Bridgebio制药公司(BBIO)2025财年公司会议

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企业参会人员:

Justin To(首席运营官)

Chinmay Shukla(战略财务副总裁)

分析师:

Corey Kazimov,

发言人:Corey Kazimov,

好的。我们开始了吗?没问题。好的,好的。抱歉。各位下午好。我是Corey Kazimov,Evercore的资深生物技术分析师之一,非常荣幸主持接下来与Bridge Bio的讨论。很高兴你们能来。Bridge Bio是我们2025年的首选,所以谢谢你们。感谢你们的到来。你们大多数人可能认识Chin Mei,但我们也非常高兴请到战略财务和投资者关系高级副总裁Justin Toes,他是BridgeBio骨骼发育不良子公司QED Therapeutics的首席执行官。时机正好,Infogratinib的III期结果将在2026年第一季度公布。

非常感谢你们今天能来。我们将进行深入交流,这很好。首先,这是一个有点复杂但答案很明显的问题。我们对每个人都问这个问题,随着2025年即将结束,回顾这一年,你们认为公司的主要成就是什么?我想这是一个简要回顾这一充满事件和变革的一年的好机会。

发言人:Chinmay Shukla

是的,很乐意谈论这个问题。首先,Corey,感谢你和整个Evercore团队,Brad、Hank以及其他人。感谢你们邀请我们并主持会议。最后,显然要特别感谢投资界全年对我们的支持,并与我们一起帮助罕见病患者。2025年对Bridge Bio来说是转型的一年。我首先要说的是,今年最重要的成就是Truby的出色上市。我们非常有信心能够成功推出Truby,让很多ATTRCM患者用上它。

我们知道这是一个巨大的市场。我们知道我们有差异化的标签。我们认为Truby是ADT rcm中初治患者的最佳产品。话虽如此,我们的商业团队今年的执行力非常出色,上一季度的收入运行率约为4.4亿美元。除此之外,我们还公布了两项积极的III期数据集,我想花点时间谈谈这些数据集,因为在我们行业中,治愈性的数据集非常罕见。

正如你们所知,大多数时候,当我们研发药物时,只是试图减缓疾病的进展。偶尔会有像Truby这样的神奇药物,能够完全稳定疾病。然而,对于encaloret和BBP418,我们不仅稳定了疾病,实际上还开始治愈疾病。encaloret在约四分之三的患者中实现了治愈。而BBP418是第一个在肌营养不良症中显示出与安慰剂组(功能下降)相比功能改善的分子。

这是非常重要的一年。我们对所有进展感到非常兴奋。这也为2026年奠定了良好的基础。我想用两个数字来概括公司的情况,让大家更容易理解。我知道现在有很多会议在进行。我希望你们记住两个数字:一个是60亿,另一个是100亿。这两个数字是什么呢?60亿是我们认为目前管线中完全去风险的峰值年销售额潜力。其中Truby为40亿美元,encaloret和BVP418各10亿美元,总和为60亿美元。第二个数字100亿是该管线的峰值年销售额潜力。剩下的40亿中,我们考虑了Infogratinib,它将于明年在软骨发育不全领域推出,至少有20亿美元的机会。此外,我们将启动慢性HP的III期试验,这是另一个巨大的机会,我们将利用caloric从遗传性甲状旁腺功能亢进症ADH1扩展到更广泛的人群。我们还有软骨发育不全的项目,可能在年底公布II期数据,以及福山病和LGMD2MN2U的研究。

这是公司非常激动人心的时刻。我们已经确定了60亿美元的峰值销售额潜力,我认为明年我们将在实现100亿美元的目标上取得良好进展。当然,这对投资者来说是机会。看看我们今天的市值。

发言人:Corey Kazimov,

太好了。60亿和100亿。我喜欢这个。好的,我们明确一下接下来的方向。从Truby开始,然后快速谈谈你们最近的III期胜利,Justin,请耐心等待,我们会有很多关于Infogratinib的问题。从Truby开始,更多关注产品的长期潜力。你刚才提到了最终的销售潜力,考虑到ATTRCM市场总体可能至少有150-200亿美元,你对共识峰值销售额预期仍低于30亿美元感到惊讶吗?

