Anish Bhatnagar（首席执行官）
Yasmeen Rahimi（Piper Sandler Companies）
大家早上好。欢迎来到我们第37届Piper Sal医疗会议的第三天。我叫Yazrahimi。我是Piper Sandler的高级生物技术分析师。非常激动能邀请到Celinotherapeutics的团队来到这里，一个亚洲的健身房。感谢你们的到来。
感谢邀请我们。恭喜VICAT获得批准，并按计划进行。 launch非常强劲和成功。所以真的非常感谢。你们为将这种药物带给患者所做的辛勤工作。所以有很多内容要讲。我想第一个问题是。
我认为当你们公布季度业绩时。患者表单数量有所减少。当我们从第二季度进入第三季度时，也许。你现在在这个季度看到了什么，以增强人们对VICAT上市继续按计划进行的信心？
好问题，Yaz。我认为对我们来说，最重要的是我们没有看到业务机会有任何不同。我们认为这是一个巨大的、罕见的机会，没有其他药物可用于治疗贪食症和PWS。
我们认为这是一项随着时间稳步发展的业务。如你所见，我们在前六个月完成了目标市场规模（TAM）的10%，约1,000名患者。正如我们所说，我们认为如果我们能在接下来的9到12个月内保持另外10%的节奏，并不断重复，这将是一项长期可持续的业务。
我想说，重要的是要看整个指标体系。而不仅仅是启动表单。启动表单。还有活跃患者数量。还有停药率，还有覆盖的生命数量以及净收入。所以如果你看所有这些。
我认为这项业务做得非常好。
好的。团队，如果你看截至12月1日的当前共识，我认为对第四季度的预期是。
达到8330万美元。然后我想如果你看。
也许我们从这里开始。你认为这是一个合理的预测吗？
我会让Jim来回答这个问题。
是的。嗯，由于我们不提供收入指导，我们不会具体评论这个季度。我确实认为回到Aneesh的评论。而且我认为关注我们的分析师确实认为这是一个非常有吸引力且巨大的商业机会。所以这与我们的想法一致。
团队。如果你看一下2026年，我认为预计Vicat将。
达到463峰值。
我知道你有自己的期望。
对。
关于你希望在大约上市一年半、两年后达到的位置。所以帮助我们理解这是否也是一个合理的期望，已经非常显著了。
对。在罕见病药物上市中，达到5亿美元的峰值销售额。
所以，再次，在不涉及收入指导的情况下，我认为我们所看到的和模型中的情况是，正如你所说，如果你看几年，你会看到这肯定会超过10亿美元。所以我们确实认为这正处于一个非常令人兴奋的轨道上。
好的。
显然，你们非常了解Vycat的上市情况。
也许帮助我们理解。
你看到了什么趋势。
关于处方医生群体、处方深度、重复开方医生。
给我们讲讲你看到的情况。
是的。
所以要取得成功，如你所想，这需要在关键意见领袖（KOL）客户中深入，并且需要。
广泛，因为正如我们之前指出的。
过去，我们看到约40%的目标市场规模。
约4,000名患者，要么。
由约300名医疗服务提供者开具处方或受其影响。
其余的是所谓的长尾部分。
所以对我们来说，两者都做很重要。而且我们正在两者都做。
你知道，我们说过这些顶级300个客户中有超过一半已经开了处方，大多数已经重复开方。
当你考虑长尾部分时，我们在头六个月就有近500名处方医生，这是没有人想到的。
所以我们继续在做这项工作。
其中包括内部销售、虚拟销售团队等工作，我们一直在扩大这些团队，他们是进行外展的人。
团队，我认为，帮助我们理解启动表单是什么样的，我想。
你希望看到什么样的启动表单数量来感到有信心并继续增长？我认为显然最初的启动表单只是患者非常兴奋能使用vicat。一些医生已经开始囤积它们。但你认为每月或每季度什么样的节奏是合理的？
是的。所以回到我们已经指出的，我们认为在9到12个月内完成目标市场规模的10%是非常合理的方式。但请记住，你必须同时考虑所有其他指标，我们认为不仅仅是启动表单。
还要看激活情况，看获得报销的人数，以及我们通过所有渠道获得的付款。
所以我们认为所有这些都是考虑这个问题的正确方式。
好的。也许再给我们一点关于你在市场准入方面所处位置的信息。对吧。
你是否遇到。
任何阻力？拒绝的频率是多少，你在做什么工作？
所以这部分情况，我认为也非常顺利，因为。
覆盖了1.3亿多人的生命，付款通过所有渠道进行，无论是医疗补助、医疗保险还是商业保险。
