）没有达到其主要终点。
我们认为原因是当我们报告该研究的数据时，疫情刚刚开始。
因此，由于多种原因，数据存在偏差。
当我们进行COVID调整分析时，我们确实看到了显著性差异。
因此，我们与FDA进行了大约两年或略长于两年的反复沟通，在此期间我们让患者持续用药。
如果你看标有“6602 OLE”的第二个方框，你会发现食欲亢进评分继续下降。
而且下降非常显著。
我们与FDA协商，如果我们对这些患者进行随机停药（即以盲法方式让一半患者停药），如果药效消失，那么这可能会获得批准。
你在那里看到的C602 RWP研究表明，情况确实如此，具有高度的统计学显著性。
我们发现停药导致食欲亢进恶化。
在该研究结束时，所有患者都重新接受开放标签药物治疗。
如你所见，他们的食欲亢进评分再次下降。
所以你看到的是，从平均评分约为22分（总分0-36分，属于严重食欲亢进）到他们用药后的评分在8或9分左右，这基本上意味着他们当时不符合任何食欲亢进研究的入组标准。
因此，食欲亢进得到了非常有意义的降低。
基于DCCR之前的研究以及该药物所基于的已知分子，我们知道最常见的三个副作用是多毛症（或体毛增多）、水肿（或液体潴留）和高血糖。
这是美国处方信息中的表格，我们看到的安全性特征与我们预期的一致。
基于DCCR之前的研究和二氮嗪的特征，我们发现通常不需要调整治疗方案。
大多数不良事件的严重程度为1-2级。
严重不良事件（SAE）有限。
自上市以来，我们看到最常见的不良事件与临床项目中观察到的相似。
基于这些数据，Vicat XR获得批准，适用于治疗4岁及以上普拉德-威利综合征成人和儿科患者的食欲亢进。
这一批准显然是首款上市药物，具有稳健的临床数据，并有望成为未来的标准治疗方案。
我们继续与领先的倡导组织以及专业组织合作。
在过去一年中，我们广泛展示了数据，在美国和其他地方的不同大会上进行了众多海报展示和演讲，并通过大量额外的演讲来扩大DCCR的数据影响力。
我们与倡导社区并肩合作，该社区在这一领域具有非常大的影响力。
美国有两个主要的倡导组织：普拉德-威利研究基金会（Foundation for Prader-Willi Research）和美国普拉德-威利综合征协会（PWSA USA），在欧洲有英国普拉德-威利综合征协会（PWSA UK）、英国普拉德-威利研究基金会（FPWR UK）以及国际普拉德-威利综合征组织。
因此，我们与他们合作，在国会山与他们一起进行倡导活动。
我们共同组织了众多活动。
我们与我们称之为“社区委员会”的组织合作。
这是一群患者和护理人员，我们与他们合作制作有关疾病教育的材料。
在这一年中，我们与这些组织合作赞助并开展了大约60场不同的活动。
在商业方面，我们看到了显著的吸引力。
截至第三季度末，我们的产品上市取得了稳健进展。
超过1,000份起始表单，占我们目标患者群体的10%。
494名独特处方者，考虑到许多患者在非常集中的中心接受治疗，这是一个巨大的数字。
764名活跃用药患者，因不良事件导致的停药率约为8%，在这种情况下这是非常合理的。
我们的商业团队正在努力确保我们能够继续保持这一进展，他们强调三个关键领域。
一是激活医疗服务提供者，在治疗的深度和广度上开展工作；二是改善患者获取渠道，确保报销保持一如既往的稳健；三是通过教育医疗服务提供者以及患者及其家属来优化治疗结果。
所有罕见病药物的上市都有其自身的挑战。
我们的情况很有趣，因为这是首款用于治疗普拉德-威利综合征患者食欲亢进的药物。
我们的医疗服务提供者正在努力将其纳入他们的工作流程，我们的团队与关键意见领袖（KOL）广泛合作，以生成真实世界证据并制定该药物的使用指南。
我们看到了显著的广泛采用，在头六个月就有近500名处方者。
我们将这归功于我们团队的教育以及全渠道努力。
我们正在利用虚拟销售团队、销售团队和预测性定位将其扩展到社区。
这里有几件有趣的事情需要指出。
一是我们的“按需专家”计划。