发言人:Chinmay Shukla

是的,我们公开表示过,我们认为Truby至少会成为40亿美元的产品。毫无疑问,这是一个150-200亿美元的市场。市场还在继续增长,我很乐意花更多时间谈论这个问题。此外,我们在初治患者中的市场份额已超过20%,这是最重要的领域。我们还有很多转换患者,这很好。如果你看看我们现在的情况和华尔街普遍认可的市场规模(甚至有人认为可能更高),简单计算就能得出40亿美元以上的数字。所以我认为这对投资者来说是一个机会。随着我们继续执行Truby的商业化,从季度收入的1.08亿美元增长到更高的数字,我认为人们会更认识到这个机会,希望这能反映在股价上。我不知道我对共识有什么看法,但我希望它能反映在股价上。

发言人:Corey Kazimov,

好的。显然有很多投资者担心tofamidis仿制药的未来进入。为此,你们正在生成大量数据,将Atrubi定位为首选的稳定剂。你能谈谈目前支持这一观点的关键数据集吗?

发言人:Chinmay Shukla

Corey,这是个好问题。我想首先看看我们的标签。这是我们标签上的数据,你们可以去FDA网站查看。首先,我们是唯一的近乎完全稳定剂。这非常重要。在我们的竞争对手(无论是沉默剂还是稳定剂)的标签上,你看不到“近乎完全”这样的表述。这是因为ATTRCM是一种毒性单体疾病。近乎完全稳定毒性单体意味着近乎完全稳定疾病,这显然是我们所追求的。

第二点是硬终点的分离时间或起效时间。我们的标签显示,我们的结果在3个月时就开始分离。我们在HFSA会议上进一步展示,实际上在1个月时就开始分离。这也是一个非常重要的数据点,因为这些患者年龄较大,病情严重,他们希望尽快感觉好转。每个人都希望如此。这也有助于长期的治疗依从性,因为如果你感觉好转,你更有可能坚持治疗,而不是需要几个月才能看到效果并感觉好转。

第三点显然是住院率和死亡率,我们在30个月时有最佳的点估计值。重要的是要看正确的时间点。在30个月时,心血管住院率降低50%,这对支付方非常重要,死亡率和住院率降低42%。除此之外,我们继续生成大量临床证据。例如,今年我们显示,在tofamidase基础上加用Truby,血清TTR水平显著升高。而在Truby基础上加用tafamidis则没有这种效果。

我相信你们中的一些人想知道为什么我要谈论血清TTR水平。今年我们在论文中还表明,血清TTR水平的升高与全因死亡率的降低相关。事实上,我们在Truby上看到的升高预计与defaminis相比,全因死亡率降低约15%。这正是医生们想要的数据。他们想知道如果患者转换到Truby,会有什么益处。

最终的益处是降低死亡率,因为这在很多方面是最重要的。这是我们已经发表的一个数据集。此外,我们在各种亚人群中显示了效果,例如变异亚人群,我们有最佳的点估计值,这些患者是病情最严重的,而且目前诊断严重不足。所以我认为这方面会有很多增长。第二个重要的亚人群是房颤(AFIB)人群。大约一半的ADTRCM患者有一定程度的房颤。

我们在房颤相关事件减少方面显示出最佳的点估计值,优于所有其他疗法。值得注意的是,一些敲除药物在房颤方面的效果相反。我们不知道为什么会这样,但数据显示是这样。所以我们继续生成证据。我们是一家以科学为先的公司,这是我们的核心价值观之一,我认为明年我们会继续这样做。我们对转换研究和NT Pro BNP等生物标志物的成像研究非常兴奋,我们非常重视真实世界证据。

我们很高兴Truby在真实世界中应用,医生们现在可以比较Truby患者和Retiramidis患者的情况。随着数据越来越多,我认为我们将能够说服越来越多的医生,Truby是一种差异化产品,不仅仅是另一种稳定剂,而是独特的产品,具有独特的潜力。正如在其他商业类别中看到的那样,即使第一个上市的效力较弱的分子成为仿制药,第二个上市的效力更强的分子仍会继续增长,销售额不会受到影响,因为最终这是一种致命的毁灭性疾病,医生希望他们的患者使用最有效的分子。

这就是我们的想法。

发言人:Corey Kazimov,

好的。目前是否有计划开展一项针对Fametus的头对头研究,重点关注NT proBNP等生物标志物?

