Steven Harasym（副总裁，投资者关系）
Helen Sabzevari（总裁兼首席执行官）
Phil Tennant（首席商务官）
Rutul R. Shah（首席运营官）
Harry Thomasian（首席财务官）
Jason Butler（Citizens JMP Securities, LLC）
Swayampakula Ramakanth（H.C. Wainwright & Co, LLC）
Michael DiFiore（Evercore ISI）
Brian Cheng（摩根大通）
下午好，女士们先生们，欢迎参加Precigen公司2025年第三季度财务业绩及业务更新电话会议。目前所有线路均处于收听模式。在演示结束后，我们将进行问答环节。如果在通话过程中的任何时候您需要立即帮助，请按星号零联系操作员。本次通话于2025年11月13日星期四进行录制。现在，我想将会议转交给Steve Harasim。请讲。
谢谢操作员，也感谢所有参加我们2025年第三季度更新电话会议的人。今天与我一同出席的有我们的总裁兼首席执行官Helen Sabzavari、首席商务官Phil Tennant、首席运营官Rachul Shah以及首席财务官Harry Tomasian。在开始我们准备好的发言之前，我提醒大家，我们将发表某些前瞻性陈述。这些陈述基于我们当前的期望和信念。我们鼓励您查看本次演示文稿以及我们向SEC提交的文件中的幻灯片，其中包括可能导致实际结果与今天的前瞻性陈述存在重大差异的风险和不确定性。
接下来，我将把电话转交给Helen。
Helen感谢Steve。也感谢所有参加我们第三季度更新电话会议的人。8月Papcemia的获批标志着所有受复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）影响的人——患者、家属、医生以及RRP基金会——的一个里程碑式转折点。我们想欢迎您进入RRP治疗的新时代，Papcemia有望成为标准治疗方案。Papcemia是首个也是唯一一个适用于成人RRP患者的可用治疗方法，它代表了迄今为止在成人RRP中产生的最佳数据，且优势明显。为什么Papcemia是一项突破性疗法？让我们看一下事实。
首先，Papcemia通过对HPV 6和11型感染的乳头状瘤细胞产生免疫反应，解决了RRP的根本病因。其次，Papcemia已显示出变革性的临床益处。我的意思是什么？51%的患者实现了完全缓解，治疗后12个月无需手术，18名完全缓解者中有15名在中位持续时间3年且未接受任何额外治疗的情况下仍保持无手术状态。此外，总体而言，86%的患者在接受Papcemia治疗后手术负担有所减轻。Papcemia具有非常良好的安全性特征，没有超过2级的治疗相关不良事件（TRA），这些事件与接种流感疫苗的情况类似。
此外，Papcemia的给药方式简便，通过皮下注射给药，可在任何诊所或任何医生办公室进行。而且，Papcemia不需要使用痛苦的给药装置。在这里我要非常明确地说。我们治疗了最严重的RRP患者，并展示了无与伦比的完全缓解率，这种缓解具有持久性，且基于RRP病理学具有出色的安全性特征。很容易将Papcemia的结果外推到症状较轻的患者群体，这已反映在FDA的审查中，并随后授予了适用于所有成人RRP患者的广泛标签，无论其疾病严重程度如何。
相比之下，将在症状较轻患者群体中获得的结果外推到更严重的RRP患者群体则非常困难，而竞争对手的情况正是如此。我想强调的是，Papcemia的关键研究是首个也是迄今为止唯一一个在RRP中进行的临床试验，具有这种稳健的前瞻性定义的统计主要终点。Papcemia的临床数据不仅使用RRP中评估过的最稳健的临床疗效终点，达到了关键研究设定的高统计标准，而且还展示了迄今为止RRP中最强的数据。总之，FDA完全批准了Papcemia，并给予其适用于所有成人RRP患者的广泛标签，不受既往手术次数的限制。
