Derek Cole（投资者关系）
Thanh Pau（临时首席执行官）
Nataliya Agafonova博士（首席医疗官）
Devin Blass（首席技术官）
Lisa Locklear（首席财务官）
Josh Hare博士（联合创始人、首席科学官、执行董事长）
Raghuram Selvaraju（H.C. Wainwright）
Boobalan Pachaiyappan（Roth Capital Partners）
Michael Rabinowitz（Maxim Group LLC）
问候并欢迎大家参加Longeveron公司2025年第三季度财务业绩及业务更新电话会议。目前，所有参会者均处于仅收听模式。正式演示后将进行简短的问答环节。会议期间如需要操作员协助，请按电话键盘上的星号键然后按零。提醒一下，本次会议正在录制。现在，我很荣幸向大家介绍主持人Derek Cole，投资者关系负责人。谢谢。请开始。
谢谢操作员。各位下午好，感谢大家今天参加Longeveron公司2025年第三季度财务业绩及业务更新会议。今天美国市场收盘后，我们发布了2025年第三季度财务业绩的新闻稿，该新闻稿可在Longeveron公司网站的投资者部分查阅。今天参加电话会议的有临时首席执行官Thanh Powell、联合创始人、首席科学官兼董事会执行董事长Joshua Hare博士、首席医疗官Natalia Agafanova博士、首席财务官Lisa Locklear以及首席技术官Devin Blass。提醒一下，在本次电话会议中，我们将发表前瞻性陈述。
这些陈述受某些风险和不确定性因素影响，可能导致实际结果与这些陈述存在重大差异。任何此类陈述应结合我们新闻稿中的警示性陈述以及公司向美国证券交易委员会提交的文件中讨论的风险因素进行考虑，我们鼓励大家查阅这些文件。在公司准备的发言之后，我们将开放电话会议，接受负责跟踪我们的分析师提问。接下来，我将把电话交给临时首席执行官Fan Powell。Fan。
谢谢Derek，也感谢大家今天参加会议。我很高兴能与我们的领导团队一起，向大家介绍上一季度的进展情况，并分享一些对未来的看法。对于Longeveron公司、我们的干细胞疗法larimestracel，最重要的是对于我们希望治疗的患者来说，这是一个极其重要的时期。我很荣幸能够担任公司的领导职务，并深感对患者及其家属负有重大责任，要通过临床开发并最终获得批准，继续推进我们药物的研发进程。
在担任这一职务的第一个月里，我和领导团队以及公司全体员工专注于有纪律的执行，做出决策以进一步延长我们的现金跑道，同时仍能实现我们的企业优先目标，并将患者的需求和期望融入我们所做的每一件事中。今天下午，我们将在这些领域提供重要的最新情况。但首先，简要说明一下我今年夏天加入Longeveron公司的原因以及我致力于确保公司成功的原因。Longeveron公司专注于存在重大未满足医疗需求的适应症，这些适应症直接影响了我的家庭。
我亲身体会到对新治疗方法的需求，我个人致力于以高度的严谨性和临床相关性推进公司的开发项目，以证明它们的价值。Longeveron公司干细胞研究核心的科学严谨性和突破性创新，是我决定加入这家公司的关键因素。在我们的研究领域，通过FDA支持的临床研究确立安全性和有效性是建立对这些疗法潜在救命特性信念的基本要求，我有幸在制药和生物技术行业工作了25年以上。
从在葛兰素史克（GSK）和礼来（Eli Lilly）等大型组织担任领导职务，到作为联合创始人兼首席执行官在一家风投支持的初创公司工作，在每一家公司，无论规模大小，建立高质量临床数据基础都是长期成功的核心，我很高兴有机会在这里继续实现这一目标。对我加入这家公司的原因来说，也许最重要的是组成这个优秀团队的所有成员。领导团队由各自领域的专家组成，他们致力于为我们的患者及其家属带来成功，而且他们也是好人。
