Michael A. Metzger（总裁兼首席运营官）
身份不明的参会者
好的，欢迎Syndax的Michael来到这里。非常感谢你今天下午抽出时间。你是本次会议我负责环节的最后一位嘉宾。让我们圆满结束吧。对你们来说，这是忙碌的一年。两款药物获得了三项批准。产品上市似乎进展顺利。那么我们从你开始吧。你对2026年有什么期待？
是的，谢谢。首先，感谢你邀请我们。很高兴来到佛罗里达。我认为现在是Syndax的重要时刻。就两款产品的上市而言，这一年非常出色。正如你所提到的，产品开局非常好。其中一个当然是Revuforge，现在已获批。第二个适应症，最近获批用于MPM1，之前仅获批用于KMT2A，是涵盖患者类型最广泛的标签。现在约覆盖急性白血病患者人群的50%。再次强调，复发难治性KMT2A、MPM1、AML，所有成人、儿童患者，在今年这个时候确实处于非常有利的位置。
从商业角度来看，该产品表现非常好。医生们非常喜欢它的特性，并期待在新适应症中使用它。所以我们度过了不错的一年。我们预计第四季度会很好，显然明年也会非常强劲，因为我们计划通过npm1推进第二次上市，然后完成所有工作以进入一线治疗。当然，第二款产品是用于慢性移植物抗宿主病（GVHD）的Naktimvo。我认为这也是一次非常成功的上市，两款产品共同重新设定了行业性能基准。
这款是用于慢性GVHD的。三线及以上适应症，新作用机制，CSF1R抑制剂。这款药物为患者提供了新的选择，兼具抗纤维化和抗炎作用机制，确实有助于改善他们的症状，并可能为他们提供多年的治疗方案。因此，对于目前选择有限的患者来说，这是一种慢性治疗方法。所以我们非常期待看到这两款药物作为单药疗法、潜在的联合疗法的使用情况。我们有很多数据，这也是我们所期待的。
将会有很多数据公布，包括真实世界数据和临床试验数据，展示这两款药物的广泛机会，而且我们刚刚获批，才刚刚开始，但我们还有很多工作要做，以建立强大的产品线。
非常好。让我们从Menin和AML开始。显然，你在第一个适应症上已经上市一年多了。正如你所提到的，在该适应症中的上市似乎设定了新的基准，速度非常快。你能谈谈为什么上市推进如此迅速吗？哪些因素有助于快速采用？
是的，这就是适应症的情况。我们获批的第一个Revuforge适应症是KMT2A，主要影响年轻患者。不仅是年轻患者，相对于整体AML患者而言，年龄稍小一些。这些患者真的没有什么好的治疗选择。标准治疗效果不是特别好。化疗和其他可能适用于这些患者的疗法，效果都不太理想。所以这是一个医疗需求高度未满足的患者群体，约有2000名患者。他们确实在寻找适合自己的治疗方法。这是首个获批用于KMT2A的此类药物。
它涵盖了从儿童到成人的所有患者。所以我们可以为最广泛的患者群体提供治疗。因此，推动因素确实是未满足的需求和优秀的产品。这是一种患者可以服用的药物。口服，每日两次。他们可以服用它，非常快地达到缓解，通常在头一两个月内。他们能获得深度且持久的缓解。这里的模式是，因为他们年轻，要让他们尽可能接受移植，你知道，在这个人群中他们能做到的。通常是三线、三四线治疗。
大约5%的患者接受移植，这不是很好。现在使用我们的药物，移植率在30%左右。这是非常重要的转变。所以医生们对深度、持久、快速的缓解感到兴奋，能够让他们接受移植，最终，一旦他们完成移植，再让他们重新用药。我们也看到了这种情况。我认为所有这些因素，能够很好地、早期地治疗他们。没错。所以你不再等到他们三线、四线治疗了。而是在二线，可能三线治疗时就开始使用。
你让他们达到一个可以从治疗中获益的状态，然后让他们长期用药。这是他们一直希望为这类患者实现的模式。而我们的药物是首个能够在这方面为KMT2A患者提供帮助的药物。所以我们真的很兴奋，而且这现在开始体现在销售数据上。这就是我们全年看到的增长情况。
好的，让我们谈谈你刚才提到的移植模式。你说历史上是5%，现在提高到了30%左右。你能更详细地介绍一下历史数据、试验数据以及现在在商业环境中看到的数据之间的差异吗？
好的。我提到三线治疗中5%左右是历史基准。可能不到5%，4%或5%的患者在经过初始治疗后接受移植。
你知道二线治疗中的这个数字是多少吗？
会高一些。可能在30%到40%左右。