这证明了其变革性的临床数据，包括无与伦比的疗效和基于关键研究中前瞻性定义的统计主要疗效终点显示的强大持续缓解。此外，由于Papcemia的作用机制，存在Papcemia再给药的机会，并且随着完全批准，我们为未来任何竞争对手进入成人RRP领域设定了显著更高的临床数据标准。这一批准也标志着Precigen公司的关键转型，推动公司进入商业化阶段。以非凡的速度和敏捷性将这种变革性疗法推向市场是一项显著成就。
自获批以来的短时间内，我们在认识到强劲的商业机会以及为Papcemia建立新的标准治疗方案的坚实基础方面取得了巨大进展。与往常一样，我们与FDA的对话继续富有成效，包括成功完成获批后会议。我们目前正致力于启动Papcemia在儿科RRP患者群体中的临床试验。此外，我们已开始Papcemia的地理扩张工作。考虑到这一点，我很高兴地宣布，我们已向EMA提交了上市许可申请。现在我将把电话转交给我们的首席商务官Phil，由他介绍我们的商业发展情况。
Phil。
谢谢Helen，今天我很高兴与大家分享我们在Pap Syneos（注：应为Papcemia，可能口误）上市方面取得的令人兴奋的进展。在相对较短的时间内，我们取得了很多成就。提醒一下，8月中旬的获批触发了我们组建18名关键客户经理的完整销售团队，他们在9月被聘用、入职并部署到位。在团队全面部署后的几周内，我们在迅速将Pap Syneos确立为成人RRP新的标准治疗方案的目标方面取得了重大进展。因此，让我重点介绍迄今为止的关键成就。
首先，该药物已上市，并已开始向美国的处方医生发货，用于治疗所有成人RRP患者。我们的现场团队现已与90%的目标机构进行了接触，这些机构覆盖了27,000名成人RRP患者中的很大一部分。这些接触的重点是支持和加快处方集纳入流程，我们对医疗保健专业人员（HCP）在加速这一流程方面的热情印象深刻。我们已经在全国范围内获得了多项处方集批准。我们还与这些机构的HCP合作，为等待治疗的患者进行登记。为此，我们的先例患者服务中心已登记了100多名患者，还有更多患者正在通过机构自己的患者服务团队处理。
与我们的预期一致，这些医院系统显然存在被压抑的需求，现在正在处理使用Papzimios（注：应为Papcemia，可能口误）的治疗。令人欣慰的是，不仅大型学术机构或综合医疗网络（IDN）对Papzinios（注：应为Papcemia，可能口误）表示兴趣。我们还与一些社区医疗机构在加快产品采用方面取得了良好进展，包括全国范围内一些隶属于耳鼻喉科和肿瘤学网络的超级集团。这清楚地强化了我们在上市前的市场研究中听到的内容，现在在实践中看到的是，由于其疗效、持久性、安全性和给药方式，Papzimios（注：应为Papcemia，可能口误）受到了强烈偏好。
该药物可以运送到任何地方，并且易于储存和解冻。无需设备，无需设备培训，只需简单的皮下注射，正如Helen所说，无需痛苦的电穿孔。 payer覆盖范围正在迅速推进。截至上周，超过8800万患者的保险已覆盖该药物，预计近期将公布其他多项政策更新。重要的是，Papcemia也通过医疗保险（Medicare）和医疗补助（Medicaid）获得覆盖。总而言之，我们对这一势头感到非常满意，这与我们的预期一致。最后，无论是来自大型机构还是社区医疗机构的医生，我们都看到了他们的大力支持。
再次反映出我们的团队与目标客户接触的速度，我们继续得到RRP基金会的大力支持和认可。我们发布了关于RRP在个人层面和医疗系统层面的重大负担的重要新数据，包括本周在欧洲ISPOR会议上发布的数据。这些数据，加上Papcemia令人印象深刻且不断发展的持久性特征，正帮助我们推进建立新的治疗范式。总之，我们对取得的进展感到非常满意。市场正如预期的那样接受Papsonios（注：应为Papcemia，可能口误），我们也期望在第四季度剩余时间及进入2026年第一季度期间进一步扩大这一势头。
我期待在第四季度结束并进入新的一年时，继续分享关键成功指标的进一步进展。现在我将把电话转交给我们的首席运营官Ritul Shah，由他简要介绍 manufacturing 情况。Ritul。
