詹姆斯·埃德格蒙德（首席财务官兼财务主管）
哈里森·西尔弗斯（投资者关系经理）
宋家乐（杰富瑞金融集团）
欢迎大家参加2025年杰富瑞琳达医疗健康会议。我叫罗杰·宋，是负责美国史密斯生物技术公司研究的高级分析师之一，非常荣幸能与下一家公司——联合治疗公司进行这场五星对话。詹姆斯和哈里，欢迎两位先生。
谢谢。
感谢邀请我们并主办联合治疗公司的会议。哈里和我今天上午已经进行了一些非常愉快的会议，所以我们期待下午能有更多这样的交流。
太好了，很高兴听到这个消息。太棒了。
我们有很多内容要讨论，联合治疗公司最近除了稳健的业务外，还有一些非常令人兴奋的消息。所以或许我们从当前的商业业务开始。詹姆斯，你能否概述一下关于增长轨迹的预测，包括我们已经看到的情况以及未来几个月和几年内当前商业业务的预期？
好的，非常感谢罗杰。这是个很好的问题。我们刚刚发布了第三季度报告，其中整体收入实现增长，同时Tyvaso和Tyvaso DPI的总销售额持续显著增长，这些将是我们未来的增长驱动力。本季度及未来Tyvaso的增长将继续围绕PH ild适应症展开。因此，该适应症的增长以及整体Tyvaso DPI的增长将是我们未来的主要增长驱动力。我们继续相信我们将实现这一增长，这得益于Tyvaso的产品特性以及我们在肺部领域的理解和长期经验。
因此，我们继续相信我们在这方面会有增长。当考虑Tyvaso DPI的增长时，有一个方面——我想在回答你们的一些问题时会更详细地谈到这一点——我们对其产品特性感到非常满意。Tyvaso DPI没有剂量限制。从处方医生和患者的角度来看，我们在过去几年中收到了积极的反馈和采用率，从付款方激励的角度来看，我们认为在市场上的付款方方面我们并不处于劣势。
从产品特性来看，我们认为我们拥有一款使用便捷的优质产品，例如每天四次，每次一吸，并且考虑到我们推出的一些新的药筒规格。我们认为这是我们未来的一个优势。所以总体而言，罗杰，展望未来，我们认为我们已经实现了强劲的收入增长，并且预计未来将继续保持收入增长。
太好了。是的，我们知道最近你们在PH IOD领域获得了几项新的批准。投资者对增长轨迹或业务的持久性有些谨慎，但到目前为止似乎相当稳健。你能否分享一些实际情况？数字是不错的，对吧。但我们总是想寻找一些领先指标。所以你能否分享一些来自一线医生的反馈，他们如何看待新患者或现有患者，以及他们如何在Tyvaso与其他机制或其他药物之间进行优先排序？
当然。罗杰，这个问题我会让哈里来回答。我们今天会轮流回答问题。
好的，听起来不错。
好的，罗杰。我猜你这里说的是Eutrepia。在他们推出产品之前，他们试图差异化自己，尽管使用的是Trel。活性成分相同，装置略有不同，但他们试图在剂量和耐受性等方面进行差异化。正如我们在最近的第一季度财报电话会议上所反驳的那样，他们的许多说法并不成立。但詹姆斯刚刚谈到，我们的产品没有最大剂量限制，Tyvaso使用方便，其耐受性也已得到充分了解。因此，尽管他们试图进行这些差异化宣传，但我们认为现实世界的经验会逐渐显现，这些情况将在实际应用中得到验证。
你知道，我们在最近的第三次财报电话会议上谈到过。当一种新产品上市时，医生们往往想尝试一下。这在几乎任何类别的新药上市时都是常见的现象，在肺动脉高压（PAH）领域历史上也是如此。随着更多疗法的上市，医生们会想要尝试它们。但尽管存在这种动态，我们看到在整个第三季度及进入10月期间，转诊和开始治疗的趋势基本回到了Eutrepia上市前对我们有利的水平。