好的，所以越往后线治疗，这个数字下降得很明显。
是的。通常他们不会接受移植。同样，只有在一线治疗中能接受移植的患者才会进行移植。但80%的患者在一线治疗中失败。所以你会看到大多数患者病情恶化。所以我认为我们正在改变这种疾病的治疗方式。在我们的临床试验中，也就是关键试验，在意向治疗（ITT）基础上，约25%的患者接受了移植，占总患者的比例。
而且那是一个混合人群。
是的，是AML等所有患者。所以我们说的是总体的KMT2A患者。是的。同样包括儿童和成人。所以这是一个历史性的基准。达到那个水平让医生们大开眼界。我认为他们非常清楚需要让患者接受移植，但他们没有能够实现这一点的药物。现在我们进入商业环境，看到这个数字更高了。现在大约是三分之一。人们问可能会有多高？谁知道呢？但可能是50%，也可能更高。
我们预计医生会继续推动这一数字上升。
推动因素是进入二线治疗，让更大比例的患者比早期治疗线更早接受治疗。
是的，我的意思是，我们从医生那里听到的是，你能更早地治疗他们吗？当然可以。这是复发难治性疾病。所以在他们失败一种治疗后，就可以使用我们的药物。这是标签批准的，他们可以开始治疗。所以。
这就是我们试图实现的目标。
现在，你提到了让患者在移植后重新开始治疗，这是治疗持续时间的驱动因素，并可能让人们长期用药。这与我关于特别是KMT2A渗透的问题有关。感觉你已经占据了相当比例的新发病例人群。医生们对这款药物的热情很高。那么我们能谈谈增长前景以及从现在开始在KMT2A环境中推动增长的因素吗？
当然。你提到了KMT2A的渗透率。这是一个我们应该主导的市场。我们应该拥有这个市场。到目前为止，使用率非常好。我们曾表示，到今年年底，在约2000名新发病例人群中，我们的渗透率将达到约50%。所以再次强调，这个数字每年都会更新，我们将继续渗透。可能会有多高？可能是90%，80%到90%。我的意思是，我们已经看到EGFR抑制剂和其他靶向治疗药物的情况，你应该。
成为标准治疗，你应该覆盖几乎所有患者。
我认为我们正在迅速成为标准治疗。所以这是一个重要的增长领域。然后你会考虑移植后回来接受维持治疗的患者。医生们一再告诉我们，这是他们期望为患者做的事情。非常高比例的KMT2A患者将接受维持治疗。
“非常高比例”是什么意思？
嗯，可能是70%、80%、90%。我的意思是，我们从医生那里听到的一致意见是，这是他们打算做的事情，他们打算让患者接受维持治疗，而且他们已经开始这样做了。你可以从真实世界经验中看到，35%到40%的患者重新开始维持治疗。现在，这个比例应该会增长，会上升。我提到70%到90%。可能会达到那个水平。而且。
这就是目标，以及治疗持续时间。
维持治疗相对于诱导治疗的持续时间。
我们看到患者持续用药三年。所以患者在维持治疗中表现非常好。我们将在今年的ASH会议上公布一些关于儿童患者接受长期维持治疗的数据。我们有越来越多的成人和儿童真实世界经验。我们在AUGMENT101试验中看到，患者重新开始并继续治疗。所以医生告诉我们，他们会考虑两年的维持治疗。这是他们正在考虑的。我们在试验经验以及现在的真实世界中都看到了，患者可以继续用药并且状况良好，这意味着他们保持缓解，能够耐受治疗，并且可以正常生活。
显然，对于这类患者来说，这是一个非常不同的价值主张，而且。
从2000名新发病例人群的角度来看，现在你可能会远远超出这个数字。
患病病例人群，但由于多年的治疗持续时间，你会得到正确的结果。
所以我们将继续渗透这个人群。这是一个驱动因素。我们会让患者重新开始维持治疗并继续下去。随着时间的推移，这些患者会累积起来。这就是为什么我们认为这个市场可能非常非常大。特别是因为我们将成为标准治疗，并在未来很多年主导这个市场。
非常好。现在让我们转向MPM1，你说因为所有的医生都有使用这款药物的经验，所以有了一个良好的开端。现在你能谈谈自从最近上市以来，情况如何演变吗？
良好的开端。我们对在获批前就能获得指南感到兴奋，这给了我们一点优势。医生们遵循指南，他们倾向于认为指南对他们的整体治疗很重要。在第一年，我们看到约10%的患者是MPM1患者。90%是KMT2A，约10%是MPM1。所以医生们已经有了使用这款药物的经验，这非常好。现在他们有了指南，一个月后又获得了批准。
