Richard Daly（总裁兼首席执行官）
身份不明的参会者
Jason Garberry
女士们、先生们，会议即将开始。现在，我很荣幸地将会议交给主持人Jason Garberry。
大家好，感谢大家参加虚拟CNS会议。我叫Jason Gerber，是这里的生物技术分析师之一，与我一同出席的还有我的同事Pavan Patel，他协助处理Catalyst制药公司的相关事务。Catalyst制药公司是我们接下来的演讲公司，由首席执行官Rich Daly出席。Rich，非常感谢你参加会议并为我们提供Catalyst的最新动态。
Jason，感谢你邀请我们。非常感谢，期待今天的交流。谢谢。
或许可以从总体的业务发展和许可授权开始，这显然是你们业务的核心，也是业务拓展的关键。你们有Ficompa作为过渡产品，但从长期来看，你们的两个主要资产是re Camry和inferred apps。那么，在你们进行更重大的资本部署之前，解决firdapp的知识产权问题有多重要？或许可以谈谈将2026年达成交易作为优先事项的重要性。我们可以从这里开始，然后深入探讨其他问题。
当然。我们认为，通过与Agamry和Synthara的收购或合作安排（Synthara是该产品的原始开发者），我们有足够的时间整合和消化该产品，并推动其向前发展。我们一直在寻找机会。正如你所提到的，我们是一家通过收购和建设发展的公司。因此，我们正在寻找那些能够立即或几乎立即产生收益的产品。这些产品处于罕见病领域，具有差异化的未满足临床需求，销售额上限约为5亿美元。因此，在这种情况下，我们试图消除临床风险，最小化监管风险。
我们确实为Gamry承担了一些监管风险，然后承担了商业风险，因为我们认为这是公司的标志和优势。因此，我们希望达成交易。我们想要合适的交易。然而，我认为你在我们第三季度财报的新闻稿中看到，自今年年初以来，我们评估了超过100个机会。市场上发生的一个根本变化是资本市场。因此，对我们来说，典型的机会是一家有足够资金推出产品但无法维持的公司。凭借我们已建立的基础设施，我们可以介入并真正接管。
或者是一家非美国公司（亚洲或欧洲公司），它们希望在美国立足，但不想承担商业风险。但随着资本市场再次开放，我们可能需要扩大我们的关注范围，或许稍微回到管线中，回到第三阶段，即概念验证已完成且结果积极的阶段。我们已经讨论这个问题两年了，这就是我们正在做的事情。我们一直在关注这些机会，并对其以及你提到的立即或几乎立即产生收益的机会进行评估。
或许我以前没听过这部分，但5亿美元的上限，这应该是你们筛选时的峰值收入预期吧。
是的。当我们考虑什么能够推动我们以及更大的竞争对手发展时，我们会将目标定在5亿美元左右。对于一些较大的公司来说，这并不一定能推动他们的发展。因此，当我们参与竞标时，出现的是另一类公司。我们拥有约6.89亿美元现金，没有有息债务。我们是一个强大的竞标者。我们不想与规模大得多的公司陷入消耗战。尽管我们的银行、资产负债表以及承担债务的能力都很好，但我们不会在无法获胜的领域竞争。
目前，一些较大的机会并不适合我们。这种情况会随着时间的推移而改变。
是的，你知道，有人将你们的商业模式与Rise Therapeutics进行类比，他们也有类似的模式。可能曾经有人认为Topaza会成为一款5亿美元的像素药物。
对，对。
firdapse有机会实现超过5亿美元的收入。对吧。那么，或许5亿美元是你们看待资产时的保守基本情况，但它们有超过该收入阈值的上行潜力？只是想确认一下。
是的，这是个很好的问题，也是很好的评论。没错。因此，我们在考虑如何加速这一机会。因此，当你考虑产品增长的机会时，实际上你考虑的是公司在生命周期管理方面的工作，以商业上可行的方式对待产品。如何让患者更早使用、更长时间使用或优化他们的剂量，然后是扩展，我们正在为Gamma和Fordaps都进行扩展，然后是适应症内的扩展。以Firdapse为例。
LEMS的扩展既适用于特发性LEMS，也适用于癌症相关LEMS。我们真正专注于维持特发性业务，同时也在增长。显然，还有标签扩展，我们也会为Gamma考虑这一点。我们认为存在机会。这是一种有效的类固醇。Synthara在欧洲刚刚公布的Guardian试验数据看起来非常有前景，支持了我们在Summit试验上的工作，我们可以谈谈这个试验。但如果这种类固醇有效，并且与长期使用的现有类固醇相比具有更有利的长期使用 profile，我们将寻找其他罕见病机会来应用这种分子。