所以，尽管Eutrepia已经上市，医生们也进行了尝试，但我认为在现实世界的经验中，那些使我们相信我们拥有最佳定位的因素开始发挥作用，你可以从基本动态中看到这一点。
是的，谢谢你。而且，既然Utopia的上市趋势也相当积极，但你们的业务依然相当稳健。那么你能否分享一些趣闻轶事？数字是不错的，对吧。但我们总是想寻找一些领先指标。所以你能否分享一些来自一线医生的反馈，他们如何看待新患者或现有患者，以及他们如何在Tyvaso与其他机制或其他药物之间进行优先排序？
当然。罗杰，我会让哈里来回答这个问题。我们今天会轮流回答。
好的，听起来不错。
是的。罗杰，我猜你说的是Eutrepia。在他们上市之前，他们试图进行差异化，尽管使用的是曲前列尼尔。活性成分相同，装置略有不同，但他们试图在剂量和耐受性等方面进行差异化。正如我们在最近的第一季度财报电话会议上所反驳的那样，他们的许多说法并不成立。但詹姆斯刚刚谈到，我们的产品没有最大剂量限制，Tyvaso使用方便，其耐受性也已得到充分了解。因此，尽管他们试图进行这些差异化宣传，但我们认为现实世界的经验会逐渐显现，这些情况将在实际应用中得到验证。
你知道，我们在最近的第三次财报电话会议上谈到过。当一种新产品上市时，医生们往往想尝试一下。这在几乎任何类别的新药上市时都是常见的现象，在肺动脉高压（PAH）领域历史上也是如此。随着更多疗法的上市，医生们会想要尝试它们。但尽管存在这种动态，我们看到在整个第三季度及进入10月期间，转诊和开始治疗的趋势基本回到了Eutrepia上市前对我们有利的水平。
所以，尽管Eutrepia已经上市，医生们也进行了尝试，但我认为在现实世界的经验中，那些使我们相信我们拥有最佳定位的因素开始发挥作用，你可以从基本动态中看到这一点。
是的，谢谢你。而且，既然Utopia的上市趋势也相当积极，但你们的业务依然相当稳健。那么你能否分享一些趣闻轶事？数字是不错的，对吧。但我们总是想寻找一些领先指标。所以你能否分享一些来自一线医生的反馈，他们如何看待新患者或现有患者，以及他们如何在Tyvaso与其他机制或其他药物之间进行优先排序？
当然。罗杰，我会让哈里来回答这个问题。我们今天会轮流回答。
好的，听起来不错。
是的。罗杰，我猜你说的是Eutrepia。在他们上市之前，他们试图进行差异化，尽管使用的是曲前列尼尔。活性成分相同，装置略有不同，但他们试图在剂量和耐受性等方面进行差异化。正如我们在最近的第一季度财报电话会议上所反驳的那样，他们的许多说法并不成立。但詹姆斯刚刚谈到，我们的产品没有最大剂量限制，Tyvaso使用方便，其耐受性也已得到充分了解。因此，尽管他们试图进行这些差异化宣传，但我们认为现实世界的经验会逐渐显现，这些情况将在实际应用中得到验证。
你知道，我们在最近的第三次财报电话会议上谈到过。当一种新产品上市时，医生们往往想尝试一下。这在几乎任何类别的新药上市时都是常见的现象，在肺动脉高压（PAH）领域历史上也是如此。随着更多疗法的上市，医生们会想要尝试它们。但尽管存在这种动态，我们看到在整个第三季度及进入10月期间，转诊和开始治疗的趋势基本回到了Eutrepia上市前对我们有利的水平。
所以，尽管Eutrepia已经上市，医生们也进行了尝试，但我认为在现实世界的经验中，那些使我们相信我们拥有最佳定位的因素开始发挥作用，你可以从基本动态中看到这一点。
是的，谢谢你。而且，既然Utopia的上市趋势也相当积极，但你们的业务依然相当稳健。那么你能否分享一些趣闻轶事？数字是不错的，对吧。但我们总是想寻找一些领先指标。所以你能否分享一些来自一线医生的反馈，他们如何看待新患者或现有患者，以及他们如何在Tyvaso与其他机制或其他药物之间进行优先排序？