他们的专业知识、行业经验以及日复一日为改变现状所做的努力令人鼓舞，我期待继续与他们合作。不过，关于我自己就说这么多。接下来谈谈我们今天在这里的原因。Longeveron公司在三个项目上取得了重大进展，在五项临床试验中取得了积极的初步结果。我们拥有强大的研发管线，针对罕见的儿科心血管适应症（左心发育不全综合征和儿科扩张型心肌病）以及慢性与年龄相关的适应症（阿尔茨海默病和与年龄相关的衰弱症）。在我看来，一个小型组织到目前为止所取得的进展是非凡的。
短期内，我们将坚定不移地专注于三件事。首先，交付ELPIS 2的临床试验结果，这是我们在HLHS中的关键2b期研究。我们于6月完成了该临床试验的入组，仍按计划于明年第三季度报告结果。HLHS是我们的关键战略重点。我们相信，与美国国家心肺血液研究所合作开发的HLHS临床试验项目，是迄今为止针对这一关键罕见病患者群体的最大规模安慰剂对照研究。根据与FDA的讨论，在明年第三季度临床试验结果出来后，我们有明确的途径获得潜在的监管批准和未来的商业化。
我们的第二个坚定不移的重点是确保必要的财务资源。干细胞疗法的开发、寻求监管批准以及为潜在的商业化做准备都需要大量资金。在公司历史上，我们一直成功地获得了所需的资金，并且考虑到我们认为我们的研发管线和近期里程碑具有非常有吸引力的投资回报，我们相信我们将能够继续这样做。我们认识到未来的融资机会并非有保证，并承认我们当前的财务状况存在风险。
通过过去一个月我们做出的运营决策，我们已将现金跑道延长至第一季度末，并将继续专注于做出注重现金的决策。虽然我们确实有一个市场融资机制（ATM），必要时可通过该机制潜在筹集高达1070万美元，但我们将继续通过融资、非稀释性资金选择（包括赠款和战略合作）寻求额外融资，以推进我们的开发项目。我们坚信，凭借larimestracel的内在特性，有重大机会吸引合作伙伴参与该药物的持续开发和潜在商业化。
我们将寻求并正在评估所有适应症的合作机会，包括HLHS。我们的第三个坚定不移的重点是HLHS的BLA准备工作。我们仍然专注于在Elpis 2数据读出之前及之后开展支持BLA准备的关键活动。我们也认识到我们当前的财务状况，现在我们的支出结构是按顺序交付关键的CMC和制造里程碑，以降低我们的支出风险，并适当优化Elpis 2研究结果的交付。正如我所提到的，这些行动延长了我们的现金跑道，但它们将把我们潜在的完整BLA提交从2026年底推迟到2027年。
接下来的九个月是Longeveron公司具有变革意义的时期，有多个关键里程碑。对于larimestracel、Longeveron公司、我们的股东，最重要的是对于我们的患者来说，这是一个激动人心的时刻。接下来，我将把电话交给我们的首席医疗官Agafinova博士，由她提供我们临床开发的最新情况。
Natalia谢谢Tan，各位下午好。正如Stan所提到的，我们的HLHS项目是我们的主要重点，在一个存在明显未满足医疗需求的领域具有近期获得潜在批准的途径。我们目前正在进行2b期临床试验LPIS 2，评估larimestracel改善HLHS婴儿右心室功能和长期临床结果的潜力。我们于6月完成了该试验的入组，在12个月的随访期基础上，我们仍稳步按计划于2026年第三季度获得顶线试验结果。