这是我们公司发展的关键举措之一。因此，综合来看，公司的最后一个举措是业务发展，旨在通过新增产品实际加速公司的增长。
关于Agamry的其他罕见病机会，你认为什么时候能掌握这方面的情况？我想，考虑到专利和数据独占权等因素，你们不能永远等待去识别这些机会并更清晰地勾勒它们。
对。
Agamry的孤儿药地位将于2029年结束。但由于专利恢复，我们相信其保护期将延长至2034年。因此，我们有时间。然而，这并不意味着我们会放慢脚步。我们目前正在进行一项I期研究，该研究关注两个方面。第一个方面是泼尼松和flaza以及Agamry之间的剂量 equivalence。这样，如果医生有疑问，我们可以提供更好的指导。另一个方面是免疫抑制剂量。当考虑免疫抑制剂量时，我们从基因治疗的角度来看，因为类固醇与基因治疗一起使用，在给予患者基因治疗之前需要对他们进行免疫抑制。
但我们实际上不会失败。因此，如果我们找到免疫抑制剂量，就有机会将其应用于基因治疗，然后将剂量降低到有效且不会对其他非DMD机会产生免疫抑制的水平。如果我们找不到免疫抑制剂量，它将是一种理想的用于罕见病长期治疗的产品。因此，我们非常兴奋，明年年初将看到这些数据。一旦看到数据，我们将决定下一步行动。因此，我想说，我们将在明年上半年做出决定。
好的。回到我最初的问题，我没有听到FIRD app的知识产权解决是否是业务发展优先事项和决策时机的一个影响因素。
积极解决FIRD app的知识产权问题显然是我们的首要任务。我们有兴趣这样做。有三家首仿药公司。我们已经与其中两家达成和解。还有第四家申报者，不是首仿药公司。我们也与该公司达成了和解。目前还剩下一家。当你看到Tevis达成和解的情况时，Tevlin Tevis显然是该领域（仿制药领域）的资深参与者。因此，他们的和解进一步增强了我们的信心，尽管我们对自己的知识产权已经非常有信心。关于你是否在等待这一结果的问题，答案是否定的。
我们正在寻找机会。我们目前有良好的现金流。我们希望继续发展公司，并寻找那些能够真正为患者和公司带来价值的机会。
我最近没有查看，但对于那项未决的诉讼，你们有 trial date 吗？
我们有。是Hetero公司，审判日期定在3月。30个月的独占期暂停实际上将于5月结束。因此，我们相信，如果进行审判，法官有足够的时间。但同样，我们将为公司、患者和股东做正确的事情。
好的。在交易类型、规模和结构方面，优先事项仍然是独家许可吗？也许前期付款规模可控，这样你们就不必承担杠杆，或者你们的范围是否只是，嘿，我们将抓住眼前的最佳机会，如果需要承担杠杆，我们也会这样做。
因此，如果有机会承担杠杆，我们希望确保这是一个十拿九稳的机会。因此，当你考虑到我们拥有近7亿美元的资金，以及我们目前的季度现金生成能力。因此，如果我们要承担杠杆，我们希望确保这是一款市场上的产品，具有长期前景。你提到了FICampa的机会，这对我们来说是一个很好的机会，因为它确实使我们的损益表多元化，为我们提供了额外的现金，并使我们能够完成Santera或Gamma交易。如果我们要进行需要承担杠杆的交易，它必须在商业方面几乎100%确定。因此，是市场上的产品，具有长期潜力。
我想你们曾评论过，在孤儿药领域的关注范围可能会略微扩大，不仅仅局限于中枢神经系统领域。我本以为从你们的商业模式来看，当你们考察所有这些不同的罕见孤儿适应症时，这些交易可能并不依赖于销售团队的协同效应，因为销售团队规模相当小。因此，我想这句话的唯一相关性对我来说就是，嘿，也许你们在中枢神经系统领域拥有内部能力，但现在你们觉得内部可能在其他治疗领域也有更强的能力，特别是罕见孤儿领域。
当然。从能力的角度来看。例如，Third Apps和Agamra是我职业生涯中在罕见病领域研究的第四和第五个产品。因此，我们认为我们在各个方面都有很强的能力。显然不仅仅是我，而是公司的每一个人。你可以看到我们多元化的背景。从治疗领域的角度来看，我们内部拥有强大的技能，我们可以做到这一点。我认为，当涉及到业务运营和患者支持时，这又回到了我关于产品生命周期管理的第一个陈述。