当然。罗杰，我会让哈里来回答这个问题。我们今天会轮流回答。
好的，听起来不错。
是的。罗杰，我猜你说的是Eutrepia。在他们上市之前，他们试图进行差异化，尽管使用的是曲前列尼尔。活性成分相同，装置略有不同，但他们试图在剂量和耐受性等方面进行差异化。正如我们在最近的第一季度财报电话会议上所反驳的那样，他们的许多说法并不成立。但詹姆斯刚刚谈到，我们的产品没有最大剂量限制，Tyvaso使用方便，其耐受性也已得到充分了解。因此，尽管他们试图进行这些差异化宣传，但我们认为现实世界的经验会逐渐显现，这些情况将在实际应用中得到验证。
你知道，我们在最近的第三次财报电话会议上谈到过。当一种新产品上市时，医生们往往想尝试一下。这在几乎任何类别的新药上市时都是常见的现象，在肺动脉高压（PAH）领域历史上也是如此。随着更多疗法的上市，医生们会想要尝试它们。但尽管存在这种动态，我们看到在整个第三季度及进入10月期间，转诊和开始治疗的趋势基本回到了Eutrepia上市前对我们有利的水平。
所以，尽管Eutrepia已经上市，医生们也进行了尝试，但我认为在现实世界的经验中，那些使我们相信我们拥有最佳定位的因素开始发挥作用，你可以从基本动态中看到这一点。
是的，这很有趣。因为自从Utopia上市以来，它的趋势也相当积极，但你们的业务依然相当稳健。然后默克的药物Wimver rear表现也还不错。所以在我看来，这似乎不是一个零和游戏。相反，也许随着更多的教育、更多的关注，会有更多的患者使用这些新型药物。你们是否也有这样的感受？
是的。罗杰，谢谢你。举个例子，回顾一下肺动脉高压（PAH）领域。多年前，当Martine创立公司时，市场上只有几种疗法，大约有3,000到5,000名患者。但现在看肺动脉高压市场，据估计有50,000名接受治疗的患者，而市场上有超过15种疗法。所以随着时间的推移，你会看到新疗法上市，市场上的声音增多，诊断水平提高，可治疗的患者群体也在扩大。我认为现在的情况也类似。
Eutrepia的上市会给市场带来另一种声音，这可能会扩大市场。默克的产品Win Revere也是如此。所以当市场上有更多声音、诊断水平提高时，可治疗的患者群体就会扩大。这可能就是我们产品目前所处的情况。因此，尽管在5月左右有竞争对手上市，但我们仍然取得了非常不错的季度业绩。我们预计可治疗患者群体的增长趋势将继续下去。这也是我们未来增长故事的一部分。
太好了。好的。那么我们还需要谈谈与Dhrepia正在进行的诉讼这个棘手问题。显然，你不需要对任何法律后果发表评论，但无论是对内还是对外面对投资者，你们对这场诉讼结果的情景分析是什么，以及如果有的话，对你们的商业业务可能产生什么影响？我们刚刚谈到了增长轨迹。
我认为，所有这些潜在结果都已经被充分预测过了，目前一切都由法官决定。我们不会坐在这里试图猜测或推测他会怎么说。我们和其他人一样在等待判决。无论结果如何，都由他来决定。但无论如何，如果对我们不利的裁决，我们将继续运营。他们已经上市了整整一个季度，而我们今年第三季度Tavaso DPI仍然实现了22%、23%的增长。
所以，你看，即使他们在市场上，我们也已经证明我们可以继续增长。如果判决结果是这样，我们仍然对自己的增长能力充满信心。
好的，很好。不管诉讼结果如何。假设市场上又出现了另一种吸入性曲前列尼尔。你们对Tyvaso的持续增长轨迹有信心吗，罗杰。