FDA在去年8月的会议上确定LPIS 2是关键试验，这显著加速了larimestracel的潜在监管路径，如果临床试验数据支持，这将使我们能够启动BLA提交。这将是我们的首次BLA提交，对于一个具有大量未满足医疗需求和重大市场机会的重要适应症而言，其意义重大。我们怎么强调我们的HLHS项目试图解决的未满足需求都不为过。HLHS目前的标准治疗包括在患者生命的最初四到五年内进行复杂的三阶段心脏重建手术。
尽管进行了这种手术重建，只有50%的受影响儿童能在15岁之前不接受心脏移植而存活。上个月，我们参加了在印第安纳波利斯举行的2025年单心室结局网络会议。聆听患者及其家人的生存故事非常感人，也是继续推进我们的干细胞疗法作为帮助他们的潜在额外工具的强大动力。我们针对HLHS的larimestracel项目旨在增强或改善这些儿童的心脏功能，目标是潜在提高他们的存活率。
在ELPIS 1中，我们评估larimestracel用于HLHS婴儿的1期临床研究，我们观察到所有接受治疗的患者在治疗后5年的无移植存活率为100%。这与历史对照数据中五年期间约20%的死亡和心脏移植发生率形成对比。正如我们在上次电话会议中提到的，随着2期ClearMind阿尔茨海默病临床试验的积极结果、该数据在《Nature Medicine》上的发表以及与FDA就阿尔茨海默病BLA提交途径的积极沟通，我们就拟议的试验达成了一致。
针对阿尔茨海默病的单关键2/3期临床试验的研究设计、人群和终点，如果结果积极，可能被接受用于BLA提交。我们相信我们有强大的机会为larimestracel在阿尔茨海默病治疗方面的进展建立合作关系。这里的需求也很大，而且不幸的是还在增长。2000年至2021年间，阿尔茨海默病导致的死亡增加了141%。每三名老年人中就有一名死于阿尔茨海默病或其他痴呆症。我们相信干细胞，特别是间充质干细胞，由于其作用机制，可能具有产生重大影响的潜力。我将把电话交给我们的首席技术官Devin Blass。Devin。
谢谢Natalia，各位下午好。正如我们在上次电话会议中提到的，今年的一个重点领域是化学、制造和控制（CMC）方面的组织准备。在为2027年HLHS潜在的BLA提交做准备时，我们正努力确保我们的制造基础设施和运营能够满足监管期望和未来的商业需求。经过严格评估，我们做出了通过第三方CMO进行商业制造的战略决策。这种方法使我们能够利用专业商业制造商的规模、经验和合规基础设施，同时保持灵活性和监督。
根据有限的工作说明书，我们已启动技术转移活动，并成功完成了概念验证制造运行，证明了我们的工艺在外部场地的可重复性。我们预计在近期敲定主服务协议，之后我们计划开始更大规模的制造活动，以确认工艺分析并为商业生产做准备。我们预计在本季度晚些时候宣布我们选定的商业制造合作伙伴。我们的目标是在Elpis 2数据读出之前继续推进BLA准备工作，以便如果数据支持，我们能够高效地迈向BLA提交。
当前的优先事项包括技术转移规划和工艺分析方法验证准备。我们的迈阿密CGMP设施继续支持我们的早期临床制造、工艺开发和研究活动。此外，凭借我们CGMP设施的现有产能，我们有机会为第三方提供选择性合同制造服务。我们的第一份合同制造协议取得了双方满意的成果。虽然这份初始合同下的工作即将结束，但我们相信我们有机会签订新的合同制造和测试协议，这可能为Longeveron公司产生额外收入，帮助抵消我们的临床开发成本，并减少（但不是消除）我们的额外资本需求。
我将把电话交给我们的首席财务官Lisa Locklear。Lisa。
谢谢Devin，各位下午好。今天下午，我们发布了新闻稿并提交了10-Q季度报告，这两份文件都详细列出了我们的财务业绩，因此我将只谈一些重点。截至2025年9月30日的九个月和2024年同期的收入分别为80万美元和180万美元。与2024年相比，2025年减少了100万美元，降幅为53%，主要原因是巴哈马注册试验的参与者需求减少以及第三方客户对合同制造服务的需求减少。正如Devin所提到的，我们继续探索机会，引入新的合同制造服务客户，以利用我们迈阿密CGMP设施的过剩产能。