让患者更早使用、更长时间使用并优化他们的剂量。这一基础设施是销售组织的后盾。显然，它包括专业药房、患者中心、第三方物流提供商和药品运输商。因此，当我们考虑这一点时，我们相信我们已经做好了充分准备，业务的这一部分适用于任何孤儿或罕见病。因此，我们相信凭借我们内部的专业知识，以及在支持患者、医疗服务提供者和付款方方面的专业知识，我们可以很好地超越中枢神经系统领域。
在你们的业务发展团队中，有多少人在负责寻找交易？你们内部是否有能力考察来自中国的资产？或者中国生物技术公司的引擎是否真的不太关注一些更细分的孤儿药应用，而这些应用恰好符合你们的甜蜜点。因为在我看来，他们似乎更关注大型成熟类别的改良型治疗方法。所以我只是好奇这是否符合你们感兴趣的交易范围。
我曾在多家结构与Catalyst类似的公司工作过。非常专注，不是一个庞大的组织。我们所做的一件事是，我们有一个由五六人组成的内部团队，他们完全致力于业务发展。我们还利用外部提供商，他们可以带来更多资源，因为正如你所知，这是偶发性的。尽管自今年年初以来我们已经评估了100多个机会，但也有高峰和低谷。因此，当我们进展到相当程度时，我们希望引入这些外部专家，以补充我们现有的专业知识。中国并不在我们的业务范围之外。我们喜欢这个机会。正如我之前所说，任何不基于美国的公司，我们都有兴趣与他们交谈。
亚洲、欧洲等地区都是如此。我们将继续关注，并且我们有足够的能力做到这一点。
好的，也许我们转向Agamre，这对你们来说是一个重要的新上市产品，也许谈谈你们在emflazoprednisone患者中的获取情况是否有变化或进展？它是否超出了预期？患者来源是哪里？
当然。在我们最初推出产品之前以及最初推出产品时，我们预计患者主要来自Emflaza。但我们发现，市场上对标准治疗的不满程度非常高。因此，我们继续获取患者。根据不同的月份，比例会有一两个百分点的波动，但大致是45%来自Emflaza，45%来自泼尼松，约10%是初治患者。从上市到现在一直如此，我们认为这是一个令人难以置信的迹象，表明该产品未来有巨大的潜力。
市场上有Emflaza的仿制药，但我们没有受到影响。我们的获批率接近90%。因此，机会在于寻找新患者，或者如果产品 profile 更优且患者将从中受益，让患者继续使用。因此，患者来源与上市时完全相同。这对产品来说是个好兆头。从大致的市场规模来看，由于受规模因素的限制。但我记得Emflaza的峰值渗透率约为市场的三分之一。很难说，因为没有人公布数据，因为我们有专有药房。这是我们的 belief。大约是市场的三分之一。
好的，假设在市场的三分之一份额下销售额约为2.5亿美元。换一种说法，如果基因治疗的采用没有以某种方式减少类固醇的使用，那么类固醇市场可能达到7.5亿美元。这是思考这个市场上限的一种方式吗？
我认为有几种思考方式。第一，95%的患者曾使用过类固醇，而目前只有70%的患者在使用。这表明患者对治疗的不满。即使对于非卧床患者，由于灵活性提高而更成功地操作轮椅、保持灵活性或操作鼠标或键盘的能力，这是他们与世界交流的窗口。这两种产品都是与世界交流的窗口。因此，我们认为，使用更好的类固醇有机会扩大市场。尽管患者数量上限为11,000至13,000人。
一些估计显示美国患者高达15,000人。因此，当你采用保守估计的价格（大致相当于品牌Emflaza的价格）时，我们认为可寻址市场实际上超过10亿美元。因此，如果我们能够证明——回顾我之前提到的Guardian试验以及我们在美国进行的Summit试验——我们能够证明这些益处确实存在，我们认为我们可以获得更大的市场份额。
在你看来，Summit试验对实现这些更乐观的市场前景有多重要？与没有Summit试验相比，你是否觉得仍然会朝着Emflaza的峰值销售 profile 发展？
这是个很好的问题。当我们查看Guardian试验时，它验证了我们对Summit试验的信心。这项试验有110名患者，为期5年，对比标准治疗，结果显示Agamry患者的椎体骨折更少。患者身高正常。长期使用类固醇的青少年可能会抑制生长，而使用Agamry的患者白内障发生率更低。因此，对于老年患者群体，显然他们不会面临生长问题，但会面临白内障、骨骼健康等问题。因此，我认为Summit试验非常重要，Guardian试验的结果给了我们很大的信心，这是正确的道路。