发言人:Chinmay Shukla

是的,我们正在考虑,但同时我们希望生成能提高市场份额的证据。显然,我们在科学上对各种事情都很好奇,但基于我们在血清TTR以及血清TTR与死亡率和住院率之间关系的研究,我们在科学上非常确信Truby是更优的产品。所以对我们来说,重点是医生需要什么。到目前为止,我们看到他们对真实世界证据、转换研究和成像研究更感兴趣,而不是真正的头对头研究。

发言人:Corey Kazimov,

好的,为了节省时间,我们来谈谈ADH1的Incaloret。你提到这是一个超过10亿美元的市场机会。当你考虑这个市场规模时,有哪些关键假设?

发言人:Chinmay Shukla

是的,有几个假设。最基本的是,治疗患者数量和价格。关于可治疗患者数量,美国约有12000名携带者,美国和欧洲合计约25000名。这是机会的规模。从目前的可服务机会来看,不考虑任何遗传疾病诊断率的提高(所有遗传疾病都在提高诊断率),假设这是独特的情况。

我们目前在美国已确定约3500名患者,根据电子病历数据,我们怀疑还有约1500名ADH1患者。这只是美国目前3000-5000名患者的机会。欧洲也有类似情况,因为我们的试验是全球性的。考虑到罕见病的定价,保守估计可以参考Crysta(约40万美元)或Voxogo(类似价格)。

对于更罕见的遗传疾病,如外显子跳跃药物以及Pradervilli等,价格可能超过75万美元。即使采用保守的价格点,仅美国市场就很容易达到10亿美元的机会,欧洲市场还会增加。非常重要的是,encaloret对所有ADH1患者都有效。这是另一个令人惊叹的地方,你们可以听到我声音中的兴奋,了解我的人知道我通常不会对这样的数据感到兴奋,但值得注意的是,我们的II期研究显示70%的患者疾病缓解,我们谈论的是血液和尿钙正常化的完全缓解。在III期研究中,我们有更多的临床试验中心,更多的钙敏感受体变异体,点估计值有所提高。在III期比II期提高点估计值是极其罕见的,通常不会发生这种情况。所以我认为这种药物非常有效,对所有ADH1患者都有效。这就是我们对机会的看法。

发言人:Corey Kazimov,

好的。下一步,考虑术后甲状旁腺功能减退症(PSH),投资者认为Incaloret中的钙敏感受体拮抗作用在PSH中不起作用,你如何回应?有哪些临床前或临床数据支持你的观点?

发言人:Chinmay Shukla

这是个好问题。很高兴你关注更广泛的慢性HP机会,这是一个巨大的市场,我们非常兴奋。我们明年将启动III期试验。我想对这些投资者说的很简单:去看看我们今年9月发表的II期数据集。我们纳入了慢性HP中病情最严重的患者,他们没有甲状旁腺激素(PTH),完全无法产生PTH。我们给予他们encaloret,而encaloret只作用于肾脏。

如前所述,我们显示80%的患者血液和尿钙正常化。我们进行市场调研时,对这个分子感到兴奋的原因有三个差异化优势。一是尿钙正常化,这是HP领域一个巨大的未满足需求,我们达到了80%的正常化率,与血钙正常化率相同。二是口服制剂。人们低估了口服制剂的商业重要性,每天注射会有注射部位反应等问题,口服显然更方便。

第三是安全性。慢性PTH疗法存在理论上的骨吸收风险,而我们的作用机制完全不同,没有这种风险。在encaloret的III期研究中,我们已经证明该分子非常安全且耐受性良好。所以综合安全性和有效性的临床数据,包括在完全没有PTH的患者中显示出疗效,让我对慢性HP的III期非常兴奋。

发言人:Corey Kazimov,

太好了。接下来是针对肢带型肌营养不良的BBP418。

发言人:Corey Kazimov,

你认为你们的数据在肌营养不良症中是前所未有的结果,为什么?