医疗补助方面有40多个州报销，三大药品福利管理公司（PBM）有有利的政策。如果你考虑到这是一个直到现在才获批药物的适应症，所有这些都非常了不起。
所以我们对准入方面的情况非常满意，并且看到情况在不断发展。
很多这方面的成功，我认为与我们团队所做的教育有关，这在获批前就开始了。我们的团队去各种展会进行疾病状态 awareness 宣传。如你所想，人们很容易看出这是一种需要治疗的疾病。
还有什么需要改进的地方吗？考虑到一切都进展顺利。2026年有什么修改或改进空间吗？
我会说我们的工作非常出色。
我认为这个节奏会继续。然而，公平地说，总会有这样或那样的付款方或州出现问题。
所以这些事情需要解决。
但总体而言，我们认为进展顺利。
好的，然后在第三季度。
你们报告了1043个启动病例，对吧。
目标市场规模的10%。你如何解释你们还报告的764名活跃患者？
是的，也许我可以在这方面提供帮助，并解释流程是如何运作的。所以启动表单显然来自处方医生，进入我们的系统。我想大多数人都知道我们有一家专业药房来处理它们。然后他们会进行一些检查，确保表单填写正确等等，并进行一些福利分析。可能会有一小部分被取消，如果你愿意这么说，没有通过。但分析之后，会发生的是处方的第一次配药。
这基本上将其转变为你可能称之为的活性药物。但这需要时间。我们说过，你知道，如果你愿意，可以认为这个过程需要30天。
每个案例的数量都很少。所以情况有点参差不齐，但可以说启动表单处理需要30天。所以总会有一点积压，如果你愿意这么说。然后你基本上会说处方配药完成，这变成了我们可能称之为的总活跃患者，因为然后有我们谈到的停药率。所以这使你得到你看到的可持续活跃患者数量。这就是你如何理解这个过程的。也许我还想补充的是，在活跃患者数量中，你必须记住其中一部分是免费的，一部分是付费的。
这就是基本的细分方式。
好的，有帮助。
也许另一个问题是，我认为你们没有提供过，但我确定这是一个指标，即目前的 refill 率是多少，以及在什么节点你们可以开始沟通这个指标？
你说得对，我们没有给出数字。
但我认为如果你看我们的净收入， refill 率很强是合理的假设。
是的。
所以我们认为我们需要更多时间才能达到稳定状态，但。
我认为这是一个合理的假设。
好的。团队，也许帮助我们理解免费药物的可及性，如何确定，在764名使用活性药物的患者中。
有多少人使用免费药物？也许向我们解释你们如何确定免费药物的资格，帮助他们过渡到付费药物。
处方。
对。
所以正如Jim所指出的，对患者进行分类的一个关键部分是，一旦你收到启动表单，就会进行福利评估。所以开具处方的医生可以选择勾选一个框，上面写着“快速启动”，意思是希望立即让这个患者开始用药。
所以在这些情况下，福利评估会简化，患者可能会很快用上药物。
这将是一个相对较小的数字，他们可能会一直使用免费药物，直到福利评估完成。
如你所想，在大多数情况下，你会让他们过渡到付费药物。
免费药物的第二类是过渡药物。
所以想想临床试验患者。
例如，我们知道他们将进入商业阶段。无论发生什么，你都可以在他们的评估完成之前为他们提供过渡药物。
第三种是真正的免费药物，即患者援助计划（PAP），这通常是免费药物中的少数。
这些是我们评估后确定永远无法获得任何人报销的人。
所以我们希望他们用上药物。
所以在罕见病药物上市的稳定状态下，所有这些类别加起来约占20%。人们会进出这些类别。
但现在你说的不是20%，因为你说数量非常小。
我们现在更低，更低。
到什么时候？我的意思是这一年即将结束。所以很多客户都在试图弄清楚你们是否考虑提前公布第四季度业绩，或者甚至给出2026年的指导。
我们倾向于不提前公布，但。
我们正在考虑，这在讨论中。至于指导，我们需要更多时间才能达到稳定状态。
目前提供指导面临的挑战是什么？
我认为这和我们刚才谈到的很多因素有关。你知道，关键在于速度，启动表单转化为配药处方的速度。你知道，在稳定的基础上，免费药物与付费药物的比例是多少。稳定的总销售额到净销售额的比例是多少。这些都是我们看到正在趋向稳定状态的事情，如果你愿意这么说。所以当我们有信心我们正在接近那个状态时，我们就有信心给出收入指导，让每个人的生活都轻松一点。
好的。
也许下一组问题是关于医生教育和 awareness 的。
也许。
显然，帮助我们了解你在这个过程中的位置。我想在上次电话会议中，你们强调了如何开始让患者的声音被听到，真正分享患者使用vicat的积极体验。