我们也看到巴哈马的潜在需求增长。截至2025年9月30日的九个月和2024年同期的临床试验收入（来自巴哈马注册试验）分别为70万美元和100万美元。与2024年同期相比，临床试验收入减少了30万美元，降幅为36%，原因是参与者需求减少。截至2025年9月30日的九个月，来自我们制造服务合同的合同制造收入为20万美元，与截至2024年9月30日的九个月80万美元的合同制造收入相比，减少了60万美元，降幅为76%。
这一下降是由于第三方客户对合同制造服务的需求减少。截至2025年9月30日的九个月，一般和 administrative费用增加到约910万美元，而2024年同期为740万美元。增加约170万美元，增幅22%，主要与2025年人员及相关成本增加有关，包括遣散费和基于股权的薪酬增加。截至2025年9月30日的九个月，研发费用从2024年同期的约610万美元增加到约930万美元。增加320万美元，增幅52%，主要原因是人员及相关成本（包括基于股权的薪酬）增加180万美元，与我们的制造批次相关的供应品和成本增加120万美元（作为我们BLA支持工作的一部分，推进我们对未来商业生产的准备），以及最后与专利成本相关的摊销费用增加20万美元。
我们的净亏损从2024年同期的1190万美元增加到截至2025年9月30日的九个月的约1730万美元。净亏损增加540万美元，增幅45%，原因如前所述。截至2025年9月30日，我们的现金及现金等价物为920万美元，这是由于2025年8月最近完成的融资以及继续专注于有纪律和高效的资本配置，重点放在首个上市适应症上。根据当前的运营预算和现金流预测，公司目前预计其现有的现金及现金等价物将使其能够在2026年第一季度末之前为其运营费用和资本支出需求提供资金。
正如Ben所提到的，公司还可以使用市场即时（ATM）股权融资工具，可能出售高达1070万美元总市值的公司A类股票。我们专注于管理支出水平，以优化支出，以交付Elpis 2研究结果。这些行动已将我们的现金跑道延长至2026年第一季度末，并将完整的BLA提交从2026年底推迟到2027年。如果目前针对HLHS的Elpis 2试验取得成功，公司打算通过融资、非稀释性资金选择（包括赠款）以及所有适应症的战略合作寻求额外融资，以继续支持我们的运营。
无法保证公司能够以对公司有利的条款获得未来融资，或者根本无法获得融资。如果公司无法获得所需的融资，我们将需要在相对近期内对当前的运营计划进行重大修改。HLHS关键临床数据的近期潜力以及可能的首次BLA提交，使现在成为Longeveron公司极其激动人心的时刻。我现在将把电话交给我们的创始人兼首席科学官Josh Hare。Josh。
谢谢Lisa。各位下午好。正如前面的发言人所提到的，我们即将获得HLHS的关键数据，并有望提交我们的第一份BLA，这将是我们通过干细胞研究应用帮助患者和家庭使命的重要一步。Longeveron公司的这一重要里程碑不仅反映了我们在larimestracel方面的进展，也反映了干细胞研究应用和商业化方面的显著进展。我们看到细胞疗法在再生医学中的作用得到巩固，其治疗多种疾病的潜力，预示着科学创新和患者护理的激动人心的未来。