因此，回答你的问题，是的，它非常重要。
我们会定期从Summit试验中获得更新，对吧？随着时间的推移进行更多的随访。那么第一次更新将在什么时候？明年某个时候吗？你能提醒我一下吗？
我们还没有确定。我们仍在招募患者。我们计划在大约30或35个研究中心招募250名患者。我们确实需要让这些患者服用足够长的时间，以观察骨骼或白内障方面的益处。因此，我们认为如果存在其他益处，例如行为方面的益处，我们可能会很快看到。因此，我们正在寻找这一点。因此，随着患者招募的成功进行，我们会提供更新。我想强调的是，这些实际上是患者，而不是受试者。
这些是正在使用商业药物的患者。他们接受大量的增强测试，并从参与中获得显著益处。因此，我们认为这是一项非常重要的试验，并投入了大量精力。
好的，那么付款方的覆盖范围是如何演变的？你认为到2026年，单一仿制药阶梯式编辑会成为更广泛应用的覆盖政策类型吗？
抱歉，你能重复一下问题吗？Jason？抱歉，我听不太清楚。
好的。只是思考付款方的覆盖范围。到2026年，你认为主要会是这种单一仿制药阶梯式编辑吗？在我看来，这是主要的政策类型，是一级阶梯，仅仿制药，而不是两级。
哦，是的。目前大多数患者使用仿制药，他们使用的是仿制药泼尼松，而那些使用Emflaza的患者如果药物无效，不会回到仿制药Emflaza。因此，我们认为有两个因素。第一，我们几乎获得了85%，接近90%的处方批准。在我们刚推出时，从提交处方到获得批准可能需要大约30天。因此，我们为这些患者提供过渡药物。对吧，以确保他们尽快开始治疗。现在已经缩短到不到两周。因此，我预计随着更多付款方对产品 profile 和使用有更深入的了解，这种情况将继续发展。
好的，那么在基因治疗推出的相互作用方面，你能提供更多实时信息吗？它对类固醇的使用有何影响（如果有的话）？
是的。我想说市场本身。请记住，类固醇是基础治疗。它是你在使用其他任何药物之前首先使用的药物。接受类固醇治疗的患者比未接受类固醇治疗的患者能够行走的时间长两年、两年半，有时甚至三年。因此，我们并不与基因治疗竞争。但是，由于发生的所有事情，市场环境的不确定性，产品在这种不确定性中的表现，我认为是出色的。因此，我们希望市场稳定下来。我们和所有人一样，希望基因治疗不再有更多挑战，进入稳定状态。
因此，我们出现了所谓的排队效应。因此，正在使用类固醇的患者如果在等待基因治疗，就不太可能改变治疗方案。因此，这实际上形成了一条线。市场上这种情况的挑战在于。我们看到基因治疗的适应症标签先是扩大，然后又缩小，因此存在很多混乱。随着这种情况的稳定，我们在市场上的话语权将更强，因为我们可以实际谈论Agamry治疗的益处。因此，我们希望市场保持稳定状态。
你们如何考虑在摩根大通会议（新年伊始）前后发布业务公告？你认为你们对业务的这些组成部分有足够的可见性，以至于这样做是有意义的吗？
我们可能会在较高层面上发布。我认为我们想要做的是观察市场，确保我们有非常好的理解。显然，在一年中的这个时候，你的预测已经完成，但你只是想尽可能谨慎。因此，去年我们宣布了年终财报电话会议的时间，这也是我们目前的计划。因此，我们希望确保在提供指导时，我们对市场趋势有非常好的理解。
好的。关于这个话题，我们还有什么没有谈到的吗？我不知道你是否实际上已经分享了任何潜在的孤儿适应症机会，这些机会可能对你感兴趣，或者可能对Agamry后续适应症的规模有方向性的指示。如果你目前不能那么具体，也许可以谈谈你正在关注的方向。
是的，在较高层面上，我们会寻找那些需要长期使用类固醇且患者群体规模较大的罕见病，在这些疾病中，类固醇的更换对患者或医疗服务提供者（希望对两者）有意义。但我们目前还不能确定，我们真的希望看到I期试验的数据，以便有更好的理解。这样，我认为我们可以毫不犹豫地前进。
我的意思是，考虑到你们产品的定价模式。我想知道使用是否需要针对敏感人群，比如儿科患者。我想，有很多类固醇被广泛使用的大型市场机会。对吧。但要缩小范围。你知道，这是否与人群敏感性有关。你们可能希望留在罕见孤儿领域。对吧。你们想要敏感人群，这样你们的定价结构才有意义。所以我只是好奇，我的想法是否正确？