发言人:Chinmay Shukla

这是个好问题,也让我有机会谈论团队生成的出色数据。我们对此感到非常自豪。让我为不了解数据的人介绍一下背景。肢带型肌营养不良症和其他肌营养不良症一样,患者的功能逐渐丧失。他们慢慢不能正常行走,肺功能下降,逐渐恶化,最终导致死亡。我们有一种作用于α-肌营养不良聚糖的小分子。

我们通过提供该通路中的大量底物并增加通路通量,能够显示出改善。例如,我们不仅在3个月时显示生物标志物α-DG的静态效应,12个月时进一步增加,还看到肌酸激酶(CK)的静态下降。生物标志物数据非常令人兴奋,CK下降也非常令人兴奋。但真正显著的是12个月时的临床终点,功能终点的统计学显著效应。这是我所知的第一个肌营养不良症数据集显示功能终点的统计学显著改善。

例如,100米行走时间试验。安慰剂组患者功能下降,药物组患者功能改善。这回到了我之前的观点,不仅稳定了疾病,实际上看到了患者的改善。我们在FVC(用力肺活量)中也看到了同样的结果。我认为我们从未见过这样的效果。这让我们对这些数据感到非常兴奋。

发言人:Corey Kazimov,

好的。那么你如何看待该项目的初始市场机会,以及如何计划解决更广泛的肢带型适应症的其他亚群?

发言人:Chinmay Shukla

Corey,美国和欧洲的机会约为7000名患者。再次,参考我之前提到的遗传疾病价格类比,仅肢带型肌营养不良症2I型就很容易达到10亿美元以上的机会,与ADH1类似。我们有庞大的患者识别系统,已经识别了数千名患者。此外,通过扩展到LGMD2M、LGMD2U、福山病等,患者数量可能增加约50%。我们正在这方面做很多工作。

有趣的是,LGMD2I试验的入组速度表明全球患病率远高于7000人。上市后我们会看到实际情况。我们不想超前,但提高LGMD2I的认知度可能会增加患者数量。此外,这些扩展适应症可能使患者数量增加50%。

发言人:Corey Kazimov,

好的。Justin,终于到你了,谢谢你耐心等待。现在来深入谈谈Infogratinib和骨骼发育不良的机会。首先,能否简要介绍Infogratinib的作用机制,以及它与当前标准治疗的区别,与其他方法相比的主要优缺点?

发言人:Justin To

是的,很乐意。再次感谢邀请我们。Infogratinib是第一个用于治疗软骨发育不全的口服治疗选择,更重要的是,它是第一个针对软骨发育不全的靶向治疗。对于不太了解软骨发育不全的人来说,这是一种由FGFR3功能获得性突变引起的疾病。Infogratinib是一种FGFR3抑制剂。Biomerid或Ascendis的CMPs仅靶向FGFR3下游的MAPK通路。但在软骨发育不全中,不仅MAPK通路过度激活,STAT1通路也过度激活。

因此,Infogratinib是唯一能同时靶向这两个通路的治疗选择,我们认为这对真正影响软骨发育不全至关重要。在我们的II期数据中,我们看到了同类最佳的身高增长速度改善,12个月时为+2.51厘米/年,18个月时为+2.5厘米/年。不仅如此,我们还是第一个在比例性方面显示出统计学显著改善的试验,这是患者和护理人员非常关心的问题。比例性基本上是躯干与下肢的高度比例。软骨发育不全患儿存在明显的比例失衡。

我们认为,从疗效角度,结合作用机制、临床前数据(显示显著更多的骨生长)和II期数据集,Infogratinib对家庭来说是非常有吸引力的治疗选择。但同样重要的是,它是第一个口服治疗,这一点不应被忽视,因为在与护理人员和家庭交谈时,这一点反复被提及。

发言人:Corey Kazimov,

好的。我们深入探讨一下,先从安全性开始,因为进入III期,这是大家最关心的问题,对高磷血症的风险有担忧。能否结合迄今为止的数据说明安全性概况?