所以帮助我们了解在医生教育和医生间交流方面做了哪些工作。
是的，这显然是我们营销团队工作的重要部分。
首先是疾病状态教育。
显然，如果你是关键意见领袖（KOL），你熟悉这种疾病，你真的不需要被教任何关于它的知识。但如果你是许多没有很多PWS患者的处方医生之一，对你来说，了解贪食症、如何护理、如何早期诊断、如何治疗真的很重要。
所以我们有很多关于这方面的教育材料。
有KOL为我们举办的网络研讨会。第二是同行间交流。
这些可以采取活动的形式，KOL会与六七个其他医生见面，在晚餐时回答问题等等，第三是专家按需服务。
所以这个想法是，如果你是一名医生，要么不熟悉VICAT的处方，要么对它有疑问，或者对正在使用VICAT的特定患者有疑问，你可以直接拿起电话和专家交谈，他们会花半个小时和你交流。他们是指定的人员，了解这种药物，广泛使用过这种药物。
所以这就是医生教育的关键组成部分。
好的，你如何利用深厚的PWS KOL网络影响这些处方行为，比如Vicat的采用处方行为？
非常重要。如你所想，在任何罕见病情况下，你都有一些有很多经验的KOL，还有一些向他们学习的人。我们处于一个非常有趣的情况。
这是一种罕见疾病，但却是一种非常大的罕见疾病。
你知道，我们的目标市场规模（TAM）是10,000名患者，确诊的有12,500名。
所以虽然KOL会治疗其中一些患者，但也会有一些患者不会去看KOL，而是由其他人治疗。正如我提到的，同行间交流、专家按需服务是更结构化的方式。
但也有其他情况，外围的医生会给KOL发邮件或打电话说。
我这里有这样的患者。
考虑给他们用vicat。
你觉得怎么样？
我应该怎么做？
投资者中有这样一种看法，认为你有非常强大的KOL网络，他们非常公开地支持Vicat，并且鉴于强劲的上市，他们想知道这些KOL是否已经最大限度地利用了他们的患者库，现在重点是否转向让他们。你能谈谈当你看你的专家网络时，他们是否已经接触到了数据库中的所有患者，还有多少空间？
根据我们的对话和分析，他们绝对没有。
我们认为他们中的许多人已经治疗了一部分患者。
但正如我们过去指出的，我们与他们的沟通是围绕着他们的诊所人满为患。他们不能只是带一个人进来就给他们用vcat。
他们在早期做了一些这样的事情。
但总体而言，我们现在处于这样一种情况，当患者进行常规就诊时，会向他们提供VCADs。
最近与一位有100多名患者的KOL的对话表明，他们20%到30%的患者正在使用，他们预计在接下来的6到12个月内，当其余患者来就诊时，会向他们提供VICAT。
所以我们认为这是典型的情况。好的。
也许帮助我们理解。
虚拟销售团队的主要目标是谁。
团队。
以及他们如何专注于哪些关键医生对他们来说很重要。
所以虚拟团队的目标是。
那些在我们的索赔数据中有1名、2名或3名患者的医生。
所以如果患者的预期就诊时间是几个月后，那么实际销售人员亲自去那里拜访可能不值得。
是的。
所以我们的虚拟销售团队。
打这些电话，试图确定这些患者是谁。我们正在使用一些非常有趣的方法来确定患者可能何时就诊。
并在那个时候安排实际的销售代表去拜访。
但虚拟团队的目标是那些患者很少的医生。
好的。
当然，出现的一个问题是，销售团队是否能够不仅告诉他们关于Vicat的信息，并帮助他们了解如果他们想进行更多讨论，可以访问专家网络，而且他们有什么协议可以帮助教育如何调整对患者的密切监测？
因为我认为，如果我退后一步，看看一些与安全性相关的经验教训，也许需要教育医生更加严格地进行更多随访，并在患者开始使用Vicat后密切关注。
所以有什么措施。
销售团队是否涵盖这些方面？
所以销售团队，如你所知，必须严格按照标签内容。他们可以围绕标签内容进行对话。
基于标签上的说明。
如你所知，当你想更进一步时，我们有医学科学联络官（MSL）。
我们有一个MSL团队，旨在解决其中一些更深层次的临床问题，这是在医生层面。显然，我们有公司内部的临床开发团队的医生。
也回答更详细的问题。
在家庭护理人员层面，我们有PACE团队。这是一个护士教育者团队。
他们的想法是为家庭提供指导，谈论药物的预期效果、调整应该是什么样的、可能的副作用以及发生时该怎么做等等。
如果患者被处方了bycad，建议他们多久后再次就诊，频率是多少？
所以标签中没有明确规定。
我认为不同的医生做法不同。