Longeveron公司一直处于这一医学变革的前沿。larimestracel在五项临床试验和三个适应症中取得了积极的初步结果，larimestracel开发项目获得了五项不同且重要的美国FDA指定：HLHS项目获得了孤儿药指定、快速通道指定和罕见儿科疾病指定；阿尔茨海默病项目获得了再生医学先进疗法（RMAT）指定和快速通道指定。我们相信干细胞疗法有潜力成为治疗多种存在重大未满足医疗需求疾病的主流方法。未来突破的前景是光明的，我们将继续致力于我们的使命，并希望通过治疗一系列疾病和病症来支持患者。
在我们这样做的过程中，我们期待继续分享我们在研究、临床项目和监管进展方面的最新情况。我现在将电话转回给fan。
谢谢Josh。正如大家所听到的，Longeveron公司在推进重要开发项目的干细胞研究方面取得了巨大进展。我们有三个项目要么目前正在进行关键临床试验，要么有可能启动关键临床试验：HLHS、阿尔茨海默病和儿科扩张型心肌病。我们现在正接近多个潜在的变革性里程碑，包括完成HLHS的关键2b期临床试验、我们针对HLHS的首次潜在BLA提交，以及基于2a期临床数据的强度，阿尔茨海默病项目的潜在合作。我们非常感谢所有利益相关者的支持，并期待在未来继续合作和取得进展。
操作员，我们现在希望开放电话会议，接受负责跟踪我们的分析师提问。
谢谢。我们现在将进行问答环节。如果您想提问，请按电话键盘上的星号键然后按1。确认音将表示您的线路已进入提问队列。如果您想从队列中移除您的问题，请按星号键然后按2。对于使用扬声器设备的参会者，可能需要先拿起听筒，然后再按星号键。请稍等。第一个问题来自HC Wainwright的ramsalvajaraju。请讲。
非常感谢您回答我的问题。只有两个简短的问题。首先，我想知道您是否可以详细说明在罕见、超罕见疾病（例如HLHS或PCM）中确定潜在商业化合作伙伴的商业可行性，特别是此类合作伙伴关系的形式可能是什么，以及它们在结构或性质上与更大众市场适应症的合作伙伴关系有何不同。特别是，考虑到这些适应症的利基性质以及它们不太可能需要大量销售和营销基础设施才能有效渗透，您能否深入探讨通过合作与自行商业化的决策驱动因素。
很好的问题，Ram，我将亲自回答这个问题。感谢您的问题，也感谢您今天参加会议。是的，我确实认为在罕见儿科疾病方面，我们之前曾谈到过我们寻求美国以外合作伙伴的愿望，在今天的声明中，我们也谈到了正在进行这些对话。对于美国的合作伙伴关系，我认为我们的基本期望是我们将做好准备并能够将该产品商业化。正如您所提到的，这是一个相对较小的业务范围，而且是我们从临床试验中非常了解的客户群和外科医生群体。
也就是说，我们确实知道，对于那些在类似市场和与类似客户打交道的公司来说，在关键研究结果即将公布之际，这里具有令人难以置信的价值。我们希望确保我们了解并探索这种价值，既要从商业足迹建设中实现一些成本节约，也要通过这些潜在合作伙伴的现有力量能够最大化和提高收入。这是我们仍在探索的领域。当然，我们将根据自己对自身增长速度的期望来考虑这一点，但我们希望确保我们正在考虑所有的价值选择。
再次强调，这取决于我们希望从ELPIS 2研究中看到的数据质量，并且知道接近关键研究结果对公司来说是一种罕见且有价值的资产，我们希望探索所有为公司带来价值的方式。我认为市场上确实如此。您已经看到其他交易具有一些这样的结构，潜在的结构范围很广，从直接的商业合作到未来可能包括PDCM和其他我们可能考虑的适应症的开发。
所有这些都将摆在桌面上，并取决于什么最有利于将这种药物带给患者，当然也取决于我们作为公司所看到的价值。
谢谢，这非常有帮助。我还想问，是否有可能详细说明路易体痴呆作为larimestracel潜在额外适应症的情况。谢谢。
是的，感谢您提出关于路易体痴呆的问题。目前，我们的临床试验重点是轻度认知障碍，没有路易体痴呆的组成部分。在我们的2期研究中。我确实认为，路易体痴呆的需求以及与阿尔茨海默病相比可能影响治疗的机制的一些研究是有趣的。我认为目前我们的重点是能够继续我们目前在阿尔茨海默病的MCI中的研究结果，并寻求在该领域有经验的其他公司的合作伙伴和开发专业知识。