你说得对。是的，罕见孤儿领域是我们想要关注的地方，也是患者能获得最大益处的地方。正如我们在本次会议早些时候讨论的那样。老年患者不会从身高增长中受益。因此，如果有机会为儿科患者提供与同龄人一样成长的机会，这对我们来说是一个很好的机会。老年患者会担心骨骼强度。你刚刚提到减少长期类固醇患者的椎体骨折，这至关重要。白内障也至关重要。因此，如果药物确实具有我们认为的 profile，那么你可以避免的辅助成本，我认为在这些罕见和孤儿市场中可以创造巨大的价值。
好的，有道理。也许转向firdapse。在考虑知识产权诉讼的不同情景时，我有几个具体问题。我只是想确保我理解正确。你们有一项终端专利，涵盖了组合物的某些方面，无论它们是否具有你们在专利中确定的这种杂质。我从历史上了解到，在产品中不含有这种杂质是非常困难的。对吧。这是你们所依赖的核心专利吗？是什么支撑了你们对可能发生的专利诉讼的信心。
对。因此，在不过多涉及细节的情况下。我们有两个专利家族。要让某人获胜，他们必须在每一项专利上都获胜。因此，如果被告被发现侵犯了任何一项专利，那就是我们的胜利。因此，我们的专利组合非常强大。因此，我们相信我们的专利是强大的，我们将全力捍卫它们。显然，我们希望为业务做正确的事情，并回到业务本身，但不会以牺牲未来价值为代价。
我们认为与Teva和Lupin的协议对所有各方都是非常好的协议。因此，我们喜欢这种结构。
明白了。据我了解，你们与Biomarin的特许权使用费今年到期。
是的。正如我们在第三季度10-Q中谈到的，Firdex的Biomin特许权使用费将于2026年1月到期。根据中点指导，其中绝大部分是我们的，我们的特许权使用费义务约为3000万至3500万美元。所有这些都在我们的10-Q中，我认为是脚注13。因此，特许权使用费的减少将直接计入税前收入，并将有助于运营杠杆。因此，这对公司来说是一个重大胜利。
好的，Oven有一些问题。
是的，我想了解FIRDAPSE在LEMS患者中的使用情况。我认为你们之前估计有多达900名肿瘤LEMS患者，其中只有3%至4%被诊断出来。因此，这是LEMS患者群体的增长部分。也许你可以更新我们在这些胸部肿瘤中心看到的进展，以及诊断代码的实施是否有显著改善，以帮助识别这些患者。
当然。当我们考虑癌症相关LEMS部分时，请记住业务有两个部分，患者比例大致为50:50。有特发性或非癌症LEMS以及癌症LEMS。我们目前看到的进展实际上可以追溯到几年前，当时我们正在推动NCCN指南的变更并建议修改。但我们今年在简化VGCC检测方面取得了成功。有一种检测可以非常指示患者是否患有LEMS。
我们将这项检测集中化，现在患者所在的办公室可以采集血液样本。以前，患者必须外出就诊。因此，我们目前取得的进展是建立在这些初步步骤之上的。然后，我们在7月获得了NCCN指南，这对患者和公司来说都是一个巨大的胜利。现在，我们正在与这些大型高控制肿瘤诊所合作，将NCCN指南的变更嵌入到护理路径中。这是非常关键的一步。因此，你知道，再次关注高容量、高控制的诊所，然后从那里帮助培训医生，当他们看到小细胞肺癌患者时，他们实际上应该首先进行VGCC检测。
他们可能会与神经科医生合作进行明确诊断，或者他们可能觉得自己可以胜任。NCCN指南建议与神经科医生合作。因此，目前的进展是肿瘤诊所的接受度，他们表示，是的，这看起来非常有趣。我们预计明年上半年癌症LEMS不会有显著影响，因为有许多这样的诊所。需要付出大量努力才能让他们理解NCCN指南的变更以及他们在护理路径中需要做的变更。
我们在该领域有专门的资源关注这一点，我认为目前的进展非常积极。
你能提醒我们，你们已经确定的适合使用firdapse治疗的患者群体有多大吗？随着时间的推移，该群体的构成（特发性与肿瘤LEMS患者的比例）发生了怎样的变化？
我们跟踪的患者群体约为500人。我们使用数据和机器学习来寻找那些在诊断过程中经历了特定系列事件的患者。然后，我们对那些进展最快的患者进行高度优先排序。因此，我们看到，在任何季度，约50%的患者来自该群体，无论是特发性还是癌症患者。你的问题很难回答，因为在任何时候，比例通常约为80:20，80%是特发性患者。这就是为什么我们认为这里有很大的上行空间。