我认为这取决于他们的 comfort 程度。所以如果你是一名已经给20、30人开过处方的医生，你了解它，患者风险低，也许你不需要经常见他们。
如果患者因为合并症或其他原因风险较高。
你可能需要更频繁地见他们。
团队，我想我们显然听到了由于简短报告，总是有患者的负面反馈，帮助我们理解这些都是孤立的沟通。
所以目前患者对vicad的热情如何，你们最近实施了Seleno PACE计划。
帮助我们了解这个计划做什么？
有很多积极的故事，我们有网站backatxr.com，我们开始在那里发布故事。
所以预计会持续更新。听到这些好故事真的很令人欣慰。对我们来说可能看起来很小的例子，但几天前有人发布了一个公开帖子，内容是某人使用bikehat四周了。
今天是他们的生日，这是他们第一次说自己吃饱了。
我们还有一个成年患者，住在中西部的集体家庭。父母年纪很大，住在佛罗里达，他们最大的挑战之一是让这个现在成年的孩子去看望他们。
所以他们必须飞过去。过去有几次，这个患者试图独自旅行时，飞机不得不返航，因为与食物相关的行为。现在这个患者能够独自旅行了。所以很多这些事情对我们来说可能不算什么，但我们现在看到这些故事越来越多。
这些故事正在被分享，分析师和投资者也可以访问。
看起来分析师和投资者比我们有更多的信息渠道。
所以是的，是的，我们想听一些积极的消息。
当然，我们都支持。
不，这非常有帮助。
你谈到了，对吧，你有护士可以和患者沟通。
也许只是 accessibility 的频率。比如如果患者或家人给护士发邮件，沟通的周转时间是多少。
为他们提供支持，应该几乎是实时的。如果你需要PACE团队成员，首先，你必须同意他们联系你。
但一旦你同意，你应该会收到回复。你应该很快就能收到他们的消息，他们应该能为你提供帮助。
好的，完美。
然后你如何看待患者、护理人员、NKOLs一起工作，继续传播viacast的积极声音。
是的，我认为教育部分非常重要。我们看到的是，当你让更多人加入KOL的行列，当他们更 comfortable 开处方，处理当这些患者的贪食症得到治疗时会发生什么等等，当护理人员也熟悉这个故事时，就形成了理想的情况，人们能够坚持用药并取得良好效果。
好的，接下来几分钟是关于监管的。
我想我们得到的一个问题是，显然FARS数据库是每个药物报告过程的一部分。
也许帮助我们理解这能提供多少关于VICAT事件发生率的 insight。
我们正在处理一种新颖的情况，每个人都是，我认为我们恰好处于上市模式，这让人们更感兴趣。我认为重要的是看Fairs网站上的说明。上面说，仅仅因为某件事被列在那里并不实际意味着归因于药物，而且这些信息没有经过验证。所以任何人都可以向Fairs数据库提交信息，信息的严谨性不像临床试验相关数据库。所以我认为你在解释这些数据时必须小心。
随着事件的发生，这是否影响了你与监管机构的讨论？监管机构有没有联系你？
我认为公平地说，我们看到的不良事件都在标签范围内。所以当你想到我们过去说过的，是多毛症、与液体潴留相关的不良事件以及与高血糖相关的不良事件。
所以这就是我们看到的情况范围。
好的，但这并没有。因为这些是公布的事件率，在临床试验中是标签上的，所以没有监管影响？
我认为监管过程、批准过程已经发生了。
这些是他们已经看到的不良事件。我们公开表示，我们现在看到的发生率似乎完全在临床试验中看到的范围内。
有没有孤儿适应症中专业上市的类似案例可以支持监管影响，或者FDA认识到患者群体由于许多合并症自然处于更高风险？
很难指出具体的类似案例，但我认为公平地说，FDA和其他监管机构熟悉这样的想法，即某些人群存在风险并有很多合并症。
所以当你评估数据，查看安全信号时，你肯定会将其作为你方程的一部分，我相信监管机构也会这样做。
好的。然后我想一个经常出现的问题是，你有多大信心认为这些被报告的事件继续在标签范围内，并且与PWS的自然史一致？
这是PWS的自然史，以及药物的已知安全概况。所以，是的，我们到目前为止看到的似乎是其中之一或另一个。
好的。然后也许最后一个问题是，我知道你们最近报告说MA收到了第120天的问题，也许给我们更新一下你们在欧洲的监管申报进展。
所以，是的，我们收到了第120天的问题。
我们预计在接下来的几周内提交回复。
太好了。
好吧，团队，很高兴有你们。你们今天的日程安排非常非常繁忙，所以。
让我们感谢Jim和Aneesh的深思熟虑的讨论，并为VICAT继续强劲的上市感到非常兴奋。
非常感谢。
谢谢。