如果有理由相信并且如果我们有一个科学和开发合作伙伴也认为路易体痴呆是一个潜在的探索途径，我们当然知道那里存在重大的未满足需求，并愿意基于坚实的科学原理和未来与FDA就确定这些患者群体的任何对话来探索它。很高兴看到自从我们首次进入阿尔茨海默病领域以来，该领域已经有了一些更多的工作。Natalia，在这方面有什么补充意见吗？
没有，非常感谢你，Tan。我认为你描述得非常好。
Tan，我可以补充一点意见吗？
请讲，Josh？
是的，是的。这是个很棒的问题。感谢你的这个问题。只是重申一下Tan所说的，我们在阿尔茨海默病的2/3期研究中获得了RMAT指定，并与FDA达成了单一设计方案。所以这显然是我们的下一个重点。然而，路易体痴呆虽然与阿尔茨海默病不同，但确实共享神经炎症这一共同的病理生理学特征。我们认为这是larimestracel在阿尔茨海默病中发挥作用的关键潜在机制之一。从作用机制的角度来看，考虑路易体痴呆当然是有意义的。
谢谢，Josh。感谢Ron的这些问题。
下一个问题来自Roth Capital Partners的Boobalan Pachaiyappan。请讲。
各位下午好。你们能听到我说话吗？
是的，能听到。
好的，太好了。Stan，恭喜你担任新角色。我们有三个问题。首先，我想稍微讨论一下主要终点。显然，你们希望在复合终点（特别是生存率、心脏移植和再住院率）上显示优越性。我理解全部证据对于获得批准更为重要，但我想知道你们是否能提供一些关于安慰剂组和治疗组在所有这三个子终点上的预期，以将LP2视为成功。
很好的问题。请Tyya回答。
是的，非常感谢你，Boobalan，非常感谢。这是个很好的问题。我们现在每天都在思考对父母、患者有意义的最佳可能结果，当然还有监管批准。正如你所提到的，我们正在考虑包括全因死亡率、无移植生存率和总体住院率等组成部分的复合终点。在这个心血管领域，住院率目前被认为是非常具有临床意义的终点，不仅是患者住院多少天，还有多少患者出院后仍然活着。
所以我们考虑了所有这些，在思考这个终点时，我们肯定考虑了我们的LPIS1临床试验。如你所知，我们已经完成了LPIS1试验，这是一项开放标签试验，但我们正试图在这里发挥创造性，并使用真实世界证据进行比较。所以我可以向你保证，我们考虑了所有先前的积极数据和当前领域，以设计最佳、最具临床意义的终点。如果我能回答你的问题或你有更多问题，请告诉我。
不，这很清楚。接下来的问题，显然在新闻稿和你的发言中，你们提到BLA现在预计在2027年，而不是2026年底。显然，你们给出的理由是延长现金跑道的运营决策。我想对此有一些澄清。我的理解是，你们可以滚动提交BLA，这意味着你们有可能尽早开始逐个提交组件，只要FPS允许或只要数据包准备好。而且从现在到2026年底，你们有足够的机会加强现金跑道。
所以我很好奇为什么在这个时候有必要推迟BLA的指导，也很好奇你们是否会寻找新的机会，因为从现在起你们至少有四个季度的时间来加强现金跑道。任何额外的想法都将有所帮助。谢谢。
谢谢Boobalan。非常感谢这个问题，当然值得进一步讨论。我将提供一些初步意见，并很高兴Natalia和Josh也提供意见。我认为在我们之前的指导和对话中，我们曾评论过要在26年底完成完整提交。我认为我们今天要传达的变化是，基于我们确实在优化CMC支出以及支出的方式和时间所做的决策，到2026年底可能无法完成完整提交。关于滚动提交和能够更早开始与FDA对话的区别。