因此，如果你有需要用药的患者但不确定该怎么做，你是社区治疗师，或者你的患者遇到了问题，你可以致电我们的一位专家，他们将与你通电话半小时，一起解决如何最好地处理这种情况。
同样，护理人员网络研讨会是我们与护理人员、患者合作的一种非常有趣的方式，以确保他们对治疗感到舒适。
因此，我们有许多人报名成为自己和药物的倡导者，这方面有很多例子。
我们最近举办了一次网络研讨会，一位使用VICAT一段时间的患者向我们的一位专家和观众提问，讲述他们使用VCAT的经历。
大约有80个家庭登录参加。
我们举办了一些线下活动，第一次是在费城举行的。
大约有60个家庭参加。
教育工作仍在继续，并带来了我们认为出色的采用率，从报销角度来看也是如此。
覆盖超过1.3亿人。
我们看到所有渠道的报销，无论是商业保险、医疗保险（Medicare）还是医疗补助（Medicaid）。
我们已经看到40个不同州的医疗补助计划支付款项，并且三大全国性药品福利管理机构（PBM）已经制定了有利的政策。
我们认为这是由于以下几个原因。
一是我们相信人们认识到未满足的需求。
在上市前进行了大量的教育工作，并且人们认识到这是一种需要治疗的需求。
考虑到这是一种罕见病，预算影响较低。
临床项目稳健，数据可信，提供者和支付者都同意这一点。
而且这是普拉德-威利综合征唯一可用的治疗方法。
教育工作也延伸到了护理人员和患者。
我们有一个名为PACE团队的团队，即患者和社区教育者团队。
这些是护士教育者。
其理念是每个人都应该有一名指定的护士教育者。
如果你对治疗有疑问、对治疗期望有疑问、对不良事件有疑问，他们将能够回答。
他们将根据需要将电话转介给医生。
显然，他们不能提供医疗建议，但会在需要时为你提供帮助。
在疗效方面已经看到了很多成果。
我们有一个正在进行的营销活动，该活动是与医疗服务提供者、倡导组织以及家庭合作开展的。
该活动名为“为重要的事情腾出空间”（Making Space for what Matters）。
其理念是这些患者的思想被关于食物的想法所占据。
当你有一个孩子看着一盘食物说他们吃饱了，当你不再有因食物引起的情绪崩溃，当你不再对食物感到焦虑时，这些可能看起来是小事，但对这些家庭来说，却是非常重要的事情。
成年人也有非常有趣的效果。
例如，我们有一位成年人住在中西部的集体之家。
她大约40岁，她的家人年龄更大，住在佛罗里达。
因此，他们最大的挑战是旅行把她带回家。
直到现在他们不得不把她带回家的原因是，由于她在飞行中与食物相关的行为，飞机已经几次返航。
这位患者现在能够独自旅行了。
这些都是非常有意义的变化，在国际扩张方面我们也看到了很多这样的变化。
在欧洲，我们从主要索赔数据中看到大约有9,500名患者。
在欧盟四国/英国，未满足的需求与美国一样高。
有强大的思想领袖支持，我们看到在某些国家，卓越中心几乎能看到所有患者。
我们于2025年5月宣布提交上市许可申请并获得验证。
我们最近谈到我们收到了第120天的问题，我们正在撰写回复。
我们认为批准决定可能在明年第二季度左右做出。
从知识产权角度来看，我们在主要市场拥有三类专利。
盐多晶型专利的主要到期日为2026年底，加上专利期限调整和延长，可延长至2034年。
最近授予并现已列入《橙皮书》的一项非常有趣的专利涉及治疗食欲亢进和食物相关行为的方法，其到期日为2035年。
我们已经考虑了新的知识产权，我们尚未讨论细节，但有可能进一步延长保护期限。
从财务角度来看，截至9月30日，我们的银行存款约为5.5亿美元。
我们第三季度的净收入为6600万美元，净收益为正，达2600万美元。
几周前，我们还宣布了一项1亿美元的股票回购计划，即加速股票回购计划。
我将用一件事来结束我的发言，参加网络研讨会的人看不到这张图片，但它告诉了我们为什么要做我们正在做的事情。
这是我们收到的一封来自普拉德-威利综合征患者父亲的电子邮件。
这是一张餐桌旁满满一盘食物和一把空椅子的照片，标题是“我想今晚晚餐可以等一等了”。
感谢大家的聆听。