谢谢Phil，大家下午好。今天我很高兴分享Babzemio（注：应为Papcemia，可能口误）的 manufacturing 运营更新。作为我们对长期价值创造的战略承诺的一部分，我们进行了重大投资，以控制我们的CGMP manufacturing运营。我们运营着一个专门的内部CGMP设施，用于商业化Papcemia的原料药生产。我们的设施已全面投入运营，通过了FDA的获批前检查，并在获批前就开始生产Papcemia的原料药。凭借在腺病毒载体生产方面的丰富内部专业知识，我们正在执行我们的运营计划，以满足当前和预期的未来对Papzimios（注：应为Papcemia，可能口误）的需求。
今天我想借此机会简要谈谈Papcemia的冷链要求。我们已经详细研究了这个话题，我们的互动表明这对Papcemia的采用没有影响。事实上，新冠疫情后，我们的大多数目标IDN和社区中心都配备了处理像Papcemia这样的冷冻药物产品的能力。我们拥有端到端的经过验证的物流系统，可以高效地分销Papcemia，正如Phil所提到的，Papcemia的制剂产品已上架，正在被订购并运送给我们的客户。现在我想把电话转交给Harry，我们的首席财务官，以获取财务更新。
Harry。
谢谢Ratul，向参加本次电话会议的各位致以下午好。在谈及本季度之前，我想感谢我们的长期股东在Papzimios（注：应为Papcemia，可能口误）的开发和最终获批过程中提供的必要支持。从实验室到获批，这款药物用了不到五年的时间，如果没有你们的支持，我们不可能取得这一重大成就。此外，我想说，我很自豪能成为为患者提供首个也是唯一一个针对RRP根本病因的疗法的团队一员。转向我们的季度财务报表，具体从截至2025年9月30日的资产负债表开始，在本季度进入信贷额度并提取第一笔款项后，我们拥有1.236亿美元的现金、现金等价物和投资。我们预计这一余额加上我们从Papcemia获得的预期收入将为我们的运营提供资金，直至实现现金收支平衡，其中包括继续的Papcemia上市成本和我们管线的进一步开发。
我想暂停并重复这一点。我们预计我们的现金和投资余额加上来自Papcemia的预期收入将为我们的运营提供资金，直至实现现金收支平衡。随着我们继续执行即将到来的里程碑，我们对Precigen的财务未来仍然充满信心。此外，在资产负债表上，我们本季度末的库存约为300万美元，这代表了我们在Papcemia获批后发生的 manufacturing 成本。获批前生产产品所产生的成本已作为研发费用的一部分计入当期损益。最后，在本季度，我们所有的优先股都转换为普通股，为我们未来提供了简化的资本结构。
关于我们的经营业绩报表，运营费用中需要注意的一项是，在截至9月30日的季度与去年同期相比，我们的销售、一般及管理费用（SGA）增加了约1400万美元。这一增长的主要原因是与Papcemia上市相关的商业化支出增加，以及在较小程度上与员工相关的额外成本，其中大部分归因于基于股份的奖励的会计处理。此外，截至2025年9月30日的季度归属于普通股股东的净亏损包括两项与会计相关的大额非现金项目：权证负债的变动和与优先股转换相关的推定股息。
这两项合计占归属于普通股股东的每股6美元亏损中的0.95美元。我们预计这两项不会在未来期间再次发生。有关我们财务报表的更多信息，我建议您查阅今天的新闻稿以及我们今天下午收盘后向SEC提交的10-Q文件。我确实想提供有关我们收入总额到净额调整的某些指导。我们预计这一调整将在高十几%到低二十%之间，与我们行业的同行一致。最后，对Precigen来说，这是相当重要的一年。
在我们为Papcemia的获批做准备时，我们进行了多项基础设施投资，包括在过去一年实施新的ERP系统。通过这些投资，我们为Precigen配备了适当的系统、人员和控制措施，以管理商业公司的各种流程。现在，我想把电话转交给操作员进行问答环节。操作员。
女士们先生们，我们现在开始问答环节。如果您有问题，请按星号加数字1。在您的按键式电话上，您会听到提示音，表示您的请求已被受理。如果您想退出提问流程，请按星号加数字2。如果您使用免提电话，请在按任何按键前拿起听筒。请注意，每位参与者只能提问一个问题和一个后续问题。请稍等，我们正在准备问答名单。第一个问题来自Citizens的Jason Butler。