考虑到安德鲁法官的裁决，我们对我们的商业产品组合充满信心。我们对Teton目前正在进行的一些早期临床试验以及高级结局试验也充满信心。因此，从商业角度来看，我们对正在做的事情有很大的信心和信念，我们将继续埋头苦干，专注于我们的工作。此外，我们稍后可能会谈到这一点，在俄勒冈州的一些制造机会方面存在长期机遇。
因此，从企业整体、当前商业业务、近期管线和长期管线来看，我们对业务的发展轨迹感到非常满意。
当然。是的，我们肯定会谈到IPF、Teton以及透明度问题。但现在，让我们先结束商业业务的讨论。我想在最近的季度，这是我第一次听到你们谈论到2027年达到40亿美元的运行率。你能否详细说明一下业务的构成部分。你们有多种产品在市场上，并且可能即将获得IPF的批准。这部分是否包含在预测中，还是主要来自基础业务？
当然，这是个好问题。今天早上我们也收到了这个问题。我们在最近的财报电话会议上谈到，到2027年底，我们的季度收入运行率将达到10亿美元，其中大部分增长将来自现有的商业业务，因为这些业务已经获得批准，并且目前由我们的销售和营销团队进行推广。如果你关注一下特发性肺纤维化（IPF）的Teton试验和罗林帕格（Rolinepag）的高级结局试验的估计时间表，这些产品的批准时间大致在2027年左右。
因此，这两种产品带来的任何收入贡献肯定会是额外的，但它们将在2027日历年的后期。所以，10亿美元运行率的大部分将来自当前业务、当前商业产品在未来的扩张和增长。这就是我们的目标，我们的目标是到2027年底实现每季度10亿美元的运行率。
明白了。为了给投资者说明情况，我认为这至少高于2027年的销售共识。所以如果你们能够实现这一目标，或者人们开始相信你们能够实现这一目标，那么当前业务就有上行空间。
是的，这也是我们关注的重点。正如Martin在最近的财报电话会议上明确指出的那样。
太好了。好的，那么我们应该谈谈IPF带来的巨大上行驱动力。最近Teton 2的数据非常令人印象深刻，随着更详细的数据公布，人们开始相信这是一种真正有效的药物，无论是作为单药治疗还是与标准治疗联合使用。你们如何看待这个机会，也许让我们知道IPF的下一步是什么？
好的，当然。首先快速为在场的各位回顾一下。FEC的安慰剂调整差异为96毫升。我们在研究中的大多数次要终点上都达到了统计学显著性，并且Tyvaso的安全性和耐受性特征众所周知。所以我们对Teton 2的结果非常满意。我们确实认识到这是一个非常大的机会。我们从医生那里听到的反馈与我们自己对这个机会的兴奋以及为IPF治疗手段增加另一种疗法的期待相呼应。你知道，我想你最后一个问题是关于商业机会。
美国有100,000名患者，仅基于市场上现有的疗法，我们看到的就是一个数十亿美元的机会。无论最终标签如何，当我们结合两项研究或拥有两项研究时，我认为这将真正决定整体市场机会是什么。但无论你如何划分，这都是一个非常可观的市场。
明白了。Teton 2试验顶线数据公布后，一个关键的讨论点是详细数据如何转化为Teton 1的数据。Teton 2是在除美国和加拿大以外的地区进行的，而Teton 1是在美国和加拿大进行的。我们也做了一些深入分析，查看了基线情况、不同的基线治疗和实践。你们对这将转化为Teton 1的数据有多大信心？老实说，当我看到Teton 2的数据时，效果非常显著，我相信你们仍然有机会将这些数据整合起来，以增强申报资料。告诉我们关于Teton 1数据的转化以及申报策略。
当然，我会先回答一部分，然后哈里可以补充，因为这个问题涉及很多方面。我认为总体而言，IPF的Teton 2临床试验结果非常成功，即使从P值的角度来看也是如此。因此，我们有很大的信心这将转化为Teton 1的数据，Teton 1是针对美国和加拿大IPF患者的临床试验。当你查看患者群体的基线特征时，它们非常相似。我们有一个海报，我想是关于这一点的海报。