这使我们能够真正传达信息。我们有一个现场医疗团队和一个完整的商业团队，能够利用指南和标签。所以我们正在拜访所有相关医生，大约2000名医生。治疗在学术中心和社区都有进行。我们能够覆盖所有人。本季度我们看到处方活动有所增加。我们也看到了新的使用者。是的。医生们第一次开处方，他们为KMT2A和MPM1患者开处方。
但我认为真正重要的是，商业和医疗团队能够利用标签，并且能够谈论我们正在生成的所有数据，真实世界数据和你将在ASH会议上看到的一些内容，确实帮助医生了解如何最好地使用这款药物。
非常好。显然你们也在进行一线试验。我们能谈谈向上拓展并进一步扩大标签的潜力吗？
我们非常渴望进入一线治疗并成为第一个到达那里的公司。我们不仅相信这是可能的，而且非常确定。我们已经开始了试验。我们有两类不同的患者人群。有不适合的人群和适合的人群。不适合的人群在一线治疗中以Venison为标准治疗。我们将与Veniza联合使用。我们正在进行这项试验。我们已经在建立研究中心，招募患者。所以试验正在进行中，进展顺利。我们也开始了适合人群的试验，即化疗7+3联合Revuforge。该试验已经启动，我们将在ASH会议上公布一些数据，讨论7+3联合Revuforge的首批数据，根据摘要，看起来非常有前景，正如我们预期的那样。
医生们也很兴奋开始这项试验。所以两项关键试验，基于我们的预期，我们将第一个到达那里。
也许我们先谈谈Veniza联合疗法。正如你所说，这显然是不适合的人群。Veniza有其自身的挑战。在差异化方面，我们应该关注什么？
好的。
这真的是疗效故事吗？有足够的安全性来适当给药吗？这就是我要问的。
好的。所以我认为我们的优势不仅在于首次启动关键试验，还在于我们已经与Beta AML合作，为该人群生成了最大的数据集。所以与Venison联合使用的最大数据集，我们现在谈论的是，他们正在招募更多患者。目前大约有50到100名患者。所以大量的患者数据，这些数据不断涌现。我们不仅有疗效数据，还有安全性数据。看起来我们没有给标准治疗增加任何显著的毒性。
这是第一点。第二点，疗效与他们所见相比有了巨大的变化。使用Veniza，完全缓解率在30%左右。是的，相对于我们所见的来说是较低的。我们看到Veniza的MRD（微小残留病）率在20%到25%左右。我们的MRD率接近100%，如果不是100%的话。所以我们通过添加一种药物改变了疗效特征，同时不影响安全性。这非常有前景。更多数据即将公布。在那里进行关键试验并第一个进入市场将非常重要。
Veniza是一个非常重要的方案。它不仅对不适合化疗的患者重要，而且对适合化疗的患者也可能重要。我们将在今年的ASH会议上看到一些关于这方面的数据，这可能非常重要，但这确实是AML治疗的未来。我们相信这个方案非常重要。请密切关注。所以我们绝对会第一个进入一线治疗，然后对于7+3方案，我们也认为可以产生重大影响。该试验同样是在标准治疗7+3的基础上进行的。
显然这里有很多事情在进行。我想确保我们有时间谈谈GVHD。但在我们进入之前，你能更详细地告诉我吗？你们在ASH会议上有很多数据要公布。是的。而且在未来12到18个月内，你们有多个催化剂。当我们展望2026年时。我们能列出清单吗？这样我就能记在脑子里了。
当然。有很多数据。我们今年在ASH会议上有23个报告，数量之多令人眼花缭乱，但这将非常好。大约一半是关于Revuforge，一半是关于Naktimvo，我们会谈到Naktimvo。但数据的广度包括，我想说真实世界数据，这是第一批真实世界研究，包括维持治疗以及你将看到的很多联合治疗数据。Moffitt研究关注KMT2A和MPM1，疗效如何？安全性如何？维持治疗如何？患者正在接受维持治疗。
一些患者在移植前甚至没有接受过Revuforge治疗。我们开始看到一些初步的采用情况。初步采用？是的，在移植后环境中。所以你会看到数据的广度。你还将看到7+3方案的数据。正如我提到的，1期数据，两个不同的试验，一个来自MENCI，一个来自我们，帮助更好地了解其特性。所以我认为你会看到围绕该特性的广泛数据，帮助医生快速扩展使用。非常快速的扩展。然后当你考虑。