发言人:Justin To

是的,让我先谈谈II期的情况,然后解释为什么我们不担心高磷血症。在我们约72名儿童的II期试验中,只有1例轻度短暂性高磷血症,且不在我们选择用于III期的临床剂量组中。我们选择进行III期的队列5(主要数据集,显示了我之前提到的结果)中没有高磷血症病例。在较低剂量组中有1例短暂性、略高于正常上限的病例。

但退后一步,当我们与临床医生和关键意见领袖交谈时,他们并不担心高磷血症,因为高磷血症是短暂的磷酸盐水平升高。我们知道其他促进生长的药物,如生长激素(每日或每周),其标签中高磷血症发生率超过20%,有时30%、40%,且不需要任何监测要求。儿科内分泌学家对短暂性磷酸盐升高非常熟悉和适应。所以对我们来说,III期中发生率低于20%是完全可控的,临床医生也会接受。

发言人:Corey Kazimov,

好的,你预料到了我的下一个问题,即你对不会出现高发生率的信心有多大,你听起来非常有信心,以及你认为可接受的发生率是多少,比如低于20%。

发言人:Justin To

20%的低度高磷血症。

发言人:Corey Kazimov,

好的。即使20%,当你之前没有看到任何病例时,你会预期这样的数字吗?

发言人:Justin To

是的,在进行III期之前我们无法确定,但我们总是从临床医生的角度思考,什么对他们重要,什么能推动使用。这是我们听到的数字,即如果发生率低于20%,他们不会太担心,尤其是考虑到每日和每周生长激素的发生率更高。

发言人:Corey Kazimov,

好的。你已经提到了这一点,但能否更详细地描述Infogratinib的疗效,包括年化生长速度、比例性和其他你关注的指标?II期数据如何转化为III期预期?

发言人:Justin To

III期是一项52周的试验,约110名参与者,治疗组与安慰剂组的随机比例为2:1。主要终点与II期相同,即年化身高增长速度的基线变化。次要终点有两个关键指标:一是身高Z评分的改善,这非常重要;二是比例性的改善。我们II期和III期的主要区别是,II期纳入5-11岁儿童,III期纳入3-18岁更广泛人群。这与Biomerin和Ascendis不同,这可能让投资者难以进行跨试验比较。Biomerin的初始试验纳入5-8岁,Ascendis纳入2-11岁。我们的III期将是软骨发育不全中研究人群最广泛的。

这样做的原因是,鉴于II期数据的强度,我们希望获得尽可能广泛的标签。但权衡是,3-5岁和11-18岁的儿童,从其他试验中知道,治疗效果往往较小,因为这些孩子生长较少。因此,我们预计III期治疗效果会比II期略有降低。我们认为III期中年化生长速度超过1.5厘米/年就非常好。

同样重要的是身高Z评分的变化,这对投资者来说是个好指标,因为它能跨试验比较。身高Z评分是根据参与者的年龄和性别对身高变化进行标准化,基于人群均值绘制。Biomerin和Ascendis的身高Z评分平均改善约+0.3(相对于疾病人群均值)。所以只要我们能达到这个水平,就能显示出跨试验的可比性。

发言人:Corey Kazimov,

那么你认为积极的疗效结果是什么样的?你说超过1.5厘米/年。

发言人:Justin To

是的。这个数字不是凭空来的,我们做了大量市场调研,与临床医生交谈,进行了多次调查和座谈。临床医生提到的潜在采用新疗法的首要驱动因素是给药便利性。对家庭来说,给药便利性是最重要的。他们说,如果疗效相当,在Biomerin、Ascendis和Infogratinib三者中,超过50%(有时60%)的临床医生会选择口服,我们认为家庭和护理人员的比例更高。

毕竟,谁愿意每天给孩子注射呢?所以我们认为1.5厘米/年是商业成功的基准。

发言人:Corey Kazimov,

好的。当你公布顶线数据或在未来医学会议上提供更多详细数据时,是否会按年龄组分层提供数据,以便与II期进行更直接的比较?

发言人:Justin To

是的。顶线数据会优先公布总体均值和关键次要终点,主要医学会议上会提供更多亚组分析。但需要注意的是,即使是110名参与者的试验,亚组规模也很小,难以跨试验比较。这就是为什么身高Z评分是比较的最佳方式,因为它能标准化年龄和性别差异。

发言人:Corey Kazimov,

好的。II期数据中,6个月、12个月、18个月的生长轨迹是先大幅增加,然后略有减弱,18个月时稳定。如何解释这种轨迹?