难以回答的原因是，LEMS有时是患者患有小细胞肺癌的第一个迹象。因此，他们最初被诊断为特发性LEMS，但随着时间的推移，他们最终被诊断为小细胞肺癌。因此，情况并不像我们希望的那样清晰。但例如，通过我们所做的工作，我们看到VGCC检测的数量每个季度环比增长约9%，这非常显著。我们认为这非常令人兴奋。而且我们实际上还没有真正深入到护理路径中。
因此，我认为这里有很大的上行空间。
是的。这方面的另一个层面是LEMS与重症肌无力的误诊。我认为你们已经注意到，大约一半的患者来自这个患者机会库。因此，也许你可以谈谈在过去12个月中，将这些被误诊为MG的患者转换为LEMS诊断的速度有多快。还有多少工作要做？
因此，firdapse业务的特发性方面，我们称之为 prospecting business。你必须找到这些患者。他们很难找到。普通医生在整个职业生涯中可能只见过一例，因此这具有挑战性。因此，我们正在遵循与肿瘤方面类似的路径。显然，我们有这个跟踪的患者群体，并通过机器学习进行高度优先排序。然后是区域客户经理（RAMs），他们再次进行优先排序，并关注增长机会。我们认为重症肌无力以及所有针对重症肌无力的优秀疗法都非常好。实际上，这是一项我们不必进行的巨大投资，因为有很多直接面向消费者（DTC）的宣传。许多这些患者最终会进行所谓的重症肌无力血清学阴性检测。因此，我们正在与国家实验室做与癌症方面相同的事情，即试图让他们嵌入反射检测。因此，如果患者重症肌无力检测呈血清学阴性，即没有抗体，那么对他们进行VGCC反射检测，我们在这方面也获得了很大的进展。
因此，我们相信这将成为一个潜在成功的市场，不再是一个 prospecting market，而是更多地集中在那些重症肌无力高发的医疗机构。这就是我们所期望的。然后，显然通过教育，针对这些医疗机构进行有针对性的教育，以提高认识。这是我们在业务两端的计划。我们认为两端都有很大的增长潜力，因此我们将在市场的两端开展工作。
是的。我想快速提一下Ficompa。这是一种正在面临仿制药竞争的资产。也许你可以谈谈侵蚀的速度，我知道它比最初预期的要慢一些。那么，2024年第四季度品牌粘性是否仍然保持良好？你对2026年及以后有何预期？
当然。现在谈论第四季度还为时过早，让我们回顾一下时间线。Phycompa有两种制剂。一种是固体剂型，另一种是口服混悬剂。我们在固体剂型市场看到有两家首仿药公司，他们本可以在5月底进入市场。只有一家在6月底进入市场。因此，我们的业务得到了很好的维持，由于只有一家仿制药公司，侵蚀程度较低。市场上有Emflaza的仿制药，但我们没有受到影响。我们的获批率在90%左右，接近90%。因此，机会确实是寻找那些新患者，如果你的产品 profile 更优，患者将从中受益，那么留住患者。因此，患者来源从上市到现在一直如此，这表明该产品有很大的发展潜力。
仅从大致的市场规模来看，因为它受到规模因素的限制。但我记得Emflaza的峰值渗透率约为市场的三分之一。很难说，因为没有人公布数据，因为我们有专有药房。这是我们的 belief。大约是市场的三分之一。
好的，假设在市场的三分之一份额下销售额约为2.5亿美元。换一种说法，如果基因治疗的采用没有以某种方式减少类固醇的使用，那么类固醇市场可能达到7.5亿美元。这是思考这个市场上限的一种方式吗？
我认为有几种思考方式。第一，95%的患者曾使用过类固醇，而目前只有70%的患者在使用。这表明患者对治疗的不满。即使对于非卧床患者，由于灵活性提高而更成功地操作轮椅、保持灵活性或操作鼠标或键盘的能力，这是他们与世界交流的窗口。这两种产品都是与世界交流的窗口。因此，我们认为，使用更好的类固醇有机会扩大市场。尽管患者数量上限为11,000至13,000人。
一些估计显示美国患者高达15,000人。因此，当你采用保守估计的价格（大致相当于品牌Emflaza的价格）时，我们认为可寻址市场实际上超过10亿美元。因此，如果我们能够证明——回顾我之前提到的Guardian试验以及我们在美国进行的Summit试验——我们能够证明这些益处确实存在，我们认为我们可以获得更大的市场份额。