Naktimvo，你想要里程碑吗？抱歉，那是下一个问题。所以在里程碑方面，看，我认为这是我们的销售执行和开发时间框架。我们的销售额将继续增长。我们预计这将是快速采用，我们希望在复发难治性环境中主导KMT2A和MPM1。我认为我们有了一个梦幻般的开端。这种情况将继续，我们会随着时间的推移报告进展。所以这些都是重要的里程碑。另一个方面是开发，我们有关键试验正在招募患者。我们有联合治疗试验。
有很多ISD和其他研究正在关注与Flip 3等药物的联合治疗，这些将在未来出现。我们还将有真实世界数据，这些数据将继续积累并支持品牌。这些数据将在全年陆续公布。
所以你会看到很多临床方面的持续催化剂。
没错。所以很难指出某一个。有很多。
非常好。听到这个总是很高兴。
是的。然后你想。
让我们谈谈GVHD。我想确保我们有机会。但在我们进入之前，你能更详细地告诉我吗？你们在ASH会议上有很多东西要公布。是的。而且在未来12到18个月内，你们有多个催化剂。当我们展望2026年时。我们能列出清单吗？这样我就能记在脑子里了。
当然。有很多数据。我们今年在ASH会议上有23个报告，数量之多令人眼花缭乱，但这将非常好。大约一半是关于Revuforge，一半是关于Naktimvo，我们会谈到Naktimvo。但数据的广度包括，我想说真实世界数据，这是第一批真实世界研究，包括维持治疗以及你将看到的很多联合治疗数据。Moffitt研究关注KMT2A和MPM1，疗效如何？安全性如何？维持治疗如何？患者正在接受维持治疗。
一些患者在移植前甚至没有接受过Revuforge治疗。我们开始看到一些初步的采用情况。初步采用？是的，在移植后环境中。所以你会看到数据的广度。你还将看到7+3方案的数据。正如我提到的，1期数据，两个不同的试验，一个来自MENCI，一个来自我们，帮助更好地了解其特性。所以我认为你会看到围绕该特性的广泛数据，帮助医生快速扩展使用。非常快速的扩展。然后当你考虑。
Naktimvo，你想要里程碑吗？抱歉，那是下一个问题。所以在里程碑方面，看，我认为这是我们的销售执行和开发时间框架。我们的销售额将继续增长。我们预计这将是快速采用，我们希望在复发难治性环境中主导KMT2A和MPM1。我认为我们有了一个梦幻般的开端。这种情况将继续，我们会随着时间的推移报告进展。所以这些都是重要的里程碑。另一个方面是开发，我们有关键试验正在招募患者。我们有联合治疗试验。
有很多ISD和其他研究正在关注与Flip 3等药物的联合治疗，这些将在未来出现。我们还将有真实世界数据，这些数据将继续积累并支持品牌。这些数据将在全年陆续公布。
所以你会看到很多临床方面的持续催化剂。
没错。所以很难指出某一个。有很多。
非常好。听到这个总是很高兴。
是的。然后你想。
让我们谈谈GVHD。我想确保我们有机会。但在我们进入之前，你能更详细地告诉我吗？你们在ASH会议上有很多东西要公布。是的。而且在未来12到18个月内，你们有多个催化剂。当我们展望2026年时。我们能列出清单吗？这样我就能记在脑子里了。
当然。有很多数据。我们今年在ASH会议上有23个报告，数量之多令人眼花缭乱，但这将非常好。大约一半是关于Revuforge，一半是关于Naktimvo，我们会谈到Naktimvo。但数据的广度包括，我想说真实世界数据，这是第一批真实世界研究，包括维持治疗以及你将看到的很多联合治疗数据。Moffitt研究关注KMT2A和MPM1，疗效如何？安全性如何？维持治疗如何？患者正在接受维持治疗。
一些患者在移植前甚至没有接受过Revuforge治疗。我们开始看到一些初步的采用情况。初步采用？是的，在移植后环境中。所以你会看到数据的广度。你还将看到7+3方案的数据。正如我提到的，1期数据，两个不同的试验，一个来自MENCI，一个来自我们，帮助更好地了解其特性。所以我认为你会看到围绕该特性的广泛数据，帮助医生快速扩展使用。非常快速的扩展。然后当你考虑。
Naktimvo，你想要里程碑吗？抱歉，那是下一个问题。所以在里程碑方面，看，我认为这是我们的销售执行和开发时间框架。我们的销售额将继续增长。我们预计这将是快速采用，我们希望在复发难治性环境中主导KMT2A和MPM1。我认为我们有了一个梦幻般的开端。这种情况将继续，我们会随着时间的推移报告进展。所以这些都是重要的里程碑。另一个方面是开发，我们有关键试验正在招募患者。我们有联合治疗试验。