当然，对于HLHS的特殊性以及我们与FDA的积极对话，我们确实认为对话能够更早开始。滚动提交的决定以及何时进行该对话，我们将在C类会议中进一步讨论，以更好地理解这一点。但我们今天想要传达的主要信息是，根据我们的计划，到2026年底可能无法完成完整提交。我们确实并将计划在能够找到并获得额外资金的情况下，加速并尽可能提前CMC支出以及我们有机会完成完整提交的任何机会。
感谢你做出这种区分，并给我们机会进一步提供细节，当我们有更多关于时间安排的信息时，我们当然会通过这些更新和任何其他更新来提供。Natalia，Josh，还有其他意见吗？
谢谢。Tan，我想补充的是，尽管时间线有所变化，我们仍在全力推进数据库锁定。所以临床试验的进行和我们计划在明年七、八月进行的数据库锁定没有任何变化。
非常好的观点，我应该再次强调，是的，我们对能够完成数据库锁定的信心一如既往。今天传达的这一变化与任何临床试验结果的发现或CMC方面的任何情况都没有关系。Devin和他的团队以及我们与潜在CDMO合作伙伴的对话都做得非常出色，真正优化了那里的支出，到目前为止我们拥有的所有结果、例子或数据都按计划进行。
所以我们对这方面也感到满意。
好的，太好了。也许我们最后一个问题。我从更宏观的角度来看，关注罕见疾病的并购方面。显然，这个领域越来越热门，最近诺华以120亿美元收购了我们覆盖的公司Avidity。其中一个关键重点领域是罕见儿科疾病，这也是你们的重点。所以我想了解一下，在未来四个季度左右，你们可以采取哪些措施来提高Longeveron公司的并购吸引力。
如果您能对此发表评论，那将很好。谢谢。
是的，谢谢。我很欣赏这一点。与商业结构的业务发展对话类似，在罕见疾病领域，并购对话当然是可能的。我确实认为，对于larimestracel及其提供的机会以及我们全面的数据，我们预计感兴趣的各方会希望进行一些这样的对话。对我们来说，至关重要的是，我们既要在这些对话中看到我们期望看到的价值，也要如您所说，确保我们强调我们将HLHS作为主要适应症所看到的价值，以及公司后续的研发管线，并且在任何关于合作或并购的对话中，公司的全部价值都成为这些对话的一部分以及我们想要构建的交易类型的一部分。
关于您的宏观问题，这是我加入这家公司的部分原因，也是我很高兴担任这个角色的部分原因。我确实认为我们产品和公司的价值主张是显著的。能够在罕见儿科心血管适应症中获得顶线数据，患者有巨大的需求，并且有额外的治疗方法，再加上类似适应症的研发管线，在这个领域是罕见的。这是一个很好的机会，让我们确保这种价值既是我们正在传达的，也是我们与潜在合作伙伴讨论的。
我们很高兴市场在这个领域正在复苏。而且我认为，正如Hare博士最近在接受NPR采访时提到的，我们认为先天性心脏缺陷应该得到与一些遗传缺陷相同的关注和重视，治疗方式也是如此。所以我们认为，关于先天性心脏缺陷患者需求以及我们在该领域可以发挥的作用，我们还需要进行一些额外的沟通。Josh，Lisa，还有其他人吗？
不，我没有什么要补充的，谢谢Thanh。
是的，我也没有什么要补充的，谢谢Thanh。
好的。再次祝贺你们的进展。感谢回答问题。
谢谢。
下一个问题来自Maxim Group的Michael Okonowicz。请讲。
嘿，各位，非常感谢你们今天回答我的问题。我想首先谈谈Mesoblast在GVHD适应症中似乎取得的早期成功。这是另一种罕见的儿科疾病，定价相当高，似乎正在获得医生的认可。这是否会影响你们对larimestracel在HLHS中价值的看法？与你们预期的相比，市场对这些罕见适应症中高价细胞疗法的需求是否更大？