所以我们想与投资者分享这一点。因此，罗杰，我们有很大的信心Teton 2的结果将真正转化为Teton 1。此外，还有将数据合并的机会。你的问题中还有什么我遗漏的吗？
是的，我想问的是数据转化以及申报。你说你们可以合并研究数据。那么在什么情况下你们认为会合并两项研究的数据，或者这对申报模式是否必要？
是的，所以除非你有合并数据的背景，否则我可能无法详细说明。
我认为，这为我们提供了一个机会，可能在Teton 2试验中未达到统计学显著性的一些次要终点上，通过合并数据达到统计学显著性，这可能有助于整体的申报资料。
是的，我想说的是，罗杰，我们对每项单独试验的信心都很高。因此，我们对Teton 1的总体结果感到非常满意，我们仍然预计在2026年上半年揭盲。我想你之前的问题是关于监管策略和申报，很抱歉我之前错过了。我们谈到的一个方面是，我们将在2025日历年年底前与FDA会面。一方面，我们希望开始或真正继续与他们就这两项试验进行对话。
目前，我们确实需要这两项试验才能批准Tyvaso用于IPF。这是我们早期与FDA达成的协议。这就是为什么我们继续进行这些试验，一项国际试验，一项国内试验，因为我们还想探索Tyvaso xus的机会。所以这也是我们进行美国以外试验的原因之一。因此，我们的监管团队将在年底前与FDA会面，他们正在寻找任何机会继续对话，并看看是否有机会加快任何方面，以便让Tyvaso尽快为这些患者上市。
因为归根结底，我们的真正动机是有这样一个患者群体。我们相信我们有一款对他们非常有益的疗法，我们希望确保我们能尽快将其推向市场。但我们也希望确保我们以能够获得最佳批准机会和最佳标签的方式来做这件事。因此，这就是为什么我们试图非常有条理，我们在UT说，我们总有时间把事情做对。我们会把事情做对，但我们也会为了患者的利益而努力加快进度。
当然。好的，太好了。我认为正如哈里提到的，IPF有超过100,000名患者。所以无论你如何看待管线和市场规模，它至少可以达到数十亿美元。我们知道有两种标准治疗方法，所以即使不是最好的药物，它们仍然能达到约40亿美元的市场规模。
我们同意Haldiba的观点，这对我们来说是一个非常大的机会。我认为有趣的是，正如我之前谈到的，最终的标签会是什么样的，因为如果你考虑临床试验，有某些方面——Nathan博士在揭盲时谈到了生活质量方面。就患者生活质量而言，没有任何研究显示出我们所看到的益处。因此，在研究中有许多方面我们希望利用，无论是通过FDA批准过程还是从营销角度。
太好了。好的。我知道我们有很多内容要讨论。我们已经讨论了基础业务，谈到了IPF作为下一个主要增长支柱。但你们还有更多管线。对吧？首先或许是PPF方面。我想这仍然是Taiwo Chinon PPF。有了这些IPF数据，你们对PPF从IPF数据转化的成功可能性有多大信心？
好的，谢谢，罗杰。你看，我们对PPF同样感到兴奋。当你考虑疾病进展和与IPF相关的潜在纤维化时，它们大致相同。因此，基于我们在Teton试验中看到的情况，我们有信心并乐观地认为我们可以在PPF中看到类似的结果。
好的。
我想补充一下特里的观点，我们谈到过，我认为潜在患者或患者机会约为60,000名患者。所以如果PPF也成功的话，对UT来说又是一个相当大的机会。