有很多ISD和其他研究正在关注与Flip 3等药物的联合治疗，这些将在未来出现。我们还将有真实世界数据，这些数据将继续积累并支持品牌。这些数据将在全年陆续公布。
所以你会看到很多临床方面的持续催化剂。
没错。所以很难指出某一个。有很多。
非常好。听到这个总是很高兴。
是的。然后你想。
让我们谈谈GVHD。我想确保我们有机会。这是一个你似乎也上市得很好的领域，特别是考虑到竞争对手比你早一点上市。所以你能谈谈现在GVHD的商业动态吗？
是的，这很有趣。通常你认为进入顺序非常重要。没错。我们的竞争对手赛诺菲的产品Resuroc获得了相同的三线及以上GVHD适应症，他们确实比我们先开始。我们的跟踪数据与他们基本一致，他们在第三年销售额约为5.5亿美元。我们的跟踪数据与他们一致。我想说我们实际上做得更好。通常在进入顺序中，你会有很大的不同。没错。你会落后一步。但我们实际上做得一样好，甚至更好。所以对我们来说，这是我们可以占领这个市场的最低水位线。
现在这是一个约6500名患者的市场。三线及以上。我们现在在四线市场建立业务，并开始渗透到三线市场，我们认为正在从竞争对手那里夺取份额。在三线市场，当然有机会将这款药物与Jakafi或类固醇联合使用。我们现在正在进行这些试验，这将美国的患者人群扩大到15000至17000名。所以规模大得多。关于这款药物，我能说的最好的机会是不仅能让他们获得深度、持久的缓解，还能让他们保持缓解。
这与Revuforge的概念类似，但我想说患者会长期使用这款药物。
现在说真实世界中的治疗持续时间是不是太早了？我的意思是，显然我们预计会很长，好几年。
是的，这是很有可能的。我们在数据中看到了这一点，你会在ASH会议上看到，有一个报告展示了我们AGAVE试验的随访情况，患者持续用药近三年。而且我们知道上市以来的持续性非常高。你知道，80%以上的患者自上市以来一直坚持治疗。这是令人难以置信的结果。
多方面的。我的意思是，这是一个非常显著的结果。
这是一个非常显著的结果。而且，他们非常迅速地获得缓解，我们谈论的是在这个类别中从未见过的疗效。我们治疗的是最严重的患者，平均四线患者，他们获得缓解并维持缓解不是几个月，而是几年。这是一个非凡的结果。所以这就是你建立市场的方式。你从单药治疗开始，然后添加其他治疗方法，让他们能更长时间地坚持治疗，效果更好。所以这就是我们的计划，我们正在取得令人难以置信的进展。
非常有道理。在我们最后的时间里，我们能谈谈实现盈利的路径以及需要哪些条件才能实现可持续的盈利状况吗？
当然。我们正在全力前进。产品需要继续贡献。我们认为它们将从现在开始显著增长。两款产品都能对我们的现金流做出有意义的贡献。上一季度我们有5.456亿美元现金，我们的优先事项是一线试验和一些联合治疗的开发，以及两款产品从收入角度的贡献，我们认为基于我们现有的情况，我们可以实现盈利。这就是我们正在努力的方向。这一点毫无疑问。
我的意思是，我问这些是因为市场共识似乎差异很大。
当然，在模拟未来收入演变方面差异很大。在实现盈利的可能性方面也存在差异。那么人们忽略了什么？似乎你们上市进展顺利，在开发方面有很多事情在进行。从发展的角度来看。市场共识没有意识到的是什么？
嗯，我认为他们正在逐渐理解。我的意思是，这开始渗透。是的，他们开始逐渐理解。我认为这个概念。
现金流收支平衡和盈利以及优先事项。我们一直非常专注于告诉人们我们的优先事项以及我们将如何花钱。现在很多分析师已经开始关注这一点，收入轨迹和两款产品的贡献。但Naktimvo可能是人们忽略的一点。这是一款非常盈利的产品，目标受众非常明确。我们为两款产品拜访相同的受众。对于一家小公司来说，能够做到这一点是非常不寻常的。这种高效率和协同效应促使我们迅速走向盈利。
这可能就是为什么人们忽略了这一点，因为他们不常看到这种情况。效率和协同效应是存在的。是的。
有限的拜访，这非常有道理。非常感谢你，Mike。很高兴你能来这里。Syndax度过了多么棒的一年，期待你在2026年的所有成就。
非常感谢。很高兴来到这里。