请讲。
嗨，感谢回答问题，恭喜上市。想知道您能否提供一些信息，是否有患者已经获得报销批准，或者是否有患者已经接受了第一剂Pap symiose（注：应为Papcemia，可能口误）的给药，然后后续问题是，对于现在在中心注册的患者，从注册到获得报销药物的流程节奏我们应该如何看待。谢谢。
谢谢Jason。关于第一个问题，我想请我们的首席商务官Phil回答。
当然。嗨Jason。是的，我是Phil。很高兴与您交谈。如我们所提到的，我们已经开始向机构发货Pap symios（注：应为Papcemia，可能口误），基本上是为那些正在安排治疗的患者。正如我所提到的，我们的 payer覆盖范围正在迅速扩大。所以这两件事正在结合起来，我们现在不会详细说明特定的 payer或患者给药情况，但我认为在第四季度我们会看到这一点，当我们报告第四季度 earnings时，我们将能够具体谈论给药患者数量以及随之而来的 earnings和收入。
哦，关于中心患者的第二个问题，同样，这些患者现在正在等待福利验证和预先授权。所以，我们也看到很多患者不一定在我们的中心，而是通过机构自己的患者服务系统处理。因此，这种推进将因机构而异。但我们预计，随着机构和 payer方面的流程到位，在第四季度这一速度将开始加快。但我们对进入漏斗准备激活和治疗的患者数量感到非常满意。
我能快速澄清一下吗，Phil？您是否期望进入其中一个中心的大多数患者实际上能够获得药物治疗？
这是我们的期望，是的。
Jason，也许我可以补充一下，这些患者，无论是在我们的Tapsimbi（注：应为Papcemia，可能口误）注册中心还是在中心有自己注册中心的患者，基本上都是通过他们的医生确定需要治疗的各种成人RRP患者，并将加入治疗。所以这非常令人兴奋。我认为在Papcemia获批之前，我们的分析表明将会有大量的患者群体。正如您所看到的，估计美国有27,000名患者。非常重要的是，我们从各个中心看到了这种需求。
Jason，我想补充的是，很多这些中心最初更喜欢使用他们自己的专业知识、系统和患者服务。显然，如果他们需要为合适的患者探索共同支付支持或免费药物支持，他们最终需要进入我们的中心。所以，正如您所说，我们现在有这两个中心组成部分共存，这都表明我们确定的被压抑的需求确实存在。
下一个问题来自HC Wainwright的Swayampakula Ramakanth。请讲。
谢谢，恭喜各位。团队的每个人都很棒。这对你们来说是一个过渡性的季度。非常好。我的问题是想向Harry确认一下，您说有资金支持到现金流收支平衡，这显然是一个重要的声明。您对此有哪些假设，比如在收入或患者渗透率方面，我们应该如何理解才能实现这一目标？
是的。好的，好的。很高兴与您交谈，感谢您的问题。我想说，在这一点上，我们没有提供收入指导。所以很难说何时或如何实现现金流收支平衡。但我们愿意声明，到2026年底将实现现金流收支平衡。
好的。好的，谢谢。
下一个问题来自Evercore ISI的Michael DeFeur（注：应为Michael DiFiore）。请讲。
嗨，各位。非常感谢回答我的问题，恭喜取得所有进展。第一，考虑到明显的被压抑需求和预计很快将接受治疗的大量患者，您能否提供一些信息，考虑到任何新疗法在第一年遇到的报销障碍，这种大量患者的情况可能会持续多久？我还有一个后续问题。
我们研究了罕见病的类似情况以及在存在被压抑需求时的采用情况。所以我们认为这种情况会持续相当长的时间。我们确定的27,000名成人患者已经在系统中。显然，有些病情更严重，有些更频繁地看医生。但这些是实际接受治疗的患者。然后在此基础上还有新增患者。所以我认为这种大量患者的情况将会持续相当长的一段时间。
Michael，也许我还可以进一步补充广泛标签的重要性，它基本上涵盖了所有成人RRP患者，这意味着任何即将被诊断或例如已经接受过一次手术的人，都将不断被加入这些中心接受治疗。而且很明显，至少从我们看到的患者和医生的热情来看，基于霍普金斯大学之前发表的数据，患者在第五次手术时，他们的气管或声带已经受到不可逆的损伤。显然，现在患者在确诊后尽早加入治疗。