是的。很好的问题，Michael。谢谢。我认为我们一直看到HLHS项目的价值，并且正如我们关于SAP计划和主要终点想法的讨论，我的意思是我们确实看到了这里的价值潜力，包括生存率降低、住院率降低、无移植生存率提高，HLHS的价值主张是显著的，最重要的是对患者和婴儿及其家庭有价值。但当然，当我们考虑这些结果的现实意义时，治疗这些患者的成本。所以我们确实认为，如果这种药物能够如我们所希望的那样发挥作用并帮助患者，那么在市场上会有显著的价值。我们很高兴Mesoblast在细胞疗法方面取得了成功，并能够将产品推向市场。当然，我们认为HLHS的价值主张是其自身的实体，但能够有其他成功的细胞疗法例子并展示价值，对我们来说是一个很好的案例研究。
现在我还想谈谈ELPIS 1中关于生存率的长期随访数据在你们进入 payer对话时的重要性。你们认为这与FDA（显然ELPIS 2是关键研究）相比会发挥更大的作用吗？我只是想了解你们期望这五年长期随访数据在证明报销和 payer对话合理性时的重要性。
感谢这个问题。在我的职业生涯中，我有机会与 payer社区密切合作，特别是在一些临床试验设计对话中，我想尝试预测一旦产品获得批准，他们可能会说什么，以及他们如何看待报销。我确实认为，能够拥有我们讨论过的生存率终点和包括住院率等在内的潜在复合终点，都是他们会理解的巨大价值主张，也是他们希望看到的硬性结果类型。我认为任何表明其持久性的数据以及我们分享这些数据的能力。
显然，ELPIS 1是一项没有对照组的1期研究，我们认为这些数据对于长期成功至关重要，我们确实认为 payers、FDA和患者会重视拥有这些数据。我只是无法预测这是否会成为 payers的重要信息，但当然，在报销对话中我们会提醒他们这一点。
谢谢。在我回到队列之前，我还有最后一个问题，我想跟进一下关于滚动BLA和其他可能加快监管审查过程的方法的讨论。考虑到FDA对细胞疗法和罕见疾病的支持态度，你们是否考虑过其他可能加快BLA途径的方法，例如几周前新宣布的 Commissioner's National Priority Voucher Program？
是的，这是个好问题。关于加快BLA路径，我想说的主要是，我们所有的项目都获得了指定，这使我们能够与FDA进行非常富有成效和开放的对话。我认为最终这些对话将取决于我们从ELPIS 2获得的数据以及我们进行这些对话的能力，包括我们未来的C类会议以及试验数据，我们将进行大量对话，以确保如果试验成功，我们能够尽快将其带给患者。
我认为，作为McCarty博士实施的凭证计划的一部分，新的批准流程，我们当然看到了这一公告，这些类型批准的重点在我们看来与我们将HLHS视为具有某些标准的罕见儿科疾病有所不同。我们当然会继续关注这一点。我认为我们的立场和信念是，继续扩展当前存在的优先审查凭证系统对于认可罕见疾病领域正在发生的创新至关重要。
我们希望并很高兴我们在Bio和其他地方的合作伙伴继续向国会强调这一问题，并希望这一计划能够继续下去，因为这是我们为HLHS获得的指定。我们认为，这对于认可在这些罕见疾病领域进行创新所需的时间和努力的价值至关重要。所以你的问题的简短版本是，我们将继续寻找任何可能尽快将产品推向市场的潜力，并只想强调延长优先审查凭证对我们与国会和任何其他愿意倾听的人的对话来说是一个关键优先事项。
谢谢。感谢您的额外澄清，恭喜所有进展。
谢谢。谢谢你，Michael。
您好。
操作员。队列中还有其他问题吗？没有听到。我将尝试结束本次会议。如果有人确实有问题，请随时跟进我们。我们可能已经失去了操作员，但很高兴跟进，并且只想感谢大家今天参加会议。对这个团队以及他们所取得的成就感到非常兴奋。对我们的未来感到非常兴奋，并期待在未来与您进行这些对话。感谢大家今天参加会议。我们很快会再聊。
非常感谢。
谢谢。
谢谢。再见。