发言人:Justin To

这种6个月时激增,12-18个月稳定的现象并非Infogratinib特有,在所有软骨发育不全试验中都可见,这几乎是由于年化身高增长速度终点的测量方式导致的统计噪音。年化身高增长速度是测量孩子的生长量,然后推算到一年。6个月的数据会将前6个月的任何噪音放大两倍。

因此,通常应看12个月、18个月的数据以获得更平稳的年化生长速度。我们有信心这不是一次性信号或效果丧失,因为12个月到18个月的治疗效果基本持平(12个月+2.51,18个月+2.5)。

发言人:Corey Kazimov,

好的。竞争对手的试验,特别是Ascendis的长效CMP,III期结果比II期更好。你从他们的经验中有什么启示?你扩大了III期的年龄范围,是否会看到类似的动态?对Infogratinib有什么影响?

发言人:Justin To

很难评论他们试验的具体情况。所有该领域的III期试验(Biomerin、Ascendis和我们的),选址相似,都使用卓越中心,测量终点的方法相同。所以很难说他们II期到III期的变化原因。但我不认为一个试验中会出现其他试验没有的特殊趋势,因为我们都使用相同的研究中心。

发言人:Corey Kazimov,

好的。坦率地说,进入III期的主要风险是什么?你听起来很有信心,但有什么担心的?

发言人:Justin To

我们谈到了疗效信号,基于II期数据,我们有信心达到1.5厘米/年的年化生长速度。最大的风险可能是误解,即因为II期18个月时比例性有改善,就认为III期12个月时一定会有。说实话,这有点像抛硬币。我们不一定能在12个月时达到,但如果能在12个月时达到,那对我们来说就是本垒打。

发言人:Chinmay Shukla

我补充一点,这和我们其他试验的风险类似。从队列5(数十名儿童)到III期(100多名儿童),试验中心更多,异质性更大。正如Justin提到的,我们的经验是上市时希望标签尽可能广泛,所以扩大了年龄组。这些因素可能会减弱信号。所以能否复制强数据并超过1.5厘米/年,需要试验结果,但我们对进行这项试验充满信心,无法预测结果。

发言人:Corey Kazimov,

好的。如果试验按计划进行,初始标签是否包括3岁及以上儿童?给3岁儿童口服制剂有困难吗?

发言人:Justin To

这是个好问题。有一种误解认为Infogratinib是大药片,每天要吃几片。实际上是每日一次的胶囊,里面有3-5或7粒小药片,每粒小药片约为米粒的1/3大小,非常容易服用。可以撒在食物上,直接放入儿童口中,也可以整粒吞服。从与研究中心的讨论中,给年幼孩子服用从未有过问题。

发言人:Corey Kazimov,

3岁孩子服用时,我有两个孩子,他们3岁时食物到处都是。如果放在食物里,如何确保孩子服用正确剂量?

发言人:Corey Kazimov,

是的,科学和护理人员的经验都很好,家庭会认真考虑如何给孩子服药。每个家庭情况不同,但我们从未听说给幼儿服药有问题。

发言人:Chinmay Shukla

我补充一点,我们在制剂上投入了很多。Justin提到的小药片概念有深刻的创新,确保幼儿能轻松服用。这不是博士级别的科学,但团队的创新非常出色。

发言人:Corey Kazimov,

好的。Biomarin的Voxel从出生时就获批,他们说大部分使用在婴儿患者中。Infogratinib的制剂能否更新以用于新生儿?

发言人:Justin To

两点:一是我们最终会启动针对新生儿(出生至3岁)的试验,以更新标签,就像Voxoco一样。这是我们的重要优先事项。关于制剂,出生至6个月的婴儿可能需要不同的制剂,我们正在积极研究,但6个月及以上的儿童可以使用当前制剂。

发言人:Corey Kazimov,

好的。市场调研显示,如果孩子正在使用voxogo或Ascendis的Transcon产品且情况良好,是否会因为Infogratinib是口服而转换?

发言人:Justin To

我们对初治患者和当前接受治疗的家庭都做了调研,了解转换和采用动态。即使是从voxogo上市就开始使用的家庭,也对口服制剂有浓厚兴趣。每天给孩子注射,不会习惯,仍然希望更好的治疗选择,尤其是孩子长大后,日常生活中注射更不方便。

发言人:Corey Kazimov,

好的。明确一下,Infogratinib的价值主张是疗效相当但便利性更好,还是你仍预期它是最有效的产品?