因此，被压抑的需求，显然包括所有重症患者，但现在所有已确诊或正在接受诊断的患者，基本上都有资格接受Papcemia治疗，他们的医生也是如此。例如，如果您查看我们今天的新闻稿，Bast博士是世界上RRP治疗方面的知名医生之一，他将Papcemia称为这些患者的“非凡数据”，是成人RRP的治疗方法，并将其定位为有望成为标准治疗方案，这将覆盖所有这些人群。
我认为这非常重要。
太好了，谢谢你，Helen。我的快速后续问题是，出于建模目的，我们应该如何考虑后续治疗周期， payer是否允许超过前四剂的后续周期？
是的，我认为这是一个很好的问题。首先，这非常重要，这也是FDA非常鼓励我们对Papcemia进行再给药和扩展的一个有趣概念。原因是基于安全性、疗效以及我们看到的缓解持久性结果。当然，在标签中，是否再给药由医生决定。所以如果他们认为患者需要再给药，他们可以开处方。
当然，随着我们的推进，我们正在进一步生成关于患者再给药的更多数据。所以我认为从这方面来看有很大的扩展空间。我们提到的另一点是，我们的部分缓解者，正如我提到的，86%的患者，他们的手术次数减少了，这非常重要，这也是我们BLA讨论的一部分，显然他们似乎将从再给药中受益，因为他们的免疫系统正在被增强以解决这种疾病的根本原因，即HPV 6和11型。
我认为这也是我们除了儿科临床试验之外正在扩展的领域之一。也就是进一步生成关于患者再给药的数据，我们计划在明年启动。
我想从 payer的角度补充一点，这种药物的一个真正突出的特点，并且将支持我们进行任何再给药讨论的是其持久性。我们从临床注册研究开始有一年的数据，然后在标签中有两年的随访数据，我们刚刚公布了三年的数据。所有这些对 payer来说都是非常重要的数据，显然我们与他们分享这些数据，将其纳入我们的价值主张，以支持再给药的概念。
最后一个问题来自摩根大通的Brian Cheng。请讲。
嘿，各位，谢谢回答我们的问题，恭喜取得进展。我只想澄清一下，你们如何在财务报表中记录Papcemia的收入。是在每次注射后确认收入，还是在四次注射结束后确认收入，还有一个后续问题。谢谢。
嘿，Brian，我是Harry。感谢你的问题。是的，我们在所有权转移时确认收入。我们要么通过专业药房发货，要么直接发货给IDN或社区医院。我们在这些实体收到药物时确认收入。所以我们不会等到注射发生，注射通常在收到药物后的一天内进行。
考虑到你们的患者中心和机构患者中心内注册的患者群体，我想知道你们能否帮助我们了解注册患者的规模和轨迹。是否可以假设所有这些注册患者都会在一定时间内接受Papcemia治疗？
是的。我的意思是，我们的中心以及我们了解到的机构正在建立和实施的中心，正在迅速招募患者。那里有很大的势头，我们预计这种情况将继续下去，显然，我们知道存在大量的患者。他们在那里是有原因的，因为他们已被确定接受Pap symiose（注：应为Papcemia，可能口误）治疗。因此，我们预计其中绝大多数最终将接受Pap symiose治疗。时间很难确定，但我们在与医生社区的互动中感受到了高度的紧迫性，无论是在IDN还是在社区层面，医生都在与我们联系并希望加快社区层面的获取。
因此，我确实认为，我们看到的初始患者群体的采用将会加快，但这将持续相当长的一段时间。
是的。Brian，也许我可以补充Phil所说的。我认为我们所看到的，特别是广泛的标签涵盖了所有成人RRP患者，这意味着任何即将被诊断或已经接受过一次手术的人，都将不断被加入这些中心接受治疗。而且很明显，至少从我们看到的情况来看，正如医生所说——例如，查看我们今天的新闻稿，Bast博士是世界上RRP治疗的知名医生之一——他将Papcemia称为这些患者的“非凡数据”，是成人RRP的治疗方法，并将其定位为有望成为标准治疗方案，这将覆盖所有这些人群。
我认为这非常重要。
女士们先生们，今天的电话会议到此结束。非常感谢您的参与。您现在可以挂断电话了。