是的。好的，太好了。然后你们有每日一次的口服relentapak。明年也会有数据读出。你们对这种药物的优势特征有什么期望？我相信上个季度你们谈到了口服联合用药，引起了很多兴趣。那么它在你们的PH治疗策略中适合什么位置？
简要总结一下。我们正在进行一项临床恶化时间研究，该研究应在2026年上半年读出结果。与Teton 1和A的时间线相似，我们的目标是它成为一种每日一次的口服前列环素，我们认为它将比Celexapak具有更强的效力和更高的疗效。因此，这将是一种每日一次的药物，我们可以将其提升到治疗方案的前端。我们也谈到过联合治疗策略。但我们认为这对于患者从初始诊断的角度来看将是非常有益的。
关于你的观点，Martine在上次财报电话会议上谈到，如果这项研究成功，这可能是一个相当大的机会，一个与市场上现有其他疗法联合使用的有趣机会。因此，每日一次的疗法从依从性角度来看非常好。我们在其他疗法上有过类似的历史，比如Adcirca，它是每日一次的，你可以看到从患者依从性角度带来的益处。因此，我们对这项临床试验非常有信心。
在上次财报电话会议上，Martine概述了她为什么对它非常热情。我们期待在2026年上半年揭盲。
太好了。太棒了。然后你们正在开发每日一次的吸入性曲前列尼尔或前列环素。我们知道在这次会议上还有另一家公司，他们也有每日一次的吸入性曲前列尼尔版本。你们认为开发时间线会是什么样的，以及你们对未来市场的潜在定位是什么？
好的，谢谢，罗杰。我们正在为PH和PH id开发一种每日一次的新化学实体（QD NCE）。你知道，一旦我们完成Teton 1的高级结局试验，我们可能会在明年与大家分享更多信息。产品开发团队目前正专注于这些试验。但一旦完成，我们很乐意分享更多信息。
好的，当然。好的。我们要谈谈移植。对吧。器官移植是一个巨大的上行空间，我认为无论是买方还是卖方模型都没有将其纳入考虑，无论是价值还是信用方面，但这也是一个巨大的未满足需求。你们正在进行临床试验。你们刚刚完成了第一例移植。所以给我们讲讲这个的基本原理、策略，以及我们什么时候能开始看到潜在批准的数据。
没问题。谢谢你的提问。这是一个已经酝酿多年的战略，我们对此非常兴奋。在我们的PBC章程中，我们公益公司的一个方面是投资于扩大可移植器官数量的技术。因此，我们最近在所谓的异种移植领域所做的是，在expand临床试验中首次将肾脏移植到人体中。从前进的角度来看。罗杰，你说得对。这个领域的机会和真正的需求是巨大的，因为可移植器官存在巨大且严重的短缺。
我们首先关注肾脏，但我们也计划在肺和心脏方面进行其他研究。我们最近还获得了EU Thymo肾脏的另一个IND批准。所以这是我们组织中一个非常积极的方面。有很多研发正在进行，我们对最近的这次移植感到非常兴奋。我们今天早上谈到的一点是，关于这项临床试验的沟通协议将与你可能读到的一些扩展使用案例有所不同，因为那些是医院网络系统中的患者，我们提供器官。
但这些是FDA批准的临床试验，所以节奏可能会慢一些。但请放心，正如我们所谈到的，第一例已经完成，我们也在推进其他产品的研究。
这非常好。太好了。最后，我认为UT一直是一家非常成功的独立生物技术公司，但作为一家生物技术公司，你们的整体合作策略是什么？也许也简单谈谈你们的财务状况。
因此，从战略角度来看，我们今天早上已经讨论过，我们对商业方面的现状、我们谈到的近期临床管线以及制造器官管线的长期前景都感到非常满意。因此，从公司角度、战略角度来看，我们已经清楚地传达了我们的发展方向，并且一切都在内部非常顺利地推进。
好的，太棒了。我想我们的时间到了，非常感谢你们今天早上抽出时间，谢谢。
谢谢你，罗杰。
谢谢，罗杰。非常感谢。
谢谢大家。