是的。我想快速提一下Ficompa。这是一种正在面临仿制药竞争的资产。也许你可以谈谈侵蚀的速度，我知道它比最初预期的要慢一些。那么，2024年第四季度品牌粘性是否仍然保持良好？你对2026年及以后有何预期？
当然。现在谈论第四季度还为时过早，让我们回顾一下时间线。Phycompa有两种制剂。一种是固体剂型，另一种是口服混悬剂。我们在固体剂型市场看到有两家首仿药公司，他们本可以在5月底进入市场。只有一家在6月底进入市场。因此，我们的业务得到了很好的维持，由于只有一家仿制药公司，侵蚀程度较低。市场上有Emflaza的仿制药，但我们没有受到影响。我们的获批率在90%左右，接近90%。因此，机会确实是寻找那些新患者，如果你的产品 profile 更优，患者将从中受益，那么留住患者。因此，患者来源从上市到现在一直如此，这表明该产品有很大的发展潜力。
仅从大致的市场规模来看，因为它受到规模因素的限制。但我记得Emflaza的峰值渗透率约为市场的三分之一。很难说，因为没有人公布数据，因为我们有专有药房。这是我们的 belief。大约是市场的三分之一。
是的。我想快速提一下Ficompa。这是一种正在面临仿制药竞争的资产。也许你可以谈谈侵蚀的速度，我知道它比最初预期的要慢一些。那么，2024年第四季度品牌粘性是否仍然保持良好？你对2026年及以后有何预期？
当然。现在谈论第四季度还为时过早，让我们回顾一下时间线。Phycompa（Ficompa）有两种制剂：固体剂型和口服混悬剂。在固体剂型方面，该市场有两家首仿药公司，它们本可以在5月底进入市场。但实际上只有一家在6月底进入。因此，我们的业务得以良好维持，由于只有一家仿制药公司，侵蚀程度较低。市场上已有Emflaza的仿制药，但我们未受影响。我们的获批率接近90%。因此，机会在于寻找新患者，或者如果你的产品 profile 更优且能让患者受益，那么留住现有患者。因此，自上市以来，患者来源一直如此，这表明该产品有巨大的发展潜力。
仅从大致的市场规模来看，由于它受到患者规模等因素的限制。但我记得Emflaza的峰值渗透率约为市场的三分之一。由于我们使用专有药房，而其他公司不公布相关数据，所以很难确切得知，但我们认为大约是市场的三分之一。
是的。我想快速提一下Ficompa。这是一种正在面临仿制药竞争的资产。也许你可以谈谈侵蚀的速度，我知道它比最初预期的要慢一些。那么，2024年第四季度品牌粘性是否仍然保持良好？你对2026年及以后有何预期？
当然。现在判断第四季度的情况还为时过早，让我们回顾一下时间线。Phycompa（Ficompa）有两种剂型：固体剂型和口服混悬剂。在固体剂型市场，有两家首仿药公司本可以在5月底进入市场，但实际上只有一家在6月底进入。因此，我们的业务维持得很好，由于只有一家仿制药公司，侵蚀程度低于预期。市场上已有Emflaza的仿制药，但我们未受其影响。我们的处方获批率接近90%。因此，机会在于寻找新患者，或者对于 profile 更优的产品，留住现有患者，因为患者将从中受益。自上市以来，患者来源一直保持稳定，这充分说明了该产品的潜力。
从大致的市场规模来看，由于受患者数量等因素限制，Emflaza的峰值渗透率约为市场的三分之一（由于各公司不公开数据，这是基于我们专有药房数据的推测）。
就Ficompa而言，目前市场上已有固体剂型的仿制药，但我们未受显著影响。口服混悬剂方面，预计12月中旬会有一家首仿药公司获得批准。在仿制药进入市场之前，口服混悬剂占我们业务的15%。我们预计剂型之间会出现转换，但总体而言，该产品到目前为止表现非常出色。然而，众所周知，品牌药的成功与仿制药公司的数量成反比。现在我们将面临更多的仿制药公司。我们的目标是通过其他产品的增长来弥补这部分销售损失，这也是我们真正关注的方向。
然后是一个更高层面的资本配置问题。董事会最近批准了一项2亿美元的股票回购计划。投资者是否应该将此视为并购估值过高的信号，还是仅仅表明资产负债表非常强劲，并且你们有灵活性在特定时间根据情况进行回购和业务发展交易？我们应该如何看待你们在一年内对回购和业务发展的资本分配平衡？