发言人:Justin To

最终取决于III期结果。我内心和临床医生都理解,同时靶向MAPK和STAT1通路的科学吸引力。但12个月试验是否能显示出优于CMPs的长期疗效,还有待观察。但即使12个月试验中疗效相当,口服的便利性也是采用的关键驱动因素。

原因有二:一是护理人员认为给药便利性是最重要的;二是美国约60-70%的患者未接受治疗,不是因为不想治疗,而是对每日注射有顾虑。这些患者是我们可以开拓的。

发言人:Corey Kazimov,

好的。KOL和倡导团体对过度依赖儿童生长速度表示不满,你提到比例性等数据,这些超出身高的益处是否会反映在标签中?这有多重要?

发言人:Justin To

我们将在III期52周试验后继续研究Infogratinib,关注骨骼健康、腿部弯曲、脊柱健康、生活质量等其他终点。这对关心身高以外结果的家庭非常重要。是否会反映在标签中,取决于与监管机构的讨论,但我们会积极发表数据,确保所有科学和数据都能支持Infogratinib是最佳药物的观点。

发言人:Corey Kazimov,

好的。假设III期试验如预期进行,作为第三个进入市场的药物,Infogratinib的表现和竞争情况如何?初始市场份额来自哪里,市场演变速度如何?

发言人:Justin To

市场会迅速演变。从目前接受治疗的家庭来看,临床研究中心的经验表明,使用voxogo的家庭对口服制剂有很大的转换兴趣。转换不会一蹴而就,但兴趣存在。同样重要的是,Infogratinib将是第一个开拓美国大量未治疗人群的药物。

发言人:Corey Kazimov,

好的。Biomarrin提到全球Voxel Go销售额的75-80%在美国以外。Bridge这样的公司能多快提升海外能力?

发言人:Justin To

我从两方面谈,Chinmay可以补充。Biomarrin强调美国以外市场,可能是因为美国市场渗透率低。美国未治疗人群对我们来说是重要的增长领域。我们不仅为Infogratinib,也为其他产品做好了准备,能在海外主要市场获得良好份额。原因是卓越中心并不分散,每个主要市场国家只有3-4名专家,我们已经认识他们,与他们密切合作,其中一些是我们的临床试验中心。所以我们能有效推动海外主要市场的采用。

发言人:Chinmay Shukla

我补充一点,我们已经建立了一支非常强大的海外团队。记住,即使是Accramadis,在所有欧盟以外地区(如巴西、加拿大),Ridgebayo都是商业化实体。所以我们为Accra Amidus建立了国际业务。凭借ADH1和肢带型肌营养不良的强数据,以及对Infogratinib潜力的兴奋,我们已经聘请了几位杰出人才。一位前Alexion高级商业高管现在领导我们的国际办公室。Justin刚从国际办公室回来,见过他们所有人,有很多跨国旅行。所以我们不害怕出差,与团队见面,确保一切顺利。

发言人:Corey Kazimov,

好的。最后一个问题,你们将提交至少两到三个新申请,每个产品都有全球野心。像Bridge这样的公司能否做到这一点?听起来你们已经准备好了。投资者经常问的另一个问题是,你们的资产负债表能否支持这一点,有哪些手段可以解决投资者的担忧?

发言人:Chinmay Shukla

我们目前有6.5亿美元现金。过去三个季度支出基本持平,收入在增长,所以现金消耗在下降。Bridge的预期是,即使提交两到三个国内外申请,商业化三个产品,进行所有扩展适应症的试验,由于Truby销售额的增长,现金消耗不会增加。

6.5亿美元现金,加上18亿美元债务(其中约11-12亿美元是深度价内可转债),我们对当前的财务状况和基于药物潜力的业务发展充满信心。

发言人:Corey Kazimov,

太好了。时间差不多了,我们就到这里。期待看到一切进展。非常感谢你们今天的参与。

发言人:Chinmay Shukla

谢谢Corey,谢谢Adi,谢谢Evercore团队。