是的，这是个很好的问题。我们不喜欢我们的股价，我的玩笑是，如果你遇到一个喜欢自己公司股价的CEO，那你找错人了。我们认为有机会在不损害业务发展机会的情况下为股东创造价值。在非GAAP基础上。在GAAP基础上，我们第三季度的业绩是52多一点。因此，我们相信我们可以继续保持这一水平。这项股票回购计划为期15个月。因此，我们已经为业务发展做好了充分准备。这项股票回购不会影响我们的能力。再次强调，我们没有有息债务。因此，正如Jason和我 earlier 讨论的，如果有机会进行一项出色的交易并承担杠杆，我们会抓住这个机会。因此，我们认为这是在执行业务的同时向股东返还部分价值的好方法。
那么，回到Agamry的标签扩展机会，这是一个多次被提及的话题，因为它是当前产品的上行杠杆，与市场预期相关。能否帮助我们思考你们认为最具吸引力的机会是什么？你们使用什么框架来评估这些机会？
当我们考虑机会时，我们寻找的是罕见病，需要长期使用类固醇，且患者群体规模较大，在这些疾病中，更换类固醇对患者或医疗服务提供者（希望对两者）有显著意义。我们目前还不能具体说明，我们希望看到I期试验的数据，以便更好地了解，然后我们才能充满信心地前进。
关于Firdapps的知识产权诉讼，如果2026年3月的庭审结果不理想，Firdapps提前失去市场独占权，投资者应该如何看待这种情况下公司的风险 profile？
我们坚信我们的知识产权，并将全力捍卫。我们已经与四家仿制药公司中的三家达成和解（三家首仿药公司中的两家，以及一家非首仿药公司），这充分证明了我们专利的强度。Firdapps市场的一个有趣现象是，我们之前已经面临过大幅降价的竞争产品（Resergy，价格为Firdapps的一半），但我们的业务并未受到显著影响。这是因为我们在患者支持方面的基础设施（如专业药房、患者中心等）为患者和医疗服务提供者提供了巨大价值。因此，即使面临仿制药竞争，我们相信这些基础设施也能保护我们的业务。当然，我们对自己的知识产权充满信心，并期待以最有利于公司和患者的方式解决剩余的诉讼。
嘿，Rich，我有几个后续问题。首先，关于你们的罕见孤儿药组合，未来的定价能力如何？我知道这些是昂贵的药物，是否有一定的上限，比如2%、3%的年增长率？考虑到保险计划的影响，或者由于市场规模小，可能有更大的定价灵活性。我知道这里有一些Medicaid的风险敞口，对吧？有价格 penalties。所以也许可以帮助我们理解你们的定价框架。
因此，如果有机会提高价格以覆盖我们增加的成本等，我们会考虑，并权衡你提到的 penalties。我们不会采取任何过激行为，因为在这些市场中，你可能会提高价格，但最终导致净利润减少，这种情况是可能发生的。我们不喜欢这样，所以我们不会这样做。
因此，我们总是会综合考虑多方面因素：我们提供的服务价值、药物提供的价值以及市场状况（无论是PPI、通胀还是其他因素）。但过去那种强大的定价能力已经不复存在了（10到15年前）。
是的。关于癌症LEMS。根据我过去与你们的讨论，这并不是社区肿瘤学家的“买入并计费”机会，因此这可能成为社区肿瘤学家的盈利项目，从而刺激更快的使用。我知道有人问过我这个问题，但我觉得你们过去说过不期望这成为肿瘤学家的“买入并建设”产品。
实际上可能是。肿瘤学家，内科肿瘤学家通过药物（无论是注射剂、输注剂还是口服药）的报销来覆盖他们的 practice 成本。许多大型诊所实际上设有内部药房，可以配药。坦率地说，如果这些患者每三周或四周来接受癌症治疗，那么在一个地方集中护理团队对治疗结果至关重要。我们没有谈到的一点是，我们最初估计有900名新的癌症LEMS患者。
这些癌症LEMS患者通常患有小细胞肺癌。小细胞肺癌患者的生存期约为八九个月。但不知何故，患有小细胞肺癌且合并LEMS的患者生存期为17个月。在我们与肿瘤学家的讨论中，他们说，我原本以为患者只能活八九个月，现在看到他们能活一年半，我对他们的看法不同了，我希望他们的生活质量更高。随着LEMS（Lambert-Eaton肌无力综合征）的进展，患者会失去行走、活动能力或四肢控制能力。
因此，如果医生能够提高患者的生活质量，他们会感兴趣的。我们相信，一些诊所实际上会将Firdapse作为一种方式来抵消他们的 practice 成本（如 overhead、医疗事故保险等）。
是的。这很有帮助。Rich，感谢你的时间，一如既往，这非常有帮助。谢谢你。
非常感谢你。非常感谢这个机会。
不客气。谢谢。非常